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Alector (NasdaqGS:ALEC) FY Conference Transcript
2025-09-08 23:02
Alector (NasdaqGS:ALEC) FY Conference September 08, 2025 10:00 AM ET Company ParticipantsArnon Rosenthal - Co-Founder, CEO & DirectorConference Call ParticipantsSean Laaman - Research Analyst - Biotechnology Small & MidcapSean LaamanWelcome to the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Sean Lyman, Head of SNiCCAP Biotech, here at the firm. For important disclosures, please see the Morgan Stanley Research Disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. If you have any questions, pl ...
Alector (ALEC) 2025 Conference Transcript
2025-09-05 04:55
公司及行业 * 公司为Alector (ALEC) 专注于开发治疗神经退行性疾病的疗法[2] * 行业为神经退行性疾病治疗领域 包括额颞叶痴呆(FTD) 阿尔茨海默病(AD) 帕金森病(PD) 肌萎缩侧索硬化症(ALS)等[2] 核心观点与论据 * 公司采用三种主要方法开发疗法 包括清除错误折叠蛋白 替换受损或缺失蛋白 以及修复受损的免疫细胞和神经细胞[3] * 公司最主要的产品latozinemab用于治疗由progranulin基因突变引起的额颞叶痴呆(FTD-GRN) 其作用机制是通过阻断progranulin的降解级联 使其在脑内的停留时间延长2至3倍 从而将progranulin水平恢复至正常水平[9][10] * FTD是一种侵袭性致命痴呆症 进展速度比阿尔茨海默病快三倍 患者在诊断后7至9年内死亡[6] * 美国有50,000至60,000名FTD患者 欧盟约有110,000名 其中多达10%携带progranulin突变 即欧美共有约15,000至17,000名有症状患者 此外还有4至5倍的无症状患者注定会发病[6][7] * 关键性3期临床试验(INFRONT-3)预计在25年第四季度中旬读出数据 该研究为期两年 招募了106名有症状患者和16名无症状患者[19] * 试验的双重主要终点是临床认知评估(CDR-Sum of Boxes)和血浆progranulin水平升高 需要两者均达到统计学显著性才能获得完全批准[19] * 公司对达到progranulin终点有超过99%的把握 对显示认知衰退减慢40%有80%至90%的信心 即使仅减慢25%也被认为具有统计学显著性和临床意义[23] * 支持性生物标志物包括 volumetric MRI GFAP 神经丝轻链(NfL)等 其中在2期研究中观察到GFAP水平恢复正常 NfL趋于稳定 认知衰退减慢48%[11][12][16] * 公司与GSK就该药物达成合作 协议包括7亿美元预付款和15亿美元里程碑付款 在美国为50-50利润分成 在美国以外地区为类似分成的特许权使用费[27] * 公司另一产品AL101同样用于提升progranulin水平 但具有更长的半衰期 正针对阿尔茨海默病进行2期研究 该研究已完成360名患者的入组 数据预计在2026年末或2027年初读出[32][35] * 公司拥有一个脑载体(穿梭)平台技术 利用转铁蛋白受体将抗体药物(如抗Aβ 抗Tau) 酶替代疗法(如GBA) 和siRNA疗法(如抗Tau 抗α-突触核蛋白)递送至大脑[37][39] * GBA酶突变导致高达10%的帕金森病和30%的路易体痴呆 欧美有数十万患者[37] 其他重要内容 * progranulin功能丧失是神经退行性疾病的独特通用风险基因 其水平降低10-15%也会增加患阿尔茨海默病 帕金森病的风险 并加速ALS进展[4] * 公司计划在2026年将两种新药推进至临床阶段[5] * 公司最终目标是进行预防性治疗 在患者出现临床症状前就进行干预[21] * 药物耐受性良好 无严重的药物相关不良反应[21] * 公司已获得突破性疗法和孤儿药资格认定[28] * 若3期数据积极 公司将与GSK共同准备商业化 公司将在美国主导商业化并建立销售团队[27]
After Golden Cross, Alector (ALEC)'s Technical Outlook is Bright
ZACKS· 2025-08-22 22:55
技术指标分析 - 公司股价近期出现黄金交叉技术形态 50日移动平均线突破200日移动平均线 [1][2] - 黄金交叉形成包含三个阶段 股价下跌触底 短周期均线上穿长周期均线 随后延续上涨动能 [3] - 过去四周股价累计上涨26.8% 目前处于持续上升趋势 [4] 市场表现与评级 - 公司获得Zacks评级第三级(持有) 暗示可能即将突破 [4] - 当前季度盈利预期呈现积极态势 过去60天内6次上调盈利预测 零次下调 [4] - 盈利预期上修与技术指标突破形成双重利好组合 预示近期可能继续上涨 [5]
Alector (ALEC) Reports Q2 Loss, Tops Revenue Estimates
ZACKS· 2025-08-08 07:16
公司业绩表现 - 季度每股亏损0 3美元 超出Zacks共识预期亏损0 45美元 同比去年每股亏损0 4美元有所改善 [1] - 季度盈利超预期33 33% 上一季度超预期6 82% [1] - 过去四个季度均超出共识EPS预期 [2] - 季度营收787万美元 远超Zacks共识预期177 94% 但同比去年1508万美元下降 [2] - 过去四个季度中有两次超出共识营收预期 [2] 股价与市场表现 - 年初至今股价下跌24 3% 同期标普500指数上涨7 9% [3] - 当前Zacks评级为3(持有) 预计近期表现与市场持平 [6] 未来展望 - 当前共识预期下季度EPS亏损0 49美元 营收283万美元 本财年EPS亏损1 84美元 营收1217万美元 [7] - 行业前景对股价有重要影响 医疗生物遗传行业目前在Zacks行业排名前41% [8] 同业公司比较 - 同业公司Invivyd预计季度每股亏损0 04美元 同比改善90% 营收1550万美元 同比大增585 8% [9] - Invivyd过去30天EPS预期保持稳定 [9]
Alector(ALEC) - 2025 Q2 - Earnings Call Transcript
2025-08-08 05:30
财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度末现金及等价物为3.073亿美元 预计现金流可支撑运营至2027年 [38] - 2025年财务指引更新 合作收入预计1300万至1800万美元 研发支出1.3亿至1.4亿美元 行政管理支出5500万至6500万美元 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品latozinimab(AL001)针对FTD-GRN的III期INFRONT3试验预计2025年四季度中期公布顶线数据 该试验纳入103名症状患者和16名无症状风险人群 [25][26] - AL101(第二代progranulin提升抗体)针对早期阿尔茨海默病的II期PROGRESS-AD研究已完成入组 预计2026年完成试验 [7][31] - 临床前管线包括抗Aβ抗体ADP037ABC(阿尔茨海默病) 酶替代疗法ADP050ABC(帕金森病) 以及抗tau siRNA 均采用专有血脑屏障递送技术ABC平台 [33][36][37] 各个市场数据和关键指标变化 - FTD-GRN患者规模在美国和欧盟约8000-17000人 占所有FTD病例5%-10% [22][23] - 美国FTD发病率约15-22例/10万人年 现患病例约5-6万例 欧洲现患病例约11万例 [15][16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司聚焦神经退行性疾病领域 采用"蛋白提升+血脑屏障穿透"双技术平台策略 [6][32] - 与GSK合作推进latozinimab商业化准备 计划2026年提交BLA/MAA申请 [29] - 针对阿尔茨海默病开发生物标志物驱动疗法 差异化竞争于现有抗Aβ疗法 [34][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - FTD领域存在巨大未满足需求 目前无获批疾病修饰疗法 诊断复杂性和试验设计是主要挑战 [18][19][20] - 公司认为25%的疾病进展减缓即具统计学显著性和临床意义 且基于生物标志物的监管批准存在先例(如tofersen) [50][96][97] - ABC技术平台可突破血脑屏障递送限制 实现抗体/蛋白/酶/siRNA等多模态脑部给药 [8][33] 其他重要信息 - latozinimab已获FDA突破性疗法和快速通道认定 以及FDA/EMA的孤儿药资格 [28] - 根据FDA要求 修订INFRONT3统计方案 将血浆progranulin提升与CDR评分共同设为主要终点 [26][27][42] - 临床安全性良好 未观察到ARIA等重大安全性信号 [28][87][90] 问答环节所有提问和回答 问题: 统计方案变更细节及原因 - FDA统计评审员要求将血浆progranulin设为共同主要终点 因认可其机制重要性 此为唯一变更 [42][43] - 临床前数据显示progranulin在所有用药患者中均一致提升 血浆与CSF浓度高度相关 [44][46][53] 问题: FDA关注外周生物标志物的原因 - 监管机构未提供具体理由 但公司认为这凸显progranulin的生物意义 且II期研究显示CSF/血浆同步提升 [51][52] - 前期讨论已确认progranulin提升可作为支持性证据 [51] 问题: 统计方案变更对试验效能影响 - 双主要终点独立分析 临床终点效能保持不变 progranulin终点基于II期数据具有99%效能 [62][68][69] - 试验需同时满足两个终点的统计学显著性 [62][70] 问题: 25%临床改善的认可度 - 专家认为在无治疗选择的FTD领域 25%减缓具临床意义 且安全性优于抗Aβ疗法 [56][58] - 公司强调25%减缓即可达统计学显著并可能获批 [71] 问题: progranulin阈值与标签可能性 - FDA未指定progranulin提升阈值 仅要求设为共同主要终点 [67][68] - 尚未讨论将progranulin纳入标签 需待数据读出后与监管机构沟通 [65] 问题: 患者异质性与终点分析 - 试验采用主动组vs安慰剂组的progranulin变化分析 GRN突变均导致50%程序性蛋白缺失 [78][79][80] - 非编码区突变与神经退行性疾病相关 但不引起FTD [81] 问题: 安慰剂效应与控制措施 - 96周试验设计可规避短期安慰剂效应 生物标志物(NfL/MRI)不受安慰剂影响 [84][85] - 自然史数据已用于样本量估算 [84] 问题: ARIA风险 - INFRONT3试验未观察到ARIA事件 因FTD缺乏淀粉样血管病变病理基础 [87][90] 问题: 生物标志物阳性但临床数据模糊时的审批前景 - 将基于总体数据与监管机构讨论 中枢神经疾病存在生物标志物批准先例(如SOD1 ALS) [95][96][97] - 追求完全批准 但保留灵活性 [95] 问题: 样本量确认 - 2023年与FDA达成协议 103例患者满足40%疾病减缓的检测效能 [99] 问题: 无症状人群数据潜力 - 16名无症状患者将参与敏感性分析 基于NfL升高者可能在未来2年内转化 [104][105][107] - 开放标签扩展期入组率令人满意 可提供长期数据 [108][109] 问题: progranulin提升策略在其他疾病的应用 - FTD-GRN成功可能支持阿尔茨海默病的研究 但超生理水平获益仍需验证 [74][75][76]
Alector(ALEC) - 2025 Q2 - Quarterly Report
2025-08-08 04:17
根据您的要求,我将关键点按照单一主题维度进行分组,并严格使用原文关键点。 财务表现:亏损与累计赤字 - 公司净亏损在2025年第二季度为3050万美元,在2025年上半年为7100万美元[90] - 2025年上半年净亏损为7099.5万美元,较2024年同期7475.5万美元改善376万美元[112] - 截至2025年6月30日,公司累计赤字为9.001亿美元[90] - 截至2025年6月30日,公司累计赤字9.001亿美元[119] 现金状况与流动性 - 截至2025年6月30日,公司现金、现金等价物和有价证券总额为3.073亿美元,预计可支撑运营至2027年下半年[91] - 公司现有资金预计可支撑运营至2027年下半年[121] - 截至2025年6月30日,公司持有现金及可售证券3.073亿美元,累计赤字9.001亿美元[119] - 2025年6月30日现金及有价证券总额为3.073亿美元,包含货币基金和美国国债[135] - 约30万美元银行存款超过FDIC 25万美元保险限额[136] 现金流活动 - 2025年上半年经营活动现金流出1.098亿美元,投资活动现金流入1.215亿美元[125] - 2025年上半年经营活动所用现金为1.098亿美元,主要由7100万美元净亏损导致[126] - 2025年上半年投资活动产生现金1.215亿美元,主要来自2.504亿美元有价证券到期[128] - 2025年上半年融资活动现金流入仅10万美元,源于员工购股计划[129] - 2024年上半年融资活动现金流入7180万美元,主要来自公开发行股票[129] - 2024年同期经营活动现金使用量为1.241亿美元,净亏损7480万美元[127] 收入与费用(同比变化) - 2025年第二季度合作收入为787.4万美元,同比下降47.8%(从1508.3万美元)[105][106] - 2025年第二季度研发费用为2761.1万美元,同比下降40.4%(从4631.4万美元),主要因AL002和latozinemab项目支出减少及人员裁减[105][107] - 2025年第二季度行政费用保持稳定,为1440.1万美元(2024年同期1437.5万美元)[105][109] - 2025年第二季度其他净收入为361.4万美元,同比下降48.4%(从700.3万美元),因可售证券减少及利率下调[105][110] 研发项目与成本 - AL002项目研发费用大幅减少1037.5万美元(从1242.4万美元降至204.9万美元),降幅83.5%[108] - 根据GSK协议修订条款,公司负责承担AL101在阿尔茨海默病初步2期临床试验中高达1.405亿美元的开发成本[83][93] 业务运营与战略 - INFRONT-3全球关键3期临床试验已完成入组,顶线数据预计于2025年第四季度中期公布[79] - PROGRESS-AD 2期全球临床试验已完成入组,试验预计于2026年完成[83] - 公司于2025年3月宣布裁员约13%,影响约25名员工[91] 合作与协议 - 公司获得GSK的7亿美元预付款,其中5亿美元于2021年8月收到,2亿美元于2022年1月收到[93] - 公司可能获得高达15亿美元的里程碑付款,涉及latozinemab和AL101的临床开发、注册和商业化[93] - 截至2025年6月30日,与GSK协议相关的递延收入余额为1.823亿美元[96] 资金保障与融资 - 公司通过股权融资安排(4亿美元S-3注册声明)和贷款协议(最高5000万美元额度)保障资金需求[121][122] 非现金支出与薪酬 - 2025年股票薪酬非现金支出为1540万美元[126] 市场风险与敏感性 - 利率上升100基点将导致公司有价证券公允价值变动约110万美元[135] - 公司外汇风险敞口有限,汇率波动10%不会产生重大财务影响[137]
Alector(ALEC) - 2025 Q2 - Quarterly Results
2025-08-08 04:11
收入和利润(同比环比) - 第二季度合作收入为790万美元,同比下降720万美元,主要因AL002项目和latozinemab FTD-C9orf72 II期试验绩效义务完成[11] - 2025年第二季度合作收入为7874万美元,同比下降47.8%(从2024年同期的1.5083亿美元)[22] - 第二季度净亏损3050万美元(每股0.30美元),同比亏损收窄820万美元[15] - 2025年第二季度运营亏损为3.4138亿美元,同比收窄25.1%(从2024年同期的4.5606亿美元)[22] - 2025年上半年净亏损为7.0955亿美元,同比收窄4.9%(从2024年同期的7.4755亿美元)[22] - 2025年第二季度每股亏损为0.30美元,同比改善25%(从2024年同期的0.40美元)[22] 成本和费用(同比环比) - 研发费用为2760万美元,同比减少1870万美元,主要因AL002和latozinemab项目支出减少及人员成本削减[12] - 2025年上半年研发支出为6.1252亿美元,同比增长33.2%(从2024年同期的4.6314亿美元)[22] - 2025年上半年总运营费用为9.0381亿美元,同比增长32.7%(从2024年同期的6.0689亿美元)[22] 业务线表现 - 关键III期试验INFRONT-3的顶线数据预计2025年Q4中期公布,计划2026年提交BLA/MAA申请[6] - AL101治疗早期阿尔茨海默病的II期试验PROGRESS-AD已完成入组,预计2026年完成[8] - 公司推进脑穿透候选药物ADP037-ABC(抗β淀粉样蛋白抗体)和ADP050-ABC(GCase酶替代疗法),目标2026年进入临床[9] 管理层讨论和指引 - 2025年全年指引:合作收入1300-1800万美元,研发费用1.3-1.4亿美元,行政费用5500-6500万美元[16] 其他财务数据 - 公司现金及投资总额为3.073亿美元,预计可支撑运营至2027年下半年[2][15] - 2025年上半年其他净收入为7838万美元,同比下降46.5%(从2024年同期的1.4639亿美元)[22] - 2025年第二季度流通股数为100,371,632股,同比增长3.8%(从2024年同期的96,674,921股)[22] 市场与患者数据 - FTD-GRN患者数量估计美国5-6万例(占FTD病例5%-10%),欧盟约11万例[6]
Alector Reports Second Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update
Globenewswire· 2025-08-08 04:05
On track to report topline data by mid-Q4 2025 from the pivotal INFRONT-3 Phase 3 clinical trial of latozinemab in FTD-GRN, a severe, rare form of dementia with no approved treatments Ongoing Phase 2 PROGRESS-AD trial of AL101 in early Alzheimer's disease expected to complete in 2026 Continuing to progress Alector Brain Carrier programs, including the company's anti-amyloid beta antibody, engineered GCase enzyme replacement therapy, and anti-tau siRNA $307.3 million in cash, cash equivalents, and investment ...
Alector to Host Second Quarter and Mid-Year 2025 Earnings Conference Call
Globenewswire· 2025-08-01 04:05
公司财务与业务更新 - 公司将于2025年8月7日东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播 讨论截至2025年6月30日的第二季度业绩并提供年中业务更新 [1] - 电话会议将邀请范德比尔特大学医学中心额颞叶痴呆诊所主任Ryan Darby博士就额颞叶痴呆领域未满足的医疗需求发表讲话 [1] 公司技术平台与研发管线 - 公司专注于开发神经退行性疾病治疗药物 利用遗传学、免疫学和神经科学原理推进基因验证项目组合 旨在清除有毒蛋白质、替代缺失蛋白质并恢复免疫和神经细胞功能 [3] - 公司产品候选药物涵盖额颞叶痴呆、阿尔茨海默病和帕金森病等多种适应症 并采用生物标志物支持研发 [3] - 公司正在开发专有血脑屏障平台Alector Brain Carrier(ABC) 该平台选择性应用于下一代候选产品和研究管线 旨在增强治疗药物递送、实现更深层次脑渗透和更低剂量下的疗效 同时降低成本 [3] 投资者关系安排 - 活动将通过公司投资者关系网站进行网络直播 活动结束后还提供30天存档回放 [2] - 电话参会者需通过在线表格注册 注册后将收到包含拨入号码和个人PIN码的自动生成电子邮件 [2] 公司基本信息 - 公司为后期临床生物技术公司 总部位于加利福尼亚州南旧金山 [3] - 公司联系人包括首席通讯官Katie Hogan(202-549-0557)以及Argot Partners负责媒体关系的David Rosen(646-461-6387)和投资者关系的Laura Perry(212-600-1902) [4]
Alector(ALEC) - 2025 FY - Earnings Call Transcript
2025-06-10 21:42
公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司愿景是根除退行性脑部疾病,构建了从想法到获批的大型综合公司,目前有两个后期临床开发项目 [3] - 公司正在开发一系列提高颗粒蛋白水平的药物,用于多种适应症,形成一个药物系列 [36] - 公司与GSK合作开发阿尔茨海默病药物,认为颗粒蛋白是神经退行性疾病的通用风险基因,开发相关药物有潜力 [33][35][39] - 公司开发脑载体技术,可将药物更有效地输送到大脑,适用于抗体、酶和核酸药物,具有独特的亲和力范围和优化能力 [54][55] 各条业务线数据和关键指标变化 前沿颞叶痴呆项目 - 有一项前沿颞叶痴呆的3期项目,预计年底有结果,若结果积极将申请批准并推进商业化 [4] - 2期开放标签研究中,12名携带颗粒蛋白基因突变的前沿颞叶痴呆患者治疗12个月后,颗粒蛋白水平升高,溶酶体标志物和体积MRI有变化,疾病进展改善48% [10][11] 阿尔茨海默病项目 - 有一项阿尔茨海默病的2期项目,2025年4月完成招募,预计2026年底出结果,研究时长76周,主要结果指标是CDR总和 [31] ABC脑载体项目 - 目标是将Aβ和GKS项目在明年推进到临床阶段,每个项目若安全性良好且脑渗透性佳,将验证该技术 [72][75] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 前沿颞叶痴呆3期研究样本量是2期的10倍,时长是2倍,有较大容错空间 [17] - 抗淀粉样蛋白治疗虽有进展,但仍有改进空间,公司的AL - 101药物作用机制不同,可能与现有抗淀粉样蛋白治疗互补 [46][48] - 公司资源可支撑到2027年下半年,临床项目已全额资助,未来两年将有良好的临床项目组合 [76][77] 其他重要信息 - 公司与GSK的合作是50 - 50利润分成,合作建立时公司收到7亿美元预付款,总里程碑金额15亿美元 [50] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 前沿颞叶痴呆的发病机制和现有治疗方法 - 前沿颞叶痴呆包括遗传亚型,常见的遗传形式与颗粒蛋白基因的功能丧失突变有关,公司药物拉达西单抗可结合并中和索雷林受体,使血浆和脑脊液中颗粒蛋白水平提高2 - 3倍 [6] 问题: 提高颗粒蛋白水平对疾病的临床益处 - 颗粒蛋白基因异常和突变与75岁前患前沿颞叶痴呆的概率达90%相关,患者颗粒蛋白水平约降低50%,公司药物可将其恢复到正常水平,在健康志愿者和2期研究患者中均有体现 [8] 问题: 2期研究结果及对3期设计的启示 - 2期研究中,除颗粒蛋白升高外,还观察到溶酶体标志物、体积MRI变化,疾病进展改善48%,这些结果为3期设计提供了依据 [10][11] 问题: 历史匹配对照数据的可靠性及对安慰剂对照研究的信心 - 对照数据来自Genfi注册数据集,通过倾向得分匹配,与2期患者基线特征可比,3期研究人群与2期相似,且已在统计功效假设中考虑安慰剂反应,预计其影响不大 [12] 问题: 拉达西单抗与其他靶向相同机制项目的区别 - 其他项目如转录激活剂未能有效提高颗粒蛋白表达,公司药物能在正确的位置和适量提高内源性生理颗粒蛋白水平 [20][21][24] 问题: 3期研究的关键终点和检测差异的能力 - 3期研究旨在检测活性治疗组与安慰剂组相比疾病进展减缓40%,统计模拟显示减缓25%研究即为阳性 [27] 问题: 3期研究阳性结果后的计划 - 若研究阳性,公司将基于单关键3期研究进行监管提交 [28] 问题: AL101与拉达西单抗的设计差异 - AL101在药代动力学(PK)和药代动力学 - 药效学(PKPD)方面与AL001不同,更适合治疗常见疾病,如阿尔茨海默病和帕金森病 [31] 问题: 优化AL101用于更大适应症的关键因素 - 优化目标是使用方便,AL101半衰期比AL001长2 - 3倍,可减少给药频率或降低剂量并转为皮下给药 [37] 问题: 选择阿尔茨海默病研究的决策及支持数据 - 颗粒蛋白基因在许多神经退行性疾病中普遍存在,与GSK合作认为阿尔茨海默病是合适的适应症,研究中使用了多种生物标志物 [33][39] 问题: 阿尔茨海默病研究中选择患者的生物标志物或特征 - 2期研究招募的患者与其他阿尔茨海默病试验人群一致,为有淀粉样蛋白病理证据的早期患者,不特定选择携带特定基因突变的患者 [40] 问题: 阿尔茨海默病研究结束后推进到3期的标准 - 主要结果指标是CDR总和,同时收集多种生物标志物数据,若任何一项有显著变化,将推进到下一步 [42][43][45] 问题: 阿尔茨海默病治疗格局的演变及公司药物的应用方式 - 抗淀粉样蛋白治疗有进展但仍有改进空间,公司AL101药物作用机制不同,可能与现有治疗互补,最佳联合治疗方式将由数据驱动 [46][48][49] 问题: GSK合作的参数及阳性2期结果的触发条件 - 合作是50 - 50利润分成,合作建立时公司收到7亿美元预付款,总里程碑金额15亿美元,不同地区和药物有具体的里程碑金额 [50] 问题: 脑载体技术中运铁蛋白和CD98作为靶点的适用情况 - 运铁蛋白更成熟,已用于临床,但有血液学副作用;CD98的安全性尚不完全清楚,公司正在深入研究其安全性 [61][62] 问题: 选择抗体用于ABC脑穿梭器的考虑因素 - 目标是开发一流的抗Aβ抗体与脑穿梭器结合,选择的表位作为裸抗体时最接近礼来的达努单抗,且公司的运铁蛋白技术贫血风险更低 [65][66] 问题: 选择GKS酶用于ABC技术的原因及分子概述 - GK是溶酶体酶,在10%以上的帕金森病患者中发生突变,导致高达30%的路易体痴呆,是经过验证的酶替代靶点,公司对其进行工程改造并整合血脑穿梭器,有望用于帕金森病和路易体痴呆治疗 [70][71] 问题: 项目进入临床的下一步计划及技术验证情况 - 目标是明年将Aβ和GKS项目推进到临床,每个项目若安全性良好且脑渗透性佳,将验证该技术 [72][75] 问题: 资本分配策略 - 公司资源可支撑到2027年下半年,临床项目已全额资助,未来两年将有良好的临床项目组合 [76][77] 问题: ABC候选项目的所有权策略 - 目前临床前项目为公司完全拥有,若有无法拒绝的提议,将进行探索 [78]