文章核心观点 BioCryst制药公司2024年第二季度财务表现出色，ORLADEYO净收入同比增长，全年收入指引上调，公司接近盈利，同时管线持续推进 [1]。 ORLADEYO产品情况 - 2024年第二季度净收入达1.083亿美元，同比增长34%，运营改善使收入超预期，付费患者比例升至74.4%，新患者启动率高，患者留存率强，超60%付费治疗患者持续用药至少一年 [2] - 超半数过敏/免疫学家极有可能增加处方量，较2023年初的29%有所提升 [2] - 在欧洲和拉丁美洲获批及报销授权后，已在超20个国家上市，二季度美国以外地区收入同比增长51%，占全球净收入11% [3] - 公司上调2024年全球净收入指引至4.2 - 4.35亿美元，此前为3.9 - 4亿美元 [1][15] 罕见病管线进展 - 计划2025年提交扩大ORLADEYO标签的监管申请，使2岁儿童可用口服颗粒剂型，有望成为首个儿童遗传性血管性水肿口服预防疗法 [5] - 完成口服Factor D抑制剂BCX10013临床评估，因临床活性低于市场其他疗法且潜在合作伙伴拒绝追加投资，计划停止开发 [6] - 预计2024年底将治疗Netherton综合征的KLK - 5抑制剂BCX17725推进至临床阶段 [6] - 2025年计划将血浆激肽释放酶抑制剂avoralstat推进至糖尿病黄斑水肿患者临床试验，该药物可靶向视网膜血管内皮细胞激肽释放酶 - 缓激肽系统，减少血管渗漏和水肿 [7][8] 2024年第二季度财务结果 - 总收入1.093亿美元，同比增长32.5%，主要因ORLADEYO净收入增长33.7% [9] - 研发费用降至3760万美元，同比减少26.6%，主要因BCX10013支出减少和BCX9930项目终止，部分被其他项目投资增加抵消 [9] - 销售、一般和行政费用增至6120万美元，同比增长20%，因支持收入增长、新市场和国际业务的商业费用及会计和IT职能资源增加 [10] - 总运营费用1.006亿美元，同比减少2.5%，非现金股票薪酬1320万美元，不包括此项的运营费用同比减少3.3% [10] - GAAP运营利润880万美元，去年同期亏损2070万美元；非GAAP运营利润2190万美元，去年同期亏损790万美元 [11] - 利息费用2470万美元，同比减少14.5%，因特许权融资义务相关利息摊销减少 [11] - 净亏损1270万美元，每股亏损0.06美元，去年同期净亏损7530万美元，每股亏损0.40美元，去年有2900万美元一次性债务清偿费用 [12] - 截至6月30日，现金、现金等价物、受限现金和投资总计3.381亿美元，去年同期为4.157亿美元，二季度运营现金使用0.2亿美元 [12] 非GAAP备考财务指标 - 提供非GAAP指标有助于公司和投资者更好理解财务表现，排除一次性事件影响，便于与未来结果比较，但应作为GAAP指标补充 [13] - 2023年二季度和前六个月调整后净亏损及摊薄后每股收益、2024年二季度和前六个月非GAAP运营利润为非GAAP财务指标 [14] 2024年财务展望 - 基于运营改善和市场需求，上调ORLADEYO全年全球净收入指引至4.2 - 4.35亿美元 [15] - 维持此前运营费用展望，预计全年运营费用3.65 - 3.75亿美元，与2023年持平，不包括非现金股票薪酬和一次性费用 [15] - 有信心2024年实现全年运营利润，2025年下半年接近季度正每股收益和正现金流，2026年实现盈利和正现金流，无需额外融资 [16]

文章核心观点 BioCryst制药公司2024年第二季度财务表现出色，ORLADEYO净收入同比增长，全年收入指引上调，公司有望实现盈利，同时管线持续推进 [1]。 ORLADEYO产品情况 - 2024年第二季度净收入达1.083亿美元，同比增长34%，运营改善使收入超预期，付费患者比例升至74.4%，新患者启动率高，患者留存率强，超60%付费治疗患者持续用药至少一年 [2] - 超半数过敏/免疫学家极有可能为更多患者开此药，较2023年初的29%有所提升 [2] - 在欧洲和拉丁美洲获批及报销授权后，已在超20个国家上市，第二季度美国以外地区收入同比增长51%，占全球净收入11% [3] - 公司上调2024年全球净收入指引至4.2 - 4.35亿美元，此前为3.9 - 4亿美元 [1][15] 罕见病管线进展 - 计划2025年提交扩大ORLADEYO标签的监管申请，使2岁儿童可用口服颗粒剂型，有望成儿童遗传性血管性水肿的首个口服预防性疗法 [5] - 完成口服D因子抑制剂BCX10013临床评估，因临床活性低于市场其他疗法且潜在合作伙伴拒绝追加投资，计划停止开发 [6] - 预计2024年底将治疗Netherton综合征的KLK - 5抑制剂BCX17725推进至临床 [6] - 2025年计划将血浆激肽释放酶抑制剂avoralstat推进至糖尿病黄斑水肿患者临床试验，该药物可靶向视网膜血管内皮细胞的激肽释放酶 - 缓激肽系统，减少血管渗漏和水肿 [7][8] 2024年第二季度财务结果 - 总收入1.093亿美元，同比增长32.5%，主要因ORLADEYO净收入增长 [9] - 研发费用降至3760万美元，同比下降26.6%，主要因BCX10013支出减少和BCX9930项目终止，部分被其他项目投资增加抵消 [9] - 销售、一般和行政费用增至6120万美元，同比增长20%，主要因支持收入增长、新市场和国际业务的商业费用及行政费用增加 [10] - 总运营费用1.006亿美元，同比下降2.5%，非现金股票薪酬1320万美元，不包括此项的运营费用同比下降3.3% [10] - GAAP运营利润880万美元，去年同期亏损2070万美元；非GAAP运营利润2190万美元，去年同期亏损790万美元 [1][11] - 利息费用2470万美元，同比下降14.5%，主要因特许权融资义务相关利息摊销减少 [11] - 净亏损1270万美元，合每股0.06美元，去年同期亏损7530万美元，合每股0.40美元，去年有2900万美元一次性债务清偿费用 [12] - 截至6月30日，现金、现金等价物、受限现金和投资总计3.381亿美元，去年同期为4.157亿美元，第二季度运营现金使用0.2亿美元 [12] 非GAAP备考财务指标 - 提供非GAAP指标有助于公司和投资者更好理解财务表现，应作为GAAP指标补充 [13] - 2023年第二季度和前六个月的调整后净亏损及调整后每股收益、2024年第二季度和前六个月的非GAAP运营利润为非GAAP财务指标 [14] 2024年财务展望 - 基于运营改善和市场需求，上调ORLADEYO全年全球净收入指引至4.2 - 4.35亿美元 [15] - 维持此前运营费用展望，预计全年运营费用3.65 - 3.75亿美元，与2023年持平，不包括非现金股票薪酬和一次性费用 [15] - 有信心2024年实现全年运营利润，2025年下半年接近季度正每股收益和正现金流，2026年实现盈利和正现金流，且无需额外融资 [16]

文章核心观点 - 华尔街预计BioCryst制药公司2024年第二季度收益和收入同比增长，实际结果与预期的对比或影响短期股价，虽难以确定该公司能否超预期盈利，但投资前仍需关注盈利预期偏差和Zacks排名等因素 [1][8] 分组1：BioCryst制药公司预期情况 - 公司预计在即将发布的报告中公布每股0.19美元的季度亏损，同比变化+20.8%，收入预计为9827万美元，同比增长19.1% [2] - 过去30天该季度的共识每股收益预期下调2.7%至当前水平 [2] 分组2：盈利预期偏差模型 - Zacks盈利预期偏差（Earnings ESP）将最准确估计与Zacks共识估计进行比较，正的Earnings ESP理论上表明实际盈利可能偏离共识估计，该模型对正的ESP读数预测能力显著 [3] - 正的Earnings ESP结合Zacks排名1、2或3是盈利超预期的有力预测指标，出现这种组合的股票近70%的时间会产生正向惊喜，负的Earnings ESP读数不代表盈利未达预期 [4] 分组3：BioCryst制药公司盈利预测情况 - 公司最准确估计低于Zacks共识估计，Earnings ESP为 -8.62%，目前股票Zacks排名为1，难以确定公司能否超预期盈利 [5][6] - 上一季度公司预期每股亏损0.23美元，实际亏损0.17美元，盈利惊喜为+26.09%，过去四个季度公司三次超预期盈利 [7] 分组4：Ardelyx公司预期情况 - Ardelyx公司预计2024年第二季度每股亏损0.10美元，同比变化 -25%，本季度收入预计为5573万美元，同比增长149.6% [9] - 过去30天Ardelyx公司的共识每股收益预期上调14%至当前水平，较高的最准确估计使其Earnings ESP为3.92%，结合Zacks排名3，表明该公司很可能超预期盈利，过去四个季度该公司三次超预期盈利 [9]

公司财务信息 - 公司将于2024年8月5日公布2024年第二季度财务结果 [1] 公司会议安排 - 公司管理层将于8月5日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供公司最新情况 [1] - 国内拨打1 - 844 - 481 - 2942，国际拨打1 - 412 - 317 - 1866可接入直播电话 [1] - 公司网站投资者板块将提供电话会议的直播和回放 [1] 公司简介 - 公司是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见病患者生活 [2] - 公司利用结构导向药物设计专业知识，开发针对难治疾病的一流口服小分子和蛋白质疗法 [2] - 公司已将首款每日一次口服血浆激肽释放酶抑制剂ORLADEYO®商业化，并推进小分子和蛋白质疗法管线 [2] 公司联系方式 - 联系人John Bluth，电话+1 919 859 7910，邮箱jbluth@biocryst.com [2]

文章核心观点 - BioCryst Pharmaceuticals是一家专注于开发治疗补体介导和罕见疾病的生物技术公司 [2] - 公司的主要产品是Orladeyo,占总收入的95.8% [2][10] - Orladeyo是首个获批用于预防遗传性血管性水肿(HAE)发作的口服每日疗法 [10] - Orladeyo在美国和欧洲等地区已获批上市,并正在拓展至南美等新市场 [11] - 公司预计Orladeyo在2024年将实现3.9-4亿美元的收入 [11] - 公司还有其他管线产品正在开发,包括用于补体介导疾病和罕见皮肤病的候选药物 [14] Orladeyo业务概况 - Orladeyo是公司的核心产品,占据了绝大部分收入 [2][10] - Orladeyo于2020年获FDA批准,成为首个获批用于预防HAE发作的口服每日疗法 [10] - Orladeyo在欧洲和南美等地区也陆续获批上市,拓展了国际市场 [11] - 公司正在进一步开发Orladeyo用于儿童HAE患者的适应症 [14] - 临床数据显示Orladeyo能有效控制HAE发作,且副作用较少 [15] 公司财务状况 - 公司负债较重,主要包括5.31亿美元的专利权融资和3.085亿美元的长期贷款 [17][18][19][20] - 公司短期流动性充足,但现金流量较大,短期现金流可持续性存在风险 [21][23][28] - 公司预计未来收入将快速增长,有望在2025年实现盈利 [22][23][26] - 公司估值合理,EV/销售比率略高于行业中值,但考虑到高增长,估值仍有吸引力 [26]

文章核心观点 - BioCryst Pharmaceuticals获Zacks评级升级至强力买入，反映盈利预期上升，或对股价产生积极影响 [1][2] 评级依据 - Zacks评级核心是公司盈利情况变化，系统跟踪当前和次年的Zacks共识预期 [1] 盈利预期对股价的影响 - 公司未来盈利潜力变化与股价短期走势强相关，机构投资者会根据盈利和盈利预期计算股票公允价值并进行买卖，进而导致股价变动 [3] - 盈利预期上升和评级上调意味着BioCryst业务改善，投资者应推动股价上涨 [3] Zacks评级系统优势 - 该系统利用盈利预期修正的力量，将股票分为五个等级，有良好的外部审计记录，自1988年以来Zacks排名第一的股票平均年回报率为25% [4] BioCryst盈利预期修正情况 - 截至2024年12月的财年，该制药商预计每股收益为 - 0.65美元，较上年报告数字变化35% [5] - 过去三个月，Zacks对该公司的共识预期提高了4.8% [5] 总结 - Zacks评级系统对所有股票保持买入和卖出评级的均衡比例，只有前5%的股票获强力买入评级，前20%的股票显示出优越的盈利预期修正特征，有望在短期内跑赢市场 [6] - BioCryst升级至Zacks排名第一，处于Zacks覆盖股票的前5%，暗示股价近期可能上涨 [7]

文章核心观点 BioCryst公司宣布其药物ORLADEYO获秘鲁药品总局批准用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作，公司与Pint Pharma合作在泛拉丁美洲推广该药物 [1][2] 药物获批情况 - 秘鲁药品总局批准ORLADEYO用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作的预防 [1] - ORLADEYO此前已获智利、阿根廷、巴西和墨西哥监管机构批准 [2] 合作情况 - 公司与Pint Pharma独家合作，在泛拉丁美洲地区注册和推广ORLADEYO，Pint负责获取和维持营销授权及商业化 [2] 药物介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门设计用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作的口服疗法，每日一粒可降低血浆激肽释放酶活性来预防发作 [3] 美国适应症 - ORLADEYO作为血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作 [4] 药物使用限制 - ORLADEYO治疗急性遗传性血管性水肿发作的安全性和有效性未确立，不应用于治疗急性发作 [5] - 不建议每日剂量高于150mg，可能导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 高于推荐的每日150mg剂量会出现QT间期延长且呈浓度依赖性 [6] - 服用ORLADEYO的患者常见不良反应为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害患者建议每日随餐口服110mg [6] - P - gp诱导剂可能降低ORLADEYO疗效，不建议与ORLADEYO联用 [6] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，300mg剂量是P - gp抑制剂，与相关药物联用时需适当监测和调整剂量 [7] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性未确立 [7] - 缺乏ORLADEYO在孕期使用的相关数据，也无关于其在母乳中的存在、对婴儿影响及对乳汁分泌影响的数据 [7] 公司介绍 - BioCryst是全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见病患者生活，利用结构导向药物设计专业知识开发小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化并推进管线研发 [8]

文章核心观点 BioCryst制药公司宣布将在2024年5月31日至6月3日西班牙巴伦西亚举行的欧洲过敏和临床免疫学会会议上展示口服、每日一次的ORLADEYO®（berotralstat）用于遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗的新数据 [1] 公司信息 - BioCryst是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者的生活，利用结构导向药物设计专业知识开发一流口服小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO®（berotralstat）商业化，并推进小分子和蛋白质疗法管线 [7] 产品信息 ORLADEYO®（berotralstat）介绍 - 是首款也是唯一一款专门为预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作而设计的口服疗法，每天一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [2] 美国适应症 - 是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作 [3] 使用限制 - 治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应使用其治疗急性HAE发作，不建议每日一次剂量高于150mg，因为可能导致QT间期延长 [4] 重要安全信息 - 剂量高于推荐的每日一次150mg时，观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [5] - 接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [5] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日一次随餐口服110mg [5] - berotralstat是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂可能降低berotralstat血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [5] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随用药，建议进行适当监测和剂量滴定；300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与ORLADEYO合用时，建议对P - gp底物（如地高辛）进行适当监测和剂量滴定 [6] - 12岁以下儿科患者使用ORLADEYO的安全性和有效性尚未确定 [6] - 没有足够数据来告知ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险，没有关于berotralstat在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据 [6] 会议信息 - 公司将在会议上展示两篇摘要，分别为《遗传性血管性水肿中减毒雄激素使用的不良健康结局以及患者和医生的观点》（2024年5月31日12:00 - 13:00（CEST））和《正常C1抑制剂遗传性血管性水肿患者使用berotralstat的有效性和安全性：欧洲病例系列》（2024年6月2日09:06 - 09:18（CEST）） [1]

文章核心观点 BioCryst公司宣布其药物ORLADEYO获墨西哥监管机构批准用于特定人群遗传性血管性水肿（HAE）发作预防，该药物此前已在智利、阿根廷和巴西获批 [1][2] 药物获批情况 - 墨西哥联邦卫生风险防范委员会（COFEPRIS）批准口服、每日一次的ORLADEYO用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的预防 [1] - ORLADEYO此前已获智利、阿根廷和巴西监管机构批准，此次获批后在泛拉丁美洲地区四个国家获批 [1][2] 合作情况 - BioCryst与Pint Pharma GmbH达成独家合作，由Pint负责在泛拉丁美洲地区获得和维持ORLADEYO的营销授权并进行商业化推广 [2] 药物介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门设计用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服疗法，每日一粒胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [3] 美国适应症 - ORLADEYO是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作 [4] 药物使用限制 - ORLADEYO治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应用于治疗急性HAE发作 [5] - 不建议每日剂量超过150mg，因为可能导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 剂量高于推荐的每日150mg时，观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [6] - 接受ORLADEYO治疗的患者中，最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日随餐口服110mg [6] - 贝罗司他是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂可能降低贝罗司他血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [6] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随用药，建议进行适当监测和剂量滴定 [7] - 300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与P - gp底物（如地高辛）合用时，建议进行适当监测和剂量滴定 [7] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定 [7] - 尚无足够数据告知ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险，也无关于贝罗司他在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据 [7] 公司介绍 - BioCryst是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者的生活，利用其在结构导向药物设计方面的专业知识开发一流或同类最佳的口服小分子和蛋白质疗法 [8] - 公司已将ORLADEYO商业化，并正在推进一系列小分子和蛋白质疗法的研发 [8]

文章核心观点 - 公司公布口服药ORLADEYO新的真实世界证据，显示美国遗传性血管性水肿（HAE）患者使用该药治疗后医疗资源利用率显著降低，为患者和支付方带来集体利益 [1][2] 研究情况 - 研究在2024年国际药物经济学和结果研究协会会议（ISPOR）上以海报形式展示，分析美国HAE患者行政索赔数据，聚焦2020年12月至2022年12月开始使用ORLADEYO且基线连续参保至少6个月的符合条件患者 [1][2] - 研究人群分总体（n=260）、有HAE长期预防治疗（LTP）史（n=126）和无LTP史但有按需治疗史（n=67）两个亚组，总体平均（中位）随访时长12（13）个月，LTP治疗有经验患者13（13）个月，LTP治疗无经验但有按需治疗史患者13（14）个月 [3] 研究结果 - 总体研究人群使用ORLADEYO后医疗资源利用率显著降低（p<0.05），全因住院率降低34%、门诊或急诊就诊率降低14%，血管性水肿相关住院率降低52%、门诊或急诊就诊率降低44% [4] - 两个亚组使用ORLADEYO后医疗资源利用率也显著降低（p<0.05），LTP有经验患者血管性水肿相关住院率降低54%、门诊或急诊就诊率降低37%，LTP无经验但有按需治疗史患者血管性水肿相关住院率降低62%、门诊或急诊就诊率降低45% [4] ORLADEYO介绍 - 是首个也是唯一专门用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服疗法，每日一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶活性预防HAE发作 [5] - 是血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防12岁及以上成人和儿科患者HAE发作，未确定治疗急性HAE发作的安全性和有效性，不应用于治疗急性HAE发作，不建议每日剂量高于150mg [6][7][8] 公司介绍 - 是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者生活，利用结构导向药物设计专业知识开发一流口服小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并推进小分子和蛋白质疗法管线 [11]