财务数据（2024年第三季度与2023年同期对比） - 2024年第三季度研发费用净额为100万美元2023年同期为330万美元[12] - 2024年第三季度一般和管理费用为200万美元2023年同期为270万美元[12] - 2024年第三季度净亏损270万美元2023年同期为120万美元[12] - 2024年三季度研发净费用1045千美元2023年为3330千美元[18] - 2024年三季度一般和管理费用2003千美元2023年为2705千美元[18] - 2024年三季度运营亏损3048千美元2023年为6035千美元[18] - 2024年三季度净亏损2708千美元2023年为1226千美元[18] - 2024年三季度基本和稀释后每股净亏损0.51美元2023年为0.45美元[18] - 2024年三季度用于计算基本和稀释后每股净亏损的加权平均流通股数为5309796股2023年为2950121股[18] - 2024年前三季度研发净费用2928千美元2023年为9048千美元[18] - 2024年前三季度一般和管理费用5576千美元2023年为7587千美元[18] - 2024年前三季度运营亏损8504千美元2023年为16635千美元[18] - 2024年前三季度净亏损8650千美元2023年为11614千美元[18] 现金状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和受限现金约为35万美元[11] NurOwn相关试验 - 约200名ALS患者将参与3b期试验[5] - 3b期试验参与者将接受3剂NurOwn或安慰剂持续24周随后所有患者将接受3剂NurOwn再持续24周[5] - NurOwn治疗患者相比对照组有长期生存优势中位生存时间分别为46.6个月和41.1个月[10] - 正在筹备NurOwn的3b期注册试验[2] - 与Pluri Inc.达成谅解备忘录以生产用于3b期ALS试验的NurOwn[3]

文章核心观点 BrainStorm Cell Therapeutics公布2024年第三季度财务结果及公司进展，重点为NurOwn在ALS的3b期注册试验做准备，同时呈现了试验相关信息和财务数据 [1][2] 公司业务进展 - 公司主要专注为NurOwn在ALS的3b期注册试验做准备，基于过往研究完善试验设计，与Pluri合作保障临床供应，选定临床研究组织并与研究人员合作确定多个试验点 [2] - 2024年11月与Pluri达成谅解备忘录，在确定最终协议期间可立即转移制造技术并在其工厂生产NurOwn用于3b期ALS试验 [3] - 2024年10月在年度东北肌萎缩侧索硬化症协会会议上公布3b期试验更多细节 [3] 3b期试验详情 - 约200名ALS患者预计参加两部分3b期试验，A部分24周内接受3剂NurOwn或安慰剂，B部分所有患者再接受3剂NurOwn 24周，A部分成功完成有望支持生物制品许可申请 [4] - 主要疗效终点是比较NurOwn与安慰剂组从基线到第24周ALSFRS - R的变化，其他评估包括CAFS、SVC等多项指标 [4] - 入组标准针对早期ALS患者，包括年龄18 - 75岁、符合修订的El Escorial标准诊断等多项条件，两组参与者在研究期间均可接受标准治疗 [4] - 在会议上展示海报，呈现先前3期临床试验10名参与者（6名NurOwn、4名安慰剂）参加开放标签扩大使用计划的结果，参与者每8周接受一剂NurOwn，最多6剂 [4] 试验效果 - NurOwn治疗患者与PRO - ACT数据库匹配对照组相比有长期生存益处，生存曲线显示NurOwn组有统计学显著差异，治疗组中位生存时间46.6个月，对照组41.1个月 [5] - 在随机3期试验和后续扩大使用计划期间，NurOwn治疗患者神经丝轻链持续降低，表明持续治疗有益，与NurOwn作用机制相符 [5] 投资者沟通 - 公司计划在2024年第四季度后期为投资界举办电话会议和网络直播，提供NurOwn 3期项目最新进展 [6] 财务结果（2024年第三季度） - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和受限现金约035百万美元 [7] - 研发费用净额为1百万美元，2023年同期为33百万美元；一般及行政费用为2百万美元，2023年同期为27百万美元 [7] - 净亏损为27百万美元，2023年同期为12百万美元；每股净亏损为051美元，2023年同期为045美元 [7] 公司简介 - BrainStorm是成人干细胞疗法开发商，拥有NurOwn技术平台临床开发和商业化权利，其自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲EMA孤儿药指定用于治疗ALS [8] - 公司已完成ALS的3期试验和进行性MS的2期开放标签多中心试验，并获相关机构资助 [8]

文章核心观点 - NurOwn(debamestrocel)在ALS扩展获取计划中显示了长期生存获益和神经退行减缓的潜力 [1][2][3] - 公司计划开展一项新的III期b期临床试验,进一步评估NurOwn在早期ALS患者中的疗效 [4][5][6] - 公司已与FDA达成特殊方案评估(SPA)协议,并就化学制造和控制(CMC)方面达成一致,为试验的监管和质量方面提供保障 [6] 关于NurOwn - NurOwn是一种基于自体间充质干细胞分泌神经营养因子的细胞治疗技术,是公司针对神经退行性疾病的一项重要研究项目 [7] - NurOwn在ALS的临床开发历程中,为理解ALS的发病机制、疾病进程和治疗反应提供了宝贵的洞见 [8] 公司概况 - 公司是一家领先的自体干细胞治疗公司,专注于开发治疗神经退行性疾病的创新疗法 [9] - 公司拥有NurOwn技术的全球独家许可,并获得FDA和EMA的孤儿药资格认定 [9] - 公司已完成一项III期ALS临床试验,并获得CIRM、ALS协会等机构的资助支持 [9] - 公司还开展了一项II期渐进性多发性硬化症的开放性临床试验,获得国家多发性硬化症协会的资助 [9]

文章核心观点 BrainStorm Cell Therapeutics公司将参加2024年Maxim Healthcare虚拟峰会，届时公司总裁兼首席执行官将在炉边谈话中更新NurOwn® 3b期临床试验计划，峰会为与投资界交流和分享即将进行的试验深入见解提供机会 [1] 公司参会信息 - 公司将参加2024年Maxim Healthcare虚拟峰会，总裁兼首席执行官Chaim Lebovits将与Maxim Group高级董事总经理兼生物技术研究主管Jason McCarthy博士于10月15日上午9:30进行炉边谈话 [1] - 谈话中Lebovits将更新公司用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的研究性细胞疗法NurOwn® 的3b期临床试验计划 [1] 峰会信息 - 峰会于10月15日至17日举行，将汇聚生物技术、诊断、医疗设备和医疗信息技术公司 [2] - 高级分析师将主导演讲和讨论，行业小组将聚焦塑造行业未来的关键医疗趋势 [2] - 会议将在M-Vest上直播，需注册成为M-Vest会员才能访问 [2] NurOwn® 技术平台信息 - NurOwn® 技术平台（自体MSC - NTF细胞）是针对神经退行性疾病重要疾病通路的有前景的研究性治疗方法 [3] - MSC - NTF细胞从每位ALS患者身上采集，采用创新专有工艺制造，分泌神经营养因子以针对特定神经退行性疾病 [3] - 该技术平台的主要项目是治疗ALS，公司对ALS的长期承诺体现在临床前研究和一系列已发表在同行评审期刊上的临床研究中 [3] NurOwn® 临床项目成果 - NurOwn临床项目为ALS的病理、疾病进展和治疗提供了有价值的见解 [4] - 自3期初步结果公布以来，公司通过严格的同行评审分析分享了完整数据集，包括对Floor Effect的量化、对多个预先指定生物标志物的评估以及对遗传数据的分析 [4] 公司概况 - 公司是创新自体成人干细胞疗法治疗衰弱性神经退行性疾病的领先开发商 [5] - 公司通过独家全球许可协议拥有NurOwn® 技术平台的临床开发和商业化权利 [5] - 自体MSC - NTF细胞已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定用于治疗ALS [5] - 公司已完成ALS的3期试验和进行性多发性硬化症（MS）的2期开放标签多中心试验，且两项试验均获得相关机构资助 [5]

文章核心观点 BrainStorm Cell Therapeutics宣布其两款展示NurOwn®的摘要被2024年东北肌萎缩侧索硬化症协会（NEALS）年会接受 公司计划在会上分享NurOwn最新进展 并推进3b期临床试验以确认其对早期ALS患者的疗效[1][2] 会议相关 - 会议时间为10月21 - 24日 地点在佛罗里达州克利尔沃特 可线上参与 [1] - 公司将展示两个海报 分别为《Access Program Debamestrocel Long - Term Benefits on Survival and Neurodegeneration in ALS Expanded》和《An Overview of The Phase 3b Clinical Trial of Debamestrocel in ALS》 作者均为Bob Dagher MD 展示时间分别为10月22日下午4:30 - 6:30和10月23日下午4:00 - 6:00 地点均为佛罗里达州Opal Sands度假村的Sea Salon和Sand Salon [3] - 会议结束后 海报副本将在公司网站上提供 [3] NurOwn®相关 - NurOwn®技术平台（自体MSC - NTF细胞）是针对神经退行性疾病重要疾病通路的有前景的研究性治疗方法 其细胞从每位ALS患者身上采集 用创新专有工艺制造 分泌神经营养因子以治疗特定神经退行性疾病 主要用于治疗ALS [4] - NurOwn临床项目为ALS的病理、疾病进展和治疗提供了有价值见解 自3期试验初步结果公布后 公司通过严格同行评审分析分享了完整数据集 包括量化Floor Effect、评估多个预先指定的生物标志物以及分析遗传数据 [5] 公司相关 - BrainStorm Cell Therapeutics是创新自体成人干细胞疗法开发商 拥有NurOwn®技术平台的临床开发和商业化权利 该平台生产的自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲EMA的孤儿药指定 用于治疗ALS [6] - 公司已完成ALS的3期试验（NCT03280056） 该试验由加州再生医学研究所等资助 还完成了进行性MS的2期开放标签多中心试验（NCT03799718） 由美国国家MS协会资助 [6][7]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和受限现金约为3.65百万美元,相比2023年6月30日的0.75百万美元有大幅增加 [16] - 2024年第二季度研发费用约为0.9百万美元,相比2023年同期的2.8百万美元大幅下降 [16] - 2024年第二季度一般及行政费用约为2百万美元,相比2023年同期的2.7百万美元有所下降 [17] - 2024年第二季度净亏损约为2.5百万美元,相比2023年同期的5.3百万美元大幅减少 [17] - 2024年第二季度每股净亏损为4.13美元,与2023年同期持平 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于NurOwn技术平台在ALS治疗领域的临床开发,尚未涉及其他业务线 [9][10][11] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要聚焦ALS市场,尚未涉及其他市场 [9][12] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极准备启动NurOwn的III期临床试验,已与FDA达成SPA协议,并就CMC问题与FDA达成一致 [9][10][11] - 公司正在积极寻求非稀释性融资,包括申请高达1500万美元的政府资助 [12] - 公司正在建立覆盖12个以上临床中心的临床试验网络,以确保广泛的患者覆盖和代表性 [11] - 公司正在与制造合作伙伴进行深入洽谈,为未来商业化做准备 [35] - 公司正在优化临床试验方案,提高患者入组标准,以提高试验成功的可能性 [44][45][46][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对NurOwn在ALS治疗领域的潜力充满信心,认为成功的III期临床试验将为患者和家属带来重大突破 [9][12] - 管理层表示将继续保持透明沟通,定期更新临床进展情况 [12] - 管理层认为公司目前面临的NASDAQ摘牌风险可以通过反向拆股等措施得到缓解,并将寻求其他方式如转至OTCQB市场来维持上市地位 [13][14][15] 其他重要信息 - 公司需要在2024年10月28日前维持10个交易日的1美元股价和3500万美元市值,否则面临被NASDAQ摘牌的风险 [13] - 公司将在即将召开的股东大会上寻求股东批准授权董事会实施反向拆股,以应对NASDAQ摘牌风险 [14] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joanne Lee 提问** 关于CMC方面的问题,公司是否需要采取任何新的措施或调整来达成与FDA的一致? [40] **Chaim Lebovits 回答** 公司已经与FDA达成CMC方面的一致,这是一个非常重要的里程碑 [41] 问题2 **Joanne Lee 提问** 关于即将开展的III期临床试验,公司是否调整了ALS FRS的入组标准,以及这些调整如何影响即将开展的III期试验? [42] **Bob Dagher 回答** 公司调整了ALS FRS的入组标准,主要包括: 1)每个评分项目的分数必须在2-4分之间;2)总分必须在45分及以下;3)结合其他相关入组标准,如症状发病时间、呼吸功能等。这些调整旨在选择更有可能从NurOwn治疗中获益的早期ALS患者群体 [44][45][46][47] 问题3 **David Bautz 提问** 如果III期双盲试验取得积极结果,公司是否可以立即提交生物制品许可申请,还是需要等待开放性延长期的数据? [49] **Chaim Lebovits 回答** 公司可以在双盲试验前半段结束后立即提交生物制品许可申请,无需等待开放性延长期的数据 [50] 问题4 **Christopher Nicholson 提问** 公司是否能提供III期临床试验的预计成本,包括每例患者的成本以及每疗程治疗的预计成本? [54] **Chaim Lebovits 回答** 公司目前尚无法提供具体的试验成本数据,因为正在与不同地区的制造合作伙伴进行洽谈,价格存在一定差异。但公司正在努力通过工艺优化等方式来降低产品成本 [55][56][57][59]

NurOwn®细胞疗法平台 - 公司专注于开发和商业化用于治疗神经退行性疾病的自体细胞疗法[99] - NurOwn®是公司的专有细胞疗法平台,利用细胞培养方法诱导自体骨髓源间充质干细胞分泌高水平的神经营养因子[99] - NurOwn®已完成III期ALS和II期多发性硬化症临床试验,并获得FDA和EMA的快速通道和孤儿药资格认定[100,103] - NurOwn®在II期临床试验中显示了良好的安全性和初步疗效[123,124,127,128,129,130,131] NurOwn®在ALS治疗中的进展 - 公司已向FDA提交NurOwn®用于治疗ALS的生物制品许可申请(BLA),并与FDA就BLA的内容进行了讨论[100,101] - 公司已获得FDA的特殊方案评估(SPA)协议,确认了NurOwn®III期b临床试验的整体方案设计[108,113] - 公司已与FDA就NurOwn®III期b临床试验的化学、制造和控制(CMC)方面达成一致[113] - 公司发表了NurOwn®III期试验生物标志物数据,显示其可能影响ALS关键生物标志物,与临床结果相关[109] - 公司提出了NurOwn®在ALS患者中长期治疗的新生物标志物数据[111] - 公司于2022年9月9日向FDA提交了NurOwn®的生物制品许可申请(BLA)[121] - FDA于2022年11月10日发出了拒绝受理(RTF)函,公司随后与FDA召开了Type A会议[121] - FDA决定就NurOwn®的ALS治疗适应症召开咨询委员会会议[121] - 咨询委员会投票否决了NurOwn®对于轻度至中度ALS的疗效[121] - FDA邀请公司就NurOwn®的ALS治疗路径进行加快会面讨论[121] - 公司决定撤回NurOwn®的BLA申请,并与FDA达成一致[121] - 公司与FDA就NurOwn®的III期临床试验方案达成特殊协议(SPA)[121,124] - 公司已与FDA就NurOwn®III期临床试验的化学制造控制(CMC)方面达成一致[121] - 公司于2022年8月15日宣布决定向FDA提交NurOwn®用于治疗ALS的生物制品许可申请(BLA)[144] - 公司于2022年9月9日提交了BLA,但于2022年11月10日收到FDA的拒绝受理(RTF)通知[144] - 公司于2023年2月6日要求FDA以"File over Protest"的方式受理BLA,FDA于2月7日重新受理[145] - 公司于2023年3月7日提交了BLA修订版以回应RTF通知中的大部分问题[156] - FDA决定就NurOwn® BLA召开咨询委员会会议[157] - 咨询委员会于2023年9月27日投票否决NurOwn®对于轻中度ALS的疗效[157] - 公司决定撤回NurOwn® BLA,并与FDA商讨未来发展路径[157] - 公司于2024年2月23日向FDA提交了NurOwn®III期临床试验的SPA申请[157] - FDA于2024年4月9日就NurOwn®III期临床试验方案给予SPA同意[157] - 公司于2024年6月26日与FDA就NurOwn®III期临床试验的CMC方面达成一致[157] NurOwn®在其他适应症的开发 - 公司在2021年3月公布了NurOwn®治疗进行性多发性硬化症(PMS)的Phase 2临床试验的积极结果[168][169][170][171][172] - 公司正在积极从事研究和开发,评估NurOwn®和MSC-NTF衍生的外泌体在各种神经退行性疾病、神经退行性眼疾和急性呼吸窘迫综合征(ARDS)中的潜在临床开发[199] - 公司在LPS ARDS小鼠模型中评估了MSC和NurOwn®衍生的外泌体,结果显示NurOwn®衍生的外泌体通过静脉内或气管内给药可显著改善多个肺部参数[203][204][205][206][207][208] 公司财务和运营情况 - 公司获得了来自CIRM、NMSS和ALS协会等机构的非稀释性资金支持,总额超过1600万美元[177][178][179] - 公司已获得多项涵盖NurOwn®制造方法和用途的专利,为其核心技术提供了广泛保护[180][181][182][183][184][185][186][187][188][189][190][191][192][193][194] - 公司高管在2024年2月的欧洲生命科学CEO论坛上进行了公司更新和行业洞察分享[196] - 公司于2023年11月3日撤回了NurOwn治疗ALS的生物制品许可申请(BLA),并于2023年12月6日与FDA进行了富有成果的会议,讨论了NurOwn在ALS中的监管路径[226] - 公司于2024年6月30日的现金、现金等价物和受限现金为3,648,000美元,2024年上半年通过ATM计划和未登记证券销售筹集了6,909,000美元[228][230][231] - 公司于2023年7月和2024年6月分别进行了两次公开发行,共计募集资金约1.15亿美元[237][238][239] - 公司预计未来将继续产生经营亏损,需要寻求额外融资以支持临床试验和商业化活动[240][241][242] 公司面临的诉讼 - 公司面临一起关于NurOwn®治疗ALS的证券集体诉讼[251][252] - 公司面临三起衍生诉讼,指控公司高管和董事违反诚信义务,滥用控制权,严重管理不善,造成公司损失[253] - 衍生诉讼指控公司内部控制存在问题,与NurOwn®治疗ALS相关的FDA申请和沟通存在问题,以及NurOwn®未来获批存在不确定性[253] - 衍生诉讼要求公司高管和董事赔偿损失,包

临床试验进展 - 公司与美国FDA就NurOwn®在ALS中的第3b期临床试验的化学、制造和控制(CMC)方面达成一致[6] - 公司已获得针对NurOwn®在ALS中第3b期临床试验的特殊方案评估(SPA)[6] - 公司正积极与12多家领先的ALS卓越中心建立试验点[7] 研究成果发表 - 公司在2024年5月在第3届ALS药物开发峰会上发表了NurOwn的新生物标志物数据[8] - 公司在2024年4月在《肌肉与神经》杂志上发表了NurOwn在ALS中的第3期生物标志物数据[9] 公司运营 - 公司已选定一家领先的临床研究组织(CRO)来支持第3b期试验的启动和执行[7] - 公司于2024年6月完成了4百万美元的注册直接发行[10] - 公司任命Hartoun Hartounian博士为执行副总裁兼首席运营官[11] - 公司晋升Bob Dagher博士为执行副总裁兼首席医疗官[12] - 截至2024年6月30日,公司的现金、现金等价物和受限现金约为365万美元[12]

文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果及公司进展，在NurOwn治疗ALS的3b期试验准备上取得进展，监管和运营方面有重要进展，若试验成功有望改善ALS患者生活 [1][2] 分组总结 临床和监管 - 2024年6月公司与美国FDA就NurOwn治疗ALS的3b期临床试验的CMC方面达成一致，此前4月FDA已授予该3b期试验特殊协议评估（SPA）协议 [3] - 公司选定一家领先的临床研究组织支持3b期试验的启动和执行，正与超12家领先的ALS卓越中心合作建立试验点，制造流程进展顺利可按时生产 [4] - 2024年5月，NurOwn此前3期研究和扩大使用计划（EAP）的新生物标志物数据在第3届年度ALS药物开发峰会上展示，数据显示接受NurOwn长期治疗的患者持续受益 [4] - 2024年4月，NurOwn治疗ALS的3期生物标志物数据发表在《肌肉与神经》杂志上 [5] 公司动态 - 2024年6月公司与单一机构投资者完成一次成功的注册直接发行，筹集毛收入400万美元 [6] - 2024年6月公司任命Hartoun Hartounian博士为执行副总裁兼首席运营官，4月晋升Bob Dagher博士为执行副总裁兼首席医疗官 [6][7] 财务结果 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和受限现金约为365万美元 [8] - 2024年第二季度研发费用净额为90万美元，2023年同期为280万美元；一般及行政费用分别为200万美元和270万美元 [8] - 2024年第二季度净亏损250万美元，2023年同期为530万美元；每股净亏损分别为0.04美元和0.13美元 [8] 会议和网络直播 - 公司管理层将于美国东部时间今天上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论第二季度业绩和近期进展，投资者可通过指定号码参与，会议重播14天内可通过指定号码获取 [9] 公司介绍 - 公司是成人干细胞疗法开发商，拥有NurOwn技术平台的临床开发和商业化权利，其自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲EMA孤儿药认定，已完成ALS的3期试验和进行性MS的2期开放标签多中心试验 [10]

文章核心观点 公司宣布将于2024年8月14日上午8:30举行电话会议，向股东更新2024年第二季度财务结果并提供公司最新情况 [1] 会议信息 - 会议时间为2024年8月14日上午8:30（东部时间） [1] - 公司首席执行官Chaim Lebovits将进行公司情况更新并回答参与者问题，首席运营官Haro Hartounian、首席医疗官Bob Dagher和临时首席财务官Alla Patlis也将一同回答投资界问题 [1] - 参与者可在2024年8月12日下午5:00（东部时间）前将问题发送至[email protected] [1] - 投资界可通过拨打免费电话877 - 545 - 0523或国际电话973 - 528 - 0016参加会议，接入码为308245，也可通过网页https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/2354/51009观看网络直播 [2] - 会议重播可在14天内通过拨打免费电话877 - 481 - 4010或国际电话919 - 882 - 2331获取，密码为51009 [2] 公司介绍 - 公司是成人干细胞疗法治疗神经退行性疾病的领先开发商，拥有NurOwn®技术平台的临床开发和商业化权利 [3] - 自体MSC - NTF细胞已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的孤儿药指定地位 [4] - 公司已完成一项ALS的3期试验（NCT03280056），该试验研究了自体MSC - NTF细胞重复给药的安全性和有效性，得到了加州再生医学研究所（CIRM CLIN2 - 0989）、ALS协会和I AM ALS的资助 [4] - 公司根据研究性新药申请完成了一项自体MSC - NTF细胞在进行性多发性硬化症中的2期开放标签多中心试验（NCT03799718），得到了国家多发性硬化症协会（NMSS）的资助 [4] 联系方式 - 联系人Michael Wood，电话+1 646 - 597 - 6983，邮箱[email protected] [7] - 公司标志链接为https://mma.prnewswire.com/media/1166536/BrainStorm_Logo.jpg [7]