公司核心事件 - Edgewise Therapeutics宣布其CIRRUS-HCM摘要被选为2026年欧洲心脏病学会(ESC)大会的late-breaking科学报告 [1] - 报告将展示EDG-7500在梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病(HCM)中的12周Phase 2 CIRRUS-HCM试验阳性顶线数据 [1] - 报告时间为2026年8月31日11:30-11:45 CEST，地点在德国慕尼黑 [2] - 报告人Anjali Tiku Owens博士来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院 [2] - 报告标题为“CIRRUS-HCM: 新型心脏肌节调节剂EDG-7500在非梗阻性和梗阻性肥厚型心肌病中的12周安全性与有效性评估” [2] 药物EDG-7500特性 - EDG-7500是一种新型口服选择性心脏肌节调节剂 [1] - 设计用于减缓早期收缩并改善症状性HCM患者的心脏舒张功能，同时保留收缩功能 [1] CIRRUS-HCM试验设计 - 该试验为多部分开放标签研究，在美国超过20个临床站点进行 [3] - Part A评估单次口服剂量在梗阻性HCM患者中的安全性和耐受性 [3] - Part B和C分别评估固定剂量在梗阻性和非梗阻性HCM患者中28天的效果 [3] - Part D为12周研究，包括梗阻性和非梗阻性HCM患者，探索剂量反应和优化，随后进行开放标签扩展 [3] - 试验注册号为NCT06347159 [3] 肥厚型心肌病(HCM)疾病背景 - HCM是最常见的遗传性心脏病，约每500人中就有1人患病 [4] - 与生活质量下降、心力衰竭风险升高、心律异常和心源性猝死相关 [4] - 患者功能能力严重受限，常见症状包括呼吸困难、心律不齐、胸痛、疲劳、头晕甚至昏厥 [4] - 症状由左心室壁过度收缩和增厚引起，随时间推移心肌变硬，导致心脏舒张功能障碍 [4] - 存在梗阻性和非梗阻性两种主要形式 [4] - 尽管部分患者已有治疗选择，但仍有显著未满足的医疗需求 [4] 公司战略定位 - Edgewise Therapeutics是一家领先的临床阶段生物制药公司，专注于心血管疾病 [1] - 公司利用整合肌肉生理学和小分子药物开发的专业知识，推进针对肥厚型心肌病和心力衰竭等重大未满足需求的心血管管线 [5] - 公司已完成Sevasemten的出售，交易金额高达26.5亿美元，此举强化了资产负债表并将公司重心集中于心血管管线 [7]