文章核心观点 - AI与纳米技术结合正系统性重塑药物研发路径 有望破解制药行业“十年磨一剑”的困境 [1] - 剂泰科技通过其AI纳米递送平台NanoForge 显著提升药物研发效率 将早期药物发现与优化周期从数年压缩至数月 [3][4] 纳米精准递送技术 - 疾病可被理解为局部细胞出现“代码错误” 医药行业未来核心方向之一是修复或重写这些代码 [2] - 体内CAR-T疗法通过纳米载体直接在体内编程T细胞 相比定价100万至300万元的个体化定制体外CAR-T疗法 更具成本效益和普惠潜力 [2] - 递送技术是解锁体内CAR-T疗法的关键瓶颈 行业挑战在于实现纳米级载体的精准体内导航 [2] - 具备精准导航能力的药物递送系统（“火箭”）在当前阶段比药物有效成分（“卫星”）更具战略意义 [3] AI驱动药物研发效率提升 - 剂泰科技成立五年已推进十余个药物研发项目 产出7个临床前候选化合物并有4个项目进入临床阶段 [4] - 公司自主研发的药物MTS-004从立项到完成Ⅲ期临床试验仅用时38个月 并成功达到主要终点 [4] - AI小分子制剂设计平台AiTEM在MTS-004项目中将传统需1至2年的制剂优化周期大幅缩短至3个月 [4] - NanoForge平台通过AiTEM、AiLNP和AiRNA三层平台协同 完成从序列设计到递送系统开发的全流程 [4] 平台能力与市场布局 - NanoForge平台能力正向小分子、mRNA核酸药等多元管线布局 针对肿瘤、代谢系统疾病、自身免疫性疾病、神经系统退行性疾病等 [5] - 公司已开发出针对肝脏、肺、免疫器官等8个靶向器官或组织的纳米脂质颗粒LNP递送系统 [5] - 公司拥有授权及申请中专利超过100项 [5] - 未来3至5年将聚焦实现AI赋能制剂新药的临床突破 有望在肿瘤和自身免疫性疾病领域率先取得进展 [6]

纳米递送平台技术突破 - 公司开发全球首个人工智能驱动的纳米递送平台NanoForge 集成人工智能、量化模拟和高通量技术 为药物研发提供高效构建能力 [1] - 平台拥有超过1000万种脂质结构和10万个模型训练数据点 实现人体8个器官或组织的靶向递送 包括肝、肺、免疫器官等 [1] - 平台已获得超过100项授权和专利申请 支撑10余个管线项目产出7个临床前候选药物 其中1个新药进入预申请阶段 [1][3] 人工智能技术架构 - 平台以垂类人工智能基础模型为底层架构 覆盖分子生成、特性预测、实验设计等纳米材料开发全周期 [2] - 采用AI预训练数据与从头设计算法结合 建成全球最大脂质库 可预测脂质和纳米颗粒20种关键特性 [2] - 自主研发纳米递送人工智能体作为智能接口 支持自然语言或结构化查询 实现任务分解、模型激活和多源数据集成 [2] 研发效率提升 - 平台实现从计算机设计到体内验证的端到端闭环优化 通过"设计-学习-验证"流程大幅缩短开发时间 [3] - 高通量筛选系统与人工智能预测结合 快速完成真实世界生物实验验证 [3] - 5年内推动10余个管线项目取得突破性进展 显著加速临床前候选药物产出 [3]

公司核心技术平台：NanoForge - 公司发布了全球首个AI驱动的纳米药物递送平台NanoForge，该平台基于量子化学与分子动力学模拟，结合自研高通量湿实验及筛选平台、全新合成脂质语言模型及生成算法、纳米材料筛选人工智能体以及全球最大规模的千万级LNP脂质库，实现了从分子生成、特性预测、AI导引的干湿实验迭代到最终确定剂型的闭环流程 [2] - NanoForge平台的核心资产之一是拥有目前全球最大规模的千万级LNP可电离脂质库，包含超过1000万种脂质结构，其中相当数量的脂质得到超过20项关键特性的干湿实验数据支持，这比人类迄今探索过的脂质空间扩大了1000倍以上 [5] - 平台下的人工智能引导的干湿实验室系统已实现从计算机设计到体内验证的端到端闭环优化，通过设计－学习－验证的闭环过程大幅缩短开发时间，提高成功转化为临床候选药物的可能性 [7] - 公司自主研发了业内首个纳米递送人工智能体ALAN，作为平台的智能接口，能执行用户自然语言或结构化查询，引导基于脂质的递送系统发现、评估和优化，并能集成多个模型的输出数据进行结构化推理 [7] 公司核心解决方案与数据资产 - 基于NanoForge平台，公司打造了三大核心解决方案：AiLNP（AI核酸递送系统设计平台）、AiRNA（AI mRNA序列设计平台）、AiTEM（AI小分子制剂设计平台） [2] - 公司拥有超过1000万种以上的脂质结构，10万个可用于模型训练的数据点，并获得授权和已备案专利申请共计超过100项 [3] - 公司自研专利AI高通量制剂筛选系统METiS DATALOTS可首创同时测试数百种制剂组合，显著加快针对特定靶器官及给药途径的新型LNP发现 [8] 公司研发管线与临床进展 - 公司已成功开发超过10个管线项目，产出7个临床前候选药物，并行推进4个临床项目，最快的管线已到达pre-NDA阶段 [3] - 公司模仿SpaceX的双轨模式：既提供“火箭发射服务”（LNP平台合作），也开发“火箭+卫星”完整解决方案（自有药物管线） [13] 技术突破与临床前数据 - 在肝脏靶向方面，公司实现了同类最佳肝靶向LNP，严格头对头实验实现递送效率超过临床获批基准20倍，已有AI设计的脂质进入临床阶段 [9] - 在肺部靶向方面，肺靶向LNP能够递送到食蟹猴的肺泡，并进入肺泡1型细胞、2型细胞、内皮细胞等多种关键的细胞类型 [9] - 在心肌/骨骼肌靶向方面，公司实现了同类首创心肌和骨骼肌靶向的LNP，在动物实验中能够把核酸药物精准递送到心肌肌肉组织，广泛转染心肌、膈肌、腓肠肌等关键功能组织 [9] - 在T细胞靶向方面，T细胞靶向的LNP递送效率已经超过全球最领先的in vivo CAR-T公司几倍水平，能够更高效的工程化T细胞 [10] - 在mRNA序列优化方面，通过AiRNA平台AI生成的全新UTR（非编码区），使蛋白表达量提升8倍 [12] - 在肝癌治疗项目MTS-105中，通过LNP将编码双特异性抗体的mRNA靶向递送至肿瘤内部，在动物实验数据表现100%完全缓解 [12] 行业背景与市场前景 - 纳米递送系统已从新药研发的“卡脖子难题”成为“关键赋能技术”，是推动癌症mRNA疗法、遗传病基因编辑药物、罕见病蛋白替代疗法等前沿突破的关键要素 [12] - 据弗若斯特沙利文数据，纳米药物市场将在十年内达到5800亿美元 [6] 公司发展模式与影响 - 公司的技术突破意味着，曾经“不可成药”的疾病如遗传性肌肉萎缩症、肺纤维化、红斑狼疮等自身免疫疾病等，迎来了新的治疗曙光 [10] - 公司承诺将传统需要3—5年的脂质开发缩短到几周；将靶点到临床候选药物的周期压缩至18个月，效率每几个月翻一番，每年拓展一个新器官靶向 [14] - 公司的发展模式已吸引中金、红杉等资本超过3亿美元投资，并与全球多家顶尖药企展开合作 [14]