核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics公布了NurOwn®在ALS患者中的新生存数据 显示90%的参与者(9/10)存活超过5年 远高于通常ALS患者约10%的五年存活率 [1][7] - 中位生存期为6 8年(范围6-7年) 其中6名患者在症状出现后7年仍存活 这些数据支持即将开展的3b期临床试验 [4][7] - 公司高管表示这些结果提供了真实世界的证据 支持NurOwn在ALS治疗中的潜在临床价值 并强调了与FDA达成SPA协议的重要性 [4] 临床试验数据 - 扩展访问计划(EAP)纳入了10名完成3期临床试验的ALS患者 基线平均ALSFRS-R评分为35 8(范围32-40) EAP开始时降至31 4(范围27-38) [2] - 观察到的生存期显著长于典型ALS患者 仅1例死亡为选择性安乐死 其余9例均超过5年生存期 [7] - 这些数据为即将开展的注册性3b期对照临床试验提供了科学依据 [4] 产品与技术 - NurOwn®是自体MSC-NTF细胞技术平台 通过分泌高水平神经营养因子(NTFs)和免疫调节细胞因子 靶向神经退行性疾病的病理机制 [5] - 该技术已获得FDA和EMA的孤儿药认定 用于ALS治疗 [8] - 除ALS外 公司还在进行多发性硬化症(MS)的2期临床试验 并开发基于外泌体的异体治疗平台 [8] 公司发展 - BrainStorm专注于开发成人干细胞疗法治疗神经退行性疾病 核心平台为NurOwn®技术 [6] - 公司近期获得美国专利商标局关于外泌体技术的专利授权 加强了再生医学领域的知识产权组合 [8] - 已完成ALS的3期临床试验(NCT03280056) 即将启动与FDA达成SPA协议的3b期试验 [8]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025年第一季度财务详情可参考上周四发布的新闻稿和提交给美国证券交易委员会（SEC）的10 - Q文件 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 NurOwn技术平台业务 - 美国FDA已批准公司启动NurOwn用于早期肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的3b期关键试验，该试验设计已与FDA在特殊协议评估（SPA）下达成一致，降低了监管风险 [6] - 计划在特拉维夫索尔斯基医疗中心启动3b期试验的初始生产，随后将技术转让给Pluri以扩大生产能力，并已与Pluri签署意向书，预计很快签订最终合同 [8] - 已确定一家领先的美国临床站点，该站点已成功通过FDA检查，正在敲定意向书，即将公布详细信息 [8] - 正与美国约15家领先临床中心就临床试验协议进行积极谈判，这些中心将作为3b期试验的站点 [10] - 3b期试验名为“Endurance”，相关细节已发布在ClinicalTrials.gov网站上，包括研究计划、主要和次要终点以及预计参与的临床站点列表 [11] 外泌体项目业务 - 公司的外泌体项目进展令人鼓舞，其专有的同种异体外泌体平台在肺部疾病模型中产生了有前景的临床前数据，显示出治疗和预防效果 [31] - 正在准备一份手稿，详细介绍外泌体在慢性阻塞性肺疾病（COPD）临床前模型中的疗效，此前已有关于外泌体在急性呼吸窘迫综合征（ARDS）模型中疗效的出版物 [31] - 早期使用外泌体治疗可显著减少因博来霉素（一种已知具有肺毒性的化疗药物）引起的肺部炎症，并在两周后显著降低肺纤维化程度 [32] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的首要任务是执行NurOwn的临床开发计划，启动3b期关键试验，若试验成功并获批，NurOwn有望成为重要的ALS治疗方法 [6][12] - 积极寻求战略资金协议，以确保有足够资金启动和完成临床试验，目前正在推进包括潜在战略投资和非稀释性赠款在内的多种融资机会 [14] - 科学团队积极与学术界和行业同行交流，分享最新数据和见解，参与了波士顿的年度ALF药物开发峰会 [12] - 外泌体项目方面，公司正在积极寻求战略合作伙伴，推动该项目进入临床开发阶段，同时扩大全球知识产权组合 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临重大财务限制，这是当前许多小型生物技术公司面临的现实情况，但公司团队的奉献和不懈努力令人钦佩，在有限的财务资源下取得了重大进展 [13] - 公司认为NurOwn若在研究中成功并获批，有望成为重要且有价值的ALS治疗方法，公司致力于以最高的科学严谨性执行试验 [12] 其他重要信息 - 公司在ALS峰会上展示了多项研究成果，包括对ALS生物标志物的分析、NurOwn的多模态作用机制、临床前实验结果以及基因子研究结果等 [17][18][22] - 此前3a期研究中对患者脑脊液（CSF）样本的分析显示，NurOwn治疗与神经炎症和神经退行性生物标志物的减少以及抗炎和神经保护生物标志物的增加有关 [18] - 临床前实验表明，NurOwn具有免疫调节、神经保护和神经再生特性 [18][19] - 对神经丝轻链（NfL）作为ALS疾病进展和治疗监测生物标志物的临床应用进行了回顾，早期使用NurOwn治疗可导致NfL水平更大幅度降低 [20] - 基因子研究显示，UNC13A基因型可能影响NurOwn治疗反应，杂合子携带者对NurOwn治疗的反应率与安慰剂相比有统计学显著差异 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否在没有适当资金的情况下启动试验？ - 尽管过去一年半财务状况面临挑战，但公司在试验准备方面取得了重大进展，包括技术转让、FDA监管提交、站点选择和合同研究组织（CRO）合作等。然而，启动和成功执行此类临床试验需要强大且可持续的现金流，因此确保适当的资金对于启动试验至关重要，公司正在积极寻求多种融资途径 [24][25] 问题2: 试验命名为“Endurance”的含义是什么？ - “Endurance”这个名字是为了与ALS社区产生深刻共鸣，它是对ALS患者及其家人所展现出的非凡力量、坚韧和坚定精神的致敬，同时也强调了公司在科学研究中坚持不懈的承诺，以及为ALS患者提供有意义治疗选择的使命 [26] 问题3: 公司是否也会在美国进行生产？ - 扩大在美国的生产规模是公司的关键战略目标，公司将在未来几天宣布与一家美国设施签订意向书，该设施有成功通过FDA检查并生产其他产品的记录，这是公司未来商业化和供应链安全计划的重要一步 [28] 问题4: 外泌体项目有何进展，是否继续推进？ - 公司对其外泌体项目的进展感到鼓舞，该项目在治疗呼吸系统和炎症性疾病方面显示出强大潜力，专有的同种异体外泌体平台产生了有前景的临床前数据，公司正在准备一份手稿，详细介绍外泌体在COPD临床前模型中的疗效，并积极寻求战略合作伙伴，推动该项目进入临床开发阶段，同时扩大全球知识产权组合 [31][32] 问题5: 在即将进行的3b期试验中，能否根据ANK13A进行分层，这一关联是探索性研究还是已在SPA协议中确定？ - 根据与FDA的特殊协议评估（SPA）协议，试验方案的所有细节，包括研究人群，已经达成一致，但并非不可能或难以进行更改，需要进行讨论。目前，ANK13A相关研究仍处于探索阶段，尚未达到可作为分层点的程度，但公司将在3b期研究中进行事后分析，进一步评估NurOwn的效果 [36][37][38] 问题6: 低氧应激共培养实验中细胞恢复正常活性的机制能否作为下一次生物制品许可申请（BLA）的数据支持？ - 在低氧条件下，公司细胞富集的培养基对细胞有保护和拯救作用，可将细胞恢复到接近正常氧条件的96.5%，这一细胞培养模型虽简单，并非人体或临床模型，但对研究有支持作用，且已包含在公司的研究性新药申请（IND）中 [41] 问题7: 目前特拉维夫设施能处理或生产多少疗法？ - 特拉维夫设施的产能取决于使用的房间数量，随着试验阶段的滚动式入组，该设施将在最初几个月满足需求，之后将开始与Pluri合作，预计明年美国站点也将投入运营 [42] 问题8: 公司是否计划开设15个临床试验站点，每个站点的融资情况以及每月预计可入组的患者数量是多少？ - 临床试验站点信息已在ClinicalTrials.gov网站上列出，但公司尚未签署临床试验协议（CTAs），将在签署后逐步公布详细信息。公司正在制定最终的入组计划，目前无法提供确切数字。试验计划在两到三年内完成200名患者的入组和治疗，若第一阶段试验结果具有统计学意义，将提交BLA申请 [48][49]

财务数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司首要任务是执行NurOwn临床开发计划，启动关键的3b期试验，以确认其对早期ALS患者的治疗益处 [6] - 公司计划在特拉维夫索尔斯基医疗中心启动3b期试验的初始制造，随后将技术转让给Pluri以扩大制造能力，还将与美国一家有FDA检查通过记录的设施签署意向书，扩大美国制造业务 [8][30] - 公司积极与约15家美国领先临床中心就临床试验协议进行谈判，为3b期试验做准备 [10] - 公司科学团队与学术界和行业同行积极交流，分享数据和见解，参与ALS药物开发峰会等活动 [12] - 公司积极寻求战略资金协议，推进多种融资机会，包括潜在战略投资和非稀释性赠款 [14] - 公司高度重视外泌体项目进展，其专有同种异体外泌体平台有前景，正准备相关论文，积极寻求战略合作伙伴推进该项目临床开发，同时扩大全球知识产权组合 [33][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司面临重大财务限制，这是当前许多小型生物技术公司的现状，但团队仍取得显著进展，一旦获得战略资金协议，将更灵活地推进工作 [13] - 公司认为NurOwn若在试验中成功并获批，有望成为重要有价值的ALS治疗方法 [12] 其他重要信息 - 公司宣布美国FDA已批准启动NurOwn的3b期试验，此前提交的研究性新药申请修正案包含全面技术转让文件、强大质量保证和严格质量控制流程 [6] - 公司3b期试验名为Endurance，相关细节已发布在ClinicalTrials.gov上，包括研究计划、主要和次要终点以及预计参与的临床站点列表 [11] - 公司在ALS峰会上展示多项研究成果，包括NurOwn对生物标志物的影响、免疫调节和神经保护等特性，以及UNC13A基因型与NurOwn治疗反应的关联 [18][19][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司能否在没有适当资金的情况下启动试验？ - 公司虽在过去一年半财务环境具有挑战性，但在试验准备方面取得显著进展，不过启动和成功执行此类临床试验需要强大可持续的现金流，因此确保适当资金对启动试验至关重要，公司正在积极寻求多种融资途径 [25] 问题2: 试验命名为Endurance的含义是什么？ - 该名称向ALS患者及其家人的坚韧精神致敬，也体现公司在科学研究中坚持不懈的承诺，以及为ALS患者提供有意义治疗选择的使命 [27] 问题3: 公司是否会在美国进行生产？ - 扩大美国制造业务是公司关键战略目标，公司将在未来几天宣布与一家美国设施签署意向书，该设施有生产其他产品通过FDA检查的记录 [30] 问题4: 外泌体项目有何进展，是否继续推进？ - 公司对外泌体项目进展感到鼓舞，其专有同种异体外泌体平台有前景，在肺部疾病临床前模型中显示出治疗和预防效果，公司正准备相关论文，积极寻求战略合作伙伴推进该项目临床开发，同时扩大全球知识产权组合 [33][34] 问题5: 能否根据UNC13A进行分层，这一关联是探索性研究吗，在3b期试验中是否有调整空间？ - FDA尚未批准任何生物标志物作为替代指标，根据与FDA的特殊协议评估，试验方案细节已确定，虽可进行更改但需讨论，目前UNC13A研究仍具探索性，未达到可作为分层点的程度，但公司会在3b期试验中进一步评估 [37][38][39] 问题6: 低氧应激共培养是否恢复正常活性，其作用机制能否用于下次生物制品许可申请的数据包？ - 公司细胞富集的培养基对低氧条件下的细胞有保护和拯救作用，使其恢复到接近正常氧条件的96.5%，这一细胞培养模型虽简单，但对研究有支持作用，也包含在公司研究性新药申请中 [43] 问题7: 目前特拉维夫设施能处理或生产多少疗法？ - 这取决于使用的房间数量，该设施将在最初几个月满足需求，之后将与Pluri合作，预计明年美国站点也将投入运营 [44] 问题8: 公司是否计划开设15个临床试验站点，每个站点启动需要什么条件，根据制造能力每月可招募多少患者？ - 临床试验站点信息已在ClinicalTrials.gov上列出，但公司尚未签署临床试验协议，将逐步公布相关信息，公司正在制定患者招募计划，计划在两到三年内完成200名患者的试验，如果第一阶段试验有统计学显著结果，将提交生物制品许可申请 [49][50]

公司运营基本情况 - 公司目前在美国和以色列共雇佣29名员工，研发中心位于以色列佩塔提克瓦，在特拉维夫的索拉斯基医疗中心租赁GMP制造中心[86] 上市合规与股权相关 - 公司需满足250万美元的最低股东权益要求以符合纳斯达克上市规则5550，已获延期至2025年6月30日恢复合规[87] - 2025年3月31日，公司与某机构持有人达成诱导要约，持有人可行使现有认股权证购买最多1381383股公司普通股[87] - 2024年9月30日公司进行1比15反向股票分割，每15股普通股合并为1股[157] 业务进展与活动 - 2025年4月10日，公司向FDA提交了用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的NurOwn®的研究性新药（IND）修正案[88] - 2025年5月8日，Bob Dagher在国际细胞与基因治疗学会（ISCT）2025年年会上展示了NurOwn®的新药物基因组学数据[88] - 2025年5月13日，公司参加了在波士顿举行的第4届年度ALS药物开发峰会[88] NurOwn®临床试验情况 - NurOwn®已完成3期ALS和2期PMS临床试验，2020年11月17日公布3期ALS试验的顶线数据[83] - 2023年9月27日，咨询委员会以17票反对、1票赞成、1票弃权的结果，认为NurOwn®未证明对轻至中度ALS有显著疗效[83] - 2024年4月9日，公司获得FDA关于NurOwn®在ALS的3b期试验设计的特别协议评估（SPA）书面协议[83] - 2024年6月26日，公司与FDA就NurOwn®用于ALS的3b期临床试验的化学、制造和控制（CMC）方面达成一致[83] - 公司于2022年9月9日提交NurOwn®治疗ALS的BLA，2023年11月3日撤回，2024年4月9日获FDA关于3b期试验设计的SPA协议，6月26日就CMC方面与FDA达成一致[97] - 公司完成两项1/2期和一项2期ALS开放标签试验，1期试验12名患者参与，2期剂量递增研究14名患者参与[98][99] - 2016年1月，两项1/2期和2期开放标签试验结果显示MSC - NTF细胞治疗后疾病进展减缓[100] - 美国2期随机试验48名患者按3:1随机分组接受NurOwn®或安慰剂治疗[102] - 2期试验中NurOwn®治疗耐受性良好，多项次要疗效终点达标，快速进展亚组治疗效果更好[104][105][107] - 3期试验中NurOwn®总体耐受性良好，但未达统计学显著结果，原假设NurOwn®治疗组有效反应率35%，安慰剂组15%，实际NurOwn®组32.6%，安慰剂组27.7%（p = 0.453）[111][112] - 3期试验次要疗效终点中，NurOwn®组ALSFRS - R总得分平均变化为 - 5.52，安慰剂组为 - 5.88，差值0.36（p = 0.693）[112] - 3期试验中疾病早期预指定亚组（ALSFRS - R基线得分≥35），NurOwn®在主要和关键次要终点有临床意义的治疗反应，NurOwn®组主要终点反应率34.6%，安慰剂组15.6%（p = 0.305）[112] - 应用TST和ITL敏感性分析方法分别排除23%（n = 44）和16%（n = 30）的试验参与者，控制ALSFRS - R地板效应后，NurOwn®治疗组临床反应率更高[112] - 2022年8月12日公布的NurOwn® 3期临床试验新分析纠正原数据，在预指定疗效亚组（基线得分至少35）中，重要次要终点平均ALSFRS - R变化有超2分的统计学显著治疗差异（p = 0.050）[114] - 2022年8月15日公司宣布提交NurOwn®治疗ALS的生物制品许可申请（BLA），9月9日提交，11月10日收到FDA的RTF信，信中指出BLA不完整无法进行实质性审查[115] - 2023年2月6日公司通知FDA请求以抗议方式提交NurOwn®治疗ALS的BLA，2月7日BLA重新提交[116] - 2023年9月27日咨询委员会投票结果为17人反对、1人赞成、1人弃权，认为NurOwn®治疗轻至中度ALS未显示出实质性有效性证据[117][130] - 2023年10月18日公司宣布撤回NurOwn®的BLA，11月3日完成撤回，该决定与FDA协调且被视为无偏见撤回[117][130] - 2024年2月23日公司向FDA提交NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验的特别协议评估（SPA）申请，4月9日收到FDA关于3b期试验设计的书面协议[117][130] - 2024年6月26日公司宣布在NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验的化学、生产和控制（CMC）方面与FDA达成一致[119][130] - 2021年3月24日公司宣布2期PMS试验积极数据，20名患者入组，18人接受治疗，16人（80%）完成研究[141] - 2期PMS试验患者平均年龄47岁，56%为女性，平均基线EDSS评分为5.4[141] - 2期PMS试验中，NurOwn®治疗患者T25FW较基线改善10%，9 - HPT优势手较基线改善4.8%，而匹配历史对照组分别恶化1.8%和1.4%[145] NurOwn®生产合作情况 - 2017年进行验证研究，表明间充质干细胞（MSC）可在液氮气相中长期储存并保持特性，冷冻保存的MSC能分化为NurOwn®[120] - 公司与希望之城和丹娜法伯癌症研究所合作，为3期临床研究制造NurOwn®成人干细胞和安慰剂[121] - 2020年10月22日公司与Catalent合作制造NurOwn®，若获FDA批准，Catalent将负责商业规模生产[122] NurOwn®扩大使用计划 - 2020年12月14日公司宣布NurOwn®扩大使用计划（EAP），为完成3期治疗和评估且符合特定标准的ALS患者提供NurOwn®[131] - 2021年有10名完成3期研究的合格患者参加EAP，8人完成全部3次治疗，2人接受2次治疗后退出，无严重不良事件[135] 公司收入情况 - 2019年第一季度至2020年第四季度，公司通过HE途径治疗12名ALS患者，获得340万美元收入但未覆盖试验成本[137] 公司获赠款情况 - 2017年公司获CIRM 1591.239万美元赠款用于ALS 3期研究，已全额收到[147] - 截至2025年3月31日，公司已收到NMSS 49.533万美元赠款中的35.2156万美元[148] - 截至2025年3月31日，公司已收到ALS协会和I AM ALS联合赠款50万美元中的40万美元[149] 公司专利情况 - 公司持有约30项已授予专利及待申请专利，涵盖美国、欧洲及其他全球市场[150] 财务数据关键指标变化 - 收入和利润 - 从成立（2000年9月22日）至2025年3月31日，公司运营未产生任何收入，2025年第一季度运营成本和费用约为308.9万美元[170] - 2025年第一季度净亏损为286.4万美元，2024年第一季度为340.1万美元；每股净亏损分别为0.45美元和0.75美元[176] 财务数据关键指标变化 - 成本和费用 - 2025年第一季度研发支出净额为130.4万美元，较2024年第一季度的96.1万美元增加34.3万美元[172] - 2025年和2024年第一季度的一般及行政费用分别为178.5万美元和151.3万美元，增加27.2万美元[174] 财务数据关键指标变化 - 其他财务数据 - 2025年第一季度财务收入为4.6万美元，2024年第一季度为1.3万美元，因兑换汇率变化所致[175] - 2025年第一季度计算每股基本和摊薄净亏损所用的普通股加权平均股数为634.2002万股，2024年第一季度为431.5903万股[176] - 2025年3月31日，现金、现金等价物和受限现金共计182.6万美元[182] - 2025年第一季度经营活动使用的净现金为163.1万美元[183] - 2025年第一季度融资活动提供的净现金为308.6万美元，来自2021年8月9日的ATM计划下的普通股销售、短期贷款收益和认股权证行使[184] - 2025年第一季度，公司在2021年8月9日的ATM计划下出售38.8059万股普通股，获得约706美元的总收益[185] - 截至2025年3月31日的三个月，公司通过2021年8月9日的ATM出售388,059股普通股，总收益约706美元，发行成本约21美元，净收益685美元[191] - 2023年7月17日公司与买方签订证券购买协议，出售270,270股普通股及同等数量认股权证，总收益约750万美元[193] - 2024年6月27日公司与买方签订证券购买协议，出售证券总收益约400万美元[194] - 2025年4月1日公司根据认股权证诱导协议向持有人发行可购买2,762,766股普通股的认股权证[195] 管理层讨论和指引 - 公司预计临床开发和监管活动将持续亏损，经营活动现金流为负[196] - 公司预计未来需筹集大量额外资金，可能产生债务、授权知识产权、出售股权或可转换证券[198] 其他重要内容 - 公司采用Black - Scholes期权估值模型估计股份支付奖励的公允价值，假设变化可能影响净亏损和每股净亏损[201][203] - 公司没有对财务状况等有重大影响的资产负债表外安排[204] - 因符合较小报告公司标准，市场风险的定量和定性披露信息省略[205]

财务数据关键指标变化-收入和利润 - 2025年第一季度净亏损约为290万美元，2024年同期约为340万美元[7] - 2025年和2024年第一季度每股净亏损分别为0.45美元和0.75美元[7] - 2025年第一季度运营亏损为308.9万美元，2024年同期为247.4万美元[17] 财务数据关键指标变化-成本和费用 - 2025年第一季度研发支出净额为130万美元，2024年同期为100万美元[7] - 2025年第一季度一般及行政费用约为180万美元，2024年同期约为150万美元[7] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和受限现金约为180万美元[7] - 截至2025年3月31日，总资产为357.1万美元，2024年12月31日为183.2万美元[15] - 截至2025年3月31日，总负债为1102.8万美元，2024年12月31日为959.6万美元[15] - 2025年第一季度加权平均流通股数量为634.2002万股，2024年同期为431.5903万股[17] 管理层讨论和指引 - 计划开展的3b期临床试验预计招募约200名早期ALS患者[3]

公司财务表现 - 2025年第一季度现金及现金等价物为1644万美元，受限现金为182万美元，合计约180万美元 [4][11] - 研发支出净额从2024年同期的96万美元增至130万美元，同比增长35% [4][13] - 行政管理费用从151万美元增至178万美元，同比增长18% [4][13] - 净亏损从340万美元收窄至286万美元，每股亏损从075美元改善至045美元 [4][14] NurOwn®临床进展 - 向FDA提交IND修正案，为启动Phase 3b试验铺路，该试验设计纳入200名早期ALS患者，主要终点为24周ALSFRS-R评分变化 [4] - Phase 3b试验（ENDURANCE）已在ClinicalTrialsgov注册（NCT06973629），计划在15个临床中心开展 [4] - 在ISCT 2025年会上公布UNC13A基因型对NurOwn疗效影响的突破性数据，获选为会议重点科学成果 [4] - 在ALS药物开发峰会上展示脑脊液生物标志物数据，揭示治疗机制与临床结果关联性 [4] 技术平台与管线布局 - NurOwn®平台采用自体骨髓间充质干细胞分化为分泌神经营养因子（NTF）的细胞，靶向调节神经炎症和促进神经保护 [6][7] - 除ALS外，已完成多发性硬化症（MS）Phase 2试验，并获得美国专利商标局对异体外泌体技术的专利授权 [8] - 持有FDA和EMA授予的孤儿药资格，Phase 3试验（NCT03280056）已完成，Phase 3b试验将按SPA协议推进 [8] 公司运营动态 - 管理层强调Phase 3b试验执行与生产准备正按计划推进，已与顶尖学术中心达成临床协议 [2] - 2025年5月19日将召开财报电话会议，讨论季度业绩与企业更新 [1][5]

公司财务与活动安排 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 重新安排2025年第一季度财务报告发布时间至5月15日盘后 并调整投资者电话会议至5月19日东部时间8:30 [1] - 电话会议将由公司总裁兼CEO Chaim Lebovits主持 高管团队包括COO Haro Hartounian CMO Bob Dagher及临时CFO Alla Patlis参与问答环节 [2] - 投资者需在5月16日东部时间17:00前通过指定邮箱提交问题 可通过免费电话888-506-0062或国际号码973-528-0011接入会议 接入码621608 [3] - 会议回放服务提供14天 免费回拨号码877-481-4010 国际回拨919-882-2331 密码52457 [4] 核心技术与研发进展 - 公司专注自体成人干细胞疗法开发 专有NurOwn®平台利用间充质干细胞(MSCs)生成分泌神经营养因子的细胞(MSC-NTF细胞) 通过调节神经炎症和促进神经保护发挥作用 [5] - NurOwn®作为治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的候选疗法 已获FDA和EMA孤儿药认定 完成III期试验(NCT03280056) 计划在FDA特别协议评估(SPA)下启动IIIb期验证性试验 [6] - ALS临床项目积累关键发现 包括与UNC13A基因型相关的药物基因组学反应 7个纵向时间点的生物标志物数据 以及对"地板效应"的全面分析 [6] - 在进展性多发性硬化症(MS)领域完成II期开放标签多中心试验(NCT03799718) 获美国国家多发性硬化症协会资助 [6] - 开发同种异体外泌体平台 近期获美国专利商标局基础专利授权通知 涉及外泌体递送治疗性蛋白和核酸技术 [6] 知识产权与行业地位 - 公司拥有不断增长的再生医学领域知识产权组合 包括外泌体技术专利 [6] - 研究成果发表于多本同行评审期刊 强化其在神经退行性疾病治疗领域的技术领先地位 [6]

公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics将于2025年5月15日美国东部时间上午8:30举行电话会议，更新2025年第一季度财务业绩并提供公司最新进展 [1] - 电话会议将由公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits主持，首席医疗官Bob Dagher和临时首席财务官Alla Patlis将参与问答环节 [2] - 投资者可通过拨打电话号码888-506-0062（美国免费）或973-528-0011（国际）参与会议，访问代码为621608，也可通过网页直播观看 [3] 产品与技术 - NurOwn®是公司主导的肌萎缩侧索硬化症(ALS)研究性疗法，已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药认定 [4] - 已完成ALS的3期临床试验(NCT03280056)，并计划在FDA特殊协议评估(SPA)下启动确认性3b期试验 [4] - NurOwn临床项目在ALS疾病生物学方面取得重要发现，包括与UNC13A基因型相关的药物基因组学反应、七个纵向时间点的生物标志物数据以及"地板效应"分析 [4] - 已完成多发性硬化症(MS)的2期开放标签多中心试验(NCT03799718)，并获得美国国家多发性硬化症协会资助 [4] - 正在推进基于外泌体的异体治疗平台，用于递送治疗性蛋白质和核酸，并已获得美国专利商标局的专利许可通知 [4] 知识产权与研发 - 公司拥有不断增长的知识产权组合，特别是在再生医学领域 [4] - 研究成果已在多个同行评审期刊上发表 [4] 投资者关系 - 投资者可提前在2025年5月12日美国东部时间下午5点前通过电子邮件提交问题 [2] - 电话会议重播将在14天内提供，可通过拨打877-481-4010（美国免费）或919-882-2331（国际）访问，重播密码为52457 [3]

核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 宣布其NurOwn®在ALS治疗中的新药效基因组数据被选入ISCT 2025年会进行口头报告，重点探讨UNC13A基因型对ALS患者临床结果的影响[1] - 公司计划启动NurOwn®的3b期临床试验，以进一步验证其在早期ALS患者中的潜力，并已提交IND修正案，与FDA保持积极沟通[3] - 首席医学官Bob Dagher博士强调，这是首次在ALS 3期试验中进行的药效基因组分析，探索UNC13A基因型如何影响患者对治疗的反应，为ALS个性化医疗提供新方向[3] 公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 是一家专注于开发自体成人干细胞疗法治疗神经退行性疾病的公司，其专有平台NurOwn®利用间充质干细胞(MSCs)产生分泌神经营养因子的细胞(MSC-NTF细胞)，旨在调节神经炎症并促进神经保护[4] - NurOwn®已获得FDA和EMA的孤儿药认定，已完成3期ALS试验(NCT03280056)，并计划在FDA的特殊协议评估(SPA)下启动确认性3b期试验[5] - 公司还推进了一种专有的同种异体外泌体平台，用于递送治疗性蛋白质和核酸，并获得了美国专利商标局的基础专利许可通知，进一步巩固了其在该领域的知识产权组合[6] 行业进展 - ISCT 2025年会将展示NurOwn®的最新科学数据，探讨间充质干细胞/基质细胞在临床转化中的最新突破及其对未来细胞疗法的影响[2] - 公司已完成NurOwn®在进展性多发性硬化症(MS)中的2期开放标签多中心试验(NCT03799718)，该试验得到了国家多发性硬化症协会的支持[6] - 公司已将其ALS疾病生物学的研究成果发表在多个同行评审期刊上，包括与UNC13A基因型相关的药效基因组反应、七个纵向时间点收集的生物标志物数据以及对“地板效应”的全面分析[5][6] 会议详情 - 报告标题：Debamestrocel Effect on Clinical and Biomarker Endpoints by UNC13A Genotype in Phase 3 ALS Trial - 主讲人：Bob Dagher博士 - 会议时间：2025年5月8日，美国中部时间上午9:00至10:00 - 会议地点：Ernest N Morial Convention Center, New Orleans - 会议结束后，海报副本将在公司官网上提供[3]

文章核心观点 - 脑风暴细胞治疗公司向美国食品药品监督管理局提交NurOwn®的研究性新药申请修正案，有望开启3b期临床试验，为该疗法获批奠定基础 [1][2] 公司进展 - 公司宣布向美国食品药品监督管理局提交NurOwn®的研究性新药申请修正案，为3b期临床试验启动做准备，该试验设计获FDA特殊协议评估认可，有望支持未来生物制品许可申请 [1] - 公司预计FDA对IND进行快速审查，以便开展试验 [1] 临床试验情况 - 3b期试验预计招募约200名肌萎缩侧索硬化症患者，分两部分进行 [2] - 试验A部分患者在24周双盲期接受三剂NurOwn®或安慰剂，之后所有参与者有机会进入开放标签扩展期B部分，再接受三剂NurOwn® [2] - 试验主要疗效终点是评估从基线到第24周ALSFRS - R评分变化，比较NurOwn®和安慰剂组疾病进展，A部分成功完成将为公司提交生物制品许可申请奠定基础 [2] NurOwn®技术平台 - NurOwn®技术平台（自体MSC - NTF细胞）是针对神经退行性疾病重要疾病通路的有前景的研究性治疗方法 [4] - MSC - NTF细胞由自体骨髓间充质干细胞体外扩增和分化产生，在专利条件下培养转化为能分泌高水平神经营养因子的细胞，可直接将多种神经营养因子和免疫调节细胞因子输送到损伤部位，减缓或稳定疾病进展 [4] 公司概况 - 脑风暴细胞治疗公司是创新自体成人干细胞疗法开发商，拥有NurOwn®技术平台全球独家许可权 [5] - 自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲药品管理局孤儿药指定用于治疗肌萎缩侧索硬化症 [5] - 公司已完成肌萎缩侧索硬化症3期关键试验和进行性多发性硬化症2期开放标签多中心试验 [5]