文章核心观点 Veru公司作为临床后期生物制药公司，专注开发治疗心脏代谢和炎症疾病创新药物，其两款后期小分子药物enobosarm和sabizabulin分别在肥胖和动脉粥样硬化炎症项目中展现积极进展和潜力 [1][2] 公司参会信息 - 公司将参加2025年7月29 - 30日举行的2025 BTIG虚拟生物技术大会，与投资者进行一对一会议和炉边谈话展示 [1] 公司概况 - 公司是临床后期生物制药公司，专注开发治疗心脏代谢和炎症疾病创新药物，药物开发项目包括两款后期小分子药物enobosarm和sabizabulin [2] 肥胖项目 - Enobosarm 临床研究情况 - 公司公布2b期QUALITY临床研究积极顶线和安全结果，该研究是多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索临床试验，旨在评估enobosarm 3mg、6mg或安慰剂辅助接受司美格鲁肽慢性体重管理的168名老年患者（≥60岁）减脂和防肌肉流失的安全性和有效性 [3] - 完成2b期QUALITY临床试验疗效剂量探索部分后，参与者进入2b期维持扩展研究，所有患者停用司美格鲁肽，但继续双盲接受安慰剂、enobosarm 3mg或6mg单药治疗12周 [4] 研究结果 - 2025年6月24日，公司公布2b期QUALITY和维持扩展临床研究积极结果，显示enobosarm显著减少司美格鲁肽停药后体重反弹、防止脂肪反弹并保留瘦体重 [4] - 2b期QUALITY研究16周积极减重期结束时，各治疗组体重减轻情况相似，司美格鲁肽加安慰剂组平均减重11.88磅；12周维持扩展研究期（第112天至第196天）所有治疗组停用司美格鲁肽后，安慰剂单药治疗组体重反弹之前减重的43%，体重平均百分比变化为2.57%（5.06磅），而3mg enobosarm组为1.41%（2.73磅）（p = 0.038），6mg enobosarm组为2.87%（5.29磅）；3mg enobosarm单药治疗显著减少46%的体重反弹 [4] - 平均而言，安慰剂单药治疗组脂肪量反弹2.27%，而enobosarm单药治疗组3mg剂量脂肪量减少 - 0.27%，6mg剂量减少 - 0.50%；安慰剂组体重反弹的平均组织构成为28%脂肪和72%瘦体重，而3mg和6mg enobosarm组均为0%脂肪和100%瘦体重 [4] - 到28周研究结束时（第1天至第196天），安慰剂加司美格鲁肽后接安慰剂单药治疗组瘦体重流失，而enobosarm加司美格鲁肽后接enobosarm单药治疗组（3mg和6mg剂量）显著保留超过100%的瘦体重（enobosarm 3mg p < 0.001和enobosarm 6mg p = 0.004） [5] - enobosarm加司美格鲁肽后接enobosarm单药治疗患者与安慰剂加司美格鲁肽后接安慰剂单药治疗相比，3mg enobosarm组脂肪减少多58%（p = 0.085），6mg enobosarm组脂肪减少多93%（p = 0.008） [5] - 2b期QUALITY维持扩展临床试验（第112 - 196天）中，enobosarm单药治疗有积极安全状况 [5] 后续计划 - 公司获FDA会议批准讨论其3期项目 [7] 动脉粥样硬化炎症项目 - Sabizabulin 开发策略 - 公司调整sabizabulin药物开发策略，探索其作为新型口服广谱抗炎剂治疗动脉粥样硬化心血管疾病炎症的临床开发可能性 [8] 开发依据 - 动脉粥样硬化性冠状动脉疾病是全球主要死亡原因，炎症和高胆固醇共同导致动脉粥样硬化心血管疾病，即使采用最大程度降胆固醇疗法，仍存在大量未治疗的残余炎症风险，联合使用积极降脂和抗炎疗法或可进一步降低动脉粥样硬化风险，促使寻找可降低CAD患者动脉粥样硬化事件风险的抗炎药物 [8] - sabizabulin药代动力学稳定，药物相互作用可能性低，可作为辅助疗法与他汀类药物联合使用以减少炎症，减缓动脉粥样硬化心血管疾病进展或促进其逆转；体外和体内炎症研究的临床前数据显示sabizabulin治疗可抑制所有测试的细胞因子和趋化因子；在2期和3期肺部炎症COVID - 19临床研究中，sabizabulin已证明具有广泛抗炎活性；安全数据库包含来自之前sabizabulin临床开发项目的266名给药患者 [8] 决策原因 - 公司探索这一重大心脏代谢适应症的决策基于治疗动脉粥样硬化心血管疾病炎症的重大未满足医疗需求、巨大全球市场机会、现有266名患者的sabizabulin临床和安全数据库、鉴于其作用机制与秋水仙碱相似的高成功概率、强大知识产权地位，且符合公司对心脏代谢疾病的关注 [9] 后续计划 - 公司认为可在小型2期剂量探索概念验证研究中评估sabizabulin对高敏C反应蛋白的影响 [9]

Investors looking to strike while the iron is hot can buy beaten-down stocks that appear to have excellent chances of bouncing back. And that describes shares of Novo Nordisk (NVO -1.50%) very well. The pharmaceutical leader is down by 52% over the trailing-12-month period as of July 17, but initiating a position now could double investors' money in six years or so. Here's why this stock is a screaming buy at its current levels. Novo Nordisk's recent challenges Novo Nordisk focuses on developing diabetes tr ...

文章核心观点 公司公布2b期QUALITY临床试验积极的顶线安全性和有效性结果，基于此结果，3mg恩诺沙姆将推进至3期临床试验，公司已申请与FDA进行2期结束会议以明确3期临床试验方案，还在开发新型恩诺沙姆口服制剂 [1][7][14] 分组1：试验背景 - 2b期QUALITY临床试验是一项多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索试验，旨在评估3mg、6mg恩诺沙姆或安慰剂与司美格鲁肽联用，在老年慢性体重管理患者中增强脂肪减少和防止肌肉流失的安全性和有效性 [2][8] 分组2：安全性结果 - 恩诺沙姆与司美格鲁肽联用安全性良好，无胃肠道副作用增加、药物性肝损伤、阻塞性睡眠呼吸暂停增加等情况，无男性前列腺特异性抗原升高、女性男性化相关不良事件，无自杀意念报告，无治疗相关严重不良事件 [3] - 3mg恩诺沙姆组有1例受试者出现丙氨酸氨基转移酶短暂轻度升高，后恢复正常，且无其他指标伴随升高，该组胃肠道副作用不良事件少于安慰剂组 [4] - 不同剂量组部分不良事件发生率：恶心安慰剂组20%、3mg组11%、6mg组14%；胃食管反流病安慰剂组13%、3mg组5%、6mg组0%；腹泻安慰剂组7%、3mg组2%、6mg组13%等 [6][7] 分组3：有效性结果 主要终点 - 试验达到主要终点，恩诺沙姆+司美格鲁肽组在16周时总瘦体重相对减少71%（p=0.002），3mg恩诺沙姆+司美格鲁肽组瘦体重损失相对减少99.1%（p<0.001），6mg组在保留瘦体重方面无额外获益 [9] 次要终点 - 恩诺沙姆+司美格鲁肽治疗导致脂肪量损失呈剂量依赖性增加，6mg组在16周时脂肪量相对损失比安慰剂组高46%（p=0.014） [11] 体重减轻及组织构成 - 恩诺沙姆+司美格鲁肽组16周时体重减轻程度与司美格鲁肽单药组相似，但体重减轻组成向更多选择性脂肪减少转变 [12] 爬楼梯测试 - 以16周时爬楼梯功率下降超过10%为标准，安慰剂组42.6%患者达标，3mg恩诺沙姆组16%患者达标，相对减少62.4%（p=0.0066），6mg恩诺沙姆组22.5%患者达标，相对减少46.2%（p=0.0505） [17] 结论 - 该试验首次表明老年超重或肥胖患者使用司美格鲁肽时存在瘦体重加速流失和身体功能下降风险，恩诺沙姆与司美格鲁肽联用可增强脂肪减少，99%的体重减轻归因于脂肪，同时保留瘦肌肉质量并改善身体功能 [14] 分组4：后续计划 2b期扩展维持研究 - 评估恩诺沙姆单药治疗能否防止停用GLP - 1受体激动剂后脂肪和体重反弹的2b期扩展维持研究，顶线有效性和安全性结果预计本季度公布 [2][7] 监管步骤 - 公司已申请与FDA进行2期结束会议，预计2025年第三季度举行，以明确3期临床试验方案设计 [7] 3期临床试验计划 - 计划开展的3期临床试验设计与2b期QUALITY试验相似，为双盲、安慰剂对照研究，纳入老年肥胖或超重且适合GLP - 1受体激动剂治疗的患者，主要目标是评估恩诺沙姆对爬楼梯测试测量的身体功能的影响，关键次要目标包括评估对总瘦体重、总脂肪量等的影响 [19] - 3期临床试验24周结束后，将继续测量相关指标至68周，以评估恩诺沙姆对身体成分改善的长期益处 [20] 药物研发 - 公司正在开发新型恩诺沙姆口服缓释制剂，预计2025年上半年进入1期生物利用度临床试验，有望用于3期临床研究和商业化 [21]

公司动态 - Veru Inc 董事长兼首席执行官 Mitchell Steiner 将参加2025年4月9日在拉斯维加斯举行的 Jones Healthcare and Technology Innovation Conference 炉边谈话 [1] - 会议录音将在结束后一天内发布于公司官网 [2] 公司概况 - Veru Inc 是一家专注于治疗心脏代谢和炎症疾病的晚期临床阶段生物制药公司 [3] - 公司研发管线包括两种晚期新型小分子药物：enobosarm 和 sabizabulin [3] - enobosarm 是一种选择性雄激素受体调节剂(SARM)，旨在改善GLP-1 RA药物的减重效果，选择性减少脂肪同时保留瘦体重 [3] - sabizabulin 是一种微管破坏剂，正在开发用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的炎症 [3] 肥胖治疗项目进展 - enobosarm 的2b期QUALITY临床试验取得积极顶线结果 [4] - 研究在168名60岁以上肥胖或超重患者中进行，评估enobosarm 3mg/6mg或安慰剂联合semaglutide(Wegovy)的效果 [4] - 达到主要终点：enobosarm+semaglutide组相比安慰剂+semaglutide组在16周时显著保留瘦体重(71%相对减少瘦体重损失，p=0.002) [5] - enobosarm 3mg剂量组显示>99%的平均相对瘦体重损失减少(p<0.001) [5] - 次要终点显示： - enobosarm 6mg剂量组相比安慰剂组脂肪质量损失多46%(p=0.014) [6] - 安慰剂+semaglutide组体重减轻中32%来自瘦体重，68%来自脂肪 [6] - enobosarm+semaglutide组体重减轻中9.4%来自瘦体重，90.6%来自脂肪 [6] - enobosarm 3mg组体重减轻中0.9%来自瘦体重，99.1%来自脂肪 [6] - 身体功能评估(爬楼梯测试)显示： - 安慰剂+semaglutide组42.6%患者出现≥10%的爬楼梯能力下降 [7] - enobosarm+semaglutide组相比安慰剂组显著减少54.4%的爬楼梯能力下降(p=0.0049) [8] - 安全性数据目前仍处于盲态，2b期扩展研究正在进行中 [9] - 2b期扩展研究将评估停止semaglutide后enobosarm维持肌肉和防止脂肪反弹的效果，顶线结果预计2025年第二季度公布 [10] 动脉粥样硬化炎症项目 - sabizabulin 正在开发用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的炎症 [11] - 动脉粥样硬化性冠状动脉疾病(CAD)是全球主要死亡原因，炎症和高胆固醇共同导致该疾病 [12] - sabizabulin 具有稳定的药代动力学特征和低药物相互作用潜力，可与他汀类药物联合使用 [13] - 临床前数据显示sabizabulin能抑制所有测试的细胞因子和趋化因子 [13] - 已有266名患者的临床安全性数据 [13] - 计划在2026年上半年完成慢性非临床毒理学研究并提交新IND申请 [14] - 公司目前有足够的原料药供应拟议的2期临床研究 [14]