NurOwn®细胞疗法平台 - 公司专注于开发和商业化用于治疗神经退行性疾病的自体细胞疗法[99] - NurOwn®是公司的专有细胞疗法平台,利用细胞培养方法诱导自体骨髓源间充质干细胞分泌高水平的神经营养因子[99] - NurOwn®已完成III期ALS和II期多发性硬化症临床试验,并获得FDA和EMA的快速通道和孤儿药资格认定[100,103] - NurOwn®在II期临床试验中显示了良好的安全性和初步疗效[123,124,127,128,129,130,131] NurOwn®在ALS治疗中的进展 - 公司已向FDA提交NurOwn®用于治疗ALS的生物制品许可申请(BLA),并与FDA就BLA的内容进行了讨论[100,101] - 公司已获得FDA的特殊方案评估(SPA)协议,确认了NurOwn®III期b临床试验的整体方案设计[108,113] - 公司已与FDA就NurOwn®III期b临床试验的化学、制造和控制(CMC)方面达成一致[113] - 公司发表了NurOwn®III期试验生物标志物数据,显示其可能影响ALS关键生物标志物,与临床结果相关[109] - 公司提出了NurOwn®在ALS患者中长期治疗的新生物标志物数据[111] - 公司于2022年9月9日向FDA提交了NurOwn®的生物制品许可申请(BLA)[121] - FDA于2022年11月10日发出了拒绝受理(RTF)函,公司随后与FDA召开了Type A会议[121] - FDA决定就NurOwn®的ALS治疗适应症召开咨询委员会会议[121] - 咨询委员会投票否决了NurOwn®对于轻度至中度ALS的疗效[121] - FDA邀请公司就NurOwn®的ALS治疗路径进行加快会面讨论[121] - 公司决定撤回NurOwn®的BLA申请,并与FDA达成一致[121] - 公司与FDA就NurOwn®的III期临床试验方案达成特殊协议(SPA)[121,124] - 公司已与FDA就NurOwn®III期临床试验的化学制造控制(CMC)方面达成一致[121] - 公司于2022年8月15日宣布决定向FDA提交NurOwn®用于治疗ALS的生物制品许可申请(BLA)[144] - 公司于2022年9月9日提交了BLA,但于2022年11月10日收到FDA的拒绝受理(RTF)通知[144] - 公司于2023年2月6日要求FDA以"File over Protest"的方式受理BLA,FDA于2月7日重新受理[145] - 公司于2023年3月7日提交了BLA修订版以回应RTF通知中的大部分问题[156] - FDA决定就NurOwn® BLA召开咨询委员会会议[157] - 咨询委员会于2023年9月27日投票否决NurOwn®对于轻中度ALS的疗效[157] - 公司决定撤回NurOwn® BLA,并与FDA商讨未来发展路径[157] - 公司于2024年2月23日向FDA提交了NurOwn®III期临床试验的SPA申请[157] - FDA于2024年4月9日就NurOwn®III期临床试验方案给予SPA同意[157] - 公司于2024年6月26日与FDA就NurOwn®III期临床试验的CMC方面达成一致[157] NurOwn®在其他适应症的开发 - 公司在2021年3月公布了NurOwn®治疗进行性多发性硬化症(PMS)的Phase 2临床试验的积极结果[168][169][170][171][172] - 公司正在积极从事研究和开发,评估NurOwn®和MSC-NTF衍生的外泌体在各种神经退行性疾病、神经退行性眼疾和急性呼吸窘迫综合征(ARDS)中的潜在临床开发[199] - 公司在LPS ARDS小鼠模型中评估了MSC和NurOwn®衍生的外泌体,结果显示NurOwn®衍生的外泌体通过静脉内或气管内给药可显著改善多个肺部参数[203][204][205][206][207][208] 公司财务和运营情况 - 公司获得了来自CIRM、NMSS和ALS协会等机构的非稀释性资金支持,总额超过1600万美元[177][178][179] - 公司已获得多项涵盖NurOwn®制造方法和用途的专利,为其核心技术提供了广泛保护[180][181][182][183][184][185][186][187][188][189][190][191][192][193][194] - 公司高管在2024年2月的欧洲生命科学CEO论坛上进行了公司更新和行业洞察分享[196] - 公司于2023年11月3日撤回了NurOwn治疗ALS的生物制品许可申请(BLA),并于2023年12月6日与FDA进行了富有成果的会议,讨论了NurOwn在ALS中的监管路径[226] - 公司于2024年6月30日的现金、现金等价物和受限现金为3,648,000美元,2024年上半年通过ATM计划和未登记证券销售筹集了6,909,000美元[228][230][231] - 公司于2023年7月和2024年6月分别进行了两次公开发行,共计募集资金约1.15亿美元[237][238][239] - 公司预计未来将继续产生经营亏损,需要寻求额外融资以支持临床试验和商业化活动[240][241][242] 公司面临的诉讼 - 公司面临一起关于NurOwn®治疗ALS的证券集体诉讼[251][252] - 公司面临三起衍生诉讼,指控公司高管和董事违反诚信义务,滥用控制权,严重管理不善,造成公司损失[253] - 衍生诉讼指控公司内部控制存在问题,与NurOwn®治疗ALS相关的FDA申请和沟通存在问题,以及NurOwn®未来获批存在不确定性[253] - 衍生诉讼要求公司高管和董事赔偿损失,包

临床试验进展 - 公司与美国FDA就NurOwn®在ALS中的第3b期临床试验的化学、制造和控制(CMC)方面达成一致[6] - 公司已获得针对NurOwn®在ALS中第3b期临床试验的特殊方案评估(SPA)[6] - 公司正积极与12多家领先的ALS卓越中心建立试验点[7] 研究成果发表 - 公司在2024年5月在第3届ALS药物开发峰会上发表了NurOwn的新生物标志物数据[8] - 公司在2024年4月在《肌肉与神经》杂志上发表了NurOwn在ALS中的第3期生物标志物数据[9] 公司运营 - 公司已选定一家领先的临床研究组织(CRO)来支持第3b期试验的启动和执行[7] - 公司于2024年6月完成了4百万美元的注册直接发行[10] - 公司任命Hartoun Hartounian博士为执行副总裁兼首席运营官[11] - 公司晋升Bob Dagher博士为执行副总裁兼首席医疗官[12] - 截至2024年6月30日,公司的现金、现金等价物和受限现金约为365万美元[12]

文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果及公司进展，在NurOwn治疗ALS的3b期试验准备上取得进展，监管和运营方面有重要进展，若试验成功有望改善ALS患者生活 [1][2] 分组总结 临床和监管 - 2024年6月公司与美国FDA就NurOwn治疗ALS的3b期临床试验的CMC方面达成一致，此前4月FDA已授予该3b期试验特殊协议评估（SPA）协议 [3] - 公司选定一家领先的临床研究组织支持3b期试验的启动和执行，正与超12家领先的ALS卓越中心合作建立试验点，制造流程进展顺利可按时生产 [4] - 2024年5月，NurOwn此前3期研究和扩大使用计划（EAP）的新生物标志物数据在第3届年度ALS药物开发峰会上展示，数据显示接受NurOwn长期治疗的患者持续受益 [4] - 2024年4月，NurOwn治疗ALS的3期生物标志物数据发表在《肌肉与神经》杂志上 [5] 公司动态 - 2024年6月公司与单一机构投资者完成一次成功的注册直接发行，筹集毛收入400万美元 [6] - 2024年6月公司任命Hartoun Hartounian博士为执行副总裁兼首席运营官，4月晋升Bob Dagher博士为执行副总裁兼首席医疗官 [6][7] 财务结果 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和受限现金约为365万美元 [8] - 2024年第二季度研发费用净额为90万美元，2023年同期为280万美元；一般及行政费用分别为200万美元和270万美元 [8] - 2024年第二季度净亏损250万美元，2023年同期为530万美元；每股净亏损分别为0.04美元和0.13美元 [8] 会议和网络直播 - 公司管理层将于美国东部时间今天上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论第二季度业绩和近期进展，投资者可通过指定号码参与，会议重播14天内可通过指定号码获取 [9] 公司介绍 - 公司是成人干细胞疗法开发商，拥有NurOwn技术平台的临床开发和商业化权利，其自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲EMA孤儿药认定，已完成ALS的3期试验和进行性MS的2期开放标签多中心试验 [10]

文章核心观点 公司宣布将于2024年8月14日上午8:30举行电话会议，向股东更新2024年第二季度财务结果并提供公司最新情况 [1] 会议信息 - 会议时间为2024年8月14日上午8:30（东部时间） [1] - 公司首席执行官Chaim Lebovits将进行公司情况更新并回答参与者问题，首席运营官Haro Hartounian、首席医疗官Bob Dagher和临时首席财务官Alla Patlis也将一同回答投资界问题 [1] - 参与者可在2024年8月12日下午5:00（东部时间）前将问题发送至[email protected] [1] - 投资界可通过拨打免费电话877 - 545 - 0523或国际电话973 - 528 - 0016参加会议，接入码为308245，也可通过网页https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/2354/51009观看网络直播 [2] - 会议重播可在14天内通过拨打免费电话877 - 481 - 4010或国际电话919 - 882 - 2331获取，密码为51009 [2] 公司介绍 - 公司是成人干细胞疗法治疗神经退行性疾病的领先开发商，拥有NurOwn®技术平台的临床开发和商业化权利 [3] - 自体MSC - NTF细胞已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的孤儿药指定地位 [4] - 公司已完成一项ALS的3期试验（NCT03280056），该试验研究了自体MSC - NTF细胞重复给药的安全性和有效性，得到了加州再生医学研究所（CIRM CLIN2 - 0989）、ALS协会和I AM ALS的资助 [4] - 公司根据研究性新药申请完成了一项自体MSC - NTF细胞在进行性多发性硬化症中的2期开放标签多中心试验（NCT03799718），得到了国家多发性硬化症协会（NMSS）的资助 [4] 联系方式 - 联系人Michael Wood，电话+1 646 - 597 - 6983，邮箱[email protected] [7] - 公司标志链接为https://mma.prnewswire.com/media/1166536/BrainStorm_Logo.jpg [7]

文章核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.（Nasdaq: BCLI）开发用于神经退行性疾病的NurOwn®干细胞疗法，PIIIb试验启动，虽融资和权证稀释使价值范围降低约5%，但仍远超10倍回报假设，新试验若成功将带来积极估值拐点 [1][2] 公司进展 - 公司PIIIb试验启动，CMC FDA问题解决，商业化团队就位，融资400万美元启动PIIIb试验，签署CRO并确定商业制造商，缩短生物制品许可申请（BLA）时间线 [1] - 公司有2070万份权证，行权价0.39美分，可带来810万美元现金流入，还在探索非稀释性赠款资金 [1] 试验优势 - 公司PIII早期轻度 - 中度ALS患者亚组使用NurOwn®干细胞疗法显示出积极临床反应，生物标志物数据也支持，PIIIb试验数据若成功可带来商业优势并降低商业化风险 [2] - 新PIIIb试验旨在招募ALSFRS - R评分>=40的参与者，成功后预计公司估值将出现积极拐点 [2] 行业情况 - ALS是一种致命的神经退行性疾病，影响大脑和脊髓的运动神经细胞，全球约有45万ALS患者，其中美国3万，欧洲5.1万 [2]

分组1 - 公司正在准备启动NurOwn的Phase 3b临床试验 [10][11][12][13] - 公司最近完成了4百万美元的融资,但还需要进一步融资来完成整个200例双盲试验 [14][30][31] - 公司新任命Haro Hartounian博士为首席运营官,他拥有32年的生物制药行业经验,尤其在细胞和基因疗法领域 [15][16][18][19] 分组2 - 公司之前曾提交过NurOwn的上市申请,但后来撤回了,因为认为当时的数据有局限性,不足以获得批准 [39][40][41][42] - 公司决定进行一项新的更大规模的Phase 3b临床试验,以收集更充分的数据,以满足FDA的要求 [41][42] - 公司与FDA的互动变得更加富有成效,FDA的支持也体现在批准了试验设计的SPA协议以及最近的CMC会议 [41] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jason McCarthy 提问** 之前ADCOM上提到的NurOwn细胞分泌的神经营养因子水平,这个问题在与FDA的会议上有讨论吗 [45] **Haro Hartounian 和 Bob Dagher 回答** 公司已经与FDA就细胞的特性和释放标准达成一致,有一套完整的计划来确保产品的标识、稳定性和活性 [47][48] 问题2 **David Bautz 提问** Phase 3b试验的入组标准是什么,比如ALSFRS评分的最低要求是多少 [57] **Bob Dagher 回答** 试验将筛选病程在2年内、呼吸功能较好(SVC约65%)、ALSFRS各项评分不低于2分的早期ALS患者 [58][59][60] 问题3 **Daniel Walker 提问** 之前未公开的Phase 3试验生物标志物数据和扩展获取计划数据,如何增强公司对NurOwn的信心 [71] **Bob Dagher 回答** 这些数据表明NurOwn最适合在疾病早期使用,能够抑制炎症和神经元死亡,这为设计更成功的III期试验提供了依据 [74][75]

文章核心观点 BrainStorm Cell Therapeutics公司将于7月8日美东时间上午8点举行年中公司更新会议，讨论NurOwn®项目近期积极进展 [1] 会议信息 - 会议时间为7月8日美东时间上午8点 [1] - 公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits和首席运营官兼执行副总裁Hartoun Hartounian博士将进行更新展示，首席开发官Bob Dagher医学博士将参与问答环节 [1] - 投资者可提前于7月5日美东时间上午10点前将问题发送至[email protected] [1] - 投资者可通过拨打免费电话888 - 506 - 0062或国际电话973 - 528 - 0011，输入接入码358402参加电话会议，也可通过链接https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/2354/50824观看网络直播 [2] - 会议电话重播可至7月22日，免费重播电话877 - 481 - 4010，国际重播电话919 - 882 - 2331，重播密码50824 [2] 公司介绍 - BrainStorm Cell Therapeutics是成人干细胞疗法领先开发商，拥有NurOwn®技术平台临床开发和商业化权利 [3] - 自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲EMA孤儿药指定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS） [3] - 公司完成ALS 3期试验（NCT03280056）和进行性多发性硬化症（MS）2期开放标签多中心试验（NCT03799718），分别获相关机构资助 [3] 联系方式 - 媒体联系人为Lisa Guiterman，电话+1 202 - 330 - 3431，邮箱[email protected] [6] - 投资者关系联系人为Michael Wood，电话+1 646 - 597 - 6983，邮箱[email protected] [6] - 公司标志链接为https://mma.prnewswire.com/media/1166536/BrainStorm_Logo.jpg [6]

文章核心观点 BrainStorm Cell Therapeutics公司宣布与机构投资者达成证券购买协议进行注册直接发行和私募配售，预计2024年6月28日左右完成交易 [1][2] 分组1：注册直接发行 - 公司与单一机构投资者达成证券购买协议，以每股0.36美元价格出售11,111,111股普通股或预融资认股权证 [1] 分组2：私募配售 - 公司同意发行并出售未注册认股权证，可购买最多16,666,667股普通股，行权价0.3912美元/股，发行6个月后可行权，有效期5年 [2] - 公司将此前发行给投资者的4,054,055份普通股认股权证行权价降至0.3912美元/股，并将到期日延长至2029年 [2] 分组3：交易安排 - 交易预计2024年6月28日左右完成，需满足惯例成交条件 [2] - Maxim Group LLC担任此次发行的独家配售代理 [3] - 注册直接发行证券依据2021年8月9日提交并于8月19日生效的S - 3表格“暂搁”注册声明进行，将向美国证券交易委员会提交最终招股说明书补充文件和随附招股说明书 [3] 分组4：公司介绍 - 公司是成人干细胞疗法开发商，拥有NurOwn®技术平台临床开发和商业化权利，其自体MSC - NTF细胞获美欧孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS） [5] - 公司完成ALS 3期试验和进行性多发性硬化症（MS）2期开放标签多中心试验，均获相关机构资助 [5]

文章核心观点 - 脑风暴细胞治疗公司宣布任命哈图尼安博士为执行副总裁兼首席运营官，其丰富经验将助力公司推进ALS疗法NurOwn的开发和商业化 [1][2] 公司动态 - 2024年6月18日起哈图尼安博士担任脑风暴细胞治疗公司执行副总裁兼首席运营官 [1] - 哈图尼安博士将负责公司运营各方面，包括CMC和商业化，提升运营效率并支持治疗平台商业化 [2] 哈图尼安博士履历 - 拥有32年以上生物制药行业经验，专注细胞和基因疗法 [1] - 创立并领导BioCentriq，2022年该公司以7300万美元被收购 [1][2] - 创立并管理四家生物技术公司，在大型药企、合同开发和制造组织及初创生物技术公司有出色业绩 [1] - 曾在DiaVacs、Allied BioVentures、Vyteris Inc.等公司担任重要职位 [2] - 2020年起为新泽西理工学院化学与环境科学系附属教员，2015 - 2022年为哥伦比亚大学化学工程系兼职教员 [2] - 拥有特拉华大学化学工程博士学位（辅修生物化学）、加州大学化学工程硕士学位和 Arya - Mehr大学化学工程学士学位 [3] 公司业务 - 是成人干细胞疗法开发领先企业，专注治疗神经退行性疾病 [1][4] - 拥有NurOwn技术平台临床开发和商业化权利，其自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲EMA孤儿药指定用于治疗ALS [4] - 完成ALS的3期试验（NCT03280056），该试验获加州再生医学研究所等资助 [4][5] - 完成自体MSC - NTF细胞在进行性MS的2期开放标签多中心试验（NCT03799718），获国家MS协会资助 [5]

文章核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.专注开发用于治疗神经退行性疾病的自体间充质干细胞疗法，主要目标是治疗肌萎缩侧索硬化症，其NurOwn®疗法在早期ALS患者中显示出积极临床效果，促使FDA参与NurOwn® PIIIb ALS试验的SPA约束承诺，若新试验设计成功执行，公司估值有望出现积极拐点 [1][2] 公司情况 - 公司专注开发用于治疗神经退行性疾病的自体间充质干细胞疗法，主要目标是治疗致命的肌萎缩侧索硬化症 [1] - 公司NurOwn®疗法在早期ALS患者中显示出积极临床效果，能减缓疾病进展，且对ALS的NfL生物标志物有积极影响，促使FDA参与NurOwn® PIIIb ALS试验的SPA约束承诺 [1] - 公司已恢复纳斯达克合规的监管最低价值，估值仅涵盖美国市场，未包括更大的欧盟/英国市场 [1] - 公司PIII试验队列中意外有23%为晚期ALS患者，影响了主要和次要终点的统计分析，新的PIIIb试验将招募ALSFRS - R分数>=35的参与者 [2] 行业情况 - 肌萎缩侧索硬化症是一种致命的神经退行性疾病，影响大脑和脊髓的运动神经细胞，全球约有45万患者（美国3万，欧洲5.1万），确诊后中位生存期为2至5年，现有治疗方案疗效有限，Tofersen仅能治疗2%的患者，减缓/逆转疾病进展的需求未得到满足 [3]