财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度总收入为9340万美元,其中ORLADEYO销售收入为9090万美元 [33] - 2023年全年ORLADEYO全球销售收入为3.26亿美元,同比增长30% [33] - 2023年第四季度美国ORLADEYO销售收入为7940万美元,占全球收入的87.3% [34] - 2023年全年美国ORLADEYO销售收入为2.884亿美元,占全球收入的88.5% [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 2023年第四季度美国ORLADEYO销售收入为7940万美元,占全球收入的87.3% [34] - 2023年全年美国ORLADEYO销售收入为2.884亿美元,占全球收入的88.5% [34] - 公司预计在未来几年内,ORLADEYO在美国的峰值销售额将达到8亿美元 [8][9] - 公司预计ORLADEYO在全球范围内的峰值销售额将达到10亿美元 [8] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在持续推进ORLADEYO的全球市场拓展,并计划进一步扩大其适应症范围,如儿童适应症 [39] - 公司正在积极投资早期管线,以持续创新和保持竞争优势 [137][138] - 公司预计在2024年实现收入超过营业支出,进入盈利状态,并在2025年下半年和2026年全年实现净收益和现金流正数 [37][38][39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ORLADEYO在未来几年内实现8亿美元峰值销售的目标充满信心,这得益于2023年在患者增长、付费率提升和价格调整等方面的出色执行 [8][9] - 公司认为ORLADEYO在疗效和便利性方面的优势将帮助其持续增长,并吸引更多患者使用 [23][24][29] - 公司预计随着医疗保险改革的推进,ORLADEYO的可负担性将进一步提高,有助于提升付费率 [92][93] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tazeen Ahmad 提问** 公司在2023年新增的患者中,是否有某些特定类型的患者超出预期?患者在转换到ORLADEYO时的基线发作率通常如何? [42][43] **公司回答** 公司没有发现某些特定类型患者的增加超出预期,因为从一开始ORLADEYO就吸引了各种不同背景的患者 [44][45][46][47] 无论基线发作率高低,患者在ORLADEYO上都能获得很好的控制 [47][48] 问题2 **Brian Abrahams 提问** 公司2024年的销售和营销策略与2023年相比有何变化?预计未来会更多关注从其他预防疗法转换到ORLADEYO的患者群体 [54][55] **公司回答** 2023年对销售团队的调整将在2024年继续发挥作用,有助于保持良好的业绩 [56][57] 公司将更多关注向医生和患者传达ORLADEYO相对于注射预防疗法的优势,包括疗效和便利性 [57]

公司财务状况与资金需求 - 公司自成立以来一直亏损，可能永远无法盈利，未来可能需要筹集额外资金[14] - 公司自成立以来一直亏损，预计2024年总费用将超过总收入，可能需筹集额外资金[161][163] - 公司未来可能需筹集额外资金以维持运营、推进项目和产品商业化，但资金获取存在不确定性[164] - 若无法获得足够资金，公司可能调整或缩减运营、延迟或停止临床试验及商业化努力，甚至破产[167] 公司业务战略与产品管线 - 公司业务战略是专注开发针对难治性罕见病的一流口服小分子和蛋白质疗法，并在获批后在美国和其他地区高效商业化[32] - ORLADEYO在美国和多个全球市场获批，针对2至<12岁患者的治疗处于3期；BCX10013处于1期；RAPIVAB在美国、澳大利亚和加拿大获批；RAPIACTA在日本和台湾获批；PERAMIFLU在韩国获批[29] - 2023年11月3日，公司宣布开发口服C5抑制剂、双功能补体抑制剂、口服C2抑制剂、BCX17725、阿伏司他[54][55][56][57] 公司合作与协议 - 公司与Torii合作，在日本商业化ORLADEYO，可获得净销售额20% - 80%的分层特许权使用费[40] - 2023年1月23日，公司与Swixx合作在中东欧15个市场商业化ORLADEYO[40] - 2020年12月7日和2021年11月19日，公司与RPI签订特许权使用费购买协议；2021年11月19日，与OMERS签订特许权使用费购买协议[47] - 公司与Clearside签订许可协议，Clearside获500万美元预付许可费，有资格获最多3000万美元临床和监管里程碑付款，全球年净销售额达20亿美元时，最多获4750万美元销售里程碑付款，公司按年全球净产品销售额分三层支付中个位数特许权使用费，顶层为超15亿美元[57][58] - 公司与美国卫生与公众服务部签订2.348亿美元合同开发帕拉米韦注射液，2018年获3470万美元合同，5年内供应最多5万剂RAPIVAB至战略国家储备，截至2022年12月31日交付49980剂，合同完成[59][61][62] - 公司与Torii签订商业化和许可协议，最初获2200万美元预付款，2021年获1500万美元里程碑付款，2023年修订协议，公司获日本ORLADEYO年净销售额20% - 80%分层特许权使用费[63][64] - 2019 - 2023年，公司与Neopharm、NewBridge、Pint Pharma、Swixx、Er - Kim Pharmaceuticals等合作支持ORLADEYO全球上市[65] - 2007 - 2008年，公司与Shionogi签订协议开发和商业化帕拉米韦，协议涉及预付款、开发和商业里程碑付款及特许权使用费[66] - 2006年，公司与Green Cross签订协议在韩国开发和商业化帕拉米韦，公司分享销售利润并获供应溢价[71] - 公司与美国政府签订合同，包括供应RAPIVAB和开发加利德西韦，截至2022年12月31日RAPIVAB合同完成，加利德西韦政府资金到期[72] 公司面临的风险 - 公司依赖第三方进行产品候选开发和商业化，若关系维护失败或第三方未履行义务，将产生重大不利影响[16] - 若FDA或外国监管机构批准公司产品的仿制药版本，产品销售可能受不利影响[17] - 公司面临激烈竞争，若无法有效竞争，产品需求可能减少[19] - 公司受多种法律法规约束，若不遵守可能面临巨额罚款和声誉损害[19] - 若未能充分保护或执行知识产权，其价值将降低，相关法律程序可能昂贵且耗时[20] - 公司面临产品责任风险，产品责任保险可能不足[20] - 公司股价一直且可能继续高度波动，可能导致普通股投资价值大幅下降[24] - 流感治疗市场竞争激烈，有多种产品如TAMIFLU、RELENZA等可供选择[91] - 有多种HAE疗法在临床开发中，若获批可能与ORLADEYO竞争[86][87] - 有多种补体途径相关产品在开发中，部分公司还在开展eculizumab生物类似药的临床试验[89][90] - Netherton综合征目前无获批疗法，QRX - 003处于III期，DS - 2325a处于Ib/II期，若获批可能与BCX17725竞争[93] - 糖尿病黄斑水肿（DME）有多种获批的抗VEGF疗法，Rezolute的RZ - 402处于II期，可能影响公司产品竞争环境[94] - 制药和生物技术行业竞争激烈，许多公司资源、人员和组织规模优于公司[79][80] - 公司业务受FDA和外国政府广泛监管，监管流程漫长、昂贵且不确定[96] - 公司需遵守美国联邦和州的健康信息隐私、安全等法律，违反HIPAA可能面临重大罚款和处罚[144] - 公司受美国《反海外腐败法》约束，其他国家也有类似限制不当付款的法律[152] - 公司业务面临多种不稳定因素，可能影响合作方履约能力、限制交易并对股价、融资和运营结果产生不利影响[181] - 若产品候选药物未获监管批准或失去已获批准，公司将无法商业化销售产品，影响业务收入[182] - 产品候选药物获得监管批准的过程漫长且费用高昂，结果不确定，可能延迟或无法获批[183] - 即使产品候选药物获批，也可能面临使用限制、额外要求，影响商业可行性[184] - 公司专注罕见病药物开发，目标患者群体可能较小，影响盈利和业务可持续性[185] - 公司无法保证产品候选药物获得孤儿药、突破性疗法等指定，且指定不一定带来更快审批或营销批准[186] - 若FDA或外国监管机构批准公司产品的仿制药，或未给予适当数据或市场独占期，产品销售将受影响[189] - 获批产品若效果不佳、有不良副作用或未获市场认可，将对业务产生不利影响[193] - 公司建立和维护合作关系困难且不确定，若合作失败，产品商业化收入可能减少、延迟或取消[195] - 公司未来产品销售收入不确定，受临床试验、竞争、知识产权、监管策略等多种因素影响[200] - 公司对第三方的某些义务可能降低产品盈利能力[203] - 公司员工数量和业务范围显著增长，可能无法有效管理扩张[204] - 公司依赖第三方供应商进行产品制造和分销，更换供应商会产生成本和延误[205] - 第三方供应商可能遇到资源不足、生产产量不一致等问题[206] - 多种因素可能导致产品生产或分销中断[208] - 合同制造商可能无法以合适成本和数量生产产品[209] - 制造过程或程序的变更可能需审批，会导致产品延迟或无法推出[209] - 监管机构标准变化可能使公司或制造商面临行动、诉讼或处罚[209] - 无法维持第三方关系或第三方表现不佳会影响产品开发、审批和商业化[210] - 产品商业化存在风险，潜在收益具有高度不确定性[210] 产品相关数据与预期 - ORLADEYO用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作，HAE患病率为1/33000至1/67000[37][38] - 公司预计ORLADEYO全球商业市场年净收入峰值可达10亿美元，约80%来自美国[48] - BCX10013单次110mg剂量24小时后对补体系统替代途径的抑制率超97%[51] - 2023年11月3日，公司预计2024年公布BCX10013正在进行的概念验证试验数据[52] - 2023年11月3日，公司预计2025年提交ORLADEYO儿科使用的美国补充新药申请[44] - 2024年1月5日，若BCX10013概念验证试验产生一流数据，公司计划将其后期开发和商业化对外授权[53] - 帕拉米韦注射液于2010年在日本、韩国获批，2014 - 2018年在美国、中国台湾、加拿大、澳大利亚获批，2021年美国扩大适用儿科患者范围[59][60] - 遗传性血管性水肿（HAE）患病率估计约为每33,000至67,000人中有1例，若不治疗，死亡率高达50%[83] - 2023年，Alexion的Soliris全球销售额超31亿美元，Ultomiris全球销售额超26亿美元[88] 公司研发与人员情况 - 公司自1986年开始研发活动，在阿拉巴马州伯明翰设有研究设施[95] - 截至2024年1月31日，公司约有536名员工，其中约197人从事研发工作[154] 监管法规相关 - 提交IND申请30天后，若FDA未叫停，可启动1期人体临床试验[100] - 支持NDA的临床试验分3个阶段，通常按顺序进行，也可能重叠[100] - FDA收到NDA后60天内确定是否受理，优先审评申请通常6个月完成，标准审评申请通常10个月完成[104] - 获批药物在美国生产或分销需持续受FDA监管，产品变更通常需事先经FDA审评和批准[106][107] - 治疗美国患病人数少于20万罕见病或病症的药物可申请孤儿药认定，首个获批产品有7年独家销售期[109] - 符合条件的药物可申请快速通道认定，FDA需在60天内确定是否符合，获批后可享优先审评等福利[111] - 若药物能证明较现有疗法有实质性改善，可申请突破性疗法认定，FDA将提供更深入指导并加快审评[113] - 申请仿制药需提交ANDA，获批后FDA会赋予治疗等效性评级，仿制药可替代原研药[114] - 含新化学实体的NDA有5年数据独占期，含新临床研究报告的NDA有3年独占期[115] - 儿科独占权若获批，可在现有监管独占期基础上额外增加6个月营销保护[123] - 专利可根据哈奇 - 韦克斯曼修正案获得最长5年的专利期限恢复，但恢复后专利剩余期限自产品批准日起总计不超过14年[124] - 欧盟新的临床试验法规于2022年1月31日生效，有三年过渡期，旨在简化和优化临床试验审批[129] - 英国于2020年1月31日正式脱欧，2021年颁布《药品和医疗器械法案》，新制度核心方面计划于2025年7月1日生效[131][132] - 日本药品获批后，价格将在60至90天内确定，政府一般每两年进行一次降价[133] - 违反医生阳光法案及类似立法或欺诈和滥用法律，可能会受到民事或刑事制裁，包括罚款和民事货币处罚[135] - 美国政府加强对药品定价审查，多个州出台控制药品价格的法规[137] - 美国第三方支付方审查产品覆盖情况并做出决定可能需要几个月时间[137] - 欧盟国家因预算压力考虑或实施成本控制措施，如参考价格分组、价格冻结等[138] - 日本新药获批后，若申请人无异议，价格将在60 - 90天内确定，否则需进行价格谈判[133] - 2026年起，医保对部分药品实施强制定价，2026年10种，2027和2028年各增加15种，2029年及以后每年增加20种，到2031年约100种[140] - 2024年起重新设计医保D部分以限制受益人自付费用，2025年1月1日起降低灾难性阶段联邦再保险[140] - 2022年10月1日起，若药品价格涨幅超过通胀，制造商需为医保D部分报销的药品支付回扣，2023年1月1日起扩展到医保B部分[140][141] 公司其他情况 - 截至2023年12月31日，公司已获约39项美国专利，有效期至2027 - 2039年，另有从AECOM和IRL许可的2项美国专利，有效期至2024 - 2029年，还有约28项专利合作条约或美国专利申请待决[77] - 公司首席财务官等负责监督合规培训等工作，控制措施涵盖多项法律法规[153] - 公司致力于为员工提供健康安全的工作场所，实施灵活工作安排[156] - 公司网站免费提供年报、季报等报告及相关章程和行为准则[159] - 公司流动性需求取决于产品商业化、候选产品进展和预算执行能力，当前计划包括控制研发支出和商业化获批产品[166] - 公司业务成功依赖管理候选产品管线、推进开发和获得监管批准，管线管理和产品整合存在挑战[168] - 候选产品需通过临床前研究和临床试验证明安全有效，开发和监管过程复杂且不确定[169] - 临床开发进展取决于试验结果，未达终点或出现不良事件可能导致试验延迟、修改或终止[170] - 临床开发受多种因素影响，包括临床站点、患者依从性、产品安全性和有效性等[173] - 临床试验漫长且昂贵，多种因素可能增加成本和时间，即便完成试验也可能无法获批或产生收入[174] - 公司依赖第三方进行产品开发多个阶段，合作失败或第三方违约将影响产品开发和商业化[175] - 公司成本可能随项目推进增加，费用、收入和现金利用率受多种因素影响，未来融资能力受限[179]

文章核心观点 - 分析BioCryst Pharmaceuticals季度财报表现、股价走势及未来展望，提及同行业Rigel Pharmaceuticals业绩预期 [1][2][3][5] 公司业绩表现 - BioCryst Pharmaceuticals本季度每股亏损0.28美元，超出Zacks共识预期亏损0.24美元，去年同期每股亏损0.38美元，本季度财报盈利意外为 - 16.67%，过去四个季度公司三次超出共识每股收益预期 [1] - BioCryst Pharmaceuticals截至2023年12月季度营收9340万美元，超出Zacks共识预期4.72%，去年同期营收7955万美元，过去四个季度公司三次超出共识营收预期 [1] - Rigel Pharmaceuticals预计即将发布的报告中季度每股亏损0.04美元，同比变化 - 500%，该季度共识每股收益预期在过去30天内保持不变，预计营收3350万美元，较去年同期下降34.7% [5] 股价表现 - BioCryst自年初以来股价下跌约4.7%，而标准普尔500指数上涨6.7% [2] 未来展望 - BioCryst股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [2] - 投资者可通过公司盈利前景评估股票走向，实证研究表明近期股价走势与盈利预测修正趋势密切相关，可借助Zacks Rank等工具跟踪 [3] - 财报发布前BioCryst盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计近期股票表现与市场一致，下一季度共识每股收益预期为 - 0.25美元，营收8597万美元，本财年共识每股收益预期为 - 0.67美元，营收4.0694亿美元 [4] 行业影响 - Zacks行业排名中医疗 - 药品行业目前处于250多个Zacks行业前40%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [5]

文章核心观点 公司公布2023年第四季度和全年财务业绩及业务进展 ORLADEYO营收增长显著 公司有望在2024年实现营业利润 2025年下半年接近正每股收益和正现金流 [1] 分组1：产品进展 - ORLADEYO 2023年第四季度净收入9090万美元 2023财年净收入3.26亿美元 同比增长30% [1] - 2023年第四季度末 美国使用付费或长期免费产品的患者总数达1104人 同比增长30% 其中71.5%为付费患者 [2] - 2023年美国净患者增长总数为321人 包括季度末仍在使用短期快速启动产品的新患者 [2] - 2023年第四季度新处方医生数量为全年各季度最多 [2] - 美国过敏、哮喘与免疫学学会年会上展示的真实世界数据强化了先前数据 表明改用ORLADEYO的患者无论基线发作率或先前遗传性血管性水肿（HAE）预防治疗如何 都能持续减少发作 [2] - 2023年第四季度 ORLADEYO在阿根廷获批 在西班牙推出 在奥地利获得最终定价批准 2024年第一季度在意大利获得最终报销 [2] 分组2：2023年第四季度财务结果 - 截至2023年12月31日的三个月 总收入9340万美元 2022年第四季度为7950万美元 增长主要源于ORLADEYO净收入增加 [4] - 2023年第四季度研发费用降至7010万美元 2022年第四季度为7320万美元 同比下降4% 主要因部分项目终止 但对其他项目的投资增加部分抵消了降幅 [5] - 2023年第四季度销售、一般和行政费用增至6440万美元 2022年第四季度为5020万美元 同比增长28% 主要因扩大和加强美国商业团队及国际业务的投资增加 [5] - 2023年第四季度利息费用为2460万美元 2022年第四季度为2650万美元 减少主要因特许权融资义务相关利息摊销减少 部分被2023年4月获得的债务再融资相关利息费用增加所抵消 [6] - 2023年第四季度净亏损6170万美元 合每股0.31美元 2022年第四季度净亏损7150万美元 合每股0.38美元 非GAAP净亏损为5640万美元 合每股0.28美元 [6] - 截至2023年12月31日 现金、现金等价物、受限现金和投资总计3.908亿美元 2022年12月31日为4.439亿美元 2023年第四季度净现金使用量为860万美元 [7] 分组3：2023年全年财务结果 - 截至2023年12月31日的全年 总收入3.314亿美元 2022年全年为2.708亿美元 增长主要源于ORLADEYO净收入增加 但其他净收入减少部分抵消了增幅 [8] - 2023年全年研发费用降至2.166亿美元 2022年全年为2.533亿美元 同比下降14% 主要因部分项目终止 但对其他项目的投资增加部分抵消了降幅 [9] - 2023年全年销售、一般和行政费用增至2.139亿美元 2022年全年为1.594亿美元 同比增长34% 主要因扩大和加强美国商业团队及国际业务的投资增加 [9] - 2023年全年利息费用为1.082亿美元 2022年全年为9910万美元 增加主要与贷款利息应计有关 [10] - 2023年其他费用主要包括债务清偿损失和净外汇损失 部分被利息收入抵消 2022年其他收入主要为利息收入 部分被净外汇损失抵消 [10] - 2023年全年净亏损2.265亿美元 合每股1.18美元 2022年全年净亏损2.471亿美元 合每股1.33美元 非GAAP净亏损为1.922亿美元 合每股1.00美元 [11] 分组4：非GAAP财务指标 - 公司提供非GAAP财务指标 以帮助公司和投资者更好理解公司财务表现 排除一次性事件影响 便于与未来结果比较 但这些指标应作为GAAP指标的补充 [13] - 2023年第四季度和全年的调整后净亏损和调整后每股收益等非GAAP指标 是对GAAP结果进行调整 排除债务清偿一次性损失、研发重组和资本支出推迟等因素 [14] 分组5：2024年财务展望 - 公司预计2024年ORLADEYO全球净收入在3.8亿 - 4亿美元之间 收入模式与往年相似 第一季度可能因处方重新授权和通胀削减法案影响出现环比下降 第二季度强劲增长 [15] - 公司预计2024年全年运营费用在3.65亿 - 3.75亿美元之间 与2023年持平 预计2024年研发费用较2023年减少2000万 - 3000万美元 销售、一般和行政费用预计增加2000万美元 以支持ORLADEYO增长 [15] - 基于资本分配策略和ORLADEYO预期收入 公司预计2024年实现全年营业利润 2025年下半年接近季度正每股收益和正现金流 2026年全年实现盈利和正现金流 且无需额外融资 [16]

文章核心观点 BioCryst公司公布口服药ORLADEYO真实世界使用新分析结果，显示该药物能使遗传性血管性水肿（HAE）患者发作率快速、大幅且持续降低，法国队列真实世界数据也支持其安全性、有效性和患者依从性 [1][2] 分组1：ORLADEYO治疗多类型患者效果 - 多类型HAE患者服用ORLADEYO后发作率快速、大幅且持续降低，不受疾病严重程度、既往预防治疗史、C1 - 抑制剂水平和功能影响 [1][2] - C1 - 抑制剂缺乏患者接受ORLADEYO长期预防治疗，患者报告的每月HAE发作率从基线快速降低，治疗90天内中位发作率降至基线以下并持续18个月，不同基线发作率患者均有此效果 [3] - 曾接受过其他预防治疗的患者服用ORLADEYO后，HAE发作率也快速、大幅且持续降低，如曾用lanadelumab治疗患者，基线发作率为1.00，服用ORLADEYO后1 - 90天降至0.33并持续低于基线 [4] - 正常C1 - 抑制剂水平和功能及C1 - 抑制剂缺乏的HAE患者服用ORLADEYO后，每月HAE发作率均降低，正常C1 - 抑制剂患者基线发作率3.00降至1 - 90天的1.00并持续低于基线，C1 - 抑制剂缺乏患者基线发作率1.33降至并维持在0.50 [5] 分组2：法国队列研究结果 - BeroLife和MATCH研究表明ORLADEYO治疗依从性与有效性相关，MATCH研究显示治疗一个月后高依从性患者数量与法国慢性病患者服药依从率相当且随治疗时间增加，患者停药率低 [7] - BeroLife研究中期分析显示ORLADEYO长期预防治疗耐受性良好，安全性与临床试验一致，仅15.6%（n = 10）出现药物相关治疗突发不良事件（TEAE），少于10%（n = 6）因TEAE停药，患者HAE发作率降低 [7] - 患者每月接受药剂师随访6个月，发现ORLADEYO依从性与有效性相关，与不良事件发生率无关，无严重药物相关TEAE发生，仅12.8%（n = 6）患者在研究期间停药 [8] 分组3：研究方法 - 前三篇海报数据通过BioCryst独家药房收集，研究对象为2020年12月16日至2023年6月15日积极接受110或150 mg每日一次ORLADEYO治疗的患者，患者报告发作率在基线和每次取药时收集，基线30天平均值根据患者开始治疗前90天自我报告发作率计算，每月发作率为每个90天周期报告发作率平均值 [5] - BeroLife研究评估法国12岁及以上HAE I型或II型患者服用150 mg每日一次ORLADEYO的安全性和有效性，数据由法国血管性水肿参考中心专家网络的18名医生调查员于2021年11月至2023年5月收集 [9] - MATCH研究评估法国社区药剂师每月随访和治疗监测对患者服用150 mg每日一次ORLADEYO依从性的影响，依从性使用8项Morisky药物依从性量表测量 [9] 分组4：ORLADEYO介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门为预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作而设计的口服疗法，每天一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶活性预防HAE发作 [10] - ORLADEYO作为血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防12岁及以上成人和儿科患者HAE发作，不能用于治疗急性HAE发作，不建议超过150 mg每日一次的额外剂量或更高剂量 [11][12] 分组5：公司介绍 BioCryst是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者生活，利用结构导向药物设计专业知识开发一流口服小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化并推进小分子和蛋白质疗法管线 [15]

公司信息 - 公司为BioCryst Pharmaceuticals，是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见病患者的生活 [2] - 公司利用结构导向药物设计专业知识，开发一流的口服小分子和蛋白质疗法，以治疗难治疾病 [2] - 公司已将首款每日口服一次的血浆激肽释放酶抑制剂ORLADEYO®（berotralstat）商业化，并推进小分子和蛋白质疗法的研发管线 [2] 会议安排 - 公司将于2024年3月6日上午10:30（美国东部时间）在波士顿举行的TD Cowen第44届年度医疗保健会议上发表演讲 [1] - 公司将于2024年3月12日上午7:30（美国东部时间）在迈阿密举行的巴克莱第26届年度全球医疗保健会议上发表演讲 [1] 会议观看方式 - 演讲的实时音频网络直播和回放链接可在BioCryst官网的投资者与媒体板块获取 [1] 联系方式 - 联系人John Bluth，电话+1 919 859 7910，邮箱jbluth@biocryst.com [2]

文章核心观点 - 意大利药品管理局AIFA最终确定报销并推荐ORLADEYO用于12岁及以上符合条件患者遗传性血管性水肿（HAE）复发性发作的常规预防，使意大利HAE患者可获得首个口服、每日一次的复发性HAE发作常规预防疗法 [1] 公司介绍 - 公司是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见病患者的生活，利用结构导向药物设计专业知识开发一流或同类最佳的口服小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并推进小分子和蛋白质疗法的研发管线 [2] 事件背景 - AIFA的决定是在2021年4月欧盟委员会对ORLADEYO进行营销授权之后做出的 [1] 公司表态 - 公司首席商务官Charlie Gayer称AIFA对ORLADEYO的积极推荐扩大了意大利现代预防措施的可及性，对意大利临床医生和HAE患者来说是个好消息 [1]

公司财务 - BioCryst Pharmaceuticals将于2024年2月26日公布2023年第四季度财务结果[1] - 公司管理层将在当天上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供公司更新[2] 公司简介 - BioCryst Pharmaceuticals是一家全球生物技术公司，致力于改善患有补体介导和其他罕见疾病的患者生活，开发首创或最佳口服小分子和蛋白质治疗药物[4]

文章核心观点 BioCryst制药公司将在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上展示五篇关于ORLADEYO（berotralstat）用于遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗的新分析摘要，介绍了药物相关信息及公司情况 [1] 各部分总结 会议展示信息 - 公司将在2024年2月23 - 26日于华盛顿特区举行的美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上展示五篇关于口服、每日一次的ORLADEYO用于12岁及以上HAE患者预防性治疗的新分析摘要 [1] - 五篇摘要分别为“Berotralstat Prophylaxis Reduces HAE Attack Rates Regardless of Baseline Attacks: Real - World Outcomes”“Consistently Low Hereditary Angioedema Attack Rates with Berotralstat Regardless of Prior Prophylaxis: Real - World Outcomes”“Assessment of the Tolerability and Effectiveness of Berotralstat for Long - term Prophylaxis in Hereditary Angioedema: Berolife Study Interim Analysis”“Evaluation of Adherence to Berotralstat in Patients with Hereditary Angioedema: A Prospective Survey in Community Pharmacies”“Real - World Effectiveness of Berotralstat in HAE With and Without C1 - Inhibitor Deficiency”，展示时间和地点已明确 [1] - 摘要可在《过敏与临床免疫学杂志》在线增刊查看 [1] ORLADEYO药物信息 - ORLADEYO是首个也是唯一专门为预防12岁及以上成人和儿科HAE患者发作而设计的口服疗法，每日一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [2] - 药物为血浆激肽释放酶抑制剂，用于12岁及以上成人和儿科患者预防HAE发作 [3] - 该药物治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应用于治疗急性HAE发作，不建议每日剂量超过150mg，因可能导致QT间期延长 [4] - 剂量高于推荐的每日150mg时观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [5] - 接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [5] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日随餐口服110mg [5] - Berotralstat是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂（如利福平、圣约翰草）可能降低berotralstat血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [5] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随药物，建议进行适当监测和剂量滴定；300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与P - gp底物（如地高辛）合用时建议进行适当监测和剂量滴定 [6][7] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定 [7] - 关于ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险数据不足，没有关于berotralstat在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据 [7] 公司信息 - BioCryst制药公司是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者的生活，利用其在结构导向药物设计方面的专业知识开发一流或同类最佳的口服小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并正在推进小分子和蛋白质疗法的产品线 [8]

公司动态 - 公司将在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上展示五篇关于ORLADEYO®（berotralstat）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的摘要 [1] - 五篇摘要分别为《无论基线发作情况如何，berotralstat预防均可降低HAE发作率：真实世界结果》《无论既往预防情况如何，berotralstat均可使遗传性血管性水肿发作率持续较低：真实世界结果》《berotralstat长期预防遗传性血管性水肿的耐受性和有效性评估：Berolife研究中期分析》《遗传性血管性水肿患者对berotralstat的依从性评估：社区药房前瞻性调查》《berotralstat在有和无C1抑制剂缺乏的HAE中的真实世界有效性》 [1] - 摘要可在《过敏与临床免疫学杂志》在线增刊上查看 [1] 产品信息 - ORLADEYO®（berotralstat）是首个也是唯一专门用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿发作的口服疗法 [2][3] - 每天服用一粒ORLADEYO可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [2] - ORLADEYO用于治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应使用其治疗急性HAE发作 [4] - 不建议使用高于每日一次150mg的剂量，因为可能会导致QT间期延长 [4][5] - 高于推荐的每日一次150mg剂量时，观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [5] - 接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [5] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日一次随餐口服110mg的降低剂量 [5] - berotralstat是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂可能会降低berotralstat血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [5] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随用药，建议进行适当监测和剂量滴定 [6] - 300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与ORLADEYO合用时，建议对P - gp底物进行适当监测和剂量滴定 [6] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定 [6] - 没有足够数据来告知ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险，也没有关于berotralstat在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的数据 [6] 公司概况 - 公司是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者的生活 [7] - 公司利用其在结构导向药物设计方面的专业知识，开发一流或同类最佳的口服小分子和蛋白质疗法，以治疗难治性疾病 [7] - 公司已将ORLADEYO®（berotralstat）商业化，并正在推进一系列小分子和蛋白质疗法的研发 [7]