公司核心临床进展 - 公司在美国癫痫学会年会上公布了其两款核心候选药物relutrigine和vormatrigine的积极临床数据更新 [2][3] - 公司首席执行官表示这些更新标志着癫痫治疗的关键时刻 并承诺加速这些疗法惠及患者 [3] Relutrigine (PRAX-562) 临床数据 - Relutrigine在EMBOLD研究中显示出强大的疗效：在51名患者中观察到16周内癫痫发作次数较安慰剂调整后减少53% (p<0.0002) [1][8] - 患者无运动性癫痫发作天数增加66% (p=0.034) [1][8] - 研究显示在行为、警觉性、沟通和整体状态方面有广泛且具有临床意义的功能改善 (p ≤ 0.002) [1][8] - 药物耐受性良好 无药物相关的严重不良事件 治疗相关不良事件主要为轻中度 [8] - Relutrigine有潜力成为治疗SCN2A和SCN8A发育性癫痫性脑病的首个疾病修饰疗法 [3][4] - 公司计划在未来几周内与美国FDA会面 讨论新药申请后续步骤 [4] Vormatrigine (PRAX-628) 临床数据 - Vormatrigine在RADIANT研究中显示出快速、一致且持久的癫痫发作减少效果 [1][5] - 在背景抗癫痫药物治疗基础上 使用vormatrigine8周的患者癫痫发作中位数减少54% [9] - 治疗第1周 58%的患者癫痫发作减少至少50% 到第8周这一比例增至61% [9] - 疗效持续增强 局灶性发作患者在8周后达到100%的每周癫痫发作中位数减少 并维持至16周 [1][9] - 超过11%的患者在整个8周期间实现零癫痫发作 约三分之一患者连续28天无癫痫发作 [9] - 研究中的3名全面性癫痫患者也观察到与局灶性发作患者相似的快速、持久的癫痫减少效果 [7] 研发管线与运营进展 - 公司展示了其最全面的癫痫产品组合 [1] - 已将Praxis一致性分析框架扩展至发育性癫痫性脑病领域 [1] - 针对局灶性发作的POWER1关键研究已完成患者招募 POWER2研究预计在2026年下半年完成 [10] - 单药治疗研究POWER3预计在2026年上半年启动 [10] - Relutrigine已获得美国FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病资格认定 以及欧洲药品管理局的突破性疗法认定和孤儿药资格 [11] - 公司拥有多元化的中枢神经系统产品管线 包括四个临床阶段候选产品 [12]

SINGAPORE, Dec. 08, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- CytoMed Therapeutics Limited (NASDAQ: GDTC) (“CytoMed” or the “Company”), a Singapore-based clinical stage biopharmaceutical company focused on harnessing its proprietary technologies to develop novel affordable donor-derived cell-based immunotherapies for the treatment of a broad range of cancers, including both blood and solid tumors, today announced that it has entered into a Memorandum of Understanding with Universiti Malaya Medical Centre (“UMMC”) a teaching ...

文章核心观点 - Nurix Therapeutics公司公布了其布鲁顿酪氨酸激酶降解剂bexobrutideg在治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症的1期临床试验中的积极数据 数据显示了较高的客观缓解率和良好的耐受性 支持该药物在该适应症以及慢性淋巴细胞白血病等领域的持续开发 并可能成为同类最佳疗法 [1][2][8] 药物临床数据总结 - **疗效数据**：截至2025年9月19日数据截止 在28名可评估的WM患者中 bexobrutideg的客观缓解率为75.0% 其中包含3例非常好的部分缓解 14例部分缓解和4例微小缓解 疾病控制率为100% [4] - **缓解深度与持久性**：中位随访8.1个月时 中位缓解持续时间与中位无进展生存期均尚未达到 显示缓解具有持久性 截至数据截止 有14名患者持续治疗超过6个月 6名患者持续治疗超过1年 [1][5][6] - **患者人群特征**：试验纳入31名WM患者 中位年龄71岁 中位既往治疗线数为3线 所有患者均曾接受过BTK抑制剂治疗 其中77.4%的患者存在MYD88突变 19.4%存在CXCR4突变 [2] - **跨亚组有效性**：药物在无论是否存在MYD88和CXCR4基线突变的患者中均观察到缓解 在3名存在中枢神经系统受累的患者中 有2名出现缓解且无人出现疾病进展 [5] 药物安全性与耐受性 - **安全性概况**：bexobrutideg在WM患者中耐受性良好 与整体研究人群和既往披露情况一致 未观察到剂量限制性毒性或5级不良事件 最常见的不良事件为中性粒细胞减少和瘀点 发生率均为29.0% [2][3] - **治疗中断**：有两例治疗中出现的不良事件导致停药 未观察到新发心房颤动 [3] 公司研发进展与管线 - **核心在研产品**：Bexobrutideg是一种研究性、口服生物可利用、具有脑渗透性的高选择性BTK降解剂 目前正在针对复发或难治性慢性淋巴细胞白血病的关键性单臂2期研究中进行评估 并在针对B细胞恶性肿瘤的1a/1b期试验中继续招募患者 [8] - **公司技术平台**：Nurix是一家临床阶段生物制药公司 专注于靶向蛋白降解药物的发现、开发和商业化 其自有临床阶段管线包括BTK降解剂和CBL-B抑制剂 临床前管线包含多个潜在同类首创或同类最佳的降解剂及降解剂抗体偶联物 [9] - **合作与权益**：公司与吉利德、赛诺菲和辉瑞等存在合作研发项目 涉及IRAK4和STAT6降解剂等 公司对多个候选药物在美国保留了共同开发、共同商业化和利润分享的特定选择权 [9] 公司近期动态 - **数据发布**：该临床数据于2025年12月8日在第67届美国血液学会年会上由耶鲁大学医学院的临床研究者进行展示 [1] - **投资者沟通**：公司计划于2025年12月8日美国东部时间晚上8:15举行网络直播 讨论ASH年会数据并提供公司最新情况 [1][7]

核心观点 - Structure Therapeutics公司宣布其口服小分子GLP-1受体激动剂aleniglipron在治疗肥胖症的ACCESS临床项目中取得积极顶线数据 数据显示了具有临床意义、竞争性且剂量依赖性的减重效果 安全性特征适合慢性疾病使用 数据全面支持并计划于2026年中推进至3期临床开发 [2][3][4][14] 临床项目与试验设计 - **ACCESS 2b期核心研究**：一项为期36周的随机、双盲、安慰剂对照的剂量探索研究 共招募230名肥胖或超重且至少有一种体重相关合并症的成年参与者 参与者以3:1（活性药物:安慰剂）随机分组 起始剂量为5 mg 经过4周滴定达到45 mg、90 mg或120 mg的每日一次目标剂量 [5] - **探索性ACCESS II研究**：一项评估更高剂量的随机、双盲、安慰剂对照临床研究 共招募85名参与者 起始剂量为5 mg 经过4周滴定达到120 mg、180 mg或240 mg的每日一次目标剂量 该44周的研究仍在进行中 目前可获得预设的36周分析数据 [8] - **身体成分研究**：一项随机、安慰剂对照研究 招募71名参与者 评估aleniglipron（最高120 mg）在40周内对体脂减少的影响 治疗组参与者起始剂量为2.5 mg 每月滴定至120 mg目标剂量 [10] - **ACCESS开放标签扩展研究**：在2b期ACCESS研究的36周随机对照部分结束后 大多数符合条件的参与者加入了OLE研究 旨在评估2.5 mg起始剂量的效果 [11] 疗效数据 - **2b期ACCESS研究（36周）**： - 120 mg剂量组实现了安慰剂调整后的平均体重减轻11.3%（27.3磅，p<0.0001）[1][3] - 45 mg、90 mg、120 mg剂量组相对于基线的平均体重变化百分比分别为-9.0%、-10.7%、-12.1% 安慰剂组为-0.8% 安慰剂调整后的变化分别为-8.2%、-9.8%、-11.3% 均达到统计学显著性（p<0.0001）[6] - 在第36周 120 mg剂量组中86%的参与者体重减轻至少5% 70%的参与者体重减轻至少10% [6] - 研究还显示出收缩压（-6.4至-7.5 mmHg）和HbA1c（-0.28%至-0.37%）具有临床意义的改善 [6] - **探索性ACCESS II研究（36周）**： - 240 mg剂量组实现了安慰剂调整后的平均体重减轻高达15.3%（35.5磅，p<0.0001）[1][3] - 120 mg、180 mg、240 mg剂量组相对于基线的平均体重变化百分比分别为-13.1%、-13.3%、-14.2% 安慰剂组为+1.0% 安慰剂调整后的变化分别为-14.1%、-14.4%、-15.3% 均达到统计学显著性（p<0.0001）[9] - **减重平台期**：在ACCESS OLE研究中 所有剂量组在44周内均显示体重持续减轻 无减重平台期证据 在ACCESS II研究中 至第36周也未观察到减重平台期证据 [4][11] 安全性与耐受性 - **总体安全性**：aleniglipron在所有研究中均表现出令人信服的安全性特征 无药物性肝损伤病例 无持续性肝酶升高 无QTc间期延长 [13] - **耐受性特征**：aleniglipron的耐受性特征与GLP-1受体激动剂类别一致 最常见的不良事件是胃肠道相关 滴定阶段最常见的两项不良事件是恶心和呕吐 不良事件通常出现在治疗早期 [7][9] - **治疗中止率**：在2b期ACCESS研究中 所有剂量组因不良事件导致的治疗中止率在7.7%至13.3%之间 所有活性药物组的平均值为10.4% [1][7] - **低起始剂量的优势**：在身体成分研究和ACCESS OLE研究中 起始剂量为2.5 mg（随后滴定至5 mg）相比ACCESS和ACCESS II研究中5 mg的起始滴定剂量 显著改善了耐受性 且未观察到与不良事件相关的治疗中止 [10][12] 后续开发计划 - **3期临床准备**：公司计划在2026年上半年请求与美国FDA举行2期结束B类会议 以最终确定3期试验方案 目前方案设计起始滴定剂量为2.5 mg 旨在评估最高240 mg的多个剂量 预计在2026年中启动3期临床开发项目 [14]

公司里程碑与商业化进展 - Abeona Therapeutics宣布其FDA批准的基因疗法ZEVASKYN完成了首例商业患者治疗 该疗法用于治疗成人和儿童隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者的伤口 治疗在加州帕洛阿尔托的斯坦福大学露西尔·帕卡德儿童医院进行 [1] - 公司首席执行官表示 首例患者治疗是公司的骄傲时刻 并证明了团队的坚定决心 公司正通过不断扩大的合格治疗中心网络将ZEVASKYN带给RDEB群体 发展势头正在形成 已有更多患者计划在新的一年接受治疗 [2] - 公司提供了患者支持计划Abeona Assist的详细信息 包括帮助符合条件的患者了解保险福利和经济援助选项 并提供旅行和后勤援助 [2] 产品与疗法介绍 - ZEVASKYN是一种首创的、基于自体细胞片的基因疗法 用于治疗成人和儿童RDEB患者的伤口 它是目前该适应症唯一获批的此类疗法 [4] - 该疗法通过复制缺陷型逆转录病毒载体 将功能性VII型胶原蛋白生产基因COL7A1导入患者自身的皮肤细胞 在体外培养成细胞片后用于治疗伤口 以恢复功能性VII型胶原蛋白 [4] - 临床数据显示 单次手术应用ZEVASKYN即可带来具有临床意义的伤口愈合和疼痛减轻 [4] 疾病背景与市场机会 - 隐性营养不良性大疱性表皮松解症是一种罕见的无法治愈的起泡疾病 其特征是严重的皮肤伤口 导致疼痛并可能引发影响寿命和生活质量的全身性并发症 [3] - 该疾病由COL7A1基因的两个拷贝存在缺陷引起 导致患者无法产生功能性VII型胶原蛋白 而这种蛋白是锚定皮肤真皮层和表皮层所必需的 [3] - 患者皮肤脆弱易起水泡 导致伤口反复开裂或无法愈合 常有大面积开放性伤口 可能引发危及生命的严重并发症 [4] 公司业务与战略 - Abeona Therapeutics是一家商业阶段的生物制药公司 致力于开发针对严重疾病的细胞和基因疗法 [8] - 公司位于俄亥俄州克利夫兰的完全整合的细胞和基因疗法cGMP生产设施 是ZEVASKYN商业产品的生产基地 [8] - 公司的研发管线还包括基于腺相关病毒的基因疗法 用于治疗医疗需求高度未满足的眼科疾病 其新型下一代AAV衣壳正在针对多种严重疾病进行评估 [8]

监管审批状态 - 美国食品药品监督管理局尚未就米他匹韦用于治疗成人非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血的补充新药申请做出监管决定 该申请仍在积极审查中 原定的处方药用户费用法案目标日期为2025年12月7日 [1] - 美国食品药品监督管理局未要求且公司也未提交任何新的或额外的疗效或安全性数据 [2] - 美国食品药品监督管理局未提供其监管决定的时间表 公司正继续与美国食品药品监督管理局迅速合作以完成补充新药申请的审查 [2] 公司合作与沟通 - 公司正与美国食品药品监督管理局密切合作 以最终确定标签文件和风险评估与缓解策略材料 [2] 公司背景与战略 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司 专注于为罕见病患者提供创新药物 总部位于马萨诸塞州剑桥市 [3] - 公司的愿景是重新定义罕见病治疗的未来 以血液学为基础 结合生物学专业知识和真实世界见解 推进不断增长的罕见病药物管线 [3]

核心观点 - 公司宣布基于预设的中期无效性分析结果，将终止吸入式AAT治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的III期临床试验，原因是该试验不太可能在其主要终点上显示出统计学显著获益，但该决定与安全性无关 [1] - 尽管终止了上述临床试验，公司重申了2025年全年财务指引，并基于其强大的商业产品组合，预计2026年营收和盈利能力将实现两位数增长 [2][5] 临床试验进展 - 独立数据安全监测委员会建议，基于预设的中期无效性分析，吸入式AAT的III期InnovAATe试验在其主要终点（通过FEV1测量的肺功能）上不太可能显示出统计学显著获益 [1] - 基于无效性分析结果，公司将终止该试验，此决定仅与成功疗效结果的可能性低有关，不反映任何安全性问题 [1] 公司财务与业绩指引 - 公司重申2025年全年营收指引为1.78亿美元至1.82亿美元，年度调整后EBITDA指引为4000万美元至4400万美元 [2][5] - 公司预计2026年营收和盈利能力将实现两位数增长，详细指引将于2026年1月提供 [2][5] 现有产品与商业运营 - 公司将继续通过其与武田的许可协议，在美国和加拿大等国际市场供应其领先的AAT静脉注射治疗药物GLASSIA®，以支持AATD患者群体 [1][2] - 公司拥有强大的商业产品组合，包括六种FDA批准的特种血浆衍生产品，在超过30个国家销售 [2] - 公司在以色列的生物类似药产品组合正在增长 [2] - 公司正在扩大其血浆采集能力以支持增长 [2] 增长战略与业务发展 - 公司战略聚焦于通过三大支柱驱动盈利增长：1）商业活动的有机增长；2）通过业务发展、授权引进、合作和/或并购机会来增强产品组合；3）扩大血浆采集业务以支持收入增长 [4] - 公司将继续专注于寻求新的商业阶段业务发展机会，利用其强劲的现金状况来支持长期持续增长 [2][5] - 公司目前在美国德克萨斯州拥有三家运营中的血浆采集中心 [4] 公司背景 - 公司是一家全球生物制药公司，专注于治疗罕见和严重疾病的上市产品，是特种血浆衍生疗法领域的领导者 [4] - 公司的控股股东是以色列领先的私募股权公司FIMI Opportunity Funds，其受益拥有约38%的已发行普通股 [6] 管理层沟通安排 - 公司管理层将于美国东部时间12月8日（星期一）上午8:30举行投资界电话会议，讨论本新闻稿内容并回答问题 [3][5] - 电话会议将通过指定号码接入或在线网络直播收听 [3]

KT-621 achieved deep STAT6 degradation across both the 100 mg and 200 mg dose groups tested, with median reductions of 94% and 98% in skin and blood, respectively, demonstrating strong translation from healthy volunteers to atopic dermatitis (AD) patients KT-621 achieved strong reductions in disease-relevant Type 2 biomarkers in blood, including TARC (median reduction of 74% in patients with baseline TARC levels comparable to dupilumab AD studies), Eotaxin-3, IL-31, IgE, and in core Type 2 inflammation and ...

核心观点 - Ocular Therapeutix公司计划在获得其SOL-1三期临床试验的积极一年期数据后，立即提交其候选药物AXPAXLI（OTX-TKI）用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的新药申请（NDA）[1] - 公司计划利用505(b)(2)监管路径，这可能缩短AXPAXLI的审评时间[1] - 如果获批，AXPAXLI有望成为首个在湿性AMD领域商业化的酪氨酸激酶抑制剂，并可能获得优效性标签和同类最佳的持久性[1] 公司研发进展与监管策略 - SOL-1试验的顶线数据预计在2026年第一季度公布，时间表保持不变[1] - 公司计划在SOL-1试验获得积极的一年期数据后，提交AXPAXLI用于湿性AMD的NDA[1] - 公司计划利用505(b)(2)监管路径提交NDA，因为AXPAXLI的活性成分阿昔替尼已在非眼科适应症中获批，该路径可能进一步加速审评时间线[2] - SOL-1是目前唯一一项根据特殊方案评估协议进行的正在进行的三期视网膜试验，也是唯一一项探索相对于单次注射阿柏西普（2 mg）优效性的湿性AMD试验，并且是公司所知唯一完全遵循FDA指南草案和反馈开展的注册试验[2] - 基于与FDA的SPA协议以及试验的优效性设计，公司计划与FDA合作，在SOL-1一年期结果后提交AXPAXLI的NDA[2] - 公司预计SOL-1第二年、SOL-R和SOL-X的额外数据将有助于临床医生和支付方了解AXPAXLI在疗效、安全性和持久性方面的预期获益[2] 候选药物AXPAXLI的潜力与特点 - AXPAXLI是一种研究性、可生物降解的玻璃体内水凝胶，含有具有抗血管生成特性的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂阿昔替尼，正在评估用于治疗湿性AMD、糖尿病视网膜病变和其他视网膜疾病[5] - 如果成功，AXPAXLI可能成为首个上市的TKI，具有差异化和潜在同类最佳的持久性，从而有意义且立即改变治疗标准[2] - AXPAXLI旨在解决未满足的医疗需求，有可能将给药间隔延长至每6到12个月一次，并可能提供优效且可持续的长期视力结果[4] - AXPAXLI有潜力提供真正差异化的、长达12个月的持久性，并可能在短期内提高治疗依从性，长期改善视力结果[3] - 视网膜专家无需改变当前治疗患者的方式——无需手术、无需联合使用类固醇、无需新手术，仅使用日常的玻璃体内注射程序，但疗效可能持续更久[3] 湿性AMD疾病背景与市场机会 - 湿性AMD是全球范围内导致失明的主要原因，全球约影响1450万人，仅美国就有180万人[4] - 尽管抗VEGF疗法取得进展，但许多患者需要频繁注射以维持视力，高达40%的患者在治疗第一年内中止治疗，导致疾病进展和视力丧失[4] - 当前疗法的挑战包括脉冲式、重复的眼内注射、治疗相关的不良事件以及高达40%的患者在开始治疗一年内中止治疗[9] SOL-1临床试验设计详情 - SOL-1是一项注册性三期试验，旨在评估AXPAXLI的安全性和有效性，是一项多中心、双盲、随机（1:1）、平行组研究，涉及位于美国和阿根廷的超过100个临床试验点[6] - 该试验于2024年12月完成了344名初治湿性AMD受试者的随机分组[6] - 该优效性研究在随机分组前有一个为期八周的负荷阶段，受试者在第-8周和第-4周接受两次阿柏西普（2 mg）注射[7] - 符合视力（BCVA达到20/20或至少增加10个ETDRS字母）和视网膜厚度（CSFT ≤350 μm）标准的受试者被随机分配接受单次AXPAXLI或单次阿柏西普（2 mg）注射[7] - 在第52周和第76周，所有受试者将再次接受其初始治疗（AXPAXLI或阿柏西普）的给药[7] - 主要终点是第36周时视力丧失少于15个ETDRS字母的受试者比例[8] - 试验根据与FDA的特殊方案评估协议进行[8] 公司业务与管线概述 - Ocular Therapeutix是一家综合性生物制药公司，致力于重新定义视网膜治疗体验[10] - AXPAXLI基于其专有的ELUTYX可生物降解水凝胶制剂技术，目前正处于湿性AMD和非增殖性糖尿病视网膜病变的三期临床试验阶段[10] - 公司的管线还包括已商业化的产品DEXTENZA（一种用于治疗眼科手术后炎症和疼痛以及过敏性结膜炎相关眼痒的皮质类固醇）和研究性候选产品OTX-TIC（一种用于治疗开角型青光眼或高眼压的曲伏前列素前房内水凝胶，已完成二期临床试验）[11]

新增至Zacks强力买入名单的股票 - 今日有五只股票被新增至Zacks排名第一的强力买入名单 [1] Village Farms International (VFF) - 公司是北美地区温室种植番茄、甜椒和黄瓜的主要生产、营销和分销商 [1] - 在过去60天内，市场对其当前财年盈利的Zacks共识预期上调了75% [1] CorMedix (CRMD) - 公司是一家生物制药公司，专注于开发和商业化用于预防和治疗感染性及炎症性疾病的治疗产品 [2] - 在过去60天内，市场对其当前财年盈利的Zacks共识预期上调了56.8% [2] Aercap (AER) - 公司是一家综合性全球航空企业，在飞机和发动机租赁、交易以及零部件销售领域占据领先市场地位 [3] - 在过去60天内，市场对其当前财年盈利的Zacks共识预期上调了14% [3] General Motors (GM) - 公司是全球最大的汽车制造商之一 [3] - 在过去60天内，市场对其当前财年盈利的Zacks共识预期上调了10.1% [3] Five Below (FIVE) - 公司是一家专业价值连锁零售商，以5美元或更低的价格提供广泛的优质时尚商品 [4] - 在过去60天内，市场对其当前财年盈利的Zacks共识预期上调了7.2% [4]