文章核心观点 Regeneron和赛诺菲宣布美国FDA批准Dupixent用于治疗大疱性类天疱疮（BP）成人患者，该批准基于关键试验结果，显示其在改善疾病缓解、减轻瘙痒和减少口服皮质类固醇使用方面优于安慰剂，且Dupixent已获批用于治疗8种不同的2型炎症相关疾病 [1]。 分组1：BP疾病介绍 - BP是一种慢性、使人衰弱且易复发的罕见皮肤病，影响美国约2.7万名成人，现有治疗选择有限且可能抑制患者免疫系统 [1][2] - BP主要影响老年患者，特征为剧烈瘙痒、疼痛性水疱和病变以及皮肤发红，水疱和皮疹可遍布全身，导致皮肤出血和破损，使患者更易感染并影响日常生活 [2] 分组2：Dupixent获批情况 - 美国FDA批准Dupixent用于治疗BP成人患者，该批准基于关键ADEPT 2/3期试验数据，评估了Dupixent与安慰剂相比在中重度BP成人患者中的疗效和安全性 [1][3] - FDA对Dupixent进行优先审查，此前其已获FDA孤儿药指定，全球其他地区包括欧盟、日本和中国的监管申请也在审查中 [6] 分组3：Dupixent试验结果 - 36周时，Dupixent组18.3%的患者实现持续疾病缓解，而安慰剂组为6.1%，差异为12.2% [5] - 36周时，Dupixent组38.3%的患者实现有临床意义的瘙痒减轻，而安慰剂组为10.5% [5] - 36周时，Dupixent组患者的中位累积口服皮质类固醇剂量为2.8克，而安慰剂组为4.1克 [5] 分组4：Dupixent药物介绍 - Dupixent是一种皮下注射药物，成人BP患者初始负荷剂量后每两周注射300毫克，并与口服皮质类固醇逐渐减量疗程联合使用，需在医疗专业人员指导下使用 [9] - Dupixent由Regeneron的专有VelocImmune技术发明，是一种完全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素 - 4（IL - 4）和白细胞介素 - 13（IL - 13）通路信号传导，不是免疫抑制剂 [10] - Dupixent已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球有超过100万患者正在接受治疗 [12] 分组5：研发合作与拓展 - Dupixent由Regeneron和赛诺菲根据全球合作协议联合开发，迄今已在60多项涉及1万多名各种慢性2型炎症驱动疾病患者的临床试验中进行研究 [15] - 除目前获批适应症外，Regeneron和赛诺菲正在3期试验中研究Dupixent在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用，包括不明原因慢性瘙痒和慢性单纯性苔藓 [16] 分组6：公司介绍 - Regeneron是一家领先的生物技术公司，利用专有技术推动科学发现和药物开发，其药物和产品线旨在帮助患有多种疾病的患者 [29] - 赛诺菲是一家以研发为驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们生活，拥有创新的产品线 [32]

文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Dupixent用于治疗大疱性类天疱疮（BP）成人患者，该批准基于关键研究结果，显示其在改善疾病持续缓解、减轻瘙痒和减少口服皮质类固醇使用方面优于安慰剂，拓展了Dupixent治疗多种2型炎症相关疾病的能力 [1][4][5] 药品获批信息 - FDA批准Dupixent用于治疗成人BP患者 [1] - 批准基于关键的ADEPT 2/3期研究数据，评估了Dupixent与安慰剂相比在中重度BP成人患者中的疗效和安全性 [4] - 36周时，Dupixent与安慰剂相比的FDA批准结果显示，老年人群中Dupixent组持续疾病缓解患者比例为18.3%，安慰剂组为6.1%，差异为12.2%；Dupixent组临床意义瘙痒减轻患者比例为38.3%，安慰剂组为10.5%；Dupixent组中位累积口服皮质类固醇剂量为2.8克，安慰剂组为4.1克 [4][6] 疾病相关信息 - BP主要影响老年患者，特征为剧烈瘙痒、疼痛性水疱和病变以及皮肤发红，是一种慢性、使人衰弱且复发的罕见皮肤病，美国约2.7万成人患者病情不受全身性皮质类固醇控制 [2][5] - 现有治疗选择有限，且可能通过抑制患者免疫系统增加整体疾病负担 [2] 各方观点 - 国际天疱疮和类天疱疮基金会执行董事Patrick Dunn表示，Dupixent的批准为患者和护理人员带来了新的治疗方法 [3] - 赛诺菲免疫学和肿瘤学开发全球治疗领域负责人Alyssa Johnsen称，Dupixent是首个有潜力让患者实现持续缓解并减轻瘙痒的靶向药物 [4] - 再生元董事会联合主席、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos指出，该批准拓展了Dupixent改变多种2型炎症相关疾病治疗模式的能力 [5] 研究设计 - ADEPT是一项随机、2/3期、双盲、安慰剂对照研究，评估了Dupixent在106名中重度BP成人患者中的疗效和安全性，治疗期为52周 [8] - 主要终点评估36周时达到持续疾病缓解的患者比例，持续疾病缓解定义为在16周内完成口服皮质类固醇减量且无复发，且在36周治疗期间未使用救援治疗 [9] - 次要终点包括评估36周时患者峰值瘙痒数字评分量表降低≥4分的比例和总累积口服皮质类固醇剂量 [10][14] 药品介绍 - Dupixent是一种皮下注射药物，成人BP患者初始负荷剂量后每两周注射300毫克，并与口服皮质类固醇减量疗程联合使用 [10] - 它是一种完全人源单克隆抗体，抑制白细胞介素 - 4（IL4）和白细胞介素 - 13（IL13）通路信号传导，非免疫抑制剂 [11] - Dupixent已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球有超100万患者正在接受治疗 [13] 公司合作与研究进展 - 赛诺菲和再生元根据全球合作协议联合开发Dupilumab，已在60多项涉及超1万名各种2型炎症驱动的慢性疾病患者的临床研究中对其进行研究 [14][15] - 除目前批准的适应症外，两家公司正在3期研究中探索Dupilumab在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用，如不明原因慢性瘙痒和慢性单纯性苔藓 [16] 公司信息 - 再生元是一家领先的生物技术公司，发明、开发和商业化治疗严重疾病的药物，利用专有技术推动科学发现和药物开发 [17][18] - 赛诺菲是一家以研发为驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们生活并实现强劲增长 [20]

核心观点 - Dupixent在慢性鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)合并哮喘患者中显示出优于Xolair的疗效，这是首个生物制剂头对头呼吸系统研究的结果 [1][4] - Dupixent在所有CRSwNP主要和次要疗效终点以及所有哮喘相关终点均优于Xolair [1][4] - 研究结果支持Dupixent通过靶向IL-4和IL-13通路治疗上下呼吸道疾病的疗效 [4][8] 研究设计 - EVEREST是一项随机、双盲的4期研究，比较Dupixent与omalizumab在严重未控制CRSwNP合并哮喘成人患者中的疗效和安全性 [6] - 360名患者随机接受Dupixent 300 mg每两周一次(n=181)或omalizumab(n=179)每两或四周一次，均联合使用莫米松鼻喷雾剂 [2][6] - 主要终点评估基线至24周鼻息肉评分(0-8分)和嗅觉识别测试(0-40分)的变化 [7] 疗效结果 - Dupixent组鼻息肉大小减少优于Xolair组1.60分(p<0.00011) [5] - Dupixent组嗅觉识别能力改善优于Xolair组8.0分(p<0.00011) [5] - Dupixent组鼻塞/阻塞减少优于Xolair组0.58分(p<0.00011) [5] - Dupixent组肺功能(前支气管扩张FEV1)改善优于Xolair组150 mL(p=0.0032) [5] - Dupixent组哮喘控制改善优于Xolair组0.48分(p<0.00012) [5] 安全性 - Dupixent和omalizumab的不良事件发生率相似(64% vs 67%) [3] - 严重不良事件发生率Dupixent组2%，omalizumab组4% [3] - 导致研究终止的不良事件Dupixent组3%，omalizumab组1% [3] 产品信息 - Dupixent是一种全人源单克隆抗体，靶向IL-4和IL-13通路 [8] - Dupixent已在60多个国家获批用于多种适应症，包括特应性皮炎、哮喘、CRSwNP等 [9] - 全球已有超过100万患者接受Dupixent治疗 [9] 公司背景 - Dupilumab由赛诺菲和再生元联合开发 [10] - 再生元是一家领先的生物技术公司，专注于开发治疗严重疾病的药物 [12] - 赛诺菲是一家研发驱动的生物制药公司，专注于免疫系统相关药物和疫苗开发 [15]

文章核心观点 Regeneron和赛诺菲公布Dupixent治疗中重度特应性皮炎有色人种患者的DISCOVER 4期试验结果，显示该药物可改善患者症状，加深对该疾病在这一群体中的临床理解 [1]。 关于有色人种特应性皮炎 - 特应性皮炎是一种潜在2型炎症的慢性皮肤病，有色人种患者症状与白人不同，可能导致诊断不准确和低估疾病严重程度，增加医疗资源使用 [4] 关于DISCOVER临床试验 - 试验对120名有色人种特应性皮炎患者每两周使用一次Dupixent，采用基于体重的给药方案 [2] - 24周时，76%患者达到主要终点EASI - 75，即整体疾病严重程度改善≥75%；53%患者达到临床意义的瘙痒改善；患者炎症后色素沉着较基线减少53%；报告皮肤干燥困扰的患者从78%降至18% [3][5] - 试验安全结果与Dupixent已知皮肤病学适应症的安全性一致，不良事件总体发生率为42%，常见不良事件包括头痛、上呼吸道感染等 [3] 关于Dupixent - 由Regeneron专有VelocImmune技术发明，是一种抑制白细胞介素 - 4和白细胞介素 - 13信号传导的全人单克隆抗体，非免疫抑制剂 [8] - 已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球超100万患者正在接受治疗 [9] - Regeneron和赛诺菲正在3期试验中研究其在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用 [12] 关于Regeneron - 领先的生物技术公司，利用专有技术推动科学发现和药物开发，药物和管线旨在帮助多种疾病患者 [25] 关于赛诺菲 - 以研发为驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们生活，有创新的产品线 [29]

文章核心观点 - 再生元制药公司宣布将在2025年美国胸科学会国际会议上展示24篇关于Dupixent的摘要，涵盖慢性阻塞性肺疾病（COPD）和哮喘的临床数据与真实世界分析，体现了公司推进2型炎症科学理解、改善患者护理和生活质量的承诺 [1][2] 会议摘要情况 COPD相关 - 评估Dupixent对COPD患者肺功能和急性加重的影响，包括有或无肺气肿的患者 [3] - 关键3期BOREAS和NOTUS试验的新结果显示，无论患者是否有肺气肿，Dupixent都能减少急性加重并改善肺功能；多数患者有慢性支气管炎（≥95%），≥30%有肺气肿 [3] - 额外数据表明，与安慰剂相比，Dupixent改善了多项肺功能的肺量测定指标，并持续52周 [3] - 一项事后分析的最新海报将评估Dupixent在COPD关键试验中避免包括死亡、住院、症状恶化和肺功能下降等复合事件的可能性 [4] - BOREAS和NOTUS试验的安全性结果与Dupixent在其他获批适应症中的已知安全性一致，常见不良事件有病毒感染、头痛等 [5] 哮喘相关 - 强调Dupixent对黏液负担、急性加重和疾病控制的影响 [6] - VESTIGE成像试验的最新海报显示，无论呼出一氧化氮分数（FeNO）水平如何，Dupixent都能降低黏液负担 [6] - VOYAGE试验分析表明，在6至11岁儿童中，无论患病时间长短，Dupixent都能减少急性加重并改善疾病控制 [6] - 哮喘试验的安全性结果与Dupixent在中重度哮喘中的已知安全性一致，VOYAGE试验新增蠕虫感染；常见不良事件有注射部位反应、病毒上呼吸道感染等 [7] - 首次在口头报告中分享2期AIRED试验结果，评估Dupixent对过敏性支气管肺曲霉病（ABPA）和哮喘的成人及青少年患者的肺功能、急性加重和健康相关生活质量的影响 [8] 会议展示列表 COPD - 包括“Stability of Blood Eosinophil Counts in Patients With Chronic Obstructive Pulmonary Disease (COPD) and Type 2 Inflammation in the BOREAS and NOTUS Trials”等多篇海报展示 [9] ABPA和哮喘 - “Dupilumab Improves Lung Function, Asthma Control and Exacerbation Frequency in Allergic Bronchopulmonary Aspergillosis - Results from the Phase 2 LIBERTY ABPA AIRED Study”进行口头报告 [11] 哮喘 - 有“Association Between Baseline Fractional Exhaled Nitric Oxide and Mucus Response in Patients With Uncontrolled Moderate To-Severe Asthma Treated With Dupilumab in the Vestige Study”等多篇海报展示 [11] Dupixent介绍 - 由再生元的专有VelocImmune技术发明，是一种完全人源单克隆抗体，抑制白细胞介素 - 4（IL - 4）和白细胞介素 - 13（IL - 13）通路信号传导，非免疫抑制剂 [13] - 在3期试验中显示出显著临床益处和2型炎症减少，IL - 4和IL - 13是2型炎症的关键驱动因素 [13] - 已在60多个国家获得一个或多个适应症的监管批准，包括特应性皮炎、哮喘等不同年龄段患者；全球超100万患者正在接受治疗 [14] 再生元VelocImmune技术 - 利用专有基因工程小鼠平台，具有基因人源化免疫系统，用于生产优化的完全人源抗体 [15] - 再生元联合创始人等在1985年首次设想制造基因人源化小鼠，公司花数十年发明和开发该技术及相关VelociSuite技术 [15] - 用该技术创造了大量FDA批准的完全人源单克隆抗体，如Dupixent、Libtayo等 [15] Dupilumab开发计划 - 由再生元和赛诺菲根据全球合作协议联合开发 [16] - 已在60多项临床试验中对超10000名部分由2型炎症驱动的慢性疾病患者进行研究 [16] - 除当前获批适应症外，正在3期试验中研究其在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用，如不明原因慢性瘙痒、大疱性类天疱疮等，安全性和有效性尚未得到监管机构全面评估 [17] 美国适应症 - 用于治疗中重度湿疹、中重度嗜酸性或口服类固醇依赖性哮喘、慢性鼻 - 鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎、结节性痒疹、慢性阻塞性肺疾病、慢性自发性荨麻疹等不同年龄段患者 [23] 再生元公司介绍 - 领先的生物技术公司，发明、开发和商业化改变生命的药物，由医生科学家创立和领导 [31] - 利用专有技术推动科学发现和加速药物开发，如VelociSuite技术；通过遗传学中心的数据洞察和基因医学平台塑造医学新前沿 [32]

核心观点 - Sanofi公布抗OX40L单抗amlitelimab治疗中重度哮喘的II期TIDE-Asthma研究初步数据 虽高剂量未达主要终点 但中剂量在48周和60周显示名义显著性和临床意义的哮喘发作减少 并在肺功能和哮喘控制等次要终点上取得改善 [1][2][3] - 公司其他呼吸管线进展顺利 包括与Regeneron合作开发的itepekimab处于III期研究阶段 针对慢性鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)和慢性阻塞性肺病(COPD) 数据预计2025年下半年公布 [5][6] - 另一候选药物lunsekimig正在II期研究中 针对高风险哮喘和中重度哮喘 COPD的II/III期研究预计2025年启动 CRSwNP和哮喘研究数据预计2026年公布 [9] 临床研究进展 Amlitelimab (抗OX40L单抗) - II期TIDE-Asthma研究显示 高剂量组在48周未达到年化急性发作率的主要终点 但中剂量组显示名义显著性 [2] - 60周时 中剂量组实现名义显著且具临床意义的急性发作减少 高剂量组数值上显示更大降幅 次要终点(肺功能和哮喘控制)也取得改善 [3] - III期研究目前处于规划阶段 [3] Itepekimab (与Regeneron合作) - 针对CRSwNP的两项III期研究(CEREN 1和CEREN 2)进行中 另有一项II期研究针对不伴鼻息肉的慢性鼻窦炎 [5] - COPD的中后期研究数据预计2025年下半年公布 [6] - 针对支气管扩张的II期研究数据预计2026年公布 [8] Lunsekimig - 针对高风险哮喘和中重度哮喘的II期研究进行中 [9] - COPD的II/III期研究预计2025年启动 [9] - CRSwNP的II期研究数据预计2026年公布 [9] 商业表现与市场地位 - 公司旗舰哮喘药物Dupixent(dupilumab)与Regeneron共同销售 Sanofi记录全球净产品销售额 Regeneron获取利润分成 [8] - 年初至今Sanofi股价上涨4.9% 同期行业指数下跌4.9% [4] 行业比较 - Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)2025年EPS预估从22.11美元上调至23.33美元 2026年从23.23美元上调至23.35美元 但年初股价下跌16.4% [11] - Krystal Biotech(KRYS)2025年EPS预估从5.52美元上调至7.00美元 2026年从9.15美元上调至10.84美元 年初股价上涨8% [12]