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AI Startup WellTheory Raises $14 Million From General Catalyst, Accel, 7wire Ventures To Transform Autoimmune Health For Millions Of Patients
Yahoo Finance· 2025-10-19 02:32
公司融资与投资者 - 健康科技初创公司WellTheory完成1400万美元A轮融资 [1] - 本轮融资由General Catalyst领投 7wire Ventures Ingeborg Investments Accel Box Group和Up2 Opportunity Fund等机构参与投资 [1] - 所有参与的机构投资者均为女性合伙人 这在风险投资领域较为罕见 目前仅有不到2%的总资金投向女性领导初创企业 [6] 公司业务与战略 - 公司由创始人兼首席执行官Ellen Rudolph于2022年创立 其个人自身免疫性疾病诊断经历促使公司成立 [2] - 公司使命是通过整体个性化方案从根本上重新构想自身免疫护理 针对每位患者症状的根本原因而非孤立治疗 [2] - 公司计划扩展其个性化数字平台 该平台利用包括Care Hub和Care Scribe在内的专有人工智能工具来简化治疗计划并自动化文档记录 [5] - 会员可与人类护理团队合作 团队包括注册营养师 认证健康教练和护理协调员 通过一对一课程和无限消息传递提供服务 [6] 市场规模与疾病负担 - 公司瞄准规模达1800亿美元的自身免疫市场 [3] - 根据自身免疫协会数据 超过5000万美国人患有自身免疫性疾病 如类风湿性关节炎 狼疮和多发性硬化症 这一数字在过去三十年中增加了一倍多 [3] - 自身免疫性疾病的经济负担预计在2025年将达到1800亿美元 涉及29种主要病症 如果新疗法不出现 成本预计在未来15年内将翻倍 [4] 治疗方案与技术 - 公司治疗超过100种不同自身免疫诊断的患者 使用适应每位成员症状和根本原因的个性化护理计划 [4] - 专有人工智能系统帮助公司护理团队为自身免疫性疾病患者提供个性化支持 同时提高运营效率 [5]
argenx to Highlight Key Data and Breadth of Immunology Innovation at 2025 AANEM Annual Meeting and MGFA Scientific Session
Globenewswire· 2025-10-15 13:00
公司产品管线与临床进展 - 公司将在2025年AANEM年会和MGFA科学会议上展示VYVGART及其皮下制剂VYVGART Hytrulo以及管线候选药物empasiprubart的数据[1] - 临床开发项目涵盖多种严重神经肌肉疾病,包括重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病、多灶性运动神经病和特发性炎性肌病[2] - 针对VYVGART的3期ADAPT SERON研究结果显示,在抗AChR抗体阴性的全身型重症肌无力成人患者的所有三种亚型中,疾病活动均出现具有临床意义的改善[7] - 将展示VYVGART Hytrulo在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病中的功能改善、长期安全性及真实世界患者特征数据[7] - 将公布针对多灶性运动神经病的empasiprubart的2期ARDA研究临床疗效和安全性数据,其3期EMPASSION研究设计也将被展示[7] - 针对慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病,公司设计了两项empasiprubart的3期研究EMVIGORATE和EMNERGIZE[7] - 公司将展示超过40篇涉及重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病、多灶性运动神经病和特发性炎性肌病的摘要,突显临床证据的深度[6] 产品VYVGART与VYVGART Hytrulo - VYVGART是首创的新生Fc受体阻断剂,用于降低循环中的IgG自身抗体[30] - VYVGART Hytrulo是efgartigimod alfa与重组人透明质酸酶PH20的皮下组合制剂,利用ENHANZE药物递送技术[30] - VYVGART已获批用于抗AChR抗体阳性的全身型重症肌无力以及免疫性血小板减少症[30] - VYVGART Hytrulo已获批用于全身型重症肌无力和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病[30] 候选药物Empasiprubart - Empasiprubart是一种新型人源化单克隆抗体,可结合C2并阻断补体级联的经典和凝集素途径的激活[31] - 通过在上游阻断C3和C5的补体活性,该药物有潜力减少组织炎症和细胞损伤[31] - 除多灶性运动神经病外,公司还在评估empasiprubart在肾移植后延迟移植物功能以及慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病中的应用[31] 疾病背景与市场机会 - 全身型重症肌无力是一种罕见慢性自身免疫病,约85%的重症肌无力患者会在24个月内进展为全身型重症肌无力[32] - 在全身型重症肌无力患者中,约80%可检测到抗AChR抗体,约20%为抗AChR抗体阴性[33] - 抗AChR抗体阴性的患者中,约1-10%检测到抗MuSK抗体,约1-5%检测到抗LRP4抗体,约10%为三重血清阴性[33] - 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病是一种罕见严重的周围神经系统自身免疫病,未经治疗的情况下,三分之一的患者需要轮椅[34] - 多灶性运动神经病是一种罕见严重的慢性周围神经系统自身免疫病,高剂量静脉注射免疫球蛋白是唯一获批疗法,但患者通常仍经历疾病进展[35] - 特发性炎性肌病是一组罕见的自身免疫病,可影响肌肉或多个器官,对生活质量有重大影响[36]
Telitacicept Demonstrates Clinically Meaningful and Statistically Significant Impact on ESSDAI Compared to Placebo in Late-Breaking China Phase 3 Results in Primary Sjögren’s Disease at ACR 2025
Globenewswire· 2025-10-14 20:00
核心观点 - Telitacicept在治疗原发性干燥综合征(pSD)的中国三期临床试验中达到主要终点和所有次要终点,显示出优于安慰剂的临床意义改善 [1] - 在24周时,71.8%接受160mg剂量治疗的患者ESSDAI评分改善≥3分,而安慰剂组为19.3%,疗效持续至48周且安全性良好 [1][4] - 公司正在评估全球三期临床试验的时间,该药物有望成为首个针对疾病根本生物学的疗法 [2] 临床试验结果 - 研究主要终点为24周时ESSDAI评分相对基线的变化,所有次要终点均显示高度显著的p值(p<0.0001)[1] - ESSDAI平均变化:24周时-4.4(160mg)、-3.0(80mg)、-0.6(安慰剂);48周时-4.6(160mg)、-3.2(80mg)、-0.4(安慰剂)[4] - ESSPRI平均变化:24周时-1.88(160mg)、-1.31(80mg)、-0.36(安慰剂);48周时-2.56(160mg)、-1.74(80mg)、-0.41(安慰剂)[4] - 达到ESSDAI低疾病活动度(<5分)的患者比例:24周时49.6%(160mg)、28.8%(80mg)、10.9%(安慰剂);48周时55.0%(160mg)、32.7%(80mg)、12.2%(安慰剂)[4] - 达到≥1分或≥15% ESSPRI改善的患者比例:24周时86.2%(160mg)、63.0%(80mg)、32.2%(安慰剂);48周时89.1%(160mg)、75.4%(80mg)、33.3%(安慰剂)[11] 药物机制与研发进展 - Telitacicept是一种新型重组融合蛋白,通过选择性抑制B细胞和浆细胞存活所必需的BLyS(BAFF)和APRIL细胞因子来治疗自身免疫疾病 [7] - 该药物已在中国获批用于系统性红斑狼疮、类风湿关节炎和全身型重症肌无力,全球三期gMG试验正在进行中 [8] - 针对pSD的全球三期临床试验时间正在评估中,代表了向全球患者拓展的重大机会 [2] 疾病背景与市场机会 - 干燥综合征是一种慢性自身免疫性疾病,过度活跃的B细胞驱动炎症,损害产生水分的腺体并常影响其他器官 [5] - 该病是常见的风湿性自身免疫疾病之一,约半数病例未被确诊,女性占患者绝大多数 [6] - 尽管疾病普遍且负担重,但目前尚无系统性疾病修饰疗法,现有护理仅侧重于症状管理且效果不完全 [6] 公司信息与数据披露 - Vor Bio是一家临床阶段生物技术公司,致力于改变自身免疫疾病的治疗方式,重点推进telitacicept的三期临床开发和潜在商业化 [9] - 研究结果将于2025年10月28日在芝加哥举行的美国风湿病学会(ACR) Convergence 2025会议上的最新海报环节公布 [1] - 公司将于2025年10月28日东部时间下午4:30举行电话会议 [1]
AnaptysBio(ANAB) - 2025 FY - Earnings Call Transcript
2025-09-05 00:00
财务数据和关键指标变化 - 公司现金状况良好 截至本季度初现金余额接近3亿美元 预计可支撑运营至2027年底 [7] - 来自GSK的Jemperli药物特许权使用费资产价值显著 第二季度销售额达2.62亿美元 年化运行率已超过10亿美元 [76] - 预计将从GSK获得7500万美元现金里程碑付款 当Jemperli年销售额首次达到10亿美元时触发 预计将在今年实现 [75] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要项目rozanolimab在关节炎适应症取得积极数据 二月公布三个月阳性数据 六月公布更令人印象深刻的六个月数据 八月宣布试验完成并展示九个月稳定停药数据 [5] - 溃疡性结肠炎试验已完全入组 136名患者中约50%为生物制剂经验者 预计第四季度获得三个月顶线数据 [5][37] - AMB033(CD122拮抗剂)处于1a期开发阶段 乳糜泻将作为首个1b期项目 预计第四季度有临床研究新药(IND)相关活动 [6][57] - AMB101(BCA2调节剂)同样处于1a期开发阶段 [6] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采取审慎的资本回报率驱动策略 专注于溃疡性结肠炎这一增长市场 认为其比类风湿性关节炎机会更大 [48][82] - 在溃疡性结肠炎领域 公司设计了差异化试验方案 采用六个月治疗贯穿设计 旨在实现最大临床缓解 [12] - 在类风湿性关节炎领域 公司处于有利竞争地位 目前该领域没有三期临床试验 且13-14年来未有新类别药物上市 [50] - 平台价值体现在抗体发现、转化研究和工艺开发能力上 能够优化资产并对大药厂不太关注的阶段项目进行尽职调查 [85][86] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 溃疡性结肠炎市场竞争激烈 但公司认为其药物具有差异化潜力 特别是能够提供长期稳定反应 [17][32] - Jemperli特许权使用费前景乐观 GSK指导单药适应症峰值销售额达25亿美元 华尔街共识为17亿美元 [80] - 公司拥有多种融资选择方式 包括潜在的合作机会 不需要立即达成交易 [47][82] 其他重要信息 - Rozanolimab安全性良好 在关节炎试验中因不良事件退出率低于2% 仅一名患者因2级头痛退出 [34][35] - 在关节炎研究中观察到剂量反应 中高剂量组在滑膜组织中清除了90%的致病性T细胞 [9] - 公司还拥有来自insidolumab药物的特许权使用费 该药物由Avanda开发 预计今年提交生物制剂许可申请(BLA) [88] 问答环节所有提问和回答 问题: Rozanolimab在溃疡性结肠炎中的作用机制和信心来源 - 回答: 基于在关节炎中观察到的疾病修饰作用 特别是在3-6个月期间反应加深 以及在外周和滑膜组织中清除90%以上致病性T细胞的能力 这些生物学原理在溃疡性结肠炎中同样适用 [8][21] 问题: 溃疡性结肠炎中 depletion 发生速度与类风湿性关节炎的比较 - 回答: 在健康志愿者中一周内实现完全清除 在关节炎研究中两周内实现完全清除 预计在溃疡性结肠炎中外周清除速度相当 但肠道组织中的清除速度尚待确定 [23][26] 问题: 三个月和六个月数据期望值设定 - 回答: 三个月临床缓解率参照标准: 生物制剂初治患者约30% 经治患者17-19% 混合人群中期20%左右 六个月数据更为重要 因为现有药物在3个月至1年间有1/3至1/2患者失去反应 [16][37] 问题: 资源分配策略和合作可能性 - 回答: 决策基于六个月TPP数据 溃疡性结肠炎优先于类风湿性关节炎 因前者竞争动态更紧迫 最终需要合作伙伴进入全球市场 但可先独立推进溃疡性结肠炎三期再寻求合作 [42][47] 问题: AMB033项目重点和潜力 - 回答: CD122拮抗剂具有双重作用机制(阻断IL-15和IL-2) 选择乳糜泻作为初始适应症因市场大(美国超200万患者)且无批准药物 竞争环境有利 [56][61] 问题: AMB101项目定位 - 回答: 该药物比Biogen的BDCA2更有效 Biogen有三项三期试验进行中 2026年底至2027年初读出数据 将根据Biogen结果决定推进策略 [71][72] 问题: Jemperli特许权使用费价值评估 - 回答: GSK销售额每增加10亿美元 公司可获得8000万-2.4亿美元特许权使用费 GSK指导峰值销售额25亿美元 华尔街共识17亿美元 欧洲报销上线和直肠癌适应症推进将推动增长 [79][80] 问题: 平台价值和未来应用 - 回答: 平台价值体现在抗体发现、转化研究和工艺开发能力 能够优化资产并对大药厂不太关注的阶段项目进行尽职调查 但目前重点是证明现有项目有效性 [85][87]
Jade Biosciences Reports Second Quarter 2025 Financial Results and Provides Corporate Update
Globenewswire· 2025-08-14 04:05
核心观点 - 公司公布2025年第二季度财务业绩及管线进展 重点推进JADE101和JADE201两个核心项目 现金储备可支撑运营至2027年底 [1][2][5] 财务表现 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物为2.209亿美元 预计可支撑运营至2027年底 [5][10] - 2025年第二季度研发费用为2250万美元 其中570万美元为人员相关费用(含260万美元非现金股权激励) [10] - 2025年第二季度管理费用为520万美元 其中310万美元为人员相关成本(含140万美元非现金股权激励) [10] - 2025年第二季度其他净支出为440万美元 主要因可转换票据公允价值变动产生620万美元支出 部分被180万美元货币基金利息收入抵消 [10] - 2025年第二季度净亏损3210万美元 包含400万美元非现金股权激励 [10] - 截至2025年6月30日 公司发行在外普通股及等价物为5260万股 [10] 管线进展 - JADE101为抗APRIL单抗 目标适应症为IgA肾病 在非人灵长类动物中显示27天半衰期及持续IgA抑制能力 [5][6] - JADE101结合亲和力达50飞摩尔(比sibeprenlimab高750倍) 可完全抑制APRIL信号传导 [6] - JADE101采用独特表位结合策略 避免形成高分子量免疫复合物 可能降低免疫原性风险 [6] - JADE101计划2025年第三季度启动健康志愿者I期临床试验 2026年上半年公布生物标志物数据 [5][6] - JADE201为JADE-002项目候选药物 计划2026年上半年进入临床 可能用于多种系统性自身免疫疾病 [4][6] 公司动态 - 完成反向合并及重大融资 转型为临床阶段公司 [2] - 任命Brad Dahms为首席财务官 其曾在IDRx、Theseus Pharmaceuticals及投行机构任职 [4] - 在第62届欧洲肾脏学会大会展示JADE101临床前数据 [5][6]
Vor Bio Rallies On Strong Data For Autoimmune Drug Candidate
Benzinga· 2025-08-13 23:15
公司股价表现 - Vor Bio股票在周三盘前交易时段上涨29.52%至2.15美元 成交量达1083万股 低于1999万股的日均水平 [1][6] 临床合作进展 - 合作伙伴荣昌生物在中国针对原发性干燥综合征的泰它西普三期临床研究达到主要终点 表现为ESSDAI评分较安慰剂组显著改善 [1][2] - 泰它西普展现出良好的安全性特征 [2] - 荣昌生物计划向中国国家药监局药品审评中心提交生物制剂许可申请 这将是泰它西普在中国获批的第四个适应症 [3] 行业竞争动态 - 诺华公布其药物ianalumab两项三期试验NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2的顶线数据 均达到改善ESSDAI评分的主要终点 [4][5] - 强生旗下nipocalimab于3月获美国FDA快速通道资格认定 用于中重度干燥综合征 [5] - nipocalimab在15 mg/kg Q2W剂量组达到主要终点 第24周时系统性疾病活动度相对安慰剂改善超过70% IgG降低超过77% [6]
Adicet Bio (ACET) FY Conference Transcript
2025-08-13 02:30
**公司和行业概述** - **公司**:Adicet Bio (ACET),专注于同种异体(off-the-shelf)γδ CAR-T细胞疗法,在自身免疫疾病和实体瘤领域布局[3][4][5] - **核心产品**: - **ADI-001**:靶向CD20的γδ1 T细胞疗法,用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)、狼疮性肾炎(LN)和系统性硬化症[5][12][28] - **ADI-212**:针对前列腺癌的PSMA靶向疗法,结合基因编辑和增强技术,计划2026年Q1提交IND[46][47] --- **核心观点与论据** **1. γδ CAR-T的差异化优势** - **同种异体 vs. 自体疗法**: - **无需个性化制备**:直接使用现成产品,避免自体疗法所需的单采(leukapheresis)和制造等待时间[6][8][17] - **安全性更高**:γδ1 T细胞激活时IL-6分泌更低,CRS(细胞因子释放综合征)和神经毒性(ICANS)发生率/严重性显著低于αβ T细胞[9][11] - **门诊给药潜力**:无需血液科密切监测,可由风湿科医生操作[9][30] - **组织渗透性**:γδ1 T细胞在血液和组织(如淋巴结、肺、肾)中的B细胞清除效果优于自体αβ T细胞[10][13] **2. 自身免疫疾病项目(ADI-001)进展** - **临床试验设计**: - 剂量递增(3e8至1e9细胞),覆盖SLE、LN和系统性硬化症患者[28][29] - 主要终点:安全性、B细胞清除、疾病评分(如SLEDAI)、肾功能(LN患者)及免疫抑制剂停用情况[39][40] - **关键数据预期**: - 2025年下半年公布至少6名患者(≥3个月随访)的初步数据[36][38] - FDA认可标准:6个月完全缓解率(CR)≥40%(LN)或多瑞斯缓解(DORIS,SLE)[42][44] **3. 实体瘤项目(ADI-212)技术亮点** - **技术优化**: - 靶向PSMA临床验证表位(参考ProVicto数据)[46] - 基因编辑+附加技术增强肿瘤微环境穿透和免疫抑制抵抗[47] - **开发计划**:2026年Q1提交IND,同年末可能公布数据[47] **4. 制造与商业化潜力** - **制造流程**:14天周期,单次捐赠可生产数百剂(无需大规模扩增)[49][52] - **产能布局**:内部+2家外部CMO,确保临床和未来商业化供应[50] --- **其他重要细节** - **免疫抑制剂停用挑战**:自体疗法需患者提前停用免疫抑制剂,而同种异体疗法可缩短停药窗口,降低疾病恶化风险[16][18] - **临床数据可靠性**:公司强调多中心注册试验(vs. 单中心IST)的客观性,引用BMS、诺华等大药企的自身免疫研究数据[23][24] - **患者获益定义**:自身免疫患者需长期免疫抑制治疗,一次CAR-T治疗可能实现无药缓解(类似肿瘤CR),显著延长生存期(SLE患者平均死亡年龄55岁)[25][26] --- **关键数据引用** - **剂量范围**:3e8至1e9细胞[28] - **患者随访**:6名患者≥3个月数据[38] - **FDA标准**:6个月CR率≥40%(LN)[42] - **制造产能**:单次捐赠产出“三位数”剂量[52]
Aurinia (AUPH) Q2 Revenue Jumps 22%
The Motley Fool· 2025-08-01 10:30
核心财务表现 - 第二季度GAAP收入7000万美元 超出分析师预期6380万美元的97% [1] - 稀释后GAAP每股收益016美元 略高于015美元的预期 较上年同期001美元大幅增长 [1] - GAAP净利润2150万美元 较上年同期70万美元增长29714% [2] - 运营现金流在2025年上半年达到4550万美元 而去年同期为净流出 [8] 产品与商业表现 - 主要商业产品LUPKYNIS实现净销售额6660万美元 同比增长211% [2][5] - 授权及合作收入增长55%至340万美元 主要来自Otsuka分销市场 [6] - 库存水平从2024年底3920万美元增至2025年6月底4650万美元 [12] 成本控制与资本管理 - 销售及行政管理费用从4490万美元降至2600万美元 降幅达42% [7] - 公司通过重组实现年化节约约4000万美元的目标 [8] - 2025年上半年回购1120万股股票 总金额9080万美元 [10] - 自2024年2月启动回购计划以来累计回购1830万股 总金额1384亿美元 [10] 研发与管线进展 - 主要候选药物AUR200(aritinercept)公布积极一期数据 计划2025年下半年启动更多临床试验 [9] - AUR200作为BAFF和APRIL双抑制剂 针对自身免疫性疾病开发 [9] 前景展望 - 管理层上调2025年全年收入指引至26-27亿美元 此前为25-26亿美元 [13] - 净产品销售额指引上调至25-26亿美元 [13] - LUPKYNIS专利面临多家仿制药企挑战 关键剂量协议专利2037年12月到期 [11] - 罗氏Gazyva(obinutuzumab)的PDUFA日期定于2025年10月 可能影响狼疮性肾炎市场竞争格局 [11]
Aurinia Pharmaceuticals (AUPH) Earnings Call Presentation
2025-06-30 15:07
业绩总结 - 2024年总收入为2.351亿美元,较2023年增长34%[62] - 2024年净产品销售为2.162亿美元,较2023年增长36%[62] - 2024年许可、合作和特许权收入为1890万美元,较2023年增长11%[62] - 2024年净收入为580万美元,较2023年亏损7800万美元,显示出显著改善[62] - 2024年经营活动现金流为4440万美元,较2023年亏损3350万美元,转为正值[62] - 截至2024年12月31日,公司现金及现金等价物、受限现金和短期投资总额为3.585亿美元,且无债务[62] 产品与研发 - LUPKYNIS在AURORA 1研究中,接受LUPKYNIS治疗的患者在52周时实现完全肾脏反应的比例为40.8%,显著高于安慰剂组的22.5%[32] - LUPKYNIS在AURORA 1研究中,患者在29天内实现50%蛋白尿减少的中位时间为29天,而安慰剂组为63天,显示出LUPKYNIS的快速作用[35] - LUPKYNIS是FDA批准的唯一用于治疗狼疮性肾炎的钙调神经磷酸酶抑制剂[41] - 2024年美国风湿病学会(ACR)指南支持将LUPKYNIS作为一线治疗方案,目标是在6-12个月内将蛋白尿减少至≤0.5 mg/mg[41] - AUR200是一种双重BAFF/APRIL抑制剂,针对自身免疫疾病的潜在治疗[43] - AUR200对BAFF和APRIL的结合亲和力显著高于竞争对手的双重抑制剂,BAFF的Kd为117 pM,APRIL的Kd为25 pM[51] - AUR200在BAFF和APRIL介导的B细胞增殖中表现出强效抑制,BAFF的IC50为0.02 nM,APRIL的IC50为0.37 nM[53] - LUPKYNIS在治疗狼疮性肾炎的临床研究中显示出良好的安全性,未观察到意外的安全信号[37] 未来展望 - 2025年净产品销售指导范围为2.5亿美元,较2024年的2.162亿美元增长约15.7%[6] - 2025年总收入指导范围为2.5亿至2.6亿美元,较2024年增长6%至11%[63] - 2025年净产品销售指导范围为2.4亿至2.5亿美元,较2024年增长11%至16%[63] 风险与挑战 - 在AURORA 1和AURA-LV研究中,LUPKYNIS的主要不良反应中,肾小管滤过率下降的发生率为26%,而安慰剂组为9%[37]
NAYA Biosciences (INVO) Earnings Call Presentation
2025-06-23 19:45
市场概况 - NAYA的市场资本为131.6亿美元[14] - 预计到2040年,肝细胞癌患者将达到140万人[31] - 预计2025年PD(L)1市场的总价值为580亿美元,其中Keytruda(pembrolizumab)2024年的销售额为272亿美元[81] - NY-338在多发性骨髓瘤市场的增长预计将从2023年的230亿美元增长到2030年的330亿美元[91] 临床进展 - NAYA在2025-2027年期间有多个临床里程碑,涵盖肝细胞癌、多个骨髓瘤、前列腺癌和自身免疫疾病[8] - NAYA计划在2026年启动HCC的I/II期临床试验[40] - NAYA的NY-500抗体在2025年启动I/II期临床试验,针对非/部分应答者[41] - Phase I/IIa临床试验已获得以色列卫生部和内部审查委员会的批准,计划在2025年上半年招募首位患者[79] - Phase I/IIa试验的主要终点包括安全性、药代动力学、活性标志物、初步临床疗效(总体反应率)和无进展生存期[79] 产品与技术 - NAYA的PD1 x VEGF双功能抗体在临床试验中显示出优于Keytruda®的疗效[14] - NAYA的NY-303抗体在一线治疗中对PD-1检查点耐药患者显示出反应[65] - NAYA的双功能抗体通过同时结合自然杀伤细胞和靶向癌细胞,增强肿瘤杀伤效果[29] - NY-303在第二线HCC患者中显示出显著的肿瘤负担降低,能够激活NK细胞并减少肝细胞癌肿瘤负担[72] - NY-303在高GPC3和AFP水平的患者中,能够将其转化为对Atezolizumab(Atezo)和Bevacizumab(Bev)一线免疫疗法响应的低GPC3和AFP特征[75] - NAYA的PD1 x VEGF双功能抗体预计将在2026年进行临床数据读出,目标是超越标准抗PD(L)1抗体[80] 战略与发展 - NAYA计划在2025-2027年间实现多个临床里程碑,专注于肝细胞癌、多发性骨髓瘤、前列腺癌和自身免疫疾病[126] - NAYA的Hub & Spoke模型将促进资产的快速收购、开发和合作[115] 负面信息 - 70%的肝细胞癌候选者对一线治疗为非/部分应答者[34] - NY-338显示出与Daratumumab相比,具有显著较低的NK细胞自杀现象和免疫细胞耗竭[106]