文章核心观点 - 靶向放射疗法开发先驱公司Actinium Pharmaceuticals宣布参加37届Roth年会，管理层将出席并安排1对1会议，同时介绍公司产品研发情况 [1][2][3] 公司参会信息 - 公司将于3月16 - 18日参加第37届Roth年会 [1] - 公司管理层将出席会议，并于3月17 - 18日安排1对1会议，有意投资者可联系ROTH代表或在Roth2025Registration提交注册申请 [2] 公司业务情况 - 公司是靶向放射疗法开发先驱，致力于改善患者治疗效果 [3] - 公司主推候选产品Actimab - A是CD33靶向疗法，作为急性髓系白血病（AML）和其他髓系恶性肿瘤潜在骨干疗法，已在复发和难治性急性髓系白血病（r/r AML）患者中展现潜力，将推进2/3期试验 [3] - 公司与美国国家癌症研究所（NCI）合作开发Actimab - A，首项临床试验将评估Actimab - A、Venetoclax和ASTX - 727三联疗法对一线AML患者的疗效 [3] - 公司下一代预处理候选产品Iomab - ACT旨在改善患者接受细胞和基因疗法的途径和效果 [3] - Iomab - B是r/r AML患者骨髓移植前的诱导和预处理剂，公司正为其在美国寻找潜在战略合作伙伴 [3] - 公司研发主要聚焦推进多个实体瘤适应症临床前项目 [3] - 公司拥有230项专利和专利申请，包括几项回旋加速器制造同位素Ac - 225的专利 [3] 公司信息获取途径 - 更多信息可访问公司官网https://www.actiniumpharma.com/ [4] - 投资者可通过邮箱[email protected]获取信息 [5]

文章核心观点 公司宣布与美国国家癌症研究所（NCI）合作的首个Actimab - A临床试验启动，评估其与Venetoclax和ASTX - 727三联疗法对一线急性髓系白血病（AML）患者的疗效和安全性，有望改善患者临床结果，2025年公司期望通过多项举措使Actimab - A成为一流的骨干放疗疗法 [1][3] 各部分总结 临床试验信息 - 首个Actimab - A临床试验（NCT06802523）启动，评估Actimab - A、Venetoclax和ASTX - 727三联疗法对一线AML患者的疗效和安全性，将评估完全缓解（CR）的比率和持续时间以及安全性等 [1] 药物作用机制及优势 - Actimab - A是与Actinium - 225结合的人源化抗CD33抗体，可靶向AML患者髓系母细胞上普遍表达的CD33，其携带的Ac - 225能造成致命的双链DNA断裂且无已知抗性或修复机制 [1] - 该药物作用机制与突变无关，可克服高危特征如TP53突变，与Venetoclax和ASTX - 727联用可在门诊给药，且Actimab - A作为α粒子发射体无需隔离 [2] 过往研究情况 - Actimab - A与Venetoclax联用曾在多中心1期试验中显示耐受性良好，不良事件可控，临床前研究表明Actimab - A可通过消耗介导Venetoclax抗性的MCL - 1与Venetoclax协同作用 [2] 公司目标与展望 - 公司认为2025年将是Actimab - A变革性的一年，此次三联疗法试验启动是重要催化剂，目标是使Actimab - A成为AML和其他髓系恶性肿瘤治疗的骨干疗法 [3] - 2025年公司预计产生临床前数据并启动更多临床试验，以进一步区分Actimab - A并证明其在成为一流骨干放疗疗法方面的重大进展 [3] 公司产品管线 - 公司正在推进其领先候选产品Actimab - A，作为AML和其他髓系恶性肿瘤的潜在骨干疗法，该产品在复发和难治性AML患者中与化疗CLAG - M联用显示出潜在活性 [4] - 公司与NCI合作开发Actimab - A，下一代调理候选药物Iomab - ACT旨在改善患者获得潜在治愈性细胞和基因疗法的机会和结果，Iomab - B是骨髓移植前的诱导和调理剂，公司正在美国为其寻找潜在战略合作伙伴 [6] - 公司研发主要集中于推进多个实体瘤适应症的临床前项目，拥有230项专利和专利申请，包括几项关于在回旋加速器中制造同位素Ac - 225的专利 [6] 试验意义 - 这是AML中首次使用靶向放疗作为骨干疗法的三联组合，预计2025年下半年有初步临床数据 [5] - 扩展到一线治疗大大增加了Actimab - A潜在可治疗患者的机会，三联组合得到之前Actimab - A + Venetoclax和Actimab - A + CLAG - M 1期试验的支持，证明了Actimab - A与突变无关和协同作用的潜力 [5]

文章核心观点 公司在第三季度及近几周在三个ARC临床项目上取得显著进展 有望在2025年推进Actimab - A和Iomab - ACT的临床试验并获得有影响力的临床数据 同时明确了Iomab - B的开发路径 有助于寻找美国战略合作伙伴 公司当前资产负债表状况良好 资金可支持运营至2027年 [1][2] 各项目进展 Actimab - A项目 - 第三季度与FDA就Actimab - A + CLAG - M的无缝随机2/3期试验达成一致 2期优化Actimab - A剂量 3期对比优化剂量的Actimab - A + CLAG - M与单独使用CLAG - M治疗复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）患者 无缝试验设计可减少时间和资源消耗 [3] - 继续根据与NCI的合作研发协议评估和开展额外临床试验 Actimab - A被NCI选入最近启动的针对AML和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的myeloMATCH精准医学项目 [4] Iomab - ACT项目 - 第三季度FDA批准了德克萨斯大学西南医学中心（UTSW）的商业CAR - T研究和哥伦比亚大学的镰状细胞试验的新药研究申请（IND） [4] - UTSW商业CAR - T试验预计2025年第一季度开始患者入组 年底获得概念验证临床数据 2023年商业CAR - T销售额超35亿美元 已有多种CAR - T疗法获批用于淋巴瘤、白血病和多发性骨髓瘤患者 [4] - 哥伦比亚大学镰状细胞移植试验将首次在非恶性血液学环境中研究Iomab - ACT用于骨髓移植（BMT）前的靶向预处理 患者入组预计2025年上半年开始 [4] Iomab - B项目 - 公司正在寻找美国战略合作伙伴推进Iomab - B的临床开发 包括3期试验 [5] - 第四季度与FDA就头对头3期试验的患者群体达成一致 该试验将评估使用Iomab - B加氟达拉滨和全身照射（Flu/TBI）的低强度预处理方案的异基因BMT与使用环磷酰胺加Flu/TBI的低强度预处理方案的异基因BMT 入组年龄18岁及以上、原始细胞计数大于5%且小于20%的活跃AML成年患者 剂量优化试验将在头对头3期试验前完成 [5] 财务情况 现金及等价物 - 截至2024年9月30日 现金及现金等价物约7860万美元 预计可支持运营至2027年 [1][6] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用980万美元 较2023年同期的1160万美元减少180万美元 主要因化学、制造和控制（CMC）费用减少550万美元和咨询费用减少50万美元 部分被临床前费用增加390万美元抵消 [7] 一般及行政费用 - 2024年第三季度一般及行政费用280万美元 较2023年同期的270万美元增加10万美元 主要因非现金股票薪酬费用增加50万美元 部分被员工人数减少导致的薪酬费用减少30万美元抵消 [8] 人员变动 - 2024年第三季度公司整体员工人数减少约20% 主要来自临床和CMC团队 预计2025年人员费用减少约370万美元 可能被额外招聘或顾问费用抵消 不影响公司运营和执行计划能力 [9] 其他收入 - 2024年和2023年第三季度其他收入均为100万美元 与上年同期基本持平 主要为净利息收入 [10] 净亏损 - 2024年第三季度净亏损1160万美元 较2023年同期的1330万美元减少170万美元 原因是研发费用降低 部分被一般及行政费用增加抵消 [11] 公司概况 - 公司开发抗体辐射偶联物（ARCs）和其他靶向放疗药物 致力于改善现有肿瘤疗法失败患者的治疗效果 持有230项专利和专利申请 包括几项关于在回旋加速器中制造同位素Ac - 225的专利 [12] - 公司继续推进候选产品Actimab - A的开发 该药物在r/r AML患者中显示出潜在活性 并与NCI合作开发Actimab - A用于AML和其他髓系恶性肿瘤 [12] - Iomab - ACT是公司下一代预处理候选药物 旨在改善患者获得潜在治愈性细胞和基因疗法的机会和治疗效果 [12] - Iomab - B是复发和难治性急性髓系白血病（r/r AML）患者骨髓移植前的诱导和预处理剂 公司正在美国寻找潜在战略合作伙伴 [12] - 公司研发工作主要集中于推进多个实体瘤适应症的临床前项目 [12] 人事变动 - 公司任命具有25年以上生物制药行业经验的June Almenoff医学博士、哲学博士为董事会成员 [1][2]

Iomab - B相关试验与FDA要求 - Iomab - B在SIERRA试验中，Iomab - B组22%（13/76）的患者达到持久完全缓解，对照组为0%（0/77），p值<0.0001[73] - 尽管Iomab - B的SIERRA试验达到主要终点且有其他积极次要终点，但FDA认为仅该试验不足以支持生物制品许可申请[75] - FDA建议开展一项研究，评估Iomab - B加减低强度预处理方案与其他方案在异基因骨髓移植中的应用[75] - FDA要求完成额外的剂量优化试验以计算Iomab - B的剂量[76] Actimab - A相关进展 - Actimab - A已在超过150名患者中进行研究，作为单药或与其他疗法联合使用[77] - 2023年与NCI签订合作研发协议开发Actimab - A[78] - NCI的myeloMATCH计划已开放患者招募，Actimab - A可能被纳入未来临床试验[79] - Actimab - A与FDA就2/3期无缝随机临床试验设计达成一致[80] - Actimab - A与领先的menin抑制剂联合使用在AML模型中显示出抗肿瘤控制和有效的白血病细胞杀伤作用，相关突变在AML患者中的占比分别约为10%和30%[82] - Actimab - A在克服由髓源性抑制细胞（MDSCs）驱动的免疫抑制方面有潜在作用，在结直肠癌中与Mylotarg相比对人类MDSCs有显著的消耗作用（p<0.01）[83] - 公司对Actimab - A寻求除与美国国家癌症研究所（NCI）的合作研发协议（CRADA）之外的战略合作伙伴关系或合作[84] Iomab - ACT相关进展 - Iomab - ACT在与纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心（MSKCC）合作的1期试验中，无患者（0/4）出现任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），细胞因子释放综合征（CRS）发生率可忽略不计[85] - 2024年5月宣布FDA批准Iomab - ACT的新药临床试验申请（IND），预计2025年第一季度开始招募患者，2025年底产生概念验证临床数据[86] - 2024年7月宣布Iomab - ACT针对镰状细胞病患者的项目，预计2025年上半年开始1期试验患者招募[88] CAR - T和基因疗法市场情况 - 到2030年美国CAR - T和基因疗法的可治疗患者数量预计将接近翻倍达到约93,000名，CAR - T市场规模预计在未来五年以约11%的复合年增长率增长，2023年六种FDA批准的CAR - T细胞疗法总销售额超35亿美元[89] 公司产品的优势 - 公司认为其抗体 - 放射性核素偶联物（ARCs）相比小分子更不易面临《降低通货膨胀法案》（IRA）的定价压力和谈判[93] - 公司开发出生产Ac - 225的端到端技术解决方案，单回旋加速器设施的估计销售成本在每毫居里650 - 1000美元之间，比现有材料便宜10 - 20倍[96] 公司专利情况 - 公司截至2024年11月14日在全球拥有超230项已颁发专利和待审专利申请，有效期限在2025 - 2045年之间[103] 公司员工与人力成本 - 截至2024年11月4日公司有37名全职员工2024年第三季度员工总数减少约20%[106] - 2025年人员费用预计减少约370万美元[106] 公司研发、行政费用及亏损情况 - 2024年9月30日止三个月研发费用980万美元较2023年同期减少180万美元[111] - 2024年9月30日止三个月一般及行政费用280万美元较2023年同期增加10万美元[112] - 2024年9月30日止九个月净亏损3159.1万美元较2023年同期减少790万美元[119] 公司现金活动情况 - 2024年9月30日止九个月经营活动所用现金2732.1万美元较2023年同期减少1350万美元[120] - 2024年9月30日止九个月投资活动所用现金1.1万美元2023年同期为15.3万美元[121] - 2024年9月30日止九个月融资活动提供现金2932.4万美元2023年同期为1367.8万美元[121] - 截至报告日期公司现有资源足以资助计划运营超过12个月[123] - 2024年九个月出售350万股普通股获得毛收入2990万美元净收入2930万美元[122] FASB相关准则 - FASB于2023年11月发布ASU 2023 - 07改善可报告分部披露要求2024年1月1日起对公司生效[126] - FASB于2021年10月发布ASU 2021 - 08对业务合并中合同资产和负债会计处理提供指导[127] 公司现金等价物与市场风险 - 截至2024年9月30日公司现金等价物主要为短期货币市场基金[128] - 公司目前无重大利率变动相关市场风险10%利率即时变动不影响财务状况或运营结果[128] - 公司目前无重大外汇汇率变动相关市场风险[129] - 通胀增加公司劳动力和临床试验成本但2023 - 2024年9月期间未产生重大影响[129]

文章核心观点 - 公司Actinium Pharmaceuticals (ATNM)最近被评级为Zacks Rank 1(强烈买入),这表明其盈利前景有所改善 [1][2][3] - 公司的盈利预测上调是导致其评级上调的主要原因,这通常会带来股价上涨 [1][3] - 分析师的评级往往受主观因素影响,而Zacks评级系统更客观地反映了公司的盈利前景变化 [1][3] 根据相关目录分别进行总结 公司基本情况 - Actinium Pharmaceuticals是一家从事癌症药物研发的公司 [5] 公司业绩表现 - 公司预计2024财年每股收益为-1.38美元,同比增长24.6% [5] - 过去3个月内,公司的盈利预测已上调12% [5] 评级变化及原因 - 公司被评级为Zacks Rank 1(强烈买入),这意味着其位于Zacks覆盖股票的前5%,其盈利预测修正表现优异 [7] - 盈利预测的改善是导致公司评级上调的主要原因 [1][2][3] 投资建议 - 公司的评级上调意味着其股价可能在短期内上涨 [7] - Zacks评级系统客观反映了公司的基本面变化,值得投资者关注 [1][3]

文章核心观点 - 公司公布Iomab - B的3期SIERRA试验结果，虽未满足总体生存次要终点，但在持久完全缓解和无事件生存方面有显著改善，后续需进行额外头对头临床试验证明总体生存获益，公司将寻求美国战略合作伙伴推进Iomab - B进一步开发 [1][3][6] 试验基本情况 - 3期SIERRA试验是随机、多中心、对照试验，招募153名55岁及以上的复发或难治性急性髓系白血病患者，对比Iomab - B加骨髓移植与挽救性化疗加标准异基因骨髓移植的效果 [2] 试验结果 - 试验达到主要终点，Iomab - B组22%（13/76）患者在骨髓移植后初始完全缓解6个月后达到持久完全缓解，对照组为0%（0/77），p值<0.0001 [3] - 试验次要终点无事件生存有显著改善，风险比为0.22，p值<0.0001 [3] - 因对照组近60%患者接受Iomab - B加骨髓移植，试验在意向性治疗分析中未达到总体生存次要终点 [3] - SIERRA结果补充分析显示，TP53突变患者生存结果改善，65岁及以上患者1年和2年总体生存率提高 [4] 各方观点 - 试验主要研究者称，试验首次证明Iomab - B能让患者更易获得潜在治愈性造血干细胞移植，且在关键疗效终点上有显著改善，但试验结果不足以支持Iomab - B获批，移植界对参与后续3期研究仍有浓厚兴趣 [5] - 公司董事长兼CEO表示，SIERRA结果发表令人兴奋，期待完成与FDA沟通确定额外3期随机试验细节，并为Iomab - B寻找美国合作伙伴，加速其惠及有需求患者 [6] 公司情况 - 公司开发靶向放疗药物，Iomab - B和Actimab - A有潜力延长复发和难治性急性髓系白血病患者生存时间，公司还计划推进Iomab - B用于其他血液癌症及开发下一代调理候选药物Iomab - ACT，公司拥有超230项专利及专利申请 [7]

文章核心观点 Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC正代表购买Actinium Pharmaceuticals股票的投资者进行调查，因该公司Iomab - B的BLA申请遇阻致股价大跌 [1][2] 调查详情 - 2024年8月5日Actinium发布新闻称FDA认为3期SIERRA试验不足以支持Iomab - B的BLA申请，尽管该试验主要终点有统计学意义 [2] - 消息传出当日Actinium股价下跌近60% [2] 后续行动 - 知晓调查相关事实或购买过Actinium证券的投资者可访问bgandg.com/ATNM协助调查 [3] - 也可联系Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC的Peretz Bronstein或其客户关系经理Nathan Miller，电话332 - 239 - 2660 [3] 费用说明 - 公司以风险代理方式代表投资者进行集体诉讼，若胜诉才会请求法院报销自付费用和律师费，通常为总赔偿的一定比例 [4] 选择该公司的原因 - Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC是全国知名律所，代表投资者处理证券欺诈集体诉讼和股东派生诉讼 [5] - 该公司已为全国投资者追回数亿美元赔偿 [5]

文章核心观点 - 沙尔律师事务所宣布代表阿克蒂尼姆制药公司投资者调查该公司是否违反证券法 [1] 调查相关情况 - 调查聚焦公司是否发布虚假或误导性声明，以及是否未披露投资者相关信息 [1] 公司事件情况 - 2024年8月5日公司发布新闻稿，称FDA认为3期SIERRA试验不足以支持Iomab - B的生物制品许可申请，尽管该试验主要终点有统计学意义 [1] - 受此消息影响，公司股价当日下跌近60% [1] 投资者参与方式 - 受损股东可点击指定链接参与，也可联系沙尔律师事务所的布莱恩·沙尔免费讨论权益，联系电话310 - 301 - 3335，还可通过公司网站www.schallfirm.com或邮箱[email protected]联系 [1][2] 律所相关情况 - 沙尔律师事务所代表全球投资者，专注证券集体诉讼和股东权益诉讼 [2]

产品管线和研发进展 - 公司正在开发针对复发或难治性急性髓系白血病(r/r AML)患者的主要产品候选药物Iomab-B和Actimab-A[97] - Iomab-B是一种靶向放射性疗法,可能有助于提高患者接受骨髓移植的机会和治疗效果[98] - Actimab-A是一种针对CD33靶点的靶向放射性疗法,正在与国家癌症研究所合作开发,用于单药或联合治疗AML[99] - 公司正在开发下一代CD45靶向调理剂Iomab-ACT,用于细胞和基因疗法[100] - 公司已与欧洲药品管理局就Iomab-B进行了积极沟通,并获得了孤儿药资格认定[106] - 公司与国家癌症研究所签署合作协议,加快Actimab-A的临床开发[108] - Actimab-A与领先的menin抑制剂联合治疗在AML模型中显示出协同抗肿瘤作用[109] - Actimab-A可能通过选择性清除骨肿瘤微环境中的髓源性抑制细胞来发挥治疗作用[110] - 公司正在开发Iomab-ACT作为下一代细胞治疗的调节方案[111][112] - 公司正在与哥伦比亚大学合作,研究Iomab-ACT作为针对性调节剂用于治疗镰状细胞病的骨髓移植[113] 市场前景 - 预计到2030年,CAR-T疗法的可治疗患者人群将近翻倍,达到约93,000人,CAR-T市场规模未来5年将以约11%的复合年增长率增长[114] 技术平台和知识产权 - 公司的放射性偶联抗体(ARC)技术平台可用于开发针对多种癌症靶点的差异化产品[115][116] - 公司已建立了从同位素采购到药物配送的全方位供应链管理能力,可靠地为临床试验提供药物[123][124][125][126] - 公司拥有超过235项已授权专利和待批专利,为其核心技术提供全面保护[127][128][129][130] 合作与授权 - 公司获得国立卫生研究院的小型企业技术转让成本报销补助金,用于与纪念斯隆凯特琳癌症中心合作研究Iomab-ACT[137] - 公司与Immedica Pharma AB签订许可和供应协议,授予Immedica在欧洲经济区、中东和北非地区独家商业化Iomab-B的权利,并获得3500万美元的预付款[138] 财务表现 - 公司研发费用同比下降230万美元,主要由于Iomab-B相关的化学制造和控制(CMC)费用下降350万美元[140] - 公司一般及行政费用同比下降100万美元,主要由于咨询费和法律费用下降90万美元[141] - 公司其他收入中的净利息收入同比增加60万美元,主要由于平均利率上升[142] - 公司上半年净亏损同比下降620万美元,主要由于研发费用和一般及行政费用下降,以及其他收入增加[153] - 公司上半年通过股票发行筹集资金2472万美元[159] - 公司预计现有资源足以支持公司计划的运营超过12个月[161] 会计政策变更 - 公司将采用新的会计准则ASU 2023-07和ASU 2023-09,提高收入合同和分部报告的披露[163][164] 财务风险管理 - 公司现金等价物主要为短期货币市场基金，利率变动10%不会对公司财务状况和经营业绩产生重大影响[167] - 公司目前未面临重大外汇汇率变动风险,但未来可能受到汇率波动的影响[168] - 通胀主要影响公司的劳动力成本和临床试验成本,但在2023年和2024年上半年未对公司业务、财务状况和经营业绩产生重大影响[169]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局(FDA)要求Actinium Pharmaceuticals, Inc.进行额外的随机对照临床试验，以证明Iomab-B在治疗复发或难治性急性髓系白血病(r/r AML)患者中的总体生存优势，这导致公司无法基于现有的SIERRA试验结果提交生物制品许可申请(BLA) [1][2][4][5][6][7][8][9][10][11][12][13][14][15][16] 根据相关目录分别进行总结 临床试验要求 - FDA要求进行一项新的随机对照试验，比较使用Iomab-B加氟达拉滨和全身照射(Flu/TBI)与环磷酰胺加Flu/TBI的异基因骨髓移植(BMT)的总体生存优势，该试验将不允许患者从对照组交叉到实验组，这与允许高比例交叉的SIERRA试验不同 [8][9][10] 公司计划 - 公司计划与FDA进一步讨论新试验的具体细节，并考虑包括所有成年AML患者 [11] - 在完成与FDA的互动后，公司将寻求美国地区的Iomab-B战略合作伙伴 [12] 临床试验结果 - SIERRA试验在2023年2月宣布达到了主要终点，即持久的完全缓解(dCR)，Iomab-B组中有22%的患者(13/76)达到dCR，而对照组为0%，p值<0.0001 [5] - SIERRA试验还展示了其他积极的次要终点，包括事件自由生存(EFS)和安全性，但未能在意向治疗(ITT)分析中达到总体生存的次要终点，主要是因为对照组中近60%的患者交叉接受了Iomab-B治疗 [4][5] 公司回应 - 公司首席医学官Dr. Avinash Desai表示，尽管结果不如预期，公司将与FDA合作讨论新试验的战略可行性，并强调SIERRA试验在医学会议上的12次口头报告展示了移植社区对更好调理方案的强烈兴趣 [13] - 公司董事长兼CEO Sandesh Seth表示，尽管SIERRA试验的积极结果未被FDA视为足以支持BLA提交，公司将继续推进其高度差异化的抗体放射偶联物管线，并致力于为Iomab-B在美国找到最佳发展路径 [14] 公司背景 - Actinium Pharmaceuticals, Inc.是一家专注于开发抗体放射偶联物(ARCs)和其他靶向放射疗法的公司，旨在为已失败现有肿瘤治疗的患者提供显著改善的成果 [15] - 公司计划在完成与FDA的互动后，为Iomab-B在美国寻找潜在的战略合作伙伴，并继续推进其产品候选物Actimab-A和Iomab-ACT的开发，以及多个针对实体瘤的临床前项目 [15]