文章核心观点 - OKYO Pharma公司宣布其候选药物urcosimod在治疗神经性角膜疼痛的二期临床试验中取得积极结果 数据显示该药物不仅能减轻疼痛 还可能促进角膜神经结构的恢复 这为这一尚无FDA批准疗法的疾病领域提供了潜在的首创治疗方案 [1][2][5] 药物临床试验数据 - 在一项涉及18名患者的随机、双盲、安慰剂对照二期试验中 接受0.05% urcosimod治疗的患者在角膜神经健康方面显示出有利变化 而安慰剂组则未观察到 [1][2] - 具体数据显示 0.05% urcosimod治疗组患者的总神经纤维数量中位数增加+2.0 n/0.16 mm² 总神经纤维长度中位数增加+2.6 mm/mm² 而安慰剂组在这两项指标上分别出现中位数下降-1.92 n/0.16 mm² 和 -1.63 mm/mm² [2] - 这些探索性终点数据表明 urcosimod在关键解剖学指标上为患者带来了一致且有意义的改善 凸显了其支持角膜神经修复的潜力 [2] 专家与公司评论 - 试验主要研究者表示 在神经纤维数量和长度上观察到的一致改善表明 urcosimod可能不仅减轻疼痛 还能支持角膜神经结构的恢复 这为理解其作用机制迈出了重要一步 [3] - 公司首席科学官认为 这些早期结果为靶向chemerin受体通路治疗神经性角膜疼痛提供了证据 所观察到的生物活性为urcosimod的持续开发奠定了重要基础 [3] 疾病与药物背景 - 神经性角膜疼痛是一种导致眼部、面部或头部剧烈疼痛和敏感性的疾病 目前尚无FDA批准的药物 现有治疗方式效果有限 [4] - Urcosimod是一种脂质偶联的chemerin肽激动剂 靶向ChemR23受体 在临床前模型中已显示出抗炎和减轻疼痛的活性 [5] - 该药物此前在一项240名患者的干眼症二期试验中多个终点达到统计学显著性 近期又在18名神经性角膜疼痛患者的二期试验中公布了减轻疼痛的积极数据 [5] 公司发展与计划 - OKYO Pharma是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发治疗神经性角膜疼痛和其他眼部疾病的新型疗法 [7] - 公司已成功完成其旗舰药物urcosimod针对神经性角膜疼痛的二期试验 目前正计划在2026年第一季度启动一项规模更大、多中心的后续试验 [7]

交易核心 - Cadrenal Therapeutics宣布收购Veralox Therapeutics的VLX-1005及相关12-脂氧合酶资产 此举立即增强了公司的研发管线 增加了一个针对关键免疫信号通路的晚期、首创候选药物 [1] - 此次收购针对的是全球400亿美元抗凝血市场中另一个服务不足的治疗领域 [1] - 根据收购协议 Veralox有资格获得预付款和里程碑付款 具体取决于未来特定临床和监管里程碑的实现 此外 Veralox还有权在未来商业化后获得所收购资产的全球销售分成 该协议的结构和条款使Cadrenal能够将资金用于推进VLX-1005的临床开发 [5] 收购资产详情 - VLX-1005是一种新型、强效、选择性的小分子12-LOX抑制剂 12-LOX是驱动免疫血小板介导炎症的关键通路 也是肝素诱导性血小板减少症发病机制的一个因素 [2] - HIT是一种可能危及生命的并发症 在使用最常用肠外抗凝剂肝素的患者中 发生率高达5% 每年美国约有30万患者因疑似HIT接受评估 每年约有5.6万例确诊 HIT抗体可导致灾难性且危及生命的动静脉血栓形成 尽管有现有疗法 死亡率和血栓栓塞事件发生率仍然很高 [2] - VLX-1005是首个也是唯一一个进入临床试验的强效、高选择性人源12-LOX抑制剂 这使其区别于相关化合物 [8] 临床开发进展 - 两项在健康受试者中进行的1期研究表明 VLX-1005耐受性良好 无死亡、无严重不良事件 且不良事件报告未随剂量增加而呈上升趋势 [3] - 近期一项针对疑似HIT患者的2期研究的中期结果显示 VLX-1005能令人鼓舞地降低血栓栓塞事件 鉴于当前HIT人群中观察到的TE事件发生率上升 该事件已成为监管机构、临床医生和支付方偏好的、具有临床意义的终点 [3] - VLX-1005已获得美国FDA的孤儿药资格认定和快速通道资格认定 以及欧洲药品管理局的孤儿药地位 [4] - 针对12-LOX的第二代疗法也正在开发中 用于治疗1型糖尿病和其他免疫介导及炎症性疾病 [4] 市场与管理层观点 - 管理层认为 HIT在美国和欧盟的市场规模达到10亿美元 [5] - 管理层表示 HIT仍然是一种危险的疾病 目前尚无针对其免疫驱动生物学的疗法 VLX-1005的新兴数据表明其在保持良好耐受性的同时 具有改善患者预后的巨大潜力 并相信这是对公司管线极具吸引力的战略补充 [5] - Veralox联合创始人表示 该项目在Cadrenal找到了归宿 因为双方对12-LOX技术可能为患者带来的前景有着共同的愿景和热情 [5] 公司背景与管线 - Cadrenal Therapeutics致力于开发差异化产品 以弥补当前针对罕见和高危患者群体的急慢性抗凝管理中的关键空白 [6] - 公司目前拥有三个临床阶段资产：用于HIT患者的首创2期12-LOX抑制剂VLX-1005 用于肾功能不全或左心室辅助装置患者长期口服使用的维生素K拮抗剂tecarfarin 以及用于急性住院环境的肠外小分子FXIa拮抗剂frunexian [6]

公司核心事件 - Savara Inc 是一家专注于罕见呼吸系统疾病的临床阶段生物制药公司 [1] - 公司宣布欧洲专利局通知其有意授予一项专利 该专利涵盖其口服吸入重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子药物MOLBREEVI的液体制剂 [1] - 该液体制剂及药物器械专利将在欧洲提供保护至2041年3月 [1] 产品与知识产权 - 获得专利意向的产品为MOLBREEVI 它是一种口服吸入的重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 [1] - 专利覆盖的是该药物的液体制剂配方 [1] - 相关专利保护期将持续至2041年3月 [1]

EMBOLD data to serve as basis of efficacy and safety following discussion with the FDABOSTON, Dec. 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced the successful completion of the planned discussion with the FDA leading to the confirmation to file a New Drug ...

Restructuring Supports RYTELO® U.S. Commercial Strategy and Investment in Clinical Development Expected to Reduce 2026 Projected Operating Expenses FOSTER CITY, Calif., Dec. 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Geron Corporation (Nasdaq: GERN), a commercial-stage biopharmaceutical company aiming to change lives by changing the course of blood cancer, today announced a strategic restructuring plan intended to position the Company for long-term value creation for patients and shareholders and improve its financial d ...

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., Dec. 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Aligos Therapeutics, Inc. (Nasdaq: ALGS), a clinical stage biopharmaceutical company focused on improving patient outcomes through best-in-class therapies for liver and viral diseases, today announced positive data from four presentations, including two oral presentations, at the HEP-DART 2025 Meeting, being held December 7 – 11, 2025 in Honolulu, Hawaii. The oral presentations highlight the Phase 1 monotherapy study of pevifoscorvir sodium, a ...

Inhibiting prolactin receptor (PRLR) signaling with the ABS-201 anti-PRLR antibody promotes human hair follicle growth ex vivo Human ex vivo data validate ABS-201’s potential to reverse follicular miniaturization and drive vellus-to-terminal hair regeneration by demonstrating that it prolongs anagen, stimulates keratin synthesis, and modulates the stem cell niche Full dataset will be presented during today’s ABS-201 Key Opinion Leader (KOL) seminar VANCOUVER, Wash. and NEW YORK, Dec. 11, 2025 (GLOBE NEWSWI ...

Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) is one of the best biotech stocks to buy according to Wall Street analysts. On December 8, Leerink Partners raised its price target of the stock to $115 from $110 while reiterating an Outperform rating. Leering Partners Lifts Disc Medicine, Inc. (IRON) Following EPP Drug NDA Application Copyright: mikkolem / 123RF Stock Photo The price target hike comes after the US Food and Drug Administration accepted the company’s New Drug Application for its lead asset, bitopertin, a ...

Mirum Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:MIRM) is one of the best biotech stocks to buy according to Wall Street analysts. On December 8, Baird reiterated its Outperform rating on Mirum Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:MIRM) and raised the price target to $88 from $80. Baird Lifts Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) Price Target on Bluejay Therapeutics Acquisition Copyright: zneb076 / 123RF Stock Photo The price target hike follows the company’s agreement to acquire Bluejay Therapeutics for $620 million in cash. W ...

Madrigal Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:MDGL) is one of the high short interest stocks to buy right now. On November 21, H.C. Wainwright raised the firm’s price target on Madrigal Pharmaceuticals to $620 from $568 and maintained a Buy rating. H.C. Wainwright increased its assumptions for Rezdiffra penetration after consulting with 6 key opinion leaders/KOLs. They reported real-world uptake of the drug among patients with metabolic dysfunction-associated steatohepatitis/MASH who have F2/F3 liver fibrosis. Des ...