文章核心观点 BioAtla公司管理层将参加2024年6月4 - 6日在纽约举行的Jefferies全球医疗保健会议的炉边谈话和一对一投资者会议 [1] 公司信息 - 公司是全球临床阶段生物技术公司，在加州圣地亚哥和中国北京开展业务，通过与BioDuro - Sundia的合同关系运营 [2] - 利用专有条件活性生物制剂（CAB）技术，开发新型可逆活性单克隆和双特异性抗体及其他蛋白质治疗产品候选物 [2] - CAB产品候选物比传统抗体有更选择性的靶向、更高疗效和更低毒性，且制造更具成本效益和可预测性 [2] - 公司CAB技术和产品拥有广泛全球专利覆盖，有超765项有效专利事项，其中超485项为已授权专利 [2] - 公司有两个一流CAB项目处于2期临床试验，分别是mecbotamab vedotin和ozuriftamab vedotin [2] - 2期阶段的CAB - CTLA - 4抗体evalstotug是新型CTLA - 4抑制剂，旨在降低全身毒性并可能实现与检查点抑制剂的更安全联合治疗 [2] - 公司首个双CAB双特异性T细胞衔接抗体BA3182目前处于1期开发阶段，靶向EpCAM并与表达人CD3的T细胞结合 [2] 会议信息 - 会议形式为炉边谈话和一对一投资者会议 [1] - 会议时间为2024年6月5日上午8点（美国东部时间） [1] - 会议地点在纽约 [1] - 网络直播链接可点击指定位置获取 [1] 联系方式 - 内部联系人是首席财务官Richard Waldron，邮箱rwaldron@bioatla.com，电话858.356.8945 [2] - 外部联系人是Bruce Mackle，邮箱bmackle@lifesciadvisors.com [2]

文章核心观点 - 公司宣布evalstotug相关扩展数据，其与抗PD - 1疗法联用有确认反应和潜在差异化耐受性，有望成为一流CTLA - 4抗体 [1][2] 临床数据亮点 - 1期剂量递增研究评估evalstotug（7 mg – 1 g Q3W）与nivolumab（240 mg）联用，21名患者参与，患者接受过中位3线全身治疗且抗PD - 1治疗失败 [3] - 350 mg evalstotug治疗患者用药剂量更多（平均7.2剂），无剂量减少情况；3名患者耐受首次1克evalstotug输注，预计6月初通过DLT观察期 [3] - 群体药代动力学模型显示1克固定剂量能使超98%患者治疗中维持Cmin水平高于EC50，可能带来临床益处 [3] - evalstotug耐受性良好，免疫介导不良事件发生率和严重程度较低，4名患者出现3级治疗相关不良事件，无4级或5级相关事件，2名患者出现3级免疫相关不良事件，仅2例治疗相关停药 [3] - evalstotug在经大量预处理患者中显示临床益处，350mg治疗的8名患者中3人有反应，包括1例宫颈癌完全缓解、1例胃食管癌部分缓解、1例皮肤黑色素瘤未确认部分缓解，疾病控制率52% [3][4] - 3名患者（2例皮肤黑色素瘤、1例转移性小细胞肺癌）无进展超1年（69周），1例葡萄膜黑色素瘤患者无进展9.8个月 [4] 药物介绍 - evalstotug是CAB抗CTLA - 4抗体，开发目标是疗效至少与获批抗CTLA - 4抗体相当，毒性更低，可实现更安全联合疗法，拓宽耐受联合治疗患者群体并提高疗效 [5] 公司介绍 - 公司是全球临床阶段生物技术公司，利用专有CAB技术开发新型可逆活性单克隆和双特异性抗体及其他蛋白质治疗产品候选物，有广泛全球专利覆盖 [6] - 公司有2个一流CAB项目处于2期临床测试，2期CAB - CTLA - 4抗体BA3071可降低全身毒性，首个双CAB双特异性T细胞衔接抗体BA3182处于1期开发，下一代CAB - Nectin4 - ADC BA3361获FDA IND批准 [6] 临床进展计划 - evalstotug 1克剂量1期剂量递增和2期单药治疗研究按计划推进，一线联合治疗扩展队列正在招募，预计下半年有数据读出 [1] - 预计2024年下半年在与FDA计划会议后启动evalstotug一线转移性、不可切除BRAF突变黑色素瘤3期试验 [1] - 公司继续在700mg固定剂量下招募2期一线黑色素瘤和突变NSCLC联合治疗队列患者，预计6月进入1克固定剂量，今年晚些时候有单药和联合治疗数据读出 [2]

财务数据和关键指标变化 - 研发费用从2023年同期的2170万美元下降到2024年第一季度的1890万美元,下降2.8百万美元,主要是由于2023年完成了与Nectin-4 IND相关的前期开发,并将资源集中在临床项目上 [35][36] - 一般及行政费用从2023年同期的720万美元下降到2024年第一季度的560万美元,下降160万美元,主要是由于股票激励和专业费用的减少 [37][38] - 2024年第一季度净亏损2320万美元,相比2023年同期的2740万美元有所下降 [38] - 截至2024年3月31日,现金及现金等价物为8060万美元,相比2023年12月31日的11150万美元有所下降 [38][39] - 2024年第一季度经营活动净现金流出3080万美元,相比2023年同期的2270万美元有所增加,主要是由于第一季度通常有约500万美元的年度付款 [39][40] 各条业务线数据和关键指标变化 - CAB-ROR2-ADC在头颈癌患者中观察到38%的客观缓解率,86%的疾病控制率,支持在更早线治疗中使用 [9][15][16] - CAB CTLA-4抗体在高剂量下(700mg和1g)继续表现良好的安全性,有望实现更高水平的CTLA-4抑制 [11][17][18][19][20] - CAB AXL ADC在软组织肉瘤适应症的首部分注册性试验已完成给药,正在评估其在泛肿瘤患者中的临床获益 [12] - 首个双CAB双特异性T细胞募集抗体CAB-EpCAM-CAB-CD3的1期试验进展顺利,有望在今年下半年报告全套数据 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 头颈癌全球治疗市场规模约35亿美元,预计未来5年将增长至50亿美元 [27][28] - BRAF突变转移性黑色素瘤全球治疗市场规模约80亿美元,预计到2028年将增长至110亿美元 [26] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划与FDA就ROR2 ADC在头颈癌和CTLA-4抗体在BRAF突变黑色素瘤的潜在注册性试验进行讨论,争取在今年下半年启动 [42][22] - 公司正在与潜在制药合作伙伴就临床和临床前资产进行洽谈,以加快其开发并最大化其市场潜力 [13] - 公司认为CAB CTLA-4抗体有望成为最佳-in-class,可以像PD-1抑制剂一样频繁使用,并有望扩展联合免疫检查点抑制剂的适应症 [25] - 公司认为ROR2 ADC在多线治疗的头颈癌患者中展现的单药疗效令人鼓舞,有望成为一个重要的商业机会 [27][28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ROR2 ADC和CTLA-4抗体的临床数据感到鼓舞,认为这些资产有望重塑这些适应症的标准治疗 [42] - 公司认为CAB技术能够实现更高水平的CTLA-4抑制,同时避免在正常组织中的CTLA-4抑制,有望为患者带来临床获益 [18][21][22] - 公司认为Nectin-4 ADC凭借CAB技术和新型糖基连接子,有望在安全性和疗效方面优于现有Nectin-4 ADC,为广泛适应症带来机会 [33] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Brian Cheng 提问** 询问ROR2 ADC在头颈癌中的反应持续时间以及对未来持续时间的预期 [45][46][49][50] **Jay Short 和 Eric Sievers 回答** - 目前需要进一步随访来估计反应持续时间,但从游泳图可以看到已有确认的反应持续时间 [46][47][49] - 对于第二线和第三线治疗,预计可以达到4个月以上的持续时间,这已经超过了现有标准治疗的水平 [50][51] 问题2 **Dev Prasad 提问** 询问AXL ADC在软组织肉瘤适应症注册性试验的进展情况 [56][57][58][59][60] **Jay Short 回答** - 已完成首部分注册性试验的给药,目前正在收集多次扫描数据,预计在今年下半年与FDA讨论后续计划 [57] - 如果数据持续良好,有望在2024年底启动注册性试验的剩余部分 [57] - 在非小细胞肺癌适应症,之前的数据来自中、后线患者,公司正在评估如何在二线或三线进行进一步开发 [59][60] 问题3 **Arthur He 提问** 询问ROR2 ADC在头颈癌中的HPV状态与疗效关系,以及CTLA-4抗体单药疗法的最新进展 [75][76][77][78][79] **Eric Sievers 回答** - 目前未观察到HPV状态与疗效之间的相关性,也未观察到ROR2表达水平与疗效的相关性 [76][80] - CTLA-4抗体单药疗法正在评估300mg和700mg剂量的安全性,并已开始给予1g剂量,计划在ASCO会议上报告结果 [78][79]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注癌症治疗的抗体疗法研发，自2014年起开展相关研发活动[64] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2024年第一季度净亏损2320万美元，较2023年第一季度的2750万美元有所收窄，截至2024年3月31日累计亏损4.395亿美元[65] - 公司自成立以来累计净亏损且经营现金流为负，预计未来仍会亏损，自2020年7月主要通过股权融资[83] 财务数据关键指标变化 - 现金及现金等价物 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物约8060万美元，预计可支撑至少12个月运营[69] - 公司当前现金及现金等价物预计至少可支持自财报发布日起12个月的运营[85] 财务数据关键指标变化 - 收入情况 - 公司尚未从产品销售获得收入，预计短期内也不会产生可观收入[70] 财务数据关键指标变化 - 费用情况 - 2024年第一季度研发费用1890万美元，较2023年第一季度的2170万美元减少约280万美元[80] - 2024年第一季度管理费用560万美元，较2023年第一季度的720万美元减少约160万美元[81] - 公司研发费用预计短期下降，长期或因临床试验推进而增加，管理费用预计平稳或适度增长[74][75] 财务数据关键指标变化 - 利息收入 - 2024年第一季度利息收入120万美元，较2023年第一季度的150万美元减少30万美元[82] 财务数据关键指标变化 - 股票销售协议 - 2023年1月公司与Jefferies LLC签订最高1亿美元的股票销售协议，截至2024年3月31日未出售股票，需支付3%佣金[83] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为3082.8万美元，2023年同期为2265.4万美元[87] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量可忽略不计，2023年同期为5万美元[87][90] - 2024年第一季度融资活动净现金使用量可忽略不计，2023年同期为11.6万美元[87][91] - 2024年第一季度现金及现金等价物净减少3084.1万美元，2023年同期为2282万美元[87] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量中，净亏损2320万美元，经营资产和负债净变化1010万美元，非现金交易250万美元[88] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量中，净亏损2750万美元，经营资产和负债净变化90万美元，非现金交易390万美元[89] 财务数据关键指标变化 - 资金筹集 - 公司完成产品候选开发和商业化需额外资金，可能通过多种方式筹集，但无法保证能以可接受条款获得[86] 财务数据关键指标变化 - 会计政策与表外安排 - 公司关键会计政策在2024年第一季度无重大变化[93] - 公司未参与任何美国证券交易委员会规则定义的表外安排[94]

各条业务线药物研发进展 - 奥祖瑞福他单抗维汀（ozuriftamab vedotin）在头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）2期试验中，33例患者按不同方案给药，29例可评估患者中总响应11例（5例确认，含1例完全响应），疾病控制率（DCR）86%；在黑色素瘤试验中，29例患者给药，27例可评估患者中总响应5例（2例确认，含1例完全响应），DCR 67%[3] - 埃瓦尔托图格（Evalstotug）1期研究进展良好，预计2024年2季度清除1克（14.2mg/kg）剂量限制毒性（DLT）观察期，单药治疗2期初始数据预计2024年2季度读出，与帕博利珠单抗联用数据预计2024年下半年读出[1] - 梅博他单抗维汀（mecbotamab vedotin）在未分化多形性肉瘤（UPS）2期潜在注册研究中已招募初始20例患者，预计2024年下半年与FDA开会讨论试验剩余部分[1] - CAB - EpCAM x CAB - CD3（BA3182）1期剂量递增数据预计2024年下半年读出，可能启动2期研究[1] - CAB - Nectin4 - ADC（BA3361）于5月获得FDA研究性新药（IND）批准[1] 财务数据现金情况 - 截至2024年3月31日现金余额为8060万美元，预计可支持运营至2025年下半年[1] - 2024年3月31日现金及现金等价物为8.063亿美元，2023年12月31日为11.1471亿美元[19] 财务数据研发费用变化 - 2024年第一季度研发（R&D）费用为1890万美元，2023年同期为2170万美元，减少280万美元[5] - 2024年第一季度研发费用为1.8852亿美元，2023年同期为2.1697亿美元[18] 财务数据一般及行政费用变化 - 2024年第一季度一般及行政（G&A）费用为560万美元，2023年同期为720万美元，减少160万美元[5] - 2024年第一季度一般及行政费用为5605万美元，2023年同期为7233万美元[18] 财务数据净亏损情况 - 2024年第一季度净亏损为2320万美元，2023年同期为2750万美元[6] - 2024年第一季度净亏损和综合亏损为2.3234亿美元，2023年同期为2.746亿美元[18] 财务数据经营活动净现金使用量情况 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为3080万美元，2023年同期为2270万美元，预计2024年6月30日结束的季度经营现金消耗约为2000万美元[6] 财务数据总运营费用情况 - 2024年第一季度总运营费用为2.4457亿美元，2023年同期为2.893亿美元[18] 财务数据运营亏损情况 - 2024年第一季度运营亏损为2.4457亿美元，2023年同期为2.893亿美元[18] 财务数据利息收入情况 - 2024年第一季度利息收入为1223万美元，2023年同期为1480万美元[18] 财务数据总资产情况 - 2024年3月31日总资产为8.9197亿美元，2023年12月31日为11.9658亿美元[19] 财务数据总负债情况 - 2024年3月31日总负债为3.9481亿美元，2023年12月31日为4.8986亿美元[19] 公司专利情况 - 公司拥有超765项有效专利事项，其中超485项为已授权专利[13]

文章核心观点 BioAtla公司宣布将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行海报展示，介绍BA3071与nivolumab联合治疗晚期实体瘤的1期研究情况 [1][2] 展示详情 - 展示标题为“BA3071（一种抗CTLA - 4条件活性生物制剂）与nivolumab联合治疗晚期实体瘤的1期研究” [2] - 作者包括Jacob Stephen Thomas等多人 [2] - 摘要编号为2602 [2] - 展示类型为海报 [2] - 展示所属会议标题为“发展治疗学 - 免疫疗法” [2] - 展示日期和时间为2024年6月1日星期六上午9:00 - 下午12:00 CDT [2] - 展示材料结束后可在公司网站“出版物”部分获取 [2] 公司介绍 - BioAtla是一家全球临床阶段生物技术公司，在美国圣地亚哥和中国北京有业务 [3] - 利用专有条件活性生物制剂（CAB）技术开发新型可逆活性单克隆和双特异性抗体及其他蛋白质治疗产品候选物 [3] - CAB产品候选物比传统抗体有更选择性靶向、更高疗效、更低毒性及更具成本效益和可预测的制造特点 [3] - 公司CAB技术和产品有广泛全球专利覆盖，超765项活跃专利事项，超485项已授权专利 [3] - 有两个一流CAB项目处于2期临床试验，分别是mecbotamab vedotin（BA3011）和ozuriftamab vedotin（BA3021） [3] - 2期阶段的CAB - CTLA - 4抗体BA3071是新型CTLA - 4抑制剂，旨在降低全身毒性 [3] - 首个双特异性T细胞衔接抗体BA3182处于1期开发阶段，靶向EpCAM [3] - 公司提交了下一代CAB - Nectin4 - ADC（BA3361）的研究性新药申请 [3] 联系方式 - 内部联系人：首席财务官Richard Waldron，邮箱rwaldron@bioatla.com，电话858.356.8945 [4] - 外部联系人：LifeSci Advisors, LLC的Bruce Mackle，邮箱bmackle@lifesciadvisors.com [5]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度研发费用为2270万美元，2022年同期为2190万美元，增加80万美元，主要因临床开发费用增加，部分被临床前项目费用减少抵消 [18] - 2023年第四季度一般及行政费用为590万美元，2022年同期为670万美元，减少80万美元，主要因股票薪酬和董事及高级职员责任保险费降低 [18] - 2023年第四季度净亏损2690万美元，2022年同期为2760万美元 [19] - 2023年全年经营活动净现金使用量为1.04亿美元，2022年同期为9040万美元；2023年第四季度现金使用量为2980万美元 [19] - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物为1.115亿美元，2022年同期为2.155亿美元 [19] - 预计2024年上半年研发费用和现金利用率将下降，现有现金及现金等价物可支持运营至2025年下半年 [18][19] 各条业务线数据和关键指标变化 CAB - CTLA - 4抗体BA3071 - 350毫克固定剂量的II期数据在免疫相关不良事件发生率和严重程度方面与I期剂量递增数据一致 [8] - 已批准700毫克更高剂量，正在评估1克剂量水平 [9] - 正在一线黑色素瘤患者和一线非小细胞肺癌患者中以700毫克剂量招募患者，预计今年晚些时候有数据读出 [9] - I期研究中，350毫克剂量下6名患者中有2名出现确认部分缓解和确认完全缓解 [10] CAB - ROR2 - ADC资产BA3021 - 正在进行的II期试验中，28名黑色素瘤患者和12名头颈部患者按1.8毫克/千克每两周一次（Q2W）方案给药，20名头颈部患者按更密集的每三周两次（2Q3W）方案给药，共32名头颈部患者 [11] - 预计下个月黑色素瘤队列有两次以上扫描，5月头颈部队列有两次以上扫描，5月第一季度财报电话会议时有顶线数据读出 [11] CAB - AXL - ADC BA3011 - 未分化多形性肉瘤（UPS）的II期潜在注册研究预计下个月完成约20名AXL无关患者的招募，依从性良好，安全性可控 [12] - 预计患者组有多次扫描，可能在今年下半年与FDA讨论潜在注册研究的剩余部分 [12] - II期第1部分队列招募数据显示，87名接受BA3011单药治疗的患者中，43%在12周时疾病得到控制 [13] - 骨肉瘤队列中，11名可评估疗效的患者中有2名部分缓解 [13] - 非小细胞肺癌II期研究中，15名EGFR野生型、先前接受过PD - 1治疗的患者中，5名部分缓解，中位缓解持续时间约5个月 [14] - 已招募33名目标无关患者，按1.8毫克/千克2Q3W方案给药，计划今年第二季度评估目标无关非小细胞肺癌非鳞状人群的临床获益 [14] 双CAB生物特异性T细胞衔接抗体CAB - EpCAM x CAB - CD3（BA3182） - I/II期剂量递增研究进展顺利，预计今年下半年完成I期研究并获得完整数据读出，可能同时启动II期研究 [15] 糖缀合物CAB - Nectin4 - ADC BA3361 - 即将在4月的AACR会议上展示疗效数据，显示在异种移植模型中肿瘤完全消退，在患者来源的胰腺癌模型中疗效优于enfortumab vedotin类似物 [16] - 还将展示非人类灵长类动物的药代动力学和毒理学数据以及连接子技术在特定癌症模型中的影响 [17] - 计划4月提交研究性新药申请（IND） [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是新型疗法开发的领导者，使用专有条件活性生物制剂（CABs）平台，旨在提高对肿瘤细胞的选择性，避免攻击健康细胞，满足肿瘤学领域未满足的需求 [7] - 2024年专注于推进优先CAB项目，生成数据集，可能在下半年进入一个或多个注册试验 [7] - 认为近期的转折点支持今年与主要制药合作伙伴形成一个或多个战略合作伙伴关系，加速选定资产的开发并最大化市场机会 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2023年所有正在进行的临床项目中取得显著进展，2024年将延续积极态势 [7] - 对BA3071、BA3021、BA3011等产品的临床疗效和安全性数据感到鼓舞，认为这些产品有潜力成为同类最佳 [10][12][13] - 期待2024年第二季度的多个重要里程碑，包括BA3071的II期初始数据读出、BA3021在黑色素瘤和头颈部癌症的II期数据以及BA3011在非小细胞肺癌的临床获益评估 [20] 问答环节所有提问和回答 问题1：关于BA3011在UPS的FDA会议预期及是否讨论其他适应症 - 会议将专注于UPS，讨论前20名患者的疗效和耐受性数据集 [23] - 与FDA会议的目标是共同规划可接受的注册路径，基于总体缓解率和一定的持久性，还会讨论Project Optimus以及不同给药方案是否符合其指南，会后希望能提供后续路径的指导 [24] 问题2：CTLA - 4在一线黑色素瘤和非小细胞肺癌试验的情况 - 预计到2024年下半年结束时，在一线黑色素瘤队列和一线靶向非小细胞肺癌队列各招募15 - 20名患者，这些数据将有助于指导下一步行动 [27] - 研究目标是为注册试验提供信息，注册试验将是随机研究 [28] 问题3：EpCAM CD3生物特异性试验的患者富集情况及下半年预期数据 - 预计会看到腺癌患者，也有一些结直肠癌患者，随着剂量层的推进，会继续招募此类患者 [30] - 目标是像2023年12月CTLA - 4那样，通过多次扫描报告数据，为II期研究做准备 [30] - 由于EpCAM在肿瘤中表达广泛，采用腺癌方法可招募到可能受益的患者，无需根据靶点表达专门挑选患者 [31] 问题4：BA3071和BA3021的更新是否会在第一季度财报电话会议一起公布 - BA3021将在第一季度财报电话会议提供顶线更新；BA3071可能有剂量递增更新，但不确定，需等几周后确定；单药II期研究约20名患者的数据读出预计在6月下旬 [34] 问题5：为何选择另一个ADC而非T细胞衔接器，以及为何选择Nectin - 4作为靶点 - 公司既有ADC也有生物特异性药物，只是ADC先准备好 [36] - 选择Nectin - 4作为靶点的原因：现有上市的Nectin - 4药物存在相关毒性，限制了其适用性；公司的NextGen碳水化合物连接子技术可减少脱靶毒性，在现有药物无法治疗的肿瘤中显示出疗效，有机会扩大适应症并改善现有适应症 [36] 问题6：AACR会议上四价T细胞衔接器（B7 - H3靶点）设计的特别之处 - 采用“蝴蝶设计”，抗体的两个臂结合肿瘤细胞，轻链的两个臂结合CD3受体，增加了药物的效力，在肿瘤靶向部分不仅有亲和力还有亲合力 [39] - 制造过程中只能产生一种形式的抗体，简化了制造过程并降低了生产成本 [39] 问题7：BA3071在1克剂量水平时何时停止加量，以及黑色素瘤和非小细胞肺癌与pembro联合治疗的指标 - 目前计划以1克每三周一次的剂量治疗患者，不计划再增加剂量，认为该剂量相当于14.2毫克/千克，目标是在癌症患者治疗早期尽可能多地提供CTLA - 4阻断 [42] - 在黑色素瘤和非小细胞肺癌方面，希望比目前上市的标准治疗方案在疗效和耐受性上都有显著改善 [44] 问题8：14.2毫克/千克剂量的PK/PD情况以及受体占有率或阻断情况 - 之前ipilimumab的研究显示，在10毫克/千克之前持续有获益，公司将比较10毫克/千克和14.2毫克/千克的数据，认为可能在10毫克/千克时还未达到饱和 [47] - 由于是条件性结合抗体，需要进行肿瘤活检来探索受体占有率，目前尚未在人体进行此类活检；药代动力学表现正常，暂无意外情况 [48]

净亏损情况 - 公司2023年和2022年净亏损分别为1.235亿美元和1.065亿美元，截至2023年12月31日累计亏损4.163亿美元[407] - 2023年和2022年净亏损分别为1235万美元和1065万美元，亏损增加169万美元[419] - 2023年净亏损和综合亏损为1.23462亿美元，较2022年的1.06482亿美元增加15.94%[456] - 2023年普通股基本和摊薄每股净亏损为2.58美元，2022年为2.74美元[456] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损为4.163亿美元[466] 现金及现金等价物情况 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物约为1.115亿美元，预计可支持至少十二个月的运营[410] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为1.115亿美元[424] - 2023年净现金使用导致现金及现金等价物净减少1.04036亿美元，2022年为294.72万美元[434] - 公司自成立以来累计净亏损，预计未来仍会亏损，目前现金预计至少可支持12个月运营[424][426] - 2023年末现金及现金等价物为1.11471亿美元，较2022年末的2.15507亿美元减少48.27%[452] - 管理层认为公司当前现金及现金等价物足以支持至少一年运营，不存在重大持续经营疑虑[467] - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物余额中分别有5040万美元和0美元投资于美国政府和美国国债货币市场基金[472] - 截至2023年和2022年12月31日，分别有5040万美元和0投资于美国政府和美国国债货币市场基金[504] 费用指标变化 - 2023年和2022年研发费用分别为1.037亿美元和0.793亿美元，增加约2440万美元[419][420] - 2023年和2022年行政及管理费用分别为2600万美元和2880万美元，减少280万美元[419][422] - 2023年和2022年运营总费用分别为1.297亿美元和1.081亿美元，增加2150万美元[419] - 2023年研发费用为1.037亿美元，截至12月31日，临床试验成本应计1250万美元[450] - 2023年研发费用为1.03731亿美元，较2022年的7934.7万美元增长30.73%[456] - 2023年末预付研发费用为4615美元，2022年为4385美元；其他预付费用和流动资产2023年为320美元，2022年为539美元；总计2023年为4935美元，2022年为4924美元[498] - 2023年末家具、固定装置和办公设备为1721千美元，2022年为2140千美元；实验室设备2023年为2280千美元，2022年为2265千美元；租赁改良2023年为3680千美元，2022年为3687千美元；总计2023年为7681千美元，2022年为8092千美元；减去累计折旧和摊销后，2023年为1603千美元，2022年为2728千美元[500] - 2023年末应付账款为3819千美元，2022年为4231千美元；应计薪酬2023年为3790千美元，2022年为3451千美元；应计研发费用2023年为18246千美元，2022年为12649千美元；其他应计费用2023年为865千美元，2022年为1279千美元；总计2023年为26720千美元，2022年为21610千美元[501] - 2023年运营租赁费用为1043千美元，2022年为1043千美元；可变租赁费用2023年为544千美元，2022年为460千美元；总租赁费用净额2023年为1587千美元，2022年为1503千美元[507] - 2023年末运营租赁加权平均剩余租赁期限为1.5年，2022年为2.5年；加权平均折现率均为3.50%[508] - 2023年为运营租赁支付的现金为1500千美元，2022年为1555千美元；2024年运营租赁到期金额为1685千美元，2025年为845千美元；总未来租赁付款为2530千美元，减去估算利息70千美元后，总运营租赁负债为2460千美元[509] - 2023年和2022年，公司临床试验协议相关研发费用分别为10万美元和40万美元[548] - 2023年和2022年，按联邦法定税率计算的税收分别为2592.7万美元和2236.1万美元[552] 收入情况 - 公司目前未从产品销售中获得收入，预计短期内也不会产生可观收入[415] - 公司与第三方签订了合作和许可协议，但2023年和2022年均未从合作、许可或旧服务合同中确认收入[412] - 2023年和2022年利息收入分别为631万美元和165万美元，增加466万美元[419] - 2023年和2022年利息收入分别为630万美元和160万美元，增长470万美元[423] - 2019 - 2021年公司从与百济神州的合作中获得2500万美元不可退还付款，2021年合作终止，公司将剩余1980万美元递延收入重新分类为长期负债，2023年和2022年未确认相关收入，对百济神州的负债均为1980万美元[534][536] 资金需求与融资情况 - 公司预计未来费用和资本需求将大幅增加，需大量额外资金来开发产品和维持运营[407] - 公司与Jefferies LLC签订销售协议，可出售普通股，总销售收益最高达1亿美元，需支付3.0%佣金[424] - 公司完成产品候选开发和商业化需额外资金，融资方式多样但不确定[427] - 公司计划通过公开或私募股权、债务融资或其他来源为运营亏损和资本需求提供资金[466] - 公司于2023年1月与Jefferies LLC签订最高1亿美元普通股销售协议，截至2023年12月31日未出售股份[466] 现金流量情况 - 2023年和2022年经营活动净现金使用量分别为1.04亿美元和9040万美元[429][430] - 2023年和2022年投资活动现金使用量分别为10万美元和30万美元[431] - 2023年和2022年融资活动净现金提供量分别为7.7万美元和6120万美元[432] - 2023年经营活动净现金使用量为1.04015亿美元，较2022年的9042万美元增加15.04%[461] - 2023年投资活动净现金使用量为9.8万美元，较2022年的26.5万美元减少63.02%[461] - 2023年融资活动净现金提供量为7.7万美元，较2022年的6121.3万美元减少99.88%[461] 股权与薪酬相关情况 - 公司授权发行2亿股优先股、3.5亿股普通股和15368569股B类普通股，面值均为每股0.0001美元[511] - 2022年11月8日，公司完成后续发行，发行9745128股普通股，公开发行价格为每股6.67美元，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后，公司获得总净收益6170万美元[517] - 截至2023年和2022年12月31日，2020年股权奖励计划下授权发行的普通股总数分别为9196970股和7658509股[520] - 2023年12月31日，公司未归属普通股期权的总未确认基于股票的薪酬成本为1560万美元，预计在约2.8年的剩余加权平均期间内确认[527] - 2023年和2022年授予的股票期权的加权平均授予日公允价值分别为每股2.61美元和每股4.06美元[527] - 2023年和2022年归属的期权总公允价值分别为670万美元和690万美元[528] - 2023年和2022年用于确定股票期权授予公允价值的布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型中，预期波动率分别为77.9%和74.9%，无风险利率分别为3.89%和2.14%，预期股息收益率均为0.0%，预期期限分别为6.05年和6.04年[529] - 截至2023年和2022年12月31日，员工股票购买计划（ESPP）授权发行的普通股分别为1737098股和1229148股，2023年和2022年分别发行了165550股和147564股，2023年12月31日，ESPP下仍有1412802股普通股可供发行[531] - 2023年和2022年与ESPP相关的基于股票的薪酬费用均为20万美元[531] - 2023年和2022年12月31日，公司未来发行预留的普通股总数分别为8776826股和7329913股[533] - 2022年11月包销发行中，公司向关联方股东发行299.85万股普通股，净收益1910万美元[550] 关联方与合作协议情况 - 公司与Inversagen、BioAtla Holdings、Himalaya Therapeutics SEZC存在关联方交易，截至2023年和2022年12月31日，公司在这些关联方中均无相关资产或负债[538][541][545] - 2022年1月公司与百时美施贵宝达成合作协议，2022年10月协议修订，对2023年和2022年财务结果无影响[537] 税务相关情况 - 截至2023年12月31日，公司递延所得税资产总额为54.5万美元，递延所得税负债总额为54.5万美元，净递延所得税资产为0 [553] - 截至2023年12月31日，公司联邦和州净经营亏损结转额分别约为1.192亿美元和20万美元，联邦和加州研发税收抵免结转额分别约为780万美元和270万美元，联邦孤儿药税收抵免结转额约为390万美元[554] - 截至2023年12月31日，公司未确认税收利益总额约为360万美元[559] - 2023年估值备抵增加约2890万美元，截至2023年12月31日约为8560万美元[553] 财务报表编制与会计政策情况 - 公司按美国公认会计原则编制财务报表，需对研发成本应计、权益薪酬和公允价值计量等作出估计和假设，实际结果可能与估计存在重大差异[469] - 公司将所有购买时原始期限为90天或更短的高流动性投资视为现金等价物[472] - 公司认为自身面临重大信用风险集中的金融工具主要是现金及现金等价物，但因存款机构的财务状况，公司认为自身未面临重大信用风险[473] - 公司对长期资产（如财产和设备）进行减值审查，截至2023年和2022年12月31日未确认任何减值损失[475] - 公司采用五步方法确认收入，考虑合同条款和相关事实情况[478] - 公司按资产和负债法核算所得税，确认递延所得税资产和负债，考虑资产实现可能性并记录不确定税务状况[488] - 公司研发费用主要与CAB项目相关，包括薪资福利、设施及其他间接费用、临床试验等，费用在发生时计入[484] - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，重大估计涉及研发成本应计、股权薪酬和公允价值计量[469] - 公司将业务视为一个运营部门进行管理和评估[470] - 公司确定租赁安排，经营租赁负债按未来租赁付款现值确认，使用权资产基于租赁负债调整[476] - 公司有单一租赁协议，将租赁和非租赁组件作为单一租赁组件核算，无短期和融资租赁[477] - 公司按五步方法确认收入，反映产品或服务控制权转移及应得对价[478] - 客户需与公司签订符合条件的合同，合同需满足多项要求[479] - 履约义务是向客户转移产品或服务的承诺，每个可区分的承诺是收入确认的核算单位[480] 临床试验相关情况 - 截至2023年12月31日，公司已累计1250万美元的临床试验成本[485] - 2024年1月，临床试验协议修订后延长12个月，公司将支付相关费用并开展evalstotug临床试验服务[548] 潜在稀释证券情况 - 2023年12月31日和2022年12月31日，因计入会产生反稀释作用而未纳入稀释每股净亏损计算的潜在稀释证券（普通股等价物）总数分别为6429864股和3260327股，其中2023年普通股期权为6273507股、受限股票单位为99104股、员工股票购买计划股份为57253股；2022年普通股期权为2736918股、受限股票单位为510039股、员工股票购买计划股份为13370股[495] 审计机构情况 - 公司自2016年起由安永会计师事务所担任审计机构[451]

财务状况 - BioAtla公司2023年第四季度现金余额为1.115亿美元，预计可支持运营至2025年下半年[1] - 2023年全年经营活动净现金流出为1.04亿美元，较2022年同期的净现金流出9,040万美元有所增加[7] - 2023年12月31日的现金及现金等价物为1.115亿美元，较2022年12月31日的2.155亿美元有所减少[8] - BioAtla在2023年第四季度的研发费用为22,674千美元，总营业费用为28,536千美元，净亏损为26,925千美元[22] 产品研发 - BioAtla公司将于2024年4月在AACR年会上展示BA3361在胰腺癌模型中的完全肿瘤消退[13] - BA3011是BioAtla公司的一个潜在抗癌疗法，目前处于第二阶段临床阶段，针对多种实体肿瘤适应症[11] - BioAtla公司正在开展BA3182的第一阶段研究，以评估其在晚期腺癌患者中的安全性、药代动力学和疗效[16] - BA3361是BioAtla公司的一个潜在抗癌疗法，针对多种人类恶性肿瘤中过表达的细胞间粘附分子Nectin4[17] - BioAtla公司预计2024年第一季度将提交BA3361的IND申请[17] 公司信息 - BioAtla是一家全球临床阶段生物技术公司，总部位于加利福尼亚圣地亚哥，通过与BioDuro-Sundia的合同关系在中国北京开展业务[18] - BioAtla拥有超过750项专利，其中超过475项已经颁发，其CAB技术和产品在所有主要市场都有广泛的专利覆盖[18] - BioAtla目前有两个处于第2阶段临床试验的CAB项目，分别是mecbotamab vedotin和ozuriftamab vedotin[18]

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年9月30日,公司现金及现金等价物为1.413亿美元,较2022年12月31日的2.155亿美元减少了74.1百万美元 [46] - 2023年第三季度研发费用为2840万美元,较2022年同期的1980万美元增加了860万美元,主要是由于AXL UPS潜在注册试验启动以及其他产品开发费用增加 [47] - 2023年第三季度一般及行政费用为660万美元,较2022年同期的630万美元增加了30万美元,主要是由于专业服务和咨询费用增加 [48] - 2023年第三季度净亏损为3330万美元,较2022年同期的2580万美元增加了750万美元 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 - BA3011 CAB-AXL-ADC在非小细胞肺癌二期试验中,既往PD-1治疗失败的患者中观察到27.8%的客观缓解率,EGFR野生型非鳞状肺癌患者中33.3%的患者获得部分缓解 [16][17] - BA3021 CAB-ROR2-ADC在治疗难治性黑色素瘤患者中,在Q2W剂量组中有4例缓解,2例稳定病情,其中1例为视网膜黑色素瘤患者肿瘤体积减少17% [26][27] - BA3021在头颈癌患者中,在2Q3W剂量组中观察到1例部分缓解,这是在ROR2 TmPS阴性患者中观察到的第二例部分缓解 [29] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在探索AXL表达阴性患者的潜在临床获益,这对于了解BA3011在肺癌市场的潜力很重要 [19] - ROR2黑色素瘤适应症的招募得益于采用目标非选择性患者入组,然后进行回顾性靶标表达分析,这加快了入组速度,并为瞄准更大的黑色素瘤患者群体创造了机会 [30] - 在头颈癌中,ROR2在大部分患者中表达,因此不太可能从生物标记物检测中获益,特别是考虑到在ROR2 TmPS阴性患者中观察到2Q3W部分缓解 [31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在探索与大型制药公司建立一个或多个战略合作关系,以加快选定资产的开发并最大化其市场机会 [14] - 公司将继续推进可以解决重大未满足医疗需求的选定CAB资产,以最大化股东价值 [53] - 公司认为,与批准的和处于早期阶段的CTLA-4阻断抗体相比,BA3071 CAB-CTLA-4抗体的独特设计有望在保持疗效的同时提供可管理的安全性和耐受性 [35][36] - 公司认为,其双CAB双特异性T细胞募集抗体BA3182有潜力解决多种肿瘤类型的巨大未满足需求,包括肠、肺、乳腺、胰腺和前列腺等最常见的腺癌亚型 [38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司已获得支持多个价值增值点的数据,并将继续专注于推进优先CAB项目的开发 [14] - 公司相信,形成一个或多个与主要制药公司的战略合作关系可以加快选定资产的开发并最大化其市场机会 [14] - 公司认为,其更加专注和战略性的方法将更好地定位自己,以增强股东价值 [14] - 公司认为,BA3011是一种在治疗难治性肿瘤中具有活性的药物,有望成为第一类治疗至少一种以上先前治疗失败的大量患者的药物 [24] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Brian Cheng 提问** 公司从FDA获得的口头反馈对BA3011的注册之路有何影响?在12月的活动上我们能期待获得什么样的信息? [57][58] **Jay Short 回答** FDA给予了非常明确和可操作的反馈,涉及二线和三线治疗。我们正在等待书面确认,一旦收到将在12月进行更详细的沟通。这些反馈是非常有希望的 [58][59] 问题2 **Kaveri Pohlman 提问** 公司如何看待与Trodelvy和Seagen的集成素beta-6 ADC的竞争?您预计AXL、TROP-2和beta-6之间会有什么程度的目标表达重叠? [66][67] **Jay Short 回答** 我们观察到在1%TmPS水平下也出现了多次反应。我们没有发现反应和稳定病情与AXL表达水平之间存在强相关性。我们正在评估AXL阴性患者的反应频率。我们认为这可能会扩大实际的市场机会。同时,由于AXL是一个预后不良指标,这些可能是最难治疗的患者群体,这也可能会产生重大影响 [67][68][69] 问题3 **Dev Prasad 提问** 公司是否计划分享3021在非小细胞肺癌数据?对于CTLA-4,我们在12月13日的R&D日能期待什么样的数据细节? [73][76] **Jay Short 回答** 我们将分享3021在非小细胞肺癌的数据,可能还会包括更频繁剂量在其他适应症如头颈癌和黑色素瘤的数据。对于CTLA-4,我们将提供Phase I剂量递增的详细信息,并就Phase II结果提供更新。我们已经启动了Phase II,并已经给首例患者给药,这表明进展顺利 [76]