临床试验进展 - Pimicotinib全球III期临床试验MANEUVER完成94名患者入组，超过最初设定的90名目标[2] - Irpagratinib在FGF19过表达HCC患者中显示出50%的客观缓解率[3] - Fexagratinib在FGFR3突变患者中显示出44%的客观缓解率[5] - ABSK043在晚期实体瘤患者中显示出27.3%的客观缓解率[6] - ABSK061在携带FGFR激活改变因子的实体瘤患者中显示出突出的抗肿瘤疗效[8] - ABSK112完成用于治疗NSCLC的首例患者给药[10] - ABSK051完成在中国首例晚期实体瘤患者的给药[11] - Pimicotinib (ABSK021) 全球III期试验MANEUVER (ABSK021-301) 已完成患者入组，共94名患者，超过最初设定的90名目标[51] - Irpagratinib (ABSK011) 正在中国进行临床试验，用于治疗FGF19/FGFR4信号高度活化的晚期肝细胞癌[52] - Fexagratinib (ABSK091) 正在开发用于治疗FGFR基因变异的尿路上皮癌[46] - ABSK043 正在开发用于非小细胞肺癌，与艾力斯的甲磺酸伏美替尼片联合治疗[46] - ABSK081 (Mavorixafor) 正在开发用于治疗疣、低丙种球蛋白血症、感染及骨髓粒细胞缺乏症[46] - ABK3376 (AST2303) 正在开发用于治疗非小细胞肺癌，特别是EGFR C797S突变患者[48] - ABSK141 正在开发用于治疗KRas-G12D突变的实体瘤[48] - irpagratinib在HCC患者中的ORR为40.7%[53] - irpagratinib联合atezolizumab在FGF19+HCC患者中的ORR达50%[53] - fexagratinib在晚期尿路上皮癌患者中的缓解率为31.3%[55] - fexagratinib在FGFR2扩增胃食管患者中的反应率为33%[55] - fexagratinib在中国FGFR3突变患者中的ORR为44%[56] - ABSK043在晚期实体瘤患者中的ORR为27.3%[58] - ABSK061在携带FGFR激活改变因子的实体瘤患者中的ORR为37.5%[61] - ABSK112在临床前试验中对EGFR外显子20突变表现出优异活性，对野生型EGFR具有明确选择性[64] - ABSK112于2024年2月完成首例NSCLC患者给药[65] - ABSK081在中国进行Ib/II期临床试验，联合特瑞普利单抗治疗三阴性乳腺癌，患者入组已完成[67] - ABSK051于2024年1月在中国完成首例晚期实体瘤患者给药[69] - ABSK012于2023年11月获得FDA批准进行晚期实体瘤患者首次人体I期临床研究[70] - 公司截至2024年6月30日已在多个国家和地区获得近30项IND或临床试验批准[76] - 公司于2024年7月获得ABSK061用于实体瘤的II期联合临床试验的IND批准[78] 财务表现 - 公司首次实现盈利，截至2024年6月30日止六个月收入为人民币497.3百万元（70百万美元），利润为人民币206.8百万元[13] - 公司从Merck收取的首付款收入为人民币497.3百万元，较去年同期增加人民币478.2百万元[13] - 公司研发开支为人民币215.1百万元，较去年同期增加人民币10.5百万元[13] - 公司购回及注销股份，累计涉及金额为56.3百万港元，注销股份占已发行股份总数的2.25%[13] - 公司定期存款/现金及银行结余增加人民币151.0百万元至人民币2,122.5百万元[13] - 公司其他收入及收益为人民币48.5百万元，较去年同期增加人民币10.8百万元[13] - 公司行政开支为人民币40.3百万元，较去年同期减少人民币5.4百万元[13] - 公司财务成本为人民币0.9百万元，较去年同期减少人民币0.3百万元[13] - 公司所得税开支为人民币78.7百万元，主要由于德国预扣税[14] - 公司期内利润为人民币206.8百万元，较去年同期增加人民币415.4百万元[14] - 公司2024年6月30日的非流動資產總值為67,961千元人民幣，較2023年12月31日的73,980千元人民幣有所下降[18] - 公司2024年6月30日的流動資產總值為2,190,744千元人民幣，較2023年12月31日的2,041,402千元人民幣有所增長[18] - 公司2024年6月30日的流動負債總額為100,709千元人民幣，較2023年12月31日的109,166千元人民幣有所減少[18] - 公司2024年6月30日的資產淨值為2,138,542千元人民幣，較2023年12月31日的1,981,102千元人民幣有所增長[18] - 公司2024年6月30日的客戶合同收入為497,273千元人民幣，較2023年同期的19,060千元人民幣大幅增長[24] - 公司2024年6月30日的其他收入及收益總計為48,524千元人民幣，較2023年同期的37,702千元人民幣有所增長[25] - 公司2024年6月30日的財務成本總計為4,057千元人民幣，較2023年同期的13,816千元人民幣大幅減少[26] - 公司2024年6月30日的研發開支（不含折舊及攤銷）為206,539千元人民幣，較2023年同期的198,023千元人民幣有所增長[27] - 公司2024年6月30日的工資及薪金開支為89,414千元人民幣，較2023年同期的76,452千元人民幣有所增長[27] - 公司母公司普通权益持有人应占期内利润为人民币206,791,000元，去年同期为亏损人民币208,592,000元[37] - 公司截至2024年6月30日止六个月收购资产成本为人民币3,253,000元，去年同期为人民币4,861,000元[37] - 公司截至2024年6月30日止六个月处置资产金额为人民币83,000元[37] - 公司理财产品按公允价值计入损益的金融资产为人民币1,241,000元，去年同期为人民币918,000元[38] - 公司持有名义金额为人民币105,300,000元的远期货币合约[38] - 公司预付款项及其他应收款项总额为人民币67,006,000元，去年同期为人民币68,993,000元[39] - 公司其他应付款项及应计费用总额为人民币85,506,000元，去年同期为人民币98,119,000元[41] - 公司2024年上半年收入为497,273千元，同比增长478,200千元，主要归因于Merck的首付款[84][85] - 公司2024年上半年研发开支为215,073千元，同比增长10,500千元，主要由于临床试验推进至较后阶段[84][86] - 公司2024年上半年其他收入及收益为48,524千元，同比增长10,800千元，主要由于银行利息收入增加[84][85] - 公司2024年上半年行政开支为40,294千元，同比减少5,400千元，主要由于以股份为基础的补偿减少[84][87] - 财务成本从2023年6月30日的120万元减少至2024年6月30日的90万元，主要由于租赁负债利息减少[89] - 其他开支从2023年6月30日的1380万元减少至2024年6月30日的410万元，主要归因于外汇亏损减少[89] - 2024年6月30日，公司缴纳德国预扣税合计7870万元[89] - 2024年6月30日，公司定期存款/现金及银行结余为2122.5百万元，较2023年12月31日增加7.7%[92] - 2024年6月30日，公司流动资产为2190.7百万元，流动负债为100.7百万元[92] - 2024年6月30日，公司资产负债比率为5.32%，较2023年12月31日的6.35%有所下降[93] - 公司全球发售所得款项净额为16.74亿港元，主要用于研发、生产设施建设和营运资金[96] - 公司计划在2024年12月31日前悉数动用未使用的研发资金，包括核心候选产品Irpagratinib和Fexagratinib的临床试验和商业化[96] - 公司于2024年3月12日批准了一项不超过1亿港元的股份回购计划，并在报告期内回购了18,571,000股，总代价为56,318,840港元[98] - 公司未持有任何重大投资[97] - 公司董事会决定不宣派截至2024年6月30日止六个月的中期股息[99] - 公司审核委员会认为截至2024年6月30日止六个月的未审核中期业绩符合相关会计准则、法律及法规[100] 公司运营与管理 - 公司从Merck Healthcare KGaA获得首付款7000万美元[2] - 公司与Merck签订许可协议，Merck支付首付款7000万美元，获得Pimicotinib在大中华区的独家商业化权利[50] - 公司与Merck签订许可协议，总金额达6.055亿美元，包括首付款、行权款及里程碑付款[72] - 公司于2024年2月收到Merck一次性不可退还的首付款7000万美元[72] - 公司研发团队由约221名雇员组成，70%拥有研究生或以上学位，21%持有博士学位[73] - 公司2024年6月30日拥有275名雇员，其中研究部门占31.6%，临床开发部门占35.3%[91] - 公司主席与首席执行官由同一人担任，董事会认为此举有助于策略举措的有效执行和信息沟通[94] - 公司于2024年7月2日至7月4日在联交所回购700,000股股份，总价约2,257,250港元[77] - 公司于2024年7月3日注销15,833,000股回购股份，已发行股份总数减少至686,366,350股[77] 产品批准与开发 - 公司XolremdiTM (mavorixafor)胶囊已获FDA批准上市，用于治疗12岁及以上患有WHIM综合症的患者[42] - Pimicotinib (ABSK021) 获FDA授予FTD，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤患者[50] - Pimicotinib (ABSK021) 获EMA授予ODD，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤患者[50] 税务与法律 - 公司一間附屬公司自2022年1月1日至2024年12月31日享有15%的優惠企業所得稅稅率[31] - 公司收取德国客户的授权收入需缴纳德国预扣税，合计人民币78,694,000元[33] - 公司截至2024年6月30日止六个月未宣派及派付股息[34] 市场与竞争 - FGFR畸变在尿路上皮癌中的发生率为32%[54] - FGFR畸变在胆管癌中的发生率为25%[54] - FGFR畸变在乳腺癌中的发生率为18%[54]

投资评级 - 报告首次覆盖和誉医药，给予"买入"评级 [3][7] 核心观点 - 和誉医药的核心创始团队阵容强大，创始人具备企业家精神，联合创始人在药物开发领域有丰富经验 [4] - Pimicotinib 是腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的潜在最佳药物，疗效和安全性较前代产品大幅提升，已进入全球多中心 III 期临床研究 [4][6] - FGFR4 抑制剂 Irpagratinib 在肝细胞癌（HCC）领域展现出显著疗效，单药和联用 PD-L1 的数据均刷新记录 [4][6] - 公司具备优秀的 BD 能力，已与礼来、默克、艾力斯等达成合作，未来其他产品的 License out 可预期 [4][6] 盈利预测与估值 - 预计 2024-2026 年公司收入分别为 5.6 亿元、6.4 亿元、6.9 亿元，净利润分别为 0.02 亿元、0.3 亿元、0.6 亿元 [7] - 2024-2026 年每股收益分别为 0.00 元、0.04 元、0.09 元，每股现金流分别为 0.10 元、0.15 元、0.20 元 [2] - 2024-2026 年 P/E 分别为 828.9 倍、71.7 倍、34.6 倍，P/B 分别为 0.9 倍、0.7 倍、0.6 倍 [2] 公司研发管线 - 公司研发管线包括 10 个临床阶段项目和 6 个研发阶段项目，涵盖 CSF-1R、FGFR、PD-L1 等多个靶点 [11][12] - Pimicotinib 针对腱鞘巨细胞瘤的临床 Ib/II 期研究显示 ORR 达到 68%，已获得 FDA 和 CDE 突破性疗法认定 [12] - FGFR4 抑制剂 Irpagratinib 在肝细胞癌单药和联用 PD-L1 的临床研究中展现出显著疗效，ORR 分别达到 40.7% 和 50% [26][27] - PD-L1 小分子 ABSK043 在末线实体瘤的临床研究中 ORR 达到 27%，未来有望与 EGFR-TKI 联合治疗 NSCLC [33][34] 公司财务状况 - 2024-2026 年公司预计总收入分别为 5.6 亿元、6.4 亿元、6.9 亿元，同比增长率分别为 430.3%、13.2%、7.9% [38] - 2024-2026 年净利润预计分别为 0.02 亿元、0.3 亿元、0.6 亿元，同比增长率分别为 1056.4%、107.4% [38] - 2024-2026 年净资产收益率分别为 0%、1%、2%，净利率分别为 0.4%、4.5%、8.7% [2][38] 行业与市场 - 肝细胞癌全球每年新发约 100 万例，中国占比约 50%，FGF19 阳性患者占比约 30%，对应国内约 15 万 Irpagratinib 优势人群 [29][31] - 口服 PD-(L)1 市场潜力大，预计 80% 的 PD-(L)1 市场可能适用于口服小分子抑制剂 [33] - 和誉医药的 PS 为 3 倍，低于可比公司乐普生物-B、亚盛医药-B、和黄医药的 7 倍，处于相对低估水平 [40][41]

公司财务状况 - 公司在2023年12月31日的现金及银行结余为人民币1,971.5百万元，较上一年减少了287.3百万元[17] - 公司2023年的收入为人民币19.1百万元，主要归因于一项临床候选药物产生的授权费增加[18] - 公司其他收入及收益在2023年增加至人民币87.4百万元，主要原因是定期存款利率增加导致银行利息收入增加和政府补贴增加[19] - 年内亏损由2022年12月31日止年度的人民币495.6百万元减少至431.6百万元[24] - 现金及银行结余为1,971,491千元[28] - 公司2023年取得了重大进展，特别是在Pimicotinib的临床阶段资产方面[29] 研发及临床试验 - 公司正在进行irpagratinib用于治疗FGF19过表达的晚期HCC患者的II期试验[37] - ESMO年会公布irpagratinib用于治疗FGF19过表达的晚期HCC患者的最新Ib期数据[38] - 公司正在中国内地进行fexagratinib用于治疗FGFR2/3基因改造的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的II期试验[39] - 初步疗效结果显示fexagratinib在中国患者中具有良好的耐受性[39] - 公司正在澳大利亚进行I期试验，评估PD-L1抑制剂ABSK043对实体瘤患者的安全性、耐受性及PK/PD特性[41] - 公司正在中国内地及美国对实体瘤患者开展ABSK061的I期临床试验[42] 产品及合作 - ABSK012是一种口服生物利用度好、高选择性、新一代小分子FGFR4抑制剂，对野生型及突变型FGFR4具有很强的效力[46] - 公司推进臨床前候选药物ABK3376的研究，该药物是一种高效、选择性及可入脑的新一代EGFR抑制剂[47] - 公司与艾力斯达成独家对外许可协议，授权艾力斯在大中华区研究、开发、制造、使用及销售ABK3376[50] - 公司与Merck达成独家对外许可协议，授权Merck在中国内地、香港、澳门和台湾商业化包括或含有pimicotinib的产品[51] - Merck行使全球商业化选择权，将向公司支付额外行权费，总金额达605.5百万美元[53] 公司团队及管理 - 公司的研发团队由218名员工组成，专注于腫瘤领域[118] - 公司研发团队成员中超过71%拥有研究生以上学位[119] - 公司的藥物发现工作由多位博士领导，成功实现多个项目商业化[120] - 公司的臨床开发团队由嵇靖博士领导，已与多个地区的医院和研究人员签订合作协议[123] 公司治理及董事信息 - 公司董事及高级管理层具有丰富的行业经验和背景[155]-[165] - 唐女士曾任职于亚洲保康药业咨询（北京）有限公司和蘇州啟元股權投資管理合夥企业，目前担任多家公司的董事[166] - 孙博士曾担任江苏恒瑞医药股份有限公司的董事和主席，持有中药科学学士和有机化学博士学位[169] - 孙先生拥有超过23年的金融及审计经验，曾担任微创医疗科学有限公司首席财务官和上海畢馬威华振会计师事务所副经理[171] - 王先生曾在罗氏制药和阿斯利康中国担任高管职务，持有中欧国际工商管理硕士学位和上海外国语大学文学学士学位[173] - 嵇博士曾在Merck Sharp & Dohme、Sanofi S.A.、GlaxoSmithKline plc等公司担任高管职务，持有医学学士和医学硕士学位[177] - 张博士曾在上海睿智化学研究有限公司、Bristol Myers Squibb和强生小分子开发等公司担任高级职务，持有化学理学学士和美国罗格斯大学博士学位[180]

药物研发进展 - pimicotinib在TGCT患者中的客观缓解率（ORR）在50mg每日一次群组和25mg每日一次群组中分别达到87.5%和66.7%[18] - irpagratinib在FGF19过表达的晚期HCC患者中显示出40.7%的客观缓解率（ORR）[8] - ABSK061在晚期实体瘤患者中的客观缓解率（ORR）达到37.5%[24] - pimicotinib获得美国FDA快速通道认定（FTD）用于治疗不可手术的TGCT患者[19] - irpagratinib联合仑伐替尼治疗晚期或不可切除HCC患者的临床研究获批[7] - ABSK112用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的首例患者给药完成[26] - pimicotinib获得EMA孤儿药资格认定（ODD），用于治疗不可手术的TGCT患者[5] - ABSK021在TGCT患者中的III期临床研究已完成美国首例患者给药[2] - 公司ABSK061在晚期实体瘤患者中的首次人体试验显示，8例携带FGFR激活改变因子的实体瘤患者中，ORR达37.5%[35] - 公司ABSK043在晚期实体瘤患者的首次人体试验中已爬坡至1,000mg每日两次，耐受性良好，未报告剂量限制性毒性事件[51] - 公司ABSK012是一种口服生物利用度好、高选择性的新一代小分子FGFR4抑制剂，对野生型及突变型FGFR4具有很强效力[37] - fexagratinib在中国内地的II期试验中，FGFR3变异患者的客观缓解率（ORR）为30.7%，FGFR3突变患者的ORR为44%[58] - fexagratinib在阿斯利康的BISCAY试验中，单药治疗组的缓解率为31.3%，与已获批的厄达替尼（ORR为32.2%）相当[68] - Pimicotinib (ABSK021) 在治疗腱鞘巨细胞瘤的Ib期研究中，每日一次50mg群组的客观缓解率（ORR）为77.4%[105] - Pimicotinib (ABSK021) 在2023年获得美国FDA快速通道认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤患者[108] - Pimicotinib (ABSK021) 在2023年获得美国FDA批准进入针对腱鞘巨细胞瘤患者的III期临床研究[105] - Pimicotinib (ABSK021) 在2023年获得EMA批准用于腱鞘巨细胞瘤患者的III期临床研究[106] - Pimicotinib在中国、美国和欧洲同时进行针对TGCT的全球III期临床试验，并获得国家药监局、美国FDA和欧洲药品管理局的突破性疗法认定(BTD)和优先药物资格(PRIME)[109][110][112] - Pimicotinib在TGCT患者中的Ib期临床试验结果显示，50mg QD群组的ORR达到87.5%，25mg QD群组的ORR达到66.7%，中位治疗持续时间为12.2个月[122] - Irpagratinib在FGF19过表达的晚期HCC患者中的Ib期临床试验结果显示，BID群组的ORR达到40.7%[116] - Irpagratinib联合仑伐替尼的II期临床试验申请于2023年7月获得CDE受理[115] - Irpagratinib联合阿特珠单抗的II期试验正在中国进行，用于治疗FGF19过表达的晚期HCC患者[126] - Fexagratinib（ABSK091）在2024年2月完成用于治疗NSCLC的首例患者给药[119] - ABSK121在2023年10月和7月分别获得NMPA和美国FDA的临床研究批准，I期研究同时在美国和中国进行[134] - ABSK131在临床前研究中显示出强大的抗肿瘤活性和可入脑活性，目前正在进行临床前开发研究[139] - 公司在中国完成了首例晚期实体瘤患者的给药，并在中国及美国同时进行I期临床试验[140] - ABSK112是下一代EGFR外显子20抑制剂，对野生型EGFR具有更高的选择性及入脑性，适用于3%至5%的NSCLC患者[142] - 公司在中国进行ABSK081联合特瑞普利单抗治疗TNBC患者的Ib/II期临床试验，已完成患者入组[144] - ABSK051是一种小分子CD73抑制剂，正在中国进行I期试验，评估其对晚期实体瘤患者的安全性、耐受性及PK/PD特性[146] - ABSK081 (mavorixafor) 是全球临床开发上唯一口服生物利用度好的CXCR4调节剂，适用于多种癌症的潜在治疗方案[151] - 公司在中国完成首例患者给药，进行首次人体、多中心、开放的I期临床试验[152] - 公司自美国FDA获得ABSK012的首次人体I期临床研究的IND批准[155] - 2024年1月，pimicotinib获得EMA孤儿药资格认定，用于治疗不可手术的TGCT[168] 财务表现 - 公司获得最高达1.879亿美元的开发及销售里程碑付款，并收取实际年净销售额的两位数比例销售提成[29][30] - 公司年度亏损（不包括股份补偿成本）从2022年的3.855亿元人民币减少至2023年的3.842亿元人民币[32] - 公司2023年现金及银行结余为人民币19.715亿元，较2022年的22.588亿元减少2.873亿元，主要由于研发管线的持续扩张及快速推进[40] - 公司2023年研发开支为人民币4.059亿元，较2022年的3.136亿元增加0.923亿元，主要由于研发相关职能扩展及管线项目推进[42] - 公司2023年母公司普通股权益持有人应占每股亏损为人民币0.67元，基本及摊薄后为人民币0.80元[33] - 公司2023年财务成本为人民币217万元，较2022年的269万元减少52万元，主要由于租赁利息付款减少[41] - 公司2023年非流动资产总值为人民币7.398亿元，较2022年的8.1832亿元减少[54] - 公司2023年流动负债总额为人民币1.09166亿元，较2022年的1.07553亿元略有增加[54] - 公司2023年资产净值为人民币19.81102亿元，较2022年的23.46389亿元减少[54] - 公司2023年母公司普通权益持有人应占亏损为人民币431,583千元，2022年为人民币495,606千元[77] - 公司2023年每股基本亏损金额为人民币0.67元，2022年为人民币0.80元[76] - 公司2023年现金及银行结余为人民币1,971,491千元，2022年为人民币2,258,827千元[80] - 公司2023年理财产品的公允价值为人民币918千元，2022年为人民币93,796千元[77] - 公司2023年预付款项及其他应收款项为人民币68,993千元，2022年为人民币55,094千元[78] - 公司2023年其他应付款项及应计费用为人民币98,119千元，2022年为人民币97,585千元[87] - 公司2023年授权费收入为人民币19,060千元[70] - 公司2023年远期货币合约面值为人民币105,300千元[78] - 公司现金及现金等价物从2022年的641,837千元人民币减少至2023年的578,081千元人民币[91] - 公司已质押的定期存款年回报率介于5.0%至5.1%[91] - 公司短期定期存款的期限介乎一天至三个月不等，视乎即时现金需求而定[92] - 公司其他应付款项及应计费用为无抵押、免息及按要求偿还[94] - 2023年收入为19.1百万元，主要来自一项临床候选药物的授权费收入[174] - 2023年其他收入及收益为87.4百万元，同比增长41.8百万元，主要由于银行利息收入增加30.5百万元和政府补贴增加10.6百万元[182] - 2023年研发开支为433.7百万元，同比增长55百万元[187] - 2023年公司全面亏损总额为399,777千元，母公司拥有人应占亏损为431,583千元[172] - 2023年公司现金及银行结余为1,971,491千元，较2022年减少287,336千元[173] - 2023年公司非流动资产总值为73,980千元，较2022年减少7,852千元[173] - 2023年公司流动负债总额为109,166千元，较2022年增加1,613千元[173] - 研发开支从2022年的378.7百万元增加至2023年的433.7百万元，增长14.5%，主要由于第三方订约成本增加47.2百万元[189] - 2023年研发开支中，第三方订约成本为230,797千元，较2022年的183,548千元增长25.8%[190] - 行政开支从2022年的118.4百万元减少至2023年的96.4百万元，下降18.6%，主要由于以股份为基础的付款开支减少[190] - 财务成本从2022年的2.69百万元减少至2023年的2.17百万元，下降19.3%，主要由于租赁负债利息减少[192] - 2023年年内经调整亏损为384,185千元，较2022年的385,485千元略有减少[195] - 公司2023年12月31日的现金及银行结余为1,971.5百万元，较2022年的2,258.8百万元减少13%[196] 合作与授权 - 公司与Merck订立许可协议，总金额达605.5百万美元，包括首付款、行权款及研发与商业化里程碑付款[149] - 公司收到Merck一次性、不可退还的预付款70百万美元[149] - 公司与艾力斯就在大中华区研究、开发、制造、使用和销售ABK3376订立对外许可协议，总规模最高达187.90百万美元[156] - 2024年2月，公司收到与Merck合作的首付款70百万美元，用于pimicotinib的许可协议[169] 研发团队与管线 - 公司拥有16种候选药物组成的研发管线，其中10种处于临床阶段[97] - 公司研发管线中的ABSK091与百济神州的抗PD-1替雷利珠单抗联合治疗尿路上皮癌[99] - 公司研发团队由218名雇员组成，其中71%拥有研究生以上学位，20%持有博士学位[166]

新药发布 - 公司发布公告，宣布在2024年欧洲肿瘤学会靶向抗癌治疗大会上以口头报告形式发布新一代FGFR2/3高选择性抑制剂ABSK061的首次人体临床研究资料[1] - ABSK061作为全球范围内首个进入临床试验的选择性FGFR2/3抑制剂，在实体瘤患者的剂量爬坡试验中表现出高磷血症等副作用明显改善[2] - ABSK061对含有FGFR基因改变的肺癌、胃癌等多个病人产生应答，为未来在软骨发育不全症等其他疾病的开发奠定了良好基础[2]

公司信息 - 公司股份代号为2256[1] - 公司主要往来银行为平安银行股份有限公司[4] 产品研发 - Pimicotnib获得了国家药品监督管理局和美国食品药品监督局的突破性疗法认定，用于治疗不可手术的TGCT患者[6] - Pimicotinib在治疗晚期TGCT患者中表现出显著的抗肿瘤活性，每日一次50mg群组的客观缓解率为77.4%[11] - ABSK112获得FDA临床试验批准，开展针对非小细胞肺癌的首次人体I期临床试验[20] 财务状况 - 现金及银行结余为人民币2,102.4百万元，较上一年减少156.4百万元，主要由于研发活动及业务经营支出增加[26] - 收入由零增至人民币19.1百万元，主要来自艾力斯的授权费收入[27] - 研发开支增加至人民币204.6百万元，主要由于管线项目推进及研发相关职能不断扩展[29] 股东信息 - 徐博士、陈博士和喻博士分别持有公司股份的比例为16.82%[135] - 公司于2023年6月30日已发行股份总数为702,199,350股股份[141]

公司业绩 - 公司上半年现金消耗为2.25亿美元，预计全年消耗约为7.5亿美元[5] - 公司上半年收入为5.7亿人民币，主要来自收入、利息和政府补贴[5] - 公司目前现金为2.9亿美元，无债务，有充足资金支持未来运营[5] - 公司在开展其他疾病领域的研究，包括Chronic GVHD和Alzheimer disease等[8] - 公司计划拓展到乙腺癌、果肉瘤、胶振膜细胞瘤等领域，已获得多个产品的临床批准[8] 研发进展 - 公司有14个自主研发项目，每年交付2到4个临床前的候选药物[5] - 公司的摄影肿瘤项目已进入三期临床实验，预计在2025-2026年实现商业化[7] - 公司在FGFR领域有多个产品，覆盖了大部分领域，针对肺癌等疾病有潜在市场[8] - 公司在ASIMO想汇报的数据中包括更多剂量探索的拓展数据，如更多160毫克BID和220毫克BID病人的入组，展示出初步的有效性数据[18] - 公司今年推进了新一代克服FGFR耐药的ABSK-121进入临床，该项目旨在解决FPS2突变导致的耐药问题，具备更好的疗效潜力[20] 临床实验 - 公司启动全球国际多中心的三期病床实验，预计在明年上半年完成入组[15] - 公司在肝癌治疗领域的FJFAR4抑制剂ABS-B011-APAGVITAMINE项目已经在S-MODE的Abstract中被接受，将在10月份的欧洲总理学会S-MODE上汇报数据[17] - 公司在ASIMO想汇报的数据中包括更多剂量探索的拓展数据，如更多160毫克BID和220毫克BID病人的入组，展示出初步的有效性数据[18] - 公司的临床开发计划除了肝癌二线和后线，还在迅速探索希望找到最佳剂量，同时开展各种联合疗法，包括与罗氏的PDL1抗体RTD株的联合用药实验[19] - 公司在EGFR领域研发的二代化合物具有较高的选择性和优势，有望提高疗效并减少副作用[25]

财务数据关键指标变化 - 研发开支从2022年6月30日止六个月的1.59亿元增加4560万元至2023年同期的2.046亿元[4][30] - 2023年6月30日现金及银行结余为21.024亿元，较2022年12月31日的22.588亿元减少1.564亿元[9] - 2023年6月30日资产负债比率为4.93%，2022年12月31日为5.75%[10] - 2023年6月30日期内亏损2.08592亿元，2022年同期为2.21605亿元[7] - 2023年6月30日期内经调整亏损1.82883亿元，2022年同期为1.64039亿元[7] - 2023年6月30日年内行政开支4.5729亿元，2022年同期为5.5848亿元[8] - 2023年6月30日期内经调整行政开支3.5682亿元，2022年同期为3.2883亿元[8] - 公司收入从2022年上半年的零增长至2023年上半年的1910万元人民币，主要源于艾力斯的授权费预付款[48] - 财务成本从2022年上半年的140万元人民币减少20万元至2023年上半年的120万元人民币，主要因租赁负债利息减少[49] - 行政开支（不含股份基础补偿成本）从2022年上半年的3290万元人民币增加280万元至2023年上半年的3570万元人民币，主要因非研发职能员工福利增加[51] - 2023年6月30日现金及银行结余为21.024亿元人民币（约2.91亿美元），较2022年底减少1.564亿元人民币，主要因研发及经营支出增加[69] - 行政开支从2022年上半年的5580万元人民币减少1010万元至2023年上半年的4570万元人民币，主要因股份基础付款开支使员工成本减少[70] - 期内亏损从2022年上半年的2.216亿元人民币减少1300万元至2023年上半年的2.086亿元人民币，受研发开支和收益增加综合影响[71] - 研发开支（不含股份基础补偿成本）从2022年上半年的1.244亿元人民币增加6460万元至2023年上半年的1.89亿元人民币，因管线项目推进和研发职能扩展[72] - 2023年6月30日非流动资产总值为8.1266亿元人民币，流动资产总值为22.66563亿元人民币，流动负债总额为8531.9万元人民币[75][76][77] - 截至2023年6月30日止六个月，公司其他收入及收益从2022年同期的1170万元增加2600万元至3770万元，主要因银行利息收入及政府补助增加[93] - 截至2023年6月30日止六个月，公司其他开支从2022年同期的1710万元减少330万元至1380万元，主要由于汇兑差额波动[94] - 截至2023年6月30日止六个月，公司期内亏损（不包括以股份为基础的补偿成本的影响）从2022年同期的1.64亿元增加1890万元至1.829亿元，主要因研发开支增加、收入增加、银行利息收入增加导致其他收入及收益增加、行政开支减少[96] - 截至2023年6月30日，公司客户合同收入为1906万元，2022年同期为0 [113] - 截至2023年6月30日，公司授权费收入为1906万元，产生自与上海艾力斯医药科技股份有限公司订立的独家许可协议[113] - 截至2023年6月30日，公司银行利息收入为2701.6万元，2022年同期为617.3万元[90] - 截至2023年6月30日，公司政府补助为991.4万元，2022年同期为556.7万元[90] - 截至2023年6月30日，公司租赁负债利息为116万元，2022年同期为140万元[91] - 截至2023年6月30日，公司外汇亏损净值为1377.1万元，2022年同期为1704.7万元[115] - 截至2023年6月30日，公司资产净值为22.31965亿元，2022年为23.46389亿元[105] - 截至2023年6月30日止六个月，公司收购资产成本为人民币4,861,000元，2022年同期为人民币5,016,000元[123] - 截至2023年6月30日，用于计算每股基本及摊薄亏损的母公司普通权益持有人应占亏损为人民币208,592,000元，2022年同期为人民币221,605,000元；已发行普通股加权平均数为647,438,532股，2022年同期为701,974,626股[142] - 截至2023年6月30日止六个月，公司收入为人民币19,060,000元，均来自中国内地的某一时间点的授权费收入[134] - 2023年6月30日，理财余额为人民币98,114,000元，2022年12月31日为人民币93,796,000元[145] - 2023年6月30日，预付款项及其他应收款余额为人民币66,036,000元，2022年12月31日为人民币55,094,000元[126] - 截至2023年6月30日止六个月，物业、厂房及设备折旧为人民币2,880,000元，2022年同期为人民币2,348,000元[116] - 截至2023年6月30日止六个月，研发开支（不含折旧及摊销）为人民币198,023,000元，2022年同期为人民币152,769,000元[116] - 2023年6月30日，预付供应商款项为人民币20,878,000元，2022年12月31日为人民币11,249,000元[126] - 2023年6月30日，向雇员提供的贷款为人民币9,554,000元，2022年12月31日为人民币10,058,000元[126] - 2023年6月30日应付工资为17,746千元，2022年12月31日为23,196千元[148] - 2023年6月30日建设及设备采购应付款项为724千元，2022年12月31日为1,346千元[148] - 2023年6月30日其他应付税项为3,830千元，2022年12月31日为24,051千元[148] - 2023年6月30日其他应付款项为52,272千元，2022年12月31日为48,865千元[148] - 2023年6月30日各项应付款总计75,088千元，2022年12月31日为97,585千元[148] 业务线临床进展 - 2023年1月Pimicotinib获国家药监局批准进行cGvHD患者的II期临床研究[34] - 2023年4月完成Pimicotinib的III期研究首例患者给药[36] - 2023年6月Pimicotinib获EMA授予优先药物资格[37] - 2023年1月，Pimicotinib获国家药监局批准进行cGvHD患者的II期临床研究[183] - 2023年3月，Pimicotinib获FDA批准进入针对TGCT患者的III期临床研究[184] - 2023年6月，Pimicotinib获EMA授予PRIME，用于治疗不可手术的TGCT患者[185] - 2023年7月，Irpagratinib的II期临床试验申请获受理[161] - 2022年公司在中国内地获得ABSK043用于治疗恶性肿瘤患者的I期试验的IND批准，并于9月完成首例患者给药[169] 业务线药物疗效数据 - Pimicotinib每日一次50mg群组客观缓解率为77.4%，89.8%的患者仍在接受治疗，中位治疗持续时间为9.3个月，最长为12.5个月[57] - Pimicotinib每日一次50mg群组的ORR为77.4%，89.8%的患者仍在接受治疗，中位治疗持续时间为9.3个月，最长为12.5个月[184] - Fexagratinib单药治疗既往治疗有进展的晚期尿路上皮癌患者的缓解率达31.3%，已获批FGFR抑制剂厄达替尼的客观缓解率为32.2%[164] - Irpagratinib在FGF19高表达患者中ORR为22%，160mg每日两次FGF19 IHC+群组中ORR为33.3% [187] - 阿斯利康试验中33%的FGFR2扩增胃食管患者对Fexagratinib有反应[191] - Fexagratinib针对FGFR3变异mUC患者的ORR为30.7%，FGFR3突变患者的ORR为44% [192] 业务线药物市场信息 - 根据弗若斯特沙利文资料，最常受FGFR畸变影响的癌症中尿路上皮癌占32%、胆管癌占25%、乳腺癌占18%、子宫内膜癌占11%、胃癌占7%[163] - Irpagratinib针对的FGF19/FGFR4过表达患者数量约占全世界HCC患者总数的30% [186] - 有3%至5%的NSCLC患者会出现EGFR外显子20变异[199] 业务线合作协议 - 公司与艾力斯达成独家对外许可协议，授权其在大中华区开发等ABK3376，总收益最高达1.879亿美元，首付款约300万美元[66][67] 税务信息 - 香港附属公司须按16.5%税率就香港产生的估计应课税溢利缴纳所得税，中国内地附属公司一般按25%税率缴纳企业所得税，一家附属公司2022 - 2024年享15%优惠税率，澳大利亚附属公司按25%税率缴纳所得税[118,140] 业务线产品管线 - 公司产品管线有16种主要用于肿瘤学的候选药物，包括8种处于临床阶段的候选药物[178] 业务线临床试验计划 - Pimicotinib针对TGCT的全球III期临床试验计划约100名参与者在全球约50个中心入组，其中中国有30个中心[153]

财务数据关键指标变化 - 研发开支（不包括以股份为基础的补偿成本）从2021年的1.763亿人民币增加1.373亿人民币至2022年的3.136亿人民币[6] - 2022年公司收入为零，2021年为2270万元人民币，归因于临床候选药物授权费预付款[41] - 行政开支从2021年的1.248亿元人民币降至2022年的1.184亿元人民币，减少640万元[42] - 年内亏损从2021年的18.1亿元人民币降至2022年的4.956亿元人民币，减少13.144亿元[43] - 行政开支（不包括以股份为基础的补偿成本）从2021年的8470万元人民币降至2022年的7340万元人民币，减少1130万元[44] - 2022年研发开支（不包括以股份为基础的补偿成本）为3.13636亿元人民币，2021年为1.76315亿元人民币[46] - 2022年每股亏损为0.80元人民币，2021年为7.71元人民币[46] - 2022年12月31日，现金及银行结余为人民币22.588亿元，较2021年减少人民币2.867亿元[62] - 研发开支由2021年的人民币2.261亿元增加人民币1.526亿元至2022年的人民币3.787亿元[63] - 财务成本由2021年的人民币100万元增加人民币170万元至2022年的人民币270万元[64] - 可转换可赎回优先股之公允价值亏损由2021年的人民币15.243亿元减少人民币15.243亿元至2022年的零[65] - 截至2022年12月31日止年度收入为零，2021年为2270万元，归因于一项临床候选药物产生的授权费预付款[158][160] - 2022年其他收入及收益为4556.3万元，2021年为4358.7万元[158] - 2022年研发开支为3.78746亿元，2021年为2.26126亿元[158] - 2022年行政开支为1.18443亿元，2021年为1.24777亿元[158] - 2022年年度亏损为4.95606亿元，2021年为18.09993亿元[158] - 研发开支从2021年的2.261亿元增加1.526亿元至2022年的3.787亿元，主要因雇员成本增加5600万元和第三方订约成本增加8760万元[163] - 2022年雇员成本为1.67917亿元，2021年为1.11916亿元；2022年第三方订约成本为1.83548亿元，2021年为9599.8万元；2022年其他成本为2728.1万元，2021年为1821.2万元[164] - 财务成本从2021年的100万元增加170万元至2022年的270万元，主要因租赁负债利息增加[165] - 可转换可赎回优先股之公允价值亏损从2021年的15.243亿元减少15.243亿元至2022年的零，因优先股已转换为普通股[166] - 2022年12月31日资产负债率为6%，2021年12月31日为4%[170] - 2022年非流动资产总值81,832千元，较2021年的73,150千元增长11.87%[189] - 2022年流动资产总值2,407,717千元，较2021年的2,581,389千元下降6.72%[189] - 2022年流动负债总额107,553千元，较2021年的73,538千元增长46.25%[189] - 2022年其他收入及收益为45.6百万元，较2021年的43.6百万元增长4.59%[189] - 2022年行政开支为118.4百万元，较2021年的124.8百万元下降5.13%[192] - 2022年银行利息收入35,018千元，较2021年的16,938千元增长106.74%[191] - 2022年政府补贴10,545千元，较2021年的14,081千元下降25.11%[191] - 2022年出售联营公司收益为0千元，2021年为5,900千元[191] - 2022年其他开支为41.3百万元，较2021年的0.1百万元增长41200%[194] - 2022年年内经调整研发开支为 - 313,636千元，较2021年的 - 176,315千元下降77.88%[197] 业务合作与授权 - 公司授予艾力斯在全球范围内扩展许可区域的限时选择权[10] - 公司与礼来订立全球共同研发合作协议，有望获最高2.58亿美元付款及分级特许权使用费[36] - 公司交付了多个临床前候选药物，包括四代EGFR - TKI ABSK3376，并就该候选药物与艾力斯达成对外许可合作关系[35] - 2023年3月，公司与艾力斯订立独家对外许可协议，有资格获得总额为1.879亿美元的款项[57] - 公司与艾力斯达成独家对外许可协议，将收到总额最高达1.879亿美元的款项及相应比例净销售额的许可提成费[106] - 2022年1月公司与礼来订立全球共同发现合作协议，公司有望收取最多2.58亿美元潜在费用及销售分分级特许权使用费[146] - 2023年3月公司与艾力斯订立对外许可协议，交易总规模最高达1.879亿美元，另有相应比例净销售额的许可提成费[173] 药物临床进展 - 2022年7月，Pimicotinib获国家药监局授予BTD，用于治疗不适合手术的TGCT[7] - 公司正在中国内地进行Fexagratinib用于治疗FGFR2/3基因改造的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的II期试验，2021年11月完成首例患者给药，患者入组工作正在进行中[8] - 2022年11月，公司获得美国FDA对ABSK121的临床试验批准，并将启动首个针对人类治疗晚期实体瘤的I期临床试验[9] - 公司研究团队在2022年启动了三个新的发现项目，具有治疗癌症及其他疾病的首创或最佳潜能[35] - 2022年10月，Pimicotinib获国家药监局批准对TGCT患者进行III期临床研究[47] - 2023年1月，Pimicotinib获美国FDA授予BTD，用于治疗不适合手术的TGCT患者[48] - 公司拥有七个处于临床阶段的项目，包括三个处于概念验证及后续阶段的项目[56] - 2023年1月，Pimicotinib获国家药监局批准进行慢性移植物抗宿主病患者的II期临床研究[70] - 2022年12月，公司报告Irpagratinib用于治疗FGF19过表达的二线HCC的初步I期疗效及安全性结果[73] - 2022年12月，公司宣布Fexagratinib在中国内地用于治疗伴有FGFR2或FGFR3改变的尿路上皮癌患者的初步II期疗效及安全性结果[75] - 公司正在中国内地对FGF19过表达的HCC患者进行二線治疗的Ib期单药治疗试验，已完成每日一次180mg群组的患者入组[94] - 公司正在中国内地对FGF19过表达的晚期HCC患者进行Irpagratinib联合阿特珠单抗的II期试验，首例患者于2022年1月给药，患者入组工作正在进行中[95] - 公司正在澳大利亚进行I期试验，评估ABSK043对实体瘤患者的安全性、耐受性及PK/PD特性，患者入组工作正在进行中[100] - 2022年2月公司与百济神州就Fexagratinib联合疗法合作，5月获国家药监局IND批准启动II期试验，11月完成首例患者入组[115][125] - 2022年3月公司Fexagratinib获美国FDA授予治疗胃癌的ODD[116] - 2022年6月公司完成ABSK061治疗实体瘤患者I期临床试验首例患者给药[118] - 2019年7月公司获ABSK081在特定地区开发等权利，2021年11月合作方完成III期临床试验患者入组，2022年11月披露积极顶线结果[119][121] - 2022年10月Pimicotinib获国家药监局批准对TGCT患者进行III期临床研究[132] - 2022年12月公司公布Irpagratinib初步I期疗效及安全性结果，FGF19高表达患者ORR为22%（4/18），160mg每日两次FGF19 IHC + 群组ORR为33.3%（2/6）[134] - 2021年7月公司完成ABSK081联合特瑞普利单抗治疗TNBC患者的Ib/II期临床试验首例患者给药，患者入组工作已完成[144] - 2021年11月公司完成Fexagratinib II期试验首例患者给药，患者入组工作正在进行中[137] - 2022年11月公司完成Fexagratinib II期临床试验首例患者入组，这是中国首个泛FGFR抑制剂与免疫疗法的临床联合试验[138] - 2022年11月公司获得美国FDA对ABSK121的临床试验批准，并将启动针对人类治疗晚期实体瘤的I期临床试验[141] - 公司已在四个国家和地区获得15项IND或临床试验批准[177] - 展望2023年，公司将推进临床及临床前项目，预计发布概念验证数据并提交IND申请[181] - 2022年上半年因疫情防控，公司临床前项目延误，5月实验室复工，6月初全面恢复运营[184][185] 药物疗效数据 - Fexagratinib单药治疗组在BISCAY试验中缓解率达31.3%，与厄达替尼（ORR为32.2%）相当[91] - Irpagratinib I期在FGF19高表达患者中ORR为22% (4/18)，在160mg每日两次FGF19 IHC+群组中ORR为33.3% (2/6)[96] - 独立评审委员会确认FGFR3变异的mUC患者的ORR为30.7% (4/13)，FGFR3突变患者的ORR为44% (4/9)[98] - Pimicotinib初步ORR为68.0%（17/25,95% CI：46.50%-85.05%），平均治疗持续时间为6.8个月，85.2%的患者仍在接受治疗[111] 疾病相关数据 - 根据弗若斯特沙利文资料，FGF19/FGFR4过表达的患者数量约占全世界HCC患者总数的30%[112] - 有3% - 5%的NSCLC患者会发生EGFR外显子20变异，公司ABSK112正进行临床前研究[123] - 最常受FGFR畸变影响的癌症中尿路上皮癌占32%、胆管癌占25%、乳腺癌占18%、子宫内膜癌占11%、胃癌占7%[135] 研发团队情况 - 2022年12月31日研发团队约200人，超68%获研究生以上学位，约21%持有博士学位；临床前研发团队约79%获研究生以上学位，约32%持有博士学位[174] 产品管线情况 - 公司拥有由临床前阶段到临床阶段项目的15种肿瘤候选药物组成的产品管线[84]

临床试验进展 - 合作伙伴X4于2021年11月完成III期临床试验患者入组，2022年11月披露积极顶线结果[2] - 公司在中国进行ABSK081联合君实特瑞普利单抗治疗TNBC患者的Ib/II期临床试验，2021年7月完成首例患者给药，患者入组工作已完成[2] - 2022年11月公司获美国FDA对ABSK121的临床试验批准，将启动针对晚期实体瘤的I期临床试验[71] - 公司在四个国家和地区获得15项IND或临床试验批准[75] - 2022年7月，Pimicotinib获国家药监局授予突破性疗法认定用于治疗不适合手术的TGCT[79] - 2023年1月，Pimicotinib获国家药监局批准进行cGvHD患者的II期临床研究[81] - 2022年10月，Pimicotinib获国家药监局批准对TGCT患者进行III期临床研究[87] - 2023年1月，Pimicotinib获美国FDA授予BTD用于治疗不适合手术的TGCT患者[89] - Pimicotinib正在中美同时进行Ib期试验，2022年7月获国家药监局BTD用于治疗不适合手术的TGCT[177] - 2022年10月Pimicotinib获国家药监局批准对TGCT患者进行III期临床研究[177] - Irpagratinib正在中国进行临床试验，用于治疗FGF19/FGFR4信号高度活化的晚期肝细胞癌[180] - Irpagratinib治疗FGF19过表达的二線HCC的Ib期试验已完成每日一次180mg群组患者入组，开始爬坡剂量每日一次320mg及每日两次160mg患者入组[181] - Irpagratinib联合罗氏阿特珠单抗治疗FGF19过表达的晚期HCC患者的II期试验首例患者于2022年1月给药，入组工作进行中[181] - Fexagratinib治疗伴有FGFR2/3基因变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌的II期试验于2021年11月完成首例患者给药，入组工作进行中[187] - Fexagratinib联合Tislelizumab治疗伴有FGFR2/3基因突变的尿路上皮癌的II期试验于2022年11月完成首例患者入组[187] 临床前研究 - 有3%至5%的NSCLC患者会发生EGFR外显子20变异，ABSK112是针对该变异的下一代EGFR外显子20抑制剂，正在进行临床前研究[4] 合作协议 - 2022年1月公司与礼来订立全球共同发现合作协议，达成协定终点后公司可收取最多2.58亿美元潜在费用及销售分级特许权使用费[6] - 2023年3月公司与艾力斯订立对外许可协议，交易总规模最高达1.879亿美元，加上相应比例净销售额的许可提成费[7] - 2022年1月，公司与礼来订立全球共同早期研发合作协议[99] - 若化合物达到商定终点，礼来有权进一步开发及商业化，公司最高可获2.58亿美元潜在付款及分级特许权使用费[101] - 2023年3月公司与艾力斯达成对外许可协议，最高可获1.879亿美元付款及许可提成费[102] 研发团队情况 - 2022年12月31日，公司研发团队约200名雇员，超68%获研究生以上学位，约21%持有博士学位；临床前研发团队约79%获研究生以上学位，约32%持有博士学位[8] - 公司临床开发团队由嵇靖博士领导，其拥有逾25年全球制药公司早期及后期临床开发经验[11] 公司未来规划 - 公司预计2023年发布下一波概念验证数据，并就若干临床前资产提交IND申请[14] - 公司未来将继续通过创新项目扩大管线，探索业务发展机会以最大化在研候选药物商业价值[14] 财务数据关键指标变化 - 2022年公司收入为人民币2270万元，2021年为零[20] - 其他收入及收益从2021年的人民币4360万元增加200万元至2022年的人民币4560万元[22] - 研发开支从2021年的人民币2.261亿元增加1.526亿元至2022年的人民币3.787亿元[23] - 行政开支从2021年的人民币1.24777亿元减少至2022年的人民币1.18443亿元[18] - 其他开支从2021年的人民币10万元增加4120万元至2022年的人民币4130万元[27] - 2022年税前亏损为人民币4.95606亿元，2021年为人民币18.09993亿元[18] - 2022年年度亏损为人民币4.95606亿元，2021年为人民币18.09993亿元[18] - 2022年年内其他全面收入为人民币2.00267亿元，2021年亏损为人民币762.7万元[18] - 2022年年内全面亏损总额为人民币2.95339亿元，2021年为人民币18.1762亿元[18] - 2022年母公司普通股权益持有人应占每股亏损为人民币0.80元，2021年为人民币7.71元[18] - 行政开支从2021年的1.248亿人民币降至2022年的1.184亿人民币，减少640万人民币[31] - 财务成本从2021年的100万人民币增至2022年的270万人民币，增加170万人民币[33] - 可转换可赎回优先股公允价值亏损从2021年的15.243亿人民币降至2022年的0，减少15.243亿人民币[34] - 2022年年内亏损4.95606亿人民币，2021年为18.09993亿人民币；2022年年内经调整亏损3.85485亿人民币，2021年为1957.4万人民币[37] - 2022年年内研发开支3.78746亿人民币，2021年为2.26126亿人民币；2022年年内经调整研发开支3.13636亿人民币，2021年为1.76315亿人民币[38] - 2022年现金及银行结余为22.588亿人民币，较2021年的25.455亿人民币减少11%[40] - 2022年资产负债比率为6%，2021年为4%[41] - 2022年公司无银行贷款或其他形式借款[45] - 2022年公司收入为零，2021年为2270万元[105] - 2022年其他收入及收益为4560万元，较2021年增加200万元[105] - 2022年研发开支为3.787亿元，较2021年增加1.526亿元[106] - 2022年行政开支为1.184亿元，较2021年减少640万元[106] - 2022年财务成本为270万元，较2021年增加170万元[106] - 2022年年内亏损为4.956亿元，较2021年减少13.144亿元[109] - 2022年非国际财务报告准则下行政开支（不包括股权激励费用）为7340万元，较2021年减少1130万元[110] - 股本为46千元，库存股份为(3)千元，其他储备为2,346,346千元[125] - 总权益为2,346,389千元[126] - 2022年银行利息收入为35,018千元，2021年为16,938千元；2022年出售联营公司收益为10,545千元，2021年为14,081千元[148] - 2022年物业、厂房及设备项目折旧为4,569千元，2021年为4,179千元；2022年使用权资产折旧为9,555千元，2021年为7,003千元[149] - 2022年研发开支（不含折旧及摊销）为366,714千元，2021年为218,617千元[149] - 2022年租赁负债利息为2,685千元，2021年为959千元[151] - 2022年用于计算每股基本及摊薄亏损的母公司普通权益持有人应占亏损为495,606千元，2021年为1,809,993千元；2022年已发行普通股加权平均数为620,675,952股，2021年为234,883,376股[160] - 2022年理财产品金额为93,796千元，2021年为0千元[160] - 2022年预付款及其他应收款为55,094千元，2021年为35,876千元[161] - 2022年现金及银行结余为2,258,827千元，2021年为2,545,513千元；2022年现金及现金等价物为641,837千元，2021年为1,063,857千元[164] - 2022年现金及银行结余为2258827千元人民币，2021年为2545513千元人民币[170] - 2022年应付工资为23196千元人民币，2021年为22303千元人民币[171] - 2022年建设及设备采购应付款项为1346千元人民币，2021年为18千元人民币[171] 企业管治情况 - 公司主席及首席执行官角色由徐耀昌博士担任，偏离企业管治守则第C.2.1条；2022年仅召开三次定期董事会会议，偏离第C.5.1条[48][49] 首次公开发售款项使用情况 - 公司股份2021年10月13日上市，获所得款项净额16.74亿港元[53] - 首次公开发售所得款项净额为16.74亿港元，截至2022年12月31日实际动用2.197亿港元，未动用14.543亿港元[56] - 用于Irpagratinib相关研发的款项计划分配占比19.7%，金额3.2978亿港元，报告期内实际动用2088万港元，未动用3.089亿港元[56] - 用于Fexagratinib相关研发的款项计划分配占比32.6%，金额5.4572亿港元，报告期内实际动用2834万港元，未动用5.1738亿港元[56] - 用于其他临床阶段产品及管线候选产品的款项计划分配占比28.0%，金额4.6872亿港元，报告期内实际动用6627万港元，未动用4.0245亿港元[56] - 用于临床前研究的款项计划分配占比8.4%，金额1.4062亿港元，报告期内实际动用6302万港元，未动用7760万港元[56] - 用于建造上海生产设施的款项计划分配占比6.3%，金额1.0546亿港元，报告期内实际动用2025万港元，未动用8521万港元[56] - 用作营运资金及一般公司用途的款项计划分配占比5.0%，金额8370万港元，报告期内实际动用2094万港元，未动用6276万港元[56] 股份购回与股息分配 - 2022年2月公司在联交所购回80.4万股股份，总代价约470万港元，每股最高5.9港元，最低5.69港元，3月14日注销[59] - 董事会决定不建议就2022年度派付末期股息，2023年6月9 - 14日暂停办理股份过户登记[64] 各条业务线数据关键指标（药物疗效数据） - Irpagratinib I期在FGF19+ HCC患者中，FGF19高表达患者ORR为22%（4/18），160mg每日两次FGF19 IHC+群组中ORR为33.3%（2/6）[84] - Pimicotinib治疗晚期TGCT患者初步ORR为68.0%（17/25，95% CI：46.50%-85.05%），平均治疗持续时间为6.8个月，85.2%的患者仍在接受治疗[88] - Fexagratinib治疗FGFR3变异（包括突变及/或融合）的mUC患者ORR为30.7%（4/13），FGFR3突变患者ORR为44%（4/9）[93] - Pimicotinib初步ORR为68.0%（17/25，95%CI：46.50%-85.05%），85.2%的患者仍在接受治疗[179] - Irpagratinib治疗FGF19过表达的二線HCC初步I期数据显示，FGF19高表达患者ORR为22%（4/18），160mg每日两次FGF19 IHC+群组中ORR为33.3%（2/6）[182] - Fexagratinib单药治疗既往治疗有进展的晚期尿路上皮癌患者的BISCAY试验缓解率达31.3%，与厄达替尼（ORR为32.2%）相当[186] - Fexagratinib治疗以往接受过治疗的晚期FGFR扩增癌症患者，33%的FGFR2扩增胃食管患者有反应[186] - Fexagratinib治疗伴有FGFR2或FGFR3改变的尿路上皮癌患者初步II期数据显示，FGFR3变异mUC患者ORR为30.7%（4/13），FGFR3突变患者ORR为44%（4/9）[188] 药物相关资格认定 - 2022年3月，公司获美国FDA授予Fexagratinib治疗胃癌的孤儿药资格[93] - 2022年3月公司获美国FDA授予Fexagratinib治疗胃癌的ODD[189] 财务报表准则相关 - 公司本年度财务报表首次采用国际财务报告准则第3号（修订本）等多项修订准则[129][130] - 公司尚未应用国际财务报告准则第10号及国际会计准则第28号（修订本）等多项已颁布但未生效准则[131][132] 会计政策相关 - 公司药品研发管线研发开支在报告期产生时支销[135] - 公司为董事及雇员制定购股权计划，采用二项式模型计量权益结算交易公允价值[137][138] - 公司使用增量借款利率计量租赁负债，需进行利率估计[138] 经营分部情况 - 公司仅一个可呈报经营分部，即开发创新药物[140] 收入情况 - 客户合同收入为22,