Sanofi provides update on tolebrutinib regulatory submission in non-relapsing secondary progressive multiple sclerosis Ongoing discussions with the FDA regarding nrSPMS application have indicated regulatory decision for tolebrutinib is anticipated to be delayed Paris, December 15, 2025. Sanofi anticipates that the review process for the ongoing US regulatory review of tolebrutinib in non-relapsing secondary progressive multiple sclerosis (nrSPMS) will extend beyond the previously communicated US target acti ...

公司核心药物与研发策略 - 公司重点强调其核心化合物vidofludimus calcium在治疗多发性硬化症方面的长期临床潜力[1] - 公司的研发策略聚焦于解决疾病的长期进展而非短期症状缓解[1] - 该化合物旨在保护大脑和脊髓中的神经细胞及其功能[5] 临床数据与疗效观察 - 临床研究显示该药物能减少神经损伤并减缓即使在没有复发情况下发生的逐渐恶化[5] - 研究中观察到疾病进展被延迟和阻止并且在部分患者中甚至观察到能力改善[6] - 长期数据显示部分患者治疗超过五年半药物持续显示出可降低残疾恶化确认风险[7] 疾病机制与未满足需求 - 多发性硬化症是一种慢性终身自身免疫性疾病影响患者数十年生活的多个方面[4] - 仅约50%的病情恶化由复发引起另一半由潜在进展导致凸显针对长期进展治疗的重要性[5] - 患者最大的恐惧是失去独立性而疾病导致的持续潜在残疾进展是主因[2] 药物作用机制与生物标志物 - 生物标志物测试显示出表明神经损伤减少的积极信号支持其保护神经细胞的潜力[7] - 该药物可能针对驱动多发性硬化症长期残疾的潜在过程[7] 对患者生活的潜在影响 - 关注长期进展意味着超越复发等即时症状旨在帮助患者更长时间保持独立性[8][9] - 若能减缓或预防长期损伤患者可能更长时间维持行走学习与家人相处等能力[9] - 这有助于患者掌控生活并提供更确定的长期生活质量[9] 行业研发前景 - 对多发性硬化症生物学和病理生理学的理解取得巨大进展推动着行业向前[10] - 更深入的理解有助于开发更好保护神经功能和患者生活质量的治疗方法[10] - 研发的最终目标是让患者尽可能长久地保持独立并过上充实的生活[11]

核心观点 - 公司专注于开发口服多发性硬化症治疗药物vidofludimus calcium 并在2025年ECTRIMS会议上展示了多项积极的临床研究数据 凸显了该药物在改善残疾和延缓疾病进展方面的潜力 同时三期临床试验按计划推进 专利保护得到加强 [1][4][5] 临床研究进展 - 在2025年ECTRIMS会议上展示了CALLIPER研究结果 显示对确认残疾改善有统计学显著影响 并在原发性进展型多发性硬化症患者亚组中显示出延缓残疾恶化的数值获益 [2][6] - EMPhASIS二期开放标签扩展试验数据显示 144周后仍有92.3%的患者无12周确认的残疾恶化 证明了治疗效果的持久性以及良好的安全性和耐受性 [3][7] - 三期ENSURE试验针对复发型多发性硬化症 主要终点为至首次复发时间 预计2026年获得顶线数据 次要终点旨在确认药物的神经保护潜力 [4][10][11] 药物优势与潜力 - 药物显示出优异的安全性和耐受性 在长达144周的开放标签扩展研究中脱落率很低 [8] - 药物在延缓残疾进展方面效果一致 与CALLIPER研究和临床前研究观察结果相符 其作用机制可能与激活Nurr-1蛋白这一具有神经保护潜力的新途径有关 [9][12] - 该口服治疗方案有望凭借其强大的安全性和风险获益特征 改变多发性硬化症的治疗模式 [11] 知识产权与商业前景 - 新获得的美国专利涵盖了进展型多发性硬化症的剂量强度 与此前获得的复发型多发性硬化症专利相辅相成 [13] - 一系列专利为资产提供了广泛保护 有助于确保市场独占期延长至2041年之后 [4][13] - 公司持续与潜在合作伙伴就产品上市进行讨论 [14]

药物研发进展 - Fenebrutinib在治疗两种不同类型多发性硬化症的两项后期试验中达到主要目标 [1]

核心观点 - 罗氏宣布其研究性药物芬溴替尼在两项关键III期临床试验中取得积极结果，有望成为多发性硬化症领域的同类最佳疗法 [1][2][3] - 在复发型多发性硬化症患者中，芬溴替尼相比特立氟胺显著降低了年化复发率 [1] - 在原发性进展型多发性硬化症患者中，芬溴替尼相比目前唯一获批疗法奥瑞珠单抗显示出非劣效性，并在第24周就观察到数值上的获益 [2][3] 临床试验结果总结 - FENhance 2研究达到主要终点：芬溴替尼在至少96周的治疗期内，相比特立氟胺显著降低了RMS患者的年化复发率 [1] - FENtrepid研究达到主要终点：芬溴替尼在至少120周的治疗期内，在延迟复合确认残疾进展方面，与奥瑞珠单抗相比达到非劣效性 [2] - 肝脏安全性与既往研究一致，其他安全性数据正在进一步评估中 [3] - 第二项RMS III期试验FENhance 1的结果预计在2026年上半年公布，届时将汇总所有数据向监管机构提交 [3][8] 药物机制与特点 - 芬溴替尼是一种研究性的口服、可逆、非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，能够穿透中枢神经系统 [4][11] - 其选择性是对其他激酶的130倍，具有高效力、高选择性和可逆性的特点 [4][11] - 药物靶向免疫系统中的B细胞和小胶质细胞，旨在同时控制导致复发的急性炎症和导致长期残疾进展的慢性损伤 [4][11] 临床试验设计 - FENhance 1和2研究：针对1497名RMS成年患者的多中心、随机、双盲、双模拟、平行组研究，比较芬溴替尼与特立氟胺，治疗至少96周 [5] - FENtrepid研究：针对985名PPMS成年患者的多中心、随机、双盲、双模拟、平行组研究，比较芬溴替尼与奥瑞珠单抗，治疗至少120周 [7] - 两项研究在双盲治疗期后，患者均可选择进入开放标签扩展期，期间所有患者接受芬溴替尼治疗 [6][10] 疾病背景与市场定位 - 多发性硬化症是一种慢性疾病，全球影响超过290万人 [13] - 约85%患者为复发型多发性硬化症，约15%患者被诊断为原发性进展型多硬化症 [14] - 奥瑞珠单抗是目前唯一获批用于PPMS的疗法，芬溴替尼有望成为RMS和PPMS的首个高效口服疗法 [3][12][14]

公司核心进展 - 核心资产vidofludimus calcium针对多发性硬化症的ENSURE 3期试验已完成患者招募 预计在2026年底公布数据 [1][5] - 胃肠道项目IMU-856在乳糜泻和GLP-1上调方面显示出有前景的概念验证数据 公司正在探索其进一步开发和潜在合作伙伴关系 [2][6] - 公司战略重点包括将vidofludimus calcium推向市场 以及为IMU-856寻找良好的发展路径 合作是可能选项 [7] 行业会议参与 - 公司首席执行官在BIO-Europe 2025会议上介绍了其临床项目 会议氛围活跃且国际化 吸引了来自美国及亚洲的参与者 [3][4] - 会议上外部合作伙伴对公司的多发性硬化症3期项目和胃肠道项目均表现出浓厚兴趣 讨论内容多样 [5][6] - 此次会议是公司在美国进行网络拓展的补充 提供了与欧洲公司和投资者直接接触的机会 [4][7] 资产市场定位 - 核心资产vidofludimus calcium被定位为一种双重作用分子 是首创的Nurr-1激活剂 针对的是一个价值数十亿美元的市场机会 [5] - 胃肠道资产IMU-856因在乳糜泻患者中显示出GLP-1上调作用 而成为一个相当有趣的机会 [6] - 公司即将参加Jefferies Healthcare Week等后续会议 以继续推进其战略 [7]

财务表现 - 股东权益环比增长275%，从200万美元增至750万美元 [2][5] - 总负债环比下降50%，从1320万美元降至660万美元，主要原因是所有可转换债券相关负债已消除 [2][5] - 债务权益比环比改善87%，从6.47倍降至0.89倍 [2][5] - 权益占总资产比率提升40个百分点，从13%增至53% [5] - 流动比率从0.78倍改善至1.41倍，流动性显著增强 [5] - 数字资产总额从2024年12月31日的80万美元增至2025年9月30日的520万美元 [6] - 行政管理费用在2025年第三季度同比减少约21万美元 [6] - 公司重申“无持续经营问题”，现有资本资源足以维持运营至2027年3月之后 [2][3] 多发性硬化症药物Lucid-MS研发进展 - 与麻省总医院科学家合作的PET成像联合研究已完成首例多发性硬化症患者扫描 [4][7] - 为期3个月和6个月的Lucid-MS第一阶段口服毒性研究已完成，显示无毒性或副作用 [4] - 公司已与全球制药合同研究组织签署协议，准备向美国FDA提交Lucid-MS的研究性新药申请 [7] - Lucid-MS是一种口服制剂药物，临床前动物研究显示可阻止神经脱髓鞘 [4] - 公司通过子公司与领先的合同开发制造组织签署协议，生产Lucid-MS口服制剂 [12] 健康产品unbuzzd业务发展 - 被许可方Unbuzzd Wellness Inc 已启动最高500万美元的融资，为可能进行的首次公开募股做准备 [8][13] - 此次融资不会稀释Quantum BioPharma在Unbuzzd Wellness的股权 [8][13] - 加拿大卫生部已授予天然健康产品Qlarity产品许可证，允许公司在加拿大销售该产品 [8] - unbuzzd粉末棒于2024年底在美国推出，销售额逐季有机增长 [13] - 公司持有Unbuzzd Wellness Inc 19.86%的股权，并可获得unbuzzd™销售额7%的特许权使用费，直至支付总额达2.5亿美元，之后降至3% [17] 公司治理与资本结构 - 所有对冲基金持有的认股权证现已到期 [14] - 特别股息分配的记录日期为2025年10月27日，股息由或有价值权利组成，按1比1基准分配给B类次级投票股股东 [14][15] - 所有未偿还的可转换债券及其相关认股权证已全部行使，相关负债已从公司资产负债表消除 [6] 战略投资与诉讼 - 公司数字资产投资组合已实现收益57.2万美元，该组合主要由比特币构成 [2][6][16] - 公司已提交法律备忘录，反对加拿大帝国商业银行和加拿大皇家银行联合提出的驳回动议，正在等待法院裁决 [9]

公司动态 - 公司全资德国子公司Vektor Pharma TF GmbH收到欧洲专利局的"意向授权"通知 [1] - 相关欧洲专利申请号为23 729 446 7 [1] - 专利涵盖用于治疗多发性硬化症及相关神经退行性疾病的氯脲霉素舌下口服分散薄膜制剂 [1]

核心财务业绩 - 2025年第三季度总收入为1.617亿美元，其中BRIUMVI美国净收入为1.529亿美元 [1] - 将2025年全年全球收入目标上调至6亿美元，并将BRIUMVI美国净收入目标上调至约5.85亿美元 [1] - 2025年第三季度产品净收入为1.593亿美元，较2024年同期的8330万美元大幅增长 [9] - 2025年第三季度净利润为3.909亿美元，其中包括约3.65亿美元的非经常性所得税收益 [9] 业务运营与战略 - 公司完成了初始的1亿美元股票回购计划，并授权了额外的1亿美元回购计划 [2][9] - 公司专注于扩大患者认知度、推进正在进行的临床试验入组，并为股东驱动增长和长期价值 [2] - 公司现金、现金等价物和投资证券为1.783亿美元，结合BRIUMVI的预期收入，预计足以基于当前运营计划为业务提供资金 [9] BRIUMVI商业化进展 - BRIUMVI美国净产品收入在2025年第三季度同比增长84%，环比第二季度增长10% [5] - 通过与合作伙伴Neuraxpharm的合作，BRIUMVI的商业化已扩展至美国以外，并在欧盟、英国、瑞士、澳大利亚、科威特和阿联酋获批 [5] - 在2025年ECTRIMS年会上公布了三项数据，包括ULTIMATE I & II试验开放标签扩展研究的新数据，显示连续治疗6年后，89.9%的RMS患者无24周确认残疾进展 [5] 研发管线更新 - 启动了皮下ublituximab的III期关键项目患者入组 [5] - 完成了正在进行的ENHANCE试验中评估静脉BRIUMVI合并第1天和第15天给药方案的随机III期关键项目患者入组 [5] - 针对进行性多发性硬化症患者的azer-cel治疗自身免疫性疾病的I期临床试验持续入组中 [5] 财务数据明细 - 2025年第三季度研发费用为4090万美元，较2024年同期的2010万美元增加，主要归因于制造和开发成本以及临床试验费用的增加 [9] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为6340万美元，较2024年同期的4200万美元增加，主要与BRIUMVI商业化的营销、人员和外部成本增加有关 [9] - 截至2025年9月30日，总资产为10.25024亿美元，总权益为6.07218亿美元 [43]

公司核心动态 - Quantum BioPharma Ltd (NASDAQ: QNTM) 任命世界知名多发性硬化症专家Jack Antel博士为其Lucid-MS项目的临床顾问 [1] - Jack Antel博士将就Lucid-MS的临床开发提供建议 包括针对MS患者的疗效试验设计 [1] - 公司副总裁Andrzej Chruscinski表示 Jack Antel博士的加入对推动Lucid-MS进入二期临床试验至关重要 [4] 新任顾问背景 - Jack Antel博士是临床神经学家 麦吉尔大学神经学教授 曾担任加拿大MS协会医学咨询委员会主席 [2] - Antel博士曾担任国际神经免疫学学会主席和ACTRIMS主席 在科学期刊上发表超过450篇文章 [2] - Antel博士将与此前已担任公司顾问的Peter Stys博士共同工作 [3] 核心研发管线 - 公司专注于治疗神经退行性疾病、代谢紊乱和酒精使用障碍的创新资产组合 [1][8] - 主要候选药物Lucid-21-302 (Lucid-MS) 是一种专利新化学实体 临床前模型显示可预防和逆转髓鞘降解 [9] - Lucid-MS旨在抑制多发性硬化症中的脱髓鞘过程 [1] 公司资产与投资 - 通过全资子公司Lucid Psycheceuticals Inc 进行Lucid-MS的研发 [9] - 公司拥有Unbuzzd Wellness Inc 20.10%的所有权（截至2025年6月30日）并获得其产品unbuzzd™销售额7%的特许权使用费 直至总额达到2.5亿美元 之后降至3% [9] - 公司保留开发用于医药用途的类似产品或替代配方的全部权利 [9] - 通过全资子公司FSD Strategic Investments Inc 持有由住宅或商业地产担保的贷款组合 [9]