HOLON, Israel, Dec. 17, 2025 /PRNewswire/ -- Compugen Ltd. (NASDAQ: CGEN) (TASE: CGEN) a clinical- stage cancer immunotherapy company and a pioneer in predictive computational target discovery powered by AI/ML, today announced that it has agreed with AstraZeneca to monetize a portion of Compugen's rilvegostomig future royalties. Compugen has amended the exclusive license agreement with AstraZeneca, previously entered into in March 2018, to strengthen Compugen's balance sheet and advance its innovative and d ...

FDA confirmed that data from single-arm studies in rare diseases, such as in ultra-rare deadly pediatric cancer osteosarcoma, could support a Biologics Licensing Application (BLA) under Accelerated Approval Program pathway, as stated in FDA guidance documentsFDA proposed confirmatory study design include additional osteosarcoma disease settings such as prevention of recurrence following primary tumor resection, where a randomized controlled study may be feasible and that the confirmatory study would have t ...

Company's lead Phase 3 program of IFx-2.0 as adjunctive therapy with Keytruda® (pembrolizumab) as a first-line therapy for advanced and metastatic Merkel cell carcinoma (MCC), conducted under a Special Protocol Assessment (SPA) agreement with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) targeting completion of enrollment Q4-2026 A mini KOL symposium held on December 5, 2025, provided the scientific rational for targeting VISTA in AML and the clinical applications in combination with a menin inhibitor in NPM1 ...

PresentationWelcome to Medicenna Therapeutics KOL Webinar. [Operator Instructions] As a reminder, this conference call is being recorded. If you have any objections, please disconnect at this time. I'd now like to turn the call over to Dr. Fahar Merchant, President and CEO.Fahar MerchantFounder, Chairman, President & CEO Good morning, good afternoon, everyone, and thank you for joining us today. My name is Dr. Fahar Merchant, President and CEO of Medicenna Therapeutics. We are thrilled to welcome you to thi ...

公司核心产品数据 - 公司公布了其核心候选药物BI-1206联合疗法在非霍奇金淋巴瘤治疗中的早期数据 [1] - 数据显示，47%的患者达到了完全缓解，总体缓解率为80% [1] - 安全性方面表现良好，87%的不良事件为轻度或中度，且无治疗相关停药事件 [1] 临床试验进展 - 药物BI-1206是一种抗FcRIIB抗体，与利妥昔单抗和阿卡替尼联合用于治疗非霍奇金淋巴瘤 [1] - 该临床试验的安全导入部分已完成，两个剂量组在安全性和有效性上未见明显差异 [1] - 研究的信号探索扩展阶段目前仍在进行中 [1] 行业背景与产品定位 - 抗CD20抗体（如利妥昔单抗）是治疗非霍奇金淋巴瘤的重要药物 [1] - 公司专注于发现和开发用于癌症免疫治疗的新型、首创免疫调节抗体 [1] - 早期数据表明，BI-1206有潜力克服对利妥昔单抗的主要耐药机制之一 [1]

核心事件与产品 - Citius Oncology公司于2025年12月1日宣布其首款商业化产品LYMPHIR™ (denileukin diftitox-cxdl)在美国全国上市 [1] - LYMPHIR是一种靶向IL-2受体的融合蛋白，于2024年8月获FDA批准，用于治疗至少接受过一种全身性治疗后复发或难治性（r/r）I–III期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的成年患者 [1][11][13] - 该产品是七年多来首个获得FDA批准的用于CTCL的全身性疗法 [4] 临床数据与疗效 - FDA批准基于关键性302研究数据，该研究显示LYMPHIR的客观缓解率（ORR）为36.2% [3] - 84%的可评估患者皮肤肿瘤负荷减轻 [3] - 中位缓解时间为1.4个月 [2][3] - 该药物对严重影响CTCL患者生活质量的严重瘙痒症显示出有意义的活性 [3] - 临床数据显示LYMPHIR不具有累积毒性 [3][4] 市场机会与公司战略 - 管理层估计LYMPHIR进入的美国市场规模超过4亿美元，并且正在增长 [2][13] - 未来增长机会包括国际市场准入和潜在的适应症扩展 [2] - 公司近期与Integris Pharma S.A.达成分销协议，在希腊、塞浦路斯及其他南欧和巴尔干国家启动指定患者用药计划，这是其国际战略的第一支柱 [7] - 公司拥有除印度、日本及亚洲部分地区外的全球市场独家开发和商业化权利 [7][11] 商业化与市场准入 - LYMPHIR已在美国通过专业分销商上市 [5] - 产品已获得永久性J代码（J9161），自2025年4月1日起生效，以促进报销和简化理赔流程 [5] - 上市活动得到医学教育、支付方准入计划以及现场参与策略的支持 [6] - LYMPHIR已被纳入美国国家综合癌症网络（NCCN）的CTCL治疗指南，并获得2A类推荐 [6] 公司背景与管线 - Citius Oncology, Inc. (Nasdaq: CTOR) 是Citius Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CTXR) 专注于肿瘤学的子公司，致力于开发和商业化新型靶向肿瘤疗法 [1][13] - Citius Pharma持有Citius Oncology 79%的股份 [15] - Citius Pharma的后期管线还包括用于治疗导管相关血流感染的Mino-Lok（已完成关键3期试验）和用于缓解痔疮的CITI-002（Halo-Lido，已完成2b期试验） [14] 疾病背景 - 皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）是最常见的皮肤淋巴瘤类型，是一种皮肤非霍金淋巴瘤 [12] - 该疾病导致严重疼痛和瘙痒，严重影响患者生活质量 [12] - 除异基因干细胞移植外，目前对晚期CTCL尚无治愈性疗法，而仅有少数患者符合移植条件 [12] - CTCL男性发病率是女性的两倍，通常在50至60岁之间首次确诊 [12]

公司里程碑与监管进展 - 公司获得其下一代免疫细胞疗法的首份意向书，该疗法在临床前模型中实现了胰腺原发性和转移性肿瘤的完全消退且无复发[1] - 该里程碑紧随公司近期在《Vaccines》期刊上的同行评审论文发表、与美国FDA成功的Pre-IND会议以及生物技术科学界日益增长的第三方认可之后[3] - 公司已提出一项I期临床试验计划，评估其树突状细胞联合疗法在包括胰腺癌在内的几种高需求实体瘤中的应用，胰腺癌目前五年生存率仅为13%[3] - 公司正准备在2026年初进行正式许可谈判和Pre-IND活动，推动其树突状细胞疗法平台进入临床开发阶段[7] 疗法平台与技术优势 - 公司的树突状细胞联合疗法是一种首创、同种异体的免疫疗法，旨在实现规模化应用[7] - 该疗法利用树突状细胞的天然抗原呈递能力，同时消除了与患者特异性制造相关的成本、时间和变异性[8] - 疗法由健康供体细胞制造并冷冻储存，即用型模式将制造时间从数周缩短至数天，降低了整体治疗成本[8] - 疗法在临床前模型中显示出强效的多通路免疫激活，实现了原发性和转移性病灶的完全消退且无复发[5][8] 临床前数据与专家评价 - 在胰腺癌人源化小鼠模型中，疗法实现了原发和转移病灶的完全消退且无复发[5] - 独立专家分析显示，在两个独立研究中观察到肿瘤大小和体积减少80%至90%，且剩余组织大部分由免疫细胞而非癌细胞组成[6] - 行业专家评价该研究结果接近癌症研究的“圣杯”，并认为该树突状细胞方法有潜力克服实体瘤治疗中的长期障碍[4][6][7] - 活体成像系统显示，经治疗的小鼠在给药5周后肿瘤信号消失[2] 合作与行业认可 - 公司正通过与领先研究者的合作推进其DCCT平台的额外研究和扩大临床范围，包括针对非小细胞肺癌和前列腺癌的合作[6] - 公司首席执行官表示，来自研究人员和行业合作伙伴的验证正在加速，早期许可活动反映了对该平台潜力的信心增长[4] - 该研究在专业社交媒体上被强调为癌症免疫疗法的潜在突破[4]

临床数据与研究成果 - 公司将在2025年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示三项临床海报，涉及积极的生物标志物和生存数据[1] - 展示内容包括关键性III期Bria-ABC试验中既往治疗、基因型匹配和生物标志物的影响，以及II期Bria-IMT异体全细胞癌症疫苗的生存结果[3] - 另一项展示涉及SV-BR-1-GM癌症疫苗接种后Th1偏向的细胞因子特征作为临床获益的生物标志物[3] 研发管线与监管进展 - 公司专注于开发新型现成细胞免疫疗法，致力于改善未满足医疗需求的癌症患者的生存和临床结果[2] - Bria-IMT联合CPI方案的关键性III期研究正在进行中，中期分析预计在2026年上半年进行[6] - Bria-IMT方案已获得美国FDA的快速通道资格认定[6] 公司定位与数据意义 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发新型免疫疗法以改变癌症治疗模式[4] - II期研究的积极临床数据以及III期项目中差异化的生物标志物发现增强了公司对关键性III期研究的信心[2] - 生物标志物数据为新型免疫疗法的作用机制提供了重要见解，旨在为医生和患者提供更精准的靶向治疗方案[2]

公司概况 * Vir Biotechnology (NasdaqGS:VIR) 是一家专注于利用人体免疫系统开发疗法的生物技术公司[2] * 公司拥有在传染病和癌症免疫治疗领域的管线[4] 核心平台与技术 * **ProX10平台**：核心技术为通用型双掩蔽T细胞衔接器平台 旨在解决传统T细胞衔接剂的毒性问题[6][7][9] * 通过长多肽链包裹T细胞衔接器 使其在血液循环中保持惰性[9] * 掩蔽体包含蛋白酶可切割连接子 仅在肿瘤微环境中被激活 实现靶向释放[9] * 该平台为"即插即用"型 所有临床资产使用相同的掩蔽体和连接子[11] * 该掩蔽技术已用于已上市药物Welltuvio 为其安全性提供了信心[11] * **平台优势**： * **提高治疗指数**：掩蔽策略允许更高剂量和潜在更好的疗效 同时保持安全性[10] * **降低毒性**：保护健康组织 避免脱瘤激活和细胞因子释放综合征[10] * **延长半衰期**：掩蔽技术可将分子半衰期延长至8-10天 支持更长给药间隔[10] * **临床前管线**：拥有7个临床前项目均采用相同的掩蔽技术[11][22] 肿瘤学管线进展 * **VIR-5500 (PSMA-CD3 T细胞衔接器) 用于前列腺癌**[4] * **临床阶段**：Phase 1 正在晚期前列腺癌患者中进行剂量递增[4][12] * **给药方案**：探索每周和每三周一次给药[12] * **患者背景**：试验针对已耗尽所有标准疗法的重度预处理患者[12] * **病例数据**：一名73岁晚期患者 接受200-400微克/公斤剂量后 PSA水平下降超过90% 并在多个月内持续下降 影像学显示显著的抗肿瘤活性[13][14] * **安全性**：患者耐受性良好 无需类固醇或IL-6预处理 未出现重大毒性[13][15] * **早期疗效数据**：在起始剂量≥120微克/公斤的患者队列中 100%患者出现PSA下降 58%达到PSA50 8%达到PSA90[17] * **安全性数据**：未观察到剂量限制性毒性 细胞因子释放综合征发生率低 仅为1级或2级事件[17] * **最新计划**：公司计划在下一季度公布更全面的单药治疗队列数据更新[16][18] * **VIR-5818 (HER2-CD3 T细胞衔接器)**[5] * **临床阶段**：Phase 1 篮子试验 涵盖多种肿瘤类型[5][19] * **病例数据**：一名经过9线治疗的患者 出现广泛的溃疡性胸壁病变 接受治疗后病变迅速清除 且无剂量限制性毒性[19][20] * **最新进展**：单药治疗剂量递增已完成 目前正与pembrolizumab联合用药进行剂量递增[20] * **VIR-5525 (EGFR-CD3 T细胞衔接器)**[5] * **临床阶段**：Phase 1 于2025年7月完成首例患者给药[5][21] * **探索领域**：非小细胞肺癌 头颈鳞状细胞癌 结直肠癌等EGFR表达肿瘤[5] * **最新进展**：研究入组按计划进行 评估单药及与pembrolizumab联合用药[21] 传染病管线进展 * **丁型肝炎项目**[5] * **疾病背景**：丁型肝炎是与乙型肝炎共感染的最严重病毒性肝炎形式 超过50%的患者在诊断后10年内面临肝相关死亡 肝硬化的平均进展时间仅为5年[23][24] * **市场规模**：美国预计有60,000名活跃病毒血症患者 欧洲患者数量略低于美国的两倍[25] * **当前治疗**：美国无可用疗法 欧洲有一款每日注射药物bulevirtide[25] * **公司方案**：Phase 3注册性试验 采用抗体与siRNA联合疗法 目标是为丁肝患者提供慢性抑制疗法[5] * **最新数据**：Phase 2 SOLSTICE试验48周数据显示 66%的患者血液中无法再检测到丁肝RNA[25] * **竞品对比**：相比之下 市售药物bulevirtide在相同治疗期后仅达到12%的病毒无法检测[26] * **差异化优势**： * **深度病毒学应答**：66%患者达到病毒无法检测[27] * **给药便利性**：每月一次给药 相较于竞品的每日注射[26][27] * **降低抗原**：联合疗法使乙肝表面抗原水平下降近4个对数级[27] * **广泛有效性**：对非肝硬化和肝硬化患者均显示良好疗效[27] * **安全性**：在二期试验中显示出良好的安全性[28] * **监管进展**：已获得FDA突破性疗法认定 FDA快速通道认定 EMA PRIME认定和EMA孤儿药认定[28] * **注册试验**：Eclipse 1试验已提前两个月完成入组 Eclipse 2和Eclipse 3试验按计划进行 预计在2027年第一季度获得顶线数据[29] 财务状况与战略 * **财务状况**：截至第三季度末 公司拥有约8.11亿美元现金和投资 预计现金可支撑至2027年中[6][29] * **资本策略**：采取严格的财务纪律和投资组合优先策略 以推动关键项目达到价值拐点[29][30] * **合作战略**：积极寻求战略合作伙伴[30] * 正在探索丁肝项目在美国以外地区的合作[30] * 针对T细胞衔接器项目 特别是在临床阶段项目 已看到大量合作兴趣[30] 近期催化剂 * **VIR-5500**：下一季度将公布全面的数据更新[16][30] * **丁肝项目**：顶线数据预计在2027年第一季度公布[29][30]

公司核心业务与战略 - 公司是一家三期免疫肿瘤学公司，专注于开发克服癌症免疫疗法耐药性的新型疗法 [1] - 核心产品管线包括先天免疫激动剂IFx-2 0、VISTA抑制抗体TBS-2025以及基于Delta阿片受体（DOR）技术的首创双特异性抗体药物偶联物（ADC） [1][8] 临床开发进展 - IFx-2 0作为Keytruda辅助疗法的三期加速批准试验正在进行，针对晚期或转移性默克尔细胞癌（MCC）的一线治疗，该试验根据与美国FDA的特别方案评估（SPA）协议进行 [1][2] - 针对TBS-2025（VISTA抑制抗体）治疗NPM1突变AML的二期研究方案设计正在进行，计划于2025年第四季度向FDA提交方案，并在2026年第一季度启动二期随机研究 [2][11] - 公司预计在2026年第四季度完成三期MCC试验的患者入组，并在2027年第一季度获得顶线结果 [11] 科研认可与学术交流 - 公司关于髓系衍生抑制细胞（MDSCs）上DOR表达的发现研究被选为2025年12月美国血液学会（ASH）年会的口头报告，同时有两份海报展示 [1][3] - 研究数据表明DOR是重编程MDSCs和肿瘤相关巨噬细胞（TAMs）免疫抑制能力的潜在新靶点 [2] 公司运营与团队建设 - 2025年11月任命Michael Turner博士为免疫学副总裁，其在免疫学和肿瘤学领域拥有超过20年经验 [3] - 公司提交了额度为5000万美元的按需发行（ATM）融资安排文件，当S-3注册声明生效后即可开始售股 [3] 财务表现 - 截至2025年9月30日的三个月，研发费用为490万美元，2024年同期为290万美元 [5] - 截至2025年9月30日的九个月，经营活动现金净流出为2210万美元，2024年同期为1210万美元 [5] - 截至2025年9月30日，公司流通股总数约为5120万股 [6] 未来里程碑计划 - 2026年第二季度：预计获得IFx-2 0作为pembrolizumab辅助疗法治疗原发灶不明MCC的1b/2a期临床试验初步结果 [11] - 2026年第一季度：计划启动VISTA抑制抗体联合menin抑制剂治疗复发或难治性NPM1突变AML的二期试验，并预计筛选出先导DOR抑制剂与TBS-2025偶联进行临床前测试 [11] - 2026年第三季度：预计获得先导免疫调节ADC的首次体内概念验证结果 [11]