公司科研协作与项目进展 - 公司团队在2025年与全球60多个顶尖科研团队深入交流，并与50多家生物科技公司及十余家医院深度合作[2] - 公司推动了近百个渐冻症科研合作项目，并助力15个药物管线及治疗技术实现了临床转化突破[2] - 公司通过渐愈互助之家平台与中国科学家合作推进的药物，已使8位SOD1基因突变型渐冻症患者身体出现不同程度好转[29] 公司技术平台与研发效率 - 公司开发了“渐冻症AI科研大脑”，该智能体自2024年启动，已超越数百位人类研究员的工作能力[41] - AI大脑通过检索、分析全球科研论文、专利与临床数据，将研究和发掘效率提升了数十倍乃至百倍[41] - 在AI大脑助力下，公司团队首次发现并在临床前动物模型上验证了可能治愈渐冻症的路径，包括通过骨髓移植彻底免疫重建等方法[42] 公司核心人物与运营状态 - 公司核心发起人蔡磊在确诊渐冻症6年后，将角色从患者转变为科研协作体系的核心推动者[33] - 尽管身体功能评分（ALSFRS-R）已降至个位数进入疾病终末期，其日常工作仍从上午9点持续至晚上11点，全年无休[15][16][17] - 其日常主要通过眼控仪处理工作，包括回复病友询问、阅读科学文献及推进药物研发各环节[19]

"历史已被改写，渐冻症必然被攻克！"当2026年的第一缕阳光照亮大地，47岁的蔡磊在致渐冻症病友的新年公开信中发出自己的呼声。进 入疾病终末期的他，依然向阳而生。 这是一封借助眼控仪"写"下的公开信，同时附上了数位渐冻症患者的自拍视频，讲述着对生命的渴望、对奇迹的期盼。 "我们太需要希望了！"与渐冻症抗争6年的蔡磊已进入疾病终末期，全身瘫软、无法说话、呼吸吞咽困难。在其住处的办公桌上摆着一面镜子，由于他的 头已不能自由转动，借助镜子方便与他人进行眼神交流。 根据身体功能评分（ALSFRS-R），蔡磊已从总分48分降至个位数，进入疾病的终末期。用他自己的感受来说，大脑无比清醒看着身体像磁铁一样被禁锢 得动弹不得，时刻疼痛酸楚、麻木难忍、窒息憋闷，却无法呼喊表达，比植物人还要残酷，连呼吸都成为一种奢望。 蔡磊表示，除基因类型外，目前全世界依然没有看到可以阻止 或逆转改善 病情的药物和办法，似乎有痛苦和悲观的充分理由。 "但我并不这么看。我们正处于一个有史以来最伟大时代，我们无比幸运。" 他在信中写道。 这是一个科技爆发的时代，知识的复利效应与技术范式的剧烈切换，正在重塑人类理解生命与自身的方式。这同样是一个和平发 ...

"历史已被改写，渐冻症必然被攻克！"当2026年的第一缕阳光照亮大地，47岁的蔡磊在 致渐冻症病友的新年公开信中发出自己的呼声。进入疾病终末期的他，依然向阳而生。 这是一封借助眼控仪"写"下的公开信，同时附上了数位渐冻症患者的自拍视频，讲述着对生命的 渴望、对奇迹的期盼。 "我们太需要希望了！"与渐冻症抗争6年的蔡磊已进入疾病终末期，全身瘫软、无法说话、呼吸 吞咽困难。在其住处的办公桌上摆着一面镜子，由于他的头已不能自由转动，借助镜子方便与他 人进行眼神交流。 根据身体功能评分（ALSFRS-R），蔡磊已从总分48分降至个位数，进入疾病的终末期。用他自 己的感受来说，大脑无比清醒看着身体像磁铁一样被禁锢得动弹不得，时刻疼痛酸楚、麻木难 忍、窒息憋闷，却无法呼喊表达，比植物人还要残酷，连呼吸都成为一种奢望。 蔡磊表示，除基因类型外，目前全世界依然没有看到可以阻止 或逆转改善 病情的药物和办法， 似乎有痛苦和悲观的充分理由。 "但我并不这么看。我们正处于一个有史以来最伟大时代，我们无比幸运。" 他在信中写道。 蔡磊表示，团队6年来调研核实了大量药物和方法，减少了患者重复试错和财产耗费。经过一年 多的建设和打磨，团 ...

公司（蔡磊团队）科研与合作进展 - 团队在2025年与全球60多个顶尖科研团队深入交流，并与50多家生物科技公司及十余家医院深度合作，推动了近百个渐冻症科研合作项目 [2] - 团队助力15个药物管线及治疗技术在2025年实现了临床转化突破 [2] - 团队搭建的“渐愈互助之家”渐冻症患者科研大数据平台注册患者人数已突破18000人，构建了具有规模化和显著统计学意义的患者队列 [2] - 团队利用人工智能技术搭建渐冻症AI科研大脑，重新阅读并梳理了近4万篇渐冻症科研文献，整理分析了数百个药物并根据临床前实验效果进行排名，极大提升了科研效率 [3] - 团队经过一年多的建设，首次完成渐冻症护理体系的建立并启动发布推广，在社会关注支持下，降低了患者高昂的护理设备成本 [3] - 团队6年来调研核实了大量药物和方法，减少了患者的重复试错和财产耗费 [3] - 公司负责人依靠眼控仪坚持每天工作十余小时，搭建科研平台、链接上万病友并推动药物研发 [2] - 新的一年，团队计划尽快推进临床前更大突破的药物研发，并积极携手脑机接口、具身智能等前沿科技力量，研发适用于夜间值守、辅助翻身等场景的护理机器人 [5] 行业（渐冻症研究与治疗）现状与展望 - 渐冻症（肌萎缩侧索硬化）病因不明、靶点不清，平均生存期仅2至5年，至今尚无完全治愈案例 [3] - 除基因类型外，目前全世界依然没有看到可以阻止或逆转改善病情的药物和办法 [1] - 社会对渐冻症这一罕见病的了解程度比过去有所提高，但依然不足 [3] - 拯救生命的根本在于科研突破，重点在于急速推进科研与合作 [3] - 人工智能的迅猛发展为渐冻症研究注入了关键动能，AI科研大脑使得科研工作可以百倍以上的效率推进 [3] - 渐冻症的突破将意味着人类医学的全面巨大飞跃，并对阿尔兹海默症等医学难题的全面突破带来促进和启发 [5]

文章核心观点 - 蔡磊及其团队“渐愈互助之家”在2025年构建了前所未有的渐冻症科研协作网络，推动了近百个科研合作项目，并助力15条药物管线及治疗技术实现临床转化 [1] - 蔡磊提出，罕见病药物研发的核心瓶颈并非资金，而是缺乏推动者，患者群体在科研中拥有被忽略的巨大优势 [2][18] - 团队在2025年完成了“渐冻症AI科研大脑”的关键跨越，以因果推理为核心、人机协作为驱动的ALS研究新范式初步成型，并将在2026年持续推进 [1][20] 渐愈互助之家2025年度成果 - 构建了前所未有的ALS科研协作网络，成果在登记患者人数、国内外交流次数、药物管线及治疗技术转化数量上超越过去几年 [1] - 患者注册人数已经突破1.8万人 [16] - 通过与全球60多个顶尖科研团队深入交流，与50多家生物科技公司、十余家医院深度合作，推动了近百个科研合作项目 [16] - 联动多家创新药企与顶尖医疗机构，助力15条药物管线及治疗技术实现临床转化突破，显著缩短了药物从实验室到患者的距离 [16] - 在15条管线中，7个项目正式启动探索性临床研究，8个项目顺利迈入临床试验新阶段 [16] - 2025年7月至12月期间，具体推动的临床转化项目包括：神济昌华SNUG01获临床试验默示许可[17]、赛尔欣NP001细胞注射液完成首例患者给药[17]、中美瑞康RAG-17进入临床2期[17]、达尔文生物ALTO01启动临床招募[17]等 以患者为中心的罕见病创新框架 - 蔡磊旨在创造一种以患者为中心的罕见病创新框架，并受邀在国际知名学术期刊《Exploration》上发表相关社论 [2][9] - 患者是罕见病创新框架的核心，其在绝境下可能爆发出常人难以具备的力量、信念、决心和执着 [7] - 蔡磊认为，真正决定中国科学未来的不是钱，而是人 [2] - 蔡磊作为没有医学背景的病人，推动了中国渐冻症药物研究，其个人持续努力让整个渐冻症的研发进度至少加快了10年 [7][12] 罕见病药物研发的挑战与资金现状 - 罕见病药物研发存在融资难的问题，2025年融资依然很难 [16] - 蔡磊指出，核心问题并非缺乏资金，而是缺乏推动者 [18] - 过去200年里，因渐冻症去世的患者约1000万人，但2020年之前的几十年里，只有十多个渐冻症药物进入临床试验阶段 [18] - 蔡磊估算，中国十万名渐冻症患者每人花费十万元试错，总金额可达100亿元，远高于其个人6年来超过1亿元的投入 [18] - 中国有2000万名罕见病人，其资金能力总计可达万亿元，但仍缺少推动者 [19] 蔡磊的个人状况与工作投入 - 蔡磊身体状况日益虚弱，无法言语，需要4名护工24小时照料，日常工作需借助眼控仪进行 [6] - 蔡磊工作极为投入，经常工作至凌晨，追求完美主义，在采访中花费100分钟回答三个问题并反复修改文本 [11] - 其主治医生指出，长期处于工作压力对渐冻症患者病情不利，蔡磊的疾病进展快于预期 [12] - 蔡磊认为生命的意义在于为人类延续和发展做贡献，因此选择全力投入科研而非休闲延长生命 [12][13][14] - 学术研究显示，终末期渐冻症患者保持适当的活动和事务参与，有助于维护心理尊严和生活质量 [15] 渐冻症AI科研大脑与新研究范式 - 2025年，团队围绕“渐冻症AI科研大脑”建设，完成了从概念验证到实质性科研产出的关键跨越 [20] - 这标志着以因果推理为核心、以人机协作为驱动的ALS研究新范式初步成型 [20] - 2026年，团队将持续发力AI辅助认知增强，汇总并超越既有研究结论，通过机制关系与证据权重，推进从现象并列到因果编排 [20]