文章核心观点 临床阶段生物制药公司Belite Bio宣布高管团队将参加2025年3月10 - 12日在迈阿密举行的Leerink Partners全球医疗保健会议 ，并于3月10日下午3点举办炉边谈话 [1] 会议信息 - 公司高管团队将参加2025年3月10 - 12日在迈阿密举行的Leerink Partners全球医疗保健会议 [1] - 公司将于2025年3月10日下午3点举办炉边谈话 [1] - 炉边谈话网络直播可在公司投资者关系板块“活动”标签下访问 ，回放将存档90天 [2] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司 ，专注开发针对视网膜退行性眼病及特定代谢疾病的新型疗法 [3] - 公司领先候选药物Tinlarebant正在青少年STGD1受试者中进行3期研究（DRAGON）和2/3期研究（DRAGON II） ，在GA受试者中进行3期研究（PHOENIX） [3] 联系方式 - 媒体关系联系人Jennifer Wu ，邮箱ir@belitebio.com [4] - 投资者关系联系人Julie Fallon ，邮箱belite@argotpartners.com [4]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Belite Bio宣布其在研药物Tinlarebant治疗青少年Stargardt病的3期“DRAGON”试验中期分析后，数据安全监测委员会（DSMB）建议试验无需修改继续进行，预计2025年Q4完成试验 [1][4][7] 公司信息 - Belite Bio是临床阶段生物制药公司，专注开发针对退行性视网膜疾病和特定代谢疾病的新型疗法 [6] - 公司主要候选药物Tinlarebant是口服疗法，旨在减少眼睛中毒素积累，正在进行多项临床试验 [6][8] 试验情况 - “DRAGON”试验是随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心研究，在11个司法管辖区设试验点，招募104名受试者，以2:1随机分配至活性药物组和安慰剂组 [4] - 试验设计包含自适应样本量重新估计，DSMB建议试验无需修改继续进行，表明无需增加样本量，还建议提交数据进行进一步监管审查以申请药物批准 [2] - 预计2025年Q4完成试验，包括三个月随访期 [4][7] 药物表现 - Tinlarebant耐受性良好，安全性与先前观察数据和作用机制一致 [3] - 多数受试者视力稳定，在两年研究中，标准和低亮度条件下与基线相比平均变化小于三个字母得分 [3] 药物资质 - Tinlarebant在美国、欧洲和日本获孤儿药指定，在美国获罕见儿科疾病（RPD）指定和快速通道指定，在日本获Sakigake（先锋药物）指定 [4][7] 网络直播信息 - 日期为2025年2月27日周四，时间为东部时间下午4:30（太平洋时间下午1:30），可通过指定链接或公司投资者关系网站观看直播，活动结束后可观看回放 [5] 联系方式 - 媒体和投资者关系联系人为Jennifer Wu（ir@belitebio.com）和Julie Fallon（belite@argotpartners.com） [10]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Belite Bio与新医疗保健投资者达成证券购买协议，进行注册直接发行，预计获约1500万美元毛收入及潜在额外约1500万美元收入，公司拟将净收入用于营运资金和一般公司用途 [1][2] 分组总结 发行情况 - 公司与新医疗保健投资者达成证券购买协议，出售258,309份美国存托股份及购买相同数量股份的认股权证，每股及认股权证购买价58.07美元，相当于当日收盘价 [1] - 此次发行预计产生约1500万美元毛收入，扣除发行费用前，行使五年认股权证还有约1500万美元额外收入潜力 [1] - 发行预计于2025年2月7日左右完成，需满足惯常成交条件 [1] 资金用途 - 公司拟将发行净收入用于营运资金和一般公司用途 [2] 发行相关安排 - Titan Partners Group担任此次发行唯一配售代理 [2] - 此次发行依据先前向美国证券交易委员会提交并于2025年1月27日生效的F - 3表格上架注册声明进行，仅通过招股说明书补充文件进行，该文件将提交给美国证券交易委员会并可在其网站获取 [3] 公司简介 - Belite Bio是临床阶段生物制药公司，专注开发针对视网膜退行性眼病及特定代谢疾病的新型疗法，如斯塔加特病和晚期干性年龄相关性黄斑变性的地理萎缩 [5] 媒体和投资者关系联系方式 - Jennifer Wu，邮箱ir@belitebio.com [7] - Julie Fallon，邮箱belite@argotpartners.com [8]

产品与研发 - Belite Bio的Tinlarebant（LBS-008）是一种新型的每日一次口服药物，旨在通过减少视网膜结合蛋白4（RBP4）来减缓或停止视网膜病理的进展[18] - Tinlarebant在临床试验中显示出对RBP4的显著降低，≥70%的RBP4降低与视力改善相关[28] - LBS-008的5 mg每日剂量有效降低RBP4水平，基线水平的平均降低约为80%[32] - 在为期24个月的研究中，整体视力稳定，平均损失为5个字母，相当于每年损失2.5个字母[39] - 参与者中发现11名携带ABCA4基因突变的患者，突变类型包括严重的双等位基因突变和中等突变[36] 临床试验与数据 - Belite Bio在STGD1和地理萎缩（GA）方面的临床试验正在进行中，DRAGON研究已完成104名12-20岁受试者的入组，预计在2024年第四季度进行中期分析[13] - STGD1 Phase 2临床试验中，LBS-008的初步24个月数据表明，参与者的平均DDAF病灶生长率在24个月时为0.51 ± 0.4 mm²，相较于ProgStar队列的1.00 ± 1.3 mm²显著降低，p<0.001[34] - 该试验的主要终点是通过视网膜成像测量的病灶生长率的减少，符合FDA的要求[31] - 该试验的治疗持续时间为2年，主要评估安全性和耐受性[31] - 所有药物相关的不良事件均为轻度且短暂，没有报告严重或中度的药物相关不良事件[43] 市场机会与资格 - Belite Bio在美国和欧盟获得了STGD1的孤儿药资格，并在日本获得了先锋药物资格[20] - Belite Bio的市场机会包括STGD1和GA目前没有FDA批准的口服治疗方案[20] - Belite Bio拥有14个活跃的专利系列，主要成分专利有效期至2040年[20] 未来展望 - GA Phase 3 "Phoenix"研究目标招募约430名受试者[49] - FDA可能要求在进行中的第三阶段研究后再进行另一项临床试验[45] - Belite Bio的临床开发依赖于第三方进行药物开发和制造[4] 负面信息 - 在Tinlarebant治疗中，76.9%的患者出现轻度的黄视/色觉异常[43] - 69.2%的患者经历轻度的延迟暗适应[43]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度研发费用为680万美元，2023年同期为870万美元，减少主要归因于DRAGON试验相关的CRO里程碑付款减少，部分被DRAGON 2试验费用增加所抵消[26] - 2024年第三季度管理费用为290万美元，2023年同期为220万美元，增加主要是由于2024年第三季度授予的基于股份的补偿增加[26] - 2024年第三季度净亏损为870万美元，2023年同期为1090万美元[26] - 公司现金状况良好，共有1.09亿美元现金，包括货币市场基金、定期存款和美国国债[27] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在Stargardt病方面，有两项正在进行的Tinlarebant研究，DRAGON 2试验已完全入组104名患者，预计2024年底或2025年初进行中期分析，DRAGON试验预计在美国、英国和日本招募60名受试者[11] - 在地理萎缩（GA）方面，PHOENIX试验为3期试验，预计招募429名受试者，目前已招募超过280名受试者[12] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进Tinlarebant在Stargardt病和地理萎缩患者中的应用，已处于全球3期试验阶段，且在美国、欧盟和日本获得多项指定，如罕见儿科疾病、快速通道指定、孤儿药指定等，在日本还获得了SAKIGAKE指定（先锋药指定）[9][10] - 与其他治疗方法相比，如针对GA的补体抑制剂，公司的PHOENIX试验在入组患者的病变大小等基线特征上有所不同，公司关注早期病变，炎症相对较少，而补体抑制剂针对的病变较大且炎症驱动病变生长[39][43] - 与Alkeus在地理萎缩方面相比，Tinlarebant通过降低维生素A来减少全反式视黄醛的积累，而Alkeus使用合成维生素A会增加全反式视黄醛，Tinlarebant可能会有更好的效果[49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在推进Tinlarebant的临床试验方面取得了有意义的进展，目前现金状况可支持约四年的关键里程碑执行[27][28] 其他重要信息 - 公司新加入首席医疗官Hendrik Scholl，他是Stargardt病和年龄相关性黄斑变性领域的专家，将领导公司的临床项目[4][5] 问答环节所有的提问和回答 问题：是否进行过市场研究以评估GA患者对眼部不良事件（AEs）的耐受性，这些AEs是否会影响患者接受度？ - 回答：在GA中，预计这些AEs的发生率和严重程度可能会更高，因为GA患者的视网膜疾病更严重，但目前招募的约288名受试者中，只有少数受试者有低视力问题，大多数患者能很好地应对，所以预计患者可以耐受[30] 问题：PHOENIX试验中已入组患者的停药率如何？ - 回答：目前约为15%，这是包括所有原因，而非仅眼部AEs[32] 问题：DRAGON试验要进行中期分析还需要做什么，公司将如何提供更新？ - 回答：所有患者数据已基本到位，需要清理数据并提供给数据安全监测委员会（DSMB），DSMB安排会议进行分析，预计时间在12月左右，最迟1月初；公司将根据DSMB告知是否需要增加样本量来向市场宣布，并举办新闻发布会；由于新的DSMB主席尚未确定，且受圣诞节假期影响，具体时间线还不明确[33][34] 问题：DRAGON 2试验目前总共入组了多少患者，预计何时完成入组？ - 回答：目前没有具体数字，大部分通过1B期的日本受试者应已入组2期，美国和英国也开始入组，预计如果完全入组可能在明年第二季度[35] 问题：PHOENIX试验入组的受试者与已批准的GA疗法（补体抑制剂）入组受试者的基线特征是否相似？ - 回答：主要区别在于病变大小，PHOENIX试验的目标病变大小比补体抑制剂试验的要小；对于较小病变的患者，从医生角度更容易观察到疗效，但对于患者自身来说较难跟踪疾病进展；公司关注早期病变，炎症相对较少，而补体抑制剂针对的病变较大且炎症驱动病变生长[39][40][43] 问题：PHOENIX试验的中期分析只是DSMB会议，还是会有疗效读数？ - 回答：只是DSMB会议，不涉及伦理问题[44] 问题：DRAGON 2是否是向FDA提交申请所必需的，还是仅靠DRAGON 1就可以用于Stargardt病的申请？ - 回答：DRAGON 1是否足够是一个审查问题，DRAGON 2更多是针对日本的研究，因为获得了SAKIGAKE指定，日本当局希望率先批准该药物，但如果需要，DRAGON 2也可作为第二项对照良好的研究[46] 问题：鉴于PHOENIX研究在GA方面的目标患者存在差异，公司是否会采取细分策略，还是期望更广泛的标签以竞争整个市场？ - 回答：公司相信会有更广泛的标签，口服治疗相对注射更方便[47] 问题：能否谈谈与Alkeus在地理萎缩方面的差异以及Tinlarebant更具成功优势的地方？ - 回答：Tinlarebant通过降低维生素A来减少全反式视黄醛的积累，而Alkeus使用合成维生素A会增加全反式视黄醛，Tinlarebant可能会有更好的效果[49]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Belite Bio将举办网络直播，讨论2024年第三季度财务结果并提供业务更新 [1] 网络直播信息 - 时间为2024年11月12日下午4:30（东部时间） [2] - 网络直播链接为https://wsw.com/webcast/cc/blte5/1423080 ，也可通过公司投资者关系网站“演示与活动”板块进入 [2] - 活动结束后约90天可观看回放 [2] 公司介绍 - Belite Bio是临床阶段生物制药公司，专注开发针对退行性视网膜疾病和特定代谢疾病的新型疗法 [3] - 公司领先候选药物Tinlarebant正在青少年STGD1患者中进行3期研究（DRAGON）和2/3期研究（DRAGON II），在GA患者中进行3期研究（PHOENIX） [3] 媒体和投资者关系联系方式 - Jennifer Wu，邮箱ir@belitebio.com [4] - Julie Fallon，邮箱belite@argotpartners.com [4]

文章核心观点 - 公司宣布与某投资者签订协议,该投资者将立即行使651,380份公司普通股认股权证,行权价格为每股44.14美元,预计公司将获得约2,875万美元的现金收入 [1][2] - 公司将向该投资者发行651,380份新的未登记认股权证,行权价格为每股70美元,有效期5年,如果全部行权,公司将获得约4,560万美元的额外现金收入 [3][4] - 公司表示将把本次融资所得用于一般公司用途 [1] 公司概况 - 公司是一家处于临床阶段的生物制药公司,专注于开发针对视网膜退行性疾病的创新疗法,主要包括干性老年性黄斑变性(GA)和遗传性Stargardt病1型(STGD1) [6] - 公司的产品候选药物正在进行临床试验,旨在满足这些疾病的重大未满足医疗需求 [6] 融资交易 - 公司与某投资者签订协议,该投资者将立即行使651,380份公司普通股认股权证,行权价格为每股44.14美元,预计公司将获得约2,875万美元的现金收入 [1][2] - 作为回报,公司将向该投资者发行651,380份新的未登记认股权证,行权价格为每股70美元,有效期5年,如果全部行权,公司将获得约4,560万美元的额外现金收入 [3][4] - 本次融资所得将用于公司的一般用途 [1]

文章核心观点 介绍Belite Bio公司及Hendrik P. N. Scholl，提及公司药物Tinlarebant及相关研究情况 [1] 公司相关 - 公司为Belite Bio，有药物Tinlarebant，开展了3项研究，分别是DRAGON 2/3、DRAGON II、PHOENIX [1] - Hendrik P. N. Scholl与Belite Bio有关，参与ProgStar Study研究，该研究为期365天，有10个研究点和280名患者，涉及W. Richard Green、Paul Henkind等人员 [1] - Hendrik P. N. Scholl所属组织包括IOB、EVICR.net、Swiss Association for Research in Vision and Ophthalmology、ARVO - SWISS等，还与Pro Retina Deutschland、Foundation Fighting Blindness、AIBILI、Droia NV、Roche Holding AG、ViGeneron GmbH等有联系 [1] - 公司联系方式有Twitter、Instagram、LinkedIn、Facebook等社交平台，官网为www.belitebio.com，邮箱有Jennifer Wuir@belitebio.com、Julie Fallonbelite@argotpartners.com [1]

文章核心观点 - 贝利特生物公司(Belite Bio)任命Hendrik P. N. Scholl博士为首席医疗官 [1][2] - Scholl博士是公司两项主要临床试验的数据和安全监测委员会主席,对公司的临床项目具有重要价值 [2] - Scholl博士在眼科领域有丰富的从业经验,在视网膜和黄斑疾病方面做出了重大贡献 [2][3][4] 公司概况 - 贝利特生物公司是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发治疗视网膜退行性疾病的创新疗法 [6] - 公司的主要候选药物Tinlarebant正在进行III期临床试验,用于治疗青少年斯塔尔加特病和地理性萎缩型干性老年性黄斑变性 [6] Scholl博士背景 - Scholl博士是全球公认的眼科领域权威,曾担任多个重要学术机构的领导职位 [3][4][5] - 他是目前最大规模的斯塔尔加特病自然历史研究(ProgStar研究)的协调首席研究员 [4] - 在临床研究、学术论文发表和获奖方面都有非常出色的成就 [4][5] - 他拥有丰富的眼科临床试验经验,曾参与过10多项斯塔尔加特病和AMD的临床研究 [4]

临床试验进展 - Tinlarebant（LBS-008）在日本的DRAGON II试验已完成入组，且在美国和英国的入组仍在进行中[7] - PHOENIX试验约有200名受试者已入组[7] - DRAGON研究的Phase 3全球试验正在进行中，已完成104名受试者的入组，预计在2024年第四季度进行中期分析[8] - STGD1 "DRAGON" III期临床试验的目标入组人数为104名，"DRAGON II" I期/II期/III期临床试验的目标入组人数为60名[22] - GA III期"PHOENIX"临床试验的目标入组人数约为430名[24] 治疗效果与安全性 - Tinlarebant治疗在24个月内使受试者的平均视力损失稳定在5个字母（每年2.5个字母）[13] - 在Phase 2研究中，Tinlarebant治疗使RBP4的平均减少幅度达到80%[19] - 所有与Tinlarebant相关的不良事件均为轻度且短暂，未报告严重或中度的不良事件[19] - 76.9%的受试者报告轻度的色觉异常（Xanthopsia/Chromatopsia）[19] - 69.2%的受试者经历轻度的延迟暗适应[19] 财务数据 - 2024年第二季度总运营费用为10,471千美元，较2023年同期的6,871千美元增长52.5%[28] - 2024年第二季度研发费用为9,078千美元，较2023年同期的5,516千美元增长64.5%[28] - 2024年第二季度净亏损为9,494千美元，较2023年同期的6,812千美元增加39.3%[28] - 现金、定期存款和美国国债总额为1.123亿美元[28] 研究方法与结果 - 新的病变大小分级方法通过数学分类减少了主观偏差，评估特定区域的受影响百分比[35] - 该方法在评估不同类型和边界的病变时，减少了评估者之间的变异性[35] - 参与Phase 2研究的受试者中，存在多种ABCA4突变，CADD评分最高达到34，表明其可能具有严重影响[32] 未来展望 - 预计在NDA提交前需要进行额外的III期研究[25] - 受试者的双眼最佳矫正视力（BCVA）在入组前平均每年损失约10个字母[34] - 受试者12和13（兄妹）携带相同突变，但在视觉损失方面表现出显著差异[34]