药物临床试验结果 - 在研抑郁症药物NBI-1070770的II期临床试验未能达到预设主要终点 [1] - 试验共招募73名重度抑郁症患者 按1:1:1:3比例分配至三种不同剂量组与安慰剂组 治疗周期为四周 [2] - 药物整体耐受性良好 试验期间未报告严重不良事件 但所有剂量组均未在主要终点上展现出优于安慰剂的统计学差异 [2] 药物背景与作用机制 - NBI-1070770是一种选择性口服NMDA受体负变构调节剂 开发用于对至少一种抗抑郁药反应不足的成人重度抑郁症患者 [2] - 药物研发权益源于2020年Neurocrine与武田的合作 武田授予其七个在研药物的独家许可 NBI-1070770是其中针对抑郁症的核心资产之一 [2] 公司其他研发管线 - 公司在抑郁症领域仍有其他研发项目 包括另一款抑郁症药物osavampator [2] - osavampator已于2025年1月启动III期临床试验 其在2025年9月公布了积极的II期数据 [2]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净产品销售额达到7.9亿美元，同比增长28% [8] - INGREZZA第三季度净销售额为6.87亿美元 [8] - CRENESSITY净销售额从第二季度的5300万美元增长至第三季度的9800万美元，环比增长显著 [8] - 公司现金超过21亿美元，财务状况强劲 [10] - 第三季度受益于第14个订货周，对INGREZZA销售额有积极影响 [9] - CRENESSITY第三季度库存增加约700万美元 [114] 各条业务线数据和关键指标变化 - INGREZZA连续第三个季度实现新患者起始数和总处方量的记录 [5][11] - INGREZZA的处方医生基础比两年前扩大了30% [12] - CRENESSITY在上市第三个完整季度新增540名患者，累计治疗患者超过1600名 [14] - CRENESSITY的处方持续由一系列内分泌科医生开具，包括多学科卓越中心的医生、儿科内分泌医生和社区成人内分泌医生 [15] - CRENESSITY的报销情况强劲，80%的处方已获得报销，九成患者每月自付费用低于10美元 [8][15] - INGREZZA在精神病学领域的处方医生增长最快，主要由执业护士和医生助理推动 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 迟发性运动障碍（TD）患者人口超过80万，其中约一半已确诊，仅约10%正在接受VMAT2抑制剂治疗 [11] - TD患病率随着抗精神病药物的更广泛使用而持续增加 [12] - 经典先天性肾上腺增生症（CAH）在美国估计有约2万名患者 [15] - INGREZZA的市场份额在2025年前九个月实现增长，总处方量呈现两位数增长 [9] - VMAT2市场整体呈现两位数增长，INGREZZA的增长速度快于市场 [103] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司决定进一步扩大INGREZZA和CRENESSITY的销售团队，投资约1.5亿美元增加2026年SG&A费用 [9][10] - 销售团队扩张预计在2026年第一季度末完成，INGREZZA团队将重组为神经精神病学团队和长期护理团队 [12][60] - 资本配置优先事项为：驱动收入增长、推进研发项目、支持业务发展、向股东返还资本 [10] - 公司专注于最大化INGREZZA在2027年至2029年IRA潜在影响窗口期的患者份额 [9][33] - 公司计划利用现金进行业务发展活动，优先投资内部项目，对股票回购持灵活态度 [94] - 研发日定于12月16日，将展示长期愿景和神经精神病学项目 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对INGREZZA和CRENESSITY的强劲势头表示满意，并相信针对性投资将加速增长至2026年及以后 [5][6] - CRENESSITY的推出被描述为“学习型发布”，早期采用率和持久性率令人鼓舞 [5][14] - 公司对晚期临床项目（如osavampator用于重度抑郁症，Directlidine用于精神分裂症）的入组进度感到满意，预计按计划完成年度目标 [6] - 公司预计在第四季度获得valbenazine用于运动障碍性脑瘫和NBI-770用于重度抑郁症的二期概念验证顶线结果 [18] - 管理层认为INGREZZA是一种“粘性”药物，患者一旦开始治疗往往会持续使用 [33] 其他重要信息 - 公司在8月收到美国司法部的民事调查要求，涉及INGREZZA的销售、营销和推广，公司正在全力配合 [49] - 公司收到了“让美国再次健康委员会”关于INGREZZA直接面向消费者广告的警告信，但表示将继续负责任地进行广告活动 [139] - 公司预计在11月晚些时候了解竞争对手Oscedo的定价，并正在评估其对INGREZZA的潜在影响 [32] - INGREZZA的毛利率折扣已从五年前的约50%改善至目前的约40% [68] - CRENESSITY的毛利率折扣预计在未来将低于20% [83] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: CRENESSITY的患者动态和新患者起始数 - 第三季度新增540名患者，被视为上半年强劲采用的延续，每周采用率在夏季保持稳定，未观察到明显的季度动态或季节性 [24] 问题: 通货膨胀削减法案（IRA）和Oscedo定价对INGREZZA的影响 - 预计11月了解Oscedo定价，健康计划和药房福利管理公司可能采取多种策略，INGREZZA的粘性意味着重点是在2027-2029年窗口期最大化患者份额 [32][33] - 预计表单覆盖范围至少维持到2026年，目前多数情况下处于同等地位 [42][44] 问题: CRENESSITY的报销要求和季节性影响 - 报销不要求患者将类固醇减量到特定程度，主要基于潜在疾病和氢化可的松治疗，季节性影响仅与患者就诊节奏有关 [39] 问题: 支付方对INGREZZA和Oscedo的偏好以及定价锁定 - 支付方意识到竞争对手推动患者使用更高剂量和更昂贵的XR配方，因此更愿意与公司合作，中期表单覆盖范围得以扩大 [42] 问题: 美国司法部调查 - 公司收到民事调查要求，正在配合，拥有健全的合规计划，业务照常进行 [49] 问题: CRENESSITY在卓越中心和社区环境的进展 - 所有约20个卓越中心均已开始采用，但速度不同，社区内分泌医生（成人）的采用速度令人惊喜，未来销售团队扩张将针对这些社区实践 [53][54] 问题: INGREZZA和CRENESSITY销售团队扩张的细节 - 总体销售足迹增加约30%，INGREZZA团队将精神病学和神经病学团队合并为神经精神病学团队，并扩大长期护理团队，CRENESSITY团队规模较小但将深化覆盖 [58][60] 问题: Directlidine在阿尔茨海默病精神病中的潜在应用 - 目前主要针对精神分裂症和双相躁狂，阿尔茨海默病精神病可能由后续分子（具有老年人安全优势） targeting，将密切关注竞争对手Cobenfe的三期数据 [64] 问题: INGREZZA销售团队扩张和直接面向消费者支出何时达到合适规模 - 销售团队规模仍小于某些精神分裂症药物公司，此次扩张也为未来精神病学产品发布做准备，利润率扩张预计在本十年后期继续 [68][71][72] 问题: NBI-770数据预期和下一步开发计划 - 二期研究规模较小，若结果积极可能进入确认性二期B研究，希望看到类似Spravato的疗效但无分离副作用 [74] 问题: CRENESSITY的持久性和专家反馈 - 持久性和依从性强劲，大多数早期患者仍在治疗中，类固醇减量反馈积极，疾病控制良好 [78][79] 问题: CRENESSITY的毛利率折扣展望 - 预计未来毛利率折扣低于20%，报销率超过80% [83] 问题: INGREZZA在神经病学和精神病学的分配 - 神经病学约占总体量的15%，增长迅速但潜力小于精神病学，销售团队重组将资源集中在高增长潜力领域 [88] 问题: 资本管理和新销售团队扩张下的股票回购 - 现金充裕，优先投资收入增长和研发（目标占35%），对股票回购灵活，偏向业务发展 [94] 问题: INGREZZA在新类别患者中的份额 - 目前获得大多数新患者起始，并计划持续保持，这是应对IRA窗口期的关键策略 [99][100] 问题: INGREZZA中期增长前景 - VMAT2市场两位数增长，INGREZZA增长快于市场，目标是将强劲势头延续到2026年及以后 [103] 问题: NBI-770的研究终点思考和未来适应症 - 研究规模小，但未满足需求大，可能针对重度抑郁症辅助治疗或难治性抑郁症，将根据数据决定 [106] 问题: IRA对INGREZZA患者档案的影响和销售团队可承载产品数量 - 最大影响可能在2027-2029年新患者，当前扩张为未来产品（如osavampator，Directlidine）发布奠定基础，但不足以覆盖初级保健医生 [109][111] 问题: 第三季度额外一周的影响和CRENESSITY库存 - 额外一周主要影响INGREZZA，CRENESSITY第三季度库存增加约700万美元 [114] 问题: CRENESSITY新患者起始数趋势和销售团队扩张影响 - Q3采用稳定一致，Q2因成人开放标签研究结束有部分患者转换而略高，每周入组率在Q2和Q3保持一致 [118] 问题: CRENESSITY新处方在儿科/成人的分布和免费药物计划使用 - 新处方仍偏向年轻患者和女性患者，免费药物计划使用少于预期，因保险报销顺畅 [123][125] 问题: Valbenazine用于运动障碍性脑瘫的数据预期和市场机会 - 使用亨廷顿病量表，假设统计学显著效应即有意义，运动障碍性脑瘫患者群体大于亨廷顿舞蹈症但远小于TD，扩张后的销售团队可覆盖潜在处方医生 [130][132] 问题: 第四季度业绩指引考量 - 建议将第三季度标准化为13周，然后考虑每季度1500-2000万美元的连续增长轨迹，价格同比下降6%-7%的情况在第四季度可能持续 [136] 问题: INGREZZA直接面向消费者广告的警告信 - 行业多家公司收到类似信件，公司致力于负责任广告，视其为教育和接触患者的机会，将继续进行 [139]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净产品销售额达到7.9亿美元，同比增长28% [6] - INGREZZA第三季度净销售额为6.87亿美元 [7] - CRENESSITY净销售额从第二季度的5300万美元增长至第三季度的9800万美元，环比增长显著 [6] - 公司现金超过21亿美元，无债务且盈利 [9] - 第三季度受益于第14个订货周，对INGREZZA销售额有积极影响 [8] - CRENESSITY库存增加约700万美元 [94] - INGREZZA价格同比下降6%至7% [110] 各条业务线数据和关键指标变化 - INGREZZA实现连续第三个季度新增患者数和总处方量创纪录 [3][10] - INGREZZA处方医生基础比两年前扩大30% [11] - CRENESSITY在上市第三个完整季度新增540名患者，累计治疗患者超过1600名 [13] - CRENESSITY处方中80%已获得报销，90%患者每月自付费用低于10美元 [6][15] - CRENESSITY患者需求偏向儿科人群和女性患者 [14] - INGREZZA在迟发性运动障碍患者中治疗率约为10%，市场潜力巨大 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有80万迟发性运动障碍患者，仅约一半得到诊断 [10] - 经典先天性肾上腺增生症患者约2万名 [15] - INGREZZA处方医生中，高级实践提供者如执业护士和医师助理占多数 [11] - CRENESSITY处方由包括卓越中心、儿科内分泌学家和社区成人内分泌学家在内的各种内分泌提供者开具 [15] - INGREZZA神经科业务约占总量的15% [75] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司决定扩大INGREZZA和CRENESSITY销售团队，预计2026年SG&A费用增加约1.5亿美元 [9] - 销售团队扩张约30%，INGREZZA团队将重组为神经精神科团队和长期护理团队 [11][48] - 资本分配优先事项为驱动收入增长、推进研发计划、支持业务发展、回报股东 [9] - 公司计划通过扩大患者基础应对《通货膨胀削减法案》潜在影响 [30][92] - 研发日将展示长期愿景，包括神经精神病学项目和早期项目 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - INGREZZA具有高粘性，患者一旦开始治疗倾向于持续使用 [30] - CRENESSITY的持久性和依从性表现强劲，大多数早期开始治疗的患者仍在接受治疗 [65] - VMAT2市场呈现两位数增长，INGREZZA增长速度快于市场 [85] - 公司对CRENESSITY成为下一个重磅药物充满信心 [97] - 行业收到关于直接面向消费者广告的警告信，公司承诺负责任广告 [113] 其他重要信息 - 美国司法部就INGREZZA的销售、营销和推广发出民事调查要求，公司正在配合 [41] - 研发日定于12月16日，将详细介绍神经精神病学项目和研发转型 [19] - 公司预计第四季度公布valbenazine治疗运动障碍性脑瘫和NBI-770治疗重度抑郁症的顶线结果 [18] - osavampator治疗重度抑郁症和Directlidine治疗精神分裂症的三期研究按计划进行 [4][18] 问答环节所有提问和回答 问题: CRENESSITY患者动态和新增患者数 - 第三季度540名新增患者被视为持续强劲采用，每周采用率在夏季保持一致，未观察到明显的季度动态或季节性 [23] - 累计超过1600名患者，预计患者数量将继续积累 [24] 问题: 《通货膨胀削减法案》和INGREZZA定价 - 预计11月获悉Oscado定价，公司正在了解医保计划可能采取的策略 [29] - INGREZZA具有高粘性，重点是在2027年至2029年期间最大化患者数量 [30] - 预计表单覆盖至少维持当前水平至2026年 [36][38] 问题: CRENESSITY报销和季节性 - 未预期季节性，仅与患者就诊节奏相关 [34] - 报销不要求患者将类固醇减少到特定程度，流程顺畅 [34] 问题: INGREZZA医保偏好和定价锁定 - 医保计划已意识到Teva推动患者使用更高剂量策略，更愿意与公司合作 [36] - 当前表单覆盖水平预计维持至2026年 [37] 问题: 司法部调查 - 8月收到民事调查要求，涉及INGREZZA销售和营销，公司正在配合 [41] - 公司拥有强有力的合规计划，业务照常进行 [41] 问题: CRENESSITY在卓越中心和社区的进展 - 约20个卓越中心覆盖15%患者，均已开始采用，但速度不同 [44] - 社区内分泌学家采用速度令人惊喜，销售团队扩张将深入覆盖 [44] 问题: 销售团队扩张细节 - 总体销售足迹扩大约30%，INGREZZA占大部分增量 [48] - INGREZZA团队重组为神经精神科团队和长期护理团队，两者均扩大 [48] - CRENESSITY团队较小扩张，旨在加速采用 [49] 问题: Directlidine潜在适应症 - 目前针对精神分裂症三期和双相躁狂症二期，对阿尔茨海默病精神病感兴趣 [52] - 可能使用后续分子用于阿尔茨海默病精神病，关注BMS的Cobenfe数据 [52] 问题: INGREZZA销售团队规模化和边际扩张 - 销售团队规模仍小于其他精神分裂症产品公司，投资旨在最大化患者数量 [59] - 边际扩张预计在本十年后期继续，但2026年可能不如预期 [57] 问题: NBI-770数据预期 - 二期为小型信号寻找研究，72名患者，可能进入确认性二期B [61] - 希望看到类似Spravato疗效，但无分离副作用 [61] 问题: CRENESSITY持久性和医生反馈 - 持久性和依从性强劲，大多数早期患者仍在治疗 [65] - 医生反馈积极，疾病控制良好，有机会减少类固醇至更生理水平 [67] 问题: CRENESSITY毛利率 - 毛利率折扣预计低于20%，报销率超过80% [71] 问题: INGREZZA神经科与精神科分配 - 神经科占15%，增长最快为精神科高级实践提供者 [75] - 团队重组将资源集中于高增长潜力领域 [75] 问题: 资本管理和股票回购 - 现金21亿美元，优先投资收入增长和研发，股票回购有灵活性但偏向业务发展 [80] 问题: INGREZZA新患者份额 - 获得大部分新患者开始，计划持续此趋势 [82] 问题: INGREZZA中期增长前景 - VMAT2市场两位数增长，INGREZZA增长更快，预计2026年持续强劲增长 [85] 问题: NBI-770研究考虑 - 小型研究未设定具体效应大小，可能针对重度抑郁症辅助治疗或难治性抑郁症 [87] 问题: IRA影响和销售团队产品容量 - 现有患者可能保持治疗，重点最大化2027年前新患者 [92] - 扩张销售团队为后期产品发布做准备，但不足以覆盖初级保健提供者 [90] 问题: 额外周影响和库存 - 第14周主要影响INGREZZA，CRENESSITY库存增加700万美元 [94] - 建议标准化第三季度为13周，再考虑增长轨迹 [94] 问题: CRENESSITY新增患者趋势 - 第三季度采用稳定，第二季度因成人开放标签研究结束略有提升 [96] - 持续采用和持久性将积累数量 [97] 问题: CRENESSITY人口统计和免费药物计划 - 人口统计偏向年轻和女性患者，模式稳定 [100] - 免费药物计划使用少于预期，因保险报销顺畅 [101] 问题: valbenazine脑瘫数据和机会 - 使用亨廷顿病量表，统计显著效应即有意义 [104] - 运动障碍性脑瘫患者数量大于亨廷顿舞蹈症但远小于迟发性运动障碍，扩张销售团队可覆盖 [106] 问题: 第四季度指引 - 建议标准化第三季度为13周，再考虑历史第四季度1500万至2000万美元 sequential 增长 [109] - 价格动态与第三季度相似 [110] 问题: DTC广告警告信 - 行业普遍收到类似信件，公司承诺负责任广告，视其为教育和接触患者机会 [113]

业绩总结 - Neurocrine Biosciences Q3 2025总净产品销售额为7.9亿美元，同比增长28%[14] - 2025年第三季度净收入为2.095亿美元，较2024年同期的1.298亿美元增长61.5%[98] - 2025年前九个月总收入为20.55亿美元，较2024年同期的17.276亿美元增长18.0%[95] - 2025年第三季度每股收益（稀释后）为2.04美元，较2024年同期的1.24美元增长64.5%[98] - 截至2025年9月30日，总资产为42.657亿美元，较2024年12月31日的37.187亿美元增长14.0%[97] - 截至2025年9月30日，股东权益为30.036亿美元，较2024年12月31日的25.897亿美元增长15.0%[97] 用户数据 - 预计美国约有80万人受到迟发性运动障碍的影响[26] - 近90%的迟发性运动障碍患者未接受VMAT2抑制剂治疗[28] - 从2017年到2024年，抗精神病药物的处方量年均增长率为3%[27] 产品销售与研发 - INGREZZA（valbenazine）净产品销售额为6.87亿美元，同比增长12%[14] - CRENESSITY（crinecerfont）净产品销售额为9800万美元，包含540份新患者入组表[14] - 非GAAP研发费用为2.28亿美元，同比增长27%[14] - 2025年第三季度研发费用为2.5亿美元，较2024年同期的1.95亿美元增长28.2%[95] - 2024年GAAP研发费用为7.31亿美元，2025年指导范围为10亿至10.2亿美元[16] - 2024年非GAAP研发费用为6.62亿美元，2025年更新后的指导范围为9.1亿至9.3亿美元[16] 未来展望 - 2025年INGREZZA年净销售指导为25亿至25.5亿美元，反映出双位数的销量增长[11] - 公司正在进行精神分裂症的III期注册研究，并计划在2025年第四季度启动双相情感障碍的II期研究[67] 临床研究与效果 - osavampator在MDD的Phase 3研究中，1mg剂量在第28天和第56天的MADRS评分显著改善[55] - PANSS总分变化为-18.2，相较于安慰剂的变化为-7.5，P值为0.011[67] - 主要不良事件包括嗜睡、头晕和头痛，发生率较高[77] - 20mg每日一次的剂量在第3、4、5和6周均显示出临床意义和统计学显著的疗效[68] 财务数据 - 非GAAP销售和管理费用为2.59亿美元，同比增长26%[14] - 2025年前九个月非GAAP净收入为4.599亿美元，较2024年同期的4.829亿美元下降4.8%[98]

公司临床研究进展 - Neurocrine Biosciences公司公布了其SAVITRI™二期研究的新数据 [1] - 研究药物osavampator (NBI-1065845)为每日一次口服给药 剂量为1毫克 [1] - 数据显示 在第28天和第56天 抑郁症严重程度出现统计学显著且具有临床意义的改善 [1]

公司概况与战略 * 公司为Neurocrine Biosciences (NBIX)，专注于神经科学领域，核心治疗领域包括神经病学、精神病学、内分泌学以及免疫学[5] * 公司研发战略发生重大转变，从过去主要依赖外部授权引进转向加强内部药物发现能力，并探索除小分子外的其他药物形态，如蛋白质、单克隆抗体和肽类[2][3] * 新战略强调针对经过临床或基因验证的靶点，旨在不仅提供症状治疗，还追求疾病修饰疗法[3] * 公司的长期目标是达到稳定状态，每年至少启动4个新的1期项目、2个新的2期项目，并维持至少3个3期项目，平均每两年推出一款新药[4] 核心研发项目与关键数据 NBI-770 (NMDA负向变构调节剂，用于重度抑郁症) * 该药物基于氯胺酮的假说，但旨在避免其解离和认知副作用，其原理是针对突触外的NR2B亚基[10] * 正在进行的2期研究是一项小型信号探索试验，共72名患者，分为三个活性剂量组和安慰剂组，主要终点是第5天的MADRS评分变化[11] * 公司期望看到与Spravato类似的3-4分安慰剂调整后的MADRS评分改善[13] * 若数据积极，下一步可能是直接进入注册性试验或进行更大的2期研究，取决于疗效程度和安全性[15] Osavampator (AMPA受体增效剂，用于重度抑郁症) * 该药物作用于NMDA受体下游的AMPA受体，公司对其安全性和耐受性感到满意，未观察到此前同类化合物出现的癫痫等障碍[16] * 去年4月公布的2期研究（CEVITRY）数据积极，共185名受试者，测试了两个剂量，其中一个剂量显示出显著疗效[19] * 所选剂量在第28天和第56天均显示统计学显著性，效应大小在0.55至0.75之间，安全性良好，仅头痛与安慰剂有差异[19][20] * 3期试验已启动，主要终点设为第56天，预计2027年获得顶线数据[20] * 公司认为抑郁症领域存在巨大未满足需求，现有抗抑郁药缓解率估计低于50%，osavampator的效应大小（0.73）远高于通常认为有临床意义的0.3阈值[32][34] NBI-568 (Dracoledine，M4受体激动剂，用于精神分裂症) * 2期研究涉及约210名受试者，20 mg每日一次剂量表现最佳，PANSS总分改善18.2分，安慰剂校正后改善约7.5分，效应大小为0.61[36][37] * 安全性良好，除轻微头晕外与安慰剂无差异，无食物效应，无需滴定，无胃肠道问题[37][38] * 3期试验采用更简化的设计（20 mg对比安慰剂），每项研究约280名受试者，数据预计在2027年[39] * 公司认为即使疗效略逊于某些竞品，其安全性、耐受性、每日一次给药和无需滴定等便利性也将使其具有竞争力[48][50] 下一代VMAT2抑制剂 * 基于Ingrezza的成功，公司正在开发下一代VMAT2抑制剂（NBI-890, NBI-675），旨在提供长效注射剂型以提高患者依从性[52] * 目前有两个分子处于1期阶段，预计临床开发进程会较快[52][53] 商业表现与财务状况 * 公司第二季度总收入为6.82亿美元，同比增长17%，其中Ingrezza收入6.24亿美元，CRENESSITY收入5300万美元[54] * Ingrezza连续两个季度取得新处方份额纪录，总处方份额在第二季度也创下纪录，市场份额在新增和总处方方面均有所增长[54] * 公司财务状况强劲，商业团队表现优异[55] 风险考量与发展策略 * 公司有意平衡研发组合风险，目标是在稳定状态下，神经病学占40%-50%，精神病学占20%-30%，内分泌学和免疫学各占10%-20%[8] * 公司避免开发终点未经验证或开发周期长的疾病领域，如中风、创伤性脑损伤和神经退行性疾病，偏好那些在早期开发中能通过生物标志物或小型2期试验获得信心的疾病[6] * 针对精神分裂症药物NBI-568，公司从竞品失败中吸取经验，强调在3期试验中保持设计的简单性和可控性，避免因研究规模和管理复杂性增加而带来的风险[44][45] * 公司通过在同一已验证通路（如NMDA/AMPA）上布局不同机制的药物（如NBI-770和osavampator）来分散风险[27][28]

研究数据发布 - 公司将在2025年9月17日至21日举行的Psych Congress 2025上公布SAVITRI研究的新数据 [1] - 新数据来自针对成人重度抑郁症的osavampator药物的2期SAVITRI研究 [1] - 此次海报展示被选为Psych Congress海报奖决赛入围者 [1] 公司动态 - Neurocine Biosciences公司于2025年9月16日宣布上述数据发布计划 [1] - 此次公布的数据扩展了2024年4月公布的顶线结果 [1]

财务表现 - INGREZZA预计今年销售额达25亿美元 [3] 产品管线 - CRENESSIA成为70多年来首款先天性肾上腺增生症新药 上市初期表现强劲 [3] - 启动两项重大三期临床项目：Osavampator治疗重度抑郁症（含三项三期研究及开放标签扩展研究）[4] - 毒蕈碱受体项目正在进行精神分裂症试验并计划扩展研究 [4]

业绩总结 - Neurocrine在2025年第二季度的总净产品销售额为6.82亿美元，较2024年同期增长17%[12] - 2025年上半年总收入为12.6亿美元，较2024年上半年增长14%[13] - 2025年第二季度非GAAP净收入为1.66亿美元，较2024年同期下降2%[12] - 2025年第二季度净收入为107.5百万美元，同比增长65.4%（2024年为65.0百万美元）[89] - 2025年第二季度稀释每股收益为1.06美元，同比增长68.3%（2024年为0.63美元）[90] 用户数据 - 2025年第二季度CRENESSITY（crinecerfont）的净产品销售额为5300万美元，包含664份新患者入组表[12] - 2025年第二季度CRENESSITY的新患者登记表总数为1077份，76%的报销覆盖率[37] - 预计美国有约80万人受到迟发性运动障碍（TD）的影响，近90%的TD患者未接受INGREZZA等VMAT2抑制剂的治疗[25][26] 研发与新产品 - Osavampator在重度抑郁症（MDD）治疗中的三期注册研究已启动，预计2027年将公布顶线数据[44] - NBI-568在精神分裂症的三期研究已于2025年启动，计划在2025年下半年启动双相情感障碍的二期研究[60] - NBI-568的20mg每日一次剂量在PANSS总分上显示出统计学显著的改善，效果大小为0.61[59] - NBI-568是首个在临床开发中选择性激动M4受体的药物，具有超过500倍的选择性[71] - 公司计划每两年推出一种新药，目标是每年平均启动3个以上的阶段3项目[81] 财务数据 - 2025年第二季度非GAAP研发费用为2.23亿美元，较2024年同期增长27%[12] - 2025年第二季度非GAAP SG&A费用为2.55亿美元，较2024年同期增长27%[12] - 2025年第二季度研发费用为244.3百万美元，同比增长27.8%（2024年为191.1百万美元）[86] - 2025年第二季度运营费用总计541.9百万美元，同比增长22%（2024年为444.8百万美元）[86] - 2025年6月30日的现金和投资总额为18.49亿美元，较2024年同期增长10%[12] 未来展望 - INGREZZA 2024年净产品销售实际为23.14亿美元，2025年指导范围为25亿至25.5亿美元，反映出双位数的销量增长[14] - 公司预计到2025年INGREZZA的年净销售额将达到25亿至25.5亿美元[83] - 2025年GAAP研发费用指导范围为9.6亿至10.1亿美元，非GAAP研发费用指导范围为8.9亿至9.4亿美元[14] - 2025年GAAP销售及管理费用（SG&A）指导范围为11.35亿至11.55亿美元，较之前增加2500万美元[14] 负面信息 - 2025年第二季度非GAAP净收入为166.2百万美元，较2024年同期的168.9百万美元下降1.6%[90] - 2025年6月30日现金、现金等价物和可交易证券总额为975.6百万美元，较2024年12月31日的1,076.1百万美元下降9.4%[88]

业绩总结 - 2025年第一季度收入为573百万美元，同比增长11%[12] - INGREZZA（valbenazine）净产品销售为545百万美元，同比增长8%[12] - 2025年第一季度非GAAP净收入为72百万美元，同比下降42.7%[76] - 2025年第一季度每股收益（稀释后）为0.08美元，同比下降81.0%[76] - 2025年第一季度GAAP净收入为7.9百万美元，同比下降81.8%[76] 用户数据 - CRENESSITY（crinecerfont）净产品销售为14.5百万美元，包含413个患者入组表[12] - 2025年第一季度净销售额为1450万美元，413名新患者登记表显示出强劲的初始需求[31] - 约70%的处方获得报销覆盖，显示出在先天性肾上腺增生社区的高度热情[31] - 美国约有80万人受到迟发性运动障碍的影响[21] 研发与费用 - 非GAAP研发费用为240百万美元，较2024年同期的142百万美元显著增加[12] - 2025年第一季度研发费用为263.2百万美元，同比增长65.1%[72] - 2025年第一季度GAAP研发费用为263.2百万美元，较2024年的159.4百万美元增长65.1%[78] - 2025年第一季度非GAAP研发费用为240.2百万美元，较2024年的142.4百万美元增长68.7%[78] 市场展望 - 2025年INGREZZA净销售指导范围为25亿至26亿美元[13] - 2025年INGREZZA年净销售指导为25亿至26亿美元[68] - 从2017年到2024年，抗精神病药物的处方年复合增长率为3%[22] - 近90%的迟发性运动障碍患者未接受以INGREZZA为代表的VMAT2抑制剂治疗[23] 新产品与技术 - 公司已成功启动osavampator的三期注册程序，作为成人重度抑郁症的辅助治疗[12] - NBI-'568是首个在临床开发中具有高度选择性的M4正向激动剂，具有超过500倍的M4受体选择性[53] - NBI-'568在PANSS总评分中，治疗组较安慰剂组减少18.2分（p=0.011）[47] - NBI-'568的效应大小与已知的美克类药物和领先的抗精神病药物相当[56] 财务状况 - 现金和投资总额为1759百万美元，较2024年同期的1911百万美元减少[12] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物和可市场证券总额为943.5百万美元[74] - 截至2025年3月31日，总资产为3,687.7百万美元[74] - 2025年第一季度GAAP销售及管理费用为276.5百万美元，较2024年的243.1百万美元增长13.7%[78]