公司近期动态 - Veru Inc 是一家专注于开发治疗心脏代谢和炎症性疾病创新药物的晚期临床阶段生物制药公司 [1][6] - 公司宣布将在意大利罗马举行的第18届肌肉减少症、恶病质和消耗性疾病协会国际会议及其监管与临床试验更新研讨会上进行多项演讲 [1] - 公司董事长、总裁兼首席执行官 Mitchell Steiner 将在多个会议环节担任主讲人，包括“减肥药物与心血管健康”和“治疗肥胖时解决肌肉减少症的新策略”圆桌讨论 [2] - Mitchell Steiner 还将在关于“肥胖治疗背景下解决肌肉消耗问题的治疗方法和监管问题”以及“肥胖治疗背景下解决肌肉消耗问题的监管审批可能终点”的监管研讨会上代表公司发言 [3][4][5] 核心在研产品管线 - 公司的药物开发计划包括两种晚期新型小分子药物：enobosarm 和 sabizabulin [6] - Enobosarm 是一种选择性雄激素受体调节剂，旨在作为下一代药物，使GLP-1受体激动剂的减肥效果更具组织选择性，即减少脂肪并保留瘦体重，从而改善身体成分和身体功能，预计相比GLP-1受体激动剂单药治疗能带来具有临床意义的额外减重 [6] - Sabizabulin 是一种微管破坏剂，正在开发用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病中的炎症 [6] Enobosarm临床项目进展与数据 - Enobosarm肥胖项目已完成一项名为QUALITY的2b期临床研究 [7] - QUALITY研究是一项积极的、多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索临床试验，旨在评估enobosarm 3mg、6mg或安慰剂在168名接受司美格鲁肽减肥的老年患者中增强脂肪减少和防止肌肉流失的安全性和有效性 [7] - 在完成为期16周的2b期QUALITY临床试验疗效剂量探索部分后，参与者继续进入一项为期12周的2b期维持扩展研究，所有患者停止司美格鲁肽治疗，但继续以双盲方式接受安慰剂、enobosarm 3mg或6mg单药治疗 [7] - 该2b期QUALITY及维持扩展临床试验是一项阳性研究，证明enobosarm联合司美格鲁肽在16周积极减重期间，通过保留瘦体重和身体功能，导致了更大的脂肪减少 [7] - 在这项为期16周的短期研究中，各治疗组的体重减轻相似，但公司预计保留瘦体重和功能将导致能量消耗增加，这种效应加上enobosarm对脂肪额外选择性减少的直接作用，将在针对肥胖患者的更长期临床研究中带来额外的体重减轻 [7] 未来临床开发计划 - 公司计划开展一项名为PLATEAU的2b期临床研究，评估enobosarm 3mg对约200名肥胖患者的总体重、身体功能和安全性影响 [8] - 该研究的主要疗效终点是72周时总体重相对于基线的百分比变化 [8] - 将在36周时进行一项中期分析，以评估通过DEXA扫描测量的瘦体重和脂肪量相对于基线的百分比变化 [8] - 关键的次要终点包括总脂肪量、总瘦体重、身体功能、骨矿物质密度以及患者报告的身体功能结果问卷 [8] - PLATEAU研究旨在评估enobosarm治疗能否突破肥胖患者接受GLP-1受体激动剂治疗时观察到的减重平台期，在72周时实现具有临床意义的额外减重，并保留肌肉量和身体功能 [9] - 该临床研究预计将于2026年第一季度开始 [9]

公司与FDA会议核心成果 - 公司宣布与FDA成功举行会议，就enobosarm作为肌肉保留药物与GLP-1 RA联合治疗肥胖症的监管路径获得明确指引[1] - FDA确认将enobosarm联合GLP-1 RA治疗相比GLP-1 RA单药治疗所增加的减重效果作为可接受的主要终点以支持批准[2] - FDA认可enobosarm 3mg为未来临床开发的可接受剂量，并鼓励公司将开发计划扩展至更年轻的肥胖患者群体[2] 临床开发策略与科学依据 - 基于FDA对主要终点的明确指引和3mg剂量的认可，公司计划将enobosarm推进至计划中的2b期临床试验[3] - 在为期16周的2期QUALITY研究中，enobosarm治疗能够保留去脂体重、燃烧额外脂肪并改善身体功能，且在停用司美格鲁肽后的12周维持期内，enobosarm单药治疗能防止46%的体重反弹[3] - 公司认为enobosarm通过保留肌肉和身体功能，能够重置GLP-1 RA治疗中出现的减重平台期，从而实现有临床意义的额外减重[4] 肥胖治疗市场背景与未满足需求 - 在礼来公司进行的SURMOUNT-1临床研究中，约88%接受替尔泊肽治疗的肥胖患者在72周时达到减重平台期，其中62.6%的患者在72周时仍处于临床超重或肥胖状态[4] - enobosarm作为一种下一代药物，旨在使GLP-1 RA的减重效果更具组织选择性，即减少脂肪并保留去脂质量，从而改善身体成分和功能[9] 计划中的2b期PLATEAU临床研究设计 - 计划的2b期PLATEAU临床研究将评估enobosarm 3mg对约180名老年（≥65岁）和年轻（<65岁）肥胖患者在接受替尔泊肽减重治疗时的总体重、身体功能和安全性影响[6] - 研究的主要疗效终点是72周时总体重相对于基线的百分比变化，关键次要终点包括总脂肪量、总去脂体重、身体功能（爬楼梯测试）、骨矿物质密度等[7] - 该研究旨在评估enobosarm治疗突破患者接受替尔泊肽治疗时观察到的减重平台期的能力，预计在2026年日历年第一季度启动[8] 公司产品管线与药物机制 - 公司是一家晚期临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗心脏代谢和炎症疾病的创新药物，其药物开发计划包括两种晚期新型小分子药物：enobosarm和sabizabulin[9] - enobosarm是一种选择性雄激素受体调节剂，旨在与GLP-1 RA联合使用，实现更具选择性的脂肪减少和去脂质量保留[9][10] - 在2b期QUALITY研究中，enobosarm联合司美格鲁肽在16周积极减重期内导致了更大的脂肪减少，预计在更长的研究中保留去脂质量和功能将增加能量消耗，从而带来额外的减重效果[10]

文章核心观点 Veru公司作为临床后期生物制药公司，专注开发治疗心脏代谢和炎症疾病创新药物，其两款后期小分子药物enobosarm和sabizabulin分别在肥胖和动脉粥样硬化炎症项目中展现积极进展和潜力 [1][2] 公司参会信息 - 公司将参加2025年7月29 - 30日举行的2025 BTIG虚拟生物技术大会，与投资者进行一对一会议和炉边谈话展示 [1] 公司概况 - 公司是临床后期生物制药公司，专注开发治疗心脏代谢和炎症疾病创新药物，药物开发项目包括两款后期小分子药物enobosarm和sabizabulin [2] 肥胖项目 - Enobosarm 临床研究情况 - 公司公布2b期QUALITY临床研究积极顶线和安全结果，该研究是多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索临床试验，旨在评估enobosarm 3mg、6mg或安慰剂辅助接受司美格鲁肽慢性体重管理的168名老年患者（≥60岁）减脂和防肌肉流失的安全性和有效性 [3] - 完成2b期QUALITY临床试验疗效剂量探索部分后，参与者进入2b期维持扩展研究，所有患者停用司美格鲁肽，但继续双盲接受安慰剂、enobosarm 3mg或6mg单药治疗12周 [4] 研究结果 - 2025年6月24日，公司公布2b期QUALITY和维持扩展临床研究积极结果，显示enobosarm显著减少司美格鲁肽停药后体重反弹、防止脂肪反弹并保留瘦体重 [4] - 2b期QUALITY研究16周积极减重期结束时，各治疗组体重减轻情况相似，司美格鲁肽加安慰剂组平均减重11.88磅；12周维持扩展研究期（第112天至第196天）所有治疗组停用司美格鲁肽后，安慰剂单药治疗组体重反弹之前减重的43%，体重平均百分比变化为2.57%（5.06磅），而3mg enobosarm组为1.41%（2.73磅）（p = 0.038），6mg enobosarm组为2.87%（5.29磅）；3mg enobosarm单药治疗显著减少46%的体重反弹 [4] - 平均而言，安慰剂单药治疗组脂肪量反弹2.27%，而enobosarm单药治疗组3mg剂量脂肪量减少 - 0.27%，6mg剂量减少 - 0.50%；安慰剂组体重反弹的平均组织构成为28%脂肪和72%瘦体重，而3mg和6mg enobosarm组均为0%脂肪和100%瘦体重 [4] - 到28周研究结束时（第1天至第196天），安慰剂加司美格鲁肽后接安慰剂单药治疗组瘦体重流失，而enobosarm加司美格鲁肽后接enobosarm单药治疗组（3mg和6mg剂量）显著保留超过100%的瘦体重（enobosarm 3mg p < 0.001和enobosarm 6mg p = 0.004） [5] - enobosarm加司美格鲁肽后接enobosarm单药治疗患者与安慰剂加司美格鲁肽后接安慰剂单药治疗相比，3mg enobosarm组脂肪减少多58%（p = 0.085），6mg enobosarm组脂肪减少多93%（p = 0.008） [5] - 2b期QUALITY维持扩展临床试验（第112 - 196天）中，enobosarm单药治疗有积极安全状况 [5] 后续计划 - 公司获FDA会议批准讨论其3期项目 [7] 动脉粥样硬化炎症项目 - Sabizabulin 开发策略 - 公司调整sabizabulin药物开发策略，探索其作为新型口服广谱抗炎剂治疗动脉粥样硬化心血管疾病炎症的临床开发可能性 [8] 开发依据 - 动脉粥样硬化性冠状动脉疾病是全球主要死亡原因，炎症和高胆固醇共同导致动脉粥样硬化心血管疾病，即使采用最大程度降胆固醇疗法，仍存在大量未治疗的残余炎症风险，联合使用积极降脂和抗炎疗法或可进一步降低动脉粥样硬化风险，促使寻找可降低CAD患者动脉粥样硬化事件风险的抗炎药物 [8] - sabizabulin药代动力学稳定，药物相互作用可能性低，可作为辅助疗法与他汀类药物联合使用以减少炎症，减缓动脉粥样硬化心血管疾病进展或促进其逆转；体外和体内炎症研究的临床前数据显示sabizabulin治疗可抑制所有测试的细胞因子和趋化因子；在2期和3期肺部炎症COVID - 19临床研究中，sabizabulin已证明具有广泛抗炎活性；安全数据库包含来自之前sabizabulin临床开发项目的266名给药患者 [8] 决策原因 - 公司探索这一重大心脏代谢适应症的决策基于治疗动脉粥样硬化心血管疾病炎症的重大未满足医疗需求、巨大全球市场机会、现有266名患者的sabizabulin临床和安全数据库、鉴于其作用机制与秋水仙碱相似的高成功概率、强大知识产权地位，且符合公司对心脏代谢疾病的关注 [9] 后续计划 - 公司认为可在小型2期剂量探索概念验证研究中评估sabizabulin对高敏C反应蛋白的影响 [9]

核心观点 - 诺和诺德股价在过去12个月下跌52% 但当前水平被视为买入良机 预计6年内可能实现投资翻倍 [1] - 公司糖尿病药物市场份额达33.3% 在减肥药领域拥有强劲研发管线 [2][6] - 第一季度净销售额同比增长19%至781亿丹麦克朗(121亿美元) 净利润同比增长14%至45亿美元 [9] - 远期市盈率降至16.9 接近医疗行业平均水平16.2 低于标普500的22.3 [10][11] 业务表现 - 糖尿病治疗领域数十年保持领先地位 市场份额稳固 [2] - CagriSema减肥药在68周内平均减重22.7% 虽未达到管理层25%的预期目标 但效果仍优于semaglutide(Wegovy) [5] - 通过收购显著扩大研发管线 在核心领域保持领先地位 [7] - 业务多元化拓展至罕见病(β地中海贫血和镰状细胞病)和神经系统疾病(阿尔茨海默病和帕金森病)领域 [8] 财务指标 - 第一季度财务表现强劲 净销售额121亿美元 净利润45亿美元 [9] - 远期市盈率16.9 处于两年多来最低水平 [11] - 过去五年持续增加股息支付 [14] 增长前景 - 减肥管理领域快速增长 公司在该领域拥有多个有前景的候选药物 包括已进入后期研究的Amycretin [6] - 未来六年需实现12.2%的年复合增长率才能实现股价翻倍 [14] - 预计将在未来六年内推出至少一款重磅减肥或糖尿病药物 [13] - 收入和盈利预计保持强劲增长态势 [14]

文章核心观点 公司公布2b期QUALITY临床试验积极的顶线安全性和有效性结果，基于此结果，3mg恩诺沙姆将推进至3期临床试验，公司已申请与FDA进行2期结束会议以明确3期临床试验方案，还在开发新型恩诺沙姆口服制剂 [1][7][14] 分组1：试验背景 - 2b期QUALITY临床试验是一项多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索试验，旨在评估3mg、6mg恩诺沙姆或安慰剂与司美格鲁肽联用，在老年慢性体重管理患者中增强脂肪减少和防止肌肉流失的安全性和有效性 [2][8] 分组2：安全性结果 - 恩诺沙姆与司美格鲁肽联用安全性良好，无胃肠道副作用增加、药物性肝损伤、阻塞性睡眠呼吸暂停增加等情况，无男性前列腺特异性抗原升高、女性男性化相关不良事件，无自杀意念报告，无治疗相关严重不良事件 [3] - 3mg恩诺沙姆组有1例受试者出现丙氨酸氨基转移酶短暂轻度升高，后恢复正常，且无其他指标伴随升高，该组胃肠道副作用不良事件少于安慰剂组 [4] - 不同剂量组部分不良事件发生率：恶心安慰剂组20%、3mg组11%、6mg组14%；胃食管反流病安慰剂组13%、3mg组5%、6mg组0%；腹泻安慰剂组7%、3mg组2%、6mg组13%等 [6][7] 分组3：有效性结果 主要终点 - 试验达到主要终点，恩诺沙姆+司美格鲁肽组在16周时总瘦体重相对减少71%（p=0.002），3mg恩诺沙姆+司美格鲁肽组瘦体重损失相对减少99.1%（p<0.001），6mg组在保留瘦体重方面无额外获益 [9] 次要终点 - 恩诺沙姆+司美格鲁肽治疗导致脂肪量损失呈剂量依赖性增加，6mg组在16周时脂肪量相对损失比安慰剂组高46%（p=0.014） [11] 体重减轻及组织构成 - 恩诺沙姆+司美格鲁肽组16周时体重减轻程度与司美格鲁肽单药组相似，但体重减轻组成向更多选择性脂肪减少转变 [12] 爬楼梯测试 - 以16周时爬楼梯功率下降超过10%为标准，安慰剂组42.6%患者达标，3mg恩诺沙姆组16%患者达标，相对减少62.4%（p=0.0066），6mg恩诺沙姆组22.5%患者达标，相对减少46.2%（p=0.0505） [17] 结论 - 该试验首次表明老年超重或肥胖患者使用司美格鲁肽时存在瘦体重加速流失和身体功能下降风险，恩诺沙姆与司美格鲁肽联用可增强脂肪减少，99%的体重减轻归因于脂肪，同时保留瘦肌肉质量并改善身体功能 [14] 分组4：后续计划 2b期扩展维持研究 - 评估恩诺沙姆单药治疗能否防止停用GLP - 1受体激动剂后脂肪和体重反弹的2b期扩展维持研究，顶线有效性和安全性结果预计本季度公布 [2][7] 监管步骤 - 公司已申请与FDA进行2期结束会议，预计2025年第三季度举行，以明确3期临床试验方案设计 [7] 3期临床试验计划 - 计划开展的3期临床试验设计与2b期QUALITY试验相似，为双盲、安慰剂对照研究，纳入老年肥胖或超重且适合GLP - 1受体激动剂治疗的患者，主要目标是评估恩诺沙姆对爬楼梯测试测量的身体功能的影响，关键次要目标包括评估对总瘦体重、总脂肪量等的影响 [19] - 3期临床试验24周结束后，将继续测量相关指标至68周，以评估恩诺沙姆对身体成分改善的长期益处 [20] 药物研发 - 公司正在开发新型恩诺沙姆口服缓释制剂，预计2025年上半年进入1期生物利用度临床试验，有望用于3期临床研究和商业化 [21]

公司动态 - Veru Inc 董事长兼首席执行官 Mitchell Steiner 将参加2025年4月9日在拉斯维加斯举行的 Jones Healthcare and Technology Innovation Conference 炉边谈话 [1] - 会议录音将在结束后一天内发布于公司官网 [2] 公司概况 - Veru Inc 是一家专注于治疗心脏代谢和炎症疾病的晚期临床阶段生物制药公司 [3] - 公司研发管线包括两种晚期新型小分子药物：enobosarm 和 sabizabulin [3] - enobosarm 是一种选择性雄激素受体调节剂(SARM)，旨在改善GLP-1 RA药物的减重效果，选择性减少脂肪同时保留瘦体重 [3] - sabizabulin 是一种微管破坏剂，正在开发用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的炎症 [3] 肥胖治疗项目进展 - enobosarm 的2b期QUALITY临床试验取得积极顶线结果 [4] - 研究在168名60岁以上肥胖或超重患者中进行，评估enobosarm 3mg/6mg或安慰剂联合semaglutide(Wegovy)的效果 [4] - 达到主要终点：enobosarm+semaglutide组相比安慰剂+semaglutide组在16周时显著保留瘦体重(71%相对减少瘦体重损失，p=0.002) [5] - enobosarm 3mg剂量组显示>99%的平均相对瘦体重损失减少(p<0.001) [5] - 次要终点显示： - enobosarm 6mg剂量组相比安慰剂组脂肪质量损失多46%(p=0.014) [6] - 安慰剂+semaglutide组体重减轻中32%来自瘦体重，68%来自脂肪 [6] - enobosarm+semaglutide组体重减轻中9.4%来自瘦体重，90.6%来自脂肪 [6] - enobosarm 3mg组体重减轻中0.9%来自瘦体重，99.1%来自脂肪 [6] - 身体功能评估(爬楼梯测试)显示： - 安慰剂+semaglutide组42.6%患者出现≥10%的爬楼梯能力下降 [7] - enobosarm+semaglutide组相比安慰剂组显著减少54.4%的爬楼梯能力下降(p=0.0049) [8] - 安全性数据目前仍处于盲态，2b期扩展研究正在进行中 [9] - 2b期扩展研究将评估停止semaglutide后enobosarm维持肌肉和防止脂肪反弹的效果，顶线结果预计2025年第二季度公布 [10] 动脉粥样硬化炎症项目 - sabizabulin 正在开发用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的炎症 [11] - 动脉粥样硬化性冠状动脉疾病(CAD)是全球主要死亡原因，炎症和高胆固醇共同导致该疾病 [12] - sabizabulin 具有稳定的药代动力学特征和低药物相互作用潜力，可与他汀类药物联合使用 [13] - 临床前数据显示sabizabulin能抑制所有测试的细胞因子和趋化因子 [13] - 已有266名患者的临床安全性数据 [13] - 计划在2026年上半年完成慢性非临床毒理学研究并提交新IND申请 [14] - 公司目前有足够的原料药供应拟议的2期临床研究 [14]