公司资金状况 - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资共计1.995亿美元，现有资金预计至少可支持运营一年[77] - 公司尚无外部资金承诺，筹集额外资金可能受全球经济、政治、市场等因素不利影响[81] 公司盈利情况 - 公司盈利取决于产品创收能力，目前尚无产品获批上市，也未产生任何销售收入[68] 公司业务研发 - 公司主要专注于新型共价小分子的研发，用于治疗特定癌症和代谢疾病，目前主要产品候选药物BMF - 219处于临床开发早期阶段[68,72] - 公司产品研发需大量资金，未来资本需求受临床试验、生产制造、监管审批等多因素影响[77,78] - 公司产品研发面临诸多不确定因素，可能导致延迟或无法获批上市及商业化，即便上市也未必能盈利[68,70] 公司资金需求 - 公司运营消耗大量现金，未来可能需为业务增长、研发、应对竞争等投入资金[83] 外部因素影响 - 金融机构事件可能影响公司业务伙伴资金获取，进而影响其对公司的付款和商业合作能力[85] - 通胀和利率上升导致政府证券交易价值下降，虽有救助计划，但金融机构流动性需求可能超计划容量[86] 财务报表编制 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，关键会计政策与2023年3月28日提交的年报相比无重大变化[64]

公司概况 - 公司是一家专注于发现和开发共价小分子药物治疗遗传性癌症和代谢性疾病的临床阶段生物制药公司[77] 产品候选药BMF-219 - 公司的主力产品候选药BMF-219旨在治疗依赖menin的疾病，包括急性白血病亚型、KRAS实体肿瘤、1型糖尿病和2型糖尿病[78] - 公司已经在AML和ALL患者中开始了BMF-219的临床试验，同时也在进行针对非小细胞肺癌、结肠直肠癌和胰腺导管腺癌的临床试验[80] - BMF-219在糖尿病患者中显示出显著的降糖效果，并在白血病细胞系中表现出持久的抑制作用[79] - BMF-219在临床试验中表现出良好的耐受性，没有出现严重不良事件，支持进一步的剂量递增[86] 研发和财务 - 公司已经提名了第二个开发候选药BMF-500，用于治疗急性白血病，该药物在预临床研究中表现出很高的效力[90] - 公司自2017年成立以来一直致力于研发活动，尚未实现产品销售收入，累计亏损达1.855亿美元[92] - 公司预计未来将继续承担重大支出和增加运营亏损，净亏损可能会在不同期间出现显著波动[93] - 公司预计未来需要额外资金来开发产品候选药物并资助运营[120] - 公司需要筹集大量额外资金，以支持临床试验、药物研发、制造开发、销售营销能力建立等多个方面的活动[121] - 研发费用在2023年6月30日的三个月内增加了9356万美元，主要是由于临床活动和制造活动的增加[113] - 2023年上半年，公司经营活动产生净现金流为-4,985.6万美元，主要由于净损失为5,390万美元，部分抵消了非现金调整的8.6万美元[123] - 2023年上半年，公司投资活动产生净现金流为-2,173万美元，主要用于购买固定资产和设备[125] - 2023年上半年，公司融资活动产生净现金流为16,303.8万美元，主要来自公开发行普通股净收益为161.8万美元和员工股票期权行权和员工股票购买所得的1.2万美元[127] 风险和挑战 - 公司的产品开发风险包括新型共价小分子疗法的研发，可能面临安全和毒性问题，以及市场接受度不确定性[175] - 公司的产品候选品可能在临床试验中表现不佳，无法获得市场批准，影响商业化进程[179] - 公司的商业成功取决于产品候选品的研发和商业化，但可能面临多种不确定因素，包括临床试验结果、市场接受度等[188] - 公司尚未向FDA提交新药申请，未来产品候选品的临床试验和获批情况存在不确定性[192] - 公司需通过临床试验证明产品安全有效，才能获得市场批准[203] - 临床试验延迟或困难可能导致监管提交或获得必要的营销批准被延迟或阻止[204] 竞争对手 - 公司定位为针对蛋白靶点的共价小分子药物开发者，面临来自多个来源的激烈竞争[215] - 公司面临来自大型制药公司、专业制药公司和新兴生物技术公司等多方面的竞争，这些竞争对手在研发、临床试验、获得监管批准和市场推广等方面拥有更多的财力和专业知识[216] - 公司的竞争对手包括Kura Oncology、Syndax Pharmaceuticals、Daiichi Sankyo、Janssen Pharmaceuticals、Sumitomo Pharma Oncology、Bayer、Novartis和密歇根大学等[217] - 公司将面临来自制药、生物技术和其他相关市场的竞争，这些市场追求针对蛋白靶点的治疗方法[218] - 公司的产品候选人可能面临竞争对手更快获得监管批准、获得专利保护或其他知识产权限制公司开发或商业化产品的能力[219] - 公司将与竞争对手在科学、管理和商业人员招聘和留任、临床试验网站建立和患者注册、以及获取与公司项目相关的技术等方面竞争[220] - 公司的产品候选人将与现有疗法和未来可能推出的新疗法竞争，关键竞争因素包括疗效、选择性、靶点失活、治疗窗口、安全性、便利性、价格和市场接受度[223] 法律和监管 - 在美国，孤儿药品认定（ODD）使得获得该认定的产品在获得首个FDA批准后，有权获得孤儿药品独家销售权，为期七年[267] - 即使获得产品候选人的ODD，也可能无法获得或保持该产品候选人的孤儿药品独家销售权[268] - 快速通道认定并不保证产品候选人将获得美国的监管批准[271] - 加速批准并不一定会导致产品候选人获得更快的开发或监管审查或批准过程[272] - 优先审查认定可能不会导致更快的监管审查或批准过程[274]

公司业务现状 - 公司于2017年8月开始运营，至今未完成任何临床试验，无获批上市产品，未产生任何收入[178] - 公司目前仅有一种候选产品BMF - 219正在进行临床试验，FDA近期才批准另一种候选产品BMF - 500的研究性新药申请（IND）[178] - 公司经营历史有限，未完成任何临床试验，无获批商业销售产品，未产生任何收入[369] - 公司专注于开发新型共价小分子疗法，该方法未经证实，可能无法带来可销售产品[369] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损1.606亿美元，2023年和2022年第一季度净亏损分别为2910万美元和1640万美元[184] - 2023年4月公司以每股30美元的价格出售5750000股普通股，总收益为1.725亿美元[316] - 2022年11月公司启动“随行就市”发行计划，最高总收益可达1亿美元[316] - 截至2023年3月31日，公司高管、董事及其关联方实益拥有约30%的流通有表决权股票[318] - 截至2023年4月26日，公司有35,401,134股流通在外的普通股，每股面值0.0001美元[362] - 截至2023年3月31日，公司持有现金、现金等价物、受限现金和投资共计8670万美元[533] - 截至2023年3月31日，公司无附息负债[533] 公司亏损预期 - 公司预计在可预见的未来将继续产生重大净亏损，且随着研发等工作推进亏损可能大幅增加[184] 公司资金来源 - 公司主要通过出售普通股和可转换优先股为运营提供资金[184] 公司盈利条件 - 公司能否盈利取决于能否成功完成候选产品的临床前和临床开发、获得监管批准并实现商业化[187] 公司技术风险 - 公司的FUSION系统未经证实，可能无法构建有商业价值的候选产品管线[193] 主要产品依赖风险 - 公司高度依赖主要候选产品BMF - 219，若无法推进其临床开发、获批和商业化，业务将受重大不利影响[197] 候选产品成功因素 - 公司候选产品的成功取决于临床研究完成、监管批准、生产供应、市场接受等多个因素[198] 公司整体风险 - 公司面临众多风险和不确定性，可能导致业务、财务状况和经营成果受到重大不利影响[176] 研发费用政策影响 - 2021年12月31日后开始的应税年度，美国研发费用将资本化并摊销，或对公司现金流产生不利影响[202] 第三方制造商依赖风险 - 公司部分化学产品开发和原材料采购依赖美国以外第三方制造商，制造商运营中断、贸易战或政治动荡会对公司业务产生重大不利影响[203][204] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责或未按时完成任务，公司可能无法获得产品候选药物的监管批准或实现商业化[205][210][211] - 更换或增加第三方进行临床前研究和临床试验成本高、耗时长，会导致延误，影响临床开发时间表[212] - 公司依赖第三方制造产品候选药物，若无法使用第三方制造套件或第三方制造商未能提供足够数量、质量和价格合适的产品，公司业务将受不利影响[213] - 合同制造商的生产设施需经FDA或其他监管机构批准，若未获批准或批准被撤回，公司需寻找替代设施，会产生额外成本和延误[215] - 公司依赖有限数量的第三方制造商，面临无法确定制造商、生产过程和测试方法转移困难等多种风险[218] - 公司目前和未来可能依赖单一来源供应商，若供应商出现供应中断、价格上涨或交货延迟等问题，会对公司业务产生重大不利影响[220][221][223] - 若需更换供应商，产品候选药物的制造和交付可能会中断，且更换供应商可能无法快速完成，会增加成本或影响产品质量[224] - 若第三方制造商使用危险和生物材料造成伤害或违反适用法律，公司可能需承担损害赔偿责任[225] - 公司第三方制造商使用潜在危险物质，虽遵循法规但无法消除污染或伤害风险，且无相关保险[226] 合作与战略联盟风险 - 公司未来可能进行合作、战略联盟或授权安排，但可能无法实现预期收益，还会带来费用增加、股权稀释等问题[227][228] - 公司寻找战略合作伙伴面临激烈竞争，谈判复杂，产品候选可能因开发阶段过早或缺乏潜力而难以达成合作[229] - 产品候选合作存在诸多风险，如合作方资源投入不确定、可能停止开发、延迟试验等[230] - 未来收购或战略合作伙伴关系可能增加资本需求、稀释股权、产生债务或承担或有负债[234] 知识产权风险 - 若无法获得、维护和保护专利及其他知识产权，公司开发和商业化技术或产品候选的能力将受不利影响[238] - 专利的强度和有效性不确定，公司专利申请可能无法获批，已获批专利也可能被挑战或无效[240][241] - 即使专利获批，也可能无法提供有效保护，竞争对手可能绕过专利开发类似产品[244] - 商业成功很大程度取决于获得和维护专利、商标和商业秘密保护，并成功应对第三方挑战[248] - 专利申请延迟可能导致公司无法获得专利或只能获得有限范围的专利保护[249] - 美国专利自然有效期一般为自最早非临时申请日起20年，Hatch - Waxman修正案允许获批产品专利最长延长5年，且总专利期限不得超过获批后14年[271][272][274] - 保护和执行专利面临诸多挑战，包括专利申请成本高、时间长，可能无法获得足够保护，现有专利可能被挑战无效或不可执行[256][260][261] - 若竞争对手先申请专利，公司可能无法保护技术或产品，需获取许可且可能无法以合理条款获得[258] - 专利保护依赖遵守政府专利机构要求，否则可能减少或消除保护[259] - 知识产权诉讼成本高、耗时长且结果不可预测，可能导致公司损失专利保护、增加运营损失[262][263][268] - 即使胜诉，知识产权诉讼获得的赔偿可能无商业价值，且可能泄露机密信息[266][269] - 美国专利商标局程序可能降低专利权利范围、可执行性或使其无效，增加不确定性和成本[270] - 若无法获得专利期限延长或延长时间不足，公司产品收入可能减少，竞争地位受影响[274] - 公司可能无法获得符合橙皮书要求的专利，或专利不被列入，影响竞争地位[275] - 公司商标和商号可能被挑战、侵权等，影响品牌识别和业务[281] - 公司可能面临第三方发起的知识产权侵权诉讼，诉讼成本高、耗时长，不利结果会对业务产生重大不利影响[282][285][286] - 公司商业成功依赖于在不侵犯第三方权利的情况下开展业务，但因行业专利众多，存在被指控侵权的风险[283] - 若第三方指控公司侵权，公司可能面临高额赔偿、法院禁令、支付高额许可费、重新设计产品等问题[286] - 公司可能选择挑战第三方专利，但相关程序费用高、耗时长，失败可能面临诉讼[289] - 知识产权诉讼可能导致公司声誉受损，普通股市场价格下跌[290][291] - 公司可能面临员工、顾问等不当使用或披露第三方机密信息的指控，诉讼可能导致公司损失知识产权和人员，增加运营损失[292][293] - 若公司未能履行知识产权许可协议义务，可能失去重要许可权，影响产品商业化[294][295] - 公司未来可能需从第三方获取许可，但无法保证能以合理条件获得，许可纠纷可能影响业务[298][299] 股价波动因素 - 公司股价可能因多种因素波动，包括现金状况、研究报告、市场估值、知识产权纠纷等[303][305] - 公司交易价格可能因多种因素波动，包括临床试验进展、监管决策、市场环境等[309][310] - 大量股票出售可能导致股价下跌，包括大股东出售、激励计划股份出售等[312][313][314][315] 股权与股息政策 - 2022年1月1日至2031年1月1日，激励计划每年自动增加的股份数量为前一财年末流通普通股数量的5%和董事会或委员会确定的较小数量中的较低者[317] - 2022年1月1日至2031年1月1日，员工股票购买计划每年自动增加的股份数量为前一财年末流通普通股数量的1%和董事会确定的数量中的较低者，且发行股份不超过4500000股[317] - 公司预计保留未来收益用于业务发展，近期不打算支付现金股息[321] 公司控制权与股价关系 - 特拉华州普通公司法第203条禁止公司与持有15%投票权股票的利益相关股东进行业务合并，期限为该股东成为利益相关方之日起三年[324] - 公司章程和特拉华州法律中的条款可能阻碍公司控制权变更，影响股价[322][323][324][325] 运营结果与股价关系 - 公司运营结果可能大幅波动，难以预测，或导致低于预期，影响股价[336][337][339] 上市公司合规成本 - 公司作为上市公司将持续产生重大成本，管理需投入大量时间合规[340] - 公司需遵守多项法规，可能增加合规成本，影响业务[342] 财务报告内部控制 - 公司有义务建立和维护有效的财务报告内部控制，否则影响财务报表和股价[343] - 公司可能无法及时满足萨班斯 - 奥克斯利法案第404节要求，影响财务报告和业务[344][349][351] - 公司需招聘人员以满足上市公司要求，实施系统可能出现问题影响业务[350] 会计准则与税收法规影响 - 未来财务会计准则或实践变化可能导致收入波动和影响运营结果[353] - 公司作为新兴成长公司，不确定减少的报告要求是否降低股票吸引力[354] - 公司可延迟采用新的或修订的会计准则，财务报表可能缺乏可比性[356] - 新的或现有税收法律法规变化可能影响公司业务和财务表现[358] 公司性质与市场风险 - 公司是较小报告公司和新兴成长公司[362] - 公司投资活动主要目标是确保流动性和保存资本，面临的市场风险主要是利率敏感性[533] - 现金等价物和投资包括货币市场基金、商业票据和公司债务，受限现金是与实验室租赁相关开给房东的备用信用证[533] - 历史利率波动对公司影响不显著，现金等价物短期到期，利率立即相对变动10%不会对其公允价值产生重大影响[533] 公司资本需求 - 公司需要大量额外资本来维持运营，否则可能无法持续经营[369]

公司业务发展规划 - 公司预计2023年上半年提名第三个开发候选药物[605] - 公司预计2023年上半年向美国食品药品监督管理局提交研究BMF - 500治疗急性白血病的新药研究申请[619] - 公司计划于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13，预计对财务报表和相关披露无重大影响[716] - 公司在2022年1月1日前瞻性采用ASU 2019 - 12，对财务报表和披露无影响[715] 公司IPO相关情况 - 2021年4月公司完成首次公开募股，发行900万股普通股，每股17美元，承销商部分行使超额配售权额外发行823,532股，此前所有可转换优先股自动转换为7,064,925股普通股，IPO净收益1.528亿美元[607] - 2021年4月，公司完成首次公开募股，发行900万股普通股，每股价格17美元[651] - 公司IPO净收益为1.528亿美元[652][677] - 2021年4月公司进行8.84比1的正向股票拆分[706] - 2021年4月20日，公司修订并重述公司章程，授权发行3亿股面值为0.0001美元的普通股和1000万股面值为0.0001美元的优先股[722] 财务数据关键指标变化 - 2022年研发费用6271.3万美元，2021年为2799.6万美元，增加3471.7万美元；2022年一般及行政费用2092.1万美元，2021年为1367.1万美元，增加725万美元；2022年总运营费用8363.4万美元，2021年为4166.7万美元，增加4196.7万美元；2022年运营亏损8363.4万美元，2021年为4166.7万美元，增加4196.7万美元；2022年利息及其他收入净额180.6万美元，2021年为10万美元，增加170.6万美元；2022年净亏损8182.8万美元，2021年为4156.7万美元，增加4026.1万美元[611] - 2021年研发费用2799.6万美元，2020年为367.1万美元，增加2432.5万美元；2021年一般及行政费用1370万美元，2020年为170万美元，增加1200万美元；2021年利息及其他收入净额10万美元，2020年为3000美元，增加10万美元[614][615] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损1.316亿美元，2022年和2021年净亏损分别为8180万美元和4160万美元[620] - 2022年研发费用为6271.3万美元，较2021年的2799.6万美元增加3471.7万美元[627] - 2022年一般及行政费用为2092.1万美元，较2021年的1367.1万美元增加730万美元[628] - 2022年利息及其他收入净额为180.6万美元，较2021年的10万美元增加170.6万美元[629] - 2022年经营活动净现金使用量为6240万美元，2021年为3540万美元，2020年为450万美元[637] - 2022年融资活动净现金提供量为120万美元，2021年为1.532亿美元，2020年为6600万美元[638][639] - 截至2022年12月31日，公司持有现金、现金等价物、受限现金和投资共计1.134亿美元[643] - 2022年净亏损为8182.8万美元，2021年为4156.7万美元，2020年为532.4万美元[648] - 2022年基本和摊薄后每股净亏损为2.80美元，2021年为1.74美元，2020年为0.51美元[648] - 2022年经营活动净现金使用量为6241.7万美元，2021年为3543.8万美元，2020年为445.9万美元[655] - 2022年投资活动净现金流入为2730万美元，2021年净现金使用量为3340万美元，2020年为5.1万美元[655][657] - 2022年融资活动净现金流入为123.9万美元，2021年为1.53185亿美元，2020年为6596.6万美元[655] - 2022年现金、现金等价物和受限现金净减少3383.7万美元，2021年净增加8439.2万美元，2020年净增加6145.6万美元[655] - 2022年12月31日，公司流动资产为1.17819亿美元，2021年为1.76561亿美元[669] - 2022年12月31日，公司总资产为1.29307亿美元，2021年为1.85705亿美元[669] - 2022年12月31日，公司流动负债为1910.1万美元，2021年为463.7万美元[669] - 2022年12月31日，公司总负债为2076.8万美元，2021年为692.2万美元[669] - 2019年12月31日普通股数量为8,703,234股，2020年为11,953,107股，2021年为29,115,421股，2022年为29,561,554股[700][701] - 2019 - 2022年各年净亏损分别为5,324千美元、41,567千美元、81,828千美元[700][701] - 2020年发行A系列可转换优先股净收益7,064,925千美元，扣除发行成本261千美元[700] - 2020年发行普通股净收益3,175,279千美元，扣除发行成本68千美元[700] - 2021年A系列可转换优先股转换为普通股数量为7,064,925股[700] - 2021年首次公开发行普通股净收益扣除发行成本2,557千美元[700] - 2020 - 2022年各年股票薪酬分别为322千美元、6,234千美元、10,336千美元[700][701] - 2021 - 2022年投资净未实现收益（损失）分别为 - 10千美元、9千美元[700][701] - 截至2022年12月31日，公司累计净亏损131,570千美元[701] - 截至2022年12月31日，公司股东权益为108,539千美元[701] - 2022年净亏损81,828美元，2021年为41,567美元，2020年为5,324美元[703] - 2022年经营活动使用的净现金为62,417美元，2021年为35,438美元，2020年为4,459美元[703] - 2022年投资活动提供的净现金为27,341美元，2021年使用的净现金为33,355美元，2020年为51美元[703] - 2022年融资活动提供的净现金为1,239美元，2021年为153,185美元，2020年为65,966美元[703] - 2022年现金、现金等价物和受限现金净减少33,837美元，2021年增加84,392美元，2020年增加61,456美元[703] - 2022年末现金、现金等价物和受限现金为112,250美元，2021年末为146,087美元，2020年末为61,695美元[703] - 截至2022年12月31日，累计研发材料和服务费用为6039美元，2021年为1674美元；累计专业服务费用为208美元，2021年为170美元；累计人员费用为4774美元，2021年为419美元；其他费用为636美元，2021年为480美元；累计费用和其他流动负债总额为11657美元，2021年为2743美元[722] - 2022年研发和行政的股票薪酬费用分别为4678美元和5658美元，2021年分别为2637美元和3597美元，2020年分别为89美元和233美元；2022年、2021年和2020年股票薪酬总费用分别为10336美元、6234美元和322美元[724] - 截至2022年12月31日，与股票期权、限制性股票奖励和员工股票购买计划相关的未确认薪酬成本为2500万美元，预计在2.5年的加权平均期间内确认[725] - 2022年、2021年和2020年折旧费用分别约为70万美元、20万美元和8000美元[743] - 截至2022年12月31日，现金及现金等价物中货币市场基金公允价值为112193美元；短期投资中公司票据、商业票据和资产支持证券公允价值分别为19253美元、4499美元和4028美元；长期投资中公司票据和资产支持证券公允价值分别为1181美元和695美元；金融资产公允价值总计141849美元[741] - 截至2022年12月31日，已发行和流通的股票期权为5341975份，2021年为4254504份；授权未来发行的股票期权为1446872份，2021年为1134944份；员工股票购买计划可用于未来发行的为402747份，2021年为284993份；已发行和流通的限制性股票为292236份，2021年为493914份；总计为7483830份，2021年为6168355份[746] - 2022年股票期权预期期限为6.0年，预期波动率93.1%，无风险利率3.1%，加权平均公允价值5.25美元；2021年对应数据分别为6.0年、91.0%、1.1%、7.28美元[751] - 2022年另一组预期期限为1.3年，预期波动率95.2%，无风险利率2.5%；2021年对应数据分别为1.3年、91.3%、0.3%[752] - 2022 - 2020年联邦法定所得税税率均为21.0%，2022 - 2021年州所得税税率为0.5%，2020年为1.1%[754] - 2022年递延所得税资产中净经营亏损结转12100美元，资本化研发10326美元等，总递延所得税资产534美元；2021年对应数据分别为7689美元、无、620美元[754] - 2022年递延所得税负债中财产设备82美元，经营租赁使用权资产452美元，总递延所得税负债534美元；2021年对应数据分别为48美元、572美元、620美元[754] - 2022 - 2021年公司有效所得税税率均为0.0%[754] - 2020 - 2022年公司所得税费用为零[773] 公司未来费用预期 - 公司预计未来研发费用将大幅增加，因要开展和完成临床试验、寻求监管批准等[609] - 公司预计未来一般及行政费用将大幅增加，因员工扩张、办公成本增加及作为上市公司的合规成本等[625] 公司产品销售情况 - 公司目前没有产品销售收入，预计近期也不会有，且未来可能继续亏损[620][621] 公司股权奖励计划 - 2021年4月公司采用2021年股权奖励计划，初始预留3370000股普通股用于该计划奖励发放，2022 - 2031年每年1月1日增加股份，数量为前一年12月31日已发行普通股的5%或董事会确定的数量；截至2022年12月31日，该计划下有1446872股普通股可用于发行；2023年1月1日，根据计划条款增加1493437股[723] 公司股票期权情况 - 2021年12月31日，期权未偿还数量为4254504份，加权平均行使价格为9.89美元；2022年授予1602909份，行使81067份，取消434371份；截至2022年12月31日，期权未偿还数量为5341975份，加权平均行使价格为8.79美元；2022年12月31日可行使期权数量为1747167份，加权平均行使价格为8.88美元[726] 市场疾病数据 - 非小细胞肺癌（NSCLC）占美国肺癌病例约84%，每年约200000例，五年生存率约26%，KRAS突变在NSCLC患者中约占30%[777] - 美国160万确诊1型糖尿病患者，2530万确诊2型糖尿病患者，2型糖尿病主要治疗目标是将糖化血红蛋白（HbA1c）降至6.5%或更低[779] 公司产品候选药物临床试验及效果 - 公司主要产品候选药物BMF - 219正在进行针对液体和实体肿瘤以及2型糖尿病患者的临床试验[604] - 公司主要候选产品BMF - 219在多种癌症临床前模型中产生强大抗肿瘤反应[760] - BMF - 219在250 nM和1000 nM浓度的KQ - 539处理24小时后收集数据[784] - MV4;11、MOLM - 13、NPM1突变体在1.7uM、560nM、190nM浓度下有不同的细胞计数，如MV4;11在1.7uM时细胞计数为5000等[786] - MIA - PaCa - 2细胞在0.560µM时，第1、4、7天存活细胞有不同荧光值，如第

主要产品BMF - 219临床前研究数据 - 公司主要产品候选药物BMF - 219在慢性淋巴细胞白血病（CLL）的临床前研究中，对不同细胞遗传学风险和Rai阶段的CLL肿瘤模型显示出超98%的细胞致死率[91] - BMF - 219在STZ大鼠口服葡萄糖耐量试验（OGTT）中，第17天平均AUC降低41%（p<0.05）[94] - 在ZDF模型中，BMF - 219和吡格列酮在药物存在时OGTT的AUC降低54%（p<0.001），BMF - 219治疗的大鼠停药两周后AUC降低40%（p<0.05）[95] - 四周的BMF - 219治疗使ZDF大鼠在第21天HbA1C绝对降低3.5%，而利拉鲁肽在第29天为1.7%[95] - BMF - 219在多发性骨髓瘤（MM）细胞系中对RAS突变显示出超99%的细胞致死率[96] 第二个开发候选药物BMF - 500靶点信息 - 公司第二个开发候选药物BMF - 500针对的FLT3靶点，在约30%的急性髓系白血病（AML）患者中发生突变[98] 公司累计亏损与净亏损情况 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损1.063亿美元，2022年前三个月和前九个月分别净亏损2290万美元和5650万美元[98] - 2022年第三季度净亏损为2.289亿美元，2021年同期为1.2606亿美元，增加1.0284亿美元；2022年前九个月净亏损为5.6514亿美元，2021年同期为2.6857亿美元，增加2.9657亿美元[108] - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物、受限现金和投资共计1.338亿美元，累计亏损1.063亿美元[112] 公司首次公开募股情况 - 2021年4月公司完成首次公开募股（IPO），发行900万股普通股，每股17美元，承销商部分行使超额配售权额外发行823,532股，IPO净收益1.528亿美元[100] - 2021年4月公司完成首次公开募股，发行900万股普通股，每股价格17美元，承销商部分行使超额配售权后额外发行823,532股，扣除承销折扣、佣金和发行成本后，首次公开募股净收益为1.528亿美元[112] 公司产品销售收入情况 - 公司尚未产生任何产品销售收入，预计短期内也不会产生[101] 公司研发费用情况 - 公司研发费用主要包括与第三方合同制造组织（CMO）、合同研究组织（CRO）等相关的外部成本和内部成本[102] - 2022年第三季度研发费用为1.8242亿美元，2021年同期为7886万美元，增加1.0356亿美元；2022年前九个月研发费用为4.2174亿美元，2021年同期为1.6908亿美元，增加2.5266亿美元[108][109] - 未来研发费用预计将大幅增加，原因包括开展和完成临床试验、寻求产品监管批准以及推进其他项目等[103] - 未来研发成本受多种因素影响，如临床前开发活动、临床试验设计、患者试验成本等[103] 公司一般及行政费用情况 - 2022年第三季度一般及行政费用为5242万美元，2021年同期为4752万美元，增加490万美元；2022年前九个月一般及行政费用为1.5184亿美元，2021年同期为1.0022亿美元，增加5162万美元[108] - 未来一般及行政费用预计将大幅增加，原因包括员工扩张、额外占用成本以及作为上市公司的合规成本等[106] 公司S - 3表格货架注册声明情况 - 2022年10月24日，公司向美国证券交易委员会提交的S - 3表格货架注册声明生效，可注册发行总计不超过3.5亿美元的普通股、优先股、债务证券、认股权证和单位或其任何组合，但尚未发行证券或获得相关收益[113] 公司资金需求与融资风险 - 公司未来需要额外资金来开发产品候选物和支持运营，可能通过股权或债务融资等方式筹集，但可能面临资金不足的风险[114] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2022年前9个月经营活动净现金使用量为4220万美元，主要由5650万美元净亏损、560万美元净资产增加和870万美元非现金调整构成[117] - 2021年前9个月经营活动净现金使用量为1950万美元，主要因2690万美元净亏损和120万美元预付费用及其他流动资产增加[120] 公司投资活动净现金情况 - 2022年前9个月投资活动净现金流入为2800万美元，主要与投资到期有关[121] - 2021年前9个月投资活动净现金使用量为3790万美元，主要与投资购买和物业设备购置有关[121] 公司融资活动净现金情况 - 2022年前9个月融资活动净现金流入为70万美元，与股票期权行权和员工股票购买计划所得款项有关[122] - 2021年前9个月融资活动净现金流入为1.529亿美元，主要与首次公开募股所得款项有关[122] 公司现金及负债情况 - 截至2022年9月30日，公司持有现金、现金等价物、受限现金和投资共计1.338亿美元[126] - 截至2022年9月30日，公司无计息负债[126] 利率变动对公司的影响 - 利率立即相对变动10%不会对公司现金等价物和投资的公允价值产生重大影响[126] 公司合同义务和承诺情况 - 除2023年1月预计开始的转租协议下的未来租金支付外，截至2022年9月30日，公司合同义务和承诺与2021年12月31日相比无重大变化[123]

业绩总结 - 2022年第二季度，公司的研发费用为1258.2万美元，较2021年同期的522.4万美元增长了141%[110] - 2022年第二季度，总运营费用为1747.4万美元，较2021年同期的843.5万美元增长了106%[110] - 2022年第二季度，公司的净亏损为1725.8万美元，较2021年同期的839.9万美元增长了105%[110] - 截至2022年第二季度末，公司现金、现金等价物和投资总额为1.5亿美元[110] 用户数据 - BMF-219的目标人群包括约2,500名MLL-r患者、25,000名DLBCL患者、35,000名MM患者和27,000,000名糖尿病患者[17] - 预计美国每年有约2,500名MLL重排患者和7,500名NPM1突变患者可接受BMF-219治疗[38][42] - 新诊断的多发性骨髓瘤患者中，约有20-50%存在MYC基因失调或易位[60] - 复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，约50-70%存在MYC基因失调[60] - 约10,000名（40%）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者为双重和三重击及双重表达者（BCL2和MYC过表达）[60] 新产品和新技术研发 - BMF-219是临床阶段的主要资产，旨在治疗基因定义的癌症和代谢疾病[2] - BMF-500作为新一代FLT3抑制剂，正在进行临床前研究[107] - BMF-219的作用机制是通过共价结合menin，阻断menin-MLL蛋白相互作用，从而影响重要的致癌基因[45] - 采用FUSION™系统，Biomea Fusion能够创建一系列新型共价药物，以改善和延长患者的生命[7] 临床试验和效果 - 预计2022年将进行多达7种肿瘤类型和糖尿病的临床试验[17] - BMF-219在治疗r/r急性白血病、r/r弥漫性大B细胞淋巴瘤和r/r多发性骨髓瘤的临床试验中，剂量扩展组的患者数量为12[21] - BMF-219的单药完全缓解率在6个月内约为10%[18] - BMF-219在急性白血病细胞中，6小时内关键基因的表达减少高达80%，24小时后减少超过90%[48] - BMF-219在多发性骨髓瘤细胞系中表现出99%以上的致死率[70] - BMF-219在糖尿病动物模型中，经过两周治疗后，能够使大多数糖尿病动物的血糖水平正常化[98] - BMF-219在28天的治疗中，HbA1c水平显著降低3.5%[102] 市场扩张和并购 - BMF-219在MLL重排和NPM1突变细胞系中，治疗后超过90%的细胞被杀死，显示出优于非共价menin抑制剂的细胞杀伤效果[52] - BMF-219在KRAS突变细胞系中以1.1μM浓度实现近乎完全的生长抑制[85] - BMF-219在不同遗传背景和Rai分期的CLL体外模型中显示出显著的生长抑制效果，抑制率可达100%[92] 负面信息 - BMF-219的临床研究计划正在招募多达7种肿瘤类型和糖尿病患者[104]

财务数据关键指标变化 - 公司截至2022年6月30日累计亏损8340万美元，2022年第一季度和上半年净亏损分别为1730万美元和3360万美元[97] - 2022年第二季度研发费用为1.26亿美元，2021年同期为5224万美元，增加了7358万美元；2022年上半年研发费用为2.39亿美元，2021年同期为9022万美元，增加了1.49亿美元[107][108] - 2022年第二季度管理费用为4892万美元，2021年同期为3211万美元，增加了1681万美元；2022年上半年管理费用为9942万美元，2021年同期为5270万美元，增加了4672万美元[107][109][111] - 2022年第二季度总运营费用为1.75亿美元，2021年同期为8435万美元，增加了9039万美元；2022年上半年总运营费用为3.39亿美元，2021年同期为1.43亿美元，增加了1.96亿美元[107] - 2022年第二季度净亏损为1.73亿美元，2021年同期为8399万美元，增加了8859万美元；2022年上半年净亏损为3.36亿美元，2021年同期为1.43亿美元，增加了1.94亿美元[107] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为2.54亿美元，2021年同期为1.06亿美元；投资活动净现金流入为2.78亿美元，2021年同期为净现金使用量3.78亿美元；融资活动净现金流入为349万美元，2021年同期为1.53亿美元[115] - 2022年上半年经营活动净现金使用量主要由3.36亿美元的净亏损、2600万美元的净资产增加和5600万美元的非现金调整组成[116] - 2022年上半年投资活动净现金流入主要与投资到期有关，2021年同期净现金使用量主要与购买投资有关[118] - 2022年上半年融资活动净现金流入主要与股票期权行使和员工股票购买计划的收益有关，2021年同期主要与首次公开募股的收益有关[119] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资为1.50亿美元，累计亏损为8340万美元[112] - 截至2022年6月30日，公司持有现金、现金等价物、受限现金和投资共计1.502亿美元[124] - 截至2022年6月30日，公司无计息负债[124] - 利率立即相对变动10%，不会对公司现金等价物和投资的公允市值产生重大影响[124] 首次公开募股情况 - 公司2021年4月完成首次公开募股，发行900万股普通股，每股价格17美元，承销商部分行使超额配售权额外发行823,532股，此前所有可转换优先股自动转换为7,064,925股普通股，IPO净收益1.528亿美元[97][99] - 2021年4月公司完成首次公开募股，发行900万股普通股，每股价格17美元，承销商部分行使超额配售权后又发行823,532股，扣除承销折扣、佣金和发行成本后，首次公开募股净收益为1.53亿美元[112] 产品候选药物研发进展 - 公司主要产品候选药物BMF - 219在多种临床前肿瘤模型中显示出强大的单药活性，在有RAS突变的多发性骨髓瘤细胞系中显示出超过99%的细胞致死率，在慢性淋巴细胞白血病临床前模型中显示出超过98%的细胞致死率[95] - 公司计划在2022年第四季度启动BMF - 219在KRAS突变的非小细胞肺癌、结直肠癌和胰腺导管腺癌的1/2期临床试验，在2022年下半年启动其在糖尿病的1/2期临床试验[95][97] - 公司在2022年5月选定第二个开发候选药物BMF - 500，它是一种潜在的一流口服共价FLT3抑制剂，约30%的急性髓系白血病患者存在FLT3突变[97] - BMF - 219在糖尿病临床前大鼠模型中显示出强大、持久的血糖控制、胰岛素增敏和糖化血红蛋白降低作用，在STZ大鼠口服葡萄糖耐量试验中第17天平均AUC降低41%[97] 公司经营现状与预期 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计短期内也不会产生产品销售收入[100] - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加，其未来研发成本会因多种因素而显著变化[101] - 公司自2017年运营以来一直致力于研发活动，尚未盈利且预计未来仍会产生重大费用和运营亏损[97] - 公司目前依赖第三方制造产品候选药物，且尚未建立营销或销售组织及商业基础设施[97] 现金及投资构成 - 现金等价物和投资包括货币市场基金、公司债务证券、商业票据和资产支持证券[124] - 受限现金包括为实验室租赁向房东开具的两份备用信用证[124]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损6610万美元，2022年和2021年第一季度净亏损分别为1640万美元和590万美元[87] - 2022年第一季度研发费用为1135万美元，较2021年同期的379.8万美元增加755.2万美元[97] - 2022年第一季度一般及行政费用为505万美元，较2021年同期的205.9万美元增加299.1万美元[97] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为1000万美元，2021年同期为410万美元[106] - 2022年第一季度投资活动净现金流入为2040万美元，2021年同期净现金使用量为3850万美元[106] - 2022年和2021年第一季度融资活动净现金流入或使用量均不显著[106] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资共计1.656亿美元，累计亏损6610万美元[100] - 截至2022年3月31日，公司持有现金、现金等价物、受限现金和投资共计1.656亿美元，无计息负债，利率短期波动对现金等价物公允价值无重大影响[112] 首次公开募股情况 - 2021年4月，公司完成首次公开募股，发行900万股普通股，每股价格17美元，承销商部分行使超额配售权额外发行823,532股，此前所有可转换优先股自动转换为7,064,925股普通股，扣除承销折扣、佣金和发行成本后，IPO净收益为1.528亿美元[89] - 2021年4月公司完成首次公开募股，发行900万股普通股，每股价格17美元，承销商部分行使超额配售权后又发行823,532股，净收益1.528亿美元[100] 业务研发进展 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注共价小分子药物研发，核心候选产品BMF - 219用于治疗特定癌症和糖尿病，2021年9月FDA批准其1期临床试验，2022年1月首例患者给药，计划2022年四季度开展针对实体瘤的额外临床研究，下半年开展糖尿病1/2期临床试验[87] - 公司目标是利用自身能力和平台成为共价小分子药物开发的领导者，预计2022年上半年提名第二个开发候选物，并在2022年更新第三个开发候选物的进展[87] 未来财务预期 - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，亏损可能因研发活动的时间和支出而大幅波动[87] - 公司目前未产生产品销售收入，预计短期内也不会产生[90] - 公司研发费用主要包括与第三方机构的协议费用、实验室费用、人员薪酬福利和设施相关费用等，预计未来几年将大幅增加[91][93] - 公司一般及行政费用主要包括人员薪酬、专业服务费用、租金等，预计未来几年因员工扩张、合规成本等因素将大幅增加[95] - 公司未来需筹集大量额外资金，资金需求受临床试验、产品研发、监管审查等多因素影响[101] 其他收入构成 - 公司其他收入主要包括投资利息收入和有价证券的非现金利息收入（费用）[96] 产品制造模式 - 公司依赖第三方制造产品候选物，预计继续开发可在合同制造设施中经济高效生产的产品候选物[89] 合同义务与表外安排 - 截至2022年3月31日，公司合同义务与2021年12月31日相比无重大变化，且无表外安排[107]

财务数据关键指标变化 - 公司于2017年8月开始运营，截至2021年12月31日，累计亏损4970万美元[144][147] - 2020年和2021年公司净亏损分别为530万美元和4160万美元[147] - 公司预计未来将继续产生重大净亏损，且亏损可能大幅增加[145][147] - 公司尚未从产品候选药物中获得任何收入，且可能永远无法获得收入或实现盈利[144][148] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资共计1.757亿美元[154] - 基于当前运营计划，公司现有资金预计可支持运营至2024年[154] - 公司需要大量额外资金来维持运营，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或取消研发和商业化计划[154] - 公司无外部资金来源，额外融资或不可得，全球经济政治状况及疫情或影响其融资能力[156] - 公司高管、董事、持有5%以上资本股票的股东及其各自关联方截至2021年12月31日约持有43%的流通有表决权股票[292] - 公司交易价格可能因多种因素波动，包括临床研究进展、监管决策、市场估值变化等[288][290] - 公司可能通过多种方式筹集额外资本，股权或可转债融资会稀释股东权益，债务融资会增加固定支付义务和限制经营[291] - 公司主要股东和管理层持股比例高，能对股东批准事项施加重大影响，可能影响公司决策和股价[292][294] - 公司不打算支付现金股息，股东回报将限于股票价值增值[295] - 公司修订后的章程和细则以及特拉华州法律中的条款可能阻碍控制权变更，压低普通股市场价格[296] - 公司季度和年度经营业绩可能大幅波动，难以预测，可能导致业绩低于预期或指引[303] - 作为上市公司，公司将产生大量合规成本，可能增加净亏损并影响业务运营[306] - 自2022年12月31日财年年度报告起，公司管理层需报告财务报告内部控制有效性[309] - 若公司失去“新兴成长公司”地位并达到加速申报门槛，独立注册会计师事务所需对财务报告内部控制有效性进行鉴证[309] - 若公司无法维持有效的财务报告内部控制，可能影响财务报表准确性和及时性，损害公司经营业绩和股价[309] - 作为上市公司，公司需遵守多项法规，建立财务基础设施和改进会计系统及控制可能面临困难[310] - 公司预计构建会计和财务职能及基础设施需大量专业费用、内部成本和管理精力[310] - 若无法及时遵守萨班斯 - 奥克斯利法案第404条要求或维持有效内部控制，公司可能无法及时准确提供财务报表[312] - 未来财务会计准则变更可能导致不利的收入波动，影响公司运营结果和财务状况[314] - 税法或法规的不利变化可能对公司业务、现金流、财务状况和运营结果产生重大不利影响[317] - 不稳定的市场和经济状况可能对公司业务、财务状况和股价造成严重不利后果[318] - 证券或行业分析师的研究报告情况会影响公司股价和交易量，不利报告可能导致股价下跌[324] - 截至2021年12月31日，公司持有现金、现金等价物、受限现金和投资共计1.757亿美元，无计息负债[379] - 公司投资活动主要目标是确保流动性和保存资本，主要市场风险为利率敏感性，外币风险不显著[379] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司首款候选产品BMF - 219于2022年1月开始1期临床试验[144] - 公司仅启动了候选产品BMF - 219的临床试验，当前数据限于动物模型和临床前细胞系[159] 公司业务风险 - 公司业务受多种风险和不确定性影响，可能对业务、财务状况和股价产生重大不利影响[143] - 公司需优先开发某些产品候选药物和适应症，资源分配决策可能导致错过更有潜力的机会[151] - 公司专注开发不可逆共价小分子疗法，该领域新兴但复杂，有安全和毒性风险[157] - 公司FUSION系统未经证实，可能无法构建候选产品管线，开发问题或致延迟和成本增加[160] - 公司处于早期开发阶段，严重依赖BMF - 219，其成功受多因素影响且部分不可控[162] - 公司未向FDA提交过NDA或向外国监管机构提交类似申请，不确定候选产品能否获批[164] - 临床前和临床药物开发漫长昂贵且结果不确定，公司项目可能延迟或无法完成[165] - 开展临床前测试和临床试验耗时久、费用高，可能因多种因素延迟[165] - 公司若无法成功开发和商业化候选产品，将无法产生产品收入，影响业务和财务状况[160] - 公司若不能及时获得监管批准，可能无法商业化候选产品，影响业务运营[162] - 公司临床研究面临多种延误风险，如招募合适的临床研究人员和患者、产品候选物的制造和供应、监管机构的临床搁置等[167] - 临床研究结果可能无法预测后期临床试验的成功，也不一定能满足监管机构的要求[170] - 公司缺乏开展临床试验的经验，依赖第三方可能导致无法控制的延误[171] - 新冠疫情可能对公司业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响，包括延误临床试验、中断临床研究等[174] - 公司尚未因新冠疫情在发现和开发活动中出现延误，但未来若CRO和其他服务提供商受影响则可能出现延误[177] - 公司业务可能受到其他业务中断的重大不利影响，如自然灾害、流行病等[177] - 若公司在临床试验患者招募和保留方面遇到延误或困难，可能导致监管提交或获得营销批准的延误或受阻[178] - 公司临床试验将与其他同治疗领域的试验竞争，合格临床研究人员和试验地点有限，患者池也可能受限[178] - 公司临床试验患者招募受多种因素影响，可能导致试验延迟或放弃，增加开发成本并影响产品获批[180] - 公司产品候选药物市场机会可能较小，目标患者群体估计可能不准确，影响营收和盈利[181][183] - 公司面临来自多方面的激烈竞争，包括Kura Oncology、Syndax Pharmaceuticals等公司的产品[184] - 公司不可逆共价小分子产品候选药物可能产生不良事件和副作用，影响产品获批、市场接受度和商业潜力[186] - 公司公布的临床试验中期、“顶线”和初步数据可能会随更多患者数据的获得而改变[189] - 公司披露的中期、 topline 或初步数据与实际结果不同，或监管机构等不同意得出的结论，可能影响产品获批和商业化，对业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[191] - 即使产品获批，也可能无法获得医疗界认可，若无法获得市场接受，公司将无法产生可观收入[192] - 即使产品获得市场接受，若有更受欢迎、更具成本效益或使公司产品过时的新产品或技术推出，公司可能无法维持市场接受度[194] - 第三方支付方对新产品的覆盖和报销不确定，公司产品可能面临不利定价法规和报销政策，影响业务和创收能力[195] - 若面临产品责任诉讼，公司可能承担巨额负债，保险可能无法充分覆盖，还可能需限制产品商业化[198] - 公司从未商业化过产品候选物，可能缺乏自行或与合作伙伴成功商业化产品的专业知识、人员和资源[199] - 产品候选物获批后，公司自行商业化可能面临招募和留住销售及营销人员、开展教育和营销计划、确保合规等问题，可能延迟产品推出[200] - FDA 和外国监管机构的审批过程漫长、耗时且不可预测，若无法获得或延迟获得批准，公司产品无法商业化或延迟商业化，创收能力将受损[201] - 公司产品候选物可能因多种原因延迟或无法获得监管批准，如监管机构不同意临床试验设计、数据不足等[201][203] - 即使获得批准，监管机构可能批准的适应症少于或限制更多，或附带上市后临床研究条件，或批准的标签不利于产品商业化[203] - 产品在一个司法管辖区获批不意味着在其他辖区也能获批，不同辖区审批程序不同[212] - 产品获批后公司将面临广泛持续的监管义务和审查，不遵守规定或产品出现问题可能面临多种处罚[217] - FDA等监管机构政策可能变化，新法规可能出台，公司若不能适应可能面临执法行动和影响盈利[219] - 医疗立法措施或对公司业务和运营结果产生重大不利影响[220] - 若被发现不当推广产品的标签外使用，公司可能承担重大责任[221][223] - 公司员工等相关方的不当行为可能使公司面临重大影响[224] - 公司业务运营受医疗监管法律约束，违规将面临重大处罚[225] - 公司受隐私、数据保护和信息安全相关法律法规约束，违规或带来不利影响[228] - 动物测试限制可能影响或延迟公司研发活动[231] - 违反美国和外国的贸易法律，公司将面临严重后果[232] - 公司高度依赖关键人员，吸引和留住人才失败或影响业务[233] - 公司依赖的顾问和咨询师可能因利益冲突无法提供服务[235] - 截至2021年12月31日，公司有51名全职员工，其中26人从事研发活动[236] - 第三方制造商可能无法及时生产产品、执行制造程序，且受监管检查，公司无法控制其合规性[247] - 公司依赖单一来源供应商，供应中断会影响业务、财务和运营结果[248][250] - 第三方制造商使用危险生物材料若违规，公司可能承担责任且无相关保险[251] - 未来合作或战略联盟可能无法实现预期收益，面临多种合作风险[252][254] - 未来收购或战略伙伴关系会增加资本需求、稀释股东权益并带来其他风险[255] - 若无法保护知识产权，竞争对手可能开发类似产品，影响公司发展和商业化[257] - 专利申请结果不确定，已获专利可能被挑战，无法提供有效保护[257] - 第三方制造商可能违反或终止协议，所有权变更包括被竞争对手收购[247] - 原材料和组件可能不可用或不适用，制造商产品质量和产量可能不稳定[247] - 更换供应商可能导致产品制造和交付中断，增加成本并影响产品质量[250] - 公司商业成功很大程度取决于获得和维护专利、商标和商业秘密保护，产品候选包括BMF - 219等[260] - 专利申请过程昂贵且耗时，公司可能无法以合理成本及时提交和处理所有必要或理想的专利申请[262] - 若公司延迟提交专利申请，而竞争对手先提交，公司可能无法获得专利或只能获得有限范围的专利[262] - 获得和维护专利保护需遵守政府专利机构的各种要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[263] - 公司拥有的已发布专利可能在法庭或行政机构受到挑战，被认定无效或不可执行[264] - 执行知识产权权利可能导致第三方反诉，成本高昂，还可能要求公司支付巨额赔偿或签订许可协议[266] - 公司可能卷入保护或执行专利及其他知识产权的诉讼，可能昂贵、耗时且不成功[267] - 即使在知识产权诉讼中获胜，获得的赔偿或其他补救措施可能不具有商业价值[267] - 美国专利商标局的程序可能降低公司专利权利的范围、可执行性或使其无效[267] - 《莱希 - 史密斯法案》及其实施可能增加公司专利申请和已发布专利执行或辩护的不确定性和成本[269] - 若法院判定产品侵权，公司可能需支付高额损害赔偿，故意侵权需支付三倍损害赔偿及专利所有者律师费[278] - 公司可请求美国专利商标局对第三方美国专利进行单方面重新审查、多方审查或授权后审查程序，也可在欧洲专利局等进行专利异议程序[278] - 公司可能面临员工、顾问或独立承包商不当使用或披露第三方机密信息或违反竞业禁止协议的索赔[281] - 专利期限可能不足以保护公司产品候选的竞争地位，专利到期后公司可能面临竞争[270] - 美国或其他国家专利法变化可能降低专利价值，增加专利申请和执行的不确定性与成本[271] - 公司可能面临第三方发起的知识产权侵权诉讼，辩护成本高且结果不确定[276] - 知识产权诉讼可能导致不利宣传，损害公司声誉并使普通股市场价格下跌[279] - 公司未来可能需与第三方签订知识产权许可协议，若未履行义务或发生纠纷，可能失去许可权并影响业务[282][284] - 公司知识产权权利保护程度不确定，存在多种可能影响业务的情况[285][287] - 公司若无法按商业合理条款获得第三方许可，可能无法开发或商业化相关技术、产品候选物或产品[282] - 公司未来业务增长可能部分取决于能否从第三方获取或授权额外专有权利[282] - 若公司安全措施或相关第三方的信息安全受影响，可能产生重大不利影响，包括财务损失等[320] - 若未能遵守环境、健康和安全法律法规，公司可能面临罚款、处罚或产生重大成本[323] 法规政策相关 - 2020年1月，世卫组织宣布新冠疫情为“国际关注的突发公共卫生事件”，3月宣布为全球大流行[172][174] - 新冠疫情期间，FDA发布了关于开展临床试验的指南，已有三种新冠疫苗获得紧急使用授权，两种获得营销批准[174] - 美国孤儿药定义为针对每年患者人数少于20万，或患者人数20万以上但开发和销售成本无法从美国市场收回的罕见病或病症的药物[204] - 美国孤儿药获批后有7年排他期，特殊情况除外[204] - 美国FDA对突破性疗法和快速通道指定有广泛自由裁量权，获得指定不一定加快开发、审查或批准流程，也不增加获批可能性[207] - 产品获FDA加速批准需满足一定条件，获批后要进行上市后临床试验，且不一定加快流程或保证最终获批[208] - FDA对优先审查指定有广泛自由裁量权，指定目标审查期为6个月，而非标准的10个月，但不一定加快流程或保证获批[211] - 2018年12月22日起美国政府曾多次停摆35天，FDA和SEC等监管机构让关键员工休假并停止关键活动[213] - 2020年3月FDA宣布推迟对外国制造设施的大部分检查，2021年4月起进行有限检查和远程互动评估[216] - 加州消费者隐私法案（CCPA）2020年1月1日生效，2023年1月1日将大幅扩展[228] - 美国税法规定，2020年12月31日后产生的联邦净运营亏损可无限期结转，但抵扣额限于当年应纳税所得额的80%[239] - 美国税法规定，若公司发生“所有权变更”（即“5%股东”在滚动三年期间累计所有权变更超过50个百分点），使用变更前净运营亏损和某些其他税收属性抵扣变更后应纳税所得或负债的能力可能受限[239] - 美国专利自然有效期通常为自最早非临时申请日起20年，《哈奇 - 瓦克斯曼修正案》允许获批产品专利最长延长5年，且总专利期限自批准起不超14年[270] - 美国国会近年考虑立法缩短某些药品专利期限以促进仿制药进入和竞争[271] - 美国专利申请通常在提交18个月后公布，科学文献发表常滞后于实际发现[278] - 公司修订后的章程和细则规定特定纠纷专属管辖法院为特拉华州衡平法院，证券法案相关纠纷专属管辖法院为美国联邦地方法院[298] - 公司将按特拉华州法律最大程度为董事和高级管理人员提供赔偿，并需预支其辩护费用[299][301] - 公司作为新兴成长型公司，将保持该身份直至满足特定条件，如年度收入超10.7亿美元、非关联方持有的股权证券达7亿美元等[316]

公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发不可逆小分子抗癌药，领先候选产品BMF - 219已获FDA批准开展一期试验[96] 公司亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损3500万美元，2021年第三季度和前九个月净亏损分别为1260万美元和2690万美元[97] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资共计1.919亿美元，累计亏损3500万美元[111] 首次公开募股情况 - 2021年4月公司完成首次公开募股，发行900万股普通股，每股17美元，承销商部分行权后额外发行823,532股，此前可转换优先股自动转换为7,064,925股普通股，净收益约1.528亿美元[99] - 2021年4月公司完成首次公开募股，发行900万股普通股，每股价格17美元，承销商部分行使超额配售权后又发行823,532股，净收益约1.528亿美元[111] 产品销售收入情况 - 公司目前未产生产品销售收入，预计短期内也不会有[100] 研发费用变化 - 2021年第三季度研发费用为790万美元，2020年同期为80万美元；2021年前九个月研发费用为1690万美元，2020年同期为130万美元，分别增加710万美元和1560万美元[108] 管理费用变化 - 2021年第三季度管理费用为475.2万美元，2020年同期为34.6万美元；2021年前九个月管理费用为1002.2万美元，2020年同期为48.9万美元，分别增加440.6万美元和953.3万美元[107] 总运营费用变化 - 2021年第三季度总运营费用为1263.8万美元，2020年同期为113.5万美元；2021年前九个月总运营费用为2693万美元，2020年同期为182.8万美元，分别增加1150.3万美元和2510.2万美元[107] 运营亏损变化 - 2021年第三季度运营亏损为1263.8万美元，2020年同期为113.5万美元；2021年前九个月运营亏损为2693万美元，2020年同期为182.8万美元，分别增加1150.3万美元和2510.2万美元[107] 其他收入（费用）净额变化 - 2021年第三季度其他收入（费用）净额为32,000美元，2020年同期无；2021年前九个月其他收入（费用）净额为73,000美元，2020年同期为2,000美元，分别增加32,000美元和71,000美元[107] 净亏损变化 - 2021年第三季度净亏损为1260.6万美元，2020年同期为113.5万美元；2021年前九个月净亏损为2685.7万美元，2020年同期为182.6万美元，分别增加1147.1万美元和2503.1万美元[107] 一般及行政费用变化 - 2021年第三季度一般及行政费用为480万美元，2020年同期为30万美元；2021年前九个月为1000万美元，2020年同期为50万美元[110] 薪资保护计划贷款情况 - 2020年5月5日公司获得3.6万美元薪资保护计划贷款，年利率1%，2021年第二季度已全额偿还[116] 经营活动净现金使用量变化 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1950万美元，2020年同期为170万美元[117][118] 投资活动净现金使用量变化 - 2021年前九个月投资活动净现金使用量为3790万美元，2020年同期为1.2万美元[117][119] 融资活动净现金流入变化 - 2021年前九个月融资活动净现金流入为1.529亿美元，2020年同期为960万美元[117][121] 实验室场地租赁情况 - 2021年3月公司签订一份为期5年的实验室新场地租赁协议，自5月起生效，月租金57,638美元，年增长率3%[122] 公司资金及负债情况 - 截至2021年9月30日，公司持有现金、现金等价物、受限现金和投资共计1.919亿美元，无计息负债[126] 利率变动影响 - 利率立即相对变动10%不会对公司现金等价物的公允价值产生重大影响[126]