文章核心观点 - 临床阶段糖尿病和肥胖症药物公司Biomea Fusion公布icovamenib临床前和临床数据，其有潜力成为一流疾病修饰疗法，可恢复β细胞功能、增强胰岛素分泌并改善血糖水平 [1] ATTD 2025会议亮点 - 治疗效果在停药后持续，末次给药3个月后糖化血红蛋白（HbA1c）持续降低、β细胞功能改善，显示icovamenib有疾病修饰潜力 [6] - 所有剂量组（n=23）中C肽增加与HbA1c降低强相关（r = -0.73，p<0.0001），支持β细胞恢复机制 [6] - 基线时使用一种或多种降糖药的预设β细胞缺陷患者反应最佳，每日一次100mg icovamenib治疗12周后，第26周HbA1c经安慰剂校正后平均降低1.47%（p=0.022） [6] - 临床前体内实验表明icovamenib增强人胰岛对GLP - 1类药物反应性，与GLP - 1受体和细胞内胰岛素表达水平增加一致 [6] - 严重胰岛素缺乏型糖尿病是2型糖尿病中未得到充分治疗的患者群体，全球估计超1亿人 [6] 首次大规模C肽反应分析 - 数据是对icovamenib治疗患者C肽水平首次大规模评估，最终剂量3个月后C肽显著增加，表明胰腺β细胞功能改善 [7] OGTT评估β细胞功能 - 基线和26周内6个时间点进行口服葡萄糖耐量试验（OGTT），通过评估C肽指数详细评估β细胞胰岛素分泌能力 [7][8] 全球糖尿病领域专家认可 - 专家认为icovamenib显著恢复β细胞功能，验证其作为疾病修饰剂作用机制，可解决2型糖尿病依从性和持续性差问题 [10] - 若获批，icovamenib将是首个解决糖尿病根源问题（β细胞功能障碍）药物，患者无需持续长期给药即可获得持久益处 [11] - C肽数据有意义，揭示胰岛素缺乏患者对icovamenib治疗反应更好原因，恢复内源性胰岛素生成能力是2型糖尿病治疗令人兴奋进展 [12] - icovamenib作用方式独特，可控制血糖、促进β细胞增殖、增加C肽分泌，停药后仍有益处，值得进一步探索 [13] C肽在胰岛素缺乏亚组增加 - 胰岛素缺乏糖尿病患者（n=45）C肽指数水平平均增加，严重胰岛素缺乏糖尿病患者（n=23）第26周C肽指数水平平均增幅最大（较基线增加53%） [14] 长期β细胞恢复潜力 - 接受icovamenib治疗的胰岛素缺乏患者（n=45）在最终剂量3个月后C肽水平持续增加，表明对胰岛素分泌有持久影响，支持其改善β细胞功能潜力 [14] C肽与HbA1c强相关 - 至少一种既往降糖治疗未控制的严重胰岛素缺乏糖尿病亚组参与者（n=23）中，第26周C肽指数与HbA1c变化强相关（r=-0.73），停药14周后仍支持icovamenib作用机制 [14] 精准医学潜力 - 不同糖尿病亚型分析显示，icovamenib优先增加胰岛素缺乏患者胰岛素分泌，有望成为严重胰岛素缺乏患者靶向疗法 [14] icovamenib与GLP - 1类药物联用增强效果 - icovamenib增强人胰岛对GLP - 1类药物（司美格鲁肽和替尔泊肽）反应性，β细胞功能增强与GLP - 1受体和细胞内胰岛素表达水平增加相关，或可降低GLP - 1类药物剂量 [14] 关于Menin在糖尿病中的作用 - 功能性β细胞数量和功能丧失是1型和2型糖尿病自然病程核心，Menin抑制可促进正常健康β细胞再生，Biomea探索icovamenib抑制Menin治疗2型糖尿病潜力 [15] 关于2型糖尿病 - 糖尿病影响身体将食物转化为能量过程，导致血糖过高，引发健康问题和器官损伤，美国约五分之二成年人预计一生中患糖尿病，超3700万人患病，9600万成年人处于糖尿病前期，糖尿病是美国医疗系统重大经济负担 [16] 关于Icovamenib - icovamenib是研究性口服生物可利用、强效选择性共价Menin抑制剂，旨在再生胰岛素生成β细胞以治愈糖尿病，若获批将为糖尿病治疗增添重要补充 [17] 关于Biomea Fusion - Biomea是临床阶段糖尿病和肥胖症药物公司，专注发现和开发口服共价小分子药物，利用专有FUSION™系统开发下一代共价结合小分子药物管线 [18][19]

文章核心观点 2025年3月3日，临床阶段糖尿病和肥胖症药物公司Biomea Fusion董事会薪酬委员会授予一名新员工非合格股票期权，可购买25,000股公司普通股 [1] 公司动态 - 授予新员工非合格股票期权，可购买25,000股公司普通股，股票期权对应的股份将在四年内按季度1/16归属，前提是员工在归属日仍受雇于公司 [1] - 该奖励是根据纳斯达克上市规则5635(c)(4)作为员工入职公司的重大诱因授予，依据2023年11月17日董事会通过的2023年诱因股权计划执行 [1][2] 公司概况 - 临床阶段糖尿病和肥胖症药物公司，专注于发现和开发口服共价小分子药物，以改善糖尿病、肥胖症和代谢疾病患者生活 [3] - 利用专有FUSION™系统发现、设计和开发下一代共价结合小分子药物管线，旨在为患者带来最大临床益处，目标是治愈疾病 [4] 公司联系方式 - 高级总监Meichiel Jennifer Weiss，投资者关系和企业发展，邮箱IR@biomeafusion.com [5]

公司动态 - 临床阶段糖尿病和肥胖药物公司Biomea将在2025年3月19 - 22日于荷兰阿姆斯特丹举行的第18届国际糖尿病先进技术与治疗会议（ATTD 2025）上进行两个口头报告、一个海报展示并主持一个研讨会 [1] - Biomea在ATTD 2025的展示将呈现评估icovamenib与GLP - 1受体激动剂组合的临床前数据以及COVALENT - 111研究扩展阶段的新临床发现 ，新数据支持共价menin抑制增强2型糖尿病患者β细胞功能和持续改善血糖控制的潜力 [2] - 此前研究表明12周的icovamenib治疗使胰岛素缺乏且标准治疗无法控制的2型糖尿病患者的HbA1c显著降低 ，ATTD 2025报告将进一步阐明icovamenib的作用机制 [3] - 公布了两个口头报告、一个海报展示及研讨会的标题、时间等详细信息 ，所有摘要将发表在同行评审的《糖尿病技术与治疗杂志》上 [4][5] 行业背景 - 糖尿病是一种慢性健康状况 ，影响身体将食物转化为能量的方式 ，导致血液中葡萄糖过多 ，美国约五分之二成年人预计一生中会患糖尿病 ，超3700万人（约11%）已患糖尿病 ，9600万成年人有糖尿病前期 ，糖尿病是美国医疗系统的重大经济负担 [9] 相关介绍 - 功能性β细胞数量和功能丧失是1型和2型糖尿病自然病程的核心组成部分 ，menin被认为会抑制β细胞更新和生长 ，抑制menin可能导致正常健康β细胞再生 [7] - icovamenib是一种研究性、口服生物利用度高、强效且选择性的menin共价抑制剂 ，旨在再生产生胰岛素的β细胞以治愈糖尿病 [10] - Biomea是专注于发现和开发口服共价小分子药物的临床阶段公司 ，利用专有FUSION™系统开发下一代共价结合小分子药物管线 [11][12]

文章核心观点 - 基于最新临床试验结果，Biomea将成为糖尿病和肥胖症药物公司，战略重点转向代谢紊乱疾病，计划推进icovamenib后期临床开发 [1] 公司战略调整 - 公司将成为糖尿病和肥胖症药物公司，战略重点为icovamenib在代谢紊乱疾病的应用，优先关注胰岛素缺乏患者及与GLP - 1疗法的联合策略，同时计划结束icovamenib在肿瘤学的研究并寻求合作，集中资源于代谢紊乱疾病 [1] Icovamenib临床效果 - 在胰岛素分泌最低的患者中活性最强，在严重胰岛素缺乏且基线时使用一种或多种抗糖尿病药物未得到控制的患者中，安慰剂校正后糖化血红蛋白（HbA1c）平均降低1.5% [2] - 在使用GLP - 1疗法未得到控制的患者中显示出强活性，基线时使用GLP - 1疗法控制不佳的患者，安慰剂校正后HbA1c平均降低1.0%，与临床前研究结果一致 [3] - 显示出统计学上显著且临床上有意义的益处，在胰岛素缺乏最严重的患者中取得更大临床益处 [4] - 患者停药14周仍取得上述结果，患者仅接受12周治疗，主要随访在第26周 [5] - 耐受性良好，安全性良好，未报告与不良事件相关的停药、低血糖事件或严重不良事件 [6] - 在严重胰岛素缺乏患者的预设亚组中，所有患者（100%）对100mg icovamenib治疗12周有反应，治疗结束14周后HbA1c持续降低，停药期间平均HbA1c继续下降，这类患者约占欧美2型糖尿病患者群体的20% [7] Icovamenib临床前研究 - 与GLP - 1疗法联合的临床前体内研究中，显示出令人鼓舞的代谢益处，包括更好的血糖控制、增强的β细胞功能、显著的体重减轻和改善的瘦肌肉质量 [8] 后续临床计划 - 公司将与FDA讨论临床计划，推进两个患者群体的研究并进入后期开发，包括两项临床试验：2/3期（适应性设计）针对胰岛素缺乏型2型糖尿病患者（HbA1c≥8.5%且BMI <32 kg/m²，基线时使用当前抗糖尿病药物未得到控制）；2b期针对基线时使用GLP - 1疗法未得到控制的患者以及开始使用GLP - 1疗法的患者 [8][9] 摩根大通会议信息 - 公司首席执行官兼董事长Thomas Butler将于2025年1月15日太平洋时间下午1:30/东部时间下午4:30在第43届摩根大通医疗保健会议上介绍公司及其2025年计划，公司管理团队将在1月13日至16日会议期间安排一对一会议 [11] - 会议演示将进行现场音频网络直播，可通过特定链接或公司网站访问，直播结束后可观看回放 [12] Icovamenib介绍 - 是一种研究性、口服生物可利用、强效且选择性的menin共价抑制剂，使用公司FUSION™系统构建，旨在再生胰岛素生成β细胞以治愈糖尿病，其作用机制是促进患者自身健康、功能性胰岛素生成β细胞的增殖、保存和重新激活，有望成为1型和2型糖尿病的疾病修饰疗法 [13] 公司介绍 - 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发口服共价小分子药物，以改善糖尿病、肥胖症和基因定义癌症患者的生活，共价小分子药物具有比传统非共价药物更多潜在优势 [14] - 利用专有FUSION™系统发现、设计和开发下一代共价结合小分子药物管线，旨在为患者带来最大临床益处，目标是治愈疾病 [15]

文章核心观点 Biomea Fusion公司将转型为糖尿病和肥胖症药物公司，聚焦icovamenib在代谢紊乱领域的开发，该药物在治疗糖尿病方面展现出显著疗效和良好安全性，公司计划推进其后期临床开发并在摩根大通医疗会议上介绍相关计划 [1][10] 公司战略转型 - 公司将成为糖尿病和肥胖症药物公司，战略重点为icovamenib在代谢紊乱方面的应用，优先关注胰岛素缺乏患者及与GLP - 1疗法的联合策略，同时计划结束icovamenib在肿瘤学的研究并寻求合作推进肿瘤资产，集中资源于代谢紊乱领域 [1] Icovamenib药物疗效 - 在胰岛素分泌最低的患者中活性最强，在严重胰岛素缺乏且基线时使用一种或多种抗糖尿病药物仍未得到控制的患者中，安慰剂校正后糖化血红蛋白（HbA1c）平均降低1.5% [2] - 在使用GLP - 1疗法未得到有效控制的患者中显示出强活性，安慰剂校正后HbA1c平均降低1.0%，与临床前研究结果一致 [3] - 对胰岛素缺乏最严重的患者临床益处更大，验证了作用机制 [4] - 患者停药14周仍取得上述疗效，仅接受12周治疗，主要随访在第26周 [5] - 在严重胰岛素缺乏的预设亚组患者中，所有患者（100%）对12周100mg icovamenib有反应，治疗结束14周后HbA1c持续降低，停药期间平均HbA1c继续下降 [7] Icovamenib药物安全性 - 耐受性良好，未报告与不良事件相关的停药、低血糖事件或严重不良事件 [6] 临床开发计划 - 计划开展两项临床试验，分别为针对胰岛素缺乏型2型糖尿病患者的2/3期试验和icovamenib与GLP - 1疗法联合用于基线时使用GLP - 1疗法未得到控制及刚开始使用GLP - 1疗法患者的2b期试验 [8][9] 摩根大通会议信息 - 公司首席执行官兼董事长将于2025年1月15日太平洋时间下午1:30/东部时间下午4:30在第43届年度摩根大通医疗会议上介绍公司及2025年计划，管理层将在1月13日至16日会议期间安排一对一会议 [11] - 会议演示将进行现场音频网络直播，直播链接可在公司网站获取，直播结束后可观看回放 [12] Icovamenib药物介绍 - 是一种研究性、口服生物可利用、强效且选择性的menin共价抑制剂，使用公司FUSION™系统构建，旨在再生胰岛素生成β细胞以治愈糖尿病，作用机制是促进患者自身健康、功能性胰岛素生成β细胞的增殖、保存和重新激活，有望成为1型和2型糖尿病的疾病修饰疗法 [13] 公司介绍 - 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发口服共价小分子药物，以改善糖尿病、肥胖症和基因定义癌症患者的生活，共价小分子药物具有比传统非共价药物更多潜在优势 [14][15]

文章核心观点 Biomea Fusion公司公布icovamenib与semaglutide联合用药的体内研究结果，显示该联合疗法在治疗糖尿病方面有显著效果，有望为2型糖尿病患者带来新治疗方案 [1] 研究相关情况 研究内容 - 评估icovamenib与GLP - 1受体激动剂semaglutide联用对动物模型关键代谢参数的影响，分析多个时间点生物标志物，设两组实验，一组10只ZDF大鼠联用icovamenib和semaglutide，另一组10只ZDF大鼠单用semaglutide [2] 研究亮点 - 血糖控制更优：联合疗法第28天HbA1c降低幅度超1%，优于单用semaglutide [3] - 降低胰岛素抵抗并改善β细胞功能：联合疗法使胰岛素抵抗降低75%，改善β细胞功能 [7] - 减轻体重并增加肌肉量：联合疗法较单用semaglutide多减重11.5%，脂肪量减少29.5%，瘦肌肉量增加43% [5][7] - 安全性得到验证：联合用药在多个时间点耐受性良好 [8] 其他数据 - 联合疗法使空腹血糖降低60%，口服葡萄糖耐量试验曲线下面积降低50% [5][6] - icovamenib与semaglutide联用使每单位葡萄糖的C肽生成量约翻倍 [5] - 此前10月离体人胰岛实验显示icovamenib增强GLP - 1疗法活性，大幅增加胰岛素分泌 [5] - COVALENT - 111研究显示，对GLP - 1疗法控制不佳患者每日用icovamenib 12周，第26周HbA1c降低0.84% [5] 糖尿病相关情况 发病机制 - 1型和2型糖尿病自然病程核心是功能性β细胞数量减少，导致胰岛素分泌不足和高血糖，menin抑制可能促进β细胞再生 [9] 疾病现状 - 糖尿病影响身体能量转化，致血糖过高，引发严重健康问题和器官损伤，美国约五分之二成年人可能患糖尿病，超3700万人患病，9600万成年人处于糖尿病前期，糖尿病是美国医疗系统重大经济负担 [10] 药物相关情况 Icovamenib - 是研究中的口服生物可利用、强效、选择性menin共价抑制剂，用Biomea Fusion的FUSION™系统研发，旨在再生胰岛素生成β细胞治疗糖尿病 [11] Biomea Fusion - 是临床阶段生物制药公司，专注发现和开发口服共价小分子药物，治疗糖尿病、肥胖和基因定义癌症，其共价小分子药物有诸多优势 [12] - 利用专有FUSION™系统研发下一代共价结合小分子药物，目标是治愈疾病 [13]

文章核心观点 Biomea Fusion公司宣布首席执行官兼董事长将在2025年摩根大通医疗保健大会上演讲，管理层将在会议期间进行一对一会议，还提供演讲直播和回放渠道 [1][2] 公司动态 - 首席执行官兼董事长Thomas Butler将于2025年1月15日太平洋时间下午1:30/东部时间下午4:30在第43届摩根大通医疗保健大会上演讲 [1] - 公司管理团队将在1月13日至16日会议期间进行一对一会议 [1] - 演讲将进行现场音频网络直播，可通过指定链接或公司网站投资者与媒体板块访问，直播结束后可观看回放 [2] 公司介绍 - Biomea Fusion是临床阶段生物制药公司，专注发现和开发口服共价小分子药物，治疗糖尿病、肥胖症和基因定义癌症 [1][3] - 共价小分子是与目标蛋白形成永久键的合成化合物，相比传统非共价药物有潜在优势，如更高目标选择性、更低药物暴露量等 [3] - 公司利用专有FUSION™系统开发下一代共价结合小分子药物管线，旨在为患者带来最大临床益处，显著改善疾病治疗，目标是治愈疾病 [3] - 公司官网为biomeafusion.com，可在领英、X和脸书关注 [3] 公司联系方式 - 首席运营官兼总裁为Ramses Erdtmann，邮箱为re@biomeafusion.com [3]

文章核心观点 - 公司公布COVALENT - 111研究积极顶线结果，显示icovamenib对2型糖尿病患者有显著疗效和良好安全性，计划与FDA讨论数据以推进其作为一类新药的开发 [1][6] 研究基本信息 - COVALENT - 111是双盲、随机、3:1安慰剂对照试验，招募近7年诊断为2型糖尿病、HbA1c水平7.0% - 10.5%、BMI 25 - 40 kg/m²的成年患者，参与者基线时接受饮食和运动治疗且使用至多三种抗糖尿病药物仍未得到控制 [2] - 研究对icovamenib设置三个不同剂量组，主要随访26周，共招募225名患者，因FDA临时临床搁置，许多患者给药中断，本次顶线疗效分析聚焦符合方案患者人群（n = 168） [2] 研究结果 疗效 - 26周时研究显示积极顶线结果，icovamenib在所有主要类别中使HbA1c有统计学意义和临床意义的降低，在按方案完成给药且基线时使用一种或多种先前药物控制不佳的患者中，平均降低0.36%（p = 0.022） [3] - 表现最强的是B组（100mg QD给药12周），平均HbA1c降低0.5%（p = 0.012） [3] - 在2型糖尿病表型分析中，icovamenib在胰岛素缺乏患者中显示出进一步改善的降低效果，轻度年龄相关糖尿病（MARD）和严重胰岛素缺乏糖尿病（SIDD）患者平均HbA1c降低0.73%（p = 0.009），B组中这些患者亚型平均HbA1c降低1.05%（p = 0.004） [3] - 最严重胰岛素缺乏的SIDD患者反应最佳，B组平均HbA1c降低1.47%（p = 0.022），MARD和SIDD占美国患者群体超50% [3] - 在GLP - 1疗法失败的患者中，HbA1c降低0.84% [3] 安全性 - 26周期间未观察到严重不良事件或因不良事件导致的停药，未观察到药物相互作用，icovamenib耐受性良好，显示出良好的安全性 [4] 后续计划 - 公司将进一步评估每个预设亚型的次要终点，分析完整的II期COVALENT - 111数据，并计划在2025年即将召开的医学会议上公布详细结果 [5] - 基于初步结果和2025年下半年的52周数据，公司计划与FDA讨论数据，以推进icovamenib作为一类新药治疗2型糖尿病 [6] - 因临床搁置对COVALENT - 112研究影响较大，公司计划继续该研究的患者招募，以便在2025年提供更完整的更新 [9] 相关背景 icovamenib介绍 - icovamenib是一种研究性、口服生物可利用、强效且选择性的menin共价抑制剂，旨在再生胰岛素产生的β细胞以治愈糖尿病，其作用机制是促进患者自身健康、功能性胰岛素产生β细胞的增殖、保存和重新激活 [10] menin在糖尿病中的作用 - 功能性β细胞数量减少是1型和2型糖尿病自然病程的核心，menin被认为对β细胞更新和生长有抑制作用，抑制menin可能导致正常健康β细胞再生 [11] 2型糖尿病现状 - 糖尿病是慢性健康状况，影响身体将食物转化为能量的方式，导致血糖过高，会引发严重健康问题和器官损伤，多数糖尿病患者寿命较无病者短 [12] - 美国约五分之二成年人一生中预计会患糖尿病，超3700万人（约占美国人口11%）患有糖尿病，9600万成年人（超三分之一）患有前期糖尿病，糖尿病是美国医疗系统的重大经济负担，每四美元医疗成本中有一美元用于糖尿病患者护理 [12][13] 公司介绍 - Biomea Fusion是临床阶段生物制药公司，专注于发现和开发口服共价小分子药物，以改善糖尿病、肥胖和基因定义癌症患者的生活，其共价小分子药物具有多种潜在优势 [14] - 公司利用专有FUSION™系统发现、设计和开发下一代共价结合小分子药物，旨在为患者带来最大临床益处，目标是治愈疾病 [15]

文章核心观点 Biomea Fusion公司将于2024年12月17日上午8点（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，公布icovamenib治疗2型糖尿病的II期试验COVALENT - 111的 topline结果 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注发现和开发口服共价小分子药物，用于治疗糖尿病、肥胖症和基因明确的癌症 [1][2] - 共价小分子是与目标蛋白形成永久键的合成化合物，相比传统非共价药物有潜在优势，如更高的靶点选择性、更低的药物暴露量等 [2] - 公司利用专有FUSION™系统发现、设计和开发下一代共价结合小分子药物管线，旨在为患者带来最大临床益处，目标是治愈疾病 [3] 会议详情 - 2024年12月17日上午8点（美国东部时间）的投资者更新网络直播，注册参会者可在公司网站投资者和媒体板块观看，活动结束后演示回放将存档在公司网站 [2] 联系方式 - 公司首席运营官兼总裁为Ramses Erdtmann，邮箱为re@biomeafusion.com [4] 公司官网及社交平台 - 公司官网为biomeafusion.com，可在LinkedIn、X和Facebook上关注 [4]

文章核心观点 - 临床前实验显示icovamenib与GLP - 1类疗法联用有协同作用，或可降低GLP - 1类疗法剂量以达血糖目标，减少副作用并提高耐受性；公司将在会议上展示相关数据，探索icovamenib对糖尿病患者的潜在益处 [1][3][6] 公司动态 - Biomea Fusion将在2024年12月12 - 14日于洛杉矶举行的第22届世界胰岛素抵抗、糖尿病与心血管疾病大会上进行一次口头报告、一次海报展示并主持一场口头研讨会 [2] - 口头报告主题为“Icovamenib与GLP - 1类治疗药物联用改善β细胞功能和胰岛素分泌”，时间为2024年12月13日下午7:30 - 9:00（太平洋标准时间） [3] - 海报展示主题为“研究icovamenib对控制不佳的严重胰岛素缺乏型糖尿病（SIDD）的影响：来自COVALENT - 111案例研究的见解”，时间为2024年12月12日下午6:30 - 7:30（太平洋标准时间） [3] - 早餐研讨会主题为“挖掘Menin抑制的潜力：Icovamenib与糖尿病管理的未来展望”，时间为2024年12月13日上午7:00 - 7:45（太平洋标准时间） [3] 药物研究数据 - icovamenib可选择性促进β细胞增殖，增加人胰岛中GLP - 1受体和细胞内胰岛素的表达水平，且在多个供体中结果可重复 [4] - icovamenib增强了人胰岛对GLP - 1类疗法（司美格鲁肽和替尔泊肽）的反应性，促进β细胞功能增强，与GLP - 1受体和细胞内胰岛素表达水平增加相关，转录和蛋白质水平均升高 [5] - icovamenib以葡萄糖和剂量依赖的方式促进人胰岛微组织中β细胞的受控增殖并提高胰岛素含量，与GLP - 1类疗法联用有协同作用 [5][6] - 早期报告数据显示，共价抑制Menin对β细胞池耗尽的糖尿病患者可能特别重要，严重胰岛素缺乏型糖尿病（SIDD）和轻度年龄相关糖尿病（MARD）亚组在相关剂量递增队列中糖化血红蛋白（HbA1c）降低约2.5倍，优于胰岛素抵抗型糖尿病（SIRD）和轻度肥胖相关糖尿病（MOD）亚组 [7] - 临床案例研究表明，短期使用icovamenib治疗有改变2型糖尿病（T2D）疾病进展和提供持久效果的潜力，且耐受性良好，无治疗相关不良事件、无剂量中断或调整，未观察到有症状或临床显著的低血糖 [7] 疾病背景 - 1型糖尿病由自身免疫功能障碍介导，2型糖尿病由代谢功能障碍介导，两种类型糖尿病的自然病程核心均为功能性β细胞数量减少，导致胰岛素分泌不足和高血糖 [8] - 糖尿病是一种慢性健康状况，影响身体将食物转化为能量的方式，导致血液中葡萄糖过多，会引发严重健康问题并损害重要器官，美国约五分之二成年人一生中可能患糖尿病，超3700万人（约占美国人口11%）患糖尿病，9600万成年人（超三分之一）处于糖尿病前期，糖尿病给美国医疗系统带来巨大经济负担 [9] 药物介绍 - icovamenib是一种研究性、口服生物可利用、强效且选择性的Menin共价抑制剂，旨在再生产生胰岛素的β细胞以治愈糖尿病，其作用机制是促进患者自身健康、功能性、产生胰岛素的β细胞增殖、保存和重新激活，有望成为1型和2型糖尿病的首个疾病修饰疗法 [10] 公司介绍 - Biomea Fusion是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发口服共价小分子药物，以改善糖尿病、肥胖和基因定义癌症患者的生活，共价小分子化合物与传统非共价药物相比有诸多潜在优势 [11] - 公司利用专有FUSION™系统发现、设计和开发下一代共价结合小分子药物管线，旨在为患者带来最大临床益处，目标是治愈疾病 [12]