公司调查 - Pomerantz LLP正在调查argenx SE及其部分高管和/或董事是否涉及证券欺诈或其他非法商业行为 [1] 产品风险警示 - 美国FDA于2025年6月30日发布警示，指出argenx的Vyvgart Hytrulo产品存在"严重恶化慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病"的潜在风险 [2] - FDA正在评估是否需要采取监管行动 [2] 股价影响 - 受FDA警示影响，argenx的美国存托股票(ADS)价格下跌8.92美元(1.59%)，2025年6月30日收盘价为551.22美元 [2] 律所背景 - Pomerantz LLP在纽约、芝加哥、洛杉矶、伦敦、巴黎和特拉维夫设有办公室，专精于公司、证券和反垄断集体诉讼领域 [3] - 该律所由集体诉讼领域先驱Abraham L Pomerantz创立，85年来持续为证券欺诈受害者维权 [3] - 律所曾为集体诉讼成员追回多笔数百万美元的赔偿 [3]

公司动态 - Argenx SE股票周一走低 因FDA指出Vyvgart Hytrulo存在严重安全风险 可能导致慢性炎症性脱髓鞘性多神经根神经病(CIDP)恶化[1] - FDA正在评估是否需要采取监管行动 而欧盟委员会近期已批准Vyvgart 1000mg皮下注射用于治疗CIDP成人患者[2] - 4月FDA批准Vyvgart Hytrulo预充式注射器用于治疗全身型重症肌无力(gMG)和CIDP 公司同期展示长期数据证明该药物对两种疾病具有持续控制效果[3] 股票分析 - Argenx股票1年平均目标价为75323美元 隐含上涨空间4352%[4][6] - 13位分析师给予看涨评级 无看跌评级 目标价区间为6800美元(Baird)至10650美元(Guggenheim)[5][7] - 周一盘中股价下跌656%至52337美元[7] 产品管线 - Vyvgart Hytrulo近期获欧盟批准作为CIDP单药疗法 适用于对皮质类固醇或免疫球蛋白治疗无效的成人患者[2] - 该药物4月新增自我注射选项 适应症扩展至gMG和CIDP[3]

报告行业投资评级 - 行业评级为“Attractive”，即分析师预计未来12 - 18个月该行业覆盖范围的表现相对于相关广泛市场基准具有吸引力 [10] 报告的核心观点 - 分析师对生物技术行业持积极态度，认为行业具有投资吸引力，各公司在产品研发、市场拓展和业务合作等方面有不同进展和潜力，部分公司有望通过产品获批、数据积极等因素实现增长 [10] 根据相关目录分别进行总结 大型股公司 安进公司（AMGN） - 管理层对Maritide治疗糖尿病肥胖症的竞争优势有信心，6月ADA会议将公布Ph2详细数据和Ph1 PK研究数据，无Ph3项目设计细节，两个减肥试验已开展，计划开展广泛Ph3项目，包括心血管代谢疾病等 [11][12] - Olpasiran与其他Lpa药物相比有差异化优势，正在进行的Ph3二级预防试验与诺华有设计差异 [14] - Repatha的Ph3一级预防数据预计今年晚些时候公布，公司认为积极结果或推动治疗紧迫性增加，但销售未必显著增长 [15][16] - Rocatinlimab的ASCEND和ASTRO Ph3 AD数据预计2H25公布，ASCEND是重点 [17] 吉利德科学公司（GILD） - 管理层对LEN用于HIV预防/PrEP获批有信心，6月19日为PDUFA日期，与FDA互动正常，Anito - cel（CAR - T）关键多发性骨髓瘤项目暂无变化 [19] - 公司利用其他产品的经验为LEN PrEP上市做准备，目标是推动转换和扩大市场 [20] - 正在审查不同的Ph3 PrEP设计，计划2H25启动Ph3并与FDA讨论设计，有长期治疗策略，预计到2033年有7个潜在获批产品 [21][23] - 管理层认为当前并购环境有利，但标准高且有选择性，关注肿瘤学和免疫学领域 [24] 中小型股公司 神经内分泌生物科学公司（NBIX） - Ingrezza患者启动势头良好，管理层重申2025年营收指引为25 - 26亿美元，Crenessity有成为重磅炸弹的潜力，Q125净产品销售额达1450万美元，患者注册表单413份，报销覆盖率约70% [26][27] - 多个管道项目进入3期，包括Osavampator、NBI - 1117568等，部分项目预计2027 - 2028年出顶线数据 [27] 阿库蒂斯生物治疗公司（ARQT） - Zoryve所在的品牌外用疗法市场同比增长50%，Zoryve份额持续增加，主要竞争对手是外用类固醇，产品在脂溢性皮炎中的增长轨迹被视为稳态增长率 [26][27] - 与初级保健合作伙伴Kowa合作，预计到2025年底对Zoryve有商业益处，公司2026年实现现金流收支平衡不依赖初级保健市场的大幅增长 [28] 细胞动力公司（CYTK） - 管理层认为aficamten的REMS有差异化，Ph3 MAPLE - HCM数据预计5月公布，是潜在sNDA申请的关键催化剂，初始顶线数据将是定性的 [29][31] - 非梗阻性HCM的Ph3 ACACIA - HCM试验提前约6个月完成入组，更新了主要终点，样本量增加到≤500名患者 [31] 海洛酶治疗公司（HALO） - 三款重磅产品推动增长，Darzalex SC在2025年Q1营收32亿美元，同比增长22%；Phesgo营收6.75亿美元，同比增长52%；Vyvgart Hytrulo带来强劲特许权使用费增长 [30][32] - 有11个近期或即将到来的催化剂，包括产品获批、获得医保代码等 [32] 伊奥尼斯制药公司（IONS） - Wainua在TTR - PN的需求持续扩大，TTR - CM的Ph3 CARDIO - TTRansform研究数据预计2H26公布，有望支持差异化 [33] - Trygolza的FCS初始发布趋势好于预期，sHTG的安全研究和关键研究数据分别预计2Q25和3Q25公布，donidalorsen预计今年晚些时候（PDUFA日期8月21日）在HAE上市 [33][34] 维京治疗公司（VKTX） - 管理层按计划在2Q25启动VK2735（SC）的Ph3研究，包括肥胖和肥胖T2D两项研究，共至少4500名患者，为期一年 [35][37] - 与Corden Pharma的制造协议广泛，支持数十亿美元的市场机会，VK2735口服制剂的13周Ph2 VENTIURE - Oral研究数据预计2H25公布 [37] 阿卡迪亚制药公司（ACAD） - Daybue在2025年Q1净销售额8460万美元，增长11%，达到拐点，Nuplazid在2025年Q1销售额1.597亿美元，增长23%，管理层重申2025年营收指引 [36][38] - COMPASS PWS Phase III临床试验加速，预计Q2 2025完成入组，Q4 2025初出顶线结果，若数据积极，2026年Q1在美国提交监管申请 [38] 百济神州公司（ONC） - 管理层强调BRUKINSA在BTK抑制方面的优势，认为在1L CLL中不受Pirtobrutinib威胁，已启动BTK CDAC的首个3期试验，BGB - 43395正在进行剂量递增试验，预计2025年上半年有概念验证数据 [39][41] - 公司已将关税影响纳入2025年财务规划，预计影响较小 [41] 结构治疗公司（GPCR） - 公司认为口服药物可满足全球肥胖药物需求，Aleniglipron是仅次于LLY的Orforglipron的第二大非肽口服药物，目标是成为同类最佳，两个36周的Ph2试验正在进行，数据预计4Q公布 [40][42] - ACCG - 2671（口服 amylin）目标是每日一次给药，计划年底进入临床，将在6月ADA会议上展示额外的临床前数据 [42] - 截至2025年1Q，公司现金及等价物为8.37亿美元，可支撑到2027年底，Aleni Ph3项目需额外融资或合作 [42] 德纳利治疗公司（DNLI） - Tividenofusp alfa的BLA完成，有望在2026年底/年初上市，DNL126正在进行1/2期研究，获得FDA多项指定，管理层将与FDA就加速批准路径寻求一致 [44][46] - 公司有约10.5亿美元现金、现金等价物和有价证券，预计现金可维持到2028年 [46] 维尔生物技术公司（VIR） - PRO - XTEN T细胞接合器（TCE）平台有差异化，VIR - 5818（HER2）有一名患者缓解期达18个月，VIR - 5500（PSMA）早期活性有希望，剂量递增继续 [45][46] - 乙型肝炎Delta（HDV）的Ph3 ECLISPE - 1研究已开始入组，数据预计2026年12月左右公布，公司估计美国有~6万可治疗患者，预计孤儿药定价有市场机会 [46]

业绩总结 - 2025年第一季度收入同比增长22%[8] - 2025年第一季度调整后运营亏损同比减少25%[8] - 2025年第一季度总收入为1.065亿美元，同比增长22%[44] - VYVGART和VYVGART Hytrulo的销售额为1,810万美元，同比增长38%[44] - NUZYRA的销售额为1,510万美元，同比增长53%[44] - 预计2025年总收入指导为5.6亿至5.9亿美元[41] - 预计2025年第四季度实现盈利[41] 现金流与财务状况 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物、短期投资和当前受限现金总额为8.573亿美元，较2024年12月31日的8.797亿美元有所下降[10] - 2025年第一季度调整后的运营损失为3705.3万美元，较2024年第一季度的4931.7万美元有所改善[77] 新产品与研发进展 - 两项新药申请（NDA）正在NMPA审查中，分别为KarXT（用于治疗精神分裂症）和TIVDAK（用于治疗宫颈癌）[7] - 预计2025年将提交VYVGART在中国的CMC变更申请[16] - ZL-6201和ZL-1222等多个候选药物正在加速全球管线推进[7] - ZL-6201（LRRC15 ADC）和ZL-1503（IL-13/IL-31R）已进入临床试验阶段[40] - 公司计划每年生成至少1-2个IND申请[40] 市场潜力与扩展 - VYVGART在中国的市场潜力为170,000名患者，当前治疗覆盖率约为10%[15] - Bemarituzumab针对胃癌的患者年发病率估计为359,000例，其中约30%存在FGFR2b过表达[22] - 中国CIDP患者估计诊断人数为5万，约43%的患者对现有标准治疗无效[88] - 小细胞肺癌(SCLC)每年全球新诊断患者约为372,000人[122] 临床试验与疗效数据 - ZL-1310在小细胞肺癌（SCLC）患者中显示出74%的客观缓解率（ORR）[31] - Efgartigimod在临床试验中，约30%的患者在INCAT评分上提高了3-4分[89] - KarXT在EMERGENT-1试验中，5周时PANSS总分减少11.6分，KarXT组为-17.4，安慰剂组为-5.9[97] - XACDURO在全球III期ATTACK试验中，临床治愈率为61.9%[107] - TIVDAK治疗的中位生存期(OS)为11.5个月，相较于化疗的9.5个月，显示出显著延长[111] 未来展望 - 预计2028年收入将达到20亿美元[13] - 公司在免疫肿瘤学领域的研发持续推进，特别是在NSCLC和OC的治疗上[139] - 公司在全球范围内的市场扩展策略正在实施，以提高产品的市场渗透率[139]

业绩表现 - 2025年第一季度调整后每股收益1.11美元 超出市场预期的0.95美元 同比增长41% [1] - 第一季度总收入2.649亿美元 同比增长35% 超出市场预期的2.39亿美元 [1] - 调整后EBITDA达1.62亿美元 同比增长40% [7] - 截至2025年3月31日 公司现金及等价物为7.479亿美元 较2024年底的5.961亿美元有所增加 [7] 收入构成 - 特许权收入1.682亿美元 同比增长39% 主要来自Phesgo、皮下Darzalex和Vyvgart Hytrulo [5] - 产品销售收入7800万美元 同比增长33.1% 主要来自Hylenex和Xyosted两款产品 [6] - 合作协议收入1860万美元 同比增长11.4% [6] 技术平台与合作伙伴 - Enhanze技术平台被多家公司用于开发皮下制剂 包括强生的Darzalex和罗氏的Phesgo [2] - 特许权收入增长主要来自罗氏的Phesgo和强生的皮下Darzalex [1][5] 市场表现 - 财报公布后股价在盘后交易中上涨6.5% [2] - 年初至今股价累计上涨24.2% 跑赢行业平均2.8%的跌幅 [4] 2025年业绩指引 - 总收入预期上调至12-12.8亿美元 此前为11.5-12.2亿美元 [8] - 特许权收入预期上调至7.5-7.85亿美元 此前为7.25-7.5亿美元 [9] - 调整后EBITDA预期上调至7.9-8.4亿美元 此前为7.55-8.05亿美元 [9] - 调整后每股收益预期上调至5.3-5.7美元 此前为4.95-5.35美元 [9] 行业比较 - ANI Pharmaceuticals(ANIP)在生物技术行业中表现更优 年初至今股价上涨27.2% [11] - ANIP的2025年每股收益预期从6.30美元上调至6.36美元 2026年预期从6.85美元上调至7.14美元 [11]

财务表现 - 2025年第一季度总收入同比增长35%至2.65亿美元 其中特许权收入增长39%至1.682亿美元 [1] - 净利润同比增长54%至1.181亿美元 调整后EBITDA增长40%至1.62亿美元 [1] - GAAP稀释每股收益同比增长55%至0.93美元 非GAAP稀释每股收益增长41%至1.11美元 [1] - 公司上调2025年财务指引 预计总收入12-12.8亿美元(同比增长18%-26%) 调整后EBITDA 7.9-8.4亿美元(同比增长25%-33%) 非GAAP稀释每股收益5.30-5.70美元(同比增长25%-35%) [1][11] 业务发展 - 公司宣布新的2.5亿美元股票回购计划 这是2024年2月批准的7.5亿美元回购计划中的第二部分 [6] - 核心产品Darzalex SC、Phesgo和VYVGART Hytrulo在已获批适应症中保持强劲增长 [2] - 新上市产品Ocrevus Zunovo、Tecentriq Hybreza、Opdivo Qvantig和Rybrevant SC开始贡献收入 [2] - 目前有11个新增增长催化剂 包括多个欧美新产品获批、新适应症获批和关键报销里程碑 [2] 研发进展 - BMS的nivolumab plus relatlimab SC和武田的20%免疫球蛋白SC处于3期临床阶段 [3] - 与现有ENHANZE合作伙伴签署首个HVAI开发协议 另一合作伙伴正将SVAI推进临床测试 [3] - ViiV和Acumen在季度内公布了研发进展和数据 [3] 合作伙伴动态 - 4月对默克提起专利侵权诉讼 指控其使用公司MDASE™皮下给药技术开发Keytruda SC [6] - 罗氏Phesgo®获欧盟CHMP积极意见 允许在家庭等非临床环境使用 [6] - argenx的VYVGART®获欧盟CHMP推荐批准用于CIDP治疗 并在美国获批用于gMG和CIDP [6][7] - 强生Rybrevant® SC获欧盟批准 成为第10个商业化的ENHANZE®合作伙伴产品 [9]

产品获批 - 美国FDA批准Argenx SE的Vyvgart Hytrulo预充式注射器用于成人全身型重症肌无力(gMG)和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)患者的自我注射 [1] - 该预充式注射器可通过皮下注射在20-30秒内完成 可由患者、护理人员或医疗专业人员操作 [2] - 产品采用与Halozyme Therapeutics合作的Enhanze药物递送技术 实现快速大容量生物制剂输送 [2] 临床数据支持 - 获批基于预充式注射器与瓶装Vyvgart Hytrulo生物等效性研究数据 [3] - 人因验证研究显示gMG或CIDP患者及护理人员能安全成功地使用预充式注射器 [4] - 此前FDA批准基于全球III期ADAPT、ADAPT-SC和ADHERE试验数据 [4] 市场影响 - 自我注射选项将成为Vyvgart在gMG和CIDP领域的重要增长动力 提高患者灵活性并扩大可触达市场 [5] - 自我注射的便利性可能使部分患者增加给药频率至每2-3周一次 实现更持续的症状缓解 成为预充式注射器另一增长动力 [6] - 分析师认为Argenx在预充式注射剂型的首发优势增强了其在两个适应症领域的竞争壁垒 [7] 市场反应 - ARGX股价周五收盘上涨6.36%至580.97美元 [7]

财务数据和关键指标变化 - 2024年总营收首次超10亿美元，同比增长22%，全年净收入同比增长58%至4.44亿美元，非GAAP稀释每股收益为4.23% [7][10] - 2024年特许权使用费收入增长27%，达5.71亿美元，调整后EBITDA增长48%至6.32亿美元 [10][55] - 预计2025年总营收11.5 - 12.25亿美元，同比增长13% - 21%，特许权使用费收入7.25 - 7.5亿美元，同比增长27% - 31% [57] - 预计2024 - 2028年特许权使用费收入、调整后EBITDA和非GAAP每股收益将翻倍，总营收接近翻倍 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 DARZALEX皮下注射剂 - 2024年第四季度全球销售额增长近24%，全年达11.7亿美元，皮下注射剂占美国总销售额95% [12] - 分析师预计2028年总营收超17亿美元，公司预计2032年前可获特许权使用费 [14][15] Phesgo - 2024年第四季度销售额增至5亿瑞士法郎，全年达1.7亿瑞士法郎（约2亿美元），同比增长72% [16] - 分析师预计2028年营收达3.4亿美元，公司预计2030年前可获特许权使用费 [17] VYVGART Hytrulo - 2024年第四季度销售额达7.37亿美元，全年达2.2亿美元 [18] - 预计2025年成为最大特许权使用费增长驱动力，公司预计2040年代初前可获特许权使用费 [19][57] 其他产品 - Ocrevus Zunovo、Tecentriq Hybreza和Opdivo Qvantiq于2024年获批，预计2026年起贡献更大收入 [25] - Amivantamab皮下注射剂有望2025年4月获欧洲批准，强生认为其有5亿美元营收潜力 [35][38] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司有两条增长路径，一是从现有合作伙伴处获得新提名，二是签署新协议 [45] - 2024年现有合作伙伴选定5个新目标，2025年将继续与合作伙伴合作确定新提名 [46] - 2025年目标是与至少一家公司推进合作和许可协议，高容量自动注射器目标是达成开发协议 [47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是出色的一年，多项里程碑将加速短期和长期增长，延长特许权使用费收入流的持久性 [8] - 有信心在2027年实现10亿美元特许权使用费收入目标并超额完成 [38] - 目前产品和管线产品将在2028年后持续贡献可观收入 [39] 其他重要信息 - 已签署小容量自动注射器开发协议，高容量自动注射器取得进展，确保了高容量主容器的独家供应 [44][48] - 自2019年以来已进行15.5亿美元股票回购，稀释股份数量减少10%，将继续评估股票回购机会 [60][61] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：2028年后公司盈利的信心来源 - 目前10种已获批或即将获批产品将持续贡献收入，如VYVGART还有6种产品处于皮下开发阶段 [70][71] - 管线产品如Relatlimab Obdivo和TAK - 881风险较低，其他管线产品、新提名和新协议也可能在2028 - 2029年贡献收入 [72] 问题2：小容量和高容量自动注射器对合作的经济影响及ENHANZE新协议签约信心 - 小容量自动注射器开发协议有服务费，商业化协议按设备价格收费，是产品销售收入来源 [80][81] - 高容量自动注射器与ENHANZE相关，可带来新特许权使用费和产品销售收入 [82] - 正在与多家公司进行讨论，虽进展慢但有信心签署更多ENHANZE和高容量自动注射器协议 [84] 问题3：第一季度特许权使用费下降10%的原因及预填充注射器过渡的纳入情况 - 下降原因是年度合同费率重置，主要受DARZALEX影响，同时EpiPen特许权使用费有季节性影响 [91][93] - 公司指导已反映预填充注射器可能带来的增长，预计可增加GMG和CIDP患者数量 [97][98] 问题4：小容量自动注射器合作方和产品披露时间及特许权使用费中“中个位数”的定义 - 因合作方希望保密，未确定披露时间，暂无法提供更多信息 [105] - “中个位数”指3% - 7% [107] 问题5：2025年VYVGART皮下制剂是否会超过IV销售额及幻灯片中未披露产品的情况 - 因argenx未提供相关观点，公司不便评论，但对其成功和增长感到兴奋 [113] - 幻灯片中3种未披露产品来自现有合作伙伴，新协议将在此基础上增加 [115] 问题6：高容量自动注射器工作的可扩展性及2.5亿美元加速回购剩余情况 - 高容量自动注射器的主容器选择适合多个合作伙伴，但可能需为部分合作伙伴定制 [120] - 银行于12月开始执行回购，已交付约80%股份，最终结算时将确定最终平均购买价格和交付股份 [123] 问题7：业务发展重点及PD - 1/VEGF双特异性项目合作情况 - 与大小公司都有洽谈，评估每个机会后推进交易，有多种合作机会 [129][130] - 因与百时美施贵宝的独家协议，无法就PD - 1双特异性项目进行合作 [131]