财务数据和关键指标变化 - 未提及具体财务数据和关键指标变化 [1][2][3] 各条业务线数据和关键指标变化 - 未提及具体业务线数据和关键指标变化 [1][2][3] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及具体市场数据和关键指标变化 [1][2][3] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发NurOwn技术平台用于治疗神经退行性疾病如ALS [2] - 公司计划通过战略合作和伙伴关系支持业务规划 [2] - 公司提到NurOwn技术平台的安全性和临床有效性以及相关临床试验和临床开发计划 [2] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司现有资本资源预计足以支持2025年及以后的持续运营 [2] - 公司提到市场对神经退行性疾病治疗的潜在需求 [2] - 公司提醒投资者注意前瞻性陈述的风险和不确定性 [2] 其他重要信息 - 公司提醒投资者注意SEC文件中描述的风险和不确定性 [2] - 公司表示不会公开更新任何前瞻性陈述 [2] 问答环节所有的提问和回答 - 未提及问答环节内容 [1][2][3]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025. or (201) 488-0460 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _____________ to _____________ Commission File Number 001-36641 BRAINSTORM CELL THERAPEUTICS INC. (Exact name of registrant a ...

财务数据关键指标变化 - 2025年第二季度研发支出净额为110万美元，较2024年同期的90万美元增长22%[7] - 2025年第二季度一般及行政费用约为140万美元，较2024年同期的210万美元下降33%[7] - 2025年第二季度净亏损约为290万美元，较2024年同期的254万美元扩大14%[7] - 每股净亏损从2024年第二季度的0.60美元改善至2025年同期的0.34美元[7] - 总资产从2024年底的183.2万美元增长至2025年6月的256.6万美元，增幅40%[14] - 股东赤字从2024年底的776.4万美元收窄至2025年6月的605.7万美元[14] 业务线表现 - NurOwn扩展访问计划数据显示，100%参与者（10/10）在ALS症状出现后存活超过5年，远超行业约10%的基准[7] - 公司签署意向书与Minaris合作生产NurOwn用于即将开展的3b期临床试验[7] - 3b期临床试验计划招募200名参与者，采用24周随机双盲对照设计，主要终点为ALSFRS-R量表评分变化[3] 其他财务数据 - 公司现金及现金等价物和受限现金总额约为103万美元（截至2025年6月30日）[7]

公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 宣布了截至2025年6月30日的第二季度财务业绩并提供了公司更新 [1] - 公司专注于执行NurOwn®的临床开发计划 在第二季度达到了一个重要里程碑 获得FDA批准启动Phase 3b试验 [2] - 公司支持FDA对公民请愿书的考虑 这为科学证据的客观评估提供了新机会 [2] 临床试验进展 - FDA已批准公司启动NurOwn®的Phase 3b临床试验 该试验名为ENDURANCE 预计招募约200名参与者 [4] - 试验包括24周随机双盲安慰剂对照阶段 随后是24周开放标签扩展期 所有参与者将接受NurOwn治疗 [4] - 主要终点是从基线到第24周ALS功能评定量表修订版(ALSFRS-R)的变化 [4] 临床数据 - NurOwn扩展访问计划的新生存数据显示 100%的参与者(10/10)从ALS症状出现后存活超过5年 [4] - 该队列中观察到的中位生存期为6.8年(范围:6至7年) 而公布的估计显示约10%的ALS患者能存活超过5年 [4] - 新的药物基因组学数据在ISCT 2025年会上展示 突出了UNC13A基因型对NurOwn治疗ALS患者临床结果的影响 [4] 制造合作 - 公司与Minaris Advanced Therapies签署了意向书 后者将负责为即将进行的Phase 3b临床试验生产NurOwn [4] 财务状况 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物和限制性现金约为103万美元 [4] - 2025年第二季度的研发支出净额为110万美元 而2024年同期为90万美元 [4] - 2025年第二季度的一般和管理费用约为140万美元 而2024年同期约为210万美元 [4] - 2025年第二季度的净亏损约为290万美元 而2024年同期净亏损约为254万美元 [8] - 2025年第二季度每股净亏损为0.34美元 而2024年同期为0.60美元 [8] 资产负债表 - 截至2025年6月30日 流动资产总额为151.5万美元 而2024年12月31日为38.5万美元 [10] - 长期资产总额为105.1万美元 而2024年12月31日为144.7万美元 [10] - 总负债为862.3万美元 而2024年12月31日为959.6万美元 [11] - 股东赤字为605.7万美元 而2024年12月31日为776.4万美元 [11] 产品管线 - NurOwn®是公司的主要研究性疗法 用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS) 已获得FDA和EMA的孤儿药认定 [7] - 已完成一项ALS的Phase 3试验(NCT03280056) 第二项Phase 3b试验将在与FDA的特殊协议评估(SPA)协议下启动 [7] - 除ALS外 公司还完成了MSC-NTF细胞治疗进行性多发性硬化症(MS)的Phase 2开放标签多中心试验 [7] - 公司正在推进一种专有的同种异体外泌体平台 用于递送治疗性蛋白质和核酸 [7]

Call Scheduled for August 14, 2025, at 8:30 AM Eastern TimeNEW YORK, Aug. 8, 2025 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (OTCQB: BCLI), a leading developer of adult stem cell therapeutics for neurodegenerative diseases, announced today that it will hold a conference call and webcast to update shareholders on financial results for the second quarter of 2025, at 8.30 a.m. Eastern Time on August 14, 2025.BrainStorm's President and Chief Executive Officer, Chaim Lebovits, will provide the update. Har ...

公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 宣布将继续推进NurOwn的3b期ENDURANCE临床试验 该试验在FDA特别方案评估(SPA)框架下进行 旨在为早期ALS患者提供更多疗效和安全性数据 [3] - 公司未参与公民请愿书的起草或提交 但支持FDA重新评估NurOwn现有数据的决定 认为这有助于全面审查ALS治疗方案的证据 [2] - 公司高层表示将坚持科学严谨性 同时致力于与FDA及ALS群体合作 推动安全有效疗法的开发 [3][4] 产品研发 - NurOwn®技术平台采用自体骨髓间充质干细胞(MSCs)分化产生的神经营养因子分泌细胞(MSC-NTF细胞) 通过靶向递送多种神经营养因子和免疫调节细胞因子来减缓神经退行性疾病进展 [9] - 在基线ALSFRS-R评分≥35的亚组中 NurOwn治疗组比安慰剂组多保留2个ALSFRS-R评分点 显示出统计学显著的功能改善 [7] - 扩展访问计划(EAP)数据显示 10名参与者从ALS症状出现后存活超过5年 中位生存期达6.8年 显著高于仅10%患者能达到该标准的行业数据 [5][6] 监管进展 - FDA正在考虑公民请愿书要求重新审查NurOwn数据 这为确认该疗法对ALS的潜在价值提供了重要机会 [1] - NurOwn已获得FDA和EMA的孤儿药认定 首个3期临床试验(NCT03280056)已完成 第二个3b期试验即将启动 [11] - 公司将继续保持与FDA的透明沟通 探索可能的监管路径 以便当前ALS患者能够获得NurOwn治疗 [3][8] 市场前景 - ALS是一种快速进展的神经退行性疾病 目前有效的疾病修饰治疗方案仍然有限 [4] - 除ALS外 公司已完成MSC-NTF细胞治疗进展型多发性硬化症(MS)的2期临床试验(NCT03799718) 并获得美国国家多发性硬化症协会资助 [11] - 公司正在推进基于外泌体的技术平台 近期获得美国专利商标局的基础专利授权通知 强化了再生医学领域的知识产权组合 [11]

核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics公布了NurOwn®在ALS患者中的新生存数据 显示90%的参与者(9/10)存活超过5年 远高于通常ALS患者约10%的五年存活率 [1][7] - 中位生存期为6 8年(范围6-7年) 其中6名患者在症状出现后7年仍存活 这些数据支持即将开展的3b期临床试验 [4][7] - 公司高管表示这些结果提供了真实世界的证据 支持NurOwn在ALS治疗中的潜在临床价值 并强调了与FDA达成SPA协议的重要性 [4] 临床试验数据 - 扩展访问计划(EAP)纳入了10名完成3期临床试验的ALS患者 基线平均ALSFRS-R评分为35 8(范围32-40) EAP开始时降至31 4(范围27-38) [2] - 观察到的生存期显著长于典型ALS患者 仅1例死亡为选择性安乐死 其余9例均超过5年生存期 [7] - 这些数据为即将开展的注册性3b期对照临床试验提供了科学依据 [4] 产品与技术 - NurOwn®是自体MSC-NTF细胞技术平台 通过分泌高水平神经营养因子(NTFs)和免疫调节细胞因子 靶向神经退行性疾病的病理机制 [5] - 该技术已获得FDA和EMA的孤儿药认定 用于ALS治疗 [8] - 除ALS外 公司还在进行多发性硬化症(MS)的2期临床试验 并开发基于外泌体的异体治疗平台 [8] 公司发展 - BrainStorm专注于开发成人干细胞疗法治疗神经退行性疾病 核心平台为NurOwn®技术 [6] - 公司近期获得美国专利商标局关于外泌体技术的专利授权 加强了再生医学领域的知识产权组合 [8] - 已完成ALS的3期临床试验(NCT03280056) 即将启动与FDA达成SPA协议的3b期试验 [8]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025年第一季度财务详情可参考上周四发布的新闻稿和提交给美国证券交易委员会（SEC）的10 - Q文件 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 NurOwn技术平台业务 - 美国FDA已批准公司启动NurOwn用于早期肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的3b期关键试验，该试验设计已与FDA在特殊协议评估（SPA）下达成一致，降低了监管风险 [6] - 计划在特拉维夫索尔斯基医疗中心启动3b期试验的初始生产，随后将技术转让给Pluri以扩大生产能力，并已与Pluri签署意向书，预计很快签订最终合同 [8] - 已确定一家领先的美国临床站点，该站点已成功通过FDA检查，正在敲定意向书，即将公布详细信息 [8] - 正与美国约15家领先临床中心就临床试验协议进行积极谈判，这些中心将作为3b期试验的站点 [10] - 3b期试验名为“Endurance”，相关细节已发布在ClinicalTrials.gov网站上，包括研究计划、主要和次要终点以及预计参与的临床站点列表 [11] 外泌体项目业务 - 公司的外泌体项目进展令人鼓舞，其专有的同种异体外泌体平台在肺部疾病模型中产生了有前景的临床前数据，显示出治疗和预防效果 [31] - 正在准备一份手稿，详细介绍外泌体在慢性阻塞性肺疾病（COPD）临床前模型中的疗效，此前已有关于外泌体在急性呼吸窘迫综合征（ARDS）模型中疗效的出版物 [31] - 早期使用外泌体治疗可显著减少因博来霉素（一种已知具有肺毒性的化疗药物）引起的肺部炎症，并在两周后显著降低肺纤维化程度 [32] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的首要任务是执行NurOwn的临床开发计划，启动3b期关键试验，若试验成功并获批，NurOwn有望成为重要的ALS治疗方法 [6][12] - 积极寻求战略资金协议，以确保有足够资金启动和完成临床试验，目前正在推进包括潜在战略投资和非稀释性赠款在内的多种融资机会 [14] - 科学团队积极与学术界和行业同行交流，分享最新数据和见解，参与了波士顿的年度ALF药物开发峰会 [12] - 外泌体项目方面，公司正在积极寻求战略合作伙伴，推动该项目进入临床开发阶段，同时扩大全球知识产权组合 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临重大财务限制，这是当前许多小型生物技术公司面临的现实情况，但公司团队的奉献和不懈努力令人钦佩，在有限的财务资源下取得了重大进展 [13] - 公司认为NurOwn若在研究中成功并获批，有望成为重要且有价值的ALS治疗方法，公司致力于以最高的科学严谨性执行试验 [12] 其他重要信息 - 公司在ALS峰会上展示了多项研究成果，包括对ALS生物标志物的分析、NurOwn的多模态作用机制、临床前实验结果以及基因子研究结果等 [17][18][22] - 此前3a期研究中对患者脑脊液（CSF）样本的分析显示，NurOwn治疗与神经炎症和神经退行性生物标志物的减少以及抗炎和神经保护生物标志物的增加有关 [18] - 临床前实验表明，NurOwn具有免疫调节、神经保护和神经再生特性 [18][19] - 对神经丝轻链（NfL）作为ALS疾病进展和治疗监测生物标志物的临床应用进行了回顾，早期使用NurOwn治疗可导致NfL水平更大幅度降低 [20] - 基因子研究显示，UNC13A基因型可能影响NurOwn治疗反应，杂合子携带者对NurOwn治疗的反应率与安慰剂相比有统计学显著差异 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否在没有适当资金的情况下启动试验？ - 尽管过去一年半财务状况面临挑战，但公司在试验准备方面取得了重大进展，包括技术转让、FDA监管提交、站点选择和合同研究组织（CRO）合作等。然而，启动和成功执行此类临床试验需要强大且可持续的现金流，因此确保适当的资金对于启动试验至关重要，公司正在积极寻求多种融资途径 [24][25] 问题2: 试验命名为“Endurance”的含义是什么？ - “Endurance”这个名字是为了与ALS社区产生深刻共鸣，它是对ALS患者及其家人所展现出的非凡力量、坚韧和坚定精神的致敬，同时也强调了公司在科学研究中坚持不懈的承诺，以及为ALS患者提供有意义治疗选择的使命 [26] 问题3: 公司是否也会在美国进行生产？ - 扩大在美国的生产规模是公司的关键战略目标，公司将在未来几天宣布与一家美国设施签订意向书，该设施有成功通过FDA检查并生产其他产品的记录，这是公司未来商业化和供应链安全计划的重要一步 [28] 问题4: 外泌体项目有何进展，是否继续推进？ - 公司对其外泌体项目的进展感到鼓舞，该项目在治疗呼吸系统和炎症性疾病方面显示出强大潜力，专有的同种异体外泌体平台产生了有前景的临床前数据，公司正在准备一份手稿，详细介绍外泌体在COPD临床前模型中的疗效，并积极寻求战略合作伙伴，推动该项目进入临床开发阶段，同时扩大全球知识产权组合 [31][32] 问题5: 在即将进行的3b期试验中，能否根据ANK13A进行分层，这一关联是探索性研究还是已在SPA协议中确定？ - 根据与FDA的特殊协议评估（SPA）协议，试验方案的所有细节，包括研究人群，已经达成一致，但并非不可能或难以进行更改，需要进行讨论。目前，ANK13A相关研究仍处于探索阶段，尚未达到可作为分层点的程度，但公司将在3b期研究中进行事后分析，进一步评估NurOwn的效果 [36][37][38] 问题6: 低氧应激共培养实验中细胞恢复正常活性的机制能否作为下一次生物制品许可申请（BLA）的数据支持？ - 在低氧条件下，公司细胞富集的培养基对细胞有保护和拯救作用，可将细胞恢复到接近正常氧条件的96.5%，这一细胞培养模型虽简单，并非人体或临床模型，但对研究有支持作用，且已包含在公司的研究性新药申请（IND）中 [41] 问题7: 目前特拉维夫设施能处理或生产多少疗法？ - 特拉维夫设施的产能取决于使用的房间数量，随着试验阶段的滚动式入组，该设施将在最初几个月满足需求，之后将开始与Pluri合作，预计明年美国站点也将投入运营 [42] 问题8: 公司是否计划开设15个临床试验站点，每个站点的融资情况以及每月预计可入组的患者数量是多少？ - 临床试验站点信息已在ClinicalTrials.gov网站上列出，但公司尚未签署临床试验协议（CTAs），将在签署后逐步公布详细信息。公司正在制定最终的入组计划，目前无法提供确切数字。试验计划在两到三年内完成200名患者的入组和治疗，若第一阶段试验结果具有统计学意义，将提交BLA申请 [48][49]

财务数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司首要任务是执行NurOwn临床开发计划，启动关键的3b期试验，以确认其对早期ALS患者的治疗益处 [6] - 公司计划在特拉维夫索尔斯基医疗中心启动3b期试验的初始制造，随后将技术转让给Pluri以扩大制造能力，还将与美国一家有FDA检查通过记录的设施签署意向书，扩大美国制造业务 [8][30] - 公司积极与约15家美国领先临床中心就临床试验协议进行谈判，为3b期试验做准备 [10] - 公司科学团队与学术界和行业同行积极交流，分享数据和见解，参与ALS药物开发峰会等活动 [12] - 公司积极寻求战略资金协议，推进多种融资机会，包括潜在战略投资和非稀释性赠款 [14] - 公司高度重视外泌体项目进展，其专有同种异体外泌体平台有前景，正准备相关论文，积极寻求战略合作伙伴推进该项目临床开发，同时扩大全球知识产权组合 [33][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司面临重大财务限制，这是当前许多小型生物技术公司的现状，但团队仍取得显著进展，一旦获得战略资金协议，将更灵活地推进工作 [13] - 公司认为NurOwn若在试验中成功并获批，有望成为重要有价值的ALS治疗方法 [12] 其他重要信息 - 公司宣布美国FDA已批准启动NurOwn的3b期试验，此前提交的研究性新药申请修正案包含全面技术转让文件、强大质量保证和严格质量控制流程 [6] - 公司3b期试验名为Endurance，相关细节已发布在ClinicalTrials.gov上，包括研究计划、主要和次要终点以及预计参与的临床站点列表 [11] - 公司在ALS峰会上展示多项研究成果，包括NurOwn对生物标志物的影响、免疫调节和神经保护等特性，以及UNC13A基因型与NurOwn治疗反应的关联 [18][19][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司能否在没有适当资金的情况下启动试验？ - 公司虽在过去一年半财务环境具有挑战性，但在试验准备方面取得显著进展，不过启动和成功执行此类临床试验需要强大可持续的现金流，因此确保适当资金对启动试验至关重要，公司正在积极寻求多种融资途径 [25] 问题2: 试验命名为Endurance的含义是什么？ - 该名称向ALS患者及其家人的坚韧精神致敬，也体现公司在科学研究中坚持不懈的承诺，以及为ALS患者提供有意义治疗选择的使命 [27] 问题3: 公司是否会在美国进行生产？ - 扩大美国制造业务是公司关键战略目标，公司将在未来几天宣布与一家美国设施签署意向书，该设施有生产其他产品通过FDA检查的记录 [30] 问题4: 外泌体项目有何进展，是否继续推进？ - 公司对外泌体项目进展感到鼓舞，其专有同种异体外泌体平台有前景，在肺部疾病临床前模型中显示出治疗和预防效果，公司正准备相关论文，积极寻求战略合作伙伴推进该项目临床开发，同时扩大全球知识产权组合 [33][34] 问题5: 能否根据UNC13A进行分层，这一关联是探索性研究吗，在3b期试验中是否有调整空间？ - FDA尚未批准任何生物标志物作为替代指标，根据与FDA的特殊协议评估，试验方案细节已确定，虽可进行更改但需讨论，目前UNC13A研究仍具探索性，未达到可作为分层点的程度，但公司会在3b期试验中进一步评估 [37][38][39] 问题6: 低氧应激共培养是否恢复正常活性，其作用机制能否用于下次生物制品许可申请的数据包？ - 公司细胞富集的培养基对低氧条件下的细胞有保护和拯救作用，使其恢复到接近正常氧条件的96.5%，这一细胞培养模型虽简单，但对研究有支持作用，也包含在公司研究性新药申请中 [43] 问题7: 目前特拉维夫设施能处理或生产多少疗法？ - 这取决于使用的房间数量，该设施将在最初几个月满足需求，之后将与Pluri合作，预计明年美国站点也将投入运营 [44] 问题8: 公司是否计划开设15个临床试验站点，每个站点启动需要什么条件，根据制造能力每月可招募多少患者？ - 临床试验站点信息已在ClinicalTrials.gov上列出，但公司尚未签署临床试验协议，将逐步公布相关信息，公司正在制定患者招募计划，计划在两到三年内完成200名患者的试验，如果第一阶段试验有统计学显著结果，将提交生物制品许可申请 [49][50]

公司运营基本情况 - 公司目前在美国和以色列共雇佣29名员工，研发中心位于以色列佩塔提克瓦，在特拉维夫的索拉斯基医疗中心租赁GMP制造中心[86] 上市合规与股权相关 - 公司需满足250万美元的最低股东权益要求以符合纳斯达克上市规则5550，已获延期至2025年6月30日恢复合规[87] - 2025年3月31日，公司与某机构持有人达成诱导要约，持有人可行使现有认股权证购买最多1381383股公司普通股[87] - 2024年9月30日公司进行1比15反向股票分割，每15股普通股合并为1股[157] 业务进展与活动 - 2025年4月10日，公司向FDA提交了用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的NurOwn®的研究性新药（IND）修正案[88] - 2025年5月8日，Bob Dagher在国际细胞与基因治疗学会（ISCT）2025年年会上展示了NurOwn®的新药物基因组学数据[88] - 2025年5月13日，公司参加了在波士顿举行的第4届年度ALS药物开发峰会[88] NurOwn®临床试验情况 - NurOwn®已完成3期ALS和2期PMS临床试验，2020年11月17日公布3期ALS试验的顶线数据[83] - 2023年9月27日，咨询委员会以17票反对、1票赞成、1票弃权的结果，认为NurOwn®未证明对轻至中度ALS有显著疗效[83] - 2024年4月9日，公司获得FDA关于NurOwn®在ALS的3b期试验设计的特别协议评估（SPA）书面协议[83] - 2024年6月26日，公司与FDA就NurOwn®用于ALS的3b期临床试验的化学、制造和控制（CMC）方面达成一致[83] - 公司于2022年9月9日提交NurOwn®治疗ALS的BLA，2023年11月3日撤回，2024年4月9日获FDA关于3b期试验设计的SPA协议，6月26日就CMC方面与FDA达成一致[97] - 公司完成两项1/2期和一项2期ALS开放标签试验，1期试验12名患者参与，2期剂量递增研究14名患者参与[98][99] - 2016年1月，两项1/2期和2期开放标签试验结果显示MSC - NTF细胞治疗后疾病进展减缓[100] - 美国2期随机试验48名患者按3:1随机分组接受NurOwn®或安慰剂治疗[102] - 2期试验中NurOwn®治疗耐受性良好，多项次要疗效终点达标，快速进展亚组治疗效果更好[104][105][107] - 3期试验中NurOwn®总体耐受性良好，但未达统计学显著结果，原假设NurOwn®治疗组有效反应率35%，安慰剂组15%，实际NurOwn®组32.6%，安慰剂组27.7%（p = 0.453）[111][112] - 3期试验次要疗效终点中，NurOwn®组ALSFRS - R总得分平均变化为 - 5.52，安慰剂组为 - 5.88，差值0.36（p = 0.693）[112] - 3期试验中疾病早期预指定亚组（ALSFRS - R基线得分≥35），NurOwn®在主要和关键次要终点有临床意义的治疗反应，NurOwn®组主要终点反应率34.6%，安慰剂组15.6%（p = 0.305）[112] - 应用TST和ITL敏感性分析方法分别排除23%（n = 44）和16%（n = 30）的试验参与者，控制ALSFRS - R地板效应后，NurOwn®治疗组临床反应率更高[112] - 2022年8月12日公布的NurOwn® 3期临床试验新分析纠正原数据，在预指定疗效亚组（基线得分至少35）中，重要次要终点平均ALSFRS - R变化有超2分的统计学显著治疗差异（p = 0.050）[114] - 2022年8月15日公司宣布提交NurOwn®治疗ALS的生物制品许可申请（BLA），9月9日提交，11月10日收到FDA的RTF信，信中指出BLA不完整无法进行实质性审查[115] - 2023年2月6日公司通知FDA请求以抗议方式提交NurOwn®治疗ALS的BLA，2月7日BLA重新提交[116] - 2023年9月27日咨询委员会投票结果为17人反对、1人赞成、1人弃权，认为NurOwn®治疗轻至中度ALS未显示出实质性有效性证据[117][130] - 2023年10月18日公司宣布撤回NurOwn®的BLA，11月3日完成撤回，该决定与FDA协调且被视为无偏见撤回[117][130] - 2024年2月23日公司向FDA提交NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验的特别协议评估（SPA）申请，4月9日收到FDA关于3b期试验设计的书面协议[117][130] - 2024年6月26日公司宣布在NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验的化学、生产和控制（CMC）方面与FDA达成一致[119][130] - 2021年3月24日公司宣布2期PMS试验积极数据，20名患者入组，18人接受治疗，16人（80%）完成研究[141] - 2期PMS试验患者平均年龄47岁，56%为女性，平均基线EDSS评分为5.4[141] - 2期PMS试验中，NurOwn®治疗患者T25FW较基线改善10%，9 - HPT优势手较基线改善4.8%，而匹配历史对照组分别恶化1.8%和1.4%[145] NurOwn®生产合作情况 - 2017年进行验证研究，表明间充质干细胞（MSC）可在液氮气相中长期储存并保持特性，冷冻保存的MSC能分化为NurOwn®[120] - 公司与希望之城和丹娜法伯癌症研究所合作，为3期临床研究制造NurOwn®成人干细胞和安慰剂[121] - 2020年10月22日公司与Catalent合作制造NurOwn®，若获FDA批准，Catalent将负责商业规模生产[122] NurOwn®扩大使用计划 - 2020年12月14日公司宣布NurOwn®扩大使用计划（EAP），为完成3期治疗和评估且符合特定标准的ALS患者提供NurOwn®[131] - 2021年有10名完成3期研究的合格患者参加EAP，8人完成全部3次治疗，2人接受2次治疗后退出，无严重不良事件[135] 公司收入情况 - 2019年第一季度至2020年第四季度，公司通过HE途径治疗12名ALS患者，获得340万美元收入但未覆盖试验成本[137] 公司获赠款情况 - 2017年公司获CIRM 1591.239万美元赠款用于ALS 3期研究，已全额收到[147] - 截至2025年3月31日，公司已收到NMSS 49.533万美元赠款中的35.2156万美元[148] - 截至2025年3月31日，公司已收到ALS协会和I AM ALS联合赠款50万美元中的40万美元[149] 公司专利情况 - 公司持有约30项已授予专利及待申请专利，涵盖美国、欧洲及其他全球市场[150] 财务数据关键指标变化 - 收入和利润 - 从成立（2000年9月22日）至2025年3月31日，公司运营未产生任何收入，2025年第一季度运营成本和费用约为308.9万美元[170] - 2025年第一季度净亏损为286.4万美元，2024年第一季度为340.1万美元；每股净亏损分别为0.45美元和0.75美元[176] 财务数据关键指标变化 - 成本和费用 - 2025年第一季度研发支出净额为130.4万美元，较2024年第一季度的96.1万美元增加34.3万美元[172] - 2025年和2024年第一季度的一般及行政费用分别为178.5万美元和151.3万美元，增加27.2万美元[174] 财务数据关键指标变化 - 其他财务数据 - 2025年第一季度财务收入为4.6万美元，2024年第一季度为1.3万美元，因兑换汇率变化所致[175] - 2025年第一季度计算每股基本和摊薄净亏损所用的普通股加权平均股数为634.2002万股，2024年第一季度为431.5903万股[176] - 2025年3月31日，现金、现金等价物和受限现金共计182.6万美元[182] - 2025年第一季度经营活动使用的净现金为163.1万美元[183] - 2025年第一季度融资活动提供的净现金为308.6万美元，来自2021年8月9日的ATM计划下的普通股销售、短期贷款收益和认股权证行使[184] - 2025年第一季度，公司在2021年8月9日的ATM计划下出售38.8059万股普通股，获得约706美元的总收益[185] - 截至2025年3月31日的三个月，公司通过2021年8月9日的ATM出售388,059股普通股，总收益约706美元，发行成本约21美元，净收益685美元[191] - 2023年7月17日公司与买方签订证券购买协议，出售270,270股普通股及同等数量认股权证，总收益约750万美元[193] - 2024年6月27日公司与买方签订证券购买协议，出售证券总收益约400万美元[194] - 2025年4月1日公司根据认股权证诱导协议向持有人发行可购买2,762,766股普通股的认股权证[195] 管理层讨论和指引 - 公司预计临床开发和监管活动将持续亏损，经营活动现金流为负[196] - 公司预计未来需筹集大量额外资金，可能产生债务、授权知识产权、出售股权或可转换证券[198] 其他重要内容 - 公司采用Black - Scholes期权估值模型估计股份支付奖励的公允价值，假设变化可能影响净亏损和每股净亏损[201][203] - 公司没有对财务状况等有重大影响的资产负债表外安排[204] - 因符合较小报告公司标准，市场风险的定量和定性披露信息省略[205]