系统性硬化症治疗突破 - 海军军医大学长征医院徐沪济团队联合启函生物在Cell发表全球首个iPSC来源的CD19/BCMA双靶点CAR-NK疗法QN-139b治疗弥漫性皮肤系统性硬化症(dcSSc)的成功案例 [2][3] - QN-139b实现"现货型、低毒性、广谱靶向"的自身免疫疾病精准治疗新范式，展现启函生物在现货型细胞治疗领域的技术领先优势 [4] QN-139b技术细节 - 采用诱导多能干细胞(iPSC)工程化改造，通过9个基因编辑(敲入6个/敲除3个)实现双靶点清除致病B细胞和浆细胞 [6] - 创新性使用非剪切型胞嘧啶碱基编辑器确保基因组安全，引入tEGFR安全开关和CD16敲除降低毒性风险 [6] - 自主知识产权NK存续元件增强体内扩增能力，单次治疗剂量为6×10^8个细胞，分四次给药 [9] 临床效果 - 36岁重症dcSSc患者治疗后6个月随访显示：mRSS评分显著降低，ACR-CRISS评分改善，自身抗体下降50%以上，补体恢复正常 [9] - 外周血分析证实病理性B细胞清除，皮肤微血管重构，实现免疫重置 [9][10] 行业技术进展 - 启函生物同步开发CD70靶向iPSC-NK细胞(70CAR-iNK)，可抵抗同种异体T细胞排斥并增强抗体依赖性细胞毒性 [23] - 徐沪济团队此前通过邦耀生物开发的异体通用型CAR-T(TyU19)成功治疗3例自身免疫疾病患者，6个月随访显示深度缓解 [15][17] - 同种异体CAR-T在系统性红斑狼疮治疗中实现持久缓解，3名患者均达到SRI-4临床标准 [19] 专家评价 - 徐沪济指出iPSC-CAR-NK具备通用性、iPSC和NK细胞三大优势，安全性特征显著优于传统疗法 [12] - 裴钢院士强调启函生物的高通量基因编辑技术为通用型细胞治疗开辟新方向 [12] - 启函生物CEO杨璐菡表示技术平台可延伸至iPSC-T细胞及通用型CAR-T开发 [13][14]

报告行业投资评级 - 推荐（维持） [1] 报告的核心观点 - 重磅交易落地持续推升创新价值，创新价值重估持续推进，转型创新研发的公司获得后发优势，新治疗方向的BD达成有望重估创新药资产价值 [3] - 2025年ASCO会议，ADC、双抗和三抗继续成为亮点，中国新药逐步具备挑战一线治疗药物的潜力 [4] - 中国创新药企业引领CAR - T技术突破，在实体瘤、通用型CAR - T等方面展现出突破性疗效提升与巨大获益 [6] - 痛风和降尿酸市场潜力巨大，现有治疗用药存在不足，中国企业在相关新药研发上有进展 [8] - 口服减重药物头部企业持续加码，中国企业在该领域有布局和机会 [10] - 全球首款流感RNA聚合酶PB2蛋白抑制剂上市，为流感耐药提供新选择，流感治疗新药存在市场机遇 [12] - 维持医药行业“推荐”评级，给出具体推选方向和选股思路 [14] 根据相关目录分别进行总结 医药行情跟踪 - 行业一周涨跌幅：医药生物行业指数最近一周（2025/5/25 - 2025/5/31）涨幅为3.30%，跑赢沪深300指数2.21个百分点，在申万31个一级行业指数中涨幅排名第2位 [28] - 行业月度涨跌幅：医药生物行业指数最近一月（2025/5/31 - 2025/5/31）涨幅为6.42%，跑赢沪深300指数4.57个百分点，在申万31个一级行业指数中超额收益排名第2位 [31] - 子行业涨跌幅：最近一周涨幅最大的化学制药，涨幅3.83%（相对沪深300：4.91%），跌幅最大的为医药商业，跌幅0.39%（相对沪深300：0.69%）；最近一月涨幅最大的子板块为化学制药，涨幅9.77%（相对沪深300：7.92%），涨幅最小的为医药商业，涨幅1.12%（相对沪深300： - 0.72%） [34] - 医药板块个股周涨跌幅：近一周（2025/5/25 - 2025/5/31），涨幅最大的是舒泰神、华森制药、常山药业；跌幅最大的是海辰药业、一心堂、诺泰生物 [35] - 子行业相对估值：最近一年(2024/5/31 - 2025/5/31），化学制药涨幅最大，1年期涨幅23.56% ，PE（TTM）目前为41.28倍；医药商业跌幅最大，1年期跌幅11.16%，PE（TTM）目前为20.18倍；生物制品，医疗器械，中药，医疗服务1年期变动分别为 - 3.12%， - 6.07% ， - 5.63%，16.95% [38] 医药板块走势与估值 - 走势：医药生物行业指数最近一月（2025/4/31 - 2025/5/31）涨幅为6.42% ，跑赢沪深300指4.57个百分点；最近3个月（2025/2/28 - 2025/5/31）涨幅为3.10%，跑输沪深300指数3.22个百分点；最近6个月（2024/11/30 - 2025/5/31）涨幅为0.68%，跑输沪深300指数1.95个百分点 [44] - 估值：医药生物行业指数当期PE（TTM）为34.03倍，略高于5年历史平均估值32.54倍 [45] 团队近期研究成果 - 深度报告涉及血制品、吸入制剂、呼吸道检测、GLP - 1药物等多个医药领域，以及多家上市公司研究 [49] - 点评报告涉及国药现代、新产业等公司 [49] 行业重要政策和要闻 - 近期行业重要政策：2025年5月14日，国务院关税税则委员会调整对原产于美国的进口商品加征关税税率，由34%调整为10%，90天内暂停实施24%的对美加征关税税率；5月8日，国家卫健委发布《老年医学科建设与管理指南（2025年版）》 [51] - 近期行业要闻梳理：本周有7款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可；多款1类新药获批上市，涉及东阳光药、海创药业、复星医药等公司；岸迈生物签署全球许可协议，有权收取高达2.1亿美元资金；信达生物1类新药IBI363拟纳入突破性治疗品种 [52][53] - 周重要上市公司公告一览：多家公司有利润分配、股份减持、获批上市、临床获批等公告 [55][56]

核心观点 - 邦耀生物开发的同种异体CD19靶向CAR-T细胞产品TyU19在国际上首次成功治疗难治性免疫介导的坏死性肌病和弥漫性皮肤系统性硬化症，实现长期缓解[2] - TyU19在治疗难治性系统性红斑狼疮(SLE)中显示出显著安全性和临床疗效，3名患者均达到SRI-4标准定义的临床持久缓解[3][6][7] - 该疗法采用CRISPR-Cas9基因编辑技术对TRAC、HLA-A、HLA-B、CIITA及PD-1基因进行系统性敲除，创新性突破显著[11] - 研究尝试了"不清淋回输"的全新治疗模式，即便不进行清淋预处理仍展现卓越效果[11] 技术突破 - TyU19是健康供体来源、多重基因组编辑的同种异体CD19靶向CAR-T细胞产品[2] - 通过CRISPR-Cas9技术系统性敲除TRAC、HLA-A、HLA-B、CIITA及PD-1基因[11] - 采用极低强度淋巴细胞清除方案，甚至尝试"不清淋回输"新模式[11] - CAR-T细胞在体内扩增旺盛，第14天达到峰值，有效清除B细胞[6][7] 临床效果 - 3名难治性SLE患者接受100万细胞/千克体剂量输注，完成12个月随访[5][6] - 未出现GvHD、CRS或ICANS等严重不良事件[6][9] - 患者血清中自身抗体显著减少，B细胞百分比和绝对计数显著降低[6][7] - 所有患者在最终评估时均达到SRI-4临床缓解标准[3][7][9] 研究意义 - 标志着通用型CAR-T治疗从探索走向转化应用的关键跨越[4] - 为自身免疫性疾病治疗开辟全新路径[11] - 同种异体CAR-T疗法在SLE治疗中显示出重大潜力[3][7][9] - 相关研究成果连续发表在Cell、Cell Med和Cell Research等顶级期刊[2][3][9][10]

医药生物行业出口趋势 - 2025年一季度医药出口额同比增长4.39% 对美出口增长9.6% 关税短期冲击减弱后美国订单有望恢复 [1] 创新药领域发展 - 中国研发效率提升 2024年31%的跨国药企引进分子来自中国 早期项目合作增多 [1] - 减重领域全球竞争加剧 诺和诺德、礼来加速布局口服GLP-1药物 中国企业在小分子和多肽载体研发取得突破 [1] 医疗器械技术进展 - 通用型CAR-T技术如CT0596、TyU19在肿瘤和自免疾病中展现疗效与经济性优势 未来或成主流 [1] 行业支付与授权动态 - 行业创新支付体系逐步完善 海外授权进入高峰期 [1] 创业板医药ETF - 创业板医药ETF国泰（159377）跟踪创业板医药卫生指数（399275.SZ） 具有高弹性特点 单日涨跌幅可达20% [1]

（责任编辑：张晓波 ） 华鑫证券指出，医药生物行业出口呈现复苏态势，2025年Q1医药出口额达266.32亿美元，同比增长 4.39%，其中对美出口同比增长9.6%，关税短期冲击减弱后美国订单有望显著恢复。创新药领域，中国 企业的研发效率和质量快速提升，2024年约31%的跨国药企引进的创新药候选分子来自中国，合作项目 偏向早期阶段，为持续出海创造机遇。痛风治疗市场潜力巨大，全球患者预计2030年达14.2亿人，中国 将达2.4亿人，现有治疗药物存在安全性不足等问题，以URAT1为靶点的新药如SHR4640、AR882等进 入关键临床阶段，展现出Best in Class潜力。减重领域，跨国药企持续加码布局，诺和诺德与礼来竞争 激烈，中国企业在小分子和多肽载体研发方面取得突破，部分品种已实现对外授权。细胞治疗领域，通 用型CAR-T技术如CT0596和TyU19在疗效和经济性上取得突破，为推向注册性临床奠定基础。在创新 支付体系下，部分品种已实现研发投入回报正循环，海外临床数据发布和对外授权进入高峰期，创新价 值兑现加速。 兴业证券指出，医药生物行业呈现"创新与内需共振，科技与消费交织"的特点，创新始终是医药 ...

分析师：胡博新 SAC编号：S1050522120002 分析师：吴景欢 SAC编号：S1050523070004 医 药 行 业 观 点 证 券 研 究 报 告 行业周报 关税短期冲击减弱，出海仍是主要趋势 医药行业周报 | 投资评级： | 推荐 （ 维持 ） | | --- | --- | | 报告日期： | 2025年05月19日 | 1. 出海仍是主要趋势，关税短期冲击减弱 根据医保商会统计，2025年Q1，医药出口额为266.32亿美元，同比增长4.39%，其中对美出口46.39亿美元，同比增长 9.6%，美国仍为中国出口的第一大单体市场，占比17.4%。医药虽然有部分被豁免，但仍非豁免品种受到关税的冲击，5月 12日之后，美国订单有望显著恢复。医药交易方面，根据医药魔方数据，2025年Q1，中国医药交易数量同比增加34%，交 易总金额同比增加222%。美国制药企业也是全球医药交易的主要受让方，美国市场是全球最大的创新药市场，未来增长可 能受到政策的干扰，但考虑美国商业保险模式占据主导，而且医疗体制改革需要长周期布局，创新药高度市场化定价机制 仍将维持。近年来，中国创新药的研发效率和质量得到迅速提升 ...

报告行业投资评级 - 推荐（维持） [1] 报告的核心观点 - 出海仍是主要趋势，关税短期冲击减弱，2025年Q1医药出口额同比增长4.39%，对美出口同比增长9.6%，5月12日后美国订单有望显著恢复，中国创新药研发效率和质量提升，为持续合作创造机遇 [3] - 痛风和降尿酸市场潜力大，中国企业有机会，预计2030年全球患者群体数将达14.2亿人，中国将达2.4亿人，现有治疗用药安全性不足，多款新药进入关键临床阶段 [4] - 口服减重药物头部企业持续加码，中国企业布局早、研发突破迅速，多个方向实现出海，国内企业在小分子和多肽载体均有布局 [6] - 通用型CAR - T和自免应用迎来新突破，科济药业和邦耀生物的通用型CAR - T产品初步证明疗效，未来低成本更具经济性的通用型CAR - T有望占据主流 [8] - 维持医药行业“推荐”评级，给出具体推选方向和选股思路，如关注合作出海和产品对外授权、仿制药企业向创新转型等 [10] 根据相关目录分别进行总结 医药行情跟踪 - 行业一周涨跌幅：医药生物行业指数最近一周（2025/5/10 - 2025/5/16）涨幅为1.27%，跑赢沪深300指数0.16个百分点，在申万31个一级行业指数中涨幅排名第11位 [23] - 行业月度涨跌幅：医药生物行业指数最近一月（2025/4/16 - 2025/5/16）涨幅为3.76%，跑赢沪深300指数0.68个百分点，在申万31个一级行业指数中超额收益排名第15位 [26] - 子行业涨跌幅：最近一周涨幅最大的子板块为中药，涨幅1.73%；涨幅最小的为医药商业，涨幅0.01%。最近一月涨幅最大的子板块为医疗服务，涨幅7.83%；跌幅最大的为生物制品，跌幅 - 0.67% [29] - 医药板块个股周涨跌幅：近一周（2025/5/10 - 2025/5/16），涨幅最大的是永安药业、德琪医药 - B、维亚生物；跌幅最大的是泰格医药、微创医疗、江苏吴中 [30] - 子行业相对估值：最近一年（2024/5/16 - 2025/5/16），化学制药涨幅最大，1年期涨幅10.13%，PE（TTM）目前为38.31倍；医药商业跌幅最大，1年期跌幅15.51%，PE（TTM）目前为20.03倍 [33] 医药板块走势与估值 - 走势：医药生物行业指数最近一月涨幅为3.76%，跑赢沪深300指数0.68个百分点；最近3个月涨幅为0.45%，跑输沪深300指数1.27个百分点；最近6个月跌幅为 - 2.72%，跑输沪深300指数 - 2.01个百分点 [39] - 估值：医药生物行业指数当期PE（TTM）为32.65倍，低于近5年历史平均估值32.73倍 [40] 团队近期研究成果 - 深度报告：涉及血制品行业、吸入制剂行业、呼吸道疾病检测市场、GLP - 1药物等多个领域，以及多家公司的研究 [44] - 点评报告：对国药现代、新产业等公司进行点评 [44] 行业重要政策和要闻 - 近期行业重要政策：2025年5月14日，国务院关税税则委员会调整对原产于美国的进口商品加征关税税率，由34%调整为10%，90天内暂停实施24%的对美加征关税税率；5月8日，国家卫健委发布《老年医学科建设与管理指南（2025年版）》 [46] - 近期行业要闻梳理：5月有多款药物获批上市或开展临床试验，多家公司达成合作协议 [47] - 周重要上市公司公告一览：多家公司有临床获批、股东减持或增持、权益分配、注册获批等公告 [48][49]

核心观点 - 同种异体CD19靶向CAR-T细胞疗法(TyU19)在难治性系统性红斑狼疮(SLE)患者中显示出显著疗效和安全性 [3][16] - 该疗法通过CRISPR-Cas9基因编辑技术改造健康供体来源的CAR-T细胞，解决了免疫排斥问题 [6][12] - 研究中4名患者全部实现临床缓解，其中1名患者达到无药缓解状态 [9][11][16] - 该疗法突破了传统CAR-T治疗需要严格淋巴细胞清除的限制，尝试了"不清淋回输"新模式 [12] 技术突破 - TyU19通过系统性敲除TRAC、HLA-A、HLA-B、CIITA及PD-1基因实现创新突破 [12] - 治疗仅需极低强度淋巴细胞清除方案，甚至尝试无清除预处理 [12] - 国际上首次报道异体通用型CAR-T成功治疗自身免疫疾病 [15] - 首次在顶尖期刊发表CAR-T治疗自身免疫疾病研究 [15] 临床效果 - 4名22-24岁女性患者接受1×10^6个CAR-T细胞/千克剂量输注 [7] - 3-6个月随访时所有患者SELENA-SLEDAI评分降至零，PGA评分<1 [9] - 关节炎、脱发、血管炎等症状全部消失 [9] - 补体因子C3/C4恢复正常，抗dsDNA抗体水平下降，蛋白尿消失 [9] - 仅出现1级细胞因子释放综合征，无ICANS或GvHD [11] 机制研究 - 疗法可能通过清除异常B细胞和抑制浆细胞再生实现长期缓解 [15] - 治疗后患者外周血中BCMA+及CD19-BCMA+浆细胞减少 [15] - 疫苗接种反应未显著减弱，显示免疫系统功能保留 [11] 应用前景 - 研究证实了异体CAR-T在自身免疫疾病中的临床转化潜力 [12][16] - 疗法拓展了CAR-T在自身免疫疾病治疗中的应用范围 [15] - 需要进一步研究优化长期疗效和在挑战性疾病中的应用 [16]