格隆汇3月19日丨和誉-B(02256.HK)发布公告，公司的附属公司上海和誉生物医药科技有限公司("和誉 医药")宣布，其自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得美国食品药品监督管理 局("FDA")授予的孤儿药资格认定("ODD")，用于治疗软骨发育不全("ACH")。这是ABSK061近期获得 FDA授予罕见儿科疾病("RPD")资格认定后，在其全球开发进程中的又一关键里程碑。ODD有望为该产 品在美国的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持。 ...

公司核心产品进展 - 公司自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061获得美国FDA授予的罕见儿科疾病药物资格认定 用于治疗软骨发育不全 [1] - 若该适应症最终获批 公司将有机会获得优先审评券 可用于加速FDA对其他新药申请的审评 亦可转让 具有重要的战略与商业价值 [1] - ABSK061目前正在针对3-12岁儿童ACH患者开展II期临床试验 [2] 产品特性与机制 - ABSK061是一种高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂 在临床前研究中显示出显著的靶点抑制活性、良好药代动力学特征及安全性优势 [2] - 该产品为口服给药方式 在便捷性和治疗依从性方面具有显著优势 尤其对儿科患者 [2] - 软骨发育不全的发病机制主要源于FGFR3基因突变引起的异常激活 靶向抑制剂有望为患者提供更精准有效的治疗选择 [1] 资格认定背景与意义 - 罕见儿科疾病药物资格认定项目由FDA设立 旨在通过提供经济激励 鼓励药企研发针对主要影响18岁以下人群的严重罕见病的创新疗法 以加速相关药物审批进程 [1]

公司研发进展 - 公司附属公司和誉医药自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061获得美国FDA授予的罕见儿科疾病药物资格认定 用于治疗软骨发育不全 [1] 产品管线与市场定位 - ABSK061是一款针对特定靶点FGFR2/3的口服小分子抑制剂 [1] - 该药物资格认定针对的适应症为软骨发育不全 [1]

公司研发进展 - 公司的附属公司和誉医药宣布其高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061在针对3-12岁软骨发育不全儿童患者的II期临床试验中已成功完成首例患者给药 [1] 产品管线与适应症 - 公司核心在研产品ABSK061是一款高选择性小分子FGFR2/3抑制剂 [1] - 该产品当前针对的适应症为3-12岁儿童的软骨发育不全 [1] - 产品已进入针对该适应症的II期临床试验阶段 [1]

公司战略与成功要素 - 中国创新药企后来居上需融合大小企业优势，兼具小公司敏捷效率与大公司平台视野 [2] - 需锚定临床未满足需求，坚持开发first-in-class和best-in-class药物，而非me-too药物 [2] - 在创新药研发长跑中，需筑稳资金与人才的长期储备 [2] - 公司战略锚点为融合大公司资源整合能力与小公司高效聚焦 [4] - 管线布局核心逻辑为聚焦差异化靶点并进行动态调整，不把鸡蛋放在一个篮子但每个篮子要选准好鸡蛋 [5] - 2025年初将业务延伸至自免、心血管、糖尿病等非肿瘤领域，基于研发能力可复用与资金充沛的从容拓界 [6] - 研发投入原则为把钱花在刀刃上，早研、临床、CMC等核心团队投入不吝啬，非核心行政开销力求精简 [6] 研发管线与进展 - 公司已搭建由20余种候选药物构成的研发管线，12款药物迈入临床阶段 [5] - 核心产品匹米替尼（ABSK021）已在中国递交新药上市申请 [5] - 依帕戈替尼（ABSK011）已进入关键注册性临床阶段 [5] - 匹米替尼最初针对腱鞘巨细胞瘤，临床中发现对慢性移植物抗宿主病亦有显著疗效并已启动该适应症研发 [5] - 非肿瘤领域拓展基于靶点跨界能力，例如FGFR2/3抑制剂ABSK061对软骨发育不全的治疗潜力 [6] 财务表现与资本认可 - 截至2025年6月末，公司账上现金余额超23亿元 [6] - 2025年上半年公司收入同比增长23%，净利润同比增长59% [6] - 2025年公司成功跻身MSCI全球小盘股指数成分股与富时中国小盘股指数 [7] - 公司获得礼来亚洲、启明创投、AllianzSE等明星机构持续持股 [7] 国际合作与行业影响 - 公司已与默克、礼来、艾力斯等海内外知名药企达成深度合作，首款药物海外权益交由默克 [7] - 合作信任建立在公司研发流程与跨国药企完全一致的国际标准上，包括靶点选择、临床数据质量与实验室记录 [7] - 公司创始人曾推动成立化学探索者（ChemExplorer）CRO公司，从20人扩展至150人，成为中国生物医药人才接触国际研发标准的黄埔军校 [3] - 公司创始人曾牵头筹建诺华中国研发中心，面对10亿美元打造世界级平台的期许 [4]

业绩表现 - 2025 H1总收益6.57亿元同比增长20%收入6.12亿元同比增长23%净利润3.28亿元同比增长59% [1] - 研发费用2.28亿元研发费用率37.25%同比减少6pct行政开支3541.1万元行政费用率5.78%同比减少2.3pct [1] - 2025年3月起实施回购计划累计回购954.5万股占年初发行股份总数1.4%涉及资金7530万港元 [1] 核心产品匹米替尼 - 获得中美欧突破性治疗药物认定和优先药物认定TGCG的NDA于2025年6月获NMPA受理 [1] - MANEUVER III期研究显示匹米替尼治疗25周ORR达54.0%（安慰剂3.2%） [1] - 默克2025年4月行权获得全球商业化权益行权费用8500万美元交易总额可能达6.055亿美元已收到1.55亿美元 [2] 研发管线进展 - FGFR4抑制剂依帕戈替尼(ABSK011)针对FGF19过表达HCC完成首例给药全球年新增30万例相关患者 [2] - ABSK011在HCC二线治疗中ORR为52.9%DCR为70.6%mPFS达8.3个月优于现有疗法2.8-5.4个月 [3] - 口服PD-L1抑制剂ABSK043在1L NSCLC患者中ORR为33.3%（K药27%）PD-L1 TPS≥50%患者ORR达41.7%（K药39%） [3] - ABSK043联用伏美替尼治疗EGFR突变NSCLC的II期临床已开启并与艾力斯探索联用戈来雷塞治疗KRAS G12C突变NSCLC [3] - KRAS G12D抑制剂ABSK141处于临床前开发阶段 [3] 盈利预测 - 预计2025-2027年营业收入分别为6.30亿元、6.84亿元和6.34亿元 [4] - 预计2025-2027年归母净利润为0.45亿元、0.68亿元和0.98亿元 [4]