公司业务与产品 - 公司是RNA干扰疗法领域的知名企业，专注于罕见病和心血管疾病的治疗研发 [1] - 公司拥有多样化的产品线，包括Amvuttra、Givlaari和Oxlumo等药物，这些产品对其营收贡献显著 [1] - 公司正在通过ZENITH全球三期试验推进心血管研究药物zilebesiran的研发 [1] 核心产品进展 - 核心产品Amvuttra已获得美国和欧盟批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性病多发性神经病以及转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 [3] - Amvuttra的成功得益于新患者开始接受治疗以及部分患者从公司首个FDA批准的hATTR淀粉样变性病药物Onpattro转换而来 [3] 财务表现 - 2025年上半年，公司罕见病药物营收达2.368亿美元，较去年同期增长16% [4] - 公司市销率为24.30，企业价值与销售额比率为24.37 [5] - 公司流动比率为2.80，表明其具备较强的短期偿债能力 [5] 管理层交易与股权 - 2025年10月3日，公司研发执行副总裁兼首席官出售了810股普通股，每股价格为450.63美元 [2] - 此次交易后，该高管仍持有21,751股公司股票 [2] 公司估值与负债 - 公司市盈率为负值，具体为-185.46 [4] - 公司的负债权益比率较高，为5.18 [4]

核心事件 - 赛诺菲停止阿利西尤单抗注射液（波立达）在中国市场的推广和供应 并逐步退出中国市场[1] - 停供主要受全球原料药供应形势紧张影响 以及公司心血管市场策略和管线优化[1][3] - 公司正在与医疗服务机构沟通同类替代方案 以降低对患者的影响[4] 产品背景 - 波立达为全球首款获批上市的PCSK9抑制剂 于2019年12月进入中国市场[2] - 中国是波立达首个同时获批心血管事件预防和高胆固醇血症两大适应症的国家[2] - 2021年被纳入国家医保目录 价格从1982元/支降至306元/支[2] 市场反应 - 今年以来多家医院出现断供现象 患者通过社交平台反映购药困难[1][2] - 部分患者开始囤积药品 个别患者囤货达20余支[2] - 有患者已转向使用其他替代药物如托莱西单抗[2] 竞争格局 - 中国PCSK9抑制剂市场竞争激烈 已有7款创新药获批上市[6] - 2030年中国PCSK9药物市场规模预计达89亿元 2022-2030年复合增长率43.5%[6] - 2025年医保目录纳入更多国产PCSK9抑制剂 市场进一步多元化[5] 产品管线调整 - 公司近期获得aficamten大中华区权益及普乐司兰钠注射液大中华区权利[3][7] - 普乐司兰钠为首创RNAi疗法 针对甘油三酯指标 与PCSK9抑制剂作用机制不同[7] - 公司心血管产品策略将进行整体升级 聚焦四大慢病防治领域[8] 技术路线 - PCSK9抑制剂赛道包含单抗 siRNA 反义寡核苷酸等多重技术路线[6] - 单抗类药物研发进展最快 已上市6款产品[6] - siRNA等新兴技术具有给药频率低 稳定性好等优势[6]