产品与市场表现 - ORLADEYO（berotralstat）是唯一一种针对遗传性血管性水肿（HAE）的口服预防治疗药物，结合了攻击预防和口服给药[3] - 在APeX-2研究中，ORLADEYO 150 mg组的腹痛发生率为23%，而安慰剂组为10%[8] - 2024年6月3日的数据显示，超过50%的ORLADEYO患者在使用该药物前曾接受其他预防治疗[11] - 在2019年至2023年间，诊断为HAE的患者增加了超过1,000例，接受治疗的患者增加了超过500例[13] - ORLADEYO的12个月患者持续使用率为61%，与其他长期预防产品无显著差异[16] - 80%的注射型预防治疗用户表示更倾向于口服给药，75%的用户愿意转换为ORLADEYO[18] - 80%的患者在开始使用ORLADEYO后报告攻击次数减少，75%的患者报告攻击严重程度降低[22] - 2023年第一季度，93%的过敏免疫学家表示极有可能为更多患者开处方ORLADEYO[26] - 未来新处方中，约66%预计来自于其他注射型或静脉型长期预防治疗的转换[28] 财务表现与展望 - 2023年公司收入为3.26亿美元，预计未来将持续增长[31] - 2024财年ORLADEYO®的收入预期在4.20亿至4.35亿美元之间[42] - 2024年运营费用（不包括非现金补偿）预计在3.65亿至3.75亿美元之间[42] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金及投资总额为3.91亿美元[40] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金及投资总额为3.38亿美元[41] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金及投资总额保持在3.38亿美元[41] - 2023年12月31日的总特许权使用费融资义务为5.24亿美元[43] - 2024年6月30日的短期特许权使用费融资义务为2897.4万美元，长期为4.95亿美元[43] - 公司不打算再筹集额外资金，包括不提取来自Pharmakon的1.5亿美元债务[39] - 2023年6月30日的传统债务为3亿美金，利率为3个月SOFR+7.00%[44] 价格与毛利率 - 预计2024年至2029年，ORLADEYO的平均价格将适度上涨，毛利率为15-20%[30]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入为1.093亿美元,其中ORLADEYO收入为1.083亿美元,同比增长34% [23] - 全年ORLADEYO收入指引上调至4.2亿-4.35亿美元,较去年增加约1亿美元 [26] - 第二季度营业利润为2190万美元(不含非现金股票补偿),包括非现金股票补偿后为880万美元 [24] - 第二季度现金流为负21.3万美元,预计未来两个季度每季度现金流为单位数百万美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - ORLADEYO在美国的收入为9590万美元,占总收入的88.6% [23] - ORLADEYO在美国以外地区的收入为1240万美元,占总收入的11.4%,同比增长51% [21] - 付费患者占比从2023年末的71.5%提升至74.4%,其中商业保险患者付费率达82% [14] - 患者依从性和留存率超出公司预期 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国已诊断和接受治疗的HAE患者总数增加至8500人,总HAE患者数超过11000人 [20] - 目前ORLADEYO在美国仅被约四分之一的HAE患者使用过 [20] - 欧洲已超500名ORLADEYO患者,公司已在20多个国家销售ORLADEYO [21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划明年提交ORLADEYO口服颗粒剂在2岁以上儿童适应症的申请 [10] - BCX10013 PNH项目由于疗效不及市场上其他药物,公司将停止开发并寻求合作伙伴 [11] - 公司正在推进Netherton综合征的KLK5抑制剂BCX17725和糖尿病性黄斑水肿的avoralstat项目,预计明年内获得临床数据 [12] - 公司正在加快实现盈利的进程,以减少对资本市场的依赖 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ORLADEYO的长期需求和整体市场机会充满信心,预计可实现10亿美元的峰值销售 [15][16][19][22] - 患者和医生对ORLADEYO的疗效和便利性越来越有信心,这将推动未来增长 [15][16][19][20] - 公司有望在2026年实现全年盈利和现金流正数 [26] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tazeen Ahmad 提问** 公司对Netherton综合征项目BCX17725有何信心,未来一年内的临床进展如何 [33][34][35] **Helen Thackray 回答** 公司已完成BCX17725所需的非临床安全性和疗效数据,今年将开始首次人体试验。该项目有望在明年内获得临床数据,支持其对Netherton综合征的治疗潜力 [34][35] 问题2 **Brian Abrahams 提问** ORLADEYO付费患者占比大幅提升的原因,以及公司对HAE患者总量增加的看法 [37][38] **Charlie Gayer 回答** 公司加强了团队投入,帮助患者和医生完成付费流程,提升了付费率。同时,公司通过数据分析发现HAE患者总量已增加至11000人,ORLADEYO吸引了各类患者,推动了整体市场的增长 [38] 问题3 **Gena Wang 提问** ORLADEYO收入指引上调的主要来源,以及公司是否计划公开BCX17725的前临床数据 [45][47] **Charlie Gayer 和 Helen Thackray 回答** 收入指引上调主要来自于运营效率的提升,而不是新患者的大幅增加。公司未来将适时公开BCX17725等在研项目的前临床及临床数据 [46][48]

ORLADEYO收入增长 - 第二季度ORLADEYO净收入同比增长34%至1.083亿美元[7] - 公司将2024年全年ORLADEYO收入指引上调至4.2-4.35亿美元(之前为3.9-4亿美元)[2] - ORLADEYO在欧洲和拉丁美洲获得更多批准和报销授权,现已在20多个国家上市,第二季度海外ORLADEYO收入同比增长51%,占全球ORLADEYO净收入的11%[11] - 2024年第二季度ORLADEYO收入为1.08亿美元，同比增长33.6%[40] - 2024年上半年ORLADEYO收入为1.97亿美元，同比增长31.9%[40] 盈利能力 - 公司在第二季度实现GAAP营业利润880万美元(非GAAP营业利润2190万美元)[24] - 公司有信心在2024年实现全年营业利润(不含非现金股票补偿),并在2025年下半年接近季度性正EPS和正现金流,2026年全年实现盈利和正现金流[34] - 2024年第二季度经营利润为876万美元，而2023年同期为亏损2070万美元[41] - 2024年第二季度每股调整后亏损为0.06美元，2023年同期为0.24美元[47] 费用管控 - 公司预计2024年全年营业费用将保持在3.65-3.75亿美元之间,与2023年持平[32] - 2024年第二季度研发费用为3760万美元，同比减少26.6%[41] - 2024年第二季度销售及管理费用为6120万美元，同比增长20.0%[41] 现金流及财务状况 - 公司不打算动用Pharmakon提供的额外1.5亿美元债务额度,无需额外融资即可实现上述财务目标[34] - 2024年6月30日现金及投资总额为3.89亿美元[43] - 2024年6月30日累计亏损为16.82亿美元[43] 未来发展计划 - 公司计划于2025年提交监管申请,将ORLADEYO适应症扩展至2岁以上儿童,这将是首个获批的HAE儿童口服预防治疗[14] - 公司计划于2024年底前将BCX17725(Netherton综合征治疗药物)推进临床[16]

文章核心观点 BioCryst制药公司2024年第二季度财务表现出色，ORLADEYO净收入同比增长，全年收入指引上调，公司接近盈利，同时管线持续推进 [1]。 ORLADEYO产品情况 - 2024年第二季度净收入达1.083亿美元，同比增长34%，运营改善使收入超预期，付费患者比例升至74.4%，新患者启动率高，患者留存率强，超60%付费治疗患者持续用药至少一年 [2] - 超半数过敏/免疫学家极有可能增加处方量，较2023年初的29%有所提升 [2] - 在欧洲和拉丁美洲获批及报销授权后，已在超20个国家上市，二季度美国以外地区收入同比增长51%，占全球净收入11% [3] - 公司上调2024年全球净收入指引至4.2 - 4.35亿美元，此前为3.9 - 4亿美元 [1][15] 罕见病管线进展 - 计划2025年提交扩大ORLADEYO标签的监管申请，使2岁儿童可用口服颗粒剂型，有望成为首个儿童遗传性血管性水肿口服预防疗法 [5] - 完成口服Factor D抑制剂BCX10013临床评估，因临床活性低于市场其他疗法且潜在合作伙伴拒绝追加投资，计划停止开发 [6] - 预计2024年底将治疗Netherton综合征的KLK - 5抑制剂BCX17725推进至临床阶段 [6] - 2025年计划将血浆激肽释放酶抑制剂avoralstat推进至糖尿病黄斑水肿患者临床试验，该药物可靶向视网膜血管内皮细胞激肽释放酶 - 缓激肽系统，减少血管渗漏和水肿 [7][8] 2024年第二季度财务结果 - 总收入1.093亿美元，同比增长32.5%，主要因ORLADEYO净收入增长33.7% [9] - 研发费用降至3760万美元，同比减少26.6%，主要因BCX10013支出减少和BCX9930项目终止，部分被其他项目投资增加抵消 [9] - 销售、一般和行政费用增至6120万美元，同比增长20%，因支持收入增长、新市场和国际业务的商业费用及会计和IT职能资源增加 [10] - 总运营费用1.006亿美元，同比减少2.5%，非现金股票薪酬1320万美元，不包括此项的运营费用同比减少3.3% [10] - GAAP运营利润880万美元，去年同期亏损2070万美元；非GAAP运营利润2190万美元，去年同期亏损790万美元 [11] - 利息费用2470万美元，同比减少14.5%，因特许权融资义务相关利息摊销减少 [11] - 净亏损1270万美元，每股亏损0.06美元，去年同期净亏损7530万美元，每股亏损0.40美元，去年有2900万美元一次性债务清偿费用 [12] - 截至6月30日，现金、现金等价物、受限现金和投资总计3.381亿美元，去年同期为4.157亿美元，二季度运营现金使用0.2亿美元 [12] 非GAAP备考财务指标 - 提供非GAAP指标有助于公司和投资者更好理解财务表现，排除一次性事件影响，便于与未来结果比较，但应作为GAAP指标补充 [13] - 2023年二季度和前六个月调整后净亏损及摊薄后每股收益、2024年二季度和前六个月非GAAP运营利润为非GAAP财务指标 [14] 2024年财务展望 - 基于运营改善和市场需求，上调ORLADEYO全年全球净收入指引至4.2 - 4.35亿美元 [15] - 维持此前运营费用展望，预计全年运营费用3.65 - 3.75亿美元，与2023年持平，不包括非现金股票薪酬和一次性费用 [15] - 有信心2024年实现全年运营利润，2025年下半年接近季度正每股收益和正现金流，2026年实现盈利和正现金流，无需额外融资 [16]

文章核心观点 BioCryst制药公司2024年第二季度财务表现出色，ORLADEYO净收入同比增长，全年收入指引上调，公司有望实现盈利，同时管线持续推进 [1]。 ORLADEYO产品情况 - 2024年第二季度净收入达1.083亿美元，同比增长34%，运营改善使收入超预期，付费患者比例升至74.4%，新患者启动率高，患者留存率强，超60%付费治疗患者持续用药至少一年 [2] - 超半数过敏/免疫学家极有可能为更多患者开此药，较2023年初的29%有所提升 [2] - 在欧洲和拉丁美洲获批及报销授权后，已在超20个国家上市，第二季度美国以外地区收入同比增长51%，占全球净收入11% [3] - 公司上调2024年全球净收入指引至4.2 - 4.35亿美元，此前为3.9 - 4亿美元 [1][15] 罕见病管线进展 - 计划2025年提交扩大ORLADEYO标签的监管申请，使2岁儿童可用口服颗粒剂型，有望成儿童遗传性血管性水肿的首个口服预防性疗法 [5] - 完成口服D因子抑制剂BCX10013临床评估，因临床活性低于市场其他疗法且潜在合作伙伴拒绝追加投资，计划停止开发 [6] - 预计2024年底将治疗Netherton综合征的KLK - 5抑制剂BCX17725推进至临床 [6] - 2025年计划将血浆激肽释放酶抑制剂avoralstat推进至糖尿病黄斑水肿患者临床试验，该药物可靶向视网膜血管内皮细胞的激肽释放酶 - 缓激肽系统，减少血管渗漏和水肿 [7][8] 2024年第二季度财务结果 - 总收入1.093亿美元，同比增长32.5%，主要因ORLADEYO净收入增长 [9] - 研发费用降至3760万美元，同比下降26.6%，主要因BCX10013支出减少和BCX9930项目终止，部分被其他项目投资增加抵消 [9] - 销售、一般和行政费用增至6120万美元，同比增长20%，主要因支持收入增长、新市场和国际业务的商业费用及行政费用增加 [10] - 总运营费用1.006亿美元，同比下降2.5%，非现金股票薪酬1320万美元，不包括此项的运营费用同比下降3.3% [10] - GAAP运营利润880万美元，去年同期亏损2070万美元；非GAAP运营利润2190万美元，去年同期亏损790万美元 [1][11] - 利息费用2470万美元，同比下降14.5%，主要因特许权融资义务相关利息摊销减少 [11] - 净亏损1270万美元，合每股0.06美元，去年同期亏损7530万美元，合每股0.40美元，去年有2900万美元一次性债务清偿费用 [12] - 截至6月30日，现金、现金等价物、受限现金和投资总计3.381亿美元，去年同期为4.157亿美元，第二季度运营现金使用0.2亿美元 [12] 非GAAP备考财务指标 - 提供非GAAP指标有助于公司和投资者更好理解财务表现，应作为GAAP指标补充 [13] - 2023年第二季度和前六个月的调整后净亏损及调整后每股收益、2024年第二季度和前六个月的非GAAP运营利润为非GAAP财务指标 [14] 2024年财务展望 - 基于运营改善和市场需求，上调ORLADEYO全年全球净收入指引至4.2 - 4.35亿美元 [15] - 维持此前运营费用展望，预计全年运营费用3.65 - 3.75亿美元，与2023年持平，不包括非现金股票薪酬和一次性费用 [15] - 有信心2024年实现全年运营利润，2025年下半年接近季度正每股收益和正现金流，2026年实现盈利和正现金流，且无需额外融资 [16]

文章核心观点 - 华尔街预计BioCryst制药公司2024年第二季度收益和收入同比增长，实际结果与预期的对比或影响短期股价，虽难以确定该公司能否超预期盈利，但投资前仍需关注盈利预期偏差和Zacks排名等因素 [1][8] 分组1：BioCryst制药公司预期情况 - 公司预计在即将发布的报告中公布每股0.19美元的季度亏损，同比变化+20.8%，收入预计为9827万美元，同比增长19.1% [2] - 过去30天该季度的共识每股收益预期下调2.7%至当前水平 [2] 分组2：盈利预期偏差模型 - Zacks盈利预期偏差（Earnings ESP）将最准确估计与Zacks共识估计进行比较，正的Earnings ESP理论上表明实际盈利可能偏离共识估计，该模型对正的ESP读数预测能力显著 [3] - 正的Earnings ESP结合Zacks排名1、2或3是盈利超预期的有力预测指标，出现这种组合的股票近70%的时间会产生正向惊喜，负的Earnings ESP读数不代表盈利未达预期 [4] 分组3：BioCryst制药公司盈利预测情况 - 公司最准确估计低于Zacks共识估计，Earnings ESP为 -8.62%，目前股票Zacks排名为1，难以确定公司能否超预期盈利 [5][6] - 上一季度公司预期每股亏损0.23美元，实际亏损0.17美元，盈利惊喜为+26.09%，过去四个季度公司三次超预期盈利 [7] 分组4：Ardelyx公司预期情况 - Ardelyx公司预计2024年第二季度每股亏损0.10美元，同比变化 -25%，本季度收入预计为5573万美元，同比增长149.6% [9] - 过去30天Ardelyx公司的共识每股收益预期上调14%至当前水平，较高的最准确估计使其Earnings ESP为3.92%，结合Zacks排名3，表明该公司很可能超预期盈利，过去四个季度该公司三次超预期盈利 [9]

公司财务信息 - 公司将于2024年8月5日公布2024年第二季度财务结果 [1] 公司会议安排 - 公司管理层将于8月5日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供公司最新情况 [1] - 国内拨打1 - 844 - 481 - 2942，国际拨打1 - 412 - 317 - 1866可接入直播电话 [1] - 公司网站投资者板块将提供电话会议的直播和回放 [1] 公司简介 - 公司是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见病患者生活 [2] - 公司利用结构导向药物设计专业知识，开发针对难治疾病的一流口服小分子和蛋白质疗法 [2] - 公司已将首款每日一次口服血浆激肽释放酶抑制剂ORLADEYO®商业化，并推进小分子和蛋白质疗法管线 [2] 公司联系方式 - 联系人John Bluth，电话+1 919 859 7910，邮箱jbluth@biocryst.com [2]

文章核心观点 - BioCryst Pharmaceuticals是一家专注于开发治疗补体介导和罕见疾病的生物技术公司 [2] - 公司的主要产品是Orladeyo,占总收入的95.8% [2][10] - Orladeyo是首个获批用于预防遗传性血管性水肿(HAE)发作的口服每日疗法 [10] - Orladeyo在美国和欧洲等地区已获批上市,并正在拓展至南美等新市场 [11] - 公司预计Orladeyo在2024年将实现3.9-4亿美元的收入 [11] - 公司还有其他管线产品正在开发,包括用于补体介导疾病和罕见皮肤病的候选药物 [14] Orladeyo业务概况 - Orladeyo是公司的核心产品,占据了绝大部分收入 [2][10] - Orladeyo于2020年获FDA批准,成为首个获批用于预防HAE发作的口服每日疗法 [10] - Orladeyo在欧洲和南美等地区也陆续获批上市,拓展了国际市场 [11] - 公司正在进一步开发Orladeyo用于儿童HAE患者的适应症 [14] - 临床数据显示Orladeyo能有效控制HAE发作,且副作用较少 [15] 公司财务状况 - 公司负债较重,主要包括5.31亿美元的专利权融资和3.085亿美元的长期贷款 [17][18][19][20] - 公司短期流动性充足,但现金流量较大,短期现金流可持续性存在风险 [21][23][28] - 公司预计未来收入将快速增长,有望在2025年实现盈利 [22][23][26] - 公司估值合理,EV/销售比率略高于行业中值,但考虑到高增长,估值仍有吸引力 [26]

文章核心观点 - BioCryst Pharmaceuticals获Zacks评级升级至强力买入，反映盈利预期上升，或对股价产生积极影响 [1][2] 评级依据 - Zacks评级核心是公司盈利情况变化，系统跟踪当前和次年的Zacks共识预期 [1] 盈利预期对股价的影响 - 公司未来盈利潜力变化与股价短期走势强相关，机构投资者会根据盈利和盈利预期计算股票公允价值并进行买卖，进而导致股价变动 [3] - 盈利预期上升和评级上调意味着BioCryst业务改善，投资者应推动股价上涨 [3] Zacks评级系统优势 - 该系统利用盈利预期修正的力量，将股票分为五个等级，有良好的外部审计记录，自1988年以来Zacks排名第一的股票平均年回报率为25% [4] BioCryst盈利预期修正情况 - 截至2024年12月的财年，该制药商预计每股收益为 - 0.65美元，较上年报告数字变化35% [5] - 过去三个月，Zacks对该公司的共识预期提高了4.8% [5] 总结 - Zacks评级系统对所有股票保持买入和卖出评级的均衡比例，只有前5%的股票获强力买入评级，前20%的股票显示出优越的盈利预期修正特征，有望在短期内跑赢市场 [6] - BioCryst升级至Zacks排名第一，处于Zacks覆盖股票的前5%，暗示股价近期可能上涨 [7]

文章核心观点 BioCryst公司宣布其药物ORLADEYO获秘鲁药品总局批准用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作，公司与Pint Pharma合作在泛拉丁美洲推广该药物 [1][2] 药物获批情况 - 秘鲁药品总局批准ORLADEYO用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作的预防 [1] - ORLADEYO此前已获智利、阿根廷、巴西和墨西哥监管机构批准 [2] 合作情况 - 公司与Pint Pharma独家合作，在泛拉丁美洲地区注册和推广ORLADEYO，Pint负责获取和维持营销授权及商业化 [2] 药物介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门设计用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作的口服疗法，每日一粒可降低血浆激肽释放酶活性来预防发作 [3] 美国适应症 - ORLADEYO作为血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿发作 [4] 药物使用限制 - ORLADEYO治疗急性遗传性血管性水肿发作的安全性和有效性未确立，不应用于治疗急性发作 [5] - 不建议每日剂量高于150mg，可能导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 高于推荐的每日150mg剂量会出现QT间期延长且呈浓度依赖性 [6] - 服用ORLADEYO的患者常见不良反应为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害患者建议每日随餐口服110mg [6] - P - gp诱导剂可能降低ORLADEYO疗效，不建议与ORLADEYO联用 [6] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，300mg剂量是P - gp抑制剂，与相关药物联用时需适当监测和调整剂量 [7] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性未确立 [7] - 缺乏ORLADEYO在孕期使用的相关数据，也无关于其在母乳中的存在、对婴儿影响及对乳汁分泌影响的数据 [7] 公司介绍 - BioCryst是全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见病患者生活，利用结构导向药物设计专业知识开发小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化并推进管线研发 [8]