NurOwn治疗效果 - NurOwn治疗对ALS相关的CSF生物标志物产生积极影响，与安慰剂相比[1] - NurOwn的机制与ALS疾病途径的显著变化相互支持，与ALS观察到的临床效果相辅相成[2] 生物标志物分析 - 研究分析了45个生物标志物，并确定了三个在debamestrocel治疗参与者中预测临床结果的生物标志物[3]

公司新闻 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.宣布获得FDA的书面同意，根据特殊协议评估（SPA），设计了NurOwn®在肌萎缩性侧索硬化症（ALS）中的第3b期试验[1] - 与FDA的SPA协议验证了NurOwn第3b期试验的临床试验方案和统计分析，证明了其足以支持未来在ALS中的BLA（生物制品许可申请）[2] - 公司表示与FDA就第3b期试验设计的关键要素达成一致，有助于降低NurOwn临床项目的某些监管风险，旨在为ALS患者提供新的治疗选择[3]

公司活动 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.将于明天举行电话会议和网络直播，更新股东关于NurOwn®项目的信息[1] - 公司高管Chaim Lebovits、Stacy Lindborg博士和Bob Dagher医生将在更新后回答投资社区的问题[2] - 投资社区可以通过点击链接或拨打电话号码参与电话会议，也可以通过拨打电话号码收听会议重播[3] 公司背景 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.是一家领先的创新自体成体干细胞治疗方案开发商，拥有NurOwn®技术平台的临床开发和商业化权利[4]

公司概况 - Brainstorm是一家领先的生物技术公司，致力于开发和商业化治疗神经退行性疾病的最佳自体细胞疗法[8] - 公司目前在美国和以色列雇佣了29名员工，重点关注ALS和PMS的临床试验[14] NurOwn®临床试验 - NurOwn®已完成ALS的第三阶段临床试验和PMS的第二阶段试验，目前正致力于将其作为AD治疗的发展项目[9] - 2020年11月17日，公司宣布了ALS临床试验NurOwn®的阶段3顶线数据[32] - NurOwn®在快速进展ALS患者中表现出良好的耐受性，但试验未达到统计显著结果[44] - NurOwn®在早期疾病阶段的患者中显示出临床意义的治疗反应[46] - NurOwn®的CSF生物标志物分析证实了其治疗效果，包括神经营养因子的显著增加和神经炎症标志物的减少[50] - 针对ALS生物标志物和功能的预测性统计建模显示，NurOwn®的治疗结果可以通过基线ALS功能和关键CSF神经退行性和神经炎症生物标志物来预测[51] FDA审批 - FDA拒绝了Brainstorm关于ALS治疗的BLA申请，但公司已请求FDA以抗议方式重新提交BLA[10] - FDA已同意与公司讨论NurOwn®在ALS治疗中的未来发展道路，包括计划进行的第三阶段试验[20][21] - 公司已向FDA提交了NurOwn®用于ALS治疗的第三阶段试验的SPA请求[24] - 2022年9月9日提交了BLA，但FDA于2022年11月10日发出RTF信函，指出BLA不完整，无法进行实质性审查[53] - 2023年1月11日举行了Type A会议讨论RTF信函内容[53] - 2023年2月6日通知FDA请求以抗议方式提交NurOwn® BLA[55] - 2023年3月22日FDA确认同意为NurOwn® BLA举行ADCOM[56] - 2023年9月27日咨询委员会投票认为NurOwn®对轻至中度ALS的疗效没有充分证据[56] - 2023年10月18日FDA邀请公司请求快速面对面会议讨论NurOwn®作为ALS治疗的未来路径[56] - 2023年11月3日撤回了NurOwn®的BLA[56] - 2023年12月6日与FDA讨论了NurOwn®的未来路径[56] - 2024年2月23日提交了NurOwn®治疗ALS的计划第3b期临床试验的SPA请求[56] 其他产品和市场 - 公司积极从事研究和开发，评估NurOwn®和MSC-NTF衍生外泌体在各种神经退行性疾病、神经退行性眼疾和急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的临床开发潜力[2] - Relyvrio (sodium phenylbutyrate and taurursodiol)于2022年9月获得FDA批准[133] - Qalsody (tofersen)于2023年获得FDA加速批准[134] - 美国有超过125万PMS患者，每年新诊断病例超过1万例[136] - 美国目前有超过500万AD患者，到2050年预计将增至1600万[140] 知识产权 - 公司拥有27项授予专利和23项专利申请，涵盖美国、加拿大、欧洲、以色列和巴西等地区，保护其专有技术和产品[91] - 公司获得了多个国家的专利，包括美国、加拿大、日本、欧洲、香港、巴西和以色列，保护了NurOwn®的相关技术[96] - 公司获得了多项专利，涵盖了治疗中枢神经系统疾病的方法，包括帕金森病、ALS、阿尔茨海默病、中风和亨廷顿病等[99] - 公司获得了多项专利，涵盖了生成MSC-NTF细胞的方法，用于治疗神经退行性疾病[102] - 公司获得了欧洲、澳大利亚和以色列的专利，保护了NurOwn®的外泌体，用于治疗神经退行性疾病[105]

公司财务情况 - 2023年12月31日，BrainStorm的现金、现金等价物和受限现金总额为1.45百万美元，相比2022年12月31日的3百万美元有所下降[9] - 2023年12月31日，研发支出约为1080万美元，相比2022年的1400万美元有所下降[9] - 2023年12月31日，总体和行政支出约为1070万美元，与2022年的1090万美元持平[9] - 2023年12月31日，净亏损为1720万美元，相比2022年的2430万美元有所减少[9] 公司发展计划 - BrainStorm将于2024年4月初举行电话会议，讨论NurOwn计划并更新SPA[10] - BrainStorm计划进行一项最高科学水平和诚信度的第三阶段试验，以扩大ALS治疗领域[3] 监管和战略调整 - BrainStorm在2023年12月与FDA举行会议，讨论了NurOwn在ALS治疗中的监管路径[5] - BrainStorm在2023年10月撤回了NurOwn在ALS治疗中的生物许可申请[7] - BrainStorm在2023年10月宣布战略重组，以加速NurOwn在ALS治疗中的发展[8]

公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.宣布将于2024年4月初举行电话会议，更新NurOwn项目[1] - 公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits表示，公司2024年的重点是推进NurOwn的确认性3b期试验，以支持新的生物制品许可申请[2] - 公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了NurOwn的3b期研究的特别协议评估（SPA）请求，目前正在等待FDA的回复[3] - 公司在2023年12月与FDA举行了会议，讨论了NurOwn在ALS治疗中的监管路径[4]

文章核心观点 - 脑风暴细胞治疗公司向美国食品药品监督管理局提交NurOwn® 3b期研究的特殊协议评估申请，有望与FDA就临床试验设计达成共识，推进开发计划 [1] 公司动态 - 公司于2024年2月23日宣布已向FDA提交NurOwn® 3b期研究的特殊协议评估（SPA）申请，此前在2023年12月与FDA进行了面谈，预计45天内得到回复 [1] - 公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits认为SPA是推进NurOwn开发计划的重要一步，可降低项目的某些监管风险；联合首席执行官Stacy Lindborg博士表示公司致力于ALS社区，期待完成SPA [2] 特殊协议评估（SPA） - SPA是药物开发商与FDA就特定临床试验的设计和规模达成协议的过程，以确定是否满足科学和监管要求，支持营销批准；SPA协议表明FDA认可研究总体方案设计的关键要素，但不代表同意每个细节 [3] NurOwn®介绍 - NurOwn®技术平台（自体MSC - NTF细胞）是针对神经退行性疾病途径的有前景的研究性治疗方法，其领先项目用于治疗ALS，公司在临床前研究和一系列临床研究中展现了对ALS的长期承诺 [4] - NurOwn临床项目对ALS的病理、疾病进展和治疗有了宝贵见解，自3期初步结果公布后，公司通过严格的同行评审分析分享了完整数据集，包括量化地板效应、评估多个预先指定的生物标志物和分析遗传数据 [5] 公司概况 - 脑风暴细胞治疗公司是创新自体成人干细胞疗法的领先开发商，拥有NurOwn®技术平台的临床开发和商业化权利，自体MSC - NTF细胞获得了FDA和EMA的孤儿药指定地位 [6] - 公司完成了ALS的3期试验（NCT03280056）和进行性MS的2期开放标签多中心试验（NCT03799718），分别得到加州再生医学研究所、ALS协会和美国国家多发性硬化症协会的资助 [6][7]

公司活动 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.宣布将在2024年2月28日至29日在瑞士苏黎世举行的第17届欧洲生命科学CEO论坛上提供企业更新[1] - 公司的Co-CEO Dr. Stacy Lindborg将参与2月28日下午17:20在Neuro Advances Panel上的小组讨论[2] 公司背景 - BrainStorm是一家领先的创新成体干细胞治疗技术开发商，拥有用于生产自体MSC-NTF细胞的NurOwn®技术平台的临床开发和商业化权利[4]

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年9月30日,公司现金、现金等价物和短期银行存款约为1.4百万美元,而2022年12月31日为3百万美元 [20] - 2023年第三季度研发费用约为3.3百万美元,2022年同期为3.8百万美元 [21] - 2023年第三季度一般及行政费用约为2.7百万美元,2022年同期为3.1百万美元 [21] - 2023年第三季度净亏损约为1.2百万美元或每股0.03美元,2022年同期净亏损约为6.9百万美元或每股0.19美元 [22] 公司战略和发展方向 - 公司决定从FDA审查中撤回NurOwn的生物制品许可申请(BLA),这是与FDA协调一致的行动 [9] - 公司计划与FDA举行会议,讨论下一步,包括设计用于ALS的确证性III期3b试验 [10] - 公司计划在继续III期3b试验之前,与FDA申请特殊试验方案评估(SPA),以达成关键试验设计元素的一致 [11][12] - 公司正在探索各种筹资方式,包括非稀释性赠款以及利用其他非核心资产(如外泌体技术)来筹集资金 [13] - 公司进行了战略性调整,以优先考虑和节约资源,包括精简无尘室运营和裁员约30% [14][15] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无具体披露 各个市场数据和关键指标变化 - 无具体披露 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信NurOwn如果获批准,将为ALS患者提供一种有价值的新治疗选择 [17][18] - 公司将继续与FDA合作,尽快有效地进行确证性III期3b试验 [18] - 公司正在与几家公司接触,寻求合作伙伴关系,因为细胞治疗在神经退行性疾病领域仍是一个新兴领域 [34] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **David Bautz 提问** 即使在ADCOM决定之后,FDA是否仍有可能对早期ALS患者给予有限批准,因为这些患者有可观的积极反应? [25] **Stacy Lindborg 回答** 公司坚信,只有通过进行III期3b试验才能获得监管批准。公司不会撤回BLA,除非确信目前的数据无法获得批准。因此,尽快启动III期3b试验是公司的最佳利益所在。 [27] 问题2 **William Barr 提问** 为什么这次会有不同的结果?公司一直在努力工作,但之前的努力似乎没有成功。公司为什么要与FDA合作,而不是起诉FDA? [49] **Chaim Lebovits 和 Stacy Lindborg 回答** 公司将与FDA进行加快的SPA会议,这表明FDA愿意支持公司尽快进行另一项试验。公司相信通过设计一个更加明确的试验,并与FDA就所需的数据达成一致,将有助于获得监管批准。公司将继续与所有支持者合作,包括患者组织,以确保大家都支持这项努力。 [50][52] 问题3 **Daniel Walker 提问** 公司之前在制造方面存在一些问题,如何确保在SPA过程中,FDA对制造也感到满意,特别是从临床试验到商业化的过渡? [60] **Chaim Lebovits 回答** FDA同意在公司进行III期3b试验期间,与公司就制造问题进行单独讨论和对齐。公司将继续进行关键的验证测试,并与FDA的同一团队进行这些讨论。 [61]

NurOwn®技术平台 - MSC-NTF细胞分泌多种神经营养因子和免疫调节细胞因子，可能导致保护现有神经元，促进神经元修复，改善神经元功能和免疫调节以及减少神经炎症[95] - NurOwn®技术平台是自体移植，使用患者自身骨髓来源的干细胞进行“自我治疗”，无需使用免疫抑制剂，避免排斥风险[96] - 在ALS临床试验中，NurOwn®未能达到统计显著结果，但未发现新的安全问题[97] - 早期阶段的Phase 1/2和2开放标签临床试验显示了NurOwn®的耐受性和初步活性迹象[99] - NurOwn®在ALS患者中表现出良好的耐受性，且在多个次要疗效终点上显示出临床意义的益处[106] - NurOwn®治疗组中ALS功能评分的反应率高于安慰剂组，在24周内的所有研究时间点上都有所提高[107] - NurOwn®治疗组中更高比例的参与者在治疗后与治疗前的ALSFRS-R斜率改善方面取得了100%的改善[108] - NurOwn®治疗组中的治疗效果在快速进展亚组中更为显著[109] - NurOwn®治疗后CSF样本中神经营养因子和炎症标志物的水平显著增加，与ALS功能改善相关[110] 公司合作与资金 - 公司与以色列医疗中心合作，在以色列医院豁免（HE）监管途径下治疗ALS患者，共治疗了12名ALS患者[149] - 公司在治疗上述患者方面获得了340万美元的总收入，低于HE项目的运营费用[150] - 公司获得了495,330美元的资助，用于推进PMS患者的NurOwn®重复腰椎内注射临床试验[161] - 公司正在评估将NurOwn®作为治疗AD的新临床项目，以应对AD领域的变化[162] - 公司获得了1591.24万美元的非稀释性资金，用于资助ALS的NurOwn®关键第三阶段研究[164] - 公司获得了150万美元的以色列创新局非稀释性资助，用于发展先进的细胞制造能力和MSC-NTF衍生外泌体作为新型治疗平台[167] - 公司获得了50万美元的ALS生物标志物研究补助，用于从ALS患者数据和样本中获取见解，并进一步了解与ALS患者治疗反应相关的关键生物标志物[168] - 公司拥有27项授予专利和23项专利申请，用于保护其专有技术和产品[169] - 公司获得了多个国家的专利，涵盖了MSC-NTF细胞的制造方法和神经营养因子的分泌[170][171][172][173][174][175][176][177][178][179][180][181] 财务状况 - 2023年9月30日三个月的财务费用为121,000美元，较2022年同期的17,000美元增加[213] - 2023年9月30日三个月的净亏损为1,226,000美元，较2022年同期的净亏损6,858,000美元减少[216] - 2023年9月30日三个月的基本和稀释每股净亏损分别为0.03美元和0.19美元[216] - 2023年9月30日九个月的净亏损为11,614,000美元，较2022年同期的净亏损19,259,000美元减少[218] - 2023年9月30日九个月的基本和稀释每股净亏损分别为0.29美元和0.53美元[218] - 截至2023年9月30日，公司的现金、现金等价物和短期银行存款总额为1,418,000美元[223] - 2023年9月30日九个月的经营活动净现金流出为17,173,000美元[224] - 2023年9月30日九个月的投资活动净现金流入为1,997,000美元[225] - 2023年9月30日九个月的筹资活动净现金流入为15,626,000美元[226] - 公司预计需要额外资金来开始商业化工作，并实现足以支持公司成本结构的销售水平[220] - 公司的财务报表是根据美国通用会计准则编制的[245] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型估计股权补偿的公允价值[247] - 公司没有可能对财务状况、财务状况变化、收入或支出、经营业绩、流动性、资本支出或资本资源产生重大影响的资产负债表外安排[249]