行业概述 - 行业由中小型制药公司组成 专注于人类和兽医用药 部分公司依赖单一上市药物或管线候选药物 收入主要来自与大药企的合作预付款或里程碑付款[4] - 行业Zacks排名第96位 位列所有245个行业的前39% 历史数据显示排名前50%的行业表现优于后50% 幅度超过2:1[9] 行业表现与估值 - 年内行业股价整体上涨5.6% 跑赢医疗板块(-2.9%)但略逊于标普500指数(6.9%)[11] - 当前市销率(P/S TTM)为2.32 低于标普500(5.66)和医疗板块(2.37) 五年波动区间为1.93-3.56 中位数2.42[12] 核心驱动因素 - 管线成功与否显著影响股价 罕见病、肿瘤新疗法、肥胖症、免疫学和神经科学等领域的创新成果是关键催化剂[5][3] - 行业并购活动活跃 与知名药企达成含股权投资的合作协议被视为积极信号[6] - 人工智能和机器学习技术加速药物发现过程 个性化疗法开发成为投资重点[7] 重点公司分析 Catalyst Pharmaceuticals (CPRX) - 核心药物Firdapse用于治疗罕见病LEMS 与Teva专利诉讼和解后 美国市场独占权延长至2035年2月[16] - 新收购药物Agamree于2024年在美国上市 年内股价微涨0.4% 2025年EPS预期从2.23美元上调至2.25美元[17] Theravance Biopharma (TBPH) - 与Viatris合作销售的COPD治疗药物Yupelri需求强劲 正在开发三期候选药物ampreloxetine[20] - 年内股价大涨22.6% 但2025年EPS预期从3美分下调至1美分[21] Larimar Therapeutics (LRMR) - 主攻罕见病领域 核心管线nomlabofusp拟于2026年Q2提交加速审批申请 可能成为首个FA蛋白替代疗法[24] - 年内股价下跌18.3% 2025年亏损预期从1.90美元收窄至1.89美元[25] Zevra Therapeutics (ZVRA) - 新药Miplyffa获FDA批准治疗NPC 早期采用超预期 计划2025年下半年提交欧盟申请[28] - 出售优先审评券获1.5亿美元 年内股价飙升53.4% 2025年EPS预期从31美分大幅上调至76美分[29] Aldeyra Therapeutics (ALDX) - 主打RASP调节剂 已重新提交干眼症药物reproxalap的NDA 含达到主要终点的Dry Eye Chamber研究数据[31] - 年内股价微跌0.4% 2025年亏损预期从1.03美元收窄至90美分[32]

公司动态 - Theravance Biopharma宣布合作伙伴Viatris获得中国NMPA批准YUPELRI®（revefenacin）吸入溶液用于慢性阻塞性肺病（COPD）的维持治疗 这是中国首个获批的每日一次雾化长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA）[1] - 该批准触发Viatris向Theravance Biopharma支付一次性里程碑款项750万美元 预计将在2025年第三季度收到 公司还有资格获得高达3750万美元的销售里程碑付款以及中国净销售额14%至20%的分层特许权使用费[2] - Viatris负责YUPELRI在中国市场的所有开发和商业化工作 Theravance Biopharma无需承担任何商业成本[7] 财务状况 - 截至2025年3月31日 公司拥有现金1.31亿美元 近期通过向GSK出售TRELEGY特许权获得额外2.25亿美元 并拥有美国YUPELRI利润的35%分成权[3] - 公司可能从Royalty Pharma获得高达1.5亿美元的近期TRELEGY里程碑付款[3] 研发进展 - 公司接近完成CYPRESS研究的开放标签部分入组 该研究是ampreloxetine在多系统萎缩相关症状性神经源性直立性低血压中的注册性研究[3] - ampreloxetine是一种每日一次的选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂 正在开发用于治疗多系统萎缩（MSA）患者的症状性神经源性直立性低血压（nOH）[4] - Study 0170数据显示ampreloxetine治疗可增加去甲肾上腺素水平 对血压产生有利影响 并带来具有临床意义且持久的症状改善 且未出现卧位高血压恶化信号[4] - 在美国 ampreloxetine已获得治疗MSA患者症状性nOH的孤儿药资格认定 如果正在进行的3期CYPRESS研究结果支持 公司计划提交新药申请（NDA）[4] 产品管线 - YUPELRI®（revefenacin）吸入溶液已获FDA批准用于COPD患者的维持治疗[6] - ampreloxetine有潜力成为首个有效治疗MSA患者一系列主要症状的疗法[6][8] 市场潜力 - YUPELRI是中国首个获批的每日一次雾化LAMA COPD药物 具有显著市场潜力[1][7] - ampreloxetine针对罕见神经系统疾病中未满足的医疗需求 若获批将填补治疗空白[3][4]

公司与GSK的交易 - Theravance Biopharma宣布将其在Trelegy Ellipta的剩余特许权权益以2.25亿美元现金出售给GSK [1] - 公司有权获得一次性现金支付2.25亿美元，并可能在2025年和2026年从Royalty Pharma获得高达1.5亿美元的里程碑付款 [2] - 该交易是公司战略评估委员会为最大化股东价值而采取的首个举措 [2] 股价表现 - 消息公布后，Theravance股价昨日上涨22% [2] - 今年以来，公司股价累计上涨18.5%，而行业整体下跌1.9% [3] Trelegy Ellipta相关权益 - 2024年Trelegy Ellipta净销售额达34.6亿美元，公司因此从Royalty Pharma获得5000万美元里程碑付款 [4] - 若2025年和2026年Trelegy Ellipta全球净销售额分别达到约34.1亿美元和35.1亿美元，公司将获得1.5亿美元里程碑付款 [4] - 该交易不会影响公司2025年财务指引 [5] 历史交易与总价值 - 2022年公司将其在Trelegy Ellipta的销售特许权权益出售给Royalty Pharma，但保留部分未来里程碑付款权利 [8] - 加上本次交易和预期里程碑付款，Trelegy Ellipta的潜在总价值可能达到15.2亿美元 [8] Yupelri商业化与收入 - 公司通过与Viatris合作在美国销售COPD治疗药物Yupelri [9] - 公司与Viatris分享Yupelri在美国的利润和亏损，公司获得35%的利润 [10] - 2025年第一季度，公司从Yupelri销售中获得1540万美元合作收入，同比增长6.2% [11] 研发管线进展 - 公司正在开发候选药物ampreloxetine，用于治疗多系统萎缩患者的神经源性直立性低血压 [11] - 评估ampreloxetine的III期CYPRESS研究预计将在夏末完成患者入组，顶线数据预计在入组完成后六个月公布 [12] 行业比较 - Immunocore Holdings是生物技术领域的顶级股票，目前Zacks排名第一 [13] - 过去60天，Immunocore 2025年每股亏损预期从1.57美元收窄至86美分，2026年从1.80美元收窄至1.34美元 [14] - 今年以来，Immunocore股价累计上涨31.1% [14]

交易概述 - Theravance Biopharma与GSK达成最终协议，以2.25亿美元现金出售其Trelegy Ellipta的剩余特许权使用费权益[1] - 公司保留从Royalty Pharma获得2025年和2026年Trelegy净销售额相关里程碑付款的权利，最高可达1.5亿美元[3] - 此次交易是战略评估委员会的首个成果，旨在最大化股东价值[4] 财务影响 - 此次交易将带来2.25亿美元的一次性现金收入[3] - 加上2022年出售Trelegy特许权使用费权益获得的11亿美元预付款和最高2.5亿美元的里程碑付款，公司从Trelegy Ellipta货币化努力中获得的总潜在终身价值达到15.25亿美元[6] - 2025年全球净销售额达到约34.1亿美元（较2024年下降约1%）可获得5000万美元里程碑付款，2026年全球净销售额达到约35.1亿美元（较2024年增长约2%）可获得1亿美元里程碑付款[7] 战略背景 - 公司CEO表示，此次交易将长期对Trelegy的信心转化为即时股东价值，2022年的交易已通过11亿美元预付款强化了资产负债表并为股东返还了大量资本[2] - Theravance Biopharma的经济利益源自2002年与GSK的合作协议，涉及长效β激动剂(LABA)资产的组合[2] - 战略评估委员会将继续评估一系列替代方案以进一步提升股东价值[4] 产品管线 - YUPELRI®是FDA批准的用于慢性阻塞性肺病(COPD)维持治疗的吸入溶液[8] - Ampreloxetine是一种研究性每日一次的去甲肾上腺素再摄取抑制剂，用于治疗多系统萎缩(MSA)患者的症状性神经源性直立性低血压(nOH)，有望成为同类首创疗法[8] 顾问团队 - Lazard担任独家财务顾问，Skadden, Arps, Slate, Meagher & Flom LLP担任法律顾问[5]

财务数据和关键指标变化 - 公司已显著减少现金消耗，这通过公司进行的一些重组以及 YUPELRI 的增长得以实现 [30] - 公司资产负债表上有 1.3 亿美元，还有潜在的 1.5 亿美元 Trelegy 里程碑款项，若今年 YUPELRI 达到 2.5 亿美元销售额，还可能获得 2500 万美元里程碑款项 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 YUPELRI 业务 - 过去几个季度，医院业务表现强劲，整体 YUPELRI 业务也在增长，且医院业务的单位销量增长更快，主要得益于去年第二季度开始获得越来越多的处方集胜利 [3] - 约 80% 出院患者带有 YUPELRI 处方，出院患者数量不断增加，直接为 Viatris 商业组织带来更多业务 [4] Ampreloxetine 业务 - 处于治疗 MSA 患者神经源性直立性高血压的 3 期阶段，在 AAN 会议和 IMSA 会议上有多项展示，引起了极大的兴奋和关注 [16][17] - 针对约 4 万名患者的罕见病市场，若能证明 Ampreloxetine 综合评分有所改善，将进入目前尚无产品的市场 [19] Trelegy 业务 - 一直是公司的重要资金来源，在哮喘和 COPD 领域表现出色，且在哮喘领域的表现可能被低估，一直在持续增长 [33][34] 各个市场数据和关键指标变化 - MSA 患者神经源性直立性高血压市场是一个约有 4 万患者的罕见病市场，目前尚无有效治疗产品 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续与 Viatris 合作，优化 YUPELRI 业务，包括改善护理过渡执行，以实现产品的长期价值 [2][3] - 专注于 Ampreloxetine 的 3 期项目，设计高效的商业化计划，利用 YUPELRI 的现金流为其提供资金支持 [30][32] - 若有多余资金，公司打算将其返还给股东，但目前重点是 YUPELRI 的成功、与 Viatris 的合作以及 Ampreloxetine 的成功开发 [37][38] 行业竞争 - YUPELRI 方面，与 ensifentrine 竞争较小，患者若未使用 YUPELRI，可能会回到三联疗法或因无法使用手持疗法而再次住院 [10] - Ampreloxetine 方面，与现有常用于非标签治疗的疗法相比，其优势在于不会增加仰卧位高血压，而现有疗法会增加内源性或外源性去甲肾上腺素，导致仰卧位高血压 [21][23] - Trelegy 方面，由于 Ellipta 设备复杂，难以作为多源产品重新打造，在哮喘和 COPD 领域短期内不太可能有产品取代它 [34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为 YUPELRI 仍处于增长的早期阶段，有很大的增长空间，可继续与合作伙伴合作利用机会 [9] - Ampreloxetine 若能证明综合评分有所改善，将为 MSA 患者带来巨大的生活质量改善，公司对其前景感到非常兴奋 [19] - Trelegy 在哮喘和 COPD 领域表现出色，未来很长一段时间内仍有光明的前景，不太可能有产品取代它 [34][35] 其他重要信息 - 公司在 Ampreloxetine 的 3 期研究中，非常注重患者和研究地点的选择，以确保患者能得到全程护理，并在研究中进行患者富集设计，以提高研究的有效性 [26][28] 问答环节所有提问和回答 问题: 如何改善 YUPELRI 护理过渡执行并实现患者长期价值 - 过去几个季度医院业务强劲，整体业务也在增长，医院业务单位销量增长更快得益于处方集胜利 [3] - 约 80% 出院患者带有 YUPELRI 处方，出院患者增多为 Viatris 带来更多业务，双方销售代表合作更好，且产品支气管扩张效果好 [4][5] 问题: 患者是在首次处方填充还是续方时流失 - 公司在首次填充和后续通过区域肺科医生跟进时都会流失一些患者，但双方组织在实地合作有所改善 [8] 问题: 患者最终接受何种治疗，ensifentrine 进入市场对 COPD 格局有何影响 - 公司未看到 YUPELRI 患者大量转向 ensifentrine，若患者未使用 YUPELRI，可能会回到三联疗法或再次住院 [10] 问题: 渠道优化进展如何，达到最终目标需要多长时间 - 公司一直在缓慢进行渠道优化，合作伙伴和双方合作对此有很大贡献，价格已有所上升，未来有望稳定并略有上升 [12] 问题: Theravance 销售团队是否未充分利用，是否需要另一种产品 - 目前将注意力从 YUPELRI 转移的机会成本太高，公司在医院的渗透率仍较低，未来可能会考虑，但不是现在 [14][15] 问题: Ampreloxetine 有哪些重要更新和反馈 - 在会议上引起极大关注，被认为是精准药物，若能证明综合评分改善，将进入无产品市场，且治疗未增加仰卧位高血压，这与现有疗法不同 [17][19][21] 问题: Ampreloxetine 3 期项目的入组情况如何 - 公司注重患者和研究地点选择，进行患者富集设计，多数患者通过富集后进入随机撤药阶段 [26][28][29] 问题: 如何看待 Ampreloxetine 商业化的好处 - 公司基于索赔数据分析知道患者位置，可设计高效的综合团队，利用 YUPELRI 现金流为其提供资金，目前资产负债表上有 1.3 亿美元，还有潜在的里程碑款项 [30][31] 问题: 如何看待 Trelegy 的长期潜力，特许权使用费何时回归公司，产品是否会快速衰退 - Trelegy 难以作为多源产品重新打造，在哮喘和 COPD 领域表现出色，特许权使用费将于 2029 年在美国以外和 2030 年初在美国回归公司，未来前景光明 [34][35] 问题: 公司如何考虑将多余现金返还给股东，是否会重新投资于产品线 - 目前公司重点是 Ampreloxetine 项目以实现未来增长，若有多余资金会返还给股东，但目前资源集中在 YUPELRI 和 Ampreloxetine 上 [37][38]

财务业绩 - 2025年第一季度调整后每股亏损17美分 超出Zacks共识预期的11美分亏损 上年同期为9美分亏损 [1] - 包含股权激励等项目的实际每股亏损为27美分 上年同期为24美分 [2] - 季度总收入1540万美元 低于Zacks预期的1600万美元 但同比增长6.2% 主要来自合作伙伴Viatris的合作收入增长 [2] 产品与合作 - 全部收入来自与Viatris合作开发的Yupelri(慢性阻塞性肺病治疗药物)销售分成 利润分配比例为Viatris 65%/公司35% [4][5] - Viatris报告Yupelri在美国的净销售额为5830万美元 同比增长6% [6] - 公司对GSK的Trelegy Ellipta(慢性阻塞性肺病药物)保留部分特许权权益 2025年2月因该药物2024年34.6亿美元销售额获得Royalty Pharma支付的5000万美元里程碑款项 [6][8] - 若Trelegy Ellipta 2025年全球销售额达34.1亿美元 将再获5000万美元里程碑付款 [9] 研发与支出 - 研发费用(不含股权激励)1040万美元 同比飙升40.5% [10] - 销售及行政费用(不含股权激励)1460万美元 同比增长13.2% [10] - 截至2025年3月底现金及等价物1.309亿美元 较2024年底8840万美元显著增加 [10] 2025年财务指引 - 维持全年研发费用指引3200-3800万美元(不含股权激励) [11] - 销售及行政费用预计5000-6000万美元(不含股权激励) 股权激励费用1800-2000万美元 [11] - 预计2025年调整后亏损和现金消耗与2024年水平相当 [11] 研发管线进展 - 正在开发三期候选药物ampreloxetine(去甲肾上腺素再摄取抑制剂) 用于治疗多系统萎缩患者的神经源性体位性低血压 [12] - CYPRESS三期研究预计2025年夏末完成患者招募 顶线数据将在入组完成后6个月公布 若结果积极将提交新药申请 [13] 股价表现 - 年初至今股价上涨5.2% 同期行业指数下跌3.1% [3]

核心观点 - Theravance Biopharma在2025年国际MSA大会上公布了其研究药物ampreloxetine治疗症状性神经源性直立性低血压(nOH)的III期临床试验分析结果 [1] - 针对多系统萎缩(MSA)患者的亚组分析显示ampreloxetine在改善nOH症状方面具有显著效果 [2][7] - 目前正在进行CYPRESS研究(NCT05696717)，这是一项注册性III期临床试验，旨在评估ampreloxetine在MSA患者中的疗效和持久性 [3][9] 临床试验结果 - REDWOOD 0170研究(NCT03829657)的MSA亚组分析显示，与安慰剂相比，ampreloxetine治疗使治疗失败几率降低72%(OR=0.28) [10] - 在16周开放标签治疗后，MSA患者的nOH症状获得临床意义的改善，通过OHSA综合评分测量 [7] - 随机化后第6周，ampreloxetine组症状保持稳定，而安慰剂组症状恶化 [7] - 治疗与功能活动改善相关，如短时间站立或行走能力 [7] 药物特性 - Ampreloxetine是一种每日一次的选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂 [6] - 在MSA患者中显示出增加去甲肾上腺素水平、改善血压、持久缓解症状等独特优势 [6] - 未观察到卧位高血压恶化的信号 [6] - 已获得美国FDA孤儿药认定，用于治疗MSA患者的症状性nOH [6] 疾病背景 - MSA是一种影响运动和平衡的进行性脑部疾病，约50,000名美国患者 [11] - 70-90%的MSA患者经历nOH症状 [11] - nOH定义为站立3分钟内收缩压下降≥20 mmHg或舒张压下降≥10 mmHg [12] 公司信息 - Theravance Biopharma专注于开发改变生活的药物 [13] - 已获批产品YUPELRI®用于COPD维持治疗 [13] - Ampreloxetine有望成为首个有效治疗MSA患者一系列主要症状的同类首创疗法 [13]

业绩总结 - 2025年第一季度净销售额为5830万美元，同比增长6%[10] - 2025年第一季度总收入为15,388千美元，较2024年同期的14,503千美元增长约6.1%[45] - 2024年TRELEGY的净销售额达到8.54亿美元，同比增长14%[10] 用户数据 - YUPELRI在美国的市场需求同比增长5%[10] - 医院用药量在2025年第一季度同比增长48%[20] 未来展望 - 预计2025年TRELEGY的全球净销售额将达到34.13亿美元，触发5000万美元的里程碑支付[28] - 预计2025年和2026年将获得高达1.5亿美元的TRELEGY销售里程碑[9] - 预计2025年研发费用（不包括股权补偿）为32百万至38百万美元，销售、一般和行政费用（不包括股权补偿）为50百万至60百万美元[56] - 预计2025年股权补偿费用为18百万至20百万美元[56] - 预计2025年非GAAP亏损和现金消耗与2024年相似[56] 新产品和新技术研发 - 公司在中国提交了新药申请，潜在里程碑为4500万美元，分级特许权使用费为14%-20%[24] 财务状况 - 2025年第一季度公司现金为1.31亿美元，无债务[10] - 截至2025年第一季度末，现金及现金等价物为130,900千美元，较2024年同期的100,000千美元增加约30.9%[50] - 2025年第一季度研发费用为11,452千美元，较2024年同期的8,968千美元增长约27.6%[45] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为18,370千美元，较2024年同期的16,742千美元增长约9.7%[45] - 2025年第一季度GAAP净亏损为13,579千美元，较2024年同期的11,664千美元增加约16.4%[48] - 2025年第一季度非GAAP净亏损为8,618千美元，较2024年同期的4,544千美元增加约89.5%[48] - 2025年第一季度的股本总数为50,000千股，较2024年同期的48,600千股增加约2.9%[50]

财务数据和关键指标变化 - 一季度合作收入达1540万美元，同比增长6%，YUPELRI品牌层面现金盈利能力增速高于合作收入 [16] - 本季度运营费用（不包括基于股份的薪酬）增至2500万美元，研发费用增长源于Cypress患者入组增加及NDA和监管活动增多，SG&A增长主要因安普洛西汀的上市前商业和医疗事务相关举措 [17] - 基于股份的薪酬费用同比下降7%，受持续削减成本举措推动 [18] - 本季度末现金达1.31亿美元，无债务，现金增加源于2月收到的5000万美元TRELEGY里程碑付款 [18] - 重申2025年所有财务指导指标，预计下半年研发方面临床试验成本下降，SG&A费用相对持平或略有下降，经常性非GAAP亏损和现金消耗将改善，但二季度有一笔与收到TRELEGY里程碑付款相关的一次性税款支付 [18][19][20] 各条业务线数据和关键指标变化 YUPELRI - 一季度净销售额增长6%，达5800多万美元，需求增长、有利的定价和渠道组合推动了这一表现，自2024年上半年以来需求增长、定价和渠道组合有所改善 [2][5] - 本季度医院渠道拉动约31.6万单位，同比增长48%，是医院渠道推出以来表现最强的季度 [7] TRELEGY - 一季度GSK报告TRELEGY全球净销售额达8.54亿美元，同比增长14%，公司有望在2025年实现从Royalty Pharma获得5000万美元的更高里程碑 [4][9] 安普洛西汀 - 公司正在推进Cypress III期研究，预计夏末完成开放标签期的最后一名患者入组，约六个月后公布顶线结果 [3][12] 各个市场数据和关键指标变化 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司持续推进Sypris试验，目标是为约4万美国多系统萎缩（MSA）患者及全球更多患者带来每日一次的选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂 [3] - YUPELRI方面，重视社区渠道努力和销量，医院表现是关键战略差异化因素和增长贡献者，公司通过联合品牌战略增加与LAMALABA疗法的联合使用及从仅手持给药方案转换至YUPELRI的情况，同时致力于改善履约情况 [6][7][8] - TRELEGY方面，公司对其前景保持积极看法，预计2025 - 2026年实现总计1.5亿美元的更高端里程碑，2029年开始获得特许权使用费 [9][10] - 安普洛西汀方面，公司在推进研究时注重质量，采用数据驱动方法确保入组合适患者和地点，以产生高质量数据，支持监管提交和为MSA患者提供新治疗选择 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当前潜在关税措施对其持续运营无重大影响，重申所有财务指导指标 [18] - TRELEGY里程碑和特许权使用费基于净销售额而非成本，不受关税影响，YUPELRI美国本土制造且成本结构高效，安普洛西汀未获批，有时间应对未来政策或贸易发展 [21][22] - 公司对TRELEGY前景和财务状况保持积极看法，YUPELRI是核心增长驱动力，安普洛西汀为公司带来变革性机遇 [3][23][24] 其他重要信息 - 公司在近期美国神经病学学会会议上展示安普洛西汀先前III期项目的重要新分析，本周末将参加国际MSA大会并展示相关分析 [14][15] - 公司正在并行推进NDA关键模块工作，若Cypress结果积极，将快速高效推进监管提交并申请优先审查 [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 安普洛西汀的制造地点和知识产权位置 - 安普洛西汀的知识产权目前在爱尔兰，活性药物成分（API）制造在台湾，公司有时间调整供应等情况，对当前状况和灵活性感到满意 [27][28] 问题: 如何提高医院处方转化为患者出院后长期处方的比例 - 公司与Beatrice在当地密切合作，通过患者履约计划支持患者，确保患者获得正确履约地点并进行后续维持治疗，医院过渡护理代金券计划在确保医疗保健提供者信心和患者顺利过渡到维持治疗方面发挥关键作用 [29][31] 问题: 是否收到支付方对安普洛西汀和直立性低血压（nOH）的反馈，以及预计支付方最关注的终点 - 公司已开始与支付方接触，确保他们了解疾病需求和安普洛西汀的作用，目前积极开展相关工作，安普洛西汀的综合评分及其组成部分对患者和护理人员有重要意义 [34][35][38] 问题: YUPELRI的Paragraph IV诉讼案件和解情况 - 公司已与八名申请人中的五名达成和解，还有三名未解决，暂无其他更新 [39]

财务数据和关键指标变化 - 一季度合作收入1540万美元，同比增长6% [16] - 本季度除股份支付外的运营费用增至2500万美元，研发费用增长源于赛普里斯患者入组增加以及新药申请和监管活动增加，销售、一般和行政费用增长主要是由于安普洛西汀的上市前商业和医疗事务相关举措 [17] - 股份支付费用同比下降7%，受持续削减成本举措推动 [18] - 本季度末现金为1.31亿美元，无债务，现金增加是由于2月收到了来自Royalty Pharma的5000万美元TRELEGY里程碑付款 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 YUPELRI - 一季度净销售额增长6%，达到略高于5800万美元，需求增长、有利的定价和渠道组合推动了这一表现 [2] - 医院剂量同比增长48%，本季度通过医院渠道拉动的销量达到约31.6万单位，创历史新高 [2][6] TRELEGY - 一季度GSK报告销售额为8.54亿美元，同比增长14%，公司有望在今年实现5000万美元的里程碑，该里程碑与年度销售额达到34亿美元相关 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 稳步推进赛普里斯试验，目标是在高性能站点招募合适的患者，预计夏末完成开放标签部分的最后一名患者入组，约六个月后获得顶线数据，旨在为美国约4万名多系统萎缩（MSA）患者带来每日一次的选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂 [3] - 继续执行战略，专注于提升YUPELRI对公司的财务贡献，推进关键经济里程碑，有望在日历年销售额达到2.5亿美元时实现一次性2500万美元的美国里程碑，若YUPELRI在中国获得批准，还将获得750万美元的里程碑 [22][23] - 安普洛西汀的赛普里斯三期研究进入最后阶段，公司对其商业前景的信心不断增强，同时为加快新药申请提交奠定基础，并通过疾病状态教育和有针对性的利益相关者参与扩大知名度 [23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对Trelegy的积极展望和强劲财务状况保持不变 [3] - 预计关税措施目前不会对公司的持续运营产生重大影响，重申所有财务指导指标 [18] - 预计下半年研发方面的临床试验成本将下降，销售、一般和行政费用将相对持平或略有下降，经常性非公认会计准则亏损和现金消耗预计全年将有所改善，尤其是下半年，但预计第二季度会有一笔与收到5000万美元TRELEGY里程碑相关的一次性税款支付 [19] 其他重要信息 - 近期与Viatris进行的市场研究支持YUPELRI的额外需求增长，同时仍有大量可寻址患者群体 [7] - 公司在近期的美国神经病学学会会议上展示了安普洛西汀先前三期项目的重要新分析，本周末将参加在波士顿举行的国际MSA大会 [14][15] - 公司正在并行推进新药申请的关键模块，若赛普里斯试验结果积极，将迅速高效地推进加速监管提交，并在提交时申请优先审查 [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 安普洛西汀目前的制造计划地点以及知识产权所在位置 - 安普洛西汀的知识产权目前在爱尔兰，原料药的制造在台湾，公司有足够时间调整供应地点，对当前情况和灵活性感到满意 [26] 问题2: 如何提高医院处方转化为患者出院后长期处方的比例 - 公司与Beatrice在当地密切合作，不仅要确保患者出院时手中有处方，还要通过患者履约计划提供支持，将患者送到合适的履约地点，并确保后续的维持治疗跟进，医院过渡护理代金券计划在确保医疗服务提供者信心和患者顺利进入维持治疗方面发挥关键作用 [28][30] 问题3: 是否收到支付方对安普洛西汀和直立性低血压（nOH）的反馈，支付方可能最关注哪些终点 - 公司已开始与支付方接触，确保他们了解疾病的重大需求和负担，以及安普洛西汀在患者群体中的作用，并密切合作进行终点教育和数据输入场景的沟通，支付方可能会关注安普洛西汀综合评分的广度以及患者整体幸福感和功能等方面 [33][37] 问题4: YUPELRI的Paragraph IV诉讼方是否已全部达成和解 - 公司已与八家诉讼方中的五家达成和解，还有三家未解决，暂无其他更新 [38]