CD45抗原相关数据 - CD45抗原平均每个细胞有200,000个拷贝，内化率为10 - 15%[72] SIERRA试验相关数据 - SIERRA试验计划招募150名患者，达到完全招募时要显示至少180天的持久完全缓解（dCR）有两倍差异，在2020年第三季度达到75%招募，即113名患者[73][75] - SIERRA试验研究组接受治疗剂量Iomab - B的患者100%（49/49）接受了骨髓移植（BMT），中位时间为30天，所有患者中性粒细胞和血小板植入中位时间为18天，中位原始细胞计数为29%；对照组仅18%（10/57）患者挽救治疗后缓解并接受BMT，中位时间为67天，中位原始细胞计数为20%[76] - SIERRA试验研究组100天非复发移植相关死亡率（100 - day TRM）仅为4%（2/45），对照组为20%（2/10）[76] - SIERRA试验研究组有43名患者可能可评估主要终点，对照组为8名，相差超五倍[76] - 公司Iomab - B的3期SIERRA试验在大多数临床试验点仍在进行，目前没有因COVID - 19而不招募和入组患者的站点[97] Iomab - ACT项目相关信息 - Iomab - ACT项目在较低剂量（八分之一到六分之一清髓剂量）适用于CAR - T或某些基因治疗前的淋巴细胞清除，高剂量适用于需要干细胞清髓的基因治疗[77] MSKCC的19 - 28z CD - 19 CAR - T治疗相关数据 - MSKCC的19 - 28z CD - 19 CAR - T治疗53例复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B - ALL）患者，完全缓解率为83%（44/53），标准化疗方案完全缓解率为18% - 45%[80] - MSKCC的19 - 28z CD - 19 CAR - T治疗r/r B - ALL患者中位无事件生存期（EFS）为6.1个月，中位总生存期（OS）为12.9个月，中位随访期29个月[80] - MSKCC的19 - 28z CD - 19 CAR - T治疗r/r B - ALL患者3级或更高级别细胞因子释放综合征（CRS）发生率为26%（14/53），3或4级神经毒性发生率为42%[80] 公司技术平台相关信息 - 公司临床管线源于抗体弹头启用（AWE）技术平台，该平台受超160项已授权和待授权专利、商业秘密和专有技术保护[69] - 公司AWE技术专利组合目前包括35个专利家族，由160项已授权专利和待决专利申请组成，其中美国9项已授权、25项待决，国际上126项已授权或待决，专利有效期从2021年至2040年[90] - 公司利用AWE技术平台与Astellas进行正在进行的研究合作，为Astellas拥有的特定靶向剂配备发射α粒子的AC - 225，用于开发实体瘤适应症的诊疗一体化药物[92] I - 131 - Apamistamab相关数据 - I - 131 - Apamistamab作为高危、复发或难治性淋巴瘤患者自体干细胞移植前的靶向调理方案，有临床概念验证，中位随访36个月（范围：25 - 41个月）时31%的患者长期缓解[81] CD33相关信息 - CD33在大多数急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者以及约三分之一的多发性骨髓瘤患者中表达[83] - CD33开发项目的数据来自近150名接受治疗的患者，其中包括2018年完成的一项针对58名新诊断AML患者的1/2期试验结果[85] Actimab - A组合试验相关数据 - Actimab - A + CLAG - M组合试验中，接受0.75 µCi/kg的Actimab - A和CLAG - M的患者100%（3/3）完全缓解，比单独使用CLAG - M的55%缓解率高近85%；所有剂量组（0.25、0.50和0.75 µCi/kg）中67%（10/15）的患者达到完全缓解或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）；达到CR或CRi的10名患者中70%达到微小残留病（MRD）阴性状态[86] - Actimab - A + Ven组合试验中，首个剂量组0.50 µCi/kg Actimab - A与ven联合治疗的总体缓解率为67%（2/3患者），包括1例完全缓解和1例原始细胞计数减少50%的部分缓解[87] 公司财务数据关键指标变化 - 2021年第二季度其他收入为0.3百万美元，上半年为0.9百万美元[103][110] - 2021年第二季度研发费用增至3.6百万美元，较2020年增加0.1百万美元；上半年增至7.9百万美元，较2020年增加0.2百万美元[104][111] - 2021年第二季度行政费用为1.7百万美元，较2020年增加0.5百万美元；上半年为3.4百万美元，较2020年增加0.7百万美元[105][112] - 2021年第二季度其他收入为54千美元，较2020年增加；上半年为106千美元，较2020年增加[106][113] - 2021年第二季度净亏损为5.0百万美元，较2020年增加0.4百万美元；上半年为10.3百万美元，与2020年持平[108][114] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为10.2百万美元，较2020年减少0.2百万美元[115] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为65千美元，主要用于新实验室设备采购[115] - 2021年上半年融资活动净现金流入为28.6百万美元，主要来自普通股销售[116] - 2020年上半年融资活动净现金流入为54.6百万美元，包括普通股和预融资认股权证销售[117] - 自2021年6月30日以来，公司根据与JonesTrading的Capital on Demand™销售协议出售了20万股普通股，净收益为180万美元[132] 公司财务准则及风险相关信息 - 公司于2021年1月1日提前采用FASB在2020年8月发布的ASU 2020 - 06，该准则对公司财务报表无重大影响[130] - FASB在2021年5月发布的ASU 2021 - 04于2022年1月1日生效，公司将对2022年1月1日及以后发生的修改或交换事项前瞻性应用该准则[131] - 截至2021年6月30日，公司现金等价物主要为短期货币市场基金，利率立即变动10%不会对公司财务状况或经营成果的公允价值产生重大影响[133] - 公司目前未面临与利率和外汇汇率变化相关的重大市场风险，但未来经营可能受外汇汇率波动影响[133] - 公司认为在2021年和2020年截至6月30日的六个月内，通货膨胀未对公司业务、财务状况或经营成果产生重大影响[134] 公司其他信息 - 文档提及将列出截至2021年6月30日的三个月与截至2020年6月30日的三个月的运营结果相关数据，但未给出具体数据[101] - 截至目前，COVID - 19对公司没有财务影响，但2021年其对公司业务运营和财务结果的最终影响取决于疫情的严重程度和范围等多种因素[99] - 公司无对投资者有重大影响的资产负债表外安排[119]

公司技术平台与专利情况 - 公司临床管线源于AWE技术平台，受超140项已授权和待授权专利等保护[67] - 公司AWE技术专利组合包括34个专利家族，超140项已授权和待决专利申请，其中美国9项已授权、29项待决，国际104项已授权或待决，专利有效期从2021年至2040年[87] 抗原相关数据 - CD45抗原平均每个细胞有200,000个拷贝，内化率为10 - 15%[70] SIERRA试验情况 - SIERRA试验计划招募150名患者，达到完全招募时需显示主要终点dCR至少有两倍差异[73] - 2020年第三季度，SIERRA试验达到75%招募率，即113名患者[73] - SIERRA试验研究组接受治疗剂量Iomab - B的患者100%（49/49）接受了BMT，中位时间为30天[74] - SIERRA试验对照组仅18%（10/57）患者在挽救治疗后缓解并接受BMT，中位时间为67天[74] - SIERRA试验研究组100天非复发移植相关死亡率仅4%（2/45），对照组为20%（2/10）[74] Iomab - ACT项目情况 - Iomab - ACT项目低剂量为清髓剂量的1/8至1/6，适用于CAR - T或某些基因治疗前的淋巴细胞清除[75] MSKCC的CAR - T治疗情况 - MSKCC的19 - 28z CD - 19 CAR - T治疗r/r B - ALL患者完全缓解率为83%（44/53）[78] - MSKCC的19 - 28z CD - 19 CAR - T治疗r/r B - ALL患者3级或更高级别CRS发生率为26%（14/53），3或4级神经毒性发生率为42%[78] I - 131 - Apamistamab临床研究情况 - I - 131 - Apamistamab临床研究中，中位随访36个月（范围：25 - 41个月）时31%的患者长期缓解，中位总生存期未达到（范围：29个月至未达到）[79] CD33项目情况 - CD33项目基于近150名治疗患者的数据开展，其中2018年完成的58例新诊断AML患者的1/2期试验结果影响了项目策略[83] Actimab - A相关组合试验情况 - Actimab - A + CLAG - M组合试验中，0.75µCi/kg剂量组100%（3/3）患者完全缓解，比CLAG - M单独治疗的55%缓解率高近85%；所有剂量组67%（10/15）患者达到CR或CRi，其中70%患者达到阴性微小残留病状态[84] - Actimab - A + Ven组合试验中，首剂0.50µCi/kg剂量组总体缓解率为67%（2/3患者），包括1例CR和1例原始细胞计数减少50%的PR [85] 公司合作情况 - 公司与Astellas达成合作研究协议，利用AWE技术平台开发实体瘤诊疗一体化药物[90] 新冠疫情对公司的影响 - 新冠疫情可能导致业务、供应和药品生产中断，运营减少，影响公司业务、财务状况和经营成果[92] - 公司Iomab - B的3期SIERRA试验多数临床站点仍在进行，目前无因新冠疫情不招募患者的站点，但疫情持续可能影响临床试验运营[94] - 新冠疫情可能导致公司获得监管批准延迟，与相关机构互动延迟[96] - 新冠疫情对公司2021年业务运营和财务结果的最终影响取决于疫情严重程度、限制措施缓解速度、失业率下降情况和经济复苏速度等因素[97] 2021年第一季度财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度其他收入为62.2万美元，主要来自第三方合作非退款付款的收入确认[99][101] - 2021年第一季度研发费用为430万美元，较2020年同期增加10万美元，主要因招聘员工致薪酬费用增加[99][102] - 2021年第一季度行政费用为170万美元，较2020年同期增加20万美元，主要归因于专业费用增加[99][103] - 2021年第一季度其他收入为5.2万美元，较2020年同期的1.3万美元增加，因现金及现金等价物平均余额增加[99][104] - 2021年第一季度净亏损为530万美元，较2020年同期减少40万美元，主要因当期确认收入[99][105] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为560万美元，较上一年度减少30万美元，主要因获得收入[106][107] - 2021年第一季度融资活动提供的净现金为1430万美元，主要来自普通股出售；2020年同期为250万美元[107][108] 公司股票出售情况 - 2021年第一季度出售170万股普通股，获得毛收入1480万美元，净收入1440万美元[109] - 自2021年3月31日以来，公司根据销售协议出售90万股普通股，获得净收入720万美元[121] 公司市场风险情况 - 公司目前不受利率和外汇汇率重大市场风险影响，通胀对业务、财务状况和经营成果无重大影响[123][124]

公司专利情况 - 公司临床管线基于AWE技术平台，受超140项已授权和待授权专利等保护[8] - 公司AWE技术专利组合包括34个专利家族，由超过140项已授权和待决专利申请组成，其中美国10项已授权、29项待决，国际上104项已授权或待决，专利有效期从2021年至2040年[30] - 截至2021年3月，公司专利组合包括34个专利家族，由143项已授权和待决专利申请组成，其中美国10项已授权、29项待决，国际上104项已授权和待决，超过90%的专利为公司自有[34] - 公司拥有美国5项已授权专利和美国以外49项专利用于回旋加速器中制造锕 - 225，这些专利将于2024年至2027年到期，3项相关全球专利待决[35] - 公司拥有或已获授权美国5项已授权专利和美国以外11项已授权专利用于放射性免疫偶联物的生成、配方或使用，这些专利将于2021年至2037年到期，13项相关美国或全球专利待决[35] - 公司CD33项目临床研究使用的关键专利相关人源化抗体lintuzumab已过期，Iomab - B在美国有1项已授权专利，5项相关专利待批[120] - 公司专利地位不确定，面临复杂法律和事实问题，可能无法获得、执行专利或维持商业秘密保护[190] - 公司专利可能被侵权，维权成本高，且可能干扰正常运营，竞争对手可能更有能力承担诉讼费用[194] 临床试验相关数据 - CD45抗原平均每个细胞有200,000个拷贝，内化率为10 - 15%[12] - SIERRA试验计划招募150名患者，达到完全招募时要显示主要终点dCR至少180天有两倍差异[13][15] - 2020年第三季度，SIERRA试验达到75%招募率，即113名患者[15] - SIERRA试验研究组接受治疗剂量Iomab - B的患者100%（49/49）接受了BMT，中位时间为30天[16] - SIERRA试验对照组仅18%（10/57）患者在挽救治疗后缓解并接受BMT，中位时间为67天[16] - SIERRA试验研究组100天非复发移植相关死亡率仅4%（2/45），对照组为20%（2/10）[16] - MSKCC的19 - 28z CD - 19 CAR - T治疗r/r B - ALL患者完全缓解率为83%（44/53）[20] - MSKCC的19 - 28z CD - 19 CAR - T治疗r/r B - ALL患者3级或更高级别CRS发生率为26%（14/53），3或4级神经毒性发生率为42%[20] - I - 131 - Apamistamab作为高危、复发或难治性淋巴瘤患者自体干细胞移植前的靶向调理方案，中位随访36个月（范围：25 - 41个月）时，31%的患者长期缓解，中位总生存期未达到（范围：29个月至未达到）[21] - CD33开发项目的数据来自近150名接受治疗的患者，其中包括2018年完成的一项针对58名新诊断AML患者的1/2期试验结果[24] - Actimab - A + CLAG - M组合试验中，接受0.75 µCi/kg的Actimab - A和CLAG - M的患者100%（3/3）完全缓解，比单独使用CLAG - M的55%缓解率高近85%；所有剂量组（0.25、0.50和0.75 µCi/kg）中67%（10/15）的患者达到CR或CRi；达到CR或CRi的10名患者中，70%达到阴性微小残留病状态[26] - Actimab - A + Ven组合试验中，首个0.50 µCi/kg剂量组的总体缓解率为67%（2/3患者），包括1例CR和1例原始细胞计数减少50%的PR[27] 产品候选药物相关 - Iomab - ACT项目低剂量为清髓剂量的1/8至1/6，适用于CAR - T或某些基因治疗前的淋巴细胞清除[17] - 公司产品候选药物的适应症为孤儿药指定，若获批，Iomab - B和lintuzumab - CD33 ARC在美国和欧盟分别可获得7年和10年的市场独占权[36] - 孤儿药指定的疾病在美国影响少于200,000名患者，在欧盟每10,000名患者中少于5名[36] - 公司是临床阶段生物制药公司，尚未从商业销售中获得收入[70] - 公司高度依赖Iomab - B和SIERRA试验的成功，但可能无法完成临床开发或获得监管批准所需数据[80] - 公司目前正在进行的SIERRA试验是一项150名患者的多中心随机试验[81] - 公司获得BC8（Iomab）抗体相关权利，该抗体已有超300例需要骨髓移植患者的安全和有效性数据[116] - 公司Iomab - B药物候选物关键成分碘 - 131目前有3个供应商，能满足当前试验及商业化需求[123] - 公司CD33 ARC项目、AWE平台等药物候选物关键成分锕 - 225目前由美国能源部供应，能满足当前至早期商业化阶段需求[124] - 公司与美国能源部的锕 - 225供应合同每年续签，当前合同至2021年底到期[125] - 公司两项产品候选药物获得FDA孤儿药认定，美国罕见病定义为影响少于20万美国人的疾病，欧盟为影响不超过万分之五人口的疾病[135][136] - 美国孤儿药获批后有7年市场独占期，欧盟为10年（满足条件可减至6年），但独占权可能因多种原因丧失[137][138] - 产品候选物修改、扩大用途或新适应症可能需额外临床试验和监管批准，会增加支出并影响经营结果[114] - 临床数据可能无法支持产品候选物获批，早期试验成功不保证后期试验成功[118] - CD33项目多项临床试验研究同一药物构建体，任何试验的负面结果可能影响其他试验[122] - 产品获批后商业成功依赖第三方医保覆盖和报销，但新癌症疗法的医保覆盖和报销情况不确定[145] - 公司抗体辐射共轭产品候选药物的抗体可能面临仿制药竞争，但最终药物产品不受BPCIA规定的生物类似药竞争影响[166] - 公司产品候选药物可能无法获得市场认可，影响业务财务状况和运营结果[167][168][169] - 产品候选可能产生不良副作用，导致临床试验中断、监管批准延迟或拒绝，影响商业潜力[187] 公司竞争情况 - 公司在靶向调理领域面临来自Magenta Therapeutics、Jasper Therapeutics等公司的竞争，且是唯一进行靶向调理剂关键3期试验和唯一开展抗CD45 ARC临床开发的公司[37] - 公司的CD33 ARC面临来自Pfizer、Seattle Genetics等公司的竞争，是唯一探索基于Ac - 225的产品候选药物在血液学适应症联合研究的公司，也是唯一拥有针对多发性骨髓瘤患者的CD33靶向药物和基于AC - 225的ARC产品候选药物的公司[39] - 公司产品候选面临来自大型制药和生物技术公司、学术和研究机构的激烈竞争，对手在资金、研发等方面更具优势[184] 公司监管相关 - 公司的产品受美国和其他国家政府广泛监管，美国FDA依据FDCA等法规进行监管，不遵守规定可能面临行政和司法制裁[40] - 生物制品需先通过临床前测试，提交IND申请获批后进入临床试验阶段，数据用于支持BLA提交，BLA获批后才可商业营销，且需缴纳用户费和年费，FDA在特定情况下可减免费用[41][42][44] - FDA在收到BLA提交后的60天内审查其完整性，接受后进行实质性审查，可能涉及咨询委员会和REMS要求，还会对制造商和临床站点进行检查[45][46][47] - 若FDA不批准BLA，会发出完整回复信指出缺陷，申请人可选择重新提交或撤回申请，BLA或其补充文件需包含儿科相关数据，FDA可给予延期或豁免[48] - BLA获批后，FDA可能附加条件，如指定适用疾病、要求标签说明、开展4期临床试验和实施监测计划，获批产品需遵守持续监管要求[49] - 不遵守监管要求可能导致FDA等监管机构采取执法行动，包括制裁、产品召回、生产限制等[53] - 公司业务还受其他医疗保健法律限制，如反回扣法、虚假索赔法、数据隐私和安全法以及透明度法等[54] - 多数州有与联邦医疗保健法律类似的法规，部分范围更广，还可能有健康信息隐私或数据安全法等，一些州和地方法律要求药品销售代表注册[61] - 公司产品受FDA等严格监管，获批过程昂贵、耗时且不确定，获批后也可能面临限制[93][94][95] - 美国FDA对生物产品候选药物的监管流程包括临床前测试、IND提交、临床试验、BLA提交、工厂检查等步骤[99] - IND提交后30天自动生效，除非FDA提出担忧并暂停试验，FDA也可在试验前后因安全或合规问题暂停试验[101] - 临床试验分三个阶段，分别测试安全性、初步疗效和剂量、扩大人群的疗效和安全性，获批后可能进行4期试验[102][103] - 完成临床试验后需获得FDA的BLA批准才能商业销售，FDA会检查生产设施和临床试验站点，获批过程耗时费力且不确定[105] - 公司产品候选药物处于临床开发早期，距离提交BLA尚远，无法预测提交时间和获批情况，临床试验昂贵、设计和实施困难[106] - 2015年12月FDA批准公司Iomab - B的IND申请，目前正在开展针对55岁及以上复发或难治性急性髓系白血病患者的3期临床试验[107] - 临床开发可能因监管条件、患者招募、试验结果等多种因素出现延迟或中断[109] - 产品获批后需接受持续监管，若出现问题可能面临产品限制、罚款、许可证吊销等处罚[141] - 《平价医疗法案》及相关改革措施可能影响公司业务、运营和财务状况，该法案未来存在不确定性[147][148] - 公司与客户、医疗专业人员和第三方支付方的关系受医疗保健法律约束，违规可能面临多种处罚[152] - 公司运营受多项联邦和州医疗法律法规影响，合规成本高，违规将面临严重处罚[153][155][156] - 第三方支付方可能对公司产品报销不足、设置覆盖限制，获取报销审批耗时且成本高[157][158][160] - 从2022年起，适用的制造商需报告支付给医师助理等人员的价值转移信息[155] 公司人员情况 - 截至2021年3月31日，公司有32名全职员工，其中13人拥有医学博士、哲学博士或其他高级学位[63] - 公司未来成功取决于识别、吸引、雇佣、留住和激励专业人员的能力，且薪酬成本可能显著增加[206] 公司财务数据 - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司累计亏损分别为2.31亿美元和2.088亿美元，2020年和2019年净亏损分别为2220万美元和2190万美元[71] - 2020年4月24日，公司发行并出售430万股普通股和可购买280万股普通股的预融资认股权证，总收益3160万美元[72] - 2020年6月19日，公司发行并出售190万股普通股和可购买70万股普通股的预融资认股权证，总收益2500万美元[72] - 2020年8月，公司与JonesTrading达成销售协议，可出售至多2亿美元普通股，截至2020年12月31日，已出售210万股，总收益2260万美元，净收益2170万美元[72] - 公司自成立以来每年都有净亏损，预计未来仍会亏损[71] 新冠疫情影响 - 新冠疫情可能对公司业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响[83] - Iomab - B的3期SIERRA试验多数临床试验点仍在积极招募，部分因疫情暂停的站点于2020年年中恢复招募[87] - 新冠疫情可能影响公司临床试验运营、审批进度、员工支持及业务运营和财务结果，但无法量化其影响[87][88][89] 公司运营风险 - 公司面临网络安全风险，虽有保险但不能确保覆盖损失，网络事件可能对业务、财务和运营产生重大不利影响[90][92] - 公司依赖第三方供应商提供I - 131、Ac - 225等放射性同位素，供应商若不履约或违规，可能导致临床试验延迟，影响业务[127] - 公司曾制造过医用级Ac - 225，但因运营成本原因终止，目前无相关制造经验，未来或难建立自主制造能力[127] - 公司预计现有和潜在的Ac - 225供应商能为当前临床试验、AWE项目活动及药物获批后的商业化提供充足同位素供应[127] - 若临床试验出现患者招募困难、FDA采取行动、方案修改等情况，可能导致成本增加、产品获批和商业化延迟或试验失败[134] - 公司可能面临第三方服务提供商、顾问或员工不当使用或披露第三方机密信息的索赔[169][170] - 公司目前依赖单一第三方制造商生产临床前和临床试验药物供应，供应中断将影响业务[172][173][174] - 产品候选药物需要高质量制造，制造商若未达标准会严重损害公司业务[175] - 公司依赖第三方制造商生产候选药物，若其运营遇困难、违规或违约，可能导致临床试验和临床前工作延迟或暂停[176] - 第三方承包商可能面临监管合规困难、机械故障、员工罢工等问题，影响产品开发和商业化[177] - 若产品获批，公司预计至少在初期继续依赖第三方制造商，但对方可能无法及时或经济地提高产能[180] - 公司与合作伙伴可能产生冲突，涉及数据解读、里程碑达成、合同义务等方面，会影响产品开发和商业化[183] 公司未来规划与风险 - 公司预计未来几年大量精力和支出用于生物产品候选药物开发，目前两款候选药物处于临床开发阶段，尚未提交BLA[98] - 公司扩大运营管理增长可能使资源紧张，开展临床试验会对财务、管理和运营资源造成重大压力[207] - 为有效实现和管理增长，公司需提升运营和财务管理能力，增加员工并进行培训、激励和管理[207] - 上述活动会增加公司费用，可能需比预期更早筹集额外资金[207] - 公司业务战略包括通过收购新产品候选权、抗体或技术来扩展业务[208] - 收购存在诸多风险，包括大量现金支出、股权证券潜在稀释发行、债务和或有负债等[208] - 收购可能导致难以整合被收购技术或公司运营，分散管理层对其他业务的注意力[208] - 公司进入缺乏直接经验的市场存在风险，还可能导致关键员工流失[208] 公司环境相关 - 公司研发和生产活动使用危险材料，需遵守环境法规，可能承担责任，当前合规成本不高但可能增加[201] 公司国际业务风险 - 公司未来可能开展国际业务，面临人员配置、监管要求、知识产权保护等风险，可能影响财务状况[202]

公司技术平台与专利情况 - 公司临床管线源于AWE技术平台，受超130项已授权和待授权专利等保护[75] - 公司AWE技术专利组合包括29个专利家族，超130项已授权和待决专利申请，其中美国10项已授权、31项待决，国际97项已授权或待决，专利有效期从2021年至2040年[95] 细胞抗原相关数据 - CD45是细胞表面抗原，平均每个细胞有200,000个拷贝，内化率为10 - 15%[78] SIERRA试验情况 - SIERRA试验在美国和加拿大20个地点进行，预计2021年完成入组并获得顶线数据以支持向FDA提交BLA[79] - SIERRA试验已完成75%患者入组，预计展示113例患者的安全性和可行性数据[81] - SIERRA试验全入组时，设计可显示180天dCR主要终点有两倍差异，最终分析p值为0.046定义试验成功[82] - SIERRA试验中，研究组接受治疗剂量Iomab - B的患者100%接受BMT，100天非复发移植相关死亡率仅为6%[80] - SIERRA试验对照组中，仅18%患者经挽救治疗后缓解并接受BMT，100天非复发移植相关死亡率为29%[80] Iomab - ACT项目情况 - Iomab - ACT项目低剂量为髓消融剂量的1/8 - 1/6，适用于CAR - T或某些基因治疗前的淋巴细胞清除[83] - 公司预计2021年获得Iomab - ACT的临床概念验证数据[87] MSKCC的19 - 28z CD - 19 CAR - T治疗情况 - MSKCC的19 - 28z CD - 19 CAR - T治疗53例R/R B - ALL患者，完全缓解率为83%，标准化疗方案为18% - 45%[85] - MSKCC的19 - 28z CD - 19 CAR - T治疗患者中，3级或更高级别CRS发生率为26%，3或4级神经毒性发生率为42%[85] I - 131 - Apamistamab情况 - I - 131 - Apamistamab作为高危、复发或难治性淋巴瘤患者自体干细胞移植前的靶向调理方案，有临床概念验证，中位随访36个月（范围：25 - 41个月）时31%的患者长期缓解[87] CD33开发计划情况 - CD33开发计划基于超百名治疗患者的数据，包括2018年完成的58例新诊断AML患者的1/2期试验结果[88] Actimab - A相关试验情况 - Actimab - A + CLAG - M组合试验中，0.50 µCi/kg的Actimab - A与CLAG - M联用，86%（6/7）的患者完全缓解，比单独使用CLAG - M的55%缓解率高近60%，71%（5/7）的患者达到微小残留病阴性状态[90] - 公司预计2020年底获得Actimab - A与CLAG - M组合试验第三和最后剂量组的数据，2021年获得Actimab - A与Ven组合试验的1期概念验证数据[90][92] 2020年第三季度财务数据对比2019年同期变化 - 2020年第三季度与2019年同期相比，研发费用从483万美元降至378.8万美元，减少约100万美元[105][107] - 2020年第三季度与2019年同期相比，一般及行政费用从182.2万美元增至182.5万美元[105] - 2020年第三季度与2019年同期相比，净利息收入从5.3万美元增至7.3万美元[105] - 2020年第三季度净亏损554万美元，2019年同期净亏损659.9万美元[105] - 2020年第三季度一般及行政费用为180万美元，与去年同期基本持平[108] - 2020年第三季度其他收入为7.3万美元，较2019年同期的5.3万美元有所增加[109] - 2020年第三季度净亏损为550万美元，较去年同期减少110万美元[110] 2020年前九个月财务数据对比2019年变化 - 2020年前九个月研发费用降至1150万美元，较2019年减少170万美元[112] - 2020年前九个月一般及行政费用为450万美元，较2019年增加20万美元[113] - 2020年前九个月其他收入为12.3万美元，较2019年的14.1万美元有所下降[114] - 2020年前九个月净亏损为1580万美元，较去年同期减少150万美元[115] - 2020年前九个月经营活动使用的净现金为1540万美元，较去年同期减少110万美元[116] - 2020年前九个月融资活动提供的净现金为5430万美元，2019年同期为1720万美元[117] 公司公开发行收益情况 - 2020年4月和6月的两次公开发行分别获得约2910万美元和约2300万美元的净收益[118]

公司技术平台与专利情况 - 公司临床管线源于AWE技术平台，受超120项已授权和待授权专利等保护[71] - 公司AWE技术专利组合包括29个专利家族，有超过120项已授权和待决的专利申请，其中美国9项已授权、25项待决，国际上92项已授权或待决，专利有效期从2021年至2040年[88] 细胞抗原相关数据 - CD45是细胞表面抗原，平均每个细胞有200,000个拷贝，内化率为10 - 15%[74] - CD33在大多数急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征患者以及约三分之一多发性骨髓瘤患者中表达[81] SIERRA试验情况 - SIERRA试验在美国和加拿大20个地点开展，预计2021年完成入组并获得顶线数据，若获批初始商业将瞄准美国50 - 100家领先骨髓移植和医疗中心[75] - SIERRA试验已入组的前75名患者（占总入组150人的50%）数据显示，研究组100%（31/31）接受治疗剂量Iomab - B的患者接受了骨髓移植，中位时间30天，所有患者中性粒细胞和血小板植入中位时间20天，中位原始细胞计数30%；对照组仅18%（7/38）患者缓解后接受骨髓移植，中位时间67天，中位原始细胞计数26%[76] - SIERRA试验研究组100天非复发移植相关死亡率为6%（2/31），对照组为29%（2/7）[76] - SIERRA试验可进行最多两次主要终点180天持续完全缓解的中期分析，公司在2020年第二季度进行了一次临时分析，预计2020年底完成，若结果积极可能提前终止试验，单次临时分析α消耗不超过0.00925[77] - 公司领先项目Iomab - B的3期SIERRA试验多数临床站点仍在进行，受疫情影响未积极招募的站点预计夏季恢复[93] 药物适用情况 - Iomab - ACT在低剂量为骨髓清除剂量的1/8 - 1/6时适用于CAR - T或某些基因治疗前的淋巴细胞清除，高剂量适用于需要干细胞骨髓清除的基因治疗[78] 此前研究情况 - 此前研究中I - Apamistamab作为高危、复发或难治性淋巴瘤患者自体干细胞移植前的靶向调理方案，有良好安全性，无剂量限制性毒性和最小非血液学毒性，中位总生存期未达到（范围：29个月至未达到），31%患者在中位36个月随访时持续缓解（范围：25 - 41个月）[79] CD33开发项目情况 - 公司CD33开发项目基于超100名治疗患者数据，包括2018年完成的58例新诊断急性髓系白血病1/2期试验结果[81] 组合试验情况 - Actimab - A + CLAG - M组合试验中，接受0.50 µCi/kg的Actimab - A和CLAG - M的患者86%（6/7）达到完全缓解，比CLAG - M单独治疗的55%缓解率高近60%，71%（5/7）的患者达到微小残留病阴性状态[84] - Actimab - A + CLAG - M组合试验预计2020年底完成，之后探索关键试验的监管途径[84] - Actimab - A + Ven组合试验预计2020年底启动并获得初步概念验证临床数据[86] - Actimab - A + 7 + 3组合试验预计2020年底启动，2021年获得概念验证数据[87] 公司股票分割情况 - 2020年4月29日，公司收到纽约证券交易所美国有限责任公司的不足信函，需在2020年10月29日前进行反向股票分割或证明股价持续改善以维持上市[97] - 2019年10月18日，公司董事会批准不超过1比75的反向股票分割提案，2019年12月18日获股东批准[100] - 2020年8月7日，董事会批准1比30的反向股票分割，8月10日提交修正案证书，8月10日下午5点生效，8月11日开始按分割调整后的基础交易[101] 疫情对公司的影响 - 新冠疫情虽目前未对公司造成财务影响，但导致运输严重中断、设施访问受限，影响员工和专业顾问支持[95] 公司财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月及六个月均无商业收入[104,109] - 2020年截至6月30日的三个月研发费用降至350万美元，较2019年减少50万美元；六个月降至770万美元，较2019年减少60万美元[105,110] - 2020年截至6月30日的三个月行政及一般费用增至120万美元，较2019年增加10万美元；六个月增至270万美元，较2019年增加30万美元[106,111] - 2020年截至6月30日的三个月其他收入降至3.7万美元，较2019年减少2.2万美元；六个月降至5万美元，较2019年减少3.8万美元[106,112] - 2020年截至6月30日的三个月净亏损降至460万美元，较2019年减少40万美元；六个月降至1030万美元，较2019年减少40万美元[107,113] - 2020年截至6月30日的六个月经营活动所用现金降至1040万美元，较2019年减少50万美元[114] - 2020年截至6月30日的六个月融资活动提供的现金为5460万美元，2019年为1680万美元[115] 公司融资情况 - 2020年4月24日发行股票和预融资认股权证，总收益3160万美元，净收益约2910万美元[116] - 2020年6月19日发行股票和预融资认股权证，总收益2500万美元，净收益约2300万美元[118] - 2020年通过股权销售和认股权证行使等融资活动获得资金，包括按市价发售计划净收益250万美元、向林肯公园资本基金出售股票获0.2万美元[119,120]

公司技术平台与专利情况 - 公司临床管线源于AWE技术平台，受超110项已授权和待授权专利等保护[71] - 公司AWE技术专利组合包括28个专利家族，超110项已发布和待决专利申请，其中美国9项已发布、23项待决，国际81项已发布和待决，专利有效期从2020年至2039年[89] 抗原相关数据 - CD45抗原平均每个细胞有200,000个拷贝，内化率为10 - 15%[74] SIERRA试验情况 - SIERRA试验在美国和加拿大20个地点开展，预计2021年完成入组并获得顶线数据，获批后初始商业发布将针对美国50 - 100家领先的骨髓移植和医疗中心[75] - SIERRA试验已入组75名患者，占总入组人数150人的50%[77] - SIERRA试验研究组接受治疗剂量Iomab - B的患者100%（31/31）接受了骨髓移植，中位时间为30天；对照组仅18%（7/38）的患者接受了骨髓移植，中位时间为67天[77] - SIERRA试验研究组100天非复发移植相关死亡率为6%（2/31），对照组为29%（2/7）[77] - SIERRA试验可进行最多两次主要终点的中期分析，公司打算进行一次临时分析，单次临时分析的最小α消耗不超过0.00925[78] 药物适用情况 - Iomab - ACT在低剂量为髓消融剂量的1/8 - 1/6时适用于CAR - T或某些基因治疗前的淋巴细胞清除[79] 之前研究成果 - 之前研究中I - Apamistamab作为高危、复发或难治性淋巴瘤患者自体干细胞移植前的靶向调理方案，31%的患者在中位36个月随访时处于长期缓解状态[80] CD33开发项目情况 - 公司CD33开发项目基于超100名治疗患者的数据，包括2018年完成的一项针对58名新诊断急性髓系白血病患者的1/2期试验结果[82] Actimab相关试验计划 - 公司将对Actimab - MDS开展1期剂量探索临床试验，随后进行随机试验，可能作为关键试验支持生物制品许可申请提交，目前正与FDA敲定讨论[83] - 公司CD33 ARC开发计划优先开展组合试验，不再推进单药试验[84] - 公司预计2020年底完成Actimab - A + CLAG - M组合试验，并探索关键试验的监管途径[86] - 公司预计2020年底启动Actimab - A + Ven组合试验并获得初步概念验证临床数据[87] - 公司预计2020年底启动Actimab - A + 7 + 3组合1期试验，2021年获得概念验证数据[88] Actimab - A + CLAG - M组合试验结果 - Actimab - A + CLAG - M组合试验中，接受0.50 µCi/kg的Actimab - A和CLAG - M的患者86%（6/7）达到完全缓解，比CLAG - M单独治疗的55%缓解率高近60%，71%（5/7）患者达到微小残留病阴性状态[86] 公司股票发行与收益情况 - 2020年4月，公司根据ATM销售协议出售17.1万股普通股，实现净收益3.5万美元[107] - 2020年6月，公司为咨询服务发行15.7万股受限普通股[107] - 2020年4月24日发行并出售1.28333333亿股普通股和可购买8250.0001万股普通股的预融资认股权证，总收益3160万美元，净收益2910万美元[108] - 2020年6月19日发行并出售5565.3846万股普通股和可购买2126.9231万股普通股的预融资认股权证，总收益约2500万美元，净收益2280万美元[109] - 2020年4月通过市价发行计划出售17.1万股普通股，实现净收益3.6万美元[118] 公司上市相关情况 - 2020年4月29日，公司收到NYSE American的不足信函，需在10月29日前进行反向股票分割或证明股价持续改善以维持上市[99] 公司2020年第一季度费用与收入变化 - 2020年第一季度研发费用从430万美元降至420万美元，降幅0.1百万美元；行政费用从140万美元增至150万美元，增幅0.1百万美元；其他收入从2.9万美元降至1.3万美元[111][113][114] 公司2020年第一季度净亏损情况 - 2020年第一季度净亏损570万美元，与去年同期持平[115] 公司2020年第一季度现金流量情况 - 2020年第一季度经营活动使用现金590万美元，较去年同期增加40万美元；融资活动提供现金250万美元，去年同期为180万美元[116][117] 公司表外安排情况 - 公司无对投资者有重大影响的表外安排[121] 公司财务报表标准采用情况 - 公司于2020年1月1日采用ASU 2018 - 13和ASU 2018 - 18标准，对财务报表无重大影响[127][128] 公司现金等价物情况 - 截至2020年3月31日，公司现金等价物主要为短期货币市场基金，利率变动10%对财务状况或经营成果无重大影响[130] 公司市场风险与通胀影响情况 - 公司目前无重大外汇汇率变动市场风险，通胀在2020年和2019年第一季度对业务、财务状况或经营成果无重大影响[131]

CD45抗原相关数据 - CD45抗原平均每个细胞有200,000个拷贝，内化率为10 - 15%[9] SIERRA试验进展及结果 - SIERRA试验计划招募150名患者，已招募的前75名患者代表总人数的50%[12] - SIERRA试验研究组接受治疗剂量Iomab - B的患者100%（31/31）接受了BMT，中位时间为30天，所有患者中性粒细胞和血小板植入中位时间为20天，中位原始细胞计数为30%；对照组仅18%（7/38）的患者在挽救治疗后缓解并接受BMT，中位时间为67天，中位原始细胞计数为26%[12] - SIERRA试验研究组100天非复发移植相关死亡率（100 - day TRM）为6%（2/31），对照组为29%（2/7）[12] - SIERRA试验可进行最多两次主要终点的中期分析，触发条件为招募70 - 110名患者，公司打算进行一次临时分析，若结果积极可能在2020年末产生主要终点的顶线数据并提前终止试验，单次临时分析的最小α消耗不超过0.00925[13] - 公司预计2021年完成SIERRA试验招募并获得顶线数据以支持向FDA提交生物制品许可申请（BLA），初始商业发布将针对美国领先的50 - 100家BMT和医疗中心[11] Iomab - ACT药物适用情况 - Iomab - ACT在较低剂量（为清髓剂量的1/8 - 1/6）适用于CAR - T或某些基因治疗前的淋巴细胞清除，较高剂量适用于需要干细胞清髓的基因治疗[14] I - Apamistamab研究结果 - 之前研究中I - Apamistamab作为高危、复发或难治性淋巴瘤患者自体干细胞移植前的靶向调理方案，31%的患者在中位36个月随访（范围：25 - 41个月）时处于长期缓解，中位总生存期未达到（范围：29个月至未达到）[15] CD33表达情况 - CD33在大多数AML和骨髓增生异常综合征患者以及约三分之一的多发性骨髓瘤患者中表达[17] 公司其他试验预期 - 公司预计2021年获得Iomab - ACT在与加州大学戴维斯分校合作的试验以及作为CAR - T靶向调理剂临床试验的临床概念验证数据[15][16] - Actimab - A + CLAG - M组合试验中，0.50 µCi/kg剂量下86%（6/7）患者获完全缓解，比CLAG - M单药治疗的55%缓解率高近60%，71%（5/7）患者达阴性微小残留病状态，试验预计2020年底完成[20] - Actimab - A + Ven组合试验预计2020年底启动并获初步概念验证临床数据[21] - Actimab - A + 7 + 3组合试验预计2020年底启动，2021年获概念验证数据[22] - 多中心1期Actimab - M试验预计2021年获初始概念验证数据[23] 公司专利情况 - 公司AWE技术专利组合含28个专利家族，超110项已授权和待决专利申请，美国9项已授权23项待决，国际81项已授权和待决，专利有效期2020 - 2039年[24] - 截至2020年5月，公司专利组合含28个专利家族共122项已授权和待决专利申请，美国9项已授权22项待决，国际91项已授权和待决，超90%专利为公司自有[25] 公司药物认定情况 - 公司Iomab - B和lintuzumab - CD33 ARC获美国和欧盟孤儿药认定，获批后美国有7年、欧盟有10年市场独占期[27] 公司员工情况 - 截至2020年5月7日，公司有25名全职员工，无员工受集体谈判协议覆盖[33] 公司竞争情况 - 公司在靶向调理领域面临Magenta Therapeutics、Jasper Therapeutics等公司竞争，是唯一有靶向调理剂3期关键试验和唯一抗CD45 ARC处于临床开发的公司[28] - 公司CD33 ARC在AML、MDS和多发性骨髓瘤治疗领域面临Pfizer、Seattle Genetics等公司竞争，是唯一探索基于Ac - 225产品候选药物联合研究的公司[29] 公司现金等价物情况 - 截至2019年12月31日，公司现金等价物主要由短期货币市场基金组成[223] 公司市场风险情况 - 公司主要的市场风险敞口是利率敏感性，受美国利率总体水平变化影响[223] - 利率立即变动10%不会对公司财务状况或经营成果的公允价值产生重大影响[223] - 公司目前不存在与外汇汇率变化相关的重大市场风险[224] - 公司业务未来可能受到外汇汇率波动的影响[224] 公司通货膨胀影响情况 - 通货膨胀通常会增加公司的劳动力成本和临床试验成本[224] - 公司认为2019年和2018年通货膨胀未对其业务、财务状况或经营成果产生重大影响[224]

临床试验与治疗效果 - Iomab-B的关键临床试验SIERRA正在进行中，目前已完成超过50%的患者入组，显示出对骨髓移植（BMT）条件化的明显价值主张[7] - Iomab-B的主要终点是6个月的持久完全反应（dCR），需要显示出2倍的差异以达成主要终点[39] - 目前针对55岁以上活跃、复发或难治性急性髓性白血病（AML）患者的随机化III期试验中，共有150名患者，分为两组各75名[39] - Iomab-B在SIERRA试验中显示出100%的移植率，且与对照组相比，骨髓移植(BMT)和移植率更高，移植相关死亡率更低[45] - 在针对复发或难治性急性髓性白血病(AML)的患者中，Iomab-B的单药活性在第3天外周血细胞减少率达到98%，第8天外周血细胞完全消失[49] - 数据监测委员会(DMC)在50%入组后未发现安全性问题，预计在75%时进行评估[52] - Iomab-B的治疗使得患者在几天内快速进入骨髓移植的路径，显示出其在急性髓性白血病治疗中的重要性[49] - Iomab-B在治疗复发或难治性AML的患者中，显示出与靶向药物相比，BMT率显著提高，达到18%[49] - Iomab-B的临床数据支持其作为淋巴细胞减少方案的使用，显示出良好的耐受性和有效性[75] - Iomab-B的使用为活跃的复发/难治性AML患者提供了潜在的治愈性骨髓移植途径[58] 技术与研发 - Actinium的AWE技术平台支持多种临床开发领域的抗体放射结合物（ARC）[10] - Actinium的CD45靶向条件化资产是唯一的临床阶段靶向条件化项目，适用于BMT、基因治疗（GeneTx）和CAR-T等[27] - Actinium的ARC技术能够在几天内快速进行条件化，且毒性较低，患者耐受性更好[28] - Actinium目前拥有超过100项专利，显示出其强大的知识产权组合[13] - Actinium在Ac-225研发方面处于全球领先地位，拥有超过100项专利[99] 市场前景与战略 - 2017年，美国仅有约21,000例BMT，显示出BMT的可及性存在显著缺口[24] - 预计在2020年和2021年将有多个临床和企业里程碑[7] - SIERRA试验的初步结果在多个医学会议上获得显著关注，提升了Iomab-B的市场认知度[52] - Iomab-B在治疗急性髓性白血病的患者中，尽管自2017年以来已有8种药物获批，仍有显著的患者群体需要其治疗[56] - 通过靶向条件处理，Actinium预计在未来5年内实现全面产品组合的扩展[102] 未来计划 - Iomab-B Phase 3 SIERRA试验计划在2020年第一季度达到50%的患者入组[107] - Iomab-B Phase 3 SIERRA试验将在2020-2021年完成入组并提供顶线数据[107] - Iomab-ACT计划在2020年获得GeneTx开发合作伙伴[107] - Actimab-A CLAG-M将在2020年上半年完成额外的给药队列[108] - Actimab-A Venetoclax组合试验将在2020年提供概念验证数据[108] - Actimab-MDS关键项目将在2020年下半年生成概念验证数据并启动关键项目[108] - AWE技术平台计划在2020年与Astellas推进合作研究伙伴关系[108]

临床试验与产品表现 - Iomab-B的关键临床试验SIERRA已超过50%患者入组，初步结果显示在急性髓性白血病(AML)中具有明显的价值主张[7] - Iomab-B的主要终点为6个月的持久完全反应(dCR)，需要显示2倍的差异以达成主要终点[29] - SIERRA试验的控制组显示高主要终点失败率，且存在高交叉救援情况[32] - Iomab-B组的普遍骨髓移植(engraftment)率为100%[32] - Iomab-B的临床经验显示，治疗后1年生存率为30%，而传统化疗加BMT的生存率为19%[28] - Iomab-B的观察到的BMT时间为12天，相较于传统方法的42天显著缩短[28] - Iomab-B治疗组的骨髓移植（BMT）接入率和移植后生存率（OS）显著高于对照组，1年OS达90%[46] - Iomab-B治疗组的100天非复发性移植相关死亡率（TRM）为0%，而对照组为3%[47] - SIERRA试验的中期结果显示，Iomab-B的患者入组率为25%和50%时均未发现安全性问题[54] 市场潜力与用户数据 - 当前BMT条件下，约有150,000名患者可能受益于BMT但未能接受治疗[23] - 高风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者的中位生存期为0.8至1.6年，远低于中低风险患者的3.0至5.3年[57] - 2016年在美国、欧洲和日本共进行了超过70,000例移植手术[79] 新技术与研发进展 - Iomab-ACT计划针对CAR-T的靶向淋巴耗竭，旨在改善CAR-T细胞的扩展和持久性[65] - Iomab-ACT在预临床研究中显示出通过单剂量门诊给药实现瞬时淋巴耗竭的潜力[76] - Actimab-A与CLAG-M组合在复发/难治性急性髓性白血病患者中显示出86%的缓解率，显著高于CLAG-M单独使用的54%[87] - 在使用Actimab-A与CLAG-M组合的患者中，71%（5/7）达到了微小残留病（MRD）阴性状态[87] - Actimab-A与venetoclax的组合试验显示，venetoclax在复发/难治性急性髓性白血病患者中的单药反应率为19%[88] - Actinium在2018年以来对AWE平台进行了显著投资，成为Ac-225研发的全球领导者[93] 未来展望与战略计划 - 预计Iomab-B的III期试验将在2020-2021年完成入组并提交生物制品许可申请（BLA）[95] - Actimab-MDS的关键试验计划在2020年上半年启动I期临床试验[95] - 预计2020年将报告Actimab-A与venetoclax组合试验的概念验证数据[95] - 2017年，针对CD33-Alpha的临床试验已在100多名患者中进行[83] - 预计2020年将启动Actimab-A与CLAG-M的第三剂量队列[95] 知识产权与市场竞争 - 公司拥有强大的知识产权组合，超过100项专利，涵盖多种靶向治疗和组合疗法[12] - AWE技术平台推动了公司ARC的深度管线，包括多个临床开发领域[10] - Iomab-B的临床数据在主要医学会议上获得了显著的可见性，提升了医学界对其价值主张的认识[52] - 数据监测委员会在25%入组后未发现安全性问题，后续将在50%和75%时进行评估[54]

临床试验与治疗效果 - Iomab-B的关键临床试验SIERRA正在进行中，目前已完成超过50%的患者入组，显示出在急性髓性白血病(AML)中的明显价值主张[29] - Iomab-B的主要终点是6个月的持久完全反应(dCR)，需要显示出2倍的差异以达成主要终点[29] - Iomab-B在临床试验中显示出100%的移植植入率，表明其在改善生存率方面的潜力[32] - 目前针对Iomab-B的临床试验共招募150名患者，每组75名，次要终点为1年总生存率(OS)[29] - Iomab-B的临床数据表明，与传统化疗相比，患者在接受Iomab-B后，移植前的等待时间显著缩短，从42天减少到12天[28] - Iomab-B治疗组的100天非复发性移植相关死亡率(TRM)为0%，而对照组为3%[47] - Iomab-B在SIERRA试验中显示出显著的移植成功率，移植率为100%[46] - Iomab-B的单药活性在AML患者中表现出快速外周爆发减少，相关于改善的临床结果[41] - Iomab-B的治疗在高风险AML和MDS患者中显示出较高的移植和嵌合率[46] 技术平台与研发进展 - 公司的AWE技术平台支持多种抗体放射结合物(ARC)的开发，涵盖多个临床领域[10] - 公司的知识产权组合强大，拥有超过100项专利，涵盖靶向条件和ARC治疗[12] - 目前有多个ARC项目处于不同的开发阶段，包括针对CD33的潜在最佳治疗方案[7] - 公司的目标是通过ARC技术解决骨髓移植(BMT)的条件准备难题，改善患者的治疗结果[23] - 目前有超过150,000名患者可能受益于BMT但未能接受治疗，ARC技术有望改善这一现状[23] - Iomab-ACT计划旨在解决CAR-T和细胞治疗相关的重大未满足需求[65] - Iomab-ACT在预临床研究中显示出通过单剂量门诊给药实现瞬时淋巴细胞减少[73] - 数据监测委员会在25%和50%入组后均未发现安全性问题[54] 市场表现与未来展望 - 2016年在美国、欧洲和日本共进行了超过70,000例移植手术[79] - Actimab-A与CLAG-M组合在复发/难治性急性髓性白血病（r/r AML）患者中显示出86%的反应率，相较于CLAG-M单独使用的54%缓解率显著提高[87] - 71%的患者达到了微小残留病（MRD）阴性状态[87] - Actimab-A与venetoclax的组合试验显示，venetoclax在r/r AML患者中的单药反应率为19%[88] - Actimab-A与CLAG-M组合的临床安全性良好，所有患者均完成了计划的治疗周期，未观察到死亡病例[87] - 公司在2018年以来对AWE平台进行了显著投资，成为Ac-225研发的全球领导者[93] - 预计2020年将完成Iomab-B的50%患者入组，并在2021年提交生物制品许可申请（BLA）[95] - Actimab-A与venetoclax组合的概念验证数据预计将在2020年报告[95] - 预计2020年将启动Actimab-MDS的第一阶段临床试验[95] - 公司在CD33-Alpha ARC的临床试验中已在100多名患者中积累了经验[83]