公司会议参与安排 - 公司首席运营官Jarrod Longcor将于2025年9月参与多个医学会议和行业会议的小组讨论并进行演讲[1] - 9月9日9:30 ET在ADC和新型偶联物合作与投资峰会上演讲 主题为"ADCs与放射性配体：利用一种技术推动另一种技术发展"[2] - 9月15日11:30 ET在生物工艺国际会议上演讲 主题为"放射性药物中的ADCs及超越"[3] - 9月24日参加靶向放射性药物供应链与制造会议 分别于9:30 ET演讲"解决供应链障碍确保可靠同位素获取和患者持续给药" 12:10 ET演讲"通过设计稳健基础设施战略解决设施停机和监管延迟问题" 13:30 ET演讲"同位素半衰期影响：长短寿命放射治疗剂在制造质量和临床分发方面的差异"[4] 癌症研究会议演讲 - 9月26日14:50 ET在美国癌症研究协会儿科癌症特别会议上展示"不可治愈脑肿瘤的精准放疗：Iopofosine I 131治疗不可手术复发或难治性儿童高级别胶质瘤的1b期剂量和方案优化研究中期数据评估"[5] - 9月30日18:00-21:00 ET在美国癌症研究协会胰腺癌研究特别会议上展示"靶向缺氧胰腺导管腺癌中的脂筏：[225Ac]CLR 121225的临床前评估 一种新型锕基放射性偶联物"[6] 公司业务定位 - 公司为晚期临床生物制药公司 专注于癌症治疗药物的发现和开发[7] - 核心目标是利用其专有的磷脂药物偶联物（PDC）递送平台开发下一代癌症靶向治疗药物[8] 产品管线概述 - 主要资产包括Iopofosine I 131（设计用于靶向递送碘-131放射性同位素的PDC）[9] - CLR 121225（基于锕-225的项目 针对胰腺癌等未满足需求的实体瘤）[9] - CLR 121125（碘-125奥杰发射项目 针对三阴性乳腺癌、肺癌和结直肠癌等实体瘤）[9] - 还拥有专有临床前PDC化疗项目和多个合作PDC资产[9] 产品研发进展 - Iopofosine I 131已完成复发或难治性多发性骨髓瘤和中枢神经系统淋巴瘤的2b期试验[10] - 正在进行CLOVER-2 1b期研究 针对儿童高级别胶质瘤患者[10] - 若获批准 公司有资格从FDA获得儿科评审券[10] - Iopofosine I 131已获得FDA授予的6项孤儿药认定、4项罕见儿科疾病认定和2项快速通道认定[10]

Multi-phase program to standardize treatment, generate real-world evidence, and explore AI-powered tools to improve outcomes for hypertension patientsALLSCHWIL, Switzerland and RADNOR, Pa., Sept. 5, 2025 /PRNewswire/ -- Idorsia Ltd (SIX: IDIA) announces a first-of-its-kind initiative with the Stanford Hypertension Center and Duke Heart Center to launch IMPACT-HTN, a new three-phase program to transform and modernize the management of difficult-to-control hypertension. Patients requiring multiple medication ...

**公司概况与核心技术** * Entera Bio Ltd 是一家生物制药公司 专注于开发首创口服肽疗法以解决未满足的医疗需求[1][2] * 公司拥有专有技术平台 NTAB 技术平台 该平台通过特定赋形剂抑制胃肠道中的酶降解 并结合透细胞渗透增强剂 SNAC 以实现全身吸收[3][4] * 主要候选药物 EB613 是首个也是唯一一个开发用于治疗骨质疏松症的口服肽类药物[2][4] * 研发管线还包括针对甲状旁腺功能减退症、代谢与肥胖以及胃肠道炎症的口服肽类药物[2] * 公司与 OPKO Health 合作开发口服 oxyntomodulin (OXM) 片剂（一种双重 GLP-1/胰高血糖素激动剂） 根据 2025 年 3 月签署的许可与合作协议进行[4][20] * 公司现金储备可支撑运营至 2026 年第三季度 在纳斯达克上市 代码为 ENTX[2] **核心候选药物 EB613 (骨质疏松症)** * EB613 是首个每日一次的口服合成代谢（骨形成）剂 其氨基酸序列与 23 年前获批的 Forteo (teriparatide) 完全相同[5][6] * 其作用机制独特 在临床研究中显示出双重机制：既刺激新骨形成 又抑制骨吸收 这与仅增加骨形成同时也增加骨吸收的皮下注射特立帕肽不同[6][12][13] * 针对超过 2 亿女性的巨大未满足需求市场 50 岁以上女性中有二分之一会因骨质疏松而骨折 骨折后 6 个月内仅有不足 25% 的女性获得 adequate medication 髋部骨折患者若未接受手术干预 6 个月内死亡率达 60%[7][8] * 当前治疗范式：约 1000-1200 万美国患者 约三分之一接受治疗 其中 60% 使用双膦酸盐（口服或一年一次注射） 合成代谢药物虽高效但仅治疗不足 15% 的患者 主要因需每日皮下注射且医疗系统（如初级护理和妇科）缺乏注射资源和计费系统限制了可及性[9][10][11] * 临床数据（II期研究）： * 在 161 名绝经后骨质疏松女性患者中进行了剂量范围（0.5 至 2.5 毫克）研究[12] * 6 个月时 EB613 增加了每个骨骼部位的骨矿物质密度 (BMD) 在髋部显示出更快的作用起效和更大的增幅 而髋部 BMD 增加对预测骨折风险降低具有最高价值[13][14][15] * 通过 3D Shaper 软件分析显示 EB613 对皮质骨和骨小梁均有早期效应 而 Forteo 在 6 个月时对皮质骨影响极小[16] * 安全性良好 不良事件（AE）与 Forteo 和其他 PTH 激动剂相似（如头痛、恶心、头晕） II 期研究中无与 EB613 相关的严重 AE 计划将滴定方案（耐受性良好）推进至 III 期测试[16] **监管进展与III期研究设计** * 公司与 FDA 达成一致 将进行一项双盲、安慰剂对照、为期 24 个月的单一 III 期注册研究 主要终点为 24 个月时全髋关节骨矿物质密度 (BMD) 相对于基线的变化 这是一项前所未有的协议[17][18][22] * 次要终点包括：显示新发或恶化椎体骨折减少的积极趋势、前瞻性评估已发布的基于全髋 BMD 增加的替代阈值效应、6/12/18/24 个月时 BMD 的百分比变化以及安全性终点[18] **市场潜力与商业前景** * 患者和医生调研显示：30% 的骨质疏松症患者对现有药物治疗反应不佳 55% 的患者对口服骨构建治疗感兴趣 37% 的患者因副作用停止治疗[19] * 基于其产品特征 EB613 相较于市售注射用合成代谢药物可能具有显著的价格优势[19] **其他研发管线进展** * **口服 OXM (与 OPKO Health 合作)**：PK 特征显示暴露持续时间与已获批口服 GLP-1 肽类似物 semaglutide Rybelsus 一致 临床前 PD 显示与大鼠安慰剂相比降低了血浆葡萄糖水平 目标于 2026 年初提交 IND[20] * **口服 GLP-2 (短肠综合征等)**：在大型动物模型中 其血浆半衰期约为已获批 GLP-2 类似物 teduglutide 的 6 至 15 倍 该计划正处于战略评估中[21] * **甲状旁腺功能减退症项目**：正在临床前验证一种不同的肽 预计 2025 年底获得数据[23] **近期里程碑** * 计划于 9 月初在美国骨与矿物质研究学会 (ASBMR) 上展示 EB613 及其下一代候选药物的补充数据[23] * 目标于 2026 年初与 OPKO Health 就口服 OXM 片剂提交 IND[23]

纳斯达克合规状态 - 公司于2025年9月4日获得纳斯达克正式通知 确认符合所有持续上市标准 包括每股1美元最低买入价要求[1] - 此前披露的纳斯达克上市资格问题已正式关闭[1] 资金状况与运营规划 - 现有现金资源（含ATM发行募集资金）预计足以支持计划运营至2029年[2] - 公司强调当前拥有强劲现金头寸 可支撑多个关键价值驱动里程碑的实现[2] 核心技术与产品管线 - 公司专注于通过ProTide技术平台改造核苷类化疗药物 提升抗癌代谢物在癌细胞中的浓度[3] - NUC-7738为新型抗癌剂 通过干扰RNA多聚腺苷酸化影响癌细胞基因表达 正处于二期临床试验阶段[3] - NUC-3373为5-氟尿嘧啶衍生物 正在开展与PD-1抑制剂帕博利珠单抗及多西他赛联合用药的Ib/II期模块化研究[3] 战略定位与发展目标 - 公司致力于改善癌症患者治疗结果 通过突破核苷类似物的关键局限性开发更安全有效的药物[3] - 未来将通过多项临床数据读推动价值增长 重点布局实体瘤和黑色素瘤治疗领域[2][3]

公司动态 - Aptorum Group与DiamiR Biosciences将于2025年9月10日11时在纽约Lotte New York Palace酒店联合出席H.C. Wainwright第27届全球投资会议 [1][2] - 双方于2025年7月16日达成全股票合并协议，合并后DiamiR将成为Aptorum全资子公司，交易预计于2025年第四季度完成 [3] 业务聚焦 - Aptorum Group为临床阶段生物制药公司，专注于肿瘤学（含孤儿瘤适应症）及传染性疾病领域未满足医疗需求的治疗资产开发与商业化 [4] - DiamiR为私有分子诊断公司，通过CLIA认证及CAP认可实验室提供基于血浆中脑部富集及炎症相关microRNA特征的微创检测技术，拥有全球超50项专利授权，并提供蛋白质与遗传生物标志物分析服务 [5] 公司架构 - 合并交易需双方股东批准及符合惯例交割条件 [3] - Aptorum已提交6-K表格披露合并细节，并将向SEC提交S-4登记声明文件，向股东寄发股东大会通知 [9] 信息披露 - 股东可通过SEC官网（www.sec.gov）或联系Aptorum投资者关系部门（+44 20 80929299）获取股东大会通知及代理声明/招股书等文件 [9][12]

公司概况 * Kairos Pharma是一家生物制药公司 专注于开发逆转癌症耐药性和免疫抑制的疗法[1] * 公司名称Kairos源自希腊语 意为"关键时刻" 旨在患者对标准护理药物产生耐药性且免疫系统受到抑制时进行干预[2] * 公司从Cedars-Sinai医疗中心分拆出来 该中心在美国新闻与世界报道中排名全美第二[15] 核心技术与产品管线 * **EMV-105**：一种治疗性抗体 通过阻断CD105来逆转癌症耐药性 CD105是一种在耐药性发展期间升高的细胞表面蛋白 它介导肿瘤细胞存活和治疗抵抗[3][4] * 在前列腺癌中 EMV-105可恢复对包括enzalutamide amiodarone apalutamide在内的整个激素疗法类别的敏感性[4] * 在肺癌中 针对使用osimertinib (Tagrisso) 或 gefitinib等EGFR靶向疗法产生耐药或不完全响应的患者[4][9] * 该药物也被证明与结肠癌 乳腺癌和头颈癌相关[3][4] * **Kairos 201**：一种针对胶质母细胞瘤的免疫疗法 已获得FDA的研究性新药(IND)批准 可产生靶向癌症干细胞的自体T细胞[3][11][14] * **Kairos 101**：一种GITR配体(葡萄糖诱导的肿瘤坏死受体样配体) 可增加能杀死癌细胞的T效应细胞 减少抑制免疫反应的T调节细胞 并可补充其他检查点抑制剂如pembrolizumab和nivolumab[11][12] * **Kairos 102**：一种GITR配体拮抗剂 可减少T细胞数量 是用于自身免疫性疾病和移植排斥的一类新药[12][13] * **Kairos 401**：一种小分子药物 可将肿瘤微环境中的促肿瘤巨噬细胞转化为杀癌巨噬细胞[12] 临床项目进展 * **EMV-105用于前列腺癌(随机多机构II期试验)**： * 由一项NIH拨款资助进行生物标志物研究 金额为320万美元[3][6] * 已发表的II期试验显示 在雄激素受体治疗失败后使用EMV-105 临床获益率(PSA反应和影像学反应)达到62% 而耐药后的预期反应为0% 且许多患者治疗时间超过一年[4][5] * 药物安全性良好 未出现3级或4级毒性[5] * 确定了一个三基因检测生物标志物 可在治疗前识别可能响应的患者 使用生物标志物可将关键III期试验的成功可能性从55%提高到76%[6] * 安全性先导部分10名患者的结果已于7月报告 疗效结果计划于9月18日与KOL讨论一起公布[7][8][16] * 试验主要终点是无进展生存期(PFS) 次要终点是生物标志物的验证[8] * **EMV-105用于非小细胞肺癌(NSCLC)(I期试验)**： * 针对EGFR驱动的NSCLC患者 约占NSCLC的20% 即约每年45,000名患者[9] * 针对对Tagrisso治疗失败或仅产生部分响应(80%患者)且存在循环肿瘤DNA的患者[9][10] * 临床前模型显示EMV-105可克服耐药性并缩小肿瘤[10] * 研究采用贝叶斯设计 主要确定EMV-105的安全性和有效剂量 次要终点是识别生物标志物[10] * 初步结果将在9月的世界肺癌大会上由主要研究者Karen Reckamp报告[10][16] * **免疫疗法项目**： * Kairos 201 (针对胶质母细胞瘤)已获IND批准 并在Cedars-Sinai医疗中心有经验的团队推动患者入组[3][14] * Kairos 101和102正在为小肿瘤和自身免疫性疾病快速开发IND[14] 市场机会与规模 * **前列腺癌市场**：110亿美元[14] * **EGFR依赖性肺癌市场**：140亿美元 其中Tagrisso alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone 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alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone alone 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MetaVia (MTVA) FY 会议纪要关键要点分析 涉及的行业和公司 * 公司为专注于代谢性疾病和肥胖症治疗的生物技术公司MetaVia Inc [1] * 行业为生物制药行业 具体聚焦于心血管代谢疾病领域 包括肥胖症和非酒精性脂肪性肝炎(NASH) [3] 核心观点和论据 产品管线与科学原理 * 核心产品DA-1726为GLP-1/胰高血糖素双重激动剂 是一种每周注射一次的肽类药物 采用三比一(3:1)的平衡比例 旨在同时实现食欲抑制和能量消耗 [3][4][8] * DA-1726与竞争对手(pemvidutide的1:1比例 retatrutide的8:1比例)的关键差异在于其平衡比例能提供葡萄糖控制 这对于超过50%的肥胖患者同时患有2型糖尿病或糖尿病前期的患者群体至关重要 [3][4][7] * 另一核心产品DA-1241是一种每日一次的口服小分子GPR-119激动剂 通过促进肠道内天然GLP-1的产生并直接作用于肝脏受体来治疗NASH [4][25] * DA-1241在为期16周 超过100名患者的2A期研究中显示出令人信服的数据 [5] 临床数据与进展 * DA-1726在32毫克剂量组的1期研究中 仅4周治疗就实现了超过4%的体重减轻 且安全性良好 [10] * 公司正在继续进行48毫克剂量组的1期研究 计划延长至8周 目标是在8周内实现约7%或更高的体重减轻 [10][11][17] * 48毫克剂量组的研究将包括DEXA扫描(评估脂肪与瘦肉组织损失比例)和FibroScan(评估对肝脏大小的影响) 以全面评估药物效果 [19][21] * DA-1726显示出良好的耐受性 在32毫克剂量组中仅出现两例呕吐事件(首次给药后)和一例恶心事件 但均在后续给药后消退 与其他同类药物临床试验中约20%或更高的停药率形成对比 [10] 竞争格局与市场策略 * 公司认为由于NASH是一种非常复杂的肝脏疾病 单一药物无法治愈 因此组合疗法是未来的方向 [26][27][28] * DA-1241临床前数据显示其与semaglutide(司美格鲁肽)和FGF21类似物联用能产生更好的效果 [27] * 公司对DA-1726的合作持开放态度 特别是与尚未进入肥胖症领域的大型制药公司合作 以最大化药物潜力 [23] * 公司认为当前市场上已获批的NASH药物主要通过减肥间接起作用 而其带有胰高血糖素的双重激动剂药物能通过直接肝脏效应应对NASH [21] 未来战略与愿景 * 公司正与Synteca Bio合作 利用AI平台探索DA-1241的其他适应症 传统方法需要数年 AI驱动的研究可能仅需两到三个月 [31] * 公司与Immunoforge合作 积极寻找长效DA-1726的先导候选药物 目标是开发每月注射一次的剂型 [32] * 长期战略包括开发维持体重的药物(maintenance drug) 理想情况是患者使用DA-1726约6个月(无需滴定)减轻10%至15%体重后停药 依靠健康生活方式维持 而非终身服药 这符合美国保险 landscape 和患者需求(数据显示GLP-1药物一年停药率约70%) [33][34][35] * 公司对维持体重药物的定义是不应引起胃肠道问题 并能轻微助推患者维持更健康的生活方式 [35] 其他重要内容 * 48毫克剂量组研究因患者个人安排问题 可能无法让所有受试者都完成额外的4周延长研究 但数据仍足以观察早期信号 [11] * 公司寻求与DA-1241进行联合用药的合作伙伴 理想伙伴是处于接近批准阶段而非早期开发阶段的公司 [30] * 公司认为DA-1241因其出色的安全性 profile 有潜力扩展至其他适应症 [31]

– 17 abstracts accepted, including one oral presentation – – Data from the REFRESH real-world study highlight efficacy of once-nightly sodium oxybate when switching from twice-nightly oxybates – – REFRESH study also highlights efficacy in those who were new to oxybate or returning to oxybate after discontinuing twice-nightly oxybate – DUBLIN, Sept. 05, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), a biopharmaceutical company focused on transforming medicines to transform lives, today a ...

**Clene Inc (CLNN) 电话会议纪要关键要点** **公司及行业** * 公司为临床阶段生物制药公司Clene Inc 专注于开发用于神经退行性疾病的独特纳米疗法[1] * 核心候选药物为CNM-Au8 一种口服金纳米催化剂 用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)和多发性硬化症(MS)[3][5][6] * 行业背景为神经退行性疾病治疗领域 近年来有超过12种ALS药物研发失败[4][9] **核心观点与论据 - CNM-Au8用于ALS** * 药物作用机制为穿透血脑屏障 进入细胞线粒体作为能量催化剂 提升烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD+) 减少活性氧(ROS) 从而改善神经元功能与存活[6] * 安全性优异 拥有超过1000患者-年的暴露数据 治疗时间长达5.5年 未出现任何与药物相关的严重不良事件(SAE)[7][8] * 两项II期概念验证研究(HEALEY和RESCUE-ALS)未达到以ALS功能评定量表(ALS-FRS)为主要终点的主要终点[4][9] * 但在关键探索性次要终点上显示出显著益处 * **生存获益**: 与安慰剂相比 死亡或永久辅助通气(PAV)时间风险降低94% (p=0.04)[10] * **临床恶化风险降低**: RESCUE-ALS研究降低71% HEALEY研究降低74% (p=0.1和0.3) 临床恶化定义为死亡、气管切开术、全职呼吸支持或需要胃造口管[10][11] * **生物标志物改善**: 在HEALEY研究中 神经丝轻链(NfL)水平显著降低 (p=0.04) 且用药时间越长 获益越大 NfL水平高预示疾病进展和更差生存结局[12][13] * 基线NfL高的患者接受CNM-Au8治疗后 NfL下降且生存获益显著[13][14] * 在双盲期内NfL下降的患者 死亡风险降低91% (p=0.01)[14] * 基于真实世界扩展访问项目(EAP)数据 与匹配对照组相比 显示长期(长达3-4年)生存获益 风险降低约30%[17][18] * 正在与FDA进行两项新药申请(NDA)路径的讨论 * 基于NfL作为替代终点寻求加速批准 正在等待来自NIH资助4500万美元的EAP项目的新NfL数据 该数据将于未来几个月内(2025年夏秋季)读取[14][15][16] * 基于生存获益作为终点寻求完全批准 已与FDA开启讨论[18] **核心观点与论据 - CNM-Au8用于MS** * VISIONARY-MS研究因COVID-19大流行而招募困难并提前终止[19][20] * 48周数据未达到视力主要终点 但在认知、精细运动、步行和视力的复合终点上显示出积极趋势(P=0.02)[20][21] * 在长达3年的盲态扩展期内 观察到视力持续改善达7-9个字母(相当于视力表多看近两行) 且原安慰剂组换用活性药物后也出现相同程度的改善[21][22] * 认知改善7-8分 具有临床意义(如使患者能够重返工作岗位)[23] * 正与FDA进行II期结束会议 以设计一项以认知改善为主要终点的III期MS研究[23] **财务状况** * 公司现金充足 截至2025年6月底拥有现金730万美元[25] * 此后通过ATM融资筹集约190万美元 并将债务额度增加150万美元[25] * 按备考基准计算 拥有接近1100万美元现金 足以支撑运营至2026年第一季度 覆盖即将到来的FDA互动、NfL数据读取和潜在的NDA提交[25] **其他重要内容** * 药物为口服制剂 无色无味 患者耐受性良好 副作用仅包括恶心、头痛且与用药时间无关[6][8] * 药物与标准护理疗法联合使用[8] * 公司生产与研发基地位于马里兰州 临床开发办公室位于犹他州盐湖城[5] * 目标是在2025年底前提交NDA 并有望在2026年底实现商业化[24]

产品上市与监管批准 - EGRIFTA WR™（替莫瑞林注射剂）已在美国上市，用于减少HIV感染合并脂肪营养不良成年患者的腹部多余脂肪，该产品于今年早些时候获得美国FDA批准 [1] - 新配方将逐步取代现有产品EGRIFTA SV®，专科药房已开始订购EGRIFTA WR™以满足处方需求，原产品在过渡期内仍可获取 [2] 产品特性与专利保护 - 新配方仅需每周复溶一次，注射体积比每日复溶的EGRIFTA SV®减少超过50%，每日皮下注射剂量为1.28毫克（0.16毫升复溶溶液） [3] - 每盒包含四支单次使用小瓶，每瓶含11.6毫克替莫瑞林，可支持七次每日注射，复溶前后均可室温保存（20°C至25°C） [3] - 该配方在美国的专利保护期至2033年 [3] 临床数据与安全性 - 药代动力学研究显示新配方与原始F1配方（曾用商品名EGRIFTA®）具有生物等效性 [4] - 常见不良反应包括关节痛、注射部位反应、肢体疼痛、外周性水肿和肌痛 [4][8] 患者支持与过渡计划 - 公司通过免费提供的Thera Patient Support®项目协助现有患者过渡至新配方，项目包含专业护士团队提供使用培训 [5] - 过渡进度将取决于保险覆盖范围的扩展情况 [2][5] 公司背景与市场定位 - Theratechnologies（多伦多证券交易所代码：TH，纳斯达克代码：THTX）是一家专注于商业化创新疗法的专业生物制药公司 [10] - EGRIFTA WR™是美国唯一获批用于HIV患者腹部脂肪减少的药物 [2]