PRESS RELEASE Two VictORION studies will highlight Leqvio’s impact on patient quality of life, and as a cholesterol lowering monotherapyLp(a)FRONTIERS APHERESIS study will assess effect of pelacarsen on reducing need for lipoprotein apheresis – a cholesterol removal procedure similar to dialysisPARACHUTE-HF study will highlight the efficacy and safety of Entresto to treat heart failure with reduced ejection fraction due to chronic Chagas diseaseAdditional presentations will assess the safety of new pipeline ...

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：CRISPR Therapeutics、Vertex、Sirius Therapeutics、ViaSight、BioSite、Sanofi、Surna Therapeutics、Merck、Novartis、Arrowhead [1][8][39][51] - **行业**：生物技术、制药、医疗设备 [1][10] 纪要提到的核心观点和论据 公司战略与业务布局 - **多元化业务组合**：公司在心血管疾病、自身免疫性疾病、肿瘤学、1 型糖尿病等领域开展业务，构建多元化投资组合 [2][3][4] - **心血管疾病领域**：以单剂 LNP 封装的 CRISPR Cas9 系统编辑肝脏靶点，如 ANGPTL3、LPA 和 AGT，有望为心血管疾病患者带来更好治疗效果；近期 ANGPTL3 靶点的 CTX - 310 数据显示，单次注射可使 LDL 和甘油三酯降低近 80%，优于预期 [2][3] - **自身免疫性疾病领域**：引入新的首席医疗官 Namish Patel，认为同种异体 CAR T 疗法在自身免疫性疾病治疗中具有优势，今年将有早期数据，计划从狼疮扩展到多个适应症 [3][4] - **肿瘤学领域**：拥有 CD19 CAR T 和 CD70 CAR T 疗法 [4] - **1 型糖尿病领域**：利用 ES 和 iPS 衍生细胞进行编辑，开展相关治疗研究 [4] - **siRNA 产品**：引入 siRNA 产品，针对心血管领域的 Factor XI 靶点，该靶点可在降低凝血风险的同时减少出血风险 [5][6] KASJEVY 产品情况 - **市场批准与推广**：KASJEVY 于 2023 年底获美国 FDA 批准，2024 年年中获欧洲批准，目前已在 8 个司法管辖区获批，合作伙伴 Vertex 已激活超过 65 个授权治疗中心，目标是在推出阶段达到 75 个 [8][9] - **患者情况**：Vertex 宣布已为超过 90 名患者启动细胞采集，转诊患者数量是其两倍 [9] - **产品特点与增长预期**：产品推出类似医疗设备，前期需建立系统，随着治疗中心数量增加和每月处理能力提升，预计未来季度将实现复合增长 [10][11][12] 温和预处理方案 - **方案优势**：可缩短患者住院时间，改善患者体验，将可治疗市场从重症患者扩大到中重度患者，市场规模有望扩大 3 - 4 倍 [15] - **进展情况**：公司和 Vertex 都在进行相关研究，在动物模型中取得了良好的 HSCs 耗竭效果，预计不久将在商业环境中应用，有望提升 KASJEVY 的潜在峰值收入 [15][16][17] 心血管项目 - **ANGPTL3 靶点**：数据显示单次注射 CTX - 310 可使 LDL 和甘油三酯降低近 80%，优于其他试验，有望为数百万高甘油三酯和高 LDL 患者提供单剂解决方案，降低心血管疾病风险 [2][20][21] - **后续研究计划**：需要更多患者数据以确保效果的一致性，分析 PKPD 动态，考虑将剂量调整为固定剂量；可基于生物标志物进行 2 期和 3 期研究并申请批准 [23][24] - **Lp 靶点**：Lp 比 LDL 胆固醇致动脉粥样硬化性高 6 倍，出生时即可检测；Novartis 的 ASO 试验结果将决定基因编辑降低 Lp 是否能带来更好结果；公司认为基因编辑具有优势，已启动相关试验 [25][26][27] 治疗方式对比 - **与现有疗法对比**：心血管疾病治疗领域有多种疗法可供选择，包括生物制剂、siRNA、小分子药物和基因编辑；基因编辑作为一次性治疗方案，具有依从性、疗效和药物经济学等方面的优势，有望成为更优选择 [30][32][34] - **定价优势**：以 Lp 患者为例，基因编辑一次性治疗费用为 15 万美元，而 siRNA 治疗每年费用 5.5 万美元，需持续 50 - 60 年，基因编辑在药物经济学方面具有显著优势 [35] 合作与多模态方法 - **与 Sirius Therapeutics 合作**：获得其 siRNA 平台的三个靶点，该平台可实现目标蛋白 95% 左右的持久降低，公司将在心血管和自身免疫疾病领域应用，预计今年底和明年初分别公布一个靶点 [42][43] - **多模态治疗策略**：在自身免疫和心血管领域，结合基因编辑、细胞治疗、生物制剂和 siRNA 等多种治疗方式，以实现更好的治疗效果 [39][40][41] 同种异体 CAR T 平台 - **癌症治疗**：CD19 自体 CAR T 疗法虽使数千患者受益，但未形成盈利模式；同种异体 CAR T 疗法 CTX - 112 具有类似自体疗法的扩增水平，预计年中公布数据，回答在侵袭性淋巴瘤中的疗效和持久性问题 [45][46][47] - **自身免疫疾病治疗**：预计早期公布患者数据，若 PKPD 数据显示与癌症治疗相似的 B 细胞耗竭水平，有望实现系统的一次性重置 [49][50] 再生医学项目 - **项目情况**：与 Vertex 合作的项目进行了分割，公司在糖尿病方面继续开展研究，通过胚胎干细胞或 iPS 细胞分化为胰岛细胞，替代受损胰腺；设备试验正在进行中，预计年底公布更新，iPS 衍生细胞研究有望在不久的将来进入临床 [51] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **市场竞争**：在自身免疫疾病治疗领域，自体 CAR T、同种异体 CAR T 和双特异性抗体竞争同一适应症；在肿瘤学领域，CD19 双特异性抗体和 BCMA 双特异性抗体在低疾病负担情况下数据表现尚可，已提前进入治疗线 [3][46] - **支付方因素**：支付方可能会逐渐认识到基因编辑疗法在药物经济学方面的优势，这将为公司带来竞争优势，但这一过程可能需要数年时间 [36] - **GLP - 1 影响**：公司提到在糖尿病治疗中，GLP - 1 药物对 1 型糖尿病无效，需关注其对整体市场的影响 [51]

业绩总结 - 2025年第一季度总收入为6500万美元，同比增长63%[34] - 美国净产品销售为3490万美元，同比增长41%[34] - 合作收入为3010万美元，同比下降73%[34] 用户数据 - 截至2025年2月，约有472,500名患者接受了治疗[24] - 预计2025年第一季度的处方量目前追踪约高于2025年第一季度8%[16] - Q1 2025处方增长较2024年第四季度增长2%[16] 研发与费用指导 - 2025财年研发指导为5500万至6500万美元[6] - 2025财年销售和管理费用指导为1.6亿至1.7亿美元[6] - 2025财年运营支出指导为2.15亿至2.35亿美元[6] 新产品与市场扩张 - NEXLETOL®和NEXLIZET®在多个主要医疗计划中获得了更广泛的覆盖，超过30个主要医疗计划取消了先前的授权要求[12] 不良反应与风险 - NEXLIZET在≥2%的患者中，主要不良反应包括上呼吸道感染、肌肉痉挛、高尿酸血症等[40] - NEXLIZET可能导致高尿酸血症，可能在治疗早期出现并持续[40] - NEXLIZET与肌腱断裂或损伤的风险增加相关，尤其是在60岁以上患者中[40] - 建议在使用NEXLIZET期间不进行母乳喂养，以避免对哺乳婴儿的潜在严重不良反应[40] 其他策略 - 定期评估尿酸水平，并在临床指示下监测高尿酸血症的迹象和症状[40]

文章核心观点 公司在会议上公布可穿戴式心脏除颤器真实世界数据，展示其在社区护理环境中的有效性和价值，是公司扩大心脏恢复解决方案可及性使命的又一里程碑 [1][3][6] 研究情况 - 研究由公司与他人合作开展，分析非营利社区医疗中心采用高级实践提供者驱动协议进行WCD治疗的结果，是同类首次分析之一 [2] - 研究标题为“社区环境中新型可穿戴式心脏除颤器的真实世界经验：高级实践提供者驱动的护理模式” [2] 研究关键发现 - 患者依从性高，中位每日佩戴时间23.3小时且持续使用常超90天，凸显持续使用设备对保护心脏性猝死风险患者的重要性 [3] - 4%患者检测到室性心律失常，强调实时监测和早期干预的重要性，接受治疗患者通过ICD植入或住院及时升级治疗，体现有效连续护理 [4] - APP驱动护理模式成功按照指南推荐提供WCD治疗，确保患者获适当护理，展示结构化团队方法在社区环境中扩大可及性和改善结果的价值 [5] 公司介绍 - 公司是商业阶段可穿戴医疗设备和数字医疗保健公司，利用直观、智能和互联的监测及治疗干预技术改善心血管疾病患者预后 [7] - 媒体联系人是Rhiannon Pickus，邮箱为rhiannon.pickus@kestramedical.com；投资者联系人是Neil Bhalodkar，邮箱为neil.bhalodkar@kestramedical.com [7]