公司概况 - 公司是专注免疫疗法的生物制药公司，核心产品Ampion处于多项临床试验中[12] - 截至2021年2月16日，公司有18名全职员工，2020年12月31日自愿离职率低于15%[91] - 公司为员工支付100%的医疗福利，并实施灵活带薪休假政策[90] - 公司信息系统能力足以管理核心业务，相关内部控制有效运行[70] Ampion产品特性 - Ampion可通过注射、吸入、静脉注射三种途径给药，用于治疗不同炎症[19] Ampion临床试验 - 因疫情影响，AP - 013研究暂停，公司正与FDA协商完成该研究，未来合同金额可能变化[13] - AP - 016研究结果显示IV Ampion治疗COVID - 19安全且耐受性良好[14] - AP - 014研究计划招募40名患者，评估吸入Ampion治疗COVID - 19呼吸窘迫的安全性和有效性[15] - 研究AP - 003 - A显示Ampion治疗严重膝骨关节炎可使疼痛平均降低超40%，功能和生活质量显著改善[25] - 2018年FDA确认AP - 003 - A试验有效，建议公司完成额外的III期试验以获生物制品许可申请批准[27] - AP - 013研究最终确定患者入组人数为1034人，中期分析样本量为724人，必要时可调整至1551人[28] - 因COVID - 19疫情，AP - 013研究于2020年4月暂停，目前仍处于暂停状态[29] - 非临床体外研究显示Ampion可减少与COVID - 19感染相关的炎性细胞因子产生[30] - 2020年5月公司提交Ampion静脉注射治疗COVID - 19成人患者的IND申请，6月获FDA同意开展人体试验，7月启动AP - 016研究[35] - 2020年9月AP - 016研究结果显示Ampion安全且耐受性良好，次要疗效终点表明其可能改善COVID - 19患者临床结局[35] - 2020年12月公司启动Ampion静脉注射治疗COVID - 19患者的全球扩大I/II期临床试验[35] - 2020年8月公司提交Ampion吸入治疗COVID - 19呼吸窘迫成人患者的临床前安全数据，9月获FDA同意开展人体试验，四季度启动AP - 014研究[36] - 若AP - 013研究结果不利，公司可能需延迟、缩减或取消OAK产品开发计划，对业务、财务状况和股价产生重大不利影响[127] - 即便完成AP - 013研究，结果也可能不足以获得FDA对Ampion治疗严重OAK的BLA批准，或需额外临床试验[128] - 临床研究需与其他药企竞争临床地点、医生和患者，患者招募不足可能导致试验延迟或终止[146] - 公司依赖第三方进行临床试验和数据分析，第三方表现不佳可能导致成本增加、审批延迟和商业化受阻[147][148][149] 市场规模 - 美国有超3250万人受骨关节炎影响，预计到2026年骨关节炎治疗市场将从2020年的73亿美元增长到124亿美元，年复合增长率8.7%[23] 生产设施 - 公司自2014年5月起租赁的制造设施已生产约20万支5mL Ampion小瓶和超1000袋125mL Ampion静脉输液袋，均无无菌性故障[39] - 该制造设施最大年产能约为800万支5mL小瓶[40] 监管审批 - 公司准备和提交生物制品许可申请（BLA）成本高昂，目前申请用户费为290万美元，小企业首次申请可豁免，年度计划费用为32.5万美元[51] - 标准生物制品BLA通常在10个月内审查，优先或加速生物制品在6个月内审查，审查过程可能延长3个月[52][53] - Ampion在美国治疗膝骨关节炎（OAK）已进入后期临床试验，但无法保证获得监管批准和成功商业化[56] - 公司认为Ampion是新型生物制品，预计从FDA批准日起获得12年市场独占权[62] - 欧盟监管体系下，营销授权可通过集中或分散程序提交，集中程序适用于特定药物，分散程序需成员国相互认可[58][59][60] - 若产品获批，后续发现问题可能导致使用限制或产品退市，获批产品需持续接受FDA监管[63][64][66] - 公司受美国多个地区、国家、州和地方机构监管，违反规定可能面临处罚[68] - Ampion商业化需获监管批准，临床试验存在不确定性，可能面临失败、延迟、额外成本等风险[123] - 临床测试和试验中，Ampion可能无效、结果不达标、需额外试验等[126] - 公司可能申请Ampion治疗新冠引起的呼吸窘迫的EUA，但无法保证申请成功，获批后也可能因多种原因终止[139][140][141] - 新冠预防性疫苗获批可能限制疫情传播、缩小治疗市场，监管机构可能提高审批要求[142] - 即便Ampion获得营销批准，也可能面临上市后限制或撤市，公司需承担合规费用，限制其他开发活动资金[154] - 即便Ampion获营销批准，产品及相关活动仍需接受FDA等监管机构持续审查，包括提交安全等上市后信息报告等[155] - 获批可能附带限制产品市场或使其处于竞争劣势的条件，如限制适用人群和用途，影响创收能力[156] - FDA可能要求开展昂贵的上市后研究或临床试验，违规营销可能面临警告或执法行动，违反相关法规会导致调查或指控[157] - 美国以外的审批流程因国家而异，可能限制产品在国际市场的开发、制造和销售，FDA批准不保证其他国家获批[179] 专利情况 - 公司Ampion专利组合主要由9个专利家族组成，分布在美国和世界各地，各家族专利到期时间从2021年到2037年不等[73] - 公司限制Ampion专利保护维护，以减少专利数量并保持战略覆盖[71][73] - 公司开发的Ampion面临专利申请不获批、知识产权纠纷等风险[84,85,99] - 公司商业成功依赖于保护Ampion的专有权利，但获得专利保护存在不确定性[198][200] - 即使有专利，公司也可能因他人专利权利而无法制造、使用和销售Ampion[201] - 公司过去进行过专利搜索，目前无相关工作，可能出现专利纠纷和有效性挑战[202] - 公司依赖商业秘密保护技术和流程，但保密协议可能不足以防止信息泄露[202][203] 财务状况 - 截至2020年12月31日，公司累计亏损达2亿美元[104] - 截至2020年12月31日，公司有1730万美元现金及现金等价物，预计可支撑运营至2022年第一季度[105] - 公司未来资金需求受临床试验、监管审批、人员招聘等多因素影响，可能显著增加[105] - 公司预计通过第三方合作、证券销售、债务融资满足未来现金和流动性需求，但不确定能否及时获得足够资金[108] - 截至2021年2月16日，公司非关联公众流通股约为4.536亿美元，基于1.93016078亿股，每股2.35美元[113] - 2020年4月公司获得54.4万美元PPP贷款，年利率1.0%，已申请贷款豁免，但未收到SBA回复[119][120] - 公司所有权累计变化超50%可能限制净运营亏损结转的年度使用量，《减税与就业法案》也对净运营亏损结转有相关限制[121][122] - 公司是临床阶段企业，业务依赖Ampion成功，若未获批或商业化失败，业务和营收可能受损[96,102,103] - 公司自成立以来亏损严重，预计未来仍有净亏损，可能无法实现或维持盈利[96,103,104] - 公司需额外资金支持未来运营，否则可能无法开发、获批和商业化Ampion，甚至停止运营[96] - 公司独立注册会计师对其持续经营能力表示重大怀疑[96] 新冠疫情影响 - 约20%的COVID - 19患者会发展为重症，需住院和临床护理[32] - COVID - 19疫情影响公司AP - 013研究，该研究于2020年4月暂停且将继续暂停，公司正与FDA协商应对方案[115] - 公司认为Ampion可能治疗COVID - 19严重并发症，正开展相关新研究，但可能受疫情消退或患者数量影响[116] - 2020年4月因新冠疫情暂停AP - 013研究，目前仍处于暂停状态，公司正与FDA协商修改SPA以推进研究，但无法确保成功[127][136][138] 供应链情况 - 公司目前从多家供应商采购生产Ampion所需的关键组件和原材料，有12个月的供应储备，暂无供应担忧[86] - 无法及时获得生产Ampion的关键组件/原材料，或供应商未遵守cGMP，可能导致临床试验和产品上市延迟[150][151] 商业化风险 - 若无法与有销售、营销和分销能力的第三方合作，Ampion商业化将受影响，进而影响业务、财务状况和创收能力[162] - Ampion商业成功取决于第三方支付方的报销率，政府限制定价和报销等举措可能影响公司创收和盈利能力[166] - 2010年《平价医疗法案》及其他医疗改革提案可能影响药品购买，降低产品需求和价格，增加合规等运营成本[167] - 若Ampion未获营销批准，公司可能无法实现对制造设施的投资，延迟或未获批会对设施账面价值和运营结果产生重大不利影响[182] 竞争风险 - 寻找新冠治疗方法竞争激烈，公司资源有限且落后于部分竞争对手，可能影响产品上市[144] - 因BPCIA法案，Ampion可能比预期更早面临竞争，竞争对手可通过传统BLA途径获批产品，公司面临资源丰富的竞争对手[173] 人员风险 - 公司未来成功依赖于留住关键员工和吸引合格人才，但行业人才短缺，竞争激烈[188][189] - 公司为留住员工提供股票期权，但价值受股价影响，可能不足以抗衡其他公司的优厚待遇[190] - 公司药物开发项目很大程度依赖已退休的首席科学官Dr. David Bar - Or的服务[194][195] 其他风险 - 公司面临产品责任和保险风险，可能无法获得足够保险覆盖损失[89] - 诉讼或调查会分散资源、导致巨额负债，降低Ampion商业潜力，产品责任诉讼风险随产品获批和商业化增加[168] - 公司外包部分内部业务职能，可能面临服务不合规、运营中断和成本增加等风险[186][187] - 公司员工、合作伙伴等可能存在不当行为，违反法规，可能导致监管制裁和声誉受损[196][197] - 公司生产Ampion可能发生有害物质泄漏事故，面临责任赔偿和处罚，且无相关保险[185]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度研发成本为170万美元，较2019年同期的340万美元下降52%，主要因临床试验和赞助研究成本减少，部分被运营和制造成本增加抵消 [10] - 2020年第三季度一般及行政费用为170万美元，较2019年同期减少9.8万美元，降幅5.6%，主要因专业费用减少，部分被非现金股票补偿费用增加抵消 [12] - 2020年第三季度净亏损340万美元，较2019年同期的720万美元减少380万美元，归因于运营费用和认股权证衍生损失减少 [13] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物约940万美元；2020年4月获薪资保护计划资金54.4万美元，已申请豁免并获贷款机构批准，正等待小企业管理局批准 [14] - 2020年前九个月，公司通过ATM计划出售2370万股，获得毛收入1510万美元，扣除佣金和发行相关成本约87.3万美元；同期获认股权证行权收入46.5万美元 [14] - 2020年10月，公司通过ATM出售110万股普通股，获得额外毛收入110万美元，扣除少量佣金和发行相关成本 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - 临床研究方面，AP - 013（OAK）膝关节骨关节炎研究于2020年4月暂停，预计第四季度临床试验和赞助研究成本将增加；AP - 014吸入式Ampion研究正在进行；AP - 016研究中，制造团队生产了静脉注射用Ampion [10][11] - COVID - 19治疗方面，已获两项Ampion治疗COVID - 19的IND，一项是静脉注射治疗住院的中重度COVID - 19患者，另一项是雾化吸入治疗呼吸窘迫的COVID - 19患者 [35][36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在OAK研究上，若提案获FDA接受且数据良好，将直接提交生物制品许可申请（BLA）；在COVID - 19项目上，扩大全球临床试验，探索在家使用、儿科应用等；还将探索Ampion在其他炎症相关疾病的应用，如哮喘、COPD等 [37][39][42] - 行业竞争方面，众多制药公司的临床试验受COVID - 19影响中断，如礼来、诺华、辉瑞等；公司认为Ampion的多靶点作用方式使其在治疗COVID - 19等疾病上具有优势 [21][33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为当前处于特殊时期，公司不仅要度过难关，还要实现增长并变得更强；FDA的指导为公司临床试验提供了方向，公司与FDA的沟通加强了双方关系 [17][22][24] - 基于当前现金状况、运营预测和股权融资渠道，公司认为有足够流动性支持到2021年第三季度；随着OAK研究推进和其他项目开展，公司有望与大型制药公司达成合作 [16][75][95] 其他重要信息 - 公司提交给FDA的OAK研究提案正在评估中，结果未知；吸入式Ampion研究的安全监测委员会正在开会，若顺利将尽快治疗第二组患者 [18][42] - 公司已与一家大学的肾脏专家签署合作协议，探索Ampion治疗炎症性肾脏疾病；正在与两家著名儿科中心进行最终讨论，以治疗儿童罕见疾病 [44] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 公司宣布好消息后股价上涨又回落的原因 - 公司缺乏公关和社交媒体宣传，未来将更积极利用这些渠道，如实清晰地讲述公司故事 [53] 问题: 公司股票交易情况及融资计划 - 公司将谨慎使用ATM计划融资，避免不合理融资，目标是获得非稀释性资本，在未达到该目标前，ATM是相对较好的选择 [54] 问题: 公司对OAK和Ampio的计划 - 公司计划尽快将OAK资产货币化，不会组建自己的销售团队；希望打造平台药物，增加资产价值 [54][55] 问题: 公司从IV试验直接转向吸入式研究的原因 - 为解决COVID相关呼吸问题开展吸入式研究，FDA要求进行相关实验，动物实验未发现Ampion有毒性剂量，IV试验和吸入式研究的数据将为紧急使用申请提供信息 [55][56] 问题: 对照组多数患者使用瑞德西韦而Ampion组未使用的原因及对照组是否病情更严重 - 患者基线病情严重程度相同，由世界卫生组织的序数量表确定；对照组部分患者使用瑞德西韦是偶然，当时瑞德西韦受关注，并非有意安排 [58] 问题: 动物试验对吸入式和IV治疗Ampion患者疗效差异的启示 - 目前没有COVID - 19动物模型，无法从动物模型推断人类疗效，只能推断IV和吸入式给药在高达人类剂量15倍时的安全性 [60][61] 问题: 非直接针对SARS - CoV - 2的药物与直接抗病毒药物联合是否是最佳COVID - 19治疗策略 - 是，抗病毒药物可降低病毒载量，但需早期使用，Ampion可预防后期炎症反应失调，两者联合是更好的治疗方式 [63] 问题: 公司需证明Ampion对多少种疾病或症状有效，大型制药公司才会将其视为平台技术，以及需要多长时间 - 公司正在进行相关工作，随着OAK研究获得FDA明确结果和现有工作的推进，预计相关进展会尽快实现 [65] 问题: 请简要解释ATM流程及其对股价的影响 - 公司努力管理ATM流程以减少对股价的影响，ATM是按市场价格融资，可按需融资，是相对可控和稀释性较小的方式；公司目标是保持约8 - 10个月的现金储备，ATM交易占总交易量的比例约为10%，九个月内总稀释率低于13% [67][68] 问题: 疫情前OAK研究的工作是否白费，现在距离目标是否和去年12月一样近或更近 - 工作未白费，公司认为现在更接近目标；若FDA接受提案并遵循其指导，未盲化的数据与历史数据结合有望支持提交BLA [72][73] 问题: 公司之前提到的合作伙伴是否仍有合作意向 - 公司与这些合作伙伴保持联系，他们在关注FDA的结果，若FDA接受提案且数据良好，公司有望推进合作 [75][76] 问题: 是否能指望公司加强公关，是否会在安全委员会会议后发布公关消息 - 公司已聘请公关公司，将听从其指导，更频繁、谨慎、诚实地利用多种媒体渠道发布数据，会在相关节点发布公关消息 [78][79] 问题: FDA是否同意在OAK的BLA申请中使用历史数据 - 是 [80] 问题: FDA同意使用历史数据的意义，是否意味着无需完成剩余500名患者的试验 - 若FDA接受基于其指导的提案，未盲化数据与历史数据相似且显示Ampion的效果，有望作为最终关键试验提交BLA，可能无需再进行更多临床试验；提案旨在平衡样本量的统计效力，以获得BLA批准 [83][85][86] 问题: 公司与大型制药公司进行有意义讨论的前提是否是等待FDA对提案的回应 - 是的，前提是数据良好；OAK研究结果是重要里程碑，其他试验结果将增加公司作为平台技术的可信度，有助于与大型制药公司的合作 [95][98][99]

财务数据关键指标变化 - 资产负债相关 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为936.1万美元，较2019年12月31日的653.2万美元有所增加[10] - 截至2020年9月30日，公司总资产为1554.4万美元，较2019年12月31日的1400.1万美元有所增加[10] - 截至2020年9月30日，公司总负债为481.9万美元，较2019年12月31日的755.8万美元有所减少[10] - 截至2018年12月31日，普通股数量为110,942,000股，股东权益总额为5,236,000美元[15] - 截至2019年6月30日，普通股数量为142,208,000股，股东权益总额为11,111,000美元[15] - 截至2020年6月30日，普通股数量为173,342,000股，股东权益总额为6,343,000美元[15] - 截至2020年9月30日现金及现金等价物为9,361,000美元，截至2019年9月30日为8,044,000美元[16] - 截至2020年9月30日的九个月，公司现金及现金等价物为940万美元，净亏损1130万美元，经营活动净现金使用量为1190万美元，累计亏损1.96亿美元，股东权益为1070万美元[26] - 2020年9月30日和2019年12月31日，预付费用和其他余额分别为147.5万美元和171.8万美元[31] - 2020年9月30日和2019年12月31日，固定资产净值分别为383.8万美元和474.8万美元；2020年第三季度和前九个月折旧和摊销费用分别为29.4万美元和88.5万美元[32][33] - 2020年9月30日和2019年12月31日，应付账款和应计费用分别为164.1万美元和402.5万美元[34] 财务数据关键指标变化 - 费用及亏损相关 - 2020年前三季度，公司研发费用为702.7万美元，较2019年同期的712.9万美元略有减少[13] - 2020年前三季度，公司一般及行政费用为489.6万美元，较2019年同期的430.1万美元有所增加[13] - 2020年前三季度，公司总运营费用为1192.3万美元，较2019年同期的1143万美元有所增加[13] - 2020年前三季度，公司净亏损为1127.7万美元，较2019年同期的1261万美元有所减少[13] - 2020年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损均为0.07美元，较2019年同期的0.1美元有所减少[13] - 2020年前九个月净亏损11,277,000美元，2019年同期净亏损12,610,000美元[16] - 2020年前九个月基于股票的薪酬净额为754,000美元，2019年同期为347,000美元[16] - 2020年前九个月折旧和摊销为885,000美元，2019年同期为975,000美元[16] - 2020年前九个月净亏损为1127.7万美元，2019年同期为1261万美元[87] - 2020年前九个月基本和摊薄后每股亏损均为0.07美元，2019年同期均为0.10美元[87] - 因反摊薄效应，2020年前九个月排除在每股净亏损计算之外的潜在摊薄普通股为964万股，2019年同期为2942.2万股[88] 财务数据关键指标变化 - 融资及股权相关 - 2020年前九个月“按市价”股权发行计划出售普通股所得款项为15,136,000美元，2019年同期为142,000美元[16] - 2020年前九个月融资活动提供的净现金为14,726,000美元，2019年同期为11,105,000美元[16] - 2020年前九个月现金及现金等价物净增加2,829,000美元，2019年同期增加459,000美元[16] - 2020年1 - 9月，公司通过ATM股权发行计划出售股票获得毛收入1510万美元；10月，又获得毛收入100万美元，扣除发行相关成本4万美元[28] - 公司预计通过ATM股权发行计划筹集资金，认为有足够流动性支持运营至2021年第三季度，但存在不确定性[29] - 截至2020年9月30日，公司通过ATM股权发行计划出售2371.5万股普通股，净收益1426.3万美元[76] - 2019年12月公司董事会和股东批准2019股票和激励计划，预留1000万股用于发行股权相关奖励[78] - 截至2020年9月30日，2019计划剩余可用于未来股权奖励的股份为864.3万股[79] - 截至2020年9月30日，公司股票期权为548.4万份，加权平均价格为1.11美元，加权平均剩余合同期限为7.26年，总内在价值为143.5万美元[80] - 2020年前九个月授予的120万份股票期权中，60.4万份重新发行以替代71.1万份被取消的期权，重新发行期权价值估计为27.7万美元[80] - 计算期权公允价值时，预期波动率为120.80% - 201.90%，无风险利率为0.19% - 1.67%，预期期限为3.00 - 5.51年[83] - 2020年第三季度和前九个月的股票薪酬费用分别为47.7万美元和83.4万美元，2019年同期分别为25.5万美元和41.5万美元[84] 财务数据关键指标变化 - 其他 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计至少未来几年将继续产生净亏损，可能永远无法实现或维持盈利[6] - 2020年4月，公司从KeyBank National Association获得PPP贷款54.4万美元，贷款期限两年，年利率1.0%，本息支付最初递延六个月，后更新为十个月[36][37] - 公司PPP贷款金额为54.4万美元，合格费用为54.4万美元，截至2020年9月30日贷款余额为0 [39] - 若PPP贷款未全额豁免，2021年8月起公司需每月支付本金和利息2.3万美元[40] - 公司各项承诺和或有事项总计657.5万美元，其中2020年为139.5万美元，2021年为401.5万美元，2022年为115.2万美元，2023年为1.3万美元[43] - 截至2020年9月30日，公司有220万份权益分类认股权证和320万份负债认股权证流通在外[65] - 2020年前九个月，公司因行使认股权证发行120万股普通股，收到收益46.5万美元[66] - 截至2020年9月30日，认股权证衍生负债总值约190万美元[67] - 截至2020年9月30日，公司有3亿股授权普通股，剩余可发行股份9648.7万股[73] - 2020年4月公司提交新的S - 3货架注册声明，截至9月30日，新声明下剩余8840万美元额度[74] - 截至2020年9月30日，证券集体诉讼、Cetrone诉讼和Theise诉讼均已被驳回，公司无正在进行的诉讼[93] - 公司没有与非合并实体或其他方（即“可变利益实体”）的资产负债表外安排、融资或其他关系[169] - 公司属于《交易法》规则12b - 2所定义的较小报告公司，无需提供本项要求的信息[169] 业务合同相关 - AP - 013研究合同总额达1030万美元，截至2020年9月30日累计成本820万美元，未来义务210万美元[44][45] - 吸入式Ampion治疗COVID - 19患者的临床前安全研究合同从20.7万美元增至25万美元，2020年9月完成，无未来承诺[47] - AP - 014研究合同金额为83.6万美元，预计2020财年第四季度开始，截至2020年9月30日有83.6万美元未来承诺[48] - AP - 016研究合同金额为4.3万美元，2020年9月完成，后续监测成本预计极少[50] - BLA咨询服务合同原120万美元，截至2020年9月30日累计成本7.9万美元，未来义务110万美元，剩余成本预计推迟到2021财年末或更晚[52][53] - 统计分析和编程咨询服务合同57.8万美元，截至2020年9月30日累计成本26万美元，未履行义务31.8万美元[54] - 商业保险保费融资协议金额100万美元，年利率3.37%，截至2020年9月30日未履行义务68.3万美元，2021年3月付清；保险费余额3.8万美元，2021年6月付清[59] 租赁相关 - 2013年12月公司签订125个月不可撤销经营租赁，初始月租金23000美元，租赁期总租金约330万美元[60] - 公司采用5.75%的估计增量借款利率确定租赁付款现值[61] - 截至2020年9月30日，剩余租赁付款142.9万美元，总租赁负债127.7万美元，其中流动部分27.8万美元，长期部分99.9万美元[62] - 截至2020年9月30日，使用权资产余额为87万美元，2020年前三季度租赁费用为19.8万美元[63][64] 会计准则相关 - 公司在2020年第一季度采用ASU 2018 - 13，该准则对公允价值计量披露要求进行修改，采用该准则对公司财务报表无重大影响[24] - 公司审查近期会计准则公告，确定均不适用[25] 业务事件相关 - 2020年1月，WHO宣布全球卫生紧急状态；3月，宣布COVID - 19为全球大流行；4月，公司暂停Ampion治疗OAK的III期临床试验[20]

财务状况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为484.2万美元，较2019年12月31日的653.2万美元有所减少[10] - 截至2020年6月30日，公司总资产为1186.1万美元，较2019年12月31日的1400.1万美元有所减少[10] - 截至2020年6月30日，公司总负债为551.8万美元，较2019年12月31日的755.8万美元有所减少[10] - 2020年6月30日公司普通股数量为1.73342亿股，股东权益总额为634.3万美元[15] - 2020年上半年净亏损791万美元，2019年同期净亏损539.1万美元[16] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为914.3万美元，2019年同期为589.4万美元[16] - 2020年上半年投资活动净现金使用量为0，2019年同期为1.4万美元[16] - 2020年上半年融资活动净现金提供量为745.3万美元，2019年同期为1110.5万美元[16] - 2020年6月30日现金及现金等价物为484.2万美元，2019年同期为1278.2万美元[16] - 截至2020年6月30日的六个月，公司现金及现金等价物为480万美元，净亏损790万美元，运营净现金使用量为910万美元，累计亏损和股东权益分别为1.925亿美元和630万美元[27] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，预付费用和其他余额分别为194.7万美元和171.8万美元[32] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，固定资产净值分别为415.7万美元和474.8万美元，2020年上半年折旧和摊销费用为59.1万美元[33][34] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，应付账款和应计费用分别为226.7万美元和402.5万美元[35] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月和六个月，净（亏损）收入分别为 - 273.1万美元和42.1万美元、 - 791万美元和 - 539.1万美元[84] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月和六个月，基本和摊薄每股收益分别为 - 0.02美元和0美元、 - 0.05美元和 - 0.05美元[84] 研发与费用 - 2020年第二季度，公司研发费用为111.8万美元，较2019年同期的213.6万美元有所减少[14] - 2020年上半年，公司研发费用为537.3万美元，较2019年同期的370.2万美元有所增加[14] 亏损情况 - 2020年第二季度，公司净亏损为273.1万美元，而2019年同期净利润为42.1万美元[14] - 2020年上半年，公司净亏损为791万美元，较2019年同期的539.1万美元有所增加[14] - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计至少未来几年将继续产生净亏损，可能永远无法实现或维持盈利[5] 风险因素 - 公司面临诸多风险，包括临床试验进展、监管审批、市场竞争、知识产权保护等方面的风险[5] - 公司前瞻性陈述可能因各种因素而不准确，实际结果可能与陈述存在重大差异[4] 公司业务 - 公司是一家专注于开发和推进基于免疫学疗法的生物制药公司[17] 新冠疫情影响 - 受新冠疫情影响，公司暂停了AP - 013研究，并将继续暂停[20] - 公司正在开展与Ampion在新冠感染潜在新应用相关的新临床试验[20] - 新冠疫情可能对公司业务、运营、财务状况和经营成果产生重大不利影响[20] - 新冠疫情对公司业务、财务状况和运营结果产生重大影响，AP - 013研究暂停[170][171][172] 资金收入与消耗 - 2020年2 - 6月，公司通过“按市价”股权发行计划出售股票，获得毛收入790万美元；7月又获得150万美元毛收入，扣除发行相关成本6.1万美元[28] - 公司预计2020年7月1日至2021年6月30日期间，平均每月现金消耗率约为80万美元[29] - 公司认为基于当前现金状况、运营预测和预期股权融资渠道，有足够流动性维持运营至2021年第二季度[30] 贷款相关 - 2020年4月，公司获得薪资保护计划贷款54.4万美元，年利率1%，原还款递延6个月，现更新为10个月[37][38] - 公司选择将薪资保护计划贷款覆盖期延长至24周，预计贷款将在24周内全额免除，已按政府补助进行会计处理[39] - 截至2020年6月30日，薪资保护计划贷款余额为0，公司计划近期提交贷款免除申请[40] - 若PPP贷款未获全额豁免，公司自2021年8月起需每月支付本金和利息2.3万美元直至贷款结清，可随时提前还款无罚金[41] - 2020年4月公司收到薪资保护计划（PPP）贷款54.4万美元[175] - PPP贷款于2022年4月到期，年利率为1.0%[175] - 本金和利息支付延期至2021年8月[175] - 公司可根据相关法案申请PPP贷款全部或部分豁免[175] - 豁免将根据贷款资金用于合格费用的情况确定[175] - 贷款方收到完整申请后有60天时间向美国小企业管理局（SBA）做出决定[176] - 若贷款方确定借款方有权获得部分或全部豁免，需在向SBA做出决定时请求付款[176] - SBA将在贷款方做出决定后不迟于90天向贷款方汇出适当豁免金额及应计利息[176] - 公司无法保证能获得PPP贷款全部或部分豁免[175][176] 合同承诺与事项 - 公司关键临床研究试验、BLA咨询服务等多项承诺和或有事项总计677.2万美元，其中2020年需支出155.7万美元，2021年需支出404.9万美元[42] - AP - 013研究合同总承诺达1030万美元，截至2020年6月30日已累计发生成本820万美元，未完成义务为210万美元，研究因疫情暂停[43][44] - 雾化治疗COVID - 19患者的Ampion雾化安全性研究合同金额20.7万美元，截至2020年6月30日未完成承诺为12.4万美元，预计2020财年结清[46] - 静脉治疗COVID - 19患者的AP - 016研究合同金额4.3万美元，2020年7月与区域医院集团新增合同5万美元，截至2020年6月30日未完成承诺为4.3万美元[47][48] - BLA咨询服务合同金额增至121万美元，截至2020年6月30日已发生成本7.7万美元，未完成义务为110万美元，预计BLA备案剩余成本支出推迟至2021财年末或更晚[49][50] 人员薪酬 - 公司与CEO、COO、CFO签订的就业协议，年薪分别为30万美元、28万美元、28.5万美元[52][53][54] 保险与租赁 - 商业保险保费融资协议金额130万美元，期限9个月，年利率3.37%，每月需支付本息11.6万美元，2021年3月结清，另有5.7万美元保险费需付至2021年6月[56] - 设施租赁初始月租金2.3万美元，总租金约330万美元，截至2020年6月30日，剩余未折现付款151.3万美元，租赁负债134.3万美元[57][59] - 设施租赁使用权资产2019年12月31日余额为100.3万美元，2020年6月30日余额为91.5万美元，期间摊销8.8万美元[60] - 2020年上半年租赁费用为13.2万美元，2019年同期为13.1万美元[61] 股权与权证 - 截至2020年6月30日，公司有270万份权益分类认股权证和420万份负债认股权证流通在外[62] - 2020年上半年，因行使认股权证，公司发行25万股普通股，获得收益10万美元[65] - 截至2020年6月30日，认股权证衍生负债公允价值约为190.8万美元[65][69] - 截至2020年6月30日，公司有3亿股授权普通股，其中1.04898亿股可用于未来发行[72] - 2020年4月公司提交新的S - 3货架注册声明，截至6月30日，还有9560万美元额度[73] - 2020年2月公司实施ATM股权发行计划，截至6月30日，出售1431万股普通股，净收益735.3万美元[74][75] - 2020年和2019年6月30日止期间，公司分别向非员工董事发行价值8万美元和6万美元的13.6万股普通股[76] - 2019年计划预留1000万股用于股权奖励，截至2020年6月30日，还有951.9万股可用[77][78] - 截至2020年6月30日，公司有537.5万份股票期权流通在外，加权平均行使价格为1.18美元[79] - 2020年7月，公司因投资者行使认股权证发行91.3万股普通股，获得收益36.5万美元[90] 财务预测参数 - 预计波动率为130.73% - 131.18%，无风险利率为1.62% - 1.67%，预计期限为5.00 - 5.51年[81] 股票薪酬费用 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月和六个月，基于股票的薪酬费用分别为6.4万美元和7.3万美元、35.7万美元和16万美元[82] 市场风险与内控 - 公司目前未面临重大市场风险，无需进行套期保值活动[162] - 截至报告期末，公司披露控制和程序有效，且财务报告内部控制无重大变化[165][166] 法律诉讼 - 公司面临多项法律诉讼，认为所有索赔均无依据，将积极辩护[86][87][88][89] 新冠研究 - 公司认为Ampion可能治疗新冠严重并发症，正在开展相关新研究[173]

财务状况 - [截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为241.5万美元，较2019年12月31日的653.2万美元减少[12]] - [截至2020年3月31日，公司总资产为884.7万美元，较2019年12月31日的1400.1万美元减少[12]] - [截至2020年3月31日，公司总负债为685.4万美元，较2019年12月31日的755.8万美元减少[12]] - [截至2020年3月31日，公司股东权益为199.3万美元，较2019年12月31日的644.3万美元减少[12]] - [截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为241.5万美元，低于2019年同期的516万美元][20] - [截至2020年3月31日，公司累计亏损为1.89812亿美元，股东权益为199.3万美元][18] - [截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为240万美元，净亏损为520万美元，经营活动净现金使用量为450万美元，这些因素使公司持续经营能力存疑][30] - [截至2020年3月31日，预付费用和其他余额为102万美元，较2019年12月31日的171.8万美元有所减少][34] - [截至2020年3月31日，固定资产净值为445.3万美元，较2019年12月31日的474.8万美元减少29.5万美元][35] - [截至2020年3月31日，应付账款和应计费用为421.4万美元，较2019年12月31日的402.5万美元有所增加][38] - [截至2020年3月31日，公司设施租赁剩余未折现付款为159.7万美元，租赁负债总额为140.7万美元，其中流动部分为26.5万美元，长期部分为114.2万美元][53] - [截至2020年3月31日，公司设施租赁使用权资产余额为95.9万美元，2020年第一季度租赁费用为6.7万美元][55][56] - [截至2020年3月31日，公司有270万份权益分类认股权证和440万份负债认股权证流通在外，认股权证衍生负债总价值约为120万美元][57] - [截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司普通股授权股数均为3亿股，2020年3月31日流通股数为1.60022亿股][64][65] - [截至2020年3月31日，公司累计亏损1.898亿美元，预计未来持续运营亏损，正探索与战略伙伴合作以减少损失][116] - [截至2020年3月31日，公司有现金及现金等价物240万美元，4月获PPP贷款50万美元，4月30日出售640万股普通股获净收益300万美元，可能有足够流动性支撑到2021年第一季度，但存在不确定性][121] - [截至2020年3月31日，公司有现金及现金等价物240万美元，预计通过PPP贷款和ATM股权发行计划，可能有足够流动性支撑到2021年第一季度][134] 经营业绩 - [2020年第一季度研发费用为425.4万美元，高于2019年同期的156.4万美元；管理费用为176.7万美元，高于2019年同期的111.2万美元；总运营费用为602.1万美元，高于2019年同期的267.6万美元][16] - [2020年第一季度净亏损为517.9万美元，小于2019年同期的581.2万美元；基本每股净亏损为0.03美元，稀释每股净亏损为0.04美元，均小于2019年同期的0.05美元][16] - [截至2020年3月31日，公司普通股基本加权平均流通股数为1.59054亿股，稀释加权平均流通股数为1.60558亿股；2019年同期基本和稀释加权平均流通股数均为1.11104亿股][16] - [2020年第一季度经营活动净现金使用量为455.3万美元，高于2019年同期的244万美元；投资活动净现金使用量为0，2019年同期为0.5万美元；融资活动净现金提供量为43.6万美元，2019年同期为2万美元][20] - [2020年第一季度公司因销售协议出售普通股获得毛收入68.2万美元，相关成本为24.6万美元][20] - [2020年第一季度折旧和摊销费用为29.5万美元，2019年同期为36.5万美元][36] - [2020年第一季度基于股票的薪酬总费用为29.3万美元，2019年同期为8.8万美元，未确认费用为11.9万美元，加权平均剩余归属年数为0.52年][77] - [2020年第一季度净亏损为517.9万美元，2019年同期为581.2万美元，归属于普通股股东的亏损为601万美元，2019年同期为581.2万美元，基本和摊薄每股收益分别为 - 0.03美元和 - 0.04美元，2019年同期均为 - 0.05美元][79] - [因反摊薄效应未纳入每股净亏损计算的潜在摊薄普通股股份，2020年第一季度为1185.2万股，2019年同期为2765.9万股][80] - [2020年第一季度净亏损520万美元，2019年同期为580万美元，亏损减少主要因非现金衍生收益和运营费用变化][125] - [2020年第一季度研发成本约425.4万美元，较2019年同期增加约270万美元，增幅172.0%，主要因AP - 013研究相关费用增加][126][127] - [2020年第一季度一般及行政费用为176.7万美元，较2019年同期增加60万美元，增幅58.9%，主要因法律费用、股票薪酬和保险费用增加][128] - [2020年第一季度经营活动使用现金约450万美元，2019年同期为240万美元][129][130] - [2020年第一季度投资活动使用现金0美元，2019年同期为5000美元用于购置制造机械设备][132] - [2020年第一季度融资活动净收入50万美元（出售股票所得70万美元减去发行成本20万美元），2019年同期为2万美元（认股权证行使所得）][133] 公司发展风险 - [公司自成立以来已产生重大亏损，预计至少未来几年将继续产生净亏损，可能无法实现或维持盈利[6]] - [公司需要额外资金来支持运营，若无法获得必要资金，将无法成功开发、获得监管批准并商业化Ampion，可能需要停止运营[6]] - [公司已暂停Ampion治疗严重膝骨关节炎的III期临床试验的患者招募，恢复研究预计耗时较长，可能需要大量资金投入，且结果无法预测[6]] - [Ampion的监管批准不确定，即使获得批准，产品的销售和盈利仍可能受到多种因素限制[6][7]] - [公司面临来自资源和经验更丰富的公司的激烈竞争，可能导致竞争对手先于公司发现、开发、获得批准或商业化竞争产品[7]] - [公司普通股价格一直极不稳定，可能继续波动，若无法满足纽约证券交易所美国上市维持要求，普通股可能被摘牌[8]] - [新冠疫情对公司业务、产品开发、融资活动和全球经济的潜在影响高度不确定，可能对公司产生重大不利影响][24] - [公司面临证券集体诉讼和衍生诉讼，公司认为所有索赔均无根据，打算积极辩护，目前认为损失可能性极小，无法提供潜在损失估计][81][82][83][84] - [因COVID - 19疫情，2020年3月底公司宣布停止AP - 013研究患者入组，且可能无法完成该研究][108] - [因COVID - 19相关指令，约50%员工远程工作，2020年4月公司暂停AP - 013研究所有相关工作，可能影响业务和财务状况][119] - [即使AP - 013研究未来完成，COVID - 19也可能导致Ampion治疗严重OAK的BLA提交时间延迟，目前无法确定延迟时间][120] - [若无法获得资金，公司可能需延迟、缩减或取消Ampion的开发、制造和监管计划及商业化努力，或选择授权或放弃Ampion的权利][136] 公司业务合同与承诺 - [公司关键临床研究试验、BLA咨询服务等承诺和或有事项总计559.7万美元，其中2020年需支付319.2万美元][39] - [AP - 013研究CRO合同承诺总计1030万美元，截至2020年3月31日已累计发生成本830万美元，未来义务为190万美元][40] - [AP - 013研究患者招募服务合同预计总计71.8万美元，截至2020年3月31日已累计发生成本71.8万美元，无未履行义务][42] - [AP - 013研究临床人员外包合同截至2020年3月31日调整后估计成本约46.3万美元，已累计发生成本21.1万美元，未来义务为25.2万美元][43] - [公司于2014年5月1日起的125个月不可撤销经营租赁，初始月租金2.3万美元，总租金约330万美元][52] 公司股权与融资 - [2020年2月，公司与两家代理商签订销售协议，可酌情出售总价不超过5000万美元的普通股，代理商佣金为总收益的4%][67] - [截至2020年3月31日，公司根据销售协议出售普通股124.1万股，平均每股价格0.58美元，总收益68.2万美元，净收益43.6万美元][69] - [2019年12月，公司董事会和股东批准2019年股票和激励计划，预留1000万股用于未来股权奖励，截至2020年3月31日，剩余951.6万股可用于未来股权奖励][71][72] - [截至2020年3月31日，公司股票期权流通数量为624万份，加权平均行使价格为1.29美元，加权平均剩余合同期限为5.45年][74] - [公司计算2020年3月31日止期间授予期权的公允价值时，预期波动率为130.73% - 131.18%，无风险利率为1.62% - 1.67%，预期期限为5.00 - 5.51年][75][76] - [2017年3月公司提交的先前货架注册声明于2020年5月终止，2020年4月提交的新货架注册声明于2020年5月生效，可注册总额不超过1亿美元的证券][66] - [2020年4月，公司通过出售520万股普通股获得270万美元毛收益，扣除10万美元发行相关成本][86] - [2020年4月，公司获得54.39万美元PPP贷款，期限两年，年利率1%，前六个月本息支付递延，公司可申请部分或全部贷款豁免，但无法保证][87][88] - [2020年5月，新的暂搁注册声明生效，公司约有1亿美元可用，剩余1.171亿股授权股份][135] 公司产品Ampion研发 - [公司是临床开发阶段生物制药公司，专注Ampion开发，尚未产生收入，运营资金靠股权融资，未来计划精简运营，资源用于Ampion获批和商业化][93][95] - [Ampion正进行美国临床试验，用于严重膝骨关节炎关节内注射治疗和雾化治疗ARDS，2020年3月因COVID - 19停止AP - 013研究患者招募，未来承诺金额可能变化][96][99] - [公司认为Ampion免疫调节和抗炎作用或有助于治疗COVID - 19引发的ARDS][100] - [公司正在开发Ampion作为关节内注射剂治疗严重OAK，其市场推广需获FDA批准][102] - [Study AP - 003 - A试验显示，Ampion治疗12周后疼痛平均减轻超40%，患者功能和生活质量显著改善][104] - [2019年6月公司获FDA关于AP - 013研究的SPA协议，最终确定患者入组1034人，中期分析样本量评估为724人，必要时可调整至1551人，截至2019年12月31日完成724名患者入组和给药][106][107] - [CDC估计约20%的COVID - 19患者会发展为重症，3% - 17%会发展为ARDS，ICU患者中这一比例升至67% - 85%，公司认为Ampion可能改善患ARDS的COVID - 19患者临床进程和结果][109][111] - [2020年5月，公司收到FDA后续函件，要求在开展雾化Ampion治疗COVID - 19并发症ARDS临床试验前提供更多信息，公司正努力回应][85] 会计政策变更 - [公司在2020年第一季度采用了ASU 2018 - 13，该准则对公允价值计量的披露要求进行了修改，采用该准则对公司财务报表无重大影响][28] 公司资金预测 - [公司更新了2020年4月1日至2021年3月31日的预测，平均每月现金消耗约80万美元，可能有足够流动性支撑到2021年第一季度][32] - [公司预计未来需筹集额外资金支持临床开发、BLA准备和提交、现有业务运营和商业开发活动][134]

市场规模与增长 - 美国骨关节炎患者超3000万，2018年中至中重度膝骨关节炎治疗全球市场规模约36亿美元，预计到2026年复合年增长率为9.11%[18] 临床试验数据 - 研究AP - 003 - A有329名患者，1:1随机接受安皮恩或盐水对照治疗，安皮恩治疗12周疼痛平均减轻超40%[20] - 研究AP - 003 - A有329名患者，Ampion治疗组12周时平均疼痛较基线减轻超40%[20] 临床试验进展 - 2018年FDA确认成功的关键III期临床试验AP - 003 - A充分且受控，可证明安皮恩有效性[21] - 2019年6月公司获得FDA关于AP - 013研究的SPA协议，最终确定患者入组1034人，中期分析样本量评估为724人，必要时可调整至1551人[22] - 截至2019年12月31日，公司完成AP - 013研究中期分析所需724名患者的入组和给药，预计2020年3月下旬进行中期分析[22] - 截至2020年2月14日，公司已对AP - 013研究的875名患者给药[22] - AP - 013研究SPA协议确定患者入组1034名，中期分析样本量评估为724名，必要时可调整至1551名；截至2019年12月31日完成724名患者入组和给药，预计2020年3月下旬进行中期分析；截至2020年2月14日已给药875名患者[22] 生产设施情况 - 2014年5月公司开始租赁一个约19000平方英尺的多功能设施，其中约3000平方英尺为模块化洁净室用于生产安皮恩[23] - 2014年5月公司开始125个月租赁约19000平方英尺多功能设施，含约3000平方英尺模块化洁净室用于生产Ampion[23] - 公司自制造基地运营以来生产了约200000瓶安皮恩且无无菌性故障[25] - 公司生产约20万瓶Ampion无无菌性故障，制造设施年最大产能约800万瓶[25][26] - 公司估计安皮恩制造工厂的最大年产能约为800万瓶[26] 产品开发策略 - 2018年公司决定推迟Optina或其他产品的开发，专注于安皮恩[27] - 公司决定推迟Optina的开发，让现有专利和申请失效，以集中资源保护Ampion专利[68] - 公司决定推迟Optina的开发，让现有专利和申请因未支付年金、维护费及未回应相关行动而失效[68] 产品特性与优势 - 公司认为Ampion若获批，将是首个用于治疗严重膝骨关节炎疼痛的非甾体、非透明质酸类关节内治疗药物[33] 药品审批流程 - 美国药品上市前需满足FDA多项要求，耗时多年，IND申请在FDA收到30天后自动生效，除非被临床搁置[37][38] - 支持BLA的临床试验分三个阶段，Phase I一般少于50名受试者，Phase II探索潜在疗效和最佳剂量，Phase III扩大人群验证疗效和安全性[39] - 一期临床试验通常受试者少于50人[39] - 提交BLA申请成本高，目前申请用户费为290万美元，小公司（员工少于500人）首个人用药物申请可申请豁免，获批后每年需缴纳32.5万美元计划费用[40] - 准备和提交生物制品许可申请（BLA）的申请用户费为290万美元，小企业首次申请可申请豁免，获批BLA的制造商和/或赞助商需支付每年32.5万美元的计划费用[40] - FDA收到BLA后60天内决定是否受理，标准生物制品通常10个月内完成审查，优先或加速生物制品6个月，审查可延长3个月[41][42] - FDA收到BLA后60天内决定是否受理，标准生物制品申请通常10个月内审查完毕，优先或加速生物制品申请大多6个月内审查完毕，审查过程可能延长3个月[41][42] - FDA评估BLA和生产设施后会发出批准信或完整回复信，重新提交的BLA将在2 - 6个月内审查[43] 监管批准风险 - 公司推进Ampion在美国的后期临床试验，但不能保证获得最终监管批准、产品安全有效或成功商业化[44] 欧洲市场监管 - 公司在欧洲营销Ampion需获得相应监管授权，可选择集中或分散程序申请，集中程序获单一授权，分散程序需成员国互认[46][47][48] - 欧盟分散程序下，成员国需在收到申请和评估报告90天内决定是否认可批准[48] 市场独占期 - 公司认为Ampion是新型生物制品，预计获批后将获得12年市场独占期[52] - 《生物制品价格竞争与创新法案》（BPCIA）赋予新型生物制品12年市场独占期，公司认为Ampion是新型生物制品，预计获批后将获得12年市场独占期[51][52] 获批后监管要求 - 产品获批后有特定临床适应症限制，后续若发现问题可能受限或退市，需持续遵守FDA监管要求[53] - 若Ampion获批，公司及制造商需提供更新的安全和疗效信息，产品及生产变更可能需额外FDA审查，宣传推广需合规[54] 研发费用情况 - 2019年和2018年研发费用分别为1260万美元和680万美元，分别占总运营费用的67.9%和61.0%[73] - 2019年和2018年研发费用分别为1260万美元和680万美元，分别占总运营费用的67.9%和61.0%[73][74] 专利情况 - Ampion专利组合主要由7个专利家族组成，各家族专利标准20年有效期分别到2021年、2024年、2032年、2034年、2035年、2036年和2037年[59] - 公司Ampion专利组合主要由7个专利家族组成，各家族专利标准20年有效期分别截至2021年、2024年、2032年、2034年、2035年、2036年和2037年[59] - 公司决定集中资源，限制Ampion专利维护，减少专利总数同时保持战略覆盖[59] - 公司决定集中资源维护Ampion专利，减少专利总数同时保持战略覆盖[59] 人员情况 - 截至2020年2月14日，公司有23名全职员工，并临时聘请了一些顾问[78] 原材料供应 - 公司目前从美国一家供应商处获取生产Ampion临床试验所需的原材料[76] 信息系统与内控 - 公司认为信息系统能力足以管理核心业务，且相关内部控制有效运行[58] - 公司认为其信息系统能力足以管理核心业务，且与信息系统相关的内部控制有效运行[58] 环保合规 - 公司认为自身符合现行环保要求，环保合规成本目前不重大[75] 保险情况 - 公司获取临床试验责任保险，若Ampion获监管批准，将为其获取产品责任保险[77] - 公司为临床试验购买责任保险，若Ampion获批将购买产品责任保险，但可能无法获得足够保险[77] 公司地址与联系方式 - 公司主要行政办公室位于美国科罗拉多州恩格尔伍德市，电话为(720) 437 - 6500[79] - 公司主要行政办公室位于美国科罗拉多州恩格尔伍德市因弗内斯公园大道373号200套房，电话(720) 437 - 6500[79] 专利风险 - 公司通过保密和不披露协议等保护商业秘密和专有技术，为治疗产品申请了美国和外国专利，但专利保护可能无效[69] - 公司已获和未来可能获得的专利可能被挑战、无效或规避，无法提供有效保护和竞争优势[70] - 公司待批专利申请可能无法获批，申请中的权利要求可能被缩小或取消[72] - 生物技术和制药行业专利和知识产权诉讼广泛，Ampion开发可能被挑战，涉诉将产生重大费用[72]

公司盈利情况 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计至少未来几年将继续产生净亏损，且可能无法实现或维持盈利[6] - 2019年第三季度净亏损721.9215万美元，2018年同期净收入580.122万美元；2019年前九个月净亏损1261.0083万美元，2018年同期净收入3246.0894万美元[15] - 2019年第三季度基本每股净亏损0.05美元，2018年同期基本每股净收入0.06美元；2019年前九个月基本每股净亏损0.10美元，2018年同期基本每股净收入0.37美元[15] - 2019年前九个月净亏损12,610,083美元，2018年同期净利润为32,460,894美元[19] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损1.836亿美元，股东权益410万美元，尚未产生任何收入或利润[35] - 2019年第三季度净亏损721.92万美元，2018年同期净利润580.12万美元；2019年前九个月净亏损1261.01万美元，2018年同期净利润3246.09万美元[86] - 2019年第三季度基本和摊薄后每股亏损均为0.05美元，2018年同期基本每股收益0.06美元，摊薄后每股亏损0.02美元；2019年前九个月基本和摊薄后每股亏损均为0.10美元，2018年同期基本每股收益0.37美元，摊薄后每股亏损0.08美元[86] - 2019年第三季度净亏损720万美元，2018年同期净收入580万美元；2019年前九个月净亏损1260万美元，2018年同期净收入3240万美元[110][112] - 公司自成立以来累计净亏损1.836亿美元，预计短期内仍将产生运营亏损[110] - 2019年运营活动使用现金约1060万美元，净亏损1260万美元，主要因认股权证衍生工具非现金损失120万美元等[119] - 2018年运营活动使用现金约980万美元，净收入3240万美元，主要因认股权证衍生工具非现金收益4110万美元等[120] 公司资金需求与运营 - 公司需要大量额外资金来支持运营，否则无法成功开发、获批和商业化Ampion，甚至可能需停止运营[6] - 公司预计当前现金资源和经营现金流足以维持运营至2020年第一季度，后续运营取决于满足未来现金需求的能力[36] - 截至2019年9月30日，公司拥有800万美元现金及现金等价物，预计可支持运营至2020年第一季度[110] - 截至2019年9月30日，公司有800万美元现金及现金等价物，预计可支撑运营至2020年第一季度[124] - 公司预计每月固定持续费用现金消耗率约80万美元，监管批准、临床试验等相关成本约110万美元[125] - 公司自成立以来通过出售普通股和认股权证筹集净收益超1.8亿美元，但无法确保能获得足够额外资金[110] 费用情况 - 2019年第三季度研发费用为342.7985万美元，2018年同期为118.4194万美元；2019年前九个月研发费用为712.8996万美元，2018年同期为534.3452万美元[15] - 2019年第三季度总运营费用为517.2679万美元，2018年同期为194.0298万美元；2019年前九个月总运营费用为1143.0033万美元，2018年同期为864.6767万美元[15] - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为10,631,693美元，2018年同期为9,812,379美元[19] - 2019年前九个月投资活动净现金使用量为14,120美元，2018年同期为485,750美元[19] - 2019年前九个月融资活动净现金提供量为11,104,620美元，2018年同期为10,761,120美元[19] - 2019年9月30日现金及现金等价物为8,044,199美元，2018年同期为8,672,062美元[19] - 2019年9月30日预付费用及其他余额为183.7万美元，2018年12月31日为44.7万美元[38] - 2019年9月30日固定资产净值为503.6万美元，2018年12月31日为599.7万美元[40] - 2019年9月30日应付账款及应计费用为213万美元，2018年12月31日为132.5万美元[42] - 2019年第三季度研发成本较2018年同期增加220万美元，增幅189.5%；2019年前九个月较2018年同期增加180万美元，增幅33.4%[113][114] - 2019年第三季度行政及一般费用较2018年同期增加98.9万美元，增幅130.7%；2019年前九个月较2018年同期增加99.8万美元，增幅30.2%[116][117] - 2019年第三季度运营费用增加主要因研发成本增加220万美元和行政及一般费用增加98.9万美元[110][111] - 2019年前九个月运营费用增加主要因研发成本增加180万美元和行政及一般费用增加99.8万美元[112][114][117] - 2019年投资活动现金用于购置14100美元制造机械设备，2018年为48.6万美元[121] - 2019年融资活动通过公开发行普通股获毛收入1200万美元，扣除成本120万美元，另从认股权证行使获35万美元[122] - 2018年融资活动通过非公开发行普通股获毛收入800万美元，扣除成本84.4万美元，另从认股权证和期权行使分别获300万美元和63.6万美元[123] Ampion项目情况 - Ampion正在进行III期临床试验，该试验耗时且需大量资金投入，结果不可预测且有失败风险[6] - 公司收到FDA关于产品候选药物的SPA协议，但该协议不保证Ampion获批或监管审查有特定结果[8] - 2019年3月公司与CRO签订的Ampion临床试验合同总额620万美元，截至9月30日未完成承诺约400万美元，已累计发生成本220万美元，预计成本将增加约350万美元[50] - 2019年6月公司获得FDA关于AP - 013研究的SPA协议，该试验原计划招募724名患者，最终确定招募1034名，样本量评估为724名，可调整至1551名，截至2019年9月30日，已招募665名患者，其中472名已注射[102][108] - 研究AP - 003 - A显示，Ampion治疗组患者12周时疼痛平均减轻超40%，功能和生活质量显著改善，且耐受性良好[106] - 公司主要聚焦2019财年和2020财年推进Ampion治疗严重OAK的临床开发和BLA申请准备工作[110] 公司竞争与股价 - 公司面临来自资源和经验更丰富的公司的激烈竞争，可能导致其他公司先于或更成功地发现、开发、获批或商业化产品[7] - 公司股价一直极不稳定，未来可能继续大幅波动，且可能易受操纵[7] 股权相关情况 - 2018年12月31日至2019年6月30日，普通股数量从110,941,516股增加至142,207,862股[17] - 2019年9月30日股东权益为4,137,259美元，较2018年12月31日的5,236,096美元有所减少[17] - 2019年6月公司公开发行中发行了可购买210万股普通股的配售代理权证，行使价为0.50美元，期限为五年[63] - 2018年8月公司发行的投资者权证可购买2000万股普通股，行使价为0.40美元，期限为五年，截至2019年9月30日公允价值为610万美元[64][66] - 截至2019年9月30日，权证衍生负债总价值为820万美元[66] - 2019年1 - 9月，因行使行使价为0.40美元的投资者权证，公司发行了87.5万股普通股，收到35万美元[67] - 2017年3月公司提交最高1亿美元普通股和认股权证的暂搁注册声明，截至2019年9月30日约6670万美元可用[68] - 2019年6月公司完成公开发行，发行3000万股普通股，股价0.4美元，总收益1200万美元，承销商佣金84万美元[69] - 2018年8月公司完成定向公开发行，发行2000万股普通股，股价0.4美元，总收益800万美元，承销商佣金56万美元[71] - 2019年4月公司与配售代理签订股权分配协议，可发售最高2465万美元普通股，6月终止该协议，期间销售254984股，总收益14.2万美元[74][75] - 2019和2018财年公司分别向非员工董事发行136362股和17241股普通股，价值均为6万美元[76] - 2010年计划预留1170万股用于未来股权奖励，截至2019年9月30日3727283股可用[77][78] - 2019年前9个月公司授予员工和非员工董事2052500份股票期权，加权平均行权价0.58美元[78] - 2019年9月30日公司计算期权公允价值时，预期波动率为130.05%-186.92%，无风险利率为1.42%-2.38%[82] - 2019年第三季度和前9个月公司基于股票的薪酬费用分别为25.5万美元和41.5万美元[83] 财务报表相关 - 编制财务报表需管理层进行估计和假设，临床实验应计费用是关键会计估计[24][25] - 本中期报告经营结果不一定能代表其他中期或全年结果[22] - 2019年第一季度采用多项会计准则，确认约170万美元租赁负债，注销约54万美元租赁负债，确认约120万美元使用权资产[28] - 公司金融工具信用风险主要集中在现金及现金等价物，无表外信用风险集中情况[23] - 公司财务工具包括现金及现金等价物、应付账款及应计费用和认股权证衍生负债，按成本或估计公允价值计量[45] - 截至2019年9月30日，Level 3金融负债公允价值为816.6万美元，较2018年12月31日的693.3万美元增加158.6万美元，期间权证行权减少35.3万美元[47] - 公司各项承诺和或有事项总计767.2万美元，其中2019年需支出454万美元，2020年需支出248.3万美元，2021年需支出48.3万美元，2022年需支出16.6万美元[49] - 截至2019年9月30日，公司设施租赁剩余未折现付款为176.1万美元，租赁负债总额为153万美元，其中流动部分为25.3万美元，长期部分为127.7万美元[60] - 公司修正2018年第三季度和前9个月稀释每股收益计算错误，原报告分别高估0.08美元和0.45美元[84] 诉讼与调查 - 2018年8月25日起公司面临多起诉讼，包括证券集体诉讼和衍生诉讼，公司认为索赔无依据并将积极辩护[87][88][89] - 2019年4月公司及部分人员收到SEC传票，调查证券交易相关事宜，公司认为不太可能产生责任[90][91] 2019年10月事项 - 2019年10月公司将CRO合同保证金从86.1万美元提高到120万美元[92] - 2019年10月公司因试验患者数量增加，实验室合同金额增加4万美元，合同总计11.8万美元；还签署了15.8万美元的疼痛量表许可协议修订案[93] - 2019年10月公司与权证持有人达成协议，降低权证行权价格，1639.17万份权证行权，产生350万美元毛收入，支付28.7万美元费用后，净收入320万美元[94] 公司战略与规划 - 公司处于研发阶段，尚未产生收入，运营资金仅通过股权融资获得，未来计划精简运营，集中资源推动Ampion商业化[99] - 公司正探索与更多战略合作伙伴达成共同开发或合作协议以减少亏损[110] 其他 - 2019年季度公司承诺向非员工董事支付2.2万美元董事费[118] - 公司无资产负债表外安排、融资或与非合并实体的其他关系[128] - 公司目前未面临金融工具、利率、商品价格或外汇波动带来的重大市场风险，未进行套期保值活动[129]

公司盈利情况 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计至少未来几年将出现净亏损，可能永远无法实现或维持盈利[6] - 2019年第二季度净收入为42.0766万美元，2018年同期为462.0201万美元；2019年上半年净亏损为539.0868万美元，2018年同期净收入为2665.9673万美元[15] - 2019年第二季度基本每股净收入（亏损）为0.00美元，2018年同期为0.05美元；2019年上半年基本每股净亏损为0.05美元，2018年同期为0.32美元[15] - 2019年上半年净亏损5390,868美元，2018年同期净利润为26,659,673美元[19] - 截至2019年6月30日的六个月，公司现金及现金等价物为1280万美元，净亏损540万美元，运营使用净现金590万美元，累计亏损1.764亿美元，股东权益1110万美元[29] - 2019年第二季度净收入为42.08万美元，2018年同期为460万美元；2019年上半年净亏损540万美元，2018年同期净收入为2670万美元[99][101] - 公司自2008年12月成立以来累计净亏损1.765亿美元，预计未来仍将持续运营亏损[94] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月净收入分别为42.0766万美元和462.0201万美元，六个月净收入分别为 - 539.0868万美元和2665.9673万美元[75] 公司费用情况 - 2019年第二季度研发费用为213.6834万美元，2018年同期为211.4783万美元；2019年上半年研发费用为370.1012万美元，2018年同期为415.9259万美元[15] - 2019年第二季度总运营费用为358.1488万美元，2018年同期为313.1637万美元；2019年上半年总运营费用为625.7355万美元，2018年同期为670.647万美元[15] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为5,893,914美元，2018年同期为6,602,315美元[19] - 2019年上半年投资活动净现金使用量为13,590美元，2018年同期为442,132美元[19] - 2019年上半年融资活动净现金提供量为11,104,870美元，2018年同期为3,496,305美元[19] - 2019年上半年现金及现金等价物净增加5,197,366美元，2018年同期减少3,548,142美元[19] - 2019年上半年发行普通股相关权益分配协议所得款项为142,321美元，公开发行所得款项为1200万美元[19] - 2019年上半年发行普通股相关权益分配协议成本为144,329美元，公开发行成本为1,243,122美元[19] - 2019年上半年公司公开发行证券筹集1200万美元，投资者行使认股权证带来35万美元收入[30] - 2019年第二季度折旧费用为33万美元，上半年折旧费用为65.5万美元[33] - 2019年第二季度使用权资产摊销费用为4.1万美元，2019年上半年为8.1万美元[48] - 2019年第二季度租金费用为6.5万美元，2019年上半年为13.1万美元[49] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月和六个月的基于股票的薪酬费用分别为7.3万美元和7.3万美元、16万美元和19.2万美元[72] - 2019年第二季度研发成本较2018年同期增加2.2万美元，增幅1.0%；2019年上半年研发成本较2018年同期减少45.8万美元，降幅11.0%[102][103] - 2019年第二季度一般及行政成本较2018年同期增加42.8万美元，增幅42.1%；2019年上半年一般及行政成本较2018年同期增加9000美元，增幅0.4%[104][105] - 2019年上半年经营活动使用现金约590万美元，2018年同期约为660万美元[106][107] - 2019年上半年投资活动使用现金1.36万美元用于购置制造机械设备，2018年同期为44.2万美元[108] - 2019年上半年融资活动获得净收入1115万美元，2018年同期为350万美元[109] 公司资金需求与运营风险 - 公司需要大量额外资金来支持运营，若无法获得所需资金，将无法成功开发、获得监管批准并商业化Ampion，可能需要停止运营[6] - 若未来无法通过筹集资金和/或合作许可交易获得资金，公司将延迟、缩减或取消Ampion的开发、制造和监管计划及商业化努力，或暂停运营[112] 公司业务依赖与产品风险 - 公司业务高度依赖Ampion的成功，若Ampion未获监管批准或商业化不成功，业务可能受损[6] - Ampion将进行耗时且昂贵的临床试验，结果不可预测，失败风险高，若试验未能令FDA等监管机构满意，可能需进行额外试验，导致成本增加或开发和商业化延迟[6] 公司产品监管情况 - 公司收到FDA关于候选产品的SPA协议，但该协议不保证Ampion获批或监管审查有特定结果[8] - Ampion已在美国进入后期临床试验，2019年6月获得FDA的特殊协议评估（SPA）协议[85][86] - 2018年FDA确认AP - 003 - A试验有效，需在SPA下完成额外试验[91] 公司内部控制情况 - 报告期内公司披露报告内部控制存在重大缺陷，可能导致未能识别适当披露信息[8] - 2019年5月公司发现与信息披露识别相关的重大缺陷，披露委员会已修订章程并致力于实施补救措施[116] - 截至2019年6月30日，因2019年3月31日报告所述重大缺陷，公司披露控制和程序无效[117] - 尽管存在重大缺陷，管理层认为本季度财务报表在所有重大方面公允反映了公司财务状况、经营成果和现金流量[118] - 报告期内公司财务报告内部控制发生重大变化，已实施补救程序，将持续到2019财年剩余时间[119] 公司股权与股东权益情况 - 2019年6月30日公司普通股数量为142,207,862股，股东权益为11,110,453美元[17] - 2019年上半年，因行使认股权证发行87.5万股普通股，公司收到35万美元[53] - 2019年6月公开发行3000万股普通股，股价0.40美元，总收益1200万美元[55] - 2019年4 - 6月，通过股权分配协议出售254,984股普通股，平均股价0.56美元，总收益14.2万美元[61][62] - 2019年上半年，公司授予15名员工70,500份期权，加权平均行使价0.51美元[65] - 截至2019年6月30日，公司有5,496,665份期权未行使，加权平均行使价1.97美元[67] 公司资产情况 - 截至2019年6月30日，固定资产净值为535.6万美元，较2018年12月31日的599.7万美元有所减少[32] - 截至2019年6月30日，认股权证衍生负债公允价值为611.1万美元，较2018年12月31日的693.3万美元减少[36] - 截至2019年6月30日，认股权证负债总值为610万美元[53] 公司承诺与合同情况 - 公司各项承诺和或有事项总计898万美元，其中2019年需支出466.8万美元，2020年需支出414.6万美元[38] - 2019年3月公司签订620万美元临床试验合同，截至6月30日未完成承诺约580万美元，预计成本增加约260万美元[39] - 2019年6月公司签订26.4万美元患者招募服务合同，截至6月30日未完成承诺25.1万美元[39] - 2019年6月公司签订47万美元保险费融资协议，利率7.75%，期限6个月[45] - 截至2019年6月30日，剩余设施租赁付款为184.3万美元，总租赁负债为158.9万美元[47] 公司证券发行情况 - 2019年6月公开发行中，公司发行210万份认股权证，行使价0.50美元，价值77.7万美元[50][55] 公司诉讼情况 - 公司面临证券集体诉讼、衍生诉讼，且收到美国证券交易委员会传票[76][77][78][79] - 公司法律诉讼信息包含在财务报表附注9中[120] 公司研发与运营计划 - 公司处于研发阶段，尚未产生收入，运营资金仅通过股权融资获得[83] - 公司计划精简运营，将资源用于Ampion商业化的监管批准[83] - 公司2019财年及2020财年的主要重点是推进Ampion的临床开发和生物制品许可申请（BLA）的准备工作[96] 公司产品情况 - Ampion是5%人血清白蛋白（HSA）的< 5 kDa超滤物，用于治疗严重膝骨关节炎（OAK）[87][88] - 研究AP - 003 - A显示Ampion较对照组疼痛平均降低超40%，功能和生活质量显著改善[90] - 公司AP - 013研究最初计划招募724名患者，最终确定招募1034名患者[92] 公司财务准则采用情况 - 2019年1月1日公司因采用新租赁准则确认约170万美元租赁负债和约120万美元使用权资产[24] - 公司于2019年第一季度采用ASU 2018 - 07，对财务报表无重大影响[25] 公司现金资源与消耗情况 - 公司预计当前现金资源和运营现金流足以维持到2020年第二季度，每月平均现金消耗约60万美元，另有约70万美元用于监管批准、临床试验等[30] - 公司预计到2020年9月30日，每月固定持续费用平均现金消耗率约为60万美元，每月还需约70万美元用于监管批准、临床试验、外包研发和商业化咨询[111] - 截至2019年6月30日，公司拥有1280万美元现金及现金等价物，预计可支撑运营至2020年第二季度[94] 公司其他情况 - 2018年截至6月30日的三个月和六个月的摊薄每股收益分别高估了0.09美元和0.39美元[73] - 公司没有资产负债表外安排、融资或与非合并实体或其他人的关系[113] - 公司目前未面临来自金融工具、利率变化、商品价格或外汇波动的重大市场风险，也未进行套期保值活动[114] - 公司维持旨在确保信息及时披露的披露控制和程序[115]

财务状况概述 - 截至2019年3月31日，公司总资产为1259.2787万美元，较2018年12月31日的1403.011万美元有所下降[15] - 截至2019年3月31日，流通在外的普通股加权平均数为1.11104292亿股，2018年同期为8294.334万股[17] - 截至2019年3月31日，现金及现金等价物为516.007万美元，较期初的758.5392万美元有所减少[15][20] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为520万美元，三个月净亏损580万美元，经营活动净现金使用量为240万美元，累计亏损1.768亿美元，股东赤字50万美元[33] - 截至2019年3月31日，固定资产净值为567.8万美元，2018年12月31日为599.7万美元[39] - 截至2019年3月31日，认股权证衍生负债公允价值为1009.3万美元，2018年12月31日为693.3万美元[40] - 截至2019年3月31日，公司股票期权情况为：流通5426165份，行权价1.99美元，剩余合约期4.65年；可行权5171996份，行权价2.06美元；可授予4229783份[61] - 截至2019年3月31日，认股权证负债总值为1010万美元，认股权证行使价为0.40美元，波动率为130.2%，等效期限为4.37年，无风险利率为2.22%，股份数量为1550万股[66] - 截至2019年3月31日，认股权证数量为2223.3191万份，行使价为0.51美元，加权平均剩余合约期限为4.00年[67] - 截至2019年5月10日，公司通过股权分配协议筹集总收益14.23万美元，支付3%配售费4300美元，净收益13.8万美元[72] - 公司自成立以来未产生收入，累计净亏损1.768亿美元，预计未来继续产生运营亏损[91] - 截至2019年3月31日，公司有现金及现金等价物520万美元，预计可支撑运营至2019年第二季度[91] - 2019财年及2020年，公司预计至少需筹集1600万美元[91] - 截至2019年3月31日，公司有现金及现金等价物520万美元，预计可支撑运营至2019年第二季度，2019财年及2020年预计需至少筹集1600万美元[105] 盈利情况 - 2019年第一季度，公司净亏损581.1634万美元，而2018年同期净利润为2203.9472万美元[17] - 2019年第一季度净亏损580万美元，2018年同期净利润为2200万美元[96] 费用情况 - 2019年第一季度，研发费用为156.4178万美元，较2018年同期的204.4476万美元有所减少；一般及行政费用为111.1689万美元，较2018年同期的153.0357万美元有所减少[17] - 2019年3月31日止三个月折旧费用为32.5万美元，2018年同期为30.1万美元[38] - 2019年第一季度使用权资产摊销费用为4万美元，2018年同期无此费用；2019年第一季度租金费用为6.6万美元，2018年同期为6.5万美元[48][49] - 2019年第一季度和2018年同期，公司基于股票的薪酬费用分别为8.75万美元和17.9万美元，2019年3月31日未确认费用为4.1万美元[64] - 2019年第一季度研发成本为156.4万美元，较2018年同期减少48万美元，降幅23.5%[98] - 2019年第一季度一般及行政成本为111.2万美元，较2018年同期减少41.8万美元，降幅27.3%[99] 现金流量情况 - 2019年第一季度，经营活动使用的净现金为244.0218万美元，2018年同期为360.4025万美元[20] - 2019年第一季度，投资活动使用的净现金为5104美元，2018年同期为18.8548万美元[20] - 2019年第一季度，融资活动提供的净现金为2万美元，2018年同期为310.0978万美元[20] - 2019年第一季度经营活动使用现金约240万美元，2018年同期约为360万美元[101][102] - 2019年第一季度投资活动使用现金5100美元用于购置制造机械设备，2018年同期为18.85万美元[103] - 2019年第一季度融资活动收到2万美元，2018年同期为310万美元[104] 公司业务与产品 - 公司是一家生物制药公司，主要专注于开发Ampion，尚未产生收入[24] - 研究AP - 003 - A显示，Ampion治疗组疼痛较对照组平均降低超40%，功能和生活质量显著改善[86] - 2019财年公司主要重点是筹集额外资金，推进Ampion的临床开发和生物制品许可申请准备工作[93] 财务报表编制与准则应用 - 财务报表按照美国公认会计原则编制，为中期财务信息，未经审计[22] - 2019年第一季度采用ASU 2018 - 11实用权宜法，1月1日确认约170万美元租赁负债，注销约54万美元递延租金余额，确认约120万美元使用权资产[27][28] - 2019年第一季度采用ASU 2018 - 07和ASU 2018 - 09，对财务报表无重大影响[29][30] 公司预算 - 2019年预算显示，固定持续费用平均每月现金消耗率约为70万美元[34] - 公司制定的2019年预算显示，每月平均现金消耗率约为70万美元[106] 未清偿承诺 - 临床研究和试验义务未清偿承诺为616.2万美元，生物制品许可申请咨询服务未清偿承诺为113.5万美元，设施租赁未清偿承诺为922.2万美元[42] - 2019年3月公司就Ampion临床试验与临床研究组织签订合同，未清偿承诺620万美元，试验开始时预计二季度支付前期款项90万美元[43][44] 租赁情况 - 2013年12月公司签订125个月不可撤销经营租赁，初始月租金2.3万美元，总租金约330万美元，截至2019年3月31日租赁负债为164.8万美元[46][47] 股权相关 - 2017年3月公司提交S - 3表格货架注册声明，最高可登记1亿美元普通股和认股权证及500万股股东待售股，截至2019年3月31日约7870万美元额度可用[50] - 2019年3月31日公司非关联公众流通股市值约7397万美元，受“小货架规则”限制，最多可发行2465万美元股票[50] - 2018年8月公司完成定向公开发行，发行2000万股普通股和认股权证，总收益800万美元，承销商佣金7%即56万美元，其他费用28.4万美元，净现金收益720万美元，交易损失90万美元[51][53] - 2016年2月公司签订股权发售协议，2019年4月终止；同月签订新协议，最高可发售2465万美元普通股，承销商佣金3% [55][57] - 2019和2018财年，公司分别向非员工董事发行136362股和17241股普通股，价值均为6万美元[59] - 2019年第一季度，公司因投资者行使认股权证获得2万美元[34] - 2018年8月发行的2000万份认股权证，截至2019年3月31日公允价值为750万美元[65] - 2019年第一季度，公司因行使投资者认股权证发行5万股普通股，收到2万美元[67] 公司事件与风险 - 2019年4月，公司授予15名员工7.05万份期权，收到美国证券交易委员会传票[73] - 报告期结束后，公司发现披露控制和程序存在重大缺陷，可能导致无法及时准确提交披露文件[113] - 公司运营面临诸多风险，包括无法筹集足够资金可能影响Ampion开发和商业化[117]

Ampion产品开发 - 公司专注开发可抑制特定促炎化合物来减轻炎症的Ampion，目前正开发其作为关节内注射剂治疗严重膝骨关节炎[7][10] - 2018年公司决定推迟Optina或其他产品的开发，集中资源发展Ampion[18] - 2018年公司决定推迟Optina或其他产品的开发，集中资源开发Ampion[18] 骨关节炎市场 - 骨关节炎在美国影响超3000万人，2016年全球中至中重度骨关节炎治疗市场规模约30亿美元，预计到2025年复合年增长率为9.04%[11] Ampion临床试验 - 研究AP - 003 - A对329名患者进行试验，Ampion组12周时平均疼痛较基线减轻超40%，功能和生活质量显著改善，且耐受性良好[13] - 研究AP - 003 - A对329名患者进行试验，Ampion组12周时疼痛平均减轻超40%，功能和生活质量显著改善，且耐受性良好[13] - 公司成功的关键III期临床试验AP - 003 - A被确认可作为Ampion有效性的证据，但OTAT认为AP - 003 - C不是充分且良好控制的关键试验，需在SPA下完成额外的KL 4骨关节炎患者试验[15] - FDA认为AP - 003 - A可作为Ampion有效性的实质性证据，但要求公司在特殊协议评估（SPA）下完成一项针对KL 4骨关节炎患者的试验[15] Ampion生产设施 - 2013年12月公司租赁约19000平方英尺的多功能设施用于生产Ampion，2016年第一季度投入使用[16][17] Ampion竞争情况 - 生物技术和制药行业竞争激烈，公司竞争对手包括大型跨国制药公司、生物技术公司等，若竞争对手取得重大进展，Ampion可能失去竞争力[19][21] - 公司面临来自大型跨国制药公司、生物技术公司、大学和研究机构等的竞争，若竞争对手取得重大进展，Ampion可能失去竞争力[21] Ampion市场接受度 - Ampion市场接受度取决于其相对于现有疗法的优势、安全性、销售营销能力和监管批准范围等因素[22] 膝骨关节炎现有疗法 - 膝骨关节炎现有治疗方法包括口服非甾体抗炎药、阿片类药物、止痛贴等多种类型[23][24] - 膝骨关节炎现有治疗方法包括口服非甾体抗炎药、阿片类药物、止痛贴等，美国骨科医师学会对部分疗法的有效性未给出明确推荐[23][25] Ampion治疗优势 - 公司认为Ampion若获批，将是首个用于膝骨关节炎疼痛的非甾体、非透明质酸关节内治疗方案[26] 美国药品监管流程 - 美国药品需经FDA严格监管，产品开发涉及多项流程，IND获批30天后自动生效，否则可能被临床搁置[27][28][30] - 美国药品需经FDA严格监管，产品开发通常需进行临床前研究、提交IND申请、开展临床试验并提交NDA或BLA申请[27][28] - 满足FDA上市前批准要求通常需多年时间，实际时间因产品或疾病的类型、复杂性和新颖性而异[29] Ampion申请BLA情况 - 支持NDA或BLA的临床试验分三个阶段，Ampio正为Ampion申请BLA，一期少于50名受试者[31] - 公司为Ampion寻求生物制品许可申请（BLA），临床研究分三个阶段，一期一般少于50名受试者[31] - 提交BLA成本高昂，目前申请用户费为260万美元，小公司（少于500名员工）首个人用药物申请可免，获批后每年需交31万美元计划费[33] - 提交BLA成本高昂，目前申请用户费为260万美元，小公司（员工少于500人）首个人用药物申请可免该费用，获批后每年需缴纳31万美元计划费[33] - FDA收到BLA后60天决定是否受理，标准生物制品申请通常10个月内审查，优先生物制品6个月，可延长3个月[34] - FDA收到BLA后60天内决定是否受理，标准生物制品申请一般10个月内审查完毕，优先生物制品6个月，审查可延长3个月[34] 国外销售监管 - 国外销售Ampion需获相应监管机构授权，欧盟有集中和分散两种授权程序[38][39] - 欧盟营销授权可通过集中或分散程序提交，集中程序获单一授权在所有成员国有效，分散程序需各成员国90天内决定是否认可[39][40][41] 生物制品法规 - 《平价医疗法案》为生物仿制药创建了简化审批途径，新型生物制品获12年排他期[42][43] - 《平价医疗法案》为生物类似药创建了简化审批途径，新生物制品获12年排他期，首个确定可互换的生物制品有一定排他期[42][43] 产品获批后监管 - 产品获批后通常限于特定临床适应症，后续发现问题可能受限或退市，需持续接受FDA监管[44] - 若产品获批，后续发现问题可能限制使用或撤市，获批产品受FDA持续监管，包括记录保存和不良事件报告[44] - 若FDA批准Ampion，公司和合同制造商需提供安全和疗效信息，产品变更可能需额外审查[45] 其他监管情况 - 公司还受其他地区、国家、州和地方机构监管，违反规定将受处罚[46][47] 研发费用 - 2018年和2017年研发费用分别为680万美元和1040万美元，分别占总运营费用的61.0%和67.0%[63] Ampion专利情况 - 2018年公司审查Ampion专利组合，决定根据技术重要性、地域和剩余期限等因素限制专利维护，组合主要由7个专利家族组成[50] - 2018年公司审查Ampion专利组合，聚焦资源维护重要专利，组合主要由七个专利家族构成[50] - 各专利家族覆盖不同治疗领域，标准20年有效期分别截至2021年、2024年、2032年和2034年[51][52][53][54] - 第五组专利涉及DA - DKP多剂量治疗退行性关节疾病，2035年到期[55] - 第六组专利涉及无COX - 2拮抗剂治疗时使用DA - DKP，2036年到期[56] - 第七组专利涉及N - 乙酰犬尿氨酸治疗相关疾病及物质组成，2037年到期[57] - 2018年公司决定延迟Optina开发，让现有专利和申请因未缴费和未回应而失效，以集中资源保护Ampion专利[58] - 2018年公司决定推迟Optina的开发，让现有专利和申请失效以专注于Ampion的专利保护[58] 公司人员情况 - 截至2019年3月1日，公司有22名全职员工，并临时聘请了一些顾问[66] 公司信息系统 - 公司信息系统能力足以管理核心业务，相关内部控制有效[49] - 公司信息系统能力足以管理核心业务，相关内部控制有效运行[49] 环保合规 - 公司认为自身符合当前适用的环保要求，环保合规成本目前不重大[64] 公司保险情况 - 公司为临床试验购买责任险，将为Ampion生产销售购买产品责任险，但可能无法获得足够保险或成本过高[65] - 公司为人体临床试验购买临床试验责任保险，将为Ampion购买产品责任保险，但可能无法获得足够保险[65] 公司办公地址及电话 - 公司主要执行办公室位于美国科罗拉多州恩格尔伍德，电话为(720) 437 - 6500[67] - 公司主要行政办公室位于美国科罗拉多州恩格尔伍德，电话为(720) 437 - 6500[67] 公司报告提交 - 公司按规定向美国证券交易委员会电子提交10 - K、10 - Q和8 - K报告，可在SEC网站和公司网站获取[68][69] - 公司会向美国证券交易委员会提交10 - K、10 - Q和8 - K表格报告，可在公司网站获取[68][69] 公司行为准则等信息 - 公司行为准则、各委员会章程等可在公司网站投资者关系板块获取，修订和豁免将在网站披露[70]