Janux Therapeutics Inc. (NASDAQ:JANX) is one of the best up and coming stocks with huge upside potential. On September 10, Truist initiated coverage of Janux Therapeutics with a Buy rating and $100 price target. Truist believes that the company’s masking platform has the potential to overcome the limitations of T-cell engagers in solid tumors by improving safety and efficacy through tumor-activated masking. For Q2 2025, Janux reported a net loss of $33.9 million, which is an increase from the $6.0 million ...

核心临床进展 - Tagrisso联合化疗方案在晚期EGFR突变肺癌一线治疗中实现中位总生存期47.5个月 创下该领域三期临床试验最长生存获益记录[2][3] - 联合治疗方案安全性特征与单药已知特性一致 长期随访中仍保持可控性[4] 产品商业表现 - Tagrisso作为公司最畅销抗癌药物 2024年销售额达66亿美元[4] - 公司正积极探索该药物与其他癌症疗法的联合应用潜力[4] 公司业务定位 - 全球生物制药企业 专注于创新药物的发现、开发及商业化[5] - 核心治疗领域涵盖肿瘤学、心血管、肾脏与代谢疾病及罕见病[5] 市场关注度 - 被投资专家列为优质防御型股票标的[1]

融资协议 - 公司与Pharmakon Advisors管理的投资基金签署信贷协议 总金额达1.25亿美元[1][2] - 首期1亿美元已到位 二期2500万美元可在2027年3月21日前由公司自主决定提取[2] 资金用途 - 1亿美元资金将支持突破性新型免疫疗法PAPZIMEOS在美国的商业化推广[3][4] - 剩余资金将用于拓展国际市场及开发儿科适应症和其他HPV相关适应症[3][4] 业务定位 - 公司专注于基因与细胞疗法领域 主要针对免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病领域进行临床阶段开发[5] - PAPZIMEOS近期具备收入潜力 公司处于实现显著增长的优势地位[4] 市场认可 - 公司被列为对冲基金看好的12支最佳纳斯达克仙股之一[1]

临床研究进展 - 启动TH103治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者的1b/2期多剂量递增（MAD）研究 旨在评估安全性和初步疗效 患者将接受最多4次初始月度玻璃体内注射[1] - 1b/2期研究将指导潜在3期开发计划的剂量选择 预计2026年下半年获得初步数据[1] - 替代原计划中规模较小的第2部分研究设计[2] 研究时间表 - 正在进行的1a期单剂量递增（SAD）研究按计划推进 预计2025年第四季度报告数据[1][2] - 1b/2期研究详细设计将于2025年第四季度1a期数据公布时分享[2] 药物特性与机制 - TH103采用新型分子方法 可能提供更强的VEGF抑制能力和更长的视网膜保留时间[3][4] - 针对渗出性和新生血管性视网膜疾病的双作用研究疗法 包括nAMD、糖尿病黄斑水肿（DME）和视网膜静脉阻塞（RVO）[6] - 基于数十年抗VEGF疗法研究 由抗VEGF药物类别开创者Napoleone Ferrara博士开发[3] 疾病背景 - 新生血管性AMD全球影响数百万人 是50岁以上人群视力丧失的主要原因[5] - 现有抗VEGF疗法虽改善治疗结果 但许多患者仍经历进行性视力丧失 凸显持续治疗创新的必要性[5] 公司背景 - 临床阶段生物制药公司 专注于开发治疗未满足医疗需求的流行性视网膜疾病[8] - 由著名科学家Napoleone Ferrara博士创立 其开创性研究推动了抗VEGF疗法的发展[8]

Acquisition significantly enhances the Company’s pipeline by adding novel assets in acute and chronic anticoagulation settingsCompany is strategically poised to deliver differentiated therapeutics across the spectrum of cardiovascular thrombotic risk PONTE VEDRA, Fla., Sept. 15, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cadrenal Therapeutics, Inc. (Nasdaq: CVKD), a biopharmaceutical company developing transformative therapeutics to overcome the gaps in anticoagulation therapy, today announced the acquisition of the assets o ...

Company to share new independent research on TTP-RA, vTv’s oral RAGE antagonistHIGH POINT, N.C., Sept. 15, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- vTv Therapeutics Inc. (Nasdaq: VTVT), a late-stage biopharmaceutical company, today announced that the company will present information on two of its investigational small molecules for type 1 diabetes (T1D) at the INNODIA Symposium during the European Association for the Study of Diabetes (EASD) 61st Annual Meeting. INNODIA is an international non-for-profit organization that ...

BOSTON, Sept. 15, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tiziana Life Sciences, Ltd. (Nasdaq: TLSA) (“Tiziana” or the “Company”), a biotechnology company developing breakthrough immunomodulation therapies with its lead development candidate, intranasal foralumab, a fully human, anti-CD3 monoclonal antibody, today announced that the U.S. Department of Defense (DoD) has awarded a research grant to study the use of intranasal anti-CD3 therapy in traumatic spinal cord injury (SCI). This funding builds on Tiziana’s strategy t ...

Phase 2 TOIVA trial successfully met recruitment target, enrolling 16 subjects at leading vascular anomaly centers; top-line data expected in mid-December 2025 Venous malformations are the most common type of vascular malformation, with skin involvement impacting an estimated approximately 50-80% of patients, which can result in bleeding, thrombosis, ulceration, disfigurement, and proliferation QTORIN™ rapamycin has the potential to be the first approved therapy in the U.S. for more than an estimated 75,000 ...

GAITHERSBURG, Md., Sept. 15, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Altimmune, Inc. (Nasdaq: ALT), a late clinical-stage biopharmaceutical company developing novel peptide-based therapeutics for liver and cardiometabolic diseases, today announced the appointment of Linda M. Richardson to the role of Chief Commercial Officer, effective September 16, 2025. Ms. Richardson joins the Company with more than 30 years of experience in sales and marketing, commercial, corporate and business development across a range of therapeut ...

核心观点 - ATH434在50毫克和75毫克剂量下均显示出具有临床意义的疾病修饰疗效且耐受性良好 该药物通过减少MSA受影响脑区的铁积累实现靶点参与 并在多项功能评估中表现出统计学显著改善[1][2][3] 临床试验结果 - 在77名成年患者参与的随机双盲安慰剂对照试验中 ATH434相比安慰剂在改良统一多系统萎缩评定量表(UMSARS)第一部分显示出临床和统计学显著改善 该量表用于评估MSA患者的日常生活活动能力残疾情况[5] - 额外疗效评估显示与UMSARS Part I阳性结果一致的改善 包括帕金森附加评定量表运动性能改善趋势 临床整体印象严重程度量表改善 以及直立性低血压症状评估(患者报告结果)改善[5] - 可穿戴传感器数据表明ATH434在门诊环境中导致活动量增加 两个剂量水平均减少了MSA受影响脑区的铁积累 并显示出脑容量保留趋势[5] - 药物耐受性良好 不良事件发生率与安慰剂相似 且未出现归因于研究药物的严重不良事件[2][5][6] 药物特性与机制 - ATH434是一种口服药物 旨在抑制神经退行性疾病中病理性蛋白的聚集 临床前研究表明其能减少α-突触核蛋白病理 并通过恢复大脑正常铁平衡来保护神经元功能[4] - 作为铁伴侣分子 该药物治疗帕金森病及多系统萎缩等帕金森综合征 disorders 具有优异潜力[4] - Phase 1研究显示药物耐受性良好 脑部水平达到与MSA动物模型中有效水平相当的水平[4] 疾病背景与市场机会 - 多系统萎缩是一种罕见的神经退行性疾病 以自主神经系统衰竭和运动功能受损为特征 美国至少影响15,000人[7] - 该疾病进展迅速 导致严重残疾 目前尚无能够减缓疾病进展的药物或治愈方法[7] - ATH434已获得美国FDA快速通道认定 以及FDA和欧盟委员会针对MSA治疗的孤儿药认定[4] 公司研发进展 - 公司专注于为神经退行性疾病患者开发疾病修饰疗法 目前重点开发帕金森病及相关疾病的疾病修饰疗法[8] - 除ATH434外 公司还拥有广泛的药物发现平台 可生成可申请专利的化合物来治疗神经疾病的潜在病理[8] - ATH434-201 Phase 2临床试验是一项为期12个月的随机双盲安慰剂对照研究 评估了ATH434在MSA患者中的疗效 安全性 药代动力学以及对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响[5]