华福证券 2025 年 09 月 01 日 策 略 研 究 基因细胞治疗领域把握：前沿疗法为未来医疗蓄 力（2025.8.25—2025.8.29） 投资要点： 近期观点 1、医药指数本周关注的 6 个子行业仅有 1 个录得正收益，表现不 佳。 策 略 定 期 报 告 2、根据《Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape Repor,Q2 2025 Quarterly Data Report》报告指出，2025 年第二季度，全球基因、细胞 与 RNA 疗法领域发展迅速，共有三款新疗法获批，包括美国 FDA 批 准的 Zevaskyn 和 mNexspike，以及中国 NMPA 批准的首款血友病 B 基 因疗法 BBM-H901。全球研发管线共计 4,469 项，其中基因疗法占比 49%，RNA 疗法占 29%，细胞疗法占 22%。肿瘤和罕见病仍是研发重 点，基因编辑和递送技术成为关键创新动力。本季度行业并购活跃， 交易总额超 60 亿美元，但初创公司融资下降 35%。未来多个疗法将迎 来监管决策，行业长期前景广阔。 团队成员 分析师： 赵月(S0210524050016) zy30 ...

财务表现 - 2025年第二季度每股亏损2.13美元，优于Zacks共识预期的2.99美元亏损，去年同期亏损为3.33美元 [1] - 季度总收入1.42亿美元，超过Zacks共识预期的1.27亿美元，但同比下降41% [1] - 产品销售额同比下降38%至1.14亿美元，主要来自Spikevax疫苗，mResvia疫苗贡献可忽略 [2] - 来自授权、合作及特许权使用费收入2800万美元，同比下降51% [3] 成本控制 - 销售及管理费用(SG&A)同比下降14%至2.3亿美元，主要因全面成本削减措施 [4] - 研发费用同比下降43%至7亿美元，因呼吸道项目临床研究时间调整及项目终止 [4] - 计划裁员10%，并将2025年研发费用指引下调至36-38亿美元（原指引41亿美元） [9] - 资本支出指引下调至3亿美元（原指引4亿美元） [9] 2025年展望调整 - 全年收入指引下调至15-22亿美元（原指引15-25亿美元），因英国合同收入延迟至2026年第一季度 [5] - 预计下半年收入占比将达全年指引的40-50%来自第三季度，其余来自第四季度 [8] - 预计2025年末现金及投资余额约60亿美元 [10] 产品管线进展 - 近期获FDA三项批准：mResvia疫苗扩展至高危18-59岁人群、Spikevax疫苗全面批准用于6个月至11岁儿童、新一代冷藏稳定版Spikevax疫苗mNexspike [11] - 流感疫苗mRNA-1010在三期研究中显示优于GSK已上市疫苗的效力，支持其单独上市及与COVID-19疫苗组合mRNA-1083的重新申报 [12][13] - 与默克合作开发的个性化癌症疗法intismeran autogene正在进行三项关键三期研究（黑色素瘤和非小细胞肺癌），并新增转移性黑色素瘤一线治疗的二期研究 [14][16] 知识产权与诉讼 - 英国上诉法院维持EP'949专利有效性，裁定辉瑞/BioNTech的Comirnaty疫苗侵权，该专利涉及化学修饰mRNA技术 [17]

核心观点 - Moderna获得FDA批准推出新一代COVID-19疫苗mNexspike 但适用人群范围较最初目标更窄 [1][8] - 该疫苗获批用于65岁及以上老年人及12-64岁高风险人群 未覆盖最初申请的12岁及以上普通人群 [2][8] - mNexspike成为公司第三个FDA批准产品 前两款为Spikevax(COVID-19疫苗)和mResvia(RSV疫苗) [3] - 疫苗展示出9.3%的相对效力提升 且具有更优的储存稳定性 [4][8] - 公司计划在2025-26疫苗接种季进行商业化投放 [5] 产品特性 - mNexspike采用冰箱稳定技术 更利于美国广泛分发 特别是在冷链基础设施薄弱地区 [4] - 10μg剂量显示比Spikevax 50μg剂量效力高出9.3% [4] - 临床后期数据表明其效力至少与Spikevax相当 [4] 市场环境 - 行业年内平均下跌4% 而Moderna股价暴跌35% [6] - 美国政府终止7.66亿美元禽流感疫苗合同 影响公司研发资金 [9] - FDA最新指南限制65岁以下健康人群加强针接种 可能抑制需求 [10] - 公司主动撤回COVID-19/流感联合疫苗申请 推迟原定年底获批计划 [10] 竞争格局 - 主要竞争对手包括辉瑞(Comirnaty)和Novavax(Nuvaxovid) [11] - 辉瑞疫苗采用同样mRNA技术 适用人群与Spikevax相同 [11] - Novavax疫苗是美国唯一非mRNA技术路线产品 近期获FDA全面批准用于相同高风险人群 [12]