报告行业投资评级 - 推荐 维持评级 [7] 报告核心观点 - 医药行业当前产业时代的底层逻辑是创新和出海，2025年市场交易创新药通过BD出海，2026年至今交易的是多个从0到1的科技创新赛道，是创新逻辑的前移和市场风险偏好提升的体现 [4] - 2026年最看好的三个投资方向是BD2.0、小核酸和供应链（CXO及上游） [5] - 投资策略建议抓两头：一头是从0到1科技创新赛道的轮动和创新供应链（尤其是CRO的“动物园组合”），另一头是低位变化票（如业绩高增线、基药及其他个股变化），并等待行情向创新药轮动蔓延 [4] 小核酸风口之上：四重催化密集 - **商业化进入高速增长期**：诺华 siRNA 降脂药 Leqvio 2025年销售额达11.98亿美元，同比增长57% [15]；Alnylam 2025年四款自主商业化siRNA产品总收入接近30亿美元，同比增长81%，其中TTR系列产品销售额达24.84亿美元 [15]；Alnylam 2026年销售目标为49-53亿美元，预期中位同比增长71% [15]；Lonis 的ASO药物 Tryngolza 上市首年收入1.05亿美元，其峰值销售指引从超10亿美元提升至超20亿美元 [16]；2024年全球已获批的siRNA+ASO药物销售总额达41.25亿美元，预计到2029年小核酸治疗市场将增长至392亿美元 [16] - **相关交易活动显著升温**：2025年全球小核酸领域潜在总交易额飙升至365亿美元 [22]；诺华以120亿美元收购Avidity [22]；中国药企出海授权活跃，例如舶望制药与诺华达成总额超90亿美元的合作，瑞博生物与勃林格殷格翰达成超20亿美元的合作 [22]；国内并购案例出现，中国生物制药以12亿元全资收购赫吉亚生物 [22] - **临床数据有望在2026年密集读出**：多个关键临床数据将在2026年公布，涉及神经退行性疾病、减重、高血压、肾病、肌肉等领域 [25]；GSK/Ionis的乙肝新药Bepirovirsen两项III期研究数据将在2026年Q1全球提交上市申请 [25]；Wave life、Arrowhead、Alnylam等公司将有减重领域数据更新 [25]；Arrowhead靶向Tau的阿尔兹海默症药物ARO-MRPT将在2026年下半年公布初步数据 [25] - **相关公司在资本市场表现亮眼**：2025年至今，Alnylam股价全年上涨近69%，市值最高触及600亿美元 [27]；国内公司瑞博生物成功登陆港交所，靖因药业、上海舶望也有望登陆 [27]；圣因生物完成超1.1亿美元B轮融资 [27]；报告建议重点关注经历出海验证、布局双靶点或减肥靶点的小核酸公司 [31] 医药行情回顾与热点追踪 - **行业行情回顾**：当周（2.2-2.6）医药生物指数环比上涨0.14%，跑赢创业板指数（-3.28%）和沪深300指数（-1.33%）[2][32]；当周医药成交总额4755.06亿元，占沪深总成交额比例为3.99%，低于2013年以来均值7.09% [2][46]；2026年初至今，医药生物指数上涨3.28%，跑赢沪深300（0.29%）和创业板指数（1.04%）[32] - **子行业表现**：当周（2.2-2.6）表现最好的子行业为中药II，环比上涨2.56%，表现最差的为生物制品II，环比下跌1.82% [41]；2026年初至今，表现最好的子行业为医疗服务II，上涨10.25%，表现最差的为化学制剂，下跌1.65% [43] - **行业热度与估值**：当周医药行业PE（TTM，剔除负值）为29.57，较上周上升0.17，比2005年以来均值（35.86）低6.29 [45]；行业估值溢价率（相较A股剔除银行）为22.90%，较上周上升2.75个百分点，较2005年以来均值（54.90%）低32.00个百分点，处于相对低位 [45] - **个股表现**：当周涨跌幅前五的个股为禾信仪器（30.46%）、广生堂（29.83%）、海翔药业（18.64%）、美迪西（18.04%）、天智航-U（17.61%）[52] 2026年投资方向与关注公司 - **三大产业演绎脉络**：持续看好创新、出海、困境反转脉冲 [5] - **药品投资建议**：以Pharma、已出海Biotech和供应链（CXO及上游）为基石配置，从0到1新技术方向（小核酸、AI创新药是重中之重）探寻阿尔法策略 [5] - **器械投资建议**：深挖出海逻辑和脑机机器人等主题，其他方向主要看困境反转脉冲逻辑 [5] - **具体关注公司**： - **CRO/供应链**：泰格医药、百奥赛图、药明合联、皓元医药、维亚生物、昭衍新药、森松国际、诺泰生物、药明康德、凯莱英、博腾股份、康龙化成、百普赛斯、药康生物、奥浦迈、赛分科技、纳微科技、东富龙等 [4] - **基药**：盘龙药业、贵州三力、以岭药业、方盛制药等 [4] - **从0到1赛道**：AI创新药关注晶泰控股、英矽智能；小核酸关注前沿生物、悦康药业、必贝特、阳光诺和、瑞博生物、福元医药、信立泰、奥锐特、诺泰生物等；AI机器人如微创机器人、天智航等 [4] - **BD2.0方向**：石药集团、三生制药、映恩生物、科伦博泰、信达生物、泽璟制药等 [4] - **其他方向**：美国大基建如森松国际；有诉求的央国企；以及长护险潜在变化 [4]

行业概览与市场动态 - 寡核苷酸疗法已成为全球新药开发的重要热点，正为众多曾被视为“不治之症”的罕见病带来新的治疗希望 [1][14] - 全球已有十多款罕见病寡核苷酸疗法获监管机构批准上市，为肌萎缩侧索硬化、杜氏肌营养不良、转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病、血友病等患者带来新选择 [1][14] - 全球还有上百项针对罕见病的寡核苷酸疗法进入临床开发阶段，主要包括siRNA疗法和反义寡核苷酸疗法等类型 [2][14] - 2025年，寡核苷酸疗法在多个罕见病领域迎来重要进展，多款创新药物相继获得全球主要监管机构的批准 [2][15] 2025年获批新药进展 - 2025年8月，Ionis Pharmaceuticals的反义寡核苷酸配体偶联药物Dawnzera获美国FDA批准，用于预防12岁及以上患者的遗传性血管性水肿发作，是该适应症首个RNA靶向药物；同年11月获欧洲药品管理局人用药品委员会建议批准 [4][18] - 2025年9月，Ionis Pharmaceuticals与Sobi的ASO药物Tryngolza在欧盟获批，作为辅助疗法用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征 [4][18] - 2025年3月，Alnylam Pharmaceuticals的siRNA疗法Amvuttra获FDA批准用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者，并于同年6月获欧盟委员会批准 [5][19] - 2025年3月，赛诺菲与Alnylam联合开发的siRNA疗法Qfitlia获FDA批准，用于预防或减少12岁以上血友病A和血友病B患者的出血事件 [5][19] 2025年临床研究积极数据 - 2025年10月，NS Pharma公布其ASO疗法brogidirsen用于杜氏肌营养不良症的2期临床试验长期扩展研究数据，在长达3.5年的随访期中，患者肌肉活检显示高效的外显子44跳跃及抗肌萎缩蛋白表达，可行走患者的运动功能得以稳定维持 [7][21] - 2025年10月，RIBOMIC公司宣布其针对5-14岁软骨发育不全症儿童患者的寡核苷酸类适配体umedaptanib pegol在2期临床试验中取得积极结果，多数患儿身高增长率有所提升 [7][21] - 2025年9月，Ionis Pharmaceuticals公布其ASO疗法zilganersen在亚历山大病患者中的关键性研究积极结果，治疗组在第61周时步行速度保持稳定，达到主要终点；公司计划于2026年第一季度向FDA提交新药申请，该药物于12月获FDA突破性疗法认定 [8][22] - 2025年9月，渤健与Stoke Therapeutics公布其ASO药物zorevunersen在Dravet综合征中的最新进展，在长达四年多的临床研究中，接受治疗的患者在末次给药后3个月时，癫痫发作中位数降低了84.8%，每28天周期内中位无癫痫发作天数增加了8天 [9][23] - 2025年3月，Wave Life Sciences公布其寡核苷酸疗法WVE‑N531在杜氏肌营养不良症患者中的2期临床试验积极数据，治疗48周后患者从地面起身时间平均改善3.8秒，肌肉纤维化显著减少；公司计划于2026年向FDA递交新药申请 [10][24] 产业链与服务赋能平台 - 药明康德化学业务旗下WuXi TIDES平台围绕寡核苷酸、多肽及其相关化学偶联药物建立了一体化解决方案，覆盖定制合成、共价偶联、工艺开发和CMC等关键环节 [1][11] - WuXi TIDES平台建立了从药物发现、CMC开发到商业化生产的全生命周期一站式服务平台，加速将合作伙伴的创新构想转化为现实 [11][26] - WuXi TIDES的寡核苷酸平台提供从药物发现到商业化生产的一体化CRDMO服务，支持高通量库合成和定制合成，并可放大到从mmol到mol的任何规模以满足各阶段需求 [11][26] - 在寡核苷酸偶联方面，WuXi TIDES平台可支持寡核苷酸与多肽、脂质、小分子、毒素/药物等组件的偶联，为复杂的寡核苷酸偶联药物提供一体化解决方案 [11][27]

公司市值与行业地位 - 截至11月18日收盘，公司总市值达约611亿美元，在制药、生物科技和生命科学行业中位列第18 [1] - 公司市值高于全球免疫药龙头Argenx、武田制药、百济神州，总市值比它高400亿美元以内的药企包括葛兰素史克（GSK）、百时美施贵宝（BMS）、再生元制药 [1] - 公司目标直指千亿美元市值，已从Biotech跃升为Pharma [1][2] 财务表现与业绩指引 - 公司总收入呈现逐年增长态势，2022-2024年分别达到10.37亿美元、18.28亿美元、22.48亿美元 [3] - 2025年前三季度，公司实现总收入达26.17亿美元，其中产品净收入19.92亿美元，同比增长67% [4] - 2025年第三季度单季实现总收入12.49亿美元，运营盈利4.76亿美元，净利润3.96亿美元 [4] - 公司上调2025年总收入指引至29.5-30.5亿美元，并有望在年内实现"可持续的非GAAP盈利" [4] 核心产品线表现 - TTR产品线表现亮眼，2025年前三季度实现收入同比增长85%至16.28亿美元，主要由Amvuttra（14.87亿美元）和Onpattro（1.41亿美元）贡献 [4] - 罕见病产品线2025年前三季度实现收入同比增长16%至3.63亿美元，Givlaari、Oxlumo合计贡献3.64亿美元 [4] - 与诺华合作开发的长效降脂药Leqvio放量速度迅猛，2025年前三季度大卖8.63亿美元（同比增长61%），全年有望首次突破十亿美元大关 [7] - Evaluate Pharma预计，Leqvio的销售额峰值将达到30亿美元 [7] 研发管线与合作伙伴 - 公司布局了超过15款在研项目，覆盖罕见病、心血管、代谢、神经系统等领域 [8] - Cemdisiran（与再生元合作）已完成治疗全身型重症肌无力的III期研究，计划在2026年一季度向FDA递交上市申请 [8][9] - Elebsiran正在开展联合Tobevibart针对慢性丁型肝炎感染患者的Ⅲ期研究，以及治疗慢性乙肝的Ⅱ期研究 [14] - 公司与罗氏就高血压RNAi疗法Zilebesiran达成总交易额达28亿美元的BD合作，该药已进入临床Ⅲ期阶段 [6][15] - 在代谢领域布局了5款管线，包括针对MASH的Rapirosiran（Ⅱ期）和针对高脂血症的ALN-APOC3（临床I/II期） [18] 商业模式与技术平台 - 公司收入结构以"产品销售收入+授权与合作收入"为核心，通过与诺华、赛诺菲、再生元、罗氏等药企建立广泛的BD合作 [6] - 公司采用"内部创新+外部合作"的商业模式，兼顾短期和长期收入，既健康又具备可持续性 [6][7] - 公司是RNAi技术领域的先驱，基于其ESC+ GalNAc偶联物技术平台开发siRNA药物，实现精准肝细胞递送与高效抗病毒作用 [14][15]