文章核心观点 BioMarin制药公司第四季度财报表现出色，对2025财年业绩有积极预期，但面临产品市场拓展限制和竞争挑战等情况，部分分析师维持对其买入或增持评级并上调目标价 [1][3][6][10] 财务表现 - 第四季度调整后每股收益92美分，高于去年同期49美分，超市场共识53美分 [1] - 第四季度销售额7.4731亿美元，超市场共识7.1344亿美元，总收入同比增长16% [1] - 第四季度酶疗法收入增长9%，受各地区患者需求增加和美国以外特定地区政府大订单时间影响 [2] 业绩指引 - 预计2025财年调整后每股收益4.20 - 4.40美元，高于市场共识3.04美元 [3] - 预计2025年销售额31 - 32亿美元，市场共识为31.1亿美元 [3] 公司战略与展望 - 预计2025年骨骼疾病业务部门将凭借VOXZOGO全球持续扩张实现强劲执行和增长 [4] - 2025年将继续实施2024年9月宣布的5亿美元成本转型计划，预计2026年充分实现效益并达到40%调整后运营利润率 [5] 产品市场情况 - 分析师认为Voxzogo市场在2030 - 2031年前拓展有限，2027年标签扩展至软骨发育不全可能带来小幅度增长 [6] - Ascendis Pharma的navepegritide可能对Voxzogo构成挑战，Ascendis在2025年初可能提交新药申请带来短期股价压力 [6] - 除Voxzogo外，酶疗法部门收入增长稳定但温和，2025年Palynziq面临竞争可能影响复合年增长率 [7] 分析师评级与股价表现 - BofA Securities维持买入评级，将目标价从99美元上调至103美元 [10] - Piper Sandler维持增持评级，将目标价从122美元上调至126美元 [10] - 周四最后一次检查时，BMRN股票上涨3.19%，报67.70美元 [8]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年总营收增长18%至28.5亿美元，第四季度营收同比增长16%至7.47亿美元 [9][16] - 2024年非GAAP运营利润率达到28.6%，较2023年提高9.2个百分点，第四季度非GAAP运营利润率为31.1% [21] - 2024年全年非GAAP摊薄后每股收益增长69%至3.52美元，第四季度非GAAP摊薄后每股收益增长88%至0.92美元 [22] - 2024年全年运营现金流为5.73亿美元，较2023年增长260% [22] - 预计2025年总营收在31 - 32亿美元之间，同比增长10% [23] - 预计2025年非GAAP运营利润率在32% - 33%之间，中点较2024年提高3.9个百分点 [26] - 预计2025年非GAAP摊薄后每股收益在4.20 - 4.40美元之间 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 VOXZOGO - 2024年全年收入7.35亿美元，同比增长56%，第四季度收入2.08亿美元 [11][32] - 2024年美国市场收入占比24%，国际市场占比76%；第四季度美国市场占比26%，国际市场占比74% [32] - 预计2025年贡献9 - 9.5亿美元收入 [25] 酶疗法业务 - 2024年全年收入超19亿美元，同比增长12% [17] - 第四季度PALYNZIQ收入实现两位数增长，NAGLAZYME、VIMIZIM和BRINEURA也有显著同比增长 [37][38] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - VOXZOGO增长得益于不断扩大的处方医生群体和0 - 5岁儿童家庭的强劲需求 [30] 国际市场 - VOXZOGO在德国等深度渗透市场专注于新发病例的早期诊断和治疗，在有较大扩张潜力的市场推动产品认知和使用 [31][32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2024年公司推出多项举措，包括优先发展最有前景的管线候选药物、重组运营模式和实施5亿美元成本转型计划 [8] - 业务发展战略聚焦于基因定义的疾病领域，加强在骨骼疾病和酶疗法领域的领导地位 [115] - 预计VOXZOGO到2027年将进入超60个国家，为治疗软骨发育不全和低软骨发育不全提供支持 [34][36] - 公司认为CNP是骨骼疾病领域持续领先的途径，对FGFR类药物替代CNP持谨慎态度 [116][117] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是创纪录的增长和盈利之年，公司战略和运营决策取得了切实成果，为患者、员工和股东带来更大影响 [9][13] - 2025年有望分享三个项目的临床数据，实现两位数全球收入增长，执行业务发展战略，朝着中长期财务目标迈进 [13] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中使用非GAAP财务指标，并提醒投资者不应孤立看待这些指标，相关GAAP调整可在公司网站投资者关系板块查询 [4] - 公司预计2025年研发费用将增加，主要用于BMN 351、BMN 333和VOXZOGO适应症扩展研究 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: VOXZOGO增长预期及影响因素 - 预计VOXZOGO增长将来自美国、德国和巴西等市场，美国市场增长源于0 - 5岁新患者启动和处方医生群体扩大，国际市场将继续渗透现有国家并进入新国家 [54][55][57] - 随着收入基数增加，增长速度会逐渐下降，但公司仍有望实现40亿美元营收和超25%的复合年增长率目标 [53] 问题2: 业务发展优先事项和临床风险偏好 - 业务发展聚焦于基因定义的疾病领域，考虑引入临床前和临床阶段的资产，以加强长期增长前景 [68][71] - 目前未观察到酶疗法业务特定的国际订单模式，预计2025年增长集中在下半年 [65][66] 问题3: 生长激素和CNP组合的耐久性和安全性及BMN 333数据关注点 - 公司目标是开发单药CNP疗法，提供最佳生长效果、便利性和安全性，目前暂无生长激素组合计划 [79][80] - BMN 333健康志愿者PK研究关注BMN 333和游离CNP的药代动力学，期望达到与动物模型相似的持续水平 [75][76] 问题4: DMD项目10%肌营养不良蛋白目标与25周活检数据的关系 - 25周活检数据将为评估6毫克/千克剂量组是否能达到10%肌营养不良蛋白水平提供清晰视角，公司还在进行9毫克/千克剂量组研究，有机会进一步提高剂量 [84][86] 问题5: 酶替代疗法业务诊断协调贡献及BMN 351数据时间 - 公司在酶替代疗法业务中通过基因检测和级联筛查等活动提高MPS和CLN2的诊断率，在巴西取得成功并计划推广到其他国家 [93][94] - PALYNZIQ在PKU治疗中实现17%的同比增长，预计2025年继续保持两位数增长，得益于美国和日本的新患者识别和治疗依从性计划 [96] - BMN 351数据将在年中公布，并在下半年的科学会议上全面展示 [92] 问题6: CNP产品线知识产权情况及BMN 349研究进展 - 公司已在慕尼黑统一专利法院对欧洲知识产权侵权行为采取行动，预计12 - 15个月内有结果，将在美国等地区捍卫知识产权 [100][101] - BMN 349正在进行健康志愿者多剂量递增研究，关注药代动力学和安全性，有望为Z蛋白和Z聚合物的药效学提供见解，公司正在与全球监管机构合作明确后续路径 [103][105] 问题7: DMD研究两次活检的收获及对10%肌营养不良蛋白目标的信心 - 两次活检表明药物能进入肌肉并产生预期的基因产物，可测量到接近全长的肌营养不良蛋白，为25周数据评估10%目标提供了积极信号 [109][110][111] 问题8: 公司对类似infigratinib药物的态度 - 公司业务发展聚焦于基因定义的疾病领域，对VOXZOGO的CNP疗法有信心，认为CNP在骨骼疾病治疗中具有安全性和有效性优势，目前专注于CNP疗法 [115][116][117] 问题9: VOXZOGO美国和国际市场收入贡献变化及美国未治疗患者情况 - 预计美国市场收入贡献将增加，目前美国市场占比约25% [121] - 未治疗患者可能由于认知不足和不知道合适的处方医生，公司通过提高认知度和增加商业化投入来解决这些问题 [124][125] 问题10: 对RNA编辑方法治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症的兴趣 - BMN 349专注于肝脏治疗，由于行业内解决肺部和肝脏问题的挑战，公司目前专注于肝脏机制，该疗法可能与酶替代疗法联合使用 [136][137] 问题11: DMD项目生物标志物及9毫克/千克剂量组启动原因 - 9毫克/千克剂量组是计划步骤，由独立数据监测委员会批准，表明安全性和获益情况良好 [142] - 公司使用多种检测方法测量肌营养不良蛋白水平，将在数据展示时保持透明，同时关注其他生物标志物和功能指标 [144][145] 问题12: 酶业务未来几年增长和利润率扩张情况 - 酶业务中期和长期目标是实现高个位数复合年增长率，支持2027年40亿美元营收目标 [150] - PALYNZIQ是增长的关键驱动力，预计将实现健康的两位数增长 [152] - 两个主要业务部门盈利能力强，运营利润率高于合并全球运营利润率，酶业务的可持续性得益于患者治疗的长期性 [154][155] 问题13: VOXZOGO潜在竞争对手推出后的市场动态 - 竞争已纳入公司预期，认为竞争有助于提高疾病认知度 [158] - VOXZOGO具有较高的患者粘性，因为患者和医护人员对其有积极体验，且公司拥有超过6000患者年的安全和疗效数据，全球平均依从率约95% [159][160][161] - 公司在国际市场有战略优势，68%的潜在患者群体位于美国以外，公司了解当地市场动态 [162]

文章核心观点 - 介绍BioMarin Pharmaceutical 2024年第四季度财报情况，包括营收、每股收益等指标与去年同期及市场预期对比，还提及关键指标对判断公司表现的作用和公司股票表现 [1][2][3] 公司财务表现 - 2024年第四季度营收7.4731亿美元，同比增长15.7%，每股收益0.92美元，去年同期为0.49美元，营收超Zacks共识预期4.97%，每股收益超预期26.03% [1] 公司关键指标表现 - 过去一个月BioMarin股价回报率为3.7%，Zacks标准普尔500综合指数变化为2.4%，股票目前Zacks排名为2（买入），短期内可能跑赢大盘 [3] 公司各业务营收情况 - 净产品营收7.3563亿美元，高于10位分析师平均预估的7.0350亿美元，同比增长16.2% [4] - 特许权使用费和其他营收1168万美元，低于9位分析师平均预估的1007万美元，同比下降10.6% [4] - NAGLAZYME净产品营收1.1亿美元，低于8位分析师平均预估的1.2260亿美元，同比增长11.9% [4] - VIMIZIM净产品营收1.91亿美元，高于8位分析师平均预估的1.8170亿美元，同比增长8.8% [4] - PALYNZIQ净产品营收1亿美元，高于8位分析师平均预估的9403万美元，同比增长13.9% [4] - VOXZOGO净产品营收2.08亿美元，高于8位分析师平均预估的2.0190亿美元，同比增长42.8% [4] - ROCTAVIAN净产品营收1100万美元，高于8位分析师平均预估的806万美元 [4] - KUVAN净产品营收2800万美元，高于8位分析师平均预估的2355万美元，同比下降23.7% [4] - ALDURAZYME净产品营收3900万美元，高于8位分析师平均预估的2813万美元，同比下降8.7% [4] - BRINEURA净产品营收4800万美元，高于8位分析师平均预估的4336万美元，同比增长10.1% [4]

文章核心观点 BioMarin Pharmaceutical本季度财报表现出色，盈利和营收均超预期，虽年初以来股价表现逊于市场，但当前Zacks Rank显示为买入评级，未来有望跑赢市场，同时还提及同行业Werewolf Therapeutics的业绩预期情况 [1][2][6] 公司业绩情况 - BioMarin Pharmaceutical本季度每股收益0.92美元，超Zacks共识预期的0.73美元，去年同期为0.49美元，本季度盈利惊喜为26.03% [1] - 上一季度公司预期每股收益0.78美元，实际为0.91美元，盈利惊喜为16.67% [1] - 过去四个季度公司四次超共识每股收益预期，本季度截至2024年12月营收7.4731亿美元，超Zacks共识预期4.97%，去年同期为6.4621亿美元，过去四个季度三次超共识营收预期 [2] - Werewolf Therapeutics预计即将发布的报告中本季度每股亏损0.43美元，同比变化-30.3%，过去30天该季度共识每股收益预期上调7.6%，营收预计为100万美元，较去年同期下降33.3% [9] 公司股价表现 - BioMarin年初以来股价下跌约1.3%，而标准普尔500指数上涨4.2% [3] 公司未来展望 - BioMarin股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化情况 [4] - 近期盈利预测修正趋势与短期股价走势有强相关性，BioMarin盈利预测修正趋势向好，当前Zacks Rank为2（买入），预计短期内股票将跑赢市场 [5][6] - 未来几个季度和本财年的盈利预期变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为0.87美元，营收7.1982亿美元，本财年共识每股收益预期为4.01美元，营收30.7亿美元 [7] 行业情况 - BioMarin所属的Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业目前在250多个Zacks行业中排名前28%，排名前50%的行业表现优于后50%的行业两倍多 [8]

业绩总结 - BioMarin在2024年第四季度的总收入为7.47亿美元，同比增长16%[11] - 2024财年的总收入为28.54亿美元，同比增长18%[11] - 2024年第四季度的非GAAP稀释每股收益（EPS）为0.92美元，同比增长88%[12] - 2024财年的非GAAP稀释每股收益（EPS）为3.52美元，同比增长69%[12] - 2024年第四季度的非GAAP运营利润率为31.1%，同比提升13.9个百分点[12] - 2024财年的非GAAP运营利润率为28.6%，同比提升9.2个百分点[12] 未来展望 - BioMarin预计2025年总收入将在31亿至32亿美元之间[19] - 预计2025年非GAAP运营利润率将在32%至33%之间[19] - VOXZOGO预计在2025年为总收入贡献9亿至9.5亿美元[19] 现金流与运营收入 - 2024年运营现金流为5.73亿美元，同比增长260%[14] - 2024年第四季度GAAP运营收入为161百万美元，占总收入的21.6%[21] - 2023年第四季度GAAP运营收入为27百万美元，占总收入的4.2%[21] - 2024年全年GAAP运营收入为484百万美元，占总收入的17.0%[21] - 2023年全年GAAP运营收入为186百万美元，占总收入的7.7%[21] - 2024年第四季度非GAAP运营收入为232百万美元，占总收入的31.1%[21] - 2023年第四季度非GAAP运营收入为111百万美元，占总收入的17.2%[21] - 2024年全年非GAAP运营收入为815百万美元，占总收入的28.6%[21] - 2023年全年非GAAP运营收入为469百万美元，占总收入的19.4%[21] 每股收益 - 2024年第四季度GAAP稀释每股收益为0.64美元，2023年为0.11美元[24] - 2024年全年GAAP稀释每股收益为2.21美元，2023年为0.87美元[24]

文章核心观点 - BioMarin Pharmaceutical 2024年第四季度财务业绩超预期，凭借产品线战略扩张实现强劲增长，未来有望持续增长 [1][2][3] 公司概况 - 公司专注于为罕见遗传病提供治疗方案，在全球市场战略性增长，Voxzogo是收入增长关键驱动力，注重研发和拓展全球市场 [5] - 公司收入主要来自Voxzogo和酶疗法等关键产品，通过监管批准和市场扩张举措实现增长，需管理竞争格局和运营成本 [6] 第四季度财务表现 - 调整后每股收益达0.92美元，远超预期的0.53美元，同比增长88%；收入达7.47亿美元，超预期的7.12亿美元，同比增长16%；调整后收入1.8亿美元，同比增长90%；净利润1.25亿美元，同比增长525% [2][4] 第四季度业务回顾 - 第四季度增长由Voxzogo驱动，其季度收入同比增长42%，贡献2.08亿美元；政府订单和新患者获取推动酶疗法收入增长9% [7] - 公司取得显著监管进展，包括软骨发育不全筛查指南和将Voxzogo推广至47个国家，计划到2027年覆盖60个市场；研发管线也有进展，BMN 333有新剂量，Canopy项目有临床进展，BMN 351和BMN 333预计2025年有临床结果 [8] - 公司承认成本上升，SG&A费用增加部分抵消了收益，运营挑战部分源于竞争压力和库存调整导致的销售成本增加，但公司积极扩大利润率并应对市场竞争威胁 [9] 未来展望 - 公司预计2025年营收将持续强劲增长，预计增长10%，由Voxzogo和酶产品组合推动；管理层预计效率将大幅提升，目标是到2026年实现40%的非GAAP运营利润率，到2027年实现40亿美元的年收入 [11] - 投资者应关注公司研发管线的进一步扩张，特别是骨骼疾病业务部门的几何扩张和创新进展；公司有计划的监管里程碑和精细的成本管理策略，有望实现持续增长，同时公司将警惕竞争，管理风险并开拓新市场和治疗领域 [12]

总营收情况 - 2024年第四季度总营收7.47亿美元，同比增长16%，按固定汇率计算同比增长21%；全年总营收28.5亿美元，同比增长18%，按固定汇率计算同比增长22%[1] - 2024年第四季度总营收为7.47313亿美元，2023年同期为6.46207亿美元；2024年全年总营收为28.53915亿美元，2023年为24.19226亿美元[26] - 2024年GAAP总营收变化为4.35亿美元，增幅18%；非GAAP恒定汇率下总营收变化为5.43亿美元，增幅22%[37] 净收入与净利润情况 - 2024年第四季度GAAP净收入增至1.25亿美元，较2023年同期增加1.05亿美元；Non - GAAP收入增至1.8亿美元，较2023年同期增加8500万美元[7] - 2024年第四季度净利润为1.24943亿美元，2023年同期为0.20375亿美元；2024年全年净利润为4.26859亿美元，2023年为1.67645亿美元[26] - 2024年净利润为426,859美元，2023年为167,645美元[31] - 2024年非GAAP收入为6.86亿美元，2023年为4.05亿美元[37] 各业务线收入情况 - 2024年VOXZOGO第四季度收入增长42%，全年增长56%；预计到2027年将在60多个国家上市，2023 - 2027年复合年增长率将超25%[10] - 2024年第四季度酶疗法收入增长9%，全年增长12%；不包括ALDURAZYME的酶疗法在2024年全年贡献了10%的同比增长[10] 运营利润率与每股收益情况 - 2024年全年GAAP运营利润率为17.0%，同比扩大9.3个百分点；GAAP摊薄后每股收益为2.21美元，同比增长154%[10] - 2024年全年Non - GAAP运营利润率为28.6%，同比扩大9.2个百分点；Non - GAAP摊薄后每股收益为3.52美元，同比增长69%[10] - 2024年基本每股收益第四季度为0.66美元，全年为2.25美元；2023年第四季度为0.11美元，全年为0.89美元[26] - 2024年摊薄每股收益第四季度为0.64美元，全年为2.21美元；2023年第四季度为0.11美元，全年为0.87美元[26] - 2024年GAAP运营收入为4.84亿美元，占总营收17.0%；非GAAP运营收入为8.15亿美元，占总营收28.6%[39] - 2024年GAAP摊薄后每股收益为2.21美元，非GAAP摊薄后每股收益为3.52美元[39] 现金流情况 - 2024年全年运营现金流达5.73亿美元，较2023年增长260%；第四季度末现金及投资约17亿美元[10] - 2024年经营活动提供的净现金为572,841美元，2023年为159,259美元[31] - 2024年投资活动提供的净现金为136,491美元，2023年使用的净现金为111,244美元[31] - 2024年融资活动使用的净现金为526,447美元，2023年为18,727美元[31] - 2024年现金及现金等价物期末余额为942,842美元，2023年为755,127美元[31] 2025年财务指引情况 - 2025年全年总营收指引中点预计同比增长10%，Non - GAAP运营利润率预计同比增长3.9个百分点，Non - GAAP摊薄后每股收益预计同比增长22%[10] - 2025年全年总营收指引为31 - 32亿美元，Non - GAAP运营利润率为32% - 33%，Non - GAAP摊薄后每股收益为4.2 - 4.4美元[16] - 预计2025年有双位数的收入和盈利增长，以及相关财务指标如总收入、非GAAP运营利润率百分比、非GAAP摊薄每股收益和运营现金流等有相应表现[22] 公司资产负债情况 - 截至2024年12月31日，公司总资产为69.8894亿美元，2023年同期为68.41603亿美元[28] - 截至2024年12月31日，公司总负债为13.3095亿美元，2023年同期为18.90054亿美元[28] - 截至2024年12月31日，公司股东权益为56.5799亿美元，2023年同期为49.51549亿美元[28] 公司业务计划情况 - 2025年公司将继续实施2024年9月宣布的5亿美元成本转型计划，预计2026年实现40%的Non - GAAP运营利润率[10] - 计划在2025年推进BMN 333和BMN 351的早期临床数据读出[22] 加权平均摊薄流通股情况 - 2024年第四季度和2023年第四季度GAAP加权平均摊薄流通股分别为196.6和191.8，2024年和2023年全年分别为196.7和191.6[42] - 2024年第四季度和2023年第四季度非GAAP加权平均摊薄流通股分别为196.6和200.2，2024年和2023年全年分别为196.7和200.0[42] - 2023年GAAP加权平均摊薄流通股计算中包含公司可转换债务下可发行的普通股8.4，2024年无此项[42] 可转换票据情况 - 若转换，2023年可比期间公司将在2027年到期的可转换票据下发行约440万股，在2024年8月1日到期的可转换票据下发行400万股[43] 费用情况 - 2024年GAAP研发费用为7.47亿美元，销售、一般及行政费用为10.09亿美元；非GAAP研发费用为6.88亿美元，销售、一般及行政费用为7.86亿美元[37]

文章核心观点 BioMarin制药公司2024年运营转型和财务执行强劲，全年业绩创纪录，为2025年实现两位数营收和盈利增长奠定基础，公司预计2025年多个创新管线候选药物取得进展，各业务板块持续增长 [1][2] 第四季度和2024年全年亮点及2025年展望 创新 - 2024年第四季度总营收7.47亿美元，同比增长16%，主要因VOXZOGO在各地区新患者启动带来强劲贡献；酶疗法收入同比增长9%，得益于各地区患者需求增加和美国以外某些地区政府大额订单的时机 [5] - GAAP净收入同比增加1.05亿美元至1.25亿美元，主要因上述因素带来的毛利润增加和终止项目研发支出减少，部分被销售、一般和行政费用增加抵消；Non - GAAP收入同比增加8500万美元至1.8亿美元 [5] - VOXZOGO早期治疗数据显示对身体比例有显著改善，是唯一在同行评审期刊发表与未治疗对照组相比比例有显著改善的软骨发育不全治疗方法；2025年1月新国际治疗指南推荐VOXZOGO用于软骨发育不全儿童早期治疗 [5] - 2025年1月BMN 333首次人体研究开始给药，预计年底获得初始药代动力学数据，2026年上半年在科学会议上展示详细数据；BioMarin对其临床前表现感到鼓舞 [5] - 公司推进CANOPY临床项目中VOXZOGO在多种病症的开发，软骨发育不全关键研究预计2025年上半年完成入组，2027年启动 [5][6] - 治疗杜氏肌营养不良的BMN 351预计2025年下半年在科学大会上报告初始概念验证数据；PALYNZIQ治疗12 - 17岁青少年苯丙酮尿症的3期研究结果预计2025年年中公布，支持下半年在美国和欧洲提交年龄标签扩展申请；治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病的BMN 349首次人体研究单剂量递增阶段完成，2024年12月开始多剂量递增阶段给药 [6] 增长 - 2024年VOXZOGO第四季度收入增长42%，全年增长56%，预计到2027年在超60个国家可用，2023 - 2027年复合年增长率超25%；2024年第四季度美国贡献26%收入，其他地区贡献74%；全年美国贡献24%，其他地区贡献76%；2025年美国市场增长将推动VOXZOGO全球扩张 [9] - 酶疗法2024年第四季度收入增长9%，全年增长12%；ALDURAZYME订单时机使该产品2024年收入同比增长40%，排除ALDURAZYME的酶疗法全年增长10%；预计2025年酶疗法各产品收入将继续两位数增长，有望实现高个位数复合年增长率的长期增长前景 [9] - 2024年公司业务表现创纪录，全年总收入增长18%；GAAP营业利润率达17.0%，同比扩大9.3个百分点，GAAP摊薄后每股收益2.21美元，同比增长154%；Non - GAAP营业利润率28.6%，同比扩大9.2个百分点，Non - GAAP摊薄后每股收益3.52美元，同比增长69% [9] - 2025年公司将继续实施2024年9月宣布的5亿美元成本转型计划，预计2026年充分实现效益，使Non - GAAP营业利润率达40% [9] - 2025年全年总收入指引中点预计同比增长10%，由VOXZOGO全球扩张和酶疗法需求推动；公司有望实现2027年约40亿美元总收入目标；Non - GAAP营业利润率指引中点预计同比增长3.9个百分点至14%，Non - GAAP摊薄后每股收益指引中点预计同比增长22% [9] - 2024年公司经营现金流达5.73亿美元，同比增长260%；第四季度末现金及投资约17亿美元，预计未来经营现金流增加，目标2027年起每年超12.5亿美元 [9] 2025年全年财务指引 - 总收入31 - 32亿美元，其中VOXZOGO预计贡献9 - 9.5亿美元 [13] - Non - GAAP营业利润率32% - 33% [13] - Non - GAAP摊薄后每股收益4.2 - 4.4美元，假设加权平均摊薄后流通股约2亿股 [13][14] 非GAAP信息 - 公司定期使用GAAP和Non - GAAP结果评估财务运营表现和决策，认为提供Non - GAAP信息可增强投资者和分析师对公司业绩的比较和趋势识别能力 [27] - Non - GAAP财务指标有局限性，不应用于替代GAAP指标，且可能与其他公司计算方式不同 [28] - 文档提供了GAAP报告信息与Non - GAAP调整后财务信息的对账表，包括净收入、总收入变化、研发和销售费用、营业利润、摊薄后每股收益、加权平均摊薄后流通股等指标的调整 [29][30][34]

文章核心观点 - 生物制药公司BioMarin Pharmaceutical（BMRN）将于2月19日盘后公布2024年第四季度和全年财报，其业绩受关键药物销售影响，模型预测此次不会盈利超预期，同时推荐了其他可能盈利超预期的生物科技股 [1][9][10] 财报信息 - BMRN将于2月19日盘后公布2024年第四季度和全年财报，上一季度盈利超预期16.67%，扎克斯共识预计销售额为7.119亿美元，每股收益为73美分，较去年同期显著增长 [1] 影响业绩因素 - BMRN的营收可能由关键药物Voxzogo、Naglazyme和Vimizim推动，自2021年商业推出以来，Voxzogo销售因强劲处方需求快速增长，扎克斯共识预计其销售额为2.01亿美元，模型估计为1.96亿美元 [2][3] - Naglazyme和Vimizim也可能推动本季度营收增长，扎克斯共识预计Naglazyme销售额为1.23亿美元，Vimizim为1.82亿美元，模型估计分别为1.19亿美元和1.82亿美元 [4] - 基因疗法Roctavian预计有适度销售，扎克斯共识估计为800万美元，模型估计为900万美元，而Kuvan销售因仿制药侵蚀下降，扎克斯共识和模型估计销售额分别为2400万美元和2300万美元 [5] 投资者关注点 - 投资者可能希望管理层更新公司管线进展，特别是Voxzogo针对多种矮小症相关疾病的多项标签扩展研究 [6] 盈利惊喜历史 - BMRN过去四个季度表现出色，每个季度盈利均超预期，平均惊喜率为28.70%，年初至今，其股价下跌1%，而行业增长13% [7] 模型预测 - 模型预测BMRN此次不会盈利超预期，其盈利ESP为 - 1.48%，扎克斯排名为2（买入） [9] 可考虑股票 - argenx（ARGX）盈利ESP为 + 34.55%，扎克斯排名为1（强力买入），年初至今股价上涨4%，过去四个季度两次盈利超预期，平均惊喜率为339.37% [10] - TG Therapeutics（TGTX）盈利ESP为 + 58.54%，扎克斯排名为2（买入），年初至今股价上涨2%，过去四个季度两次盈利超预期，平均惊喜率为10.42% [10][11] - Viking Therapeutics（VKTX）盈利ESP为 + 1.09%，扎克斯排名为3（持有），年初至今股价下跌24%，过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜率为4.15% [11]

文章核心观点 - 预计BioMarin Pharmaceutical季度每股收益增长49%，营收增长10.2%，近期每股收益共识预期下调，分析特定指标预测及股价表现，该公司有望短期跑赢市场 [1][2][8] 盈利预测 - 预计季度每股收益0.73美元，同比增长49% [1] - 过去30天季度每股收益共识预期下调0.2% [2] 营收预测 - 分析师预测营收7.1193亿美元，同比增长10.2% [1] - 预计净产品收入7.0312亿美元，同比增长11.1% [4] - 预计特许权使用费和其他收入1007万美元，同比下降22.9% [5] - 预计NAGLAZYME净产品收入1.226亿美元，同比增长24.7% [5] - 预计VIMIZIM净产品收入1.817亿美元，同比增长3.5% [5] - 预计PALYNZIQ净产品收入9403万美元，同比增长7.1% [6] - 预计VOXZOGO净产品收入2.0143亿美元，同比增长38.3% [6] - 预计KUVAN净产品收入2355万美元，同比下降35.8% [7] - 预计ALDURAZYME净产品收入2813万美元，同比下降34.1% [7] - 预计BRINEURA净产品收入4336万美元，同比下降0.6% [8] 股价表现 - 过去一个月BioMarin股价上涨7%，而Zacks标准普尔500指数综合指数上涨3.9% [8] - 公司Zacks排名为2（买入），预计短期内跑赢整体市场表现 [8]