Krystal Biotech (NASDAQ:KRYS) announced that the FDA has approved an updated label for its gene therapy, Vyjuvek (beremagene geperpavec). The new approval broadens the patient eligibility for Vyjuvek to include individuals with dystrophic epidermolysis bullosa from birth. It also allows patients ...

SANTA ANA, Calif.--(BUSINESS WIRE)--FUJIFILM Biosciences, a global leader in the innovation and manufacture of cell culture solutions for the Life Science market, today announced the commercial launch of BalanCD HEK293 Perfusion A. Designed to expand and augment the company's portfolio of gene therapy application solutions, BalanCD HEK293 Perfusion A uses suspension HEK293 cells and perfusion technology to provide reliable, efficient, and scalable production of viral vectors for development of. ...

Key Takeaways Sanofi gained FDA fast track designation for its gene therapy SAR402663 in wet AMD.The tag allows rolling review, expediting SAR402663's regulatory process.SAR402663 targets VEGF to reduce abnormal eye vessel growth and treatment burden.Sanofi (SNY) announced that the FDA granted fast track designation to its investigational gene therapy, SAR402663, for the treatment of neovascular (or wet) age-related macular degeneration (AMD).How Does the Fast Track Tag Benefit SNY’s Drug Development?Fast t ...

Sanofi’s SAR402663 earns fast track designation in the US for neovascular age-related macular degeneration Designation earned for a one-time intravitreal gene therapy with the potential to eliminate treatment burden for people living with neovascular age-related macular degenerationNeovascular or “wet” age-related macular degeneration can lead to significant vision loss and affects more than one million people in the US Paris, September 11, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has granted fast tr ...

Sanofi’s SAR402663 earns fast track designation in the US for neovascular age-related macular degeneration Designation earned for a one-time intravitreal gene therapy with the potential to eliminate treatment burden for people living with neovascular age-related macular degenerationNeovascular or “wet” age-related macular degeneration can lead to significant vision loss and affects more than one million people in the US Paris, September 11, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has granted fast tr ...

核心观点 - AMT-191基因疗法在法布里病治疗中展现出显著疗效 所有首批患者α-Gal A酶活性提升27-208倍并停用酶替代疗法 安全性整体可控[1][3][4] 临床数据表现 - 首批4名患者(剂量6x10¹³ gc/kg)α-Gal A酶活性达正常均值27-208倍 疗效持续最长45周[3] - 所有首批患者成功停用酶替代疗法(ERT) 血浆lyso-Gb3水平保持稳定[1][3] - 第二剂量组(2x10¹³ gc/kg)已完成3名患者入组 截至数据截止日随访不足三个月[5] 安全性特征 - 最高剂量组出现2例非相关严重不良事件(中风、复视)和3例相关/可能相关严重不良事件(胸痛、肌钙蛋白升高、软脑膜强化)[4] - 1例无症状三级肝酶升高 经皮质类固醇治疗后缓解 被归类为剂量限制性毒性但非严重事件[4] - 第二剂量组迄今未报告严重不良事件[5] 研发进展与监管状态 - 预计2026年上半年公布更新临床结果[1][5] - AMT-191已获得美国FDA孤儿药资格认定和快速通道资格[7] - 临床试验采用多中心开放标签设计 不排除存在AAV5中和抗体的患者[6] 疾病背景与市场空间 - 法布里病为X连锁遗传病 估计患病率介于1/40,000至1/117,000[9] - 当前标准疗法为每两周一次的酶替代疗法 但存在靶器官底物清除效率低的局限性[9] - 公司拥有血友病B基因疗法获批上市经验 管线涵盖亨廷顿病、难治性颞叶癫痫等适应症[10]

12-month pivotal data further demonstrate the ability of one-time RGX-121 treatment to improve outcomes for patients with MPS II >80% reduction in CSF levels of HS D2S6, key biomarker of MPS II brain disease, sustained through 1 year Pivotal patients demonstrate continued skill acquisition or stability, stratified by baseline function, through 1 year Primary endpoint of CSF HS D2S6 reduction at week 16 met; strong correlation to neurodevelopmental outcomes at 1 year, supporting HS D2S6 as surrogate bioma ...

核心观点 - 公司公布isaralgagene civaparvovec（ST-920）治疗法布里病的注册性1/2期STAAR研究数据 显示该基因疗法具有持久疗效和良好安全性 有望成为优于现有标准疗法的一次性治疗方案[1][3][6] - 美国FDA已同意以52周时阳性平均年化eGFR斜率作为主要批准依据 公司计划2026年第一季度通过加速批准途径提交生物制剂许可申请（BLA）[1][6][8] 临床疗效数据 - 所有32例接受治疗患者52周时显示阳性平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.153, 4.083） 优于已获批疗法的荟萃分析数据[4] - 19例完成104周随访患者保持平均年化eGFR斜率1.747 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.106, 3.601）[4] - 最长治疗患者维持超生理水平的α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）活性达4.5年[4] - 所有18例起始接受酶替代疗法（ERT）的患者均成功停药且血浆lyso-Gb3水平保持稳定[4] - 心脏功能指标（左心室质量、心肌整体纵向应变等）保持至少一年稳定[4] 生活质量与次要终点 - SF-36生活质量评分显示显著改善：角色生理功能+14.8（p=0.0003）、活力+9.6（p=0.0017）、躯体疼痛+9.0（p=0.0104）[12] - 22例患者12个月时Mainz严重程度指数总分改善 9例患者末次评估时疾病分类改善[12] - 胃肠道症状评分量表（GSRS）较基线有统计学显著改善[12] 安全性特征 - 大多数不良事件为1-2级 最常见治疗期不良事件（TEAEs）包括发热（60.6%）、COVID-19（36.4%）、头痛（30.3%）和鼻咽炎（33.3%）[12] - 所有TEAEs经临床管理后缓解 无安全性相关研究中止或死亡事件[12] - 无需预处理方案即表现出良好安全性和耐受性[12] 监管进展与开发计划 - 获得FDA孤儿药资格、快速通道资格和再生医学先进疗法（RMAT）认定 以及欧洲药品管理局（EMA）PRIME资格[8] - 公司正在推进BLA准备工作 并持续进行法布里病商业化协议的业务开发谈判[8] - 研究纳入中位年龄42岁的男女患者 中位随访时间24个月[7]

It has been about a month since the last earnings report for Krystal Biotech, Inc. (KRYS) . Shares have added about 8.5% in that time frame, outperforming the S&P 500.But investors have to be wondering, will the recent positive trend continue leading up to its next earnings release, or is Krystal Biotech due for a pullback? Well, first let's take a quick look at its most recent earnings report in order to get a better handle on the recent drivers for Krystal Biotech, Inc. before we dive into how investors a ...

公司参与EASYGEN联盟 - 公司加入欧盟资助的EASYGEN联盟 该联盟由18个学术、研究、工业和临床机构组成 旨在加速CAR-T细胞疗法开发并提高可及性 [1] - 联盟目标为开发全自动化医院平台 实现24小时内生产个性化细胞疗法 [2] - 公司利用3D筛选技术和患者来源异种移植(PDX)模型库 开发离体平台加速CAR-T候选药物安全性与有效性筛选 [6] 股票表现与财务指标 - 公告发布后股价微跌0.2%至163.31美元 但市场情绪预计将获积极提振 [3] - 公司市值达80.4亿美元 收益率为6.19% 显著高于行业4.04%的水平 [4] - 过去四个季度平均盈利超预期12.8% [4] - 年内股价下跌17.5% 与行业17.3%的跌幅基本持平 [12] CAR-T市场前景 - 全球CAR-T细胞治疗市场2024年规模达46.5亿美元 预计至2030年将以22.2%年复合增长率扩张 [10] - 淋巴瘤领域占据最大市场份额且增长最快 癌症病例增加持续推动市场需求 [10] - 当前仅不到20%符合条件患者能获得CAR-T治疗 主要受制于复杂耗时的生产流程和供应链限制 [5] 其他战略合作 - 2024年7月公司与BioTech Social探索合作 拟通过众筹平台为早期细胞基因疗法开发商提供每年最高500万美元融资支持 [11] - 该合作将允许公司孵化器项目参与者接入生物科技融资门户 加速疗法开发进程 [11] 行业比较标的 - 公司获Zacks买入评级（第二级）[13] - 同业公司Envista的2025年EPS预期30日内上调7.6% 其收益率5.4%优于行业-0.9% [14] - Masimo的2025年EPS预期升至5.24美元 年内股价上涨18.9% [15] - Phibro Animal Health的2026年EPS预期调升5美分至2.35美元 年内股价暴涨76.5% [16]