BioCardia (NasdaqCM:BCDA) Q3 2025 Earnings Call November 12, 2025 04:30 PM ET Speaker2Good afternoon and welcome to the BioCardia third quarter financial results and business update conference call. All participants will be in listen-only mode. Should you need assistance, please signal a conference specialist by pressing the star key followed by zero. After today's presentation, there will be an opportunity to ask questions. To ask a question, you may press star, then one on your touch screen or keypad. To ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度收入为40万美元[23] - 截至2025年9月30日的三个月研发费用为1920万美元，较去年同期的1800万美元有所增加，增长主要由外部临床前和临床开发相关直接成本推动[24] - 同期销售、一般和行政费用为840万美元，较去年同期的930万美元有所下降，下降主要由于人员相关费用减少[24] - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为1.525亿美元，较2025年6月30日的1.175亿美元有所增加[24] - 现有现金、现金等价物和短期投资预计足以支撑运营至2028年上半年[24] 各条业务线数据和关键指标变化 - ABS-101一期临床试验的中期结果显示，与第一代抗TL1A竞争项目相比半衰期延长，但与下一代项目相比未超越，且抗药抗体对药代动力学无明显影响，安全性良好，未报告严重不良事件[4] - ABS-101一期试验预计于2026年第一季度完成[4] - ABS-201用于雄激素性脱发的开发进度超前，预计于2025年12月启动一期/二期A试验，概念验证中期数据预计在2026年下半年读出[5] - ABS-201新增子宫内膜异位症适应症开发，预计于2026年第四季度启动二期概念验证试验[5] - ABS-301是针对未公开免疫肿瘤学靶点的潜在首创抗体，早期数据显示在鳞状细胞癌等适应症有潜力[12] - ABS-501是使用零样本从头AI模型识别的潜在最佳抗HER2抗体，临床前数据显示其具有新颖表位相互作用、效力相当于或优于曲妥珠单抗、对曲妥珠单抗耐药异种移植瘤有效以及良好的可开发性[13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 战略决策优先开发ABS-201用于雄激素性脱发和子宫内膜异位症，这两个适应症均存在显著未满足医疗需求且标准疗法不佳，各自拥有数十亿美元的市场机会[6][7][8] - 将寻求ABS-101的合作伙伴，在其一期试验完成后不再进行内部临床开发[6] - 该策略利用共享的一期开发，实现更快、更高效的临床试验开发[8] - 计划通过后期临床开发并可能商业化ABS-201[11] - 继续利用AI平台能力创建针对高未满足医疗需求适应症的早期管线，并寻求ABS-301和ABS-501的合作伙伴[15][23] - 继续预计在年底前签署一项或多项药物创建合作伙伴关系，包括与大型制药公司[15][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 子宫内膜异位症影响全球约10%的女性，仅美国就有约900万患者，目前尚无治愈性疗法[18] - 雄激素性脱发影响美国约8000万成年人，近30年来治疗创新很少[9] - 当前雄激素性脱发标准疗法（如米诺地尔和非那雄胺）疗效可变或有限、依从性低且可能存在严重副作用[10] - 子宫内膜异位症领域竞争远少于克罗恩病，试验成本也仅为后者的一小部分[31] - HMI-115（竞争性抗催乳素受体抗体）的二期试验阳性顶线结果提供了该机制的人体概念验证和风险降低[22] - 与HMI-115相比，ABS-201在非人灵长类动物研究中显示出更优的药代动力学和生物利用度、长三到四倍的半衰期以及更高浓度的制剂，预计能带来更便捷的给药方案[22] 其他重要信息 - 将于2025年12月11日举办KOL研讨会，讨论ABS-201项目的临床开发路径、市场机会和差异化特征[9][12] - 欢迎Rod Sinclair博士和David Goldberg博士加入KOL顾问委员会，他们在脱发和皮肤病学领域拥有丰富经验[11][12] - 新增的人类离体数据支持ABS-201持久、改善病情的生发机制，初步数据显示其能将毛囊过渡到生长期、对抗催乳素的抑制性儿茶酚效应、促进毛囊干细胞增殖并减少其凋亡[17] - 临床前数据显示催乳素受体拮抗作用可抑制雌性小鼠术后疼痛并抑制子宫内膜异位症内部病变形成，ABS-201治疗可改善疼痛相关结局并降低腹腔炎症细胞因子[21] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于ABS-101试验中观察到的半衰期等更多细节，以及子宫内膜异位症试验设计的竞争格局考量[28] - ABS-101安全性良好，半衰期比第一代竞争项目延长但未达到第二代水平，同时探索了有潜力的首创适应症[29] - 鉴于IBD领域的竞争格局，决定将资本重新投入ABS-201用于子宫内膜异位症，原因包括该领域存在巨大未满足需求、标准疗法差、竞争少，且HMI-115数据已对该机制进行去风险化[30] - 子宫内膜异位症试验设计将不仅针对疼痛，还可能具有疾病修饰潜力，具体设计将在新年分享，目前正与KOLs商讨[31] 问题: 潜在合作伙伴是否已看到ABS-101数据，以及ABS-201在雄激素性脱发和子宫内膜异位症之间的市场细分考量[32] - ABS-101数据刚获得，尚未与合作伙伴分享，计划在未来几周内分享，并且已就一些有强生物学 rationale 的首创适应症进行了探讨，扩大了潜在买家范围[33] - 对于子宫内膜异位症试验，计划招募确诊患者且有显著疼痛，将注意解决HMI-115试验中遇到的入组问题，并对推进该项目充满信心[34][35] - 催乳素受体抗体研发最初源于子宫内膜异位症，科学验证表明其在病变生成和疼痛感知中具有双重机制，临床前数据显示能影响疼痛和病变，且存在对非激素疗法的显著未满足需求[36][37] 问题: 对ABS-101成功找到合作伙伴的信心以及期望的合作伙伴特质[38] - 期望合作伙伴在目标适应症领域具有专业知识和开发能力，能够最终推动药物获批，并且通过探索首创适应症扩大了潜在买家范围[39] - 已在ABS-101的首创适应症方面进行了一些工作并进行了相关接洽，对与探索此类适应症的制药公司合作感到兴奋[40] 问题: ABS-201雄激素性脱发试验的招募难易度、达到概念验证的成本以及预期起效时间[40] - 对试验招募充满信心，已在澳大利亚设点并与主要KOL合作，积极投入招募工作[41] - 预计在2026年下半年初进行中期疗效读数，将观察13周时间点的数据，预期看到相对于基线的终末区毛发数量显著增长，并在20周和24周进行额外疗效测量[41] 问题: ABS-101的半衰期和抗药抗体特征如何影响其定位，是否因此考虑替代适应症[43] - ABS-101安全性良好，抗药抗体未影响药代动力学，其可能具有组织分布方面的额外优势，或在某些适应症中带来更好疗效，这促使公司关注一些可能成为首创的新适应症[44] 问题: ABS-201在子宫内膜异位症试验中初始给药途径（皮下或静脉），以及该适应症是否会取代雄激素性脱发成为重点[45] - 计划在二期试验中使用皮下注射，与雄激素性脱发试验类似[45] - 雄激素性脱发和子宫内膜异位症均为重点，下一年主要目标是获得雄激素性脱发的二期读数，后一年是子宫内膜异位症，对雄激素性脱发的推进计划未变[46] - 子宫内膜异位症的二期试验将充分利用雄激素性脱发一期试验的安全性数据，是资本效率很高的开发计划[46] 问题: 启动子宫内膜异位症二期试验是否会等待雄激素性脱发中期数据，以及如何借鉴HMI-115的数据[47] - 不计划等待雄激素性脱发读数后再启动子宫内膜异位症试验，只要雄激素性脱发试验的单次递增剂量部分安全性数据良好，就会全力推进[47] - 从HMI-115试验中学到其设计并非最佳，将确保试验设计合理且统计把握度足够，关键收获是其高剂量组在12周治疗期内显示出剂量反应和疼痛减轻的统计学显著性，这令人鼓舞并对机制进行了去风险化，但会在入组标准等方面更严谨[48] 问题: ABS-201的离体实验结果是否超预期，以及是否可能扩展至其他适应症[49] - 离体数据非常令人兴奋，很好地验证了机制，与之前在干细胞猕猴数据和老鼠剃毛研究中的发现一致，在三位患者中均观察到一致反应，对推进二期研究充满信心[50] - ABS-201有潜力用于其他适应症，但目前重点仍是推进其用于雄激素性脱发和子宫内膜异位症[51] 问题: ABS-201是否针对所有子宫内膜异位症患者，以及在该领域商业化的挑战[52] - 目标是针对可能使用GnRH疗法但受其骨密度降低等副作用困扰的患者，提供更有效且副作用更小的新选择[52] - 从科学原理看，有理由相信催乳素受体抗体应对所有患者有效，因为患者病变和感觉神经元中催乳素受体和催乳素表达增加，且其作用独立于性激素[53]

公司业务进展 - 2025年第三季度，公司在ATR-04项目上取得重要进展，于2025年8月为首名针对EGFR抑制剂相关皮疹的肿瘤患者给药，该1/2期临床试验已启动[2][3][6] - ATR-04项目已获得美国FDA的快速通道资格，目标适应症在美国每年影响约15万人，该皮肤毒性常导致癌症治疗中断[3][5] - 公司在BIO-Europe会议上公布了ATR-01项目的积极临床前数据，该项目旨在治疗寻常型鱼鳞病，美国患者约130万人，目前尚无根治方法[3][6] - 公司主要项目ATR-12针对罕见慢性Netherton综合征，目前尚无获批疗法，该项目包含针对成人患者的1b期临床试验[3][5] 研发平台与技术 - 公司的三个开发项目（ATR-12, ATR-04, ATR-01）均源自其独特的专有平台，该平台利用工程化蛋白质和局部活体生物治疗产品[3][8] - 专有平台包含一个约1500种细菌菌株的微生物库，并辅以人工智能和机器学习技术，用于分析、预测和筛选菌株库中的药物样分子[8] 财务业绩 - 2025年第三季度研发费用为120万美元，较2024年同期的100万美元有所增加[7] - 2025年第三季度一般及行政费用为160万美元，低于2024年同期的190万美元[7] - 2025年第三季度净亏损为280万美元，而2024年同期净亏损为100万美元[7] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为140万美元[7] - 公司通过其与机构投资者Alumni Capital LP建立的股权信贷额度筹集了280万美元的总收益[6] 资产负债表关键数据 - 截至2025年9月30日，总资产为430万美元，较2024年12月31日的736万美元下降[12] - 截至2025年9月30日，股东权益为228万美元，较2024年12月31日的570万美元下降[12] - 2025年第三季度基本和稀释后每股净亏损为0.67美元，加权平均流通普通股为4,117,753股[12]

融资活动 - 公司完成一项注册直接发行 向单一医疗保健机构投资者发行3,571,429股普通股[1] - 每股发行价格为1.68美元 总融资额约为600万美元[1]

Palvella Therapeutics (NasdaqCM:PVLA) 2025 Conference November 12, 2025 04:00 PM ET Speaker1All right, good afternoon, everyone, and welcome to the Palvella Therapeutics session. It's our pleasure to have CEO Wes Kaupinen presenting for us today. Thanks for coming. Palvella has certainly moved pretty rapidly from, I would say, a little-known name to probably one of the most broadly covered names in very rapid succession here. Your stock is up 500% plus. That's kind of cool. For anyone who doesn't quite know ...

纪要涉及的行业或公司 * Compass Therapeutics (NasdaqCM: CMPX) 一家生物技术公司 专注于开发双特异性抗体疗法 [1] * 行业为生物制药 特别是肿瘤免疫治疗领域 [22][36][48] 核心观点和论据：主要候选产品CTX-009 (Biliary Tract Cancer) * CTX-009是一种靶向DLL4和VEGF-A的双特异性抗体 正在进行名为COMPANION-002的关键二期临床试验 [2][3] * 试验针对晚期胆道癌的二线治疗患者 比较CTX-009联合紫杉醇与紫杉醇单药 共入组168名患者 [3] * 公司预计在2026年第一季度末公布顶线总生存期数据 该分析由80%的死亡事件触发 [2][4] * 数据公布时间点距第84位患者入组已近两年 距最后一位患者入组已有18个月 而该患者群体的历史中位总生存期仅为约6个月 暗示治疗可能显著延长了生存期 [2][3][4] * 支持有效性的论据包括：对照组的表现符合历史预期 紫杉醇组的最佳总体缓解率为5.3% 8周时42%的患者已进展 与FOLFOX方案历史数据一致 患者失访率极低 仅约5% 公司观察到Kaplan-Meier曲线正在形成长尾效应 [4][5] * 在CTX-009组中 根据最佳总体缓解率分析 70%的患者似乎从药物中获益 这支持了治疗有效的观点 [7][13] * 研究的首要终点总体缓解率已达到统计学显著性 CTX-009组的缓解率是对照组的三倍以上 [15] 核心观点和论据：早期研发管线及其他项目 * **CTX-8371 (PD-1/PD-L1双特异性抗体)**：在15名患者的1期研究中 包括首次人体剂量 已在三种不同适应症中观察到三个缓解 且在所有剂量水平均未观察到剂量限制性毒性 公司称其为"有史以来最好的1期检查点抑制剂数据" [35][36][43] * CTX-8371被认为机制独特 不仅是双重阻断剂 还是细胞衔接器 并能诱导PD-1从T细胞表面脱落 以及通过阻断PD-L1来激动CD28 [38][39] * 本季度将启动队列扩展 在非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌中招募56名更多患者 预计明年上半年公布数据 [42] * **CTX-10726 (VEGF-A/PD-1双特异性抗体)**：计划在2025年底前提交新药临床试验申请 临床前数据显示其PD-1阻断和结合效力优于同类药物 在小鼠模型中优于参照药物 [49][51][52] * 1期研究将针对胃癌 肝细胞癌 肾细胞癌和子宫内膜癌患者 [52] 其他重要内容：商业化与战略 * **胆道癌市场机会**：美国每年新诊断患者约25,000名 公司估算二线治疗的可及患者年约15,000名 市场机会巨大 年销售额远超过10亿美元 是铂耐药卵巢癌市场的三倍大 [28][29][30] * **商业化计划**：公司相信凭借相对精准的销售和营销团队 可以在美国自主上市CTX-009用于二线胆道癌 因患者多集中于学术医疗中心 [32] * **前线试验计划**：MD Anderson正在进行的1b期研究将CTX-009与一线标准疗法GemCis和durvalumab联用 公司希望验证联合用药的耐受性后 全力推进前线研究 [34] * 未来可能用自有的CTX-8371替代durvalumab 进行联合疗法研究 [35] * **业务发展**：公司承认就CTX-8371等资产正在进行对话 市场存在"错失恐惧症" [53] * **财务状况**：截至第三季度末 公司拥有约2.2亿美元现金 预计资金足以支撑运营至2028年 执行所有四个临床项目 [55]

公司概况 * Jade Biosciences (NasdaqCM:JBIO) 是一家专注于开发自身免疫性疾病疗法的生物技术公司 于2024年6月成立[1] * 公司从Paragon Therapeutics获得了三项资产 组建了一支经验丰富的开发团队[1] * 公司财务状况强劲 在2025年4月通过反向合并筹集了3亿美元 并在2025年10月通过PIPE融资筹集了1.35亿美元[4] 截至2025年6月30日 公司拥有2.21亿美元现金 加上10月的融资 预计现金可支撑至2028年上半年[42] 核心研发管线与进展 * **JADE101 (抗APRIL抗体)**：核心项目 首个适应症为IgA肾病(IgAN) 预计美国市场潜力超过100亿美元[2] 项目已于2025年9月启动一期健康志愿者研究 首次给药完成 预计2026年上半年公布数据[2] 目标给药间隔不短于每八周一次[2] * **JADE201 (抗BAFF受体抗体)**：第二个项目 是一种岩藻糖基化抗体 借鉴了诺华ianalumab的路径 计划于2026年上半年在类风湿性关节炎患者中启动一期临床试验[3] * **JADE03**：从Paragon获得的第三个项目 目标在2027年上半年进入临床[4] IgA肾病(IgAN)治疗格局与机遇 * 治疗格局正在快速变化 KDIGO指南呼吁所有患者接受能够清除致病性IgA的药物治疗 并将抗APRIL类药物推向一线治疗[7][8] 指南设定了雄心勃勃的蛋白尿目标 要求患者每日蛋白尿低于0.5克 最好低于0.3克(临床缓解)[8] * 公司认为选择性抗APRIL抑制剂具有疾病修正潜力 可降低半乳糖缺陷型IgA 稳定eGFR 并降低蛋白尿 且无需BAFF带来的不必要的免疫抑制[9] * 在ASN会议上公布的III期试验数据显示 选择性抗APRIL药物sibipremimab在9个月时蛋白尿减少51% 优于双重APRIL-BAFF抑制剂atacicept[11][12] 公司相信选择性APRIL抑制可为年轻患者提供全部疗效且更安全[12] JADE101的设计与差异化 * JADE101是一种全新的人源化IgG1中和抗体 对APRIL具有超高的结合亲和力(KD为50 femtomolar) 比sibipremimab高约750倍 比zigakibart高2000倍以上[14] * 抗体采用了YTE半衰期延长突变 旨在以方便的给药间隔提供全面的疾病修正疗效[15] 临床前数据显示其半衰期比sibipremimab延长约四倍[16] * 公司旨在通过超高效力和长半衰期 实现每八周一次的给药间隔 这在需要终身治疗的年轻患者中是关键的便利性差异化优势[23] 临床开发路径与监管环境 * JADE101的一期健康志愿者研究数据将用于确定剂量和给药间隔 公司认为无需进行二期剂量探索研究 可能采用类似povetacicept的高效开发路径 即进行小规模开放标签二期研究后直接进入三期[28] * 公司注意到IgAN患者招募速度创下新纪录(povetacicept在15个月内招募600名患者) 现有临床试验基础设施完善 有利于快速推进[29] * 监管方面出现积极信号 FDA计划在2026年第一季度重新召集KHI 讨论在已有获批疗法的新环境下 支持加速批准的替代终点和eGFR确认期的持续时间 这可能缩短全面批准所需时间 对Jade有利[31][32] JADE201的设计与前景 * JADE201是一种半衰期延长的岩藻糖基化抗BAFF受体单抗 具有双重作用机制：通过增强的ADCC直接杀死B细胞 同时药理阻断BAFF受体 抑制B细胞耗竭后BAFF的代偿性上调[34][35] * 与ianalumab相比 JADE201保留了其强大的药理学特性 但通过引入LS突变延长了半衰期(在非人灵长类动物中半衰期约为ianalumab的两倍) 有望提供更完全、持续的BAFF受体覆盖和更便利的给药[37] * 一期研究将在类风湿性关节炎患者中进行 主要评估安全性、耐受性、药代动力学和B细胞耗竭深度与持续时间 该研究旨在生成支持后续二期适应症选择的数据 不一定代表RA是优先适应症[38][39] 其他重要信息 * 公司对JADE101一期数据充满信心 认为健康志愿者中的生物标志物(APRIL抑制和IgA降低)反应可预测IgAN患者的临床疗效[24] * 公司计划在获得足够丰富的一期数据后 再对外披露JADE201的研究结果[41]

法律诉讼概况 - 针对MoonLake Immunotherapeutics提起了证券集体诉讼，旨在为在2024年3月10日至2025年9月29日期间因涉嫌证券欺诈而遭受损失的股东追回损失 [2] 诉讼指控细节 - 指控称公司在期间做出了虚假陈述和/或隐瞒了事实 [3] - 具体指控包括公司唯一候选药物SLK与BIMZELX具有相同的分子靶点 [3] - 指控称SLK独特的纳米抗体结构不会比BIMZELX的传统单克隆结构带来更优的临床益处 [3] - 指控称SLK纳米抗体结构所宣称的增强组织渗透性不会转化为临床疗效 [3] - 基于以上指控，认为公司关于SLK优于单克隆抗体的积极陈述缺乏合理依据 [3]

诉讼核心信息 - 针对aTyr Pharma Inc提起的集体诉讼证券欺诈案，旨在为在2024年11月7日至2025年9月12日期间遭受损失的股东追回损失[2] - 诉讼指控公司在提供积极声明的同时，散布了关于Efzofitimod疗效的虚假和误导性陈述，和/或隐瞒了重大不利事实，特别是关于该药物使患者能够完全停止使用类固醇的能力[3] 关键事件与股价影响 - 2025年9月15日（盘前），公司宣布EFZO-FIT研究未达到其主要终点，即在第48周时相对于基线的平均每日口服糖皮质激素剂量变化[4] - 公司宣布下一步将与FDA接洽，以确定在令人失望的顶线结果之后的未来发展路径[4] - 此消息导致公司普通股股价从2025年9月12日的每股6.03美元收盘价，下跌至2025年9月15日的每股1.02美元，单日内跌幅达83.2%[5] 公司背景 - aTyr Pharma Inc 是一家生物制药公司，专注于开发基于Efzofitimod等药物的疗法[3][4]

股东行动 - 公司第二大股东Shah Capital正敦促董事会寻求战略变革 [1] - 股东提出的战略选项包括潜在的出售交易 [1] - 股东警告若未取得进展可能发起代理权之争 [1]