财务数据和关键指标变化 - 公司现金状况良好 截至本季度初现金余额接近3亿美元 预计可支撑运营至2027年底 [7] - 来自GSK的Jemperli药物特许权使用费资产价值显著 第二季度销售额达2.62亿美元 年化运行率已超过10亿美元 [76] - 预计将从GSK获得7500万美元现金里程碑付款 当Jemperli年销售额首次达到10亿美元时触发 预计将在今年实现 [75] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要项目rozanolimab在关节炎适应症取得积极数据 二月公布三个月阳性数据 六月公布更令人印象深刻的六个月数据 八月宣布试验完成并展示九个月稳定停药数据 [5] - 溃疡性结肠炎试验已完全入组 136名患者中约50%为生物制剂经验者 预计第四季度获得三个月顶线数据 [5][37] - AMB033(CD122拮抗剂)处于1a期开发阶段 乳糜泻将作为首个1b期项目 预计第四季度有临床研究新药(IND)相关活动 [6][57] - AMB101(BCA2调节剂)同样处于1a期开发阶段 [6] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采取审慎的资本回报率驱动策略 专注于溃疡性结肠炎这一增长市场 认为其比类风湿性关节炎机会更大 [48][82] - 在溃疡性结肠炎领域 公司设计了差异化试验方案 采用六个月治疗贯穿设计 旨在实现最大临床缓解 [12] - 在类风湿性关节炎领域 公司处于有利竞争地位 目前该领域没有三期临床试验 且13-14年来未有新类别药物上市 [50] - 平台价值体现在抗体发现、转化研究和工艺开发能力上 能够优化资产并对大药厂不太关注的阶段项目进行尽职调查 [85][86] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 溃疡性结肠炎市场竞争激烈 但公司认为其药物具有差异化潜力 特别是能够提供长期稳定反应 [17][32] - Jemperli特许权使用费前景乐观 GSK指导单药适应症峰值销售额达25亿美元 华尔街共识为17亿美元 [80] - 公司拥有多种融资选择方式 包括潜在的合作机会 不需要立即达成交易 [47][82] 其他重要信息 - Rozanolimab安全性良好 在关节炎试验中因不良事件退出率低于2% 仅一名患者因2级头痛退出 [34][35] - 在关节炎研究中观察到剂量反应 中高剂量组在滑膜组织中清除了90%的致病性T细胞 [9] - 公司还拥有来自insidolumab药物的特许权使用费 该药物由Avanda开发 预计今年提交生物制剂许可申请(BLA) [88] 问答环节所有提问和回答 问题: Rozanolimab在溃疡性结肠炎中的作用机制和信心来源 - 回答: 基于在关节炎中观察到的疾病修饰作用 特别是在3-6个月期间反应加深 以及在外周和滑膜组织中清除90%以上致病性T细胞的能力 这些生物学原理在溃疡性结肠炎中同样适用 [8][21] 问题: 溃疡性结肠炎中 depletion 发生速度与类风湿性关节炎的比较 - 回答: 在健康志愿者中一周内实现完全清除 在关节炎研究中两周内实现完全清除 预计在溃疡性结肠炎中外周清除速度相当 但肠道组织中的清除速度尚待确定 [23][26] 问题: 三个月和六个月数据期望值设定 - 回答: 三个月临床缓解率参照标准: 生物制剂初治患者约30% 经治患者17-19% 混合人群中期20%左右 六个月数据更为重要 因为现有药物在3个月至1年间有1/3至1/2患者失去反应 [16][37] 问题: 资源分配策略和合作可能性 - 回答: 决策基于六个月TPP数据 溃疡性结肠炎优先于类风湿性关节炎 因前者竞争动态更紧迫 最终需要合作伙伴进入全球市场 但可先独立推进溃疡性结肠炎三期再寻求合作 [42][47] 问题: AMB033项目重点和潜力 - 回答: CD122拮抗剂具有双重作用机制(阻断IL-15和IL-2) 选择乳糜泻作为初始适应症因市场大(美国超200万患者)且无批准药物 竞争环境有利 [56][61] 问题: AMB101项目定位 - 回答: 该药物比Biogen的BDCA2更有效 Biogen有三项三期试验进行中 2026年底至2027年初读出数据 将根据Biogen结果决定推进策略 [71][72] 问题: Jemperli特许权使用费价值评估 - 回答: GSK销售额每增加10亿美元 公司可获得8000万-2.4亿美元特许权使用费 GSK指导峰值销售额25亿美元 华尔街共识17亿美元 欧洲报销上线和直肠癌适应症推进将推动增长 [79][80] 问题: 平台价值和未来应用 - 回答: 平台价值体现在抗体发现、转化研究和工艺开发能力 能够优化资产并对大药厂不太关注的阶段项目进行尽职调查 但目前重点是证明现有项目有效性 [85][87]

核心观点 - 公司公布2025年第二季度财务业绩及管线进展 重点推进JADE101和JADE201两个核心项目 现金储备可支撑运营至2027年底 [1][2][5] 财务表现 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物为2.209亿美元 预计可支撑运营至2027年底 [5][10] - 2025年第二季度研发费用为2250万美元 其中570万美元为人员相关费用（含260万美元非现金股权激励） [10] - 2025年第二季度管理费用为520万美元 其中310万美元为人员相关成本（含140万美元非现金股权激励） [10] - 2025年第二季度其他净支出为440万美元 主要因可转换票据公允价值变动产生620万美元支出 部分被180万美元货币基金利息收入抵消 [10] - 2025年第二季度净亏损3210万美元 包含400万美元非现金股权激励 [10] - 截至2025年6月30日 公司发行在外普通股及等价物为5260万股 [10] 管线进展 - JADE101为抗APRIL单抗 目标适应症为IgA肾病 在非人灵长类动物中显示27天半衰期及持续IgA抑制能力 [5][6] - JADE101结合亲和力达50飞摩尔（比sibeprenlimab高750倍） 可完全抑制APRIL信号传导 [6] - JADE101采用独特表位结合策略 避免形成高分子量免疫复合物 可能降低免疫原性风险 [6] - JADE101计划2025年第三季度启动健康志愿者I期临床试验 2026年上半年公布生物标志物数据 [5][6] - JADE201为JADE-002项目候选药物 计划2026年上半年进入临床 可能用于多种系统性自身免疫疾病 [4][6] 公司动态 - 完成反向合并及重大融资 转型为临床阶段公司 [2] - 任命Brad Dahms为首席财务官 其曾在IDRx、Theseus Pharmaceuticals及投行机构任职 [4] - 在第62届欧洲肾脏学会大会展示JADE101临床前数据 [5][6]

公司股价表现 - Vor Bio股票在周三盘前交易时段上涨29.52%至2.15美元 成交量达1083万股 低于1999万股的日均水平 [1][6] 临床合作进展 - 合作伙伴荣昌生物在中国针对原发性干燥综合征的泰它西普三期临床研究达到主要终点 表现为ESSDAI评分较安慰剂组显著改善 [1][2] - 泰它西普展现出良好的安全性特征 [2] - 荣昌生物计划向中国国家药监局药品审评中心提交生物制剂许可申请 这将是泰它西普在中国获批的第四个适应症 [3] 行业竞争动态 - 诺华公布其药物ianalumab两项三期试验NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2的顶线数据 均达到改善ESSDAI评分的主要终点 [4][5] - 强生旗下nipocalimab于3月获美国FDA快速通道资格认定 用于中重度干燥综合征 [5] - nipocalimab在15 mg/kg Q2W剂量组达到主要终点 第24周时系统性疾病活动度相对安慰剂改善超过70% IgG降低超过77% [6]

**公司和行业概述** - **公司**：Adicet Bio (ACET)，专注于同种异体（off-the-shelf）γδ CAR-T细胞疗法，在自身免疫疾病和实体瘤领域布局[3][4][5] - **核心产品**： - **ADI-001**：靶向CD20的γδ1 T细胞疗法，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）、狼疮性肾炎（LN）和系统性硬化症[5][12][28] - **ADI-212**：针对前列腺癌的PSMA靶向疗法，结合基因编辑和增强技术，计划2026年Q1提交IND[46][47] --- **核心观点与论据** **1. γδ CAR-T的差异化优势** - **同种异体 vs. 自体疗法**： - **无需个性化制备**：直接使用现成产品，避免自体疗法所需的单采（leukapheresis）和制造等待时间[6][8][17] - **安全性更高**：γδ1 T细胞激活时IL-6分泌更低，CRS（细胞因子释放综合征）和神经毒性（ICANS）发生率/严重性显著低于αβ T细胞[9][11] - **门诊给药潜力**：无需血液科密切监测，可由风湿科医生操作[9][30] - **组织渗透性**：γδ1 T细胞在血液和组织（如淋巴结、肺、肾）中的B细胞清除效果优于自体αβ T细胞[10][13] **2. 自身免疫疾病项目（ADI-001）进展** - **临床试验设计**： - 剂量递增（3e8至1e9细胞），覆盖SLE、LN和系统性硬化症患者[28][29] - 主要终点：安全性、B细胞清除、疾病评分（如SLEDAI）、肾功能（LN患者）及免疫抑制剂停用情况[39][40] - **关键数据预期**： - 2025年下半年公布至少6名患者（≥3个月随访）的初步数据[36][38] - FDA认可标准：6个月完全缓解率（CR）≥40%（LN）或多瑞斯缓解（DORIS，SLE）[42][44] **3. 实体瘤项目（ADI-212）技术亮点** - **技术优化**： - 靶向PSMA临床验证表位（参考ProVicto数据）[46] - 基因编辑+附加技术增强肿瘤微环境穿透和免疫抑制抵抗[47] - **开发计划**：2026年Q1提交IND，同年末可能公布数据[47] **4. 制造与商业化潜力** - **制造流程**：14天周期，单次捐赠可生产数百剂（无需大规模扩增）[49][52] - **产能布局**：内部+2家外部CMO，确保临床和未来商业化供应[50] --- **其他重要细节** - **免疫抑制剂停用挑战**：自体疗法需患者提前停用免疫抑制剂，而同种异体疗法可缩短停药窗口，降低疾病恶化风险[16][18] - **临床数据可靠性**：公司强调多中心注册试验（vs. 单中心IST）的客观性，引用BMS、诺华等大药企的自身免疫研究数据[23][24] - **患者获益定义**：自身免疫患者需长期免疫抑制治疗，一次CAR-T治疗可能实现无药缓解（类似肿瘤CR），显著延长生存期（SLE患者平均死亡年龄55岁）[25][26] --- **关键数据引用** - **剂量范围**：3e8至1e9细胞[28] - **患者随访**：6名患者≥3个月数据[38] - **FDA标准**：6个月CR率≥40%（LN）[42] - **制造产能**：单次捐赠产出“三位数”剂量[52]

核心财务表现 - 第二季度GAAP收入7000万美元 超出分析师预期6380万美元的97% [1] - 稀释后GAAP每股收益016美元 略高于015美元的预期 较上年同期001美元大幅增长 [1] - GAAP净利润2150万美元 较上年同期70万美元增长29714% [2] - 运营现金流在2025年上半年达到4550万美元 而去年同期为净流出 [8] 产品与商业表现 - 主要商业产品LUPKYNIS实现净销售额6660万美元 同比增长211% [2][5] - 授权及合作收入增长55%至340万美元 主要来自Otsuka分销市场 [6] - 库存水平从2024年底3920万美元增至2025年6月底4650万美元 [12] 成本控制与资本管理 - 销售及行政管理费用从4490万美元降至2600万美元 降幅达42% [7] - 公司通过重组实现年化节约约4000万美元的目标 [8] - 2025年上半年回购1120万股股票 总金额9080万美元 [10] - 自2024年2月启动回购计划以来累计回购1830万股 总金额1384亿美元 [10] 研发与管线进展 - 主要候选药物AUR200（aritinercept）公布积极一期数据 计划2025年下半年启动更多临床试验 [9] - AUR200作为BAFF和APRIL双抑制剂 针对自身免疫性疾病开发 [9] 前景展望 - 管理层上调2025年全年收入指引至26-27亿美元 此前为25-26亿美元 [13] - 净产品销售额指引上调至25-26亿美元 [13] - LUPKYNIS专利面临多家仿制药企挑战 关键剂量协议专利2037年12月到期 [11] - 罗氏Gazyva（obinutuzumab）的PDUFA日期定于2025年10月 可能影响狼疮性肾炎市场竞争格局 [11]

业绩总结 - 2024年总收入为2.351亿美元，较2023年增长34%[62] - 2024年净产品销售为2.162亿美元，较2023年增长36%[62] - 2024年许可、合作和特许权收入为1890万美元，较2023年增长11%[62] - 2024年净收入为580万美元，较2023年亏损7800万美元，显示出显著改善[62] - 2024年经营活动现金流为4440万美元，较2023年亏损3350万美元，转为正值[62] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物、受限现金和短期投资总额为3.585亿美元，且无债务[62] 产品与研发 - LUPKYNIS在AURORA 1研究中，接受LUPKYNIS治疗的患者在52周时实现完全肾脏反应的比例为40.8%，显著高于安慰剂组的22.5%[32] - LUPKYNIS在AURORA 1研究中，患者在29天内实现50%蛋白尿减少的中位时间为29天，而安慰剂组为63天，显示出LUPKYNIS的快速作用[35] - LUPKYNIS是FDA批准的唯一用于治疗狼疮性肾炎的钙调神经磷酸酶抑制剂[41] - 2024年美国风湿病学会（ACR）指南支持将LUPKYNIS作为一线治疗方案，目标是在6-12个月内将蛋白尿减少至≤0.5 mg/mg[41] - AUR200是一种双重BAFF/APRIL抑制剂，针对自身免疫疾病的潜在治疗[43] - AUR200对BAFF和APRIL的结合亲和力显著高于竞争对手的双重抑制剂，BAFF的Kd为117 pM，APRIL的Kd为25 pM[51] - AUR200在BAFF和APRIL介导的B细胞增殖中表现出强效抑制，BAFF的IC50为0.02 nM，APRIL的IC50为0.37 nM[53] - LUPKYNIS在治疗狼疮性肾炎的临床研究中显示出良好的安全性，未观察到意外的安全信号[37] 未来展望 - 2025年净产品销售指导范围为2.5亿美元，较2024年的2.162亿美元增长约15.7%[6] - 2025年总收入指导范围为2.5亿至2.6亿美元，较2024年增长6%至11%[63] - 2025年净产品销售指导范围为2.4亿至2.5亿美元，较2024年增长11%至16%[63] 风险与挑战 - 在AURORA 1和AURA-LV研究中，LUPKYNIS的主要不良反应中，肾小管滤过率下降的发生率为26%，而安慰剂组为9%[37]

市场概况 - NAYA的市场资本为131.6亿美元[14] - 预计到2040年，肝细胞癌患者将达到140万人[31] - 预计2025年PD(L)1市场的总价值为580亿美元，其中Keytruda（pembrolizumab）2024年的销售额为272亿美元[81] - NY-338在多发性骨髓瘤市场的增长预计将从2023年的230亿美元增长到2030年的330亿美元[91] 临床进展 - NAYA在2025-2027年期间有多个临床里程碑，涵盖肝细胞癌、多个骨髓瘤、前列腺癌和自身免疫疾病[8] - NAYA计划在2026年启动HCC的I/II期临床试验[40] - NAYA的NY-500抗体在2025年启动I/II期临床试验，针对非/部分应答者[41] - Phase I/IIa临床试验已获得以色列卫生部和内部审查委员会的批准，计划在2025年上半年招募首位患者[79] - Phase I/IIa试验的主要终点包括安全性、药代动力学、活性标志物、初步临床疗效（总体反应率）和无进展生存期[79] 产品与技术 - NAYA的PD1 x VEGF双功能抗体在临床试验中显示出优于Keytruda®的疗效[14] - NAYA的NY-303抗体在一线治疗中对PD-1检查点耐药患者显示出反应[65] - NAYA的双功能抗体通过同时结合自然杀伤细胞和靶向癌细胞，增强肿瘤杀伤效果[29] - NY-303在第二线HCC患者中显示出显著的肿瘤负担降低，能够激活NK细胞并减少肝细胞癌肿瘤负担[72] - NY-303在高GPC3和AFP水平的患者中，能够将其转化为对Atezolizumab（Atezo）和Bevacizumab（Bev）一线免疫疗法响应的低GPC3和AFP特征[75] - NAYA的PD1 x VEGF双功能抗体预计将在2026年进行临床数据读出，目标是超越标准抗PD(L)1抗体[80] 战略与发展 - NAYA计划在2025-2027年间实现多个临床里程碑，专注于肝细胞癌、多发性骨髓瘤、前列腺癌和自身免疫疾病[126] - NAYA的Hub & Spoke模型将促进资产的快速收购、开发和合作[115] 负面信息 - 70%的肝细胞癌候选者对一线治疗为非/部分应答者[34] - NY-338显示出与Daratumumab相比，具有显著较低的NK细胞自杀现象和免疫细胞耗竭[106]

文章核心观点 - 维拉治疗公司宣布Atacicept的ORIGIN 3期试验达到主要终点，计划与FDA讨论结果并提交生物制品许可申请，有望2026年获批上市 [1][4][7] 试验情况 - ORIGIN 3是针对431名成人IgA肾病患者的全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期试验，患者按1:1随机分配接受Atacicept 150mg或安慰剂，主要疗效终点是36周时24小时UPCR较安慰剂的变化，试验将继续评估两年内肾功能变化，预计2027年完成 [5] - Atacicept ORIGIN 3期试验在第36周达到降低蛋白尿（UPCR）的主要终点，接受Atacicept的参与者较基线降低46%，较安慰剂降低42%（p<0.0001） [7] - 其他预设终点取得与ORIGIN 2b期临床试验相似或更好的结果，按FDA指导，维拉在ORIGIN 3安慰剂对照试验继续进行时暂不公布eGFR结果 [7] - Atacicept安全性良好，与安慰剂相当 [2][7] 公司计划 - 维拉计划在未来几周与FDA会面讨论结果和监管途径，目前计划在2025年第四季度向FDA提交生物制品许可申请（BLA）以寻求加速批准，有望2026年在美国获批并商业化推出 [4][7] 药物信息 - Atacicept是一种研究性重组融合蛋白，包含可溶性跨膜激活剂和钙调节亲环素配体相互作用因子（TACI）受体，可结合细胞因子BAFF和APRIL，这两种细胞因子会促进B细胞存活和自身抗体产生，与包括IgA肾病、其他自身免疫性肾病和狼疮性肾炎在内的某些自身免疫性疾病相关 [9] - Atacicept的ORIGIN 2b期临床试验达到主要和关键次要终点，36周时蛋白尿显著降低且eGFR稳定，随机期间安全性与安慰剂相当，96周时Gd - IgA1、血尿和蛋白尿进一步改善，eGFR稳定 [10] - Atacicept已获得FDA突破性疗法认定，基于ORIGIN 2b期临床试验数据，其可能在临床上显著改善IgA肾病患者的治疗效果，维拉认为Atacicept有潜力成为同类最佳疗法 [11] 公司概况 - 维拉治疗公司是一家临床后期生物技术公司，专注于开发严重免疫性疾病的治疗方法，其主要候选产品是Atacicept，还在评估Atacicept在其他疾病中的应用，持有斯坦福大学针对BAFF和APRIL的新型下一代融合蛋白VT - 109的独家许可协议，正在开发用于中和BK病毒感染的单克隆抗体MAU868，保留Atacicept和MAU868的全球开发和商业权利 [12] 其他信息 - 公司将于6月2日上午8点（美国东部时间）举行投资者电话会议和网络直播讨论数据更新 [6] - 投资者可通过1 - 877 - 425 - 9470（美国）或1 - 201 - 389 - 0878（国际）拨入，会议ID为13754147，网络直播链接为https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?ei = 1722931&tp_key = 818ddad936 [8]

财务数据和关键指标变化 - 2024年底公司现金及投资为2.691亿美元，资产负债表无债务 [34] - 2024年第四季度收入为2920万美元，全年收入为9840万美元 [35] - 2024年第四季度研发费用为2870万美元，全年为1.209亿美元；一般及行政费用第四季度为1710万美元，全年为7680万美元 [35] - 出售亨茨维尔制造工厂确认收益4040万美元；第四季度非现金利息费用为1020万美元，全年为2810万美元；第四季度净收入为730万美元，即每股基本和摊薄收益0.03美元；2024年全年净亏损1.19亿美元，即每股基本和摊薄亏损0.58美元 [35] - 2025年预计收入在4000万 - 5000万美元之间，主要包括非现金特许权使用费；研发费用预计在1.1亿 - 1.2亿美元之间；一般及行政费用预计在6000万 - 6500万美元之间；非现金利息费用预计在1500万 - 2000万美元之间；计划年底现金及投资约1亿美元 [36][37] 各条业务线数据和关键指标变化 自身免疫管线项目Respegg aldeslucan - RESOLVE AD试验：400名特应性皮炎患者试验于2023年10月开始招募，2024年完成，预计今年第二季度出数据 [7] - RESOLVE AA试验：90名斑秃患者试验于2024年3月开始招募，约一年完成，预计今年第四季度出数据 [7] 临床前项目 - TNFr2激动剂抗体项目NKTR - 165：IND启用研究正在进行，目标是2025年下半年提交IND申请；去年展示临床前数据，该抗体能选择性增强Treg细胞功能，有望用于治疗多种自身免疫疾病 [11][12] - 双特异性分子管线：计划下一季度首个双特异性分子进入IND启用研究，第二季度提名首个开发候选药物NKTR - 166 [12][29] IL - 15肿瘤学项目NKTR - 255 - 与多种癌症治疗结合展示潜力：与斯坦福CD19CD22 BICAR T细胞疗法结合，使B细胞急性淋巴细胞白血病患者12个月无复发生存率翻倍；增强复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者CD19导向CAR T疗法完全缓解率；与durvalumab结合，在局部晚期非小细胞肺癌患者中显示出改善淋巴细胞计数的潜力 [30][31][32] - 合作研究：继续与Abel Zeta合作评估其与肿瘤浸润淋巴细胞在晚期非小细胞肺癌中的应用；与默克合作开展JAVELIN膀胱混合研究，预计年中首次获得PFS数据 [33] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国有超1500万中重度特应性皮炎患者，不到10%符合生物治疗条件的患者接受治疗 [8] - 美国近700万人患有或将患斑秃，预计美国和欧洲治疗市场到2023年达52亿美元 [9] - 美国约200万人患1型糖尿病，发病率每年以3% - 5%的速度上升 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 推进Respegg临床试验，期待2025年获得特应性皮炎和斑秃试验数据，为产品上市做准备 [6][7] - 拓展临床前管线，推进NKTR - 165项目和双特异性分子管线开发，探索与其他公司合作机会 [11][12][29] - 继续评估NKTR - 255与多种癌症治疗结合的潜力，与合作伙伴开展合作研究 [30][33] - 特应性皮炎和斑秃治疗市场竞争激烈，但公司认为Respegg新颖作用机制和已产生的数据能吸引患者和医生，有机会拓展未充分服务的市场 [7][8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年公司取得成果，完成Respegg两项IIb期研究患者招募，期待2025年获得数据 [6][7] - 公司财务状况良好，现金可支撑到2026年第四季度 [13] - 对Respegg在特应性皮炎、斑秃和1型糖尿病治疗中的潜力充满信心，认为其新颖免疫调节机制能提供更持久治疗选择 [10][16] - 看好NKTR - 165和双特异性分子管线在自身免疫疾病治疗中的潜力，期待推进其临床开发 [12][28] - 认为NKTR - 255在癌症治疗中有潜力，将继续与合作伙伴开展研究 [30][33] 其他重要信息 - 2024年12月2日，公司出售亨茨维尔制造工厂，获得6470万美元现金及新投资组合公司Gannett Biochem约20%股权 [34] - 2025年2月，Respegg获FDA快速通道指定，用于治疗中重度特应性皮炎成人和儿童患者 [19] 问答环节所有提问和回答 问题1：如何看待三个剂量组的反应，以及患者从诱导期进入维持期的标准 [40][41] - 三个剂量组设计考虑剂量水平和给药方案，评估24微克/千克剂量每月两次和每月一次，以及18微克/千克每月两次的给药方案，基于PKPD知识评估Tregs药效学特征；患者诱导期结束时EASI 50或更好反应可进入维持期，维持期保持原剂量水平，给药方案调整为每月一次或每三个月一次 [42][43][45] 问题2：特应性皮炎IIb期数据达到怎样的疗效标准可推进Respegg进入关键开发阶段 [48] - 希望复制I b期数据，即与安慰剂显著分离且基线变化83%；认为达到Dupixent疗效水平也是成功结果；关注近期领域数据，对自身数据有信心 [49][50][51] 问题3：特应性皮炎II期数据发布范围和应关注的次要终点，以及产品在一线治疗中获取市场份额的特征 [58] - 主要关注16周诱导期数据，提供药物性能基本方向；影响一线治疗市场份额的关键是疗效，若能复制I b期结果最佳；产品具有新颖作用机制，非IL - 13或耗竭性抗体，已显示持久反应潜力，可能实现低频率给药，方便患者 [61][62][63] 问题4：Javelin膀胱混合研究中期PFS结果的时间和关注点 [65] - 预计年中获得结果，该研究为事件驱动，需积累PFS事件；目标是改善单药Bavencio在该环境下的PFS和可能的OS [66][67] 问题5：特应性皮炎试验患者基线期望和对安慰剂组的影响 [70] - 希望患者基线EASI评分在25 - 30之间，历史上该范围与较低安慰剂反应率和更好研究结果相关；采取多项措施降低安慰剂反应率，如限制美国站点比例、选择有经验医生、多次测量EASI评分等，最终结果将在6月公布 [71][72][73] 问题6：试验筛选失败率及患者进入逃逸组的结构，以及AD和AA研究的生物标志物 [76][79] - 筛选失败率信息将在未来公布；患者诱导期结束未达到EASI 50可进入逃逸组，接受24微克/千克剂量每月两次治疗；维持期失去活性或反应也可进入；将在两项研究中寻找生物标志物，基于药物对Tregs信号传导测量诱导途径，独立于患者潜在疾病病因 [80][81][82] 问题7：AD研究选择三个给药方案的理由，以及不选择更高剂量方案的原因 [86] - 24微克/千克是最佳剂量水平，能有效结合靶点，实现Treg强大扩增，长期给药无药效学反应停滞或滞后，生物标志物数据显示该剂量能诱导免疫途径 [87][88][89]