公司核心技术平台：NanoForge - 公司发布了全球首个AI驱动的纳米药物递送平台NanoForge，该平台基于量子化学与分子动力学模拟，结合自研高通量湿实验及筛选平台、全新合成脂质语言模型及生成算法、纳米材料筛选人工智能体以及全球最大规模的千万级LNP脂质库，实现了从分子生成、特性预测、AI导引的干湿实验迭代到最终确定剂型的闭环流程 [2] - NanoForge平台的核心资产之一是拥有目前全球最大规模的千万级LNP可电离脂质库，包含超过1000万种脂质结构，其中相当数量的脂质得到超过20项关键特性的干湿实验数据支持，这比人类迄今探索过的脂质空间扩大了1000倍以上 [5] - 平台下的人工智能引导的干湿实验室系统已实现从计算机设计到体内验证的端到端闭环优化，通过设计－学习－验证的闭环过程大幅缩短开发时间，提高成功转化为临床候选药物的可能性 [7] - 公司自主研发了业内首个纳米递送人工智能体ALAN，作为平台的智能接口，能执行用户自然语言或结构化查询，引导基于脂质的递送系统发现、评估和优化，并能集成多个模型的输出数据进行结构化推理 [7] 公司核心解决方案与数据资产 - 基于NanoForge平台，公司打造了三大核心解决方案：AiLNP（AI核酸递送系统设计平台）、AiRNA（AI mRNA序列设计平台）、AiTEM（AI小分子制剂设计平台） [2] - 公司拥有超过1000万种以上的脂质结构，10万个可用于模型训练的数据点，并获得授权和已备案专利申请共计超过100项 [3] - 公司自研专利AI高通量制剂筛选系统METiS DATALOTS可首创同时测试数百种制剂组合，显著加快针对特定靶器官及给药途径的新型LNP发现 [8] 公司研发管线与临床进展 - 公司已成功开发超过10个管线项目，产出7个临床前候选药物，并行推进4个临床项目，最快的管线已到达pre-NDA阶段 [3] - 公司模仿SpaceX的双轨模式：既提供“火箭发射服务”（LNP平台合作），也开发“火箭+卫星”完整解决方案（自有药物管线） [13] 技术突破与临床前数据 - 在肝脏靶向方面，公司实现了同类最佳肝靶向LNP，严格头对头实验实现递送效率超过临床获批基准20倍，已有AI设计的脂质进入临床阶段 [9] - 在肺部靶向方面，肺靶向LNP能够递送到食蟹猴的肺泡，并进入肺泡1型细胞、2型细胞、内皮细胞等多种关键的细胞类型 [9] - 在心肌/骨骼肌靶向方面，公司实现了同类首创心肌和骨骼肌靶向的LNP，在动物实验中能够把核酸药物精准递送到心肌肌肉组织，广泛转染心肌、膈肌、腓肠肌等关键功能组织 [9] - 在T细胞靶向方面，T细胞靶向的LNP递送效率已经超过全球最领先的in vivo CAR-T公司几倍水平，能够更高效的工程化T细胞 [10] - 在mRNA序列优化方面，通过AiRNA平台AI生成的全新UTR（非编码区），使蛋白表达量提升8倍 [12] - 在肝癌治疗项目MTS-105中，通过LNP将编码双特异性抗体的mRNA靶向递送至肿瘤内部，在动物实验数据表现100%完全缓解 [12] 行业背景与市场前景 - 纳米递送系统已从新药研发的“卡脖子难题”成为“关键赋能技术”，是推动癌症mRNA疗法、遗传病基因编辑药物、罕见病蛋白替代疗法等前沿突破的关键要素 [12] - 据弗若斯特沙利文数据，纳米药物市场将在十年内达到5800亿美元 [6] 公司发展模式与影响 - 公司的技术突破意味着，曾经“不可成药”的疾病如遗传性肌肉萎缩症、肺纤维化、红斑狼疮等自身免疫疾病等，迎来了新的治疗曙光 [10] - 公司承诺将传统需要3—5年的脂质开发缩短到几周；将靶点到临床候选药物的周期压缩至18个月，效率每几个月翻一番，每年拓展一个新器官靶向 [14] - 公司的发展模式已吸引中金、红杉等资本超过3亿美元投资，并与全球多家顶尖药企展开合作 [14]

公司核心平台发布 - 公司正式发布全球首个AI纳米递送平台NanoForge [1] - 平台整合量子化学与分子动力学模拟、自研专利高通量湿实验及筛选平台、全新合成脂质语言模型及生成算法、纳米材料筛选人工智能体以及全球最大规模千万级LNP脂质库 [1] - 平台实现从分子生成、特性预测、AI导引的干湿实验迭代到脂质处方设计与优化的闭环流程 [1] 平台核心解决方案 - 基于NanoForge平台打造三大核心解决方案：AiLNP（AI核酸递送系统设计平台）、AiRNA（AI mRNA序列设计平台）、AiTEM（AI小分子制剂设计平台） [1] 公司技术实力与管线进展 - 公司拥有超过1000万种脂质结构及10万个可用于模型训练的数据点 [2] - 实现人体内肝、肺、免疫器官、心脏、肌肉、肿瘤、中枢神经系统、胃肠道8个器官或组织的LNP靶向递送 [2] - 获得授权和已备案专利申请超过100项 [2] - 已成功开发超过10个管线项目，产出7个临床前候选药物，并行推进4个临床项目，最快管线已到达pre-NDA阶段 [2] 平台核心技术突破 - 平台包含四项首创突破性技术：全球最大规模千万级LNP可电离脂质库、首创纳米材料创新垂类人工智能基础模型、业内首个纳米递送人工智能体、自研专利一体化干湿实验室基础设施 [2] 行业影响与公司愿景 - 平台被描述为行业贡献的新范式，证明大模型创新结合干湿实验闭环迭代能带来巨大效率提升和技术突破 [2] - 公司致力于成为中国创新药研发的新引擎 [2]

公司融资与战略 - 剂泰科技完成4亿元人民币D轮融资，由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投，资金将用于平台自动化升级、自研产品管线推进、深化国际战略合作及高端人才引进 [2] - 北京市医药健康产业投资基金是经北京市政府批准的八支产业基金之一，重点投向创新药、创新医疗器械、细胞与基因治疗、数字医疗等新兴产业领域，总规模200亿元 [4][5] 技术平台与研发进展 - 公司自主开发了AI纳米基座大模型及三大核心解决方案：AiLNP（AI核酸递送系统设计平台）、AiRNA（AI mRNA序列设计平台）、AiTEM（AI小分子制剂设计平台） [2] - 公司具备肝脏、肺部、肌肉和免疫细胞等关键组织和细胞的脂质纳米颗粒（LNP）精准靶向递送能力，在多器官、多组织靶向递送难题上取得突破性进展 [3] - OpenCGT技术平台旨在聚焦精准药物递送的行业痛点，降低开发门槛与成本，孵化并赋能突破性CGT疗法的研发及临床转化，已启动首个项目赋能锐正基因开发基于mRNA-LNP的肝靶向CRISPER基因编辑疗法 [4] 行业定位与影响 - 公司填补了高端制剂与递送系统产业转化的关键空白，助力北京打造国际CGT产业创新高地和生命健康产业"新引擎" [4][5] - 北京市加快推动人工智能+医药健康创新发展行动计划，将AI+医药健康深度融合，以智能技术赋能产业升级 [5] - 大兴区将生物医药产业作为高质量发展核心赛道，剂泰科技OpenCGT平台落地将加速原创新成果转化并吸引全球顶尖资源 [5]

融资情况 - 剂泰科技完成D轮融资 融资额为4亿元人民币 [2] - 本轮由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投 [2] - 公司成立以来共计融资已超过20亿元 即超3亿美元 [2] - 2022年2月连续完成两轮融资 融资金额共计1.5亿美元 [5] - 2024年6月完成1亿美元C轮融资 由中金资本旗下基金领投 [5] 资金用途与战略重点 - 融资资金将加速平台自动化升级、自研产品管线推进、深化国际战略合作及高端人才引进 [2] - 资金为剂泰全球布局和关键管线提供快速推进动能 [2] 公司背景与技术平台 - 公司成立于2020年 是一家AI驱动纳米材料创新的生物科技公司 [3] - 专注于利用靶向药物递送和发现技术 [3] - 自主开发AI纳米基座大模型及三大核心解决方案：AiLNP、AiRNA、AiTEM [3] - 与深度智耀、晶泰科技、英矽智能共同被媒体称为"AI制药四小龙" [4] 技术能力与产品进展 - 具备实现肝脏、肺部、肌肉和免疫细胞等关键组织和细胞的脂质纳米颗粒精准靶向递送能力 [4] - 在多器官、多组织靶向递送难题上取得突破性进展 [4] - 最快进入管线的AI赋能制剂新药已完成临床三期 正在申报NDA阶段 [2] - 发布Open CGT技术平台 聚焦精准药物递送 降低开发门槛与成本 [6] - 平台已正式启动首个项目 赋能锐正基因开发基于mRNA-LNP的肝靶向CRISPER基因编辑疗法 [7] 行业定位与发展前景 - 细胞与基因治疗是继小分子药物、抗体药物后第三代药物创新的主赛道 [6] - CGT代表下一代透过细胞、核酸序列做药的过程 [7] - 北京市计划到2027年培育CGT领域前沿技术20家以上 加速形成具有国际影响力的产业集群 [6] - AI制药是十年、二十年的技术产业 行业处于早期阶段 [8] 合作生态与行业关系 - AI制药链条非常长 各公司专注不同环节 以合作为主 [4] - 上下游打通后提供解决方案 串在一起形成很好的产品 [4] - OpenCGT平台旨在赋能众多早期管线和产品 [7]