PRESS RELEASE AB SCIENCE RECEIVES JAPANESE PATENT PROTECTION FOR THE USE OF MASITINIB IN PROGRESSIVE FORMS OF MULTIPLE SCLEROSIS (MS) UNTIL 2041 THIS IS THE FIRST COUNTRY DELIVERING THE MS PATENT MASITINIB HAS UNIQUE AND COMPETITIVE POSITIONING IN PROGRESSIVE FORMS OF MULTIPLE SCLEROSIS DUE TO ITS DISTINCTIVE SAFETY AND EFFICACY PROFILE AND MECANISM OF ACTIONS TARGETING BOTH MICROGLIA AND MAST CELLS Paris, January 21, 2026, 6pm CET AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) today announced that the Japane ...

业绩总结 - BRIUMVI在2025财年的美国净收入约为6.16亿美元，同比增长约90%[19] - BRIUMVI在2025年第四季度的美国净收入约为1.82亿美元，较上一季度增长约20%[19] - BRIUMVI的累计美国净收入接近10亿美元，预计在2026年将继续增长[18] - 预计2026财年BRIUMVI的美国净收入目标为8.25亿至8.50亿美元[45] - 2026财年全球净收入目标为8.75亿至9亿美元[45] 市场表现 - BRIUMVI在美国的动态市场份额约为20%[16] - 在HCP（医疗保健专业人员）管理的抗CD20市场中，BRIUMVI占据约1/3的份额[16] - 97%的前200名多发性硬化症中心正在使用BRIUMVI[16] 产品定价与节省 - BRIUMVI的定价为最低的品牌多发性硬化症治疗药物[22] - 预计BRIUMVI将为医疗系统带来显著节省[22] 研发与未来展望 - 预计2026年将发布ENHANCE试验的顶线数据，结合第1天和第15天的IV BRIUMVI剂量[43] - BRIUMVI的专利预计将持续到2040年代中期，支持公司的长期计划执行[47]

文章核心观点 TG Therapeutics公司宣布了其核心产品BRIUMVI在2025年第四季度及全年的初步营收数据，并提供了2026年的财务指引和关键研发里程碑 公司管理层对BRIUMVI的商业表现和数十亿美元的长期市场机会充满信心，并计划通过新的给药方案、新剂型以及拓展新适应症来驱动短期、中期及长期增长 [1][2] 2025年初步财务业绩 - **2025年第四季度BRIUMVI美国净产品收入**：初步数据约为1.82亿美元 [1][6] - **2025年全年BRIUMVI美国净产品收入**：初步数据约为5.94亿美元 [1][6] - **2025年全年全球总收入**：初步数据约为6.16亿美元 [1][6] - **数据状态说明**：上述初步财务信息未经审计，需经过财务结算程序并可能进行调整 [6] 2026年财务指引 - **2026年全年全球总收入目标**：约为8.75亿至9.00亿美元 [1][6] - **2026年BRIUMVI美国净产品收入目标**：约为8.25亿至8.50亿美元，包含在上述全球总收入目标内 [1][6] - **2026年目标运营费用**：研发及销售管理费用合计约为3.50亿美元（不包括非现金薪酬） [6] - **额外相关费用**：约1.00亿美元，用于皮下注射BRIUMVI的库存建设及次要生产商的启动成本 [6] 2026年关键研发里程碑 - **ENHANCE试验关键数据**：计划在2026年年中公布将第1天和第15天静脉注射剂量合并给药的关键试验顶线数据 [6] - **azer-cel初步数据**：计划在2026年下半年公布其同种异体CAR-T产品azer-cel在进展型多发性硬化症中的初步1期数据 [6] - **皮下注射BRIUMVI关键数据**：计划在2026年底/2027年第一季度公布皮下注射BRIUMVI的关键顶线数据 [6] - **启动新适应症注册试验**：计划启动BRIUMVI在MS以外适应症的注册导向试验 [6] - **启动探索性研究**：计划启动BRIUMVI和azer-cel在MS以外的自身免疫性疾病中的额外探索性研究 [7] 公司战略与产品管线展望 - **商业表现与市场信心**：BRIUMVI在2025年持续表现出强劲的商业表现，增强了公司对其数十亿美元市场机会的信心 自推出以来已获得显著市场份额 [2] - **短期与中期增长驱动力**：静脉注射BRIUMVI的合并给药方案和皮下注射剂型的开发项目若获批准，预计将在短期和中期推动收入加速增长 [2] - **长期增长与“一药多管线”潜力**：计划启动多项探索性研究，旨在将BRIUMVI的应用拓展至MS以外，这为增长提供了额外杠杆，并凸显了其作为“一药多管线”产品的潜力 [2] - **azer-cel的长期潜力**：公司对其同种异体CAR-T产品azer-cel在自身免疫适应症（从进展型MS开始）的潜力感到兴奋 [2] 产品与疾病背景信息 - **BRIUMVI产品机制**：BRIUMVI是一种靶向CD20阳性B细胞独特表位的新型单克隆抗体 其经过糖基化工程改造，去除了某些糖分子，从而能够在低剂量下高效耗竭B细胞 [8] - **BRIUMVI适应症**：在美国获批用于治疗成人复发型多发性硬化症，包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发进展型疾病 在多个美国以外的国家也获批用于治疗有临床或影像学活动性病变的RMS成人患者 [9] - **多发性硬化症疾病背景**：复发型多发性硬化症是一种中枢神经系统慢性脱髓鞘疾病，美国估计有近100万MS患者，其中约85%初诊为复发缓解型MS 全球有超过230万人被诊断为MS [29] - **公司简介**：TG Therapeutics是一家完全整合的商业阶段生物制药公司，专注于收购、开发和商业化B细胞疾病的创新疗法 [30]

核心观点 - 公司核心产品vidofludimus calcium在治疗多发性硬化症的临床研究中显示出显著疗效 特别是减缓残疾进展的神经保护潜力 同时公司在专利布局和另一款产品IMU-856的早期研究中取得积极进展 为未来发展奠定基础 [1][3][6] - 2026年对于公司是转型之年 关键焦点在于即将揭晓的III期ENSURE试验顶线数据 该结果将支持向FDA提交新药申请并为2028年潜在商业化上市铺平道路 [9][10][11] 临床研究进展 - 针对进行性多发性硬化症的II期CALLIPER研究显示 vidofludimus calcium能将确诊残疾恶化减少31% 在无基线钆增强病灶的患者中减少幅度达34% 表明其具有神经保护效应 [1][4][5] - 针对复发缓解型多发性硬化症的EMPhASIS研究长期数据显示 在144周后 92.3%的患者未出现12周确诊的残疾恶化 在此期间记录的29起残疾事件中 仅13.8%与复发无关 支持该药物对独立于复发活动的疾病进展有潜在效果 [2][7] - 针对乳糜泻的IMU-856的I期研究早期发现显示 生物标志物数据表明天然GLP-1水平呈剂量和时间依赖性增加 这暗示其对肠道健康有益 并可能开辟体重管理等相关领域 [3][8] 知识产权与市场策略 - 公司已加强vidofludimus calcium的专利地位 在关键市场可能享有至2041年的独占期 这意味着在主要多发性硬化症市场可能有12至14年的独家销售窗口 [3][8] - 多发性硬化症治疗市场存在巨大未满足需求 有数十万未治疗患者 且市场规模预计到2030年将增长至300亿美元 [9] 未来展望与催化剂 - 2026年的首要重点是III期ENSURE试验的顶线数据 该试验入组已完成 共涉及ENSURE-1和ENSURE-2试验的2221名患者 数据预计在2026年底公布 [9][10] - 公司正在为基于III期数据的新药申请提交做准备 并计划在获得FDA批准后于2028年进行商业发布 随后寻求欧洲批准 [11]

核心观点 - 赛诺菲宣布其用于治疗非复发型继发性进展性多发性硬化症的在研药物tolebrutinib的美国监管审查进程将延迟 原定于2025年12月28日的目标行动日期将无法达成 公司预计将在2026年第一季度末获得美国食品药品监督管理局的进一步指导 [1] 监管进展更新 - 与FDA的持续讨论表明 针对tolebrutinib的监管决定预计将被推迟 [1] - 公司已应FDA要求提交了针对nrSPMS的tolebrutinib扩大可及方案 这体现了公司致力于让符合条件的患者获得这款在研疗法的承诺 [2] - 公司坚信tolebrutinib用于治疗nrSPMS的风险获益特征 [2] 疾病背景与未满足需求 - 多发性硬化症是一种进行性神经系统疾病 其特征是残疾的累积 且潜在的生物学和残疾的主要驱动因素会随时间变化 影响临床表现和治疗反应 [3] - 继发性进展性多发性硬化症通常指先前被诊断为复发型MS的患者 他们已停止经历复发 但在无复发的情况下仍持续经历残疾累积 [3] - 解决残疾累积问题仍然是MS领域一个重大的未满足需求 因为治疗选择有限 [4] 药物机制与公司研发重点 - Tolebrutinib是一种在研的口服 脑渗透性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 专门设计用于靶向“闷烧”神经炎症 这是MS残疾进展的关键驱动因素 [5] - 该机制通过靶向导致神经变性和残疾累积的炎症过程 来应对进展型MS的潜在病理学 [5] - Tolebrutinib体现了赛诺菲致力于开发创新疗法以解决神经系统疾病根本原因 并可能改变治疗格局的承诺 [6] - 公司专注于神经科学和免疫科学的交叉领域 致力于改善包括MS在内的严重神经炎症和神经退行性疾病患者的生活 [6] - 公司神经学管线目前有多个项目处于针对不同疾病的3期研究阶段 [6] 公司概况 - 赛诺菲是一家以研发驱动 人工智能赋能的生物制药公司 致力于改善人们的生活并实现有吸引力的增长 [7] - 公司运用对免疫系统的深刻理解来发明药物和疫苗 治疗和保护全球数百万人 其创新管线可能惠及数百万人 [7] - 公司在泛欧交易所和纳斯达克上市 代码分别为SAN和SNY [7]

公司核心药物与研发策略 - 公司重点强调其核心化合物vidofludimus calcium在治疗多发性硬化症方面的长期临床潜力[1] - 公司的研发策略聚焦于解决疾病的长期进展而非短期症状缓解[1] - 该化合物旨在保护大脑和脊髓中的神经细胞及其功能[5] 临床数据与疗效观察 - 临床研究显示该药物能减少神经损伤并减缓即使在没有复发情况下发生的逐渐恶化[5] - 研究中观察到疾病进展被延迟和阻止并且在部分患者中甚至观察到能力改善[6] - 长期数据显示部分患者治疗超过五年半药物持续显示出可降低残疾恶化确认风险[7] 疾病机制与未满足需求 - 多发性硬化症是一种慢性终身自身免疫性疾病影响患者数十年生活的多个方面[4] - 仅约50%的病情恶化由复发引起另一半由潜在进展导致凸显针对长期进展治疗的重要性[5] - 患者最大的恐惧是失去独立性而疾病导致的持续潜在残疾进展是主因[2] 药物作用机制与生物标志物 - 生物标志物测试显示出表明神经损伤减少的积极信号支持其保护神经细胞的潜力[7] - 该药物可能针对驱动多发性硬化症长期残疾的潜在过程[7] 对患者生活的潜在影响 - 关注长期进展意味着超越复发等即时症状旨在帮助患者更长时间保持独立性[8][9] - 若能减缓或预防长期损伤患者可能更长时间维持行走学习与家人相处等能力[9] - 这有助于患者掌控生活并提供更确定的长期生活质量[9] 行业研发前景 - 对多发性硬化症生物学和病理生理学的理解取得巨大进展推动着行业向前[10] - 更深入的理解有助于开发更好保护神经功能和患者生活质量的治疗方法[10] - 研发的最终目标是让患者尽可能长久地保持独立并过上充实的生活[11]

核心观点 - 公司专注于开发口服多发性硬化症治疗药物vidofludimus calcium 并在2025年ECTRIMS会议上展示了多项积极的临床研究数据 凸显了该药物在改善残疾和延缓疾病进展方面的潜力 同时三期临床试验按计划推进 专利保护得到加强 [1][4][5] 临床研究进展 - 在2025年ECTRIMS会议上展示了CALLIPER研究结果 显示对确认残疾改善有统计学显著影响 并在原发性进展型多发性硬化症患者亚组中显示出延缓残疾恶化的数值获益 [2][6] - EMPhASIS二期开放标签扩展试验数据显示 144周后仍有92.3%的患者无12周确认的残疾恶化 证明了治疗效果的持久性以及良好的安全性和耐受性 [3][7] - 三期ENSURE试验针对复发型多发性硬化症 主要终点为至首次复发时间 预计2026年获得顶线数据 次要终点旨在确认药物的神经保护潜力 [4][10][11] 药物优势与潜力 - 药物显示出优异的安全性和耐受性 在长达144周的开放标签扩展研究中脱落率很低 [8] - 药物在延缓残疾进展方面效果一致 与CALLIPER研究和临床前研究观察结果相符 其作用机制可能与激活Nurr-1蛋白这一具有神经保护潜力的新途径有关 [9][12] - 该口服治疗方案有望凭借其强大的安全性和风险获益特征 改变多发性硬化症的治疗模式 [11] 知识产权与商业前景 - 新获得的美国专利涵盖了进展型多发性硬化症的剂量强度 与此前获得的复发型多发性硬化症专利相辅相成 [13] - 一系列专利为资产提供了广泛保护 有助于确保市场独占期延长至2041年之后 [4][13] - 公司持续与潜在合作伙伴就产品上市进行讨论 [14]

药物研发进展 - Fenebrutinib在治疗两种不同类型多发性硬化症的两项后期试验中达到主要目标 [1]

核心观点 - 罗氏宣布其研究性药物芬溴替尼在两项关键III期临床试验中取得积极结果，有望成为多发性硬化症领域的同类最佳疗法 [1][2][3] - 在复发型多发性硬化症患者中，芬溴替尼相比特立氟胺显著降低了年化复发率 [1] - 在原发性进展型多发性硬化症患者中，芬溴替尼相比目前唯一获批疗法奥瑞珠单抗显示出非劣效性，并在第24周就观察到数值上的获益 [2][3] 临床试验结果总结 - FENhance 2研究达到主要终点：芬溴替尼在至少96周的治疗期内，相比特立氟胺显著降低了RMS患者的年化复发率 [1] - FENtrepid研究达到主要终点：芬溴替尼在至少120周的治疗期内，在延迟复合确认残疾进展方面，与奥瑞珠单抗相比达到非劣效性 [2] - 肝脏安全性与既往研究一致，其他安全性数据正在进一步评估中 [3] - 第二项RMS III期试验FENhance 1的结果预计在2026年上半年公布，届时将汇总所有数据向监管机构提交 [3][8] 药物机制与特点 - 芬溴替尼是一种研究性的口服、可逆、非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，能够穿透中枢神经系统 [4][11] - 其选择性是对其他激酶的130倍，具有高效力、高选择性和可逆性的特点 [4][11] - 药物靶向免疫系统中的B细胞和小胶质细胞，旨在同时控制导致复发的急性炎症和导致长期残疾进展的慢性损伤 [4][11] 临床试验设计 - FENhance 1和2研究：针对1497名RMS成年患者的多中心、随机、双盲、双模拟、平行组研究，比较芬溴替尼与特立氟胺，治疗至少96周 [5] - FENtrepid研究：针对985名PPMS成年患者的多中心、随机、双盲、双模拟、平行组研究，比较芬溴替尼与奥瑞珠单抗，治疗至少120周 [7] - 两项研究在双盲治疗期后，患者均可选择进入开放标签扩展期，期间所有患者接受芬溴替尼治疗 [6][10] 疾病背景与市场定位 - 多发性硬化症是一种慢性疾病，全球影响超过290万人 [13] - 约85%患者为复发型多发性硬化症，约15%患者被诊断为原发性进展型多硬化症 [14] - 奥瑞珠单抗是目前唯一获批用于PPMS的疗法，芬溴替尼有望成为RMS和PPMS的首个高效口服疗法 [3][12][14]

公司核心进展 - 核心资产vidofludimus calcium针对多发性硬化症的ENSURE 3期试验已完成患者招募 预计在2026年底公布数据 [1][5] - 胃肠道项目IMU-856在乳糜泻和GLP-1上调方面显示出有前景的概念验证数据 公司正在探索其进一步开发和潜在合作伙伴关系 [2][6] - 公司战略重点包括将vidofludimus calcium推向市场 以及为IMU-856寻找良好的发展路径 合作是可能选项 [7] 行业会议参与 - 公司首席执行官在BIO-Europe 2025会议上介绍了其临床项目 会议氛围活跃且国际化 吸引了来自美国及亚洲的参与者 [3][4] - 会议上外部合作伙伴对公司的多发性硬化症3期项目和胃肠道项目均表现出浓厚兴趣 讨论内容多样 [5][6] - 此次会议是公司在美国进行网络拓展的补充 提供了与欧洲公司和投资者直接接触的机会 [4][7] 资产市场定位 - 核心资产vidofludimus calcium被定位为一种双重作用分子 是首创的Nurr-1激活剂 针对的是一个价值数十亿美元的市场机会 [5] - 胃肠道资产IMU-856因在乳糜泻患者中显示出GLP-1上调作用 而成为一个相当有趣的机会 [6] - 公司即将参加Jefferies Healthcare Week等后续会议 以继续推进其战略 [7]