文章核心观点 BioCryst制药公司2024年第二季度财务表现出色，ORLADEYO净收入同比增长，全年收入指引上调，公司有望实现盈利，同时管线持续推进 [1]。 ORLADEYO产品情况 - 2024年第二季度净收入达1.083亿美元，同比增长34%，运营改善使收入超预期，付费患者比例升至74.4%，新患者启动率高，患者留存率强，超60%付费治疗患者持续用药至少一年 [2] - 超半数过敏/免疫学家极有可能为更多患者开此药，较2023年初的29%有所提升 [2] - 在欧洲和拉丁美洲获批及报销授权后，已在超20个国家上市，第二季度美国以外地区收入同比增长51%，占全球净收入11% [3] - 公司上调2024年全球净收入指引至4.2 - 4.35亿美元，此前为3.9 - 4亿美元 [1][15] 罕见病管线进展 - 计划2025年提交扩大ORLADEYO标签的监管申请，使2岁儿童可用口服颗粒剂型，有望成儿童遗传性血管性水肿的首个口服预防性疗法 [5] - 完成口服D因子抑制剂BCX10013临床评估，因临床活性低于市场其他疗法且潜在合作伙伴拒绝追加投资，计划停止开发 [6] - 预计2024年底将治疗Netherton综合征的KLK - 5抑制剂BCX17725推进至临床 [6] - 2025年计划将血浆激肽释放酶抑制剂avoralstat推进至糖尿病黄斑水肿患者临床试验，该药物可靶向视网膜血管内皮细胞的激肽释放酶 - 缓激肽系统，减少血管渗漏和水肿 [7][8] 2024年第二季度财务结果 - 总收入1.093亿美元，同比增长32.5%，主要因ORLADEYO净收入增长 [9] - 研发费用降至3760万美元，同比下降26.6%，主要因BCX10013支出减少和BCX9930项目终止，部分被其他项目投资增加抵消 [9] - 销售、一般和行政费用增至6120万美元，同比增长20%，主要因支持收入增长、新市场和国际业务的商业费用及行政费用增加 [10] - 总运营费用1.006亿美元，同比下降2.5%，非现金股票薪酬1320万美元，不包括此项的运营费用同比下降3.3% [10] - GAAP运营利润880万美元，去年同期亏损2070万美元；非GAAP运营利润2190万美元，去年同期亏损790万美元 [1][11] - 利息费用2470万美元，同比下降14.5%，主要因特许权融资义务相关利息摊销减少 [11] - 净亏损1270万美元，合每股0.06美元，去年同期亏损7530万美元，合每股0.40美元，去年有2900万美元一次性债务清偿费用 [12] - 截至6月30日，现金、现金等价物、受限现金和投资总计3.381亿美元，去年同期为4.157亿美元，第二季度运营现金使用0.2亿美元 [12] 非GAAP备考财务指标 - 提供非GAAP指标有助于公司和投资者更好理解财务表现，应作为GAAP指标补充 [13] - 2023年第二季度和前六个月的调整后净亏损及调整后每股收益、2024年第二季度和前六个月的非GAAP运营利润为非GAAP财务指标 [14] 2024年财务展望 - 基于运营改善和市场需求，上调ORLADEYO全年全球净收入指引至4.2 - 4.35亿美元 [15] - 维持此前运营费用展望，预计全年运营费用3.65 - 3.75亿美元，与2023年持平，不包括非现金股票薪酬和一次性费用 [15] - 有信心2024年实现全年运营利润，2025年下半年接近季度正每股收益和正现金流，2026年实现盈利和正现金流，且无需额外融资 [16]

文章核心观点 - 华尔街预计BioCryst制药公司2024年第二季度收益和收入同比增长，实际结果与预期的对比或影响短期股价，虽难以确定该公司能否超预期盈利，但投资前仍需关注盈利预期偏差和Zacks排名等因素 [1][8] 分组1：BioCryst制药公司预期情况 - 公司预计在即将发布的报告中公布每股0.19美元的季度亏损，同比变化+20.8%，收入预计为9827万美元，同比增长19.1% [2] - 过去30天该季度的共识每股收益预期下调2.7%至当前水平 [2] 分组2：盈利预期偏差模型 - Zacks盈利预期偏差（Earnings ESP）将最准确估计与Zacks共识估计进行比较，正的Earnings ESP理论上表明实际盈利可能偏离共识估计，该模型对正的ESP读数预测能力显著 [3] - 正的Earnings ESP结合Zacks排名1、2或3是盈利超预期的有力预测指标，出现这种组合的股票近70%的时间会产生正向惊喜，负的Earnings ESP读数不代表盈利未达预期 [4] 分组3：BioCryst制药公司盈利预测情况 - 公司最准确估计低于Zacks共识估计，Earnings ESP为 -8.62%，目前股票Zacks排名为1，难以确定公司能否超预期盈利 [5][6] - 上一季度公司预期每股亏损0.23美元，实际亏损0.17美元，盈利惊喜为+26.09%，过去四个季度公司三次超预期盈利 [7] 分组4：Ardelyx公司预期情况 - Ardelyx公司预计2024年第二季度每股亏损0.10美元，同比变化 -25%，本季度收入预计为5573万美元，同比增长149.6% [9] - 过去30天Ardelyx公司的共识每股收益预期上调14%至当前水平，较高的最准确估计使其Earnings ESP为3.92%，结合Zacks排名3，表明该公司很可能超预期盈利，过去四个季度该公司三次超预期盈利 [9]

公司财务信息 - 公司将于2024年8月5日公布2024年第二季度财务结果 [1] 公司会议安排 - 公司管理层将于8月5日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供公司最新情况 [1] - 国内拨打1 - 844 - 481 - 2942，国际拨打1 - 412 - 317 - 1866可接入直播电话 [1] - 公司网站投资者板块将提供电话会议的直播和回放 [1] 公司简介 - 公司是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见病患者生活 [2] - 公司利用结构导向药物设计专业知识，开发针对难治疾病的一流口服小分子和蛋白质疗法 [2] - 公司已将首款每日一次口服血浆激肽释放酶抑制剂ORLADEYO®商业化，并推进小分子和蛋白质疗法管线 [2] 公司联系方式 - 联系人John Bluth，电话+1 919 859 7910，邮箱jbluth@biocryst.com [2]

文章核心观点 - BioCryst Pharmaceuticals是一家专注于开发治疗补体介导和罕见疾病的生物技术公司 [2] - 公司的主要产品是Orladeyo,占总收入的95.8% [2][10] - Orladeyo是首个获批用于预防遗传性血管性水肿(HAE)发作的口服每日疗法 [10] - Orladeyo在美国和欧洲等地区已获批上市,并正在拓展至南美等新市场 [11] - 公司预计Orladeyo在2024年将实现3.9-4亿美元的收入 [11] - 公司还有其他管线产品正在开发,包括用于补体介导疾病和罕见皮肤病的候选药物 [14] Orladeyo业务概况 - Orladeyo是公司的核心产品,占据了绝大部分收入 [2][10] - Orladeyo于2020年获FDA批准,成为首个获批用于预防HAE发作的口服每日疗法 [10] - Orladeyo在欧洲和南美等地区也陆续获批上市,拓展了国际市场 [11] - 公司正在进一步开发Orladeyo用于儿童HAE患者的适应症 [14] - 临床数据显示Orladeyo能有效控制HAE发作,且副作用较少 [15] 公司财务状况 - 公司负债较重,主要包括5.31亿美元的专利权融资和3.085亿美元的长期贷款 [17][18][19][20] - 公司短期流动性充足,但现金流量较大,短期现金流可持续性存在风险 [21][23][28] - 公司预计未来收入将快速增长,有望在2025年实现盈利 [22][23][26] - 公司估值合理,EV/销售比率略高于行业中值,但考虑到高增长,估值仍有吸引力 [26]

文章核心观点 - BioCryst Pharmaceuticals获Zacks评级升级至强力买入，反映盈利预期上升，或对股价产生积极影响 [1][2] 评级依据 - Zacks评级核心是公司盈利情况变化，系统跟踪当前和次年的Zacks共识预期 [1] 盈利预期对股价的影响 - 公司未来盈利潜力变化与股价短期走势强相关，机构投资者会根据盈利和盈利预期计算股票公允价值并进行买卖，进而导致股价变动 [3] - 盈利预期上升和评级上调意味着BioCryst业务改善，投资者应推动股价上涨 [3] Zacks评级系统优势 - 该系统利用盈利预期修正的力量，将股票分为五个等级，有良好的外部审计记录，自1988年以来Zacks排名第一的股票平均年回报率为25% [4] BioCryst盈利预期修正情况 - 截至2024年12月的财年，该制药商预计每股收益为 - 0.65美元，较上年报告数字变化35% [5] - 过去三个月，Zacks对该公司的共识预期提高了4.8% [5] 总结 - Zacks评级系统对所有股票保持买入和卖出评级的均衡比例，只有前5%的股票获强力买入评级，前20%的股票显示出优越的盈利预期修正特征，有望在短期内跑赢市场 [6] - BioCryst升级至Zacks排名第一，处于Zacks覆盖股票的前5%，暗示股价近期可能上涨 [7]

文章核心观点 BioCryst公司宣布其药物ORLADEYO获秘鲁药品总局批准用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作，公司与Pint Pharma合作在泛拉丁美洲推广该药物 [1][2] 药物获批情况 - 秘鲁药品总局批准ORLADEYO用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作的预防 [1] - ORLADEYO此前已获智利、阿根廷、巴西和墨西哥监管机构批准 [2] 合作情况 - 公司与Pint Pharma独家合作，在泛拉丁美洲地区注册和推广ORLADEYO，Pint负责获取和维持营销授权及商业化 [2] 药物介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门设计用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作的口服疗法，每日一粒可降低血浆激肽释放酶活性来预防发作 [3] 美国适应症 - ORLADEYO作为血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作 [4] 药物使用限制 - ORLADEYO治疗急性遗传性血管性水肿发作的安全性和有效性未确立，不应用于治疗急性发作 [5] - 不建议每日剂量高于150mg，可能导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 高于推荐的每日150mg剂量会出现QT间期延长且呈浓度依赖性 [6] - 服用ORLADEYO的患者常见不良反应为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害患者建议每日随餐口服110mg [6] - P - gp诱导剂可能降低ORLADEYO疗效，不建议与ORLADEYO联用 [6] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，300mg剂量是P - gp抑制剂，与相关药物联用时需适当监测和调整剂量 [7] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性未确立 [7] - 缺乏ORLADEYO在孕期使用的相关数据，也无关于其在母乳中的存在、对婴儿影响及对乳汁分泌影响的数据 [7] 公司介绍 - BioCryst是全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见病患者生活，利用结构导向药物设计专业知识开发小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化并推进管线研发 [8]

文章核心观点 BioCryst制药公司宣布将在2024年5月31日至6月3日西班牙巴伦西亚举行的欧洲过敏和临床免疫学会会议上展示口服、每日一次的ORLADEYO®（berotralstat）用于遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗的新数据 [1] 公司信息 - BioCryst是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者的生活，利用结构导向药物设计专业知识开发一流口服小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO®（berotralstat）商业化，并推进小分子和蛋白质疗法管线 [7] 产品信息 ORLADEYO®（berotralstat）介绍 - 是首款也是唯一一款专门为预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作而设计的口服疗法，每天一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [2] 美国适应症 - 是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作 [3] 使用限制 - 治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应使用其治疗急性HAE发作，不建议每日一次剂量高于150mg，因为可能导致QT间期延长 [4] 重要安全信息 - 剂量高于推荐的每日一次150mg时，观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [5] - 接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [5] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日一次随餐口服110mg [5] - berotralstat是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂可能降低berotralstat血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [5] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随用药，建议进行适当监测和剂量滴定；300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与ORLADEYO合用时，建议对P - gp底物（如地高辛）进行适当监测和剂量滴定 [6] - 12岁以下儿科患者使用ORLADEYO的安全性和有效性尚未确定 [6] - 没有足够数据来告知ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险，没有关于berotralstat在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据 [6] 会议信息 - 公司将在会议上展示两篇摘要，分别为《遗传性血管性水肿中减毒雄激素使用的不良健康结局以及患者和医生的观点》（2024年5月31日12:00 - 13:00（CEST））和《正常C1抑制剂遗传性血管性水肿患者使用berotralstat的有效性和安全性：欧洲病例系列》（2024年6月2日09:06 - 09:18（CEST）） [1]

文章核心观点 BioCryst公司宣布其药物ORLADEYO获墨西哥监管机构批准用于特定人群遗传性血管性水肿（HAE）发作预防，该药物此前已在智利、阿根廷和巴西获批 [1][2] 药物获批情况 - 墨西哥联邦卫生风险防范委员会（COFEPRIS）批准口服、每日一次的ORLADEYO用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的预防 [1] - ORLADEYO此前已获智利、阿根廷和巴西监管机构批准，此次获批后在泛拉丁美洲地区四个国家获批 [1][2] 合作情况 - BioCryst与Pint Pharma GmbH达成独家合作，由Pint负责在泛拉丁美洲地区获得和维持ORLADEYO的营销授权并进行商业化推广 [2] 药物介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门设计用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服疗法，每日一粒胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [3] 美国适应症 - ORLADEYO是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作 [4] 药物使用限制 - ORLADEYO治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应用于治疗急性HAE发作 [5] - 不建议每日剂量超过150mg，因为可能导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 剂量高于推荐的每日150mg时，观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [6] - 接受ORLADEYO治疗的患者中，最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日随餐口服110mg [6] - 贝罗司他是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂可能降低贝罗司他血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [6] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随用药，建议进行适当监测和剂量滴定 [7] - 300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与P - gp底物（如地高辛）合用时，建议进行适当监测和剂量滴定 [7] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定 [7] - 尚无足够数据告知ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险，也无关于贝罗司他在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据 [7] 公司介绍 - BioCryst是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者的生活，利用其在结构导向药物设计方面的专业知识开发一流或同类最佳的口服小分子和蛋白质疗法 [8] - 公司已将ORLADEYO商业化，并正在推进一系列小分子和蛋白质疗法的研发 [8]

文章核心观点 - 公司公布口服药ORLADEYO新的真实世界证据，显示美国遗传性血管性水肿（HAE）患者使用该药治疗后医疗资源利用率显著降低，为患者和支付方带来集体利益 [1][2] 研究情况 - 研究在2024年国际药物经济学和结果研究协会会议（ISPOR）上以海报形式展示，分析美国HAE患者行政索赔数据，聚焦2020年12月至2022年12月开始使用ORLADEYO且基线连续参保至少6个月的符合条件患者 [1][2] - 研究人群分总体（n=260）、有HAE长期预防治疗（LTP）史（n=126）和无LTP史但有按需治疗史（n=67）两个亚组，总体平均（中位）随访时长12（13）个月，LTP治疗有经验患者13（13）个月，LTP治疗无经验但有按需治疗史患者13（14）个月 [3] 研究结果 - 总体研究人群使用ORLADEYO后医疗资源利用率显著降低（p<0.05），全因住院率降低34%、门诊或急诊就诊率降低14%，血管性水肿相关住院率降低52%、门诊或急诊就诊率降低44% [4] - 两个亚组使用ORLADEYO后医疗资源利用率也显著降低（p<0.05），LTP有经验患者血管性水肿相关住院率降低54%、门诊或急诊就诊率降低37%，LTP无经验但有按需治疗史患者血管性水肿相关住院率降低62%、门诊或急诊就诊率降低45% [4] ORLADEYO介绍 - 是首个也是唯一专门用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服疗法，每日一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶活性预防HAE发作 [5] - 是血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防12岁及以上成人和儿科患者HAE发作，未确定治疗急性HAE发作的安全性和有效性，不应用于治疗急性HAE发作，不建议每日剂量高于150mg [6][7][8] 公司介绍 - 是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者生活，利用结构导向药物设计专业知识开发一流口服小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并推进小分子和蛋白质疗法管线 [11]

公司经营风险 - 公司自成立以来一直亏损，可能永远无法盈利，未来可能需要筹集额外资金[11] - 公司的成功取决于管理产品候选管道、推进产品候选进入各开发阶段、获得并维持产品候选商业销售监管批准的能力，开发和监管过程复杂、不确定、漫长且昂贵[12] - 公司严重依赖第三方进行产品候选开发和商业化，无法建立和维持合作关系或第三方未能履行义务会对业务产生重大不利影响[13] - FDA或外国监管机构批准公司产品的仿制药版本，会对产品销售产生不利影响[14] - 公司扩张发展和监管能力、实施销售和营销能力，可能在管理增长方面遇到困难，扰乱运营[15] - 公司面临激烈竞争，无法有效竞争会降低产品需求，他人的发展可能使产品、产品候选或技术过时或无竞争力[15] - 公司需遵守相关法律法规，不遵守会面临重大处罚和声誉损害，还可能面临新立法和监管提案增加合规成本[16] - 公司面临产品责任风险，产品责任保险可能不足[17] - 公司业务国际扩张面临多种风险，如英国脱欧增加欧洲业务的监管和法律复杂性[18] - 公司主要依赖单一制造商生产药品成分和成品，依赖单一专业药房在美国分销药品，若制造或分销出现问题，会影响商业产品采购、收入和候选产品[97][98] 公司股价风险 - 公司股价一直且可能继续高度波动，会导致普通股投资价值大幅下降[20] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为467,892千美元，较2023年12月31日的516,960千美元下降9.5%[25] - 2024年第一季度，公司实现收入92,761千美元，较2023年同期的68,778千美元增长34.9%[27] - 2024年第一季度，公司净亏损35,379千美元，较2023年同期的53,333千美元收窄33.6%[27] - 2024年第一季度，公司经营活动净现金使用量为53,684千美元，较2023年同期的47,512千美元增加13.0%[31] - 2024年第一季度，公司投资活动净现金流入为28,756千美元，而2023年同期为净现金流出107,109千美元[31] - 2024年第一季度，公司融资活动净现金使用量为1,048千美元，而2023年同期为净现金流入5,077千美元[31] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物和受限现金为86,131千美元，较期初的112,447千美元减少23.4%[31] - 2024年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.17美元，较2023年同期的0.28美元收窄39.3%[27] - 截至2024年3月31日，公司股东权益赤字为476,167千美元，较2023年12月31日的455,528千美元增加4.5%[25] - 2024年第一季度，公司加权平均流通股数为206,064千股，较2023年同期的188,509千股增加9.3%[27] - 2024年第一季度总营收为9276.1万美元，2023年同期为6877.8万美元，ORLADEYO产品2024年第一季度美国市场营收7996.6万美元，其他地区营收890.1万美元，2023年同期分别为6084.9万美元和756.5万美元[103][104] - 截至2024年3月31日，公司按公允价值计量的资产总计25222.1万美元，其中美国政府及其机构债务为25124万美元，存款证为98.1万美元；2023年12月31日总计27834.4万美元，其中美国政府及其机构债务为27735.8万美元，存款证为98.6万美元[107] - 截至2024年3月31日，公司有14项证券处于未实现亏损状态，总估计公允价值为17143.7万美元，公司认为未实现亏损是由利率变化导致的暂时下跌[107] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，ORLADEYO产品销售应收账款净额分别为5640.4万美元和5414.9万美元，RAPIVAB产品销售应收账款分别为6.04万美元和5.05万美元[113] - 截至2024年3月31日，来自合作伙伴的特许权使用费应收账款总计357.8万美元，其中已开票8.6万美元，未开票349.2万美元；2023年12月31日总计229.6万美元，均为未开票金额[114] - 截至2024年3月31日，公司总库存为31,380美元，较2023年12月31日的30,282美元有所增加；净库存为29,781美元，较2023年12月31日的28,683美元有所增加[118] - 截至2024年3月31日，2020 RPI特许权协议余额为176,554美元，2021 RPI特许权协议余额为184,666美元，OMERS特许权协议余额为169,354美元，总计530,574美元[131] - 截至2024年3月31日，公司根据Pharmakon贷款协议的总借款为30万美元，利息费用为9974美元，其中50%即4987美元作为PIK利息支付并计入本金，借款总额达318,650美元[140] - Pharmakon贷款协议下Tranche A贷款的债务费用和发行成本总计11,147美元，2024年第一季度递延融资摊销为266美元[141] - 2024年第一季度，公司经营租赁费用为59万美元，融资租赁费用为48.4万美元[149] - 截至2024年3月31日，经营租赁加权平均剩余期限为9.4年，折现率为10.89%；融资租赁加权平均剩余期限为2.8年，折现率为7.59%[152] - 截至2024年3月31日，经营租赁资产净额为886.4万美元，负债总额为969.4万美元；融资租赁资产净额为401.8万美元，负债总额为414.8万美元[153][154] - 2024年和2023年第一季度，公司记录的基于股票的薪酬费用分别为13,652,000美元和14,007,000美元[162] - 2024年第一季度总营收9280万美元，2023年同期为6880万美元，增长因ORLADEYO净收入增加2050万美元和帕拉米韦销售特许权使用费增加350万美元；产品销售成本2024年第一季度为130万美元，2023年同期为90万美元，增长因ORLADEYO销售增加[205] - 2024年第一季度研发费用降至4650万美元，2023年同期为4840万美元，降幅约4%，主要因D因子项目费用减少[207] - 2024年第一季度贝罗曲司他研发费用为1195.8万美元，2023年同期为950.1万美元，增幅约26%[207] - 2024年第一季度D因子项目研发费用为1048万美元，2023年同期为2618.5万美元，降幅约60%[207] - 2024年第一季度帕拉米韦研发费用为34.9万美元，2023年同期为40.7万美元，降幅约14%[207] - 2024年第一季度其他研发费用为2370.6万美元，2023年同期为1229.5万美元，增幅约93%[207] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为5940万美元，2023年同期为4790万美元，增幅约24%[208] 公司业务产品情况 - 公司主要产品为用于预防遗传性血管性水肿发作的ORLADEYO和治疗急性单纯性流感的RAPIVAB，ORLADEYO于2020年12月在美国获批，在多个全球市场也获批准[39] - 公司产品销售收入主要来自ORLADEYO和帕拉米韦销售，收入在客户取得产品控制权时确认，通常为交付时[48] - ORLADEYO净收入按净销售价格记录，需对政府回扣、销售折让、共付费用援助计划成本和产品退货等建立储备[49] - 公司合作及其他收入主要来自与第三方的合作和许可协议，包括许可费、服务费和特许权使用费等[55] - 公司预计ORLADEYO全球商业市场年净收入峰值达10亿美元，约80%来自美国[194] - 2024年第一季度ORLADEYO销售收入情况在“经营成果”中讨论，未来收入受多种因素影响[195] - 2024年2月19日意大利药品管理局确定ORLADEYO报销并推荐用于符合条件的12岁及以上患者预防HAE复发；2月23日公布ORLADEYO真实世界使用新分析；4月17日巴西卫生监管机构批准ORLADEYO用于成人和12岁及以上儿科患者预防HAE发作[203] - 2024年5月6日APeX - P试验评估ORLADEYO在2至<12岁儿科HAE患者中的试验完成入组，预计2025年提交监管申请扩大标签[204] - 2024年5月6日公司宣布BCX10013概念验证试验按计划进行，预计今年晚些时候决定合作或终止该项目[204] - 2024年5月6日公司预计2024年底将BCX17725推进至临床试验[204] 公司财务报表编制及政策 - 公司编制财务报表需管理层进行估计和假设，包括净产品销售、特许权融资义务、库存准备金等计算[44] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，受限现金分别为179.8万美元和180.4万美元，主要用于伯明翰租赁的信用证[60] - 公司投资政策旨在确保资金安全和流动性，投资于高信用质量的可销售债务证券，平均投资组合期限不超过12个月[61] - 公司将所有投资分类为可供出售投资，按公允价值报告，未实现损失若非暂时性则计入运营[62] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，无按公允价值定期计量的负债[66] - 公司贸易应收款主要来自产品销售，付款期限一般为30至90天[67] - 公司存货主要涉及ORLADEYO等，按成本与可变现净值孰低计量[69] - 计算机设备和办公设备折旧年限为三年，实验室设备等为五年[72] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，应计费用账面价值接近公允价值[75] - 公司研发成本在发生时费用化，分为直接和间接费用[77][79] - 公司租赁资产包括房地产、实验室和办公设备，按相关准则核算[81] - 公司股份支付按公允价值确认费用，使用Black - Scholes模型估值[84] - 公司对几乎所有潜在税收资产计提了估值备抵[89] - 自2022年起，1986年修订的《国内税收法》第174条修正案规定研发支出不能在发生当年立即扣除，需根据活动地点在5年或15年内资本化并摊销[90] - 公司外国子公司功能货币主要是当地货币，资产和负债按资产负债表日汇率折算，收入和费用按当期平均汇率折算，折算调整计入累计其他综合收益[91][92] - 截至2024年3月31日和2023年3月31日，因具有反摊薄效应，公司计算摊薄后普通股股东每股净亏损时分别排除潜在普通股45704股和55535股，其中包括未行使的股票期权、受限股单位奖励和购买普通股的认股权证[93][94] 公司融资及股权情况 - 2020年公司与RPI签订协议，以125,000美元出售ORLADEYO特定特许权使用费收款权，RPI有权按分级比例收取美国和欧洲关键市场及其他市场的特许权使用费，年净销售额350,000美元及以下按8.75%，350,000 - 550,000美元按2.75% [119] - 2021年公司与RPI签订协议，以150,000美元出售特定特许权使用费收款权，RPI有权按分级比例收取ORLADEYO直接销售额的特许权使用费，年净销售额350,000美元及以下按0.75%，350,000 - 550,000美元按1.75%；还可按分级比例收取BCX10013净产品销售额的特许权使用费，全球年净销售额1,500,000美元及以下按3.0%，1,500,000 - 3,000,000美元按2.0% [121][122][123] - 2021年公司与OMERS签订协议，以150,000美元出售特定特许权使用费收款权，自2024年1月1日起，OMERS有权按分级比例收取ORLADEYO直接销售额的特许权使用费，年净销售额350,000美元及以下按10.0%，350,000 - 550,000美元按3.0% [121][124] - 2021年公司与RPI签订普通股购买协议，以4,269美元溢价出售普通股，溢价已递延并通过利息费用按有效利率法摊销[132] - 2023年4月17日公司与Pharmakon签订450,000美元贷款协议，初始A类贷款300,000美元，用于偿还Athyrium信贷协议的241,787美元债务及支付费用，剩余25,805美元用于一般公司用途[133] - Pharmakon贷款协议提供三个额外定期贷款分期，每期50,000美元，可在2024年9月30日前申请，到期日为2028年4月17日[134] - Pharmakon定期贷款按季度支付利息，A类贷款在前18个月可选择将最多50%利息资本化，贷款利率为三个月有担保隔夜融资利率（SOFR）加7.00%，PIK利息支付期间为SOFR加7.25% [135] - 截至2024年3月31日的三个月，A类贷款的有效利率为13.34% [136] - 2020年12月7日，公司与Athyrium签订20万美元信贷协议，初始定期贷款12.5万美元，用于偿还43,298美元先前债务[142] - 公司行使选择权，于2022年7月29日借入Term B贷款2.5万美元和Term C贷款5万美元，共计7.5万美元[143][144] - 2023年第一季度，Athyrium定期贷款有效利率为11.88%，利息支付7142美元，递延融资摊销898美元[147] - 2023年4月17日，公司用Pharmakon贷款协议资金偿还A