财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为940万美元，去年同期为680万美元，增长主要归因于股份支付和与PHOENIX试验相关的更高临床试验费用 [24] - 2025年第一季度一般及行政费用为610万美元，去年同期为160万美元，增长也是由于股份支付 [24] - 2025年第一季度净亏损为1430万美元，去年同期净亏损为790万美元 [25] - 由于大部分费用增加来自约670万美元的非现金股份支付，第一季度经营现金流出约为830万美元 [26] - 2月通过注册直接发行筹集1500万美元，员工行使股票期权获得约560万美元，第一季度现金增加1230万美元，截至第一季度末现金、流动资金、定期存款和美国国债为1.574亿美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 斯塔加特病（Stargardt disease） - DRAGON试验：数据安全监测委员会（DSMB）完成中期分析，建议试验按原样本量104名受试者继续进行，并提交数据进行进一步监管审查以申请药物批准，试验预计今年年底完成 [6] - DRAGON-two试验：已招募16名受试者，目标招募约60名受试者，其中包括约10名日本受试者 [7] 地理萎缩（geographic atrophy） - PHOENIX试验：已招募464名受试者，预计今年第三季度完成500名受试者的招募，试验设计与斯塔加特病试验基本相同，每日剂量为5毫克，将进行中期分析 [7][21][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进Tenereband用于斯塔加特病和地理萎缩患者的治疗，Tenereband是一类首创的口服疗法，旨在减少有毒维生素A副产物的积累，已获得美国、欧洲和日本的孤儿药指定等多项指定，目前尚无针对斯塔加特病的批准治疗方法和针对地理萎缩的批准口服治疗方法，公司在全球三期试验中处于领先地位 [4][5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第一季度朝着推进Tenereband取得良好进展，从临床角度来看开局良好，资产负债表强劲，有全年的现金储备，有望成为治疗退行性视网膜疾病的首个口服药物 [8] 其他重要信息 - DRAGON试验中期分析时，整体退出率低于10%，因眼部不良事件退出的比例仅为3.8%，视觉敏锐度在大多数受试者中保持稳定，全身仅有一例与药物相关的不良事件（痤疮） [14][15][16] - PHOENIX试验的退出率约为20%，远低于之前其他研究的退出率 [32] 问答环节所有提问和回答 问题1：PHOENIX试验的停药率和招募情况，以及斯塔加特病试验要求的监管会议更新 - PHOENIX试验的退出率约为20%，远低于其他类似研究，公司在高龄患者中进行试验仍能将退出率控制在该水平，表现良好；公司正在安排与监管机构的会议，目前暂无更多报告 [32][36] 问题2：在斯塔加特病方面，与FDA的近期互动以及对监管风险的看法，以及三期数据的疗效和安全目标 - 公司即将与FDA会面，认为数据本身足以支撑，FDA人员变动不会影响公司；DRAGON试验旨在检测安慰剂和活性药物之间35%的治疗效果，根据DSMB中期分析的安全性和有效性情况，预计接近预期的治疗效果；安全性方面，预计退出率将保持相对稳定 [40][42][43] 问题3：特朗普总统的最惠国药品定价政策对公司在美国以外地区（特别是日本）的药物批准和推出战略的影响，以及对美国药品定价和市场前景的影响 - 由于Tenerevan尚未推出，该政策不会立即影响公司，公司正在观察其对整个行业的影响以及受影响的药物类型，目前仍在监测中 [47] 问题4：2025年剩余时间内运营费用是否会继续上升 - 运营费用预计将略高于第一季度，今年和明年由于三项研究的大部分里程碑预计将达成，费用会较高，但之后会回落至之前水平 [48][49] 问题5：本季度股票薪酬增加，未来是否也会增加 - 股票薪酬的分配取决于费用的分配情况，难以给出具体数字，但预计今年不会像本季度这么高 [56][57] 问题6：在制造业向美国转移的趋势下，公司的库存和供应链地理结构如何 - Tenerbent在美国以及其他地区生产，关税不会对公司产生影响 [58] 问题7：地理萎缩中期分析的时间和条件，以及PHOENIX研究是否有额外的样本量重新估计 - 公司与监管机构会面后，认为有能力通过，但在收到官方回复之前不会披露相关信息；PHOENIX研究预计顺利完成招募，目前没有额外样本量重新估计的计划 [63][65]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为940万美元，去年同期为680万美元，增长主要归因于股份支付和与PHOENIX试验相关的更高临床试验费用 [22] - 2025年第一季度一般及行政费用为610万美元，去年同期为160万美元，增长也是由于股份支付 [22] - 2025年第一季度净亏损为1430万美元，去年同期净亏损为790万美元 [22] - 由于大部分费用增加来自约670万美元的非现金股份支付，运营现金流出仅约830万美元 [23] - 2月通过注册直接发行筹集1500万美元，员工行使股票期权获得约560万美元，本季度现金增加1230万美元，截至第一季度末现金、流动资金、定期存款和美国国债为1.574亿美元，预计有四年的现金储备，能够完成当前所有临床试验 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 斯塔加特病（Stargardt disease）相关业务 - DRAGON试验：数据安全监测委员会（DSMB）完成中期分析，建议试验按原样本量104名受试者继续进行，并提交数据进行进一步监管审查以申请药物批准，试验预计今年年底完成 [4] - DRAGON two试验：已招募16名受试者，目标约60名，其中约10名为日本受试者，日本受试者数据旨在加快在日本的新药申请 [5] 地理萎缩（geographic atrophy）相关业务 - PHOENIX试验：已招募464名受试者，预计今年第三季度完成500名受试者的招募，试验仍在进行中 [5][6] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进Tenereband作为治疗斯塔加特病和地理萎缩的潜在首款口服疗法，目前正在进行全球三期试验 [2][3] - Tenereband已在美国获得罕见儿科疾病和快速通道指定，在日本获得先驱药物指定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药指定，显示出该疗法的重要性和市场潜力 [2][3] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 从临床角度看，2025年开局良好，三期试验进展顺利，斯塔加特病研究的中期结果令人鼓舞，资产负债表强劲，有全年的现金储备，公司在推进Tenereband作为治疗退行性视网膜疾病的潜在首款口服疗法方面处于有利地位 [6] 其他重要信息 - DRAGON试验和DRAGON two试验设计几乎相同，主要差异在于受试者数量、地理范围和随机化比例，终点均为减缓萎缩性病变的生长，采用的剂量均为每日5毫克 [7][8][9] - DRAGON试验中期分析时，总体退出率低于10%，因眼部不良事件退出的比例仅为3.8%，视觉敏锐度在大多数受试者中保持稳定，全身仅出现一例与药物相关的不良事件（痤疮），眼部不良事件如黄视症和暗适应延迟均为轻度且短暂 [12][13][14] - PHOENIX试验设计与斯塔加特病试验基本相同，剂量为每日5毫克，将进行中期分析，预计今年夏天完成招募 [19][20][21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：PHOENIX试验的停药率和招募情况，以及斯塔加特病试验要求的监管会议更新 - PHOENIX试验的停药率约为20%，远低于之前的研究，公司正在与监管机构安排会议，目前暂无更多报告 [30][33] 问题2：斯塔加特病与FDA的近期互动及监管风险，以及三期数据的疗效和安全目标 - 公司即将与FDA会面，认为数据本身足以说明问题，不受FDA人员变动影响；DRAGON试验旨在检测安慰剂和活性药物之间35%的治疗效果，预计接近预期治疗效果，安全方面，预计退出率与中期分析时相当 [37][38][40] 问题3：特朗普总统的最惠国药品定价政策对美国以外地区（特别是日本）药物批准和推出的潜在策略，以及对美国药品定价和市场前景的影响 - 由于Tenerevan尚未推出，目前不会立即受到影响，公司正在观察该政策对行业的整体影响，暂无即时答案 [45] 问题4：2025年剩余时间运营费用是否会继续上升 - 预计运营费用将略高于第一季度，今年和明年费用会因研究里程碑的达成而增加，之后会降至之前水平 [46][47] 问题5：本季度股票薪酬增加是否会在未来继续上升 - 股票薪酬的分配取决于费用的分配情况，难以给出具体数字，但预计今年不会像本季度那样高 [53][54] 问题6：公司在制造方面的库存和供应链地理结构 - Tenerbent在美国和其他地区制造，关税不会对其产生影响 [55] 问题7：地理萎缩中期分析的时间和条件，以及PHOENIX研究是否有额外的样本量重新估计 - 公司认为有能力通过监管审查，但在收到官方回复之前不会披露相关信息；目前PHOENIX研究没有样本量重新估计的计划，预计顺利完成招募 [59][61]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果并提供业务更新，Tinlarebant临床开发取得进展，有望为退行性视网膜疾病患者提供新治疗方案 [1][2] 2025年第一季度业务亮点及即将到来的里程碑 临床亮点 - Tinlarebant是口服、每日一次的强效视黄醇结合蛋白4拮抗剂，可降低血液中RBP4水平，减少维生素A向眼睛的输送，且不影响其向其他组织的输送 [3] - Tinlarebant治疗青少年Stargardt病（STGD1）的关键3期试验（DRAGON）经独立数据安全监测委员会（DSMB）建议无修改继续进行，预计2025年第四季度完成（含三个月随访期），DSMB还建议公司提交中期数据进行进一步监管审查以申请药物批准 [4] - Tinlarebant治疗地理萎缩（GA）患者的关键全球3期试验（PHOENIX）正在进行，已招募464名目标500名受试者 [4] - 2025年2月5日，公司在注册直接发行中筹集了1500万美元的总收益 [4] STGD1相关 - STGD1由细胞毒性双视黄醛类化合物积累引发，目前无获批治疗方法，Tinlarebant在美国获快速通道和罕见儿科疾病指定，在美国、欧洲和日本获孤儿药指定，在日本获先驱药物指定 [5] - DRAGON试验为正在进行的24个月、随机（2:1，活性药物:安慰剂）、双盲、安慰剂对照、全球多中心关键3期试验，DSMB建议无修改继续试验，维持104名受试者样本量，还建议提交数据进行进一步监管审查以申请药物批准，主要疗效终点为萎缩性病变的生长率，预计2025年第四季度完成（含三个月随访期） [5] - DRAGON II试验结合了1b期开放标签试验和2/3期试验，2/3期试验已招募16名受试者，目标招募约60名12至20岁受试者（含约10名日本受试者），主要疗效终点为萎缩性病变的生长率 [5] GA相关 - GA是导致老年人失明的慢性退行性视网膜疾病，由细胞毒性维生素A副产物积累引发，目前无FDA批准的口服治疗方法 [5] - PHOENIX试验为正在进行的24个月、随机（2:1，活性药物:安慰剂）、双盲、安慰剂对照、全球多中心关键3期试验，已招募464名目标500名受试者，主要疗效终点为萎缩性病变的生长率，公司预计进行中期分析 [14] 公司亮点 - 2025年2月，公司完成按市价定价的注册直接发行，筹集了1500万美元的总收益，行使发行的五年认股权证可能额外获得约1500万美元收益 [6] 2025年第一季度财务结果 流动资产 - 截至2025年3月31日，公司拥有1.574亿美元的现金、流动性资金、定期存款和美国国债 [7] 研发费用 - 2025年第一季度研发费用为940万美元，2024年同期为680万美元，增长主要归因于2024年第三季度和2025年第一季度授予的股份支付以及PHOENIX试验略高的临床试验费用 [8] 一般及行政费用 - 2025年第一季度一般及行政费用为610万美元，2024年同期为160万美元，增长主要源于2024年第三季度和2025年第一季度授予的股份支付增加 [9] 其他收入 - 2025年第一季度其他收入为120万美元，2024年同期为50万美元，增长归因于定期存款和美国国债的应计利息 [10] 净亏损 - 2025年第一季度公司净亏损1430万美元，2024年同期净亏损790万美元 [11] 网络直播信息 - 公司将于2025年5月14日下午4:30举办网络直播，讨论财务结果并提供业务更新，可通过https://events.q4inc.com/attendee/137642555 加入，活动结束后约90天可在公司投资者关系网站查看回放 [12] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注于开发针对退行性视网膜疾病和特定代谢疾病的新型疗法，主要候选药物Tinlarebant正在青少年STGD1患者和GA患者中进行临床试验 [13]

公司动态 - Belite Bio首席科学官Nathan L Mata博士将于2025年5月15日出席德意志银行美国存托凭证(ADR)虚拟投资者会议[1] - 会议时间为美东时间12:30 采用线上直播互动形式 投资者可实时提问 会后提供录播[2] - 会议免费参加 建议投资者提前注册并完成系统检测以确保顺利参与[2][3] 研发进展 - 核心产品Tinlarebant正在进行三项临床试验：针对青少年Stargardt病1型的DRAGON(三期)和DRAGON II(二/三期)研究 以及针对地理萎缩的PHOENIX(三期)研究[4][7] - DRAGON试验预计2025年第四季度完成 独立数据监测委员会建议提交中期分析数据供监管审查[7] - PHOENIX试验已招募超过460名受试者[7] 业务聚焦 - 公司专注于开发治疗退行性视网膜疾病的新型疗法 主要适应症包括Stargardt病1型和老年黄斑变性相关地理萎缩[1][4] - Tinlarebant为口服疗法 旨在减少眼部毒素积累[4] 会议背景 - 虚拟投资者会议(VIC)是专为上市公司设计的投资者交流平台 提供实时互动、一对一会议安排及视频演示功能[5][6] - 该平台连接全球零售和机构投资者网络[6]

文章核心观点 公司宣布高管团队将参加四个即将举行的投资者会议，并提供了会议详情及网络直播链接说明 [1] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发针对退行性视网膜疾病和特定代谢疾病的新型疗法 [2] - 公司主要候选药物Tinlarebant正在青少年STGD1患者的3期研究（DRAGON）和2/3期研究（DRAGON II）以及GA患者的3期研究（PHOENIX）中进行评估 [2] 会议信息 - 德意志银行存托凭证虚拟投资者会议（线上）：2025年5月15日下午12:30（美国东部时间），进行公司介绍 [3] - H.C. Wainwright第三届年度生物连接投资者会议（纽约）：2025年5月20日下午5:00（美国东部时间），进行炉边谈话 [3] - Stifel 2025眼科论坛（线上）：2025年5月27日上午11:00（美国东部时间），进行炉边谈话 [3] - 基准医疗保健一对一会议（线上）：2025年5月29日下午12:45（美国东部时间），进行炉边谈话 [3] 网络直播说明 - 每场演讲的网络直播可在公司网站投资者关系板块的“活动”标签下访问，回放将在演讲日期后存档90天 [1] 媒体和投资者关系联系方式 - Jennifer Wu，邮箱ir@belitebio.com [3] - Julie Fallon，邮箱belite@argotpartners.com [3]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Belite Bio宣布将于2025年5月14日下午4:30举办网络直播，讨论公司2025年第一季度财务结果并提供业务更新 [1] 网络直播信息 - 日期为2025年5月14日星期三 [2] - 时间是东部时间下午4:30（太平洋时间下午1:30） [2] - 网络直播链接为https://events.q4inc.com/attendee/137642555 [2] - 可通过上述链接或公司投资者关系网站“演示与活动”部分加入直播，活动结束后约90天可观看回放 [2] 公司介绍 - Belite Bio是专注于开发针对退行性视网膜疾病和特定代谢疾病新型疗法的临床阶段生物制药公司 [1][3] - 公司主要候选药物Tinlarebant正在青少年STGD1患者的3期研究（DRAGON）和2/3期研究（DRAGON II）以及GA患者的3期研究（PHOENIX）中进行评估 [3] 媒体和投资者关系联系方式 - Jennifer Wu，邮箱ir@belitebio.com [4] - Julie Fallon，邮箱belite@argotpartners.com [4]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Belite Bio将在2025年5月4 - 8日犹他州盐湖城举行的ARVO年会上进行两场海报展示，分别聚焦正在进行的DRAGON试验的患者基线特征和DRAGON II试验的药代动力学和药效学特性，均针对Stargardt病 [1] 分组1：海报展示信息 - 标题为“参与Tinlarebant 3期研究（DRAGON试验）的青少年Stargardt病受试者的基线特征”，展示作者为Ruifang Sui博士，展示编号1463，会议编号215，会议标题为“色素性视网膜炎和IRD I”，会议日期/时间为5月5日周一上午8:30 - 10:15 MDT [2] - 标题为“日本青少年Stargardt病口服研究性治疗的药代动力学和药效学特性”，展示作者为Kaoru Fujinami博士，展示编号1431，会议编号215，会议标题为“色素性视网膜炎和IRD I”，会议日期/时间为5月5日周一上午8:30 - 10:15 MDT [2] 分组2：Tinlarebant药物信息 - Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少导致Stargardt病1型（STGD1）视网膜疾病的基于维生素A的毒素（双视黄醛）的积累，也有助于减缓地图样萎缩或晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疾病进展 [3] - Tinlarebant通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）水平起作用，RBP4是视黄醇从肝脏运输到眼睛的唯一载体蛋白，通过调节进入眼睛的视黄醇量，减少双视黄醛的形成 [3] - Tinlarebant在美国获得了快速通道指定和罕见儿科疾病指定，在美国、欧洲和日本获得了孤儿药指定，在日本获得了Sakigake指定，用于治疗STGD1 [3] 分组3：Stargardt病（STGD1）信息 - STGD1是成人和儿童中最常见的遗传性黄斑营养不良，导致中央视力模糊或丧失，由视网膜特异性基因（ABCA4）突变引起，导致双视黄醛进行性积累，导致视网膜细胞死亡和中央视力进行性丧失 [4] - 双视黄醛的荧光特性和视网膜成像系统的发展有助于眼科医生识别和监测疾病进展，目前尚无FDA批准的STGD1治疗方法 [4] - 双视黄醛的出现、视网膜细胞死亡和视力进行性丧失也在地图样萎缩（GA）患者中观察到，因此Belite Bio正在一项为期2年的3期研究（PHOENIX）中评估Tinlarebant在GA患者中的安全性和有效性 [4] 分组4：Belite Bio公司信息 - Belite Bio是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病（如Stargardt病1型和地图样萎缩）以及特定代谢疾病的新型疗法 [5] - 公司的领先候选药物Tinlarebant目前正在青少年STGD1受试者中进行3期研究（DRAGON）和2/3期研究（DRAGON II），并在GA受试者中进行3期研究（PHOENIX） [5] 分组5：媒体和投资者关系联系方式 - Jennifer Wu，邮箱ir@belitebio.com [6][7] - Julie Fallon，邮箱belite@argotpartners.com [7]

财务数据和关键指标变化 - 2024年研发费用为2990万美元，2023年为2880万美元，增长主要因完成2期试验的特许权使用费增加和2024年第三季度授予的股份支付增加 [33] - 2024年一般及行政费用为1010万美元，2023年为680万美元，增长主要由2024年第三季度授予的股份支付增加驱动 [34] - 2024年净亏损为3610万美元，2023年为3160万美元 [34] - 截至2024年底，公司现金为3170万美元，投资为1.135亿美元，2023年底为8820万美元，投资包括流动性基金、定期存款和美国国债 [34] - 2024年经营活动净现金流出为2920万美元，与2023年的2980万美元相近 [35] - 2025年2月，公司在注册直接发行中筹集了1500万美元的总收益 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 斯塔加特病业务线 - DRAGON 3期试验样本量为104名受试者，数据安全监测委员会完成中期分析，建议试验按原样本量进行并提交数据进行监管审查以申请药物批准，试验预计今年年底完成 [9][10] - DRAGON 2 2/3期试验目标招募约60名受试者，已招募11名，其中约10名来自日本，旨在加快在日本的新药申请 [11] 地理萎缩业务线 - PHOENIX 3期全球临床试验已招募超过400名受试者，预计将招募人数从约450名增加到500名，有望在今年第二季度末完成招募 [11][31] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进Tinlarebant用于治疗斯塔加特病和地理萎缩，认为该疗法可减少有毒维生素A副产物积累，有效减缓或阻止病变生长，保存视力，且专注于新兴视网膜病变的早期干预 [5][6] - Tinlarebant在美国获得罕见儿科疾病和快速通道指定，在日本获得先锋药物指定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药指定，目前全球3期试验正在进行中，公司有望成为退行性视网膜疾病的首个口服治疗药物提供商 [7][8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在3期试验中进展顺利，3期斯塔加特病研究的中期结果令人鼓舞，且有全年的现金储备，在推进Tinlarebant作为退行性视网膜疾病的潜在首个口服治疗药物方面处于有利地位 [12] 其他重要信息 - DRAGON 1试验中，受试者每日服用5毫克剂量的Tinlarebant，耐受性良好且安全，约一半受试者已完成两年给药 [19] - DRAGON 1试验的退出率为9.6%（104名受试者中有10名），因眼部不良事件退出的比例仅为3.8%（104名受试者中有4名） [20] - 大多数受试者的视力在两年研究期间保持稳定，基线平均变化小于3个字母 [21] - DRAGON 1试验中，预计会出现两种与药物相关的眼部不良事件，即黄视症和延迟暗适应，均为短暂性且症状轻微，此外还有约14%的受试者出现夜视力障碍，约7% - 8%的受试者出现头痛，唯一的全身性药物相关不良事件是痤疮，整体安全性可接受 [22][25][26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: DSMB建议将中期结果提交监管机构审查以申请药物批准，与美国以外监管机构互动的潜在结果如何 - 公司认为这是非常积极的结果，将遵循DSMB建议请求监管审查，相信监管机构可能会与DSMB建议一致，但如果不一致，公司将继续进行研究 [38][39] 问题2: 为何将地理萎缩PHOENIX试验的样本量增加到500名患者 - 该试验进展顺利，公司希望借此机会招募更多受试者以提高成功几率，基于当前招募速度，仍能在预期时间（今年第三季度）内完成，且成本可控 [41] 问题3: PHOENIX试验的中期分析包括哪些内容，如何影响启动第二项3期试验的决策 - 如果PHOENIX试验获得积极信号，公司将加快并推进第二项3期试验 [45] 问题4: 与监管机构会面时能否确认Tinlarebant用于斯塔加特病的潜在广泛标签，以及PHOENIX试验目前的停药率是多少 - PHOENIX试验目前的辍学率约为20%，因该试验的大多数受试者为老年人群，此前研究的辍学率超过30%；如果能在青少年人群中显示疗效，应该相对容易获得该药物在成人中的批准 [53][57] 问题5: 目前参与药物试验的青少年斯塔加特病患者占现实世界中诊断患者的百分比是多少 - 典型的斯塔加特病患者通常在第二个十年开始出现症状，公司研究人群包括12 - 20岁的受试者，认为这很有代表性，约占诊所中看到的斯塔加特病患者的三分之二 [67] 问题6: 未来处方标签是否不限于目前试验中招募的患者群体 - 答案是否定的，没有理由不将药物开给例如30岁出现症状且病变仍在进展的成年患者 [71] 问题7: 如果标签范围比目前DRAGON试验中招募的患者更广泛，支付方在报销方面是否会有潜在限制 - 公司会要求监管机构争取合适的标签，并可能进行药代动力学研究以证明药物对不同患者的效果 [73] 问题8: 2月筹集1500万美元资金时附带的认股权证是否有人行使 - 尚未有人行使 [77] 问题9: 2月提到CRO将处理DRAGON试验数据的监管流程，目前进展如何，下一步是什么 - 公司有两三家不同的CRO代表不同司法管辖区，他们正在按程序提交监管申请 [79] 问题10: DRAGON试验设计的安慰剂组和治疗组之间的病变生长差异是多少 - 该试验设计为在第二年检测到40%的治疗效果，检验效能为80% [84]

财务数据和关键指标变化 - 2024年研发费用为2990万美元，2023年为2880万美元，增长主要因完成2期试验的特许权使用费增加和2024年第三季度授予的股份支付增加 [32] - 2024年一般及行政费用为1010万美元，2023年为680万美元，增长主要由2024年第三季度授予的股份支付增加驱动 [33] - 2024年净亏损为3610万美元，2023年为3160万美元 [33] - 2024年底现金为3170万美元，投资为1.135亿美元，2023年底为8820万美元，投资包括流动性基金、定期存款和美国国债 [33] - 2024年经营活动净现金流出为2920万美元，与2023年的2980万美元相近 [34] - 2025年2月公司在注册直接发行中筹集了1500万美元的总收益，预计全年有足够现金，不考虑第二项地理萎缩3期研究的成本 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 斯塔加特病业务线 - 有两项关于Tinlarebant治疗斯塔加特病的研究正在进行，分别是3期DRAGON试验和2/3期DRAGON 2试验 [8] - DRAGON试验样本量为104名受试者，数据安全监测委员会完成中期分析后建议试验按原样本量继续进行，并提交数据进行进一步监管审查以申请药物批准，试验预计今年年底完成 [8][9] - DRAGON 2试验目标招募约60名受试者，已招募11名，其中约10名来自日本，旨在加快在日本的新药申请 [10] 地理萎缩业务线 - 全球3期PHOENIX试验已招募超过400名受试者，预计将招募人数从约450名增加到500名，有望在今年第二季度末完成招募 [10] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进Tinlarebant作为治疗斯塔加特病和地理萎缩的潜在首款口服疗法，通过全球3期试验来验证其疗效和安全性 [4][7] - Tinlarebant在美国获得罕见儿科疾病和快速通道指定，在日本获得先锋药物指定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药指定，显示出该疗法在满足未满足医疗需求方面的潜力 [6] - 行业内目前尚无批准的斯塔加特病治疗方法，也没有批准的地理萎缩口服治疗方法，公司在这两个领域具有独特的竞争地位 [6] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Tinlarebant在3期试验中的进展良好，中期结果令人鼓舞，且有全年的现金储备，有望成为治疗退行性视网膜疾病的首款口服疗法 [11] - 若PHOENIX试验获得积极信号，公司将加快推进第二项3期试验 [44] 其他重要信息 DRAGON试验相关信息 - 受试者平均年龄为15.4岁，约60%为男性，40%为女性，约56%为亚洲人，37%为白种人、欧洲人和北美人，其他类别约占7% - 8% [15][16] - 受试者每日服用5毫克剂量，耐受性良好，安全性高，约一半受试者已完成两年给药 [18] - 撤药率为9.6%（104名受试者中有10名），因眼部不良事件撤药率为3.8%（104名受试者中有4名） [19] - 大多数受试者视力稳定，两年研究中基线平均变化小于3个字母 [20] - 治疗相关眼部不良事件包括黄视症、延迟暗适应和夜视力损害，头痛发生率约为7% - 8%，唯一的全身性药物相关不良事件是痤疮，整体安全性可接受 [21][24][25] PHOENIX试验相关信息 - 为全球双盲试验，随机化比例与DRAGON 1试验相同，为2:1倾向于Tinlarebant，治疗持续时间为两年 [30] - 主要终点为减缓萎缩性病变生长，同时也关注最佳矫正视力、视网膜解剖结构和视网膜敏感性 [31] - 预计在一年时进行中期分析 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: DSMB建议将中期结果提交监管机构审查，与美国以外监管机构互动的潜在结果如何 - 公司认为这是积极结果，将遵循DSMB建议请求监管审查，相信监管机构可能会与DSMB建议一致，若不一致则继续进行研究 [37][38] 问题2: 为何将地理萎缩试验样本量增加到500名患者 - 地理萎缩研究进展顺利，增加受试者可提高成功机会，基于当前招募率仍能在预期时间（今年第三季度）内完成，成本也可行 [40] 问题3: PHOENIX试验中期分析包括什么，如何影响启动第二项试验的决策 - 若PHOENIX试验获得积极信号，公司将加快推进第二项3期试验 [44] 问题4: 与监管机构会面时能否确认获得广泛标签，以及地理萎缩试验PHOENIX的当前停药率 - 对于广泛标签问题，公司认为若能在青少年人群中显示疗效，获得成人批准相对容易；PHOENIX试验目前辍学率约为20%，因受试者多为老年人群，此前研究辍学率超30% [52][53][56] 问题5: 目前参与药物试验的青少年斯塔加特病患者占现实世界诊断患者的百分比 - 典型斯塔加特病患者在第二个十年开始出现症状，研究人群年龄在12 - 20岁之间，代表约三分之二的患者 [66] 问题6: 未来处方标签是否不限于当前试验招募的患者群体 - 答案是否定的，没有理由不将药物开给成年患者 [70] 问题7: 若标签比当前DRAGON试验招募患者更广泛，支付方报销是否有潜在限制 - 公司将请求监管机构争取合适标签，并可能进行药代动力学研究以证明对不同患者有效 [72] 问题8: 2月筹集1500万美元资金，是否有人行使附带的认股权证 - 尚未有人行使认股权证 [75][76] 问题9: CRO处理DRAGON数据监管流程的进展及下一步计划 - 有两三个不同CRO代表公司在不同司法管辖区提交监管文件，目前正在提交中 [78] 问题10: DRAGON研究针对安慰剂和治疗组病变生长差异的检测能力如何 - 研究设计为在第二年检测到40%的治疗效果，检测能力为80% [83]

公司募资情况 - 2025年2月5日公司注册直接发行募资1500万美元，此次发行的五年认股权证行使后可能额外获得约1500万美元收益[3][4][6] 公司现金及流动性资产变化 - 截至2024年12月31日，公司现金为3170万美元，较2023年12月31日的8820万美元减少[8] - 截至2024年12月31日，公司流动性基金、定期存款和美国国债为1.135亿美元，2023年12月31日为零[8] - 2023年12月31日现金为88,157美元，2024年为31,677美元[19] - 2023年投资为0美元，2024年为113,472美元[19] 公司费用变化 - 2024年第四季度研发费用为730万美元，2023年同期为490万美元；2024年全年研发费用为2990万美元，2023年为2480万美元[9][10] - 2024年第四季度管理费用为420万美元，2023年同期为210万美元；2024年全年管理费用为1010万美元，2023年为680万美元[11] 公司其他收入变化 - 2024年第四季度其他收入为140万美元，2023年同期为支出4万美元；2024年全年其他收入为390万美元，2023年为5万美元[12] 公司净亏损情况 - 2024年第四季度净亏损为1010万美元，合每股亏损0.32美元，2023年同期净亏损为700万美元，合每股亏损0.25美元；2024年全年净亏损为3610万美元，合每股亏损1.18美元，2023年净亏损为3160万美元，合每股亏损1.19美元[13] 公司试验进展 - DRAGON试验预计2025年第四季度完成，样本量为104名青少年STGD1受试者[4][5] - DRAGON II试验已完成日本6名受试者的1b期部分，2/3期试验已招募11名受试者，目标招募约60名12至20岁受试者[5] - PHOENIX试验样本量从约430名增至500名，已招募406名GA受试者[7] 公司其他财务指标变化 - 2023年总流动资产为89,940美元，2024年为147,073美元[19] - 2023年总资产为94,642美元，2024年为152,132美元[19] - 2023年流动负债总计3,633美元，2024年为6,050美元[19] - 2023年总负债为4,211美元，2024年为6,311美元[19] - 2023年已发行普通股29,184,475股，2024年为31,857,802股[19] - 2023年额外实收资本为162,305美元，2024年为254,125美元[19] - 2023年累计其他综合损失为374美元，2024年为660美元[19] - 2023年累计亏损为71,503美元，2024年为107,647美元[19]