收购交易 - BioMarin Pharmaceutical以每股4美元现金收购Inozyme Pharma全部流通股 交易总额近2.7亿美元 预计2025年第三季度完成[1] - 交易获双方董事会批准 Inozyme股价在消息公布后飙升178% BioMarin股价上涨2%[1][5] - 截至当前 BioMarin股价年内下跌10% Inozyme上涨43% 同期行业整体下跌7%[5] 核心资产与研发管线 - 收购将使BioMarin获得Inozyme核心资产INZ-701 该酶替代疗法(ERT)正处于治疗ENPP1缺乏症的后期关键研究阶段[2] - ENPP1缺乏症是罕见遗传病 影响儿童血管/软组织/骨骼发育 增加心血管死亡风险 目前无获批疗法[2] - INZ-701针对ENPP1的后期研究中期数据预计2026年初公布 若积极有望2027年获首批适应症上市许可[3] - Inozyme同时开展INZ-701针对婴儿ENPP1的研究 并计划启动针对青少年/成人患者的支持性研究[3] - INZ-701还在开发用于ABCC6缺乏症和钙化防御症 这两种罕见病同样缺乏获批疗法[4] 战略协同效应 - 收购符合BioMarin战略定位 公司已拥有5款首创酶疗法(Aldurazyme/Brineura等) INZ-701将扩充其酶疗法产品组合[6] - Inozyme缺乏商业化基础设施 BioMarin成熟的商业体系将加速INZ-701上市进程[8] - BioMarin维持2025年业绩指引 预计全年销售额31-32亿美元 调整后EPS 4.20-4.40美元[8] 行业比较 - 生物技术行业中 Adaptive Biotechnologies年内股价上涨51% 2025年每股亏损预估从92美分收窄至87美分[10][11] - Agenus年内股价上涨27% 2025年每股亏损预估从7.05美元大幅改善至2.78美元[10][12] - 两家公司当前Zacks评级均为2(买入) 优于BioMarin的3(持有)评级[9][10]

纪要涉及的行业或者公司 - 行业：制药行业[1] - 公司：BioMarin Pharmaceutical（BMRN）、Innozyme Pharma [1][2] 纪要提到的核心观点和论据 收购概述 - 核心观点：BioMarin收购Innozyme Pharma是今年首笔业务发展交易，契合其酶疗法业务单元，有望创造价值[5][9] - 论据：INZ - 701与BioMarin酶疗法业务单元高度兼容，是针对ENPP1缺乏症的潜在首创疗法，预计2026年初公布儿童三期试验数据，2027年可能获批[5][6][7] 产品情况 - 核心观点：INZ - 701产品优势明显，有较大市场潜力[6][7] - 论据：该产品是疾病修饰性酶替代疗法，符合BioMarin核心能力；ENPP1缺乏症全球患者估计多达1万人，目前已确定超670例，BioMarin预计可治疗患者群体在2000 - 2500人，且多数在美境外[7][8] 财务影响 - 核心观点：收购对财务影响可控，长期有望增厚利润[10] - 论据：收购总成本约2.7亿美元，预计到2030年代中期峰值收入4 - 6亿美元；BioMarin财务状况良好，可承担INZ - 701研发和运营费用，重申2025年财务指引，目标2026年非GAAP运营利润率达40%[9][10] 业务发展环境 - 核心观点：当前业务发展环境有利，BioMarin将开展更多交易[18][19] - 论据：BioMarin战略重视业务发展，此次收购未大幅消耗资金，有很多潜在合作和收购机会 研究进展与数据 - 核心观点：INZ - 701各阶段研究进展顺利，数据有前景[13][14][16] - 论据：一期研究显示分子皮下给药安全，能使焦磷酸盐水平恢复正常；儿童ENERGY 3研究预计2026年一季度读出数据；成人和婴儿研究也在推进[13][14][15] 市场机会与患者群体 - 核心观点：成人市场机会最大，儿科市场也重要[10][31] - 论据：预计大部分商业机会在成人适应症，计划下一个十年初推出；儿科患者约占总患者群体30%，病情更严重，接受治疗患者更多[10][31] 交易对业务增长的影响 - 核心观点：收购有望提升酶疗法业务增长率[42] - 论据：BioMarin酶疗法业务目标高个位数复合年增长率，此次交易有潜力增强该增长率 其他重要但是可能被忽略的内容 - 交易包含4000万美元净现金，2.7亿美元总对价约代表2.3亿美元企业价值[51] - ENERGY 3研究主要终点是焦磷酸盐水平，美国境外还有正式共同主要终点关注影像学变化；成人研究因表型不同，需与监管讨论终点[52][53][54] - 婴儿中观察到高抗药物抗体（ADAs），但可通过剂量调整处理；大龄患者ADAs滴度低，不影响药代动力学[61][62][63] - 治疗该疾病的关键专科医生是遗传学家和内分泌学家，与BioMarin现有业务有很好重叠[59]

收购交易概述 - BioMarin将以每股4美元现金收购Inozyme Pharma 总对价约2 7亿美元 交易预计在2025年第三季度完成 [1] - 交易已获双方董事会一致批准 需满足监管审批 要约收购成功等常规条件 [1][7] - BioMarin将启动现金要约收购 Inozyme董事会建议股东接受要约 [7] 战略意义与产品价值 - INZ-701是治疗ENPP1缺陷症的潜在首创新药 目前处于3期临床阶段 针对儿童患者的首次关键数据预计2026年初读出 有望2027年获批上市 [1][2] - 该药物可补充BioMarin的酶疗法产品线 ENPP1缺陷症目前无获批疗法 影响血管 软组织和骨骼 伴随高心血管死亡风险 [2][6] - INZ-701在成人1/2期试验中显示良好安全性 观察到焦磷酸盐水平改善和骨矿化标志物提升 [5] 临床开发计划 - 除儿童3期研究外 正在开展婴儿关键研究 并计划启动青少年和成人支持性研究 [4] - 药物采用皮下注射方式 覆盖从婴儿到成人的全年龄段患者谱 [4] 财务与运营影响 - BioMarin确认维持2025年财务指引 不计入本次交易会计处理影响 [9] - 公司计划2026年实现40%的非GAAP运营利润率 [9][16] - 交易资金来自现有现金和投资 不附带融资条件 [8][22] 公司背景 - BioMarin成立于1997年 拥有8款商业化疗法和丰富临床前管线 专注遗传性疾病治疗 [12] - Inozyme是临床阶段生物技术公司 约50名员工 专注于PPi-腺苷通路相关疾病治疗 [14] 交易顾问安排 - Goldman Sachs担任BioMarin财务顾问 Cooley LLP提供法律咨询 [10] - Centerview Partners担任Inozyme财务顾问 Goodwin Procter LLP提供法律咨询 [10]

财务表现 - 2025年第一季度调整后每股收益1.13美元，超出市场预期94美分，同比增长59% [1] - 总营收7.45亿美元，同比增长15%（按固定汇率计算为17%），超出市场预期7.37亿美元 [2] - 产品营收7.346亿美元，同比增长15%，主要受Voxzogo、Palynziq和Aldurazyme推动 [4] - 特许权使用费及其他收入1050万美元，同比下降5% [4] 产品表现 - Voxzogo销售额2.14亿美元，同比增长40%，但略低于市场预期2.15亿美元 [5] - 酶疗法产品组合销售额4.84亿美元，同比增长8% [7] - Palynziq销售额9300万美元，同比增长22%，低于市场预期9700万美元 [8] - Vimizim销售额1.88亿美元，同比下降3%，低于市场预期1.92亿美元 [8] - Aldurazyme销售额4900万美元，同比增长40% [9] - 新基因疗法Roctavian销售额1100万美元，去年同期为100万美元 [10] 2025年展望 - 全年营收指引维持31-32亿美元，同比增长约10% [11] - Voxzogo预计贡献9-9.5亿美元销售额 [11] - 调整后每股收益预期4.20-4.40美元，同比增长22% [12] - 调整后运营利润率预期32-33% [11] 研发进展 - Voxzogo完成软骨发育不全患者注册研究入组，预计2027年上市 [13] - 推进Voxzogo在四种其他矮小症适应症的临床研究 [14] - 启动长效CNP类似物BMN 333的首次人体研究，初步数据预计2025年底公布 [15] - 终止BMN 370在血管性血友病的开发 [16] 股票表现 - 财报公布后股价盘后上涨近2% [2] - 年初至今股价下跌近5%，同期行业下跌2% [2]

总营收数据变化 - 2025年第一季度总营收7.451亿美元，2024年同期为6.488亿美元，同比增长14.8%[87] 净收入数据变化 - 2025年第一季度净收入1.857亿美元，2024年同期为8870万美元，同比增长109.4%[87] 净产品收入数据变化 - 2025年第一季度净产品收入7.346亿美元，2024年同期为6.378亿美元，同比增长14.9%[95] VOXZOGO收入数据变化 - 2025年第一季度VOXZOGO收入2.137亿美元，2024年同期为1.529亿美元，同比增长39.8%[95] 成本销售数据变化 - 2025年第一季度成本销售1.516亿美元，2024年同期为1.252亿美元，同比增长21.1%[103] 毛利率数据变化 - 2025年第一季度毛利率79.7%，2024年同期为80.7%，同比下降1.0%[103] 研发费用数据变化 - 2025年第一季度研发费用1.587亿美元，2024年同期为2.05亿美元，同比下降22.6%[87] - 2025年第一季度研发费用为1.587亿美元，较2024年同期的2.05亿美元减少4630万美元[106] 销售、一般和行政费用（SG&A）数据变化 - 2025年第一季度销售、一般和行政费用（SG&A）为2.061亿美元，较2024年同期的2.259亿美元减少1980万美元[108] 无形资产摊销与非金融资产出售收益数据变化 - 2025年第一季度无形资产摊销为1430万美元，较2024年同期的480万美元减少950万美元；非金融资产出售收益为1000万美元，2024年同期无此项收益[110] 利息收入数据变化 - 2025年第一季度利息收入为1900万美元，较2024年同期的1940万美元减少40万美元[113] 利息支出数据变化 - 2025年第一季度利息支出为290万美元，较2024年同期的350万美元减少60万美元[114] 其他收入（支出）净额数据变化 - 2025年第一季度其他收入（支出）净额为 - 200万美元，较2024年同期的130万美元减少330万美元[115] 所得税拨备数据变化 - 2025年第一季度所得税拨备为5240万美元，较2024年同期的1690万美元增加3550万美元[117] 现金、现金等价物和投资总额数据变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为17.79亿美元，较2024年12月31日的16.589亿美元增加1.201亿美元[118] 经营、投资、融资活动净现金数据变化 - 2025年第一季度经营活动提供的净现金为1.744亿美元，较2024年同期的4700万美元增加1.274亿美元；投资活动使用的净现金为 - 2820万美元，较2024年同期的 - 1420万美元增加1400万美元；融资活动使用的净现金为 - 3880万美元，较2024年同期的 - 4280万美元减少400万美元[120] 公司债务情况 - 截至2025年3月31日，公司有6亿美元可转换债务，将于2027年到期；还有一项6亿美元的无担保循环信贷安排，将于2029年到期，目前无未偿还金额[123][124] 公司业务研究进展 - 2025年4月，公司完成VOXZOGO在软骨发育不全的关键3期研究入组[91] - 2025年4月，公司宣布PALYNZIQ治疗12至17岁青少年的关键研究达到主要疗效终点[92] - 公司长作用C型利钠肽BMN 333在首次人体研究中招募了多组健康志愿者，并与FDA就其在软骨发育不全的临床开发计划达成一致[93]

财报表现 - 公司季度每股收益为1.13美元，超出市场预期的0.94美元，同比增长59.15%（上年同期为0.71美元）[1] - 季度营收达7.4515亿美元，超出市场预期1.11%，同比增长14.85%（上年同期为6.4883亿美元）[2] - 最近四个季度均超出每股收益预期，最近四次季度营收均超预期[2] 市场反应 - 今年以来股价下跌3.1%，同期标普500指数下跌5.3%[3] - 当前Zacks评级为3级（持有），预计近期表现与市场持平[6] 未来展望 - 下季度共识预期为每股收益1.06美元，营收7.6647亿美元[7] - 当前财年共识预期为每股收益4.30美元，营收31.3亿美元[7] - 所属医疗生物遗传行业在Zacks行业排名中位列前32%[8] 同业对比 - 同业公司Femasys Inc预计季度每股亏损0.17美元，与上年同期持平[9] - Femasys Inc预计季度营收150万美元，同比增长455.6%[9]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收增长15%，达到7.45亿美元，非GAAP摊薄后每股收益为1.13美元，同比增长59% [5][12] - 第一季度非GAAP研发费用为1.47亿美元，低于2024年同期；非GAAP销售、一般和行政费用为1.83亿美元，同比下降 [14][15] - 第一季度非GAAP运营利润率达到35.7%，同比扩大11.9个百分点；运营现金流为1.74亿美元，较2024年第一季度增长271% [15][19] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO全球营收达2.14亿美元，同比增长40%，预计全年营收在9 - 9.5亿美元之间，中点代表全年增长26% [13][14] - 酶疗法业务部门营收增长8%，达到4.84亿美元，其中Palynziq增长22%，Aldurazyme增长40%，Vimzim表现不均 [13][22] 各个市场数据和关键指标变化 - Voxsogo在49个国家可获得治疗，美国市场关注新患者引入，预计下半年收入增加；美国以外市场持续强劲 [20][22] - Voxsogo美国以外收入约占总收入的75%，预计该比例会有季度波动，长期将与其他产品类似，美国占三分之一，美国以外占三分之二 [88] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司实施战略和运营模式变革，聚焦创新和扩张，预计未来实现更强业绩和创新 [6] - 推进创新战略，Voxogo完成儿童软骨发育不全关键III期研究入组，Palynziq计划下半年在美国和欧洲提交青少年治疗申请 [10] - 预计通过业务发展强化内部创新，关注基因定义疾病的临床阶段资产 [44] - 应对潜在制药关税，分析潜在风险和缓解策略，全球业务模式和美国制造能力提供一定保护 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司作为罕见病药物领先创新者，受宏观经济和医保政策影响较小，核心基本面使其在不确定市场环境中具备优势 [7] - 对2025年全年业绩充满信心，预计实现创纪录表现，持续为股东创造价值 [11][125] 其他重要信息 - 会议使用非GAAP财务指标，相关与GAAP的对账信息可在财报新闻稿和演示文稿中找到 [2][3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Voxogo二季度营收是否会下降，以及公司对潜在25%制药关税的财务影响评估 - 公司观察到VOXOGO全球订单动态，目前营收与患者增长不完全相关，但患者数量逐季增加，预计下半年营收大幅增加 [35] - 公司对中美加关税影响不大，已在重申的指引中考虑；对于潜在未来制药关税，正在建模评估所有情景和缓解策略，暂不提供具体量化信息 [36][37] 问题2: 公司业务发展的时间安排，以及BMN 333今年数据的详细程度 - 公司对业务发展机会感到兴奋，有明确战略，继续专注今年至少达成一笔交易，将适时提供更新 [43][45] - BMN 333正在进行健康志愿者一期研究，预计年底提供数据是否支持推进的 topline 更新，更详细PK数据和一期全部数据预计明年上半年公布 [46][47] 问题3: Voxsogo进一步推动患者采用的策略 - 美国市场聚焦各年龄段患者采用，针对0 - 4岁和5岁以上患者制定策略，包括提高药物认知度、扩大处方医生群体、增加现场人员等 [52][54] - 美国以外市场继续寻找准入和认知途径，开拓新市场 [56] 问题4: BMN 351在小鼠模型中的安全信号，以及即将公布的数据中是否有安全相关数据 - 观察到的安全信号是反义寡核苷酸（ASO）类药物的常见效应，公司选择特定化学类型以扩大治疗窗口 [61][62] - 下半年将公布6毫克/千克剂量组的数据，除肌肉活检的肌营养不良蛋白检测外，还将展示所有可用的安全数据 [63] 问题5: 如何应对市场对Voxogo长期价值的担忧 - 商业执行方面，强调“开始并持续治疗”模式，利用6000患者年的疗效和安全数据、广泛标签和全球商业布局，维持增长轨迹 [66][67] - 研发方面，继续利用临床经验发布数据，开发用于其他身材相关疾病的药物，投资下一代药物BMN 333 [69][70] 问题6: BMN 333的关键试验是否与Voxogo采用相同终点 - 公司设想进行与Voxogo的比较有效性研究，观察与之前研究类似的终点 [72] 问题7: Voxogo全球净价格是否变化，以及BMN 333关键试验的目标 - Voxogo未观察到定价动态，营收与需求的不相关性是市场因素导致，与价格无关 [79] - BMN 333希望在生长动力学方面显示出优于Voxogo的效果 [78] 问题8: 其他生长障碍疾病的研究时间，以及BMN 333在这些适应症中的推进计划 - 努南综合征、特纳综合征和特发性矮小症的研究协议已开放入组，预计2027年有数据支持开展关键研究 [83] - BMN 333在健康志愿者研究后，将进行剂量范围和有效性研究，目前讨论主要与软骨发育不全相关，后续信息将支持决策 [84] 问题9: Voxsogo美国和美国以外销售的变化趋势 - 上季度已说明Voxsogo美国和美国以外营收情况，美国以外收入约占75%，预计该比例会有季度波动，长期将与其他产品类似 [87][88] 问题10: 如何定义BMN 333支持开展注册试验的topline数据，是否只确定一个剂量，对竞争对手的CMP加生长激素研究的看法，以及Voxogo的制造地点 - BMN 333研究目标是看到游离CMP持续暴露水平的多倍增加，数据将解锁后续研究，后续研究包括剂量范围和比较有效性部分 [93][94] - 生长激素与CNP联合使用可能在短期内增加身高，但历史上未转化为最终成人身高的显著增加，且存在加速骨龄、比例失调、心血管和代谢紊乱等问题 [94][97] - Voxogo药物物质来自美国 [100] 问题11: Voxogo在软骨发育不全中的PK与生长结果无显著相关性，对基于BMN 333的PK数据得出结论的影响 - Voxogo半衰期短，测量完整PK曲线有挑战，BMN 333预计有更连续的释放模式，与Voxogo PK曲线不同 [104][105] - 可参考其他长效CNP的临床前模型和结果，通过看到高于目前水平的多倍增加，有机会验证假设 [105] 问题12: BMN 351下半年的甲基肌营养不良蛋白数据中，10%肌营养不良蛋白水平是否是决定未来行动的唯一目标 - 患者达到6个月时，将有全面的安全数据和多种物质的PK数据，包括药物、肌肉中的药物含量、跳过产物和肌营养不良蛋白 [109] - 模型显示25 - 26周的肌营养不良蛋白水平在稳态时预计会升高2 - 3倍，可判断稳态时是否能达到10% [110] - 研究中还测量功能结果，但需等待药物达到稳态，目前是6毫克/千克剂量组的首次数据，9毫克/千克剂量组也已完全入组 [110][112] 问题13: 是否能在2027年前看到其他矮小适应症的二期数据，以及未来几年的盈利潜力 - 关于矮小症，公司公开表示2027年有信息开展三期研究，临近时间可能有数据，但目前不承诺 [115][116] - 公司对今年全年每股收益指引有信心，长期来看，排除潜在制药关税影响，预计营收和非GAAP运营利润率目标将带来显著每股收益增长 [117][118] 问题14: BMN 333关键项目的批准标准，以及美国以外的批准计划 - 2026年启动的研究是二期 - 三期联合研究，包括剂量范围和与Voxogo的最终比较有效性研究，希望在主要终点上显示优于对照组的结果 [123] - 公司已与FDA达成协议，正在与全球监管机构合作 [123]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收同比增长15%，达到7.45亿美元 [14] - 非GAAP每股收益为1.13美元，同比增长59% [6] - 非GAAP研发费用为1.47亿美元，低于2024年同期 [17] - 非GAAP销售、一般和行政费用为1.83亿美元，同比下降 [18] - 非GAAP运营利润率达到35.7%，同比扩大11.9个百分点 [18] - 第一季度运营现金流为1.74亿美元，较2024年第一季度增长271% [22] 各条业务线数据和关键指标变化 VOXZOGO业务 - 全球收入达到2.14亿美元，同比增长40% [15] - 预计全年收入在9 - 9.5亿美元之间，中点代表全年增长26% [17] 酶疗法业务 - 收入同比增长8%，达到4.84亿美元 [15] - Palynziq增长22%，Aldurazyme增长40%，Vimzim表现不均衡 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - Voxsogo在49个国家可供使用，美国市场聚焦新患者引入，其他市场表现强劲，预计2025年下半年收入高于上半年 [24][26] - Voxsogo美国与非美国市场收入占比约为25%和75%，长期预计与其他产品类似，美国占三分之一，非美国占三分之二 [88] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司实施战略和运营模式变革，聚焦创新和扩张，预计未来实现更强业绩和创新 [8] - 推进创新战略，Voxogo完成儿童软骨发育不全关键III期研究入组，Palynziq计划下半年提交美国和欧洲青少年治疗申请，BMN 351和BMN 333预计今年公布早期临床结果 [12] - 公司认为自身作为罕见病药物创新者，受宏观经济和医保政策影响较小，全球业务模式和美国制造能力可抵御潜在关税影响 [9][10] - 公司计划通过业务发展强化内部创新，关注基因定义疾病的临床阶段资产 [44][45] - 对于Voxogo，公司采取“开始并持续”治疗模式，利用大量疗效和安全数据、广泛标签和全球商业布局应对市场对长期竞争的担忧，同时通过研发挖掘生命周期管理选项 [65][69] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为作为罕见病药物创新者，受宏观经济和医保政策影响较小，全球业务模式和美国制造能力可抵御潜在关税影响 [9][10] - 公司对2025年全年业绩充满信心，预计实现创纪录表现，未来将继续为利益相关者创造价值 [8][125] 其他重要信息 - 会议使用非GAAP财务指标，相关与GAAP的调整可在财报新闻稿和演示文稿中找到 [3][4] - 2025年全年结果将在即将提交的10 - Q表格中公布 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Voxogo第二季度收入是否会下降，以及公司对潜在25%美欧药品关税的财务影响评估 - 公司表示Voxogo收入增长预计主要在下半年，目前各市场采购模式导致收入季度间表现平稳，但患者数量逐季增加；对于潜在关税，公司正在评估所有情景和缓解策略，暂不提供具体量化信息，公司业务对中美加关税影响不大，重申的指引已包含这些地区关税的轻微或无重大影响 [37][38][39] 问题2: 公司业务发展的时间安排，以及BMN 333今年公布数据的详细程度 - 公司继续看好业务发展潜力，计划今年至少完成一笔交易，专注于与公司优势契合的资产；BMN 333预计年底前提供数据是否支持推进的 topline 更新，更详细的PK数据和I期全部数据预计明年上半年公布 [44][46][48] 问题3: Voxogo进一步提高患者采用率的策略 - 公司在美国市场聚焦各年龄段患者采用，针对0 - 4岁和5岁以上患者制定策略，包括提高药物认知度、扩大处方医生群体、增加现场人员；在非美国市场，继续寻找准入和认知途径，开拓新市场，业务单元结构有助于策略执行 [51][53][56] 问题4: BMN 351在小鼠模型中出现的肝脏信号对长期给药的影响，以及即将公布的数据中是否有安全相关数据 - 这些观察结果是反义寡核苷酸（ASO）类别药物的常见效应，公司选择特定化学类型以扩大治疗窗口，将密切关注患者毒性；下半年将公布6毫克/千克剂量组的数据，包括肌肉活检的肌营养不良蛋白检测和全部可用安全数据 [60][61][62] 问题5: 如何应对市场对Voxogo长期价值的担忧，以及BMN 333关键试验的终点是否与Voxogo相同 - 公司在商业执行上采用“开始并持续”治疗模式，利用大量数据、广泛标签和全球布局维持增长；研发方面将继续利用患者经验展示药物对健康和生活质量的益处，开发新适应症和下一代药物；BMN 333关键试验计划进行与Voxogo的比较有效性研究，终点与之前研究类似 [65][69][72] 问题6: Voxogo全球净价格是否变化，以及BMN 333关键试验是否追求优越性 - Voxogo价格无变化，收入与需求的不相关性是市场因素导致；BMN 333关键试验追求在生长动力学上的优越性 [78][79] 问题7: 其他生长障碍疾病研究的时间安排，以及BMN 333在这些适应症上的推进计划 - 努南综合征、特纳综合征和特发性矮小症的研究协议已开放入组，预计2027年有数据支持开展关键试验；BMN 333在健康志愿者研究后还有剂量范围和有效性研究，将根据完整数据决定未来计划，目前讨论主要与软骨发育不全相关 [83][84] 问题8: Voxogo美国与非美国市场销售情况及未来趋势 - 上季度已说明Voxogo美国与非美国市场收入占比约为25%和75%，预计该比例季度间会有小波动，长期将与其他产品类似，美国占三分之一，非美国占三分之二 [87][88] 问题9: 如何定义BMN 333支持开展注册试验的 topline 数据，是否只确定一个剂量用于注册试验，对竞争对手的CNP加生长激素研究的看法，以及Voxogo的制造地点 - BMN 333研究目标是看到游离CNP持续暴露水平的多倍增加，数据将解锁后续研究，后续研究包括剂量范围和比较有效性部分；生长激素与CNP联合使用可能在短期内增加生长，但历史上未转化为成人最终身高的显著增加，且存在诸多问题，Voxogo是针对患者的靶向治疗；Voxogo药物物质来自美国 [93][94][99] 问题10: 根据Voxogo在软骨发育不全中的PK与生长结果无显著相关性的数据，能否基于2025年BMN 333的PK数据得出其结果的结论 - Voxogo的PK测量存在挑战，其PK曲线与BMN 333预计不同，难以直接比较；可参考其他长效CNP的临床前模型和结果，若能重现模型中的持续CNP水平增加，将有机会验证假设 [103][104] 问题11: BMN 351下半年预计的甲基肌营养不良蛋白数据中，10%的肌营养不良蛋白水平是否是决定该分子未来行动的唯一目标 - 患者达到6个月时将有全面的安全数据和多种物质的PK数据，包括药物、肌肉中的药物含量、跳过产物和肌营养不良蛋白；模型显示25 - 26周的肌营养不良蛋白水平预计在稳态时会升高2 - 3倍，可判断稳态时是否能达到10%；研究中也在测量功能结果，但需等待药物达到稳态；公司目标是找到不仅能有效诱导肌营养不良蛋白，还能安全长期给药的分子 [109][110][112] 问题12: 是否要到2027年才能看到其他矮小适应症的II期数据，以及公司未来几年的盈利潜力 - 公司公开表示2027年有信息支持开展III期试验，临近时间可能有数据，但目前未承诺；公司对全年EPS指引有信心，预计未来几年盈利将显著增长，排除潜在药品关税影响，公司有信心实现2027年40亿美元收入和40%及以上非GAAP运营利润率目标 [115][116][118] 问题13: BMN 333关键项目的批准标准是否必须是相对于Voxogo的优越疗效，以及公司在非美国市场的批准计划 - 2026年启动的研究是II - III期联合研究，包括剂量范围和与Voxogo的最终比较有效性研究，将寻找主要终点相对于对照组的优越结果；公司已与FDA达成协议，正在与全球监管机构合作 [123]

业绩总结 - BioMarin在2025年第一季度实现总收入7.45亿美元，同比增长15%[12] - VOXZOGO的收入达到2.14亿美元，同比增长40%[14] - 非GAAP稀释每股收益为1.13美元，同比增长59%[14] - GAAP稀释每股收益为0.95美元，同比增长107%[14] - GAAP营业利润率为30.0%，同比增长16.4个百分点[14] - 非GAAP营业利润率为35.7%，同比增长11.9个百分点[14] - 第一季度的运营现金流为1.74亿美元，同比增长271%[17] - 2025年全年总收入指导为31亿至32亿美元[20] 未来展望 - BioMarin计划在2026年启动BMN 333的注册研究[17] - BioMarin预计在2025年下半年向美国和欧洲监管机构提交PALYNZIQ的年龄适应性扩展申请[17]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度总营收7.45亿美元，同比增长15%，按固定汇率计算同比增长17%[2] - 2025年第一季度GAAP摊薄后每股收益0.95美元，同比增长107%；Non - GAAP摊薄后每股收益1.13美元，同比增长59%[2] - 2025年第一季度GAAP净收入增至1.86亿美元，同比增加9700万美元，增幅109%；Non - GAAP收入增至2.21亿美元，同比增加8100万美元，增幅58%[7] - 2025年第一季度GAAP运营利润率为30.0%，同比扩大16.4个百分点；Non - GAAP运营利润率为35.7%，同比扩大11.9个百分点[9] - 2025年第一季度运营现金流达1.74亿美元，同比增长271%，季度末现金及投资约18亿美元[9] - 公司重新确认2025年全年财务指引，总营收预计在31亿至32亿美元之间，Non - GAAP运营利润率在32%至33%之间，Non - GAAP摊薄后每股收益在4.20至4.40美元之间[16] - 2025年第一季度净产品收入7.34644亿美元，2024年同期为6.37815亿美元；总营收7.45145亿美元，2024年同期为6.48833亿美元[25] - 2025年第一季度净利润1.85686亿美元，2024年同期为8866.2万美元；基本每股收益0.97美元，2024年同期为0.47美元；摊薄后每股收益0.95美元，2024年同期为0.46美元[25] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为10.48803亿美元，2024年12月31日为9.42842亿美元；总资产71.47007亿美元，2024年12月31日为69.8894亿美元[28] - 2025年第一季度经营活动提供的净现金为1.74394亿美元，2024年同期为4697.1万美元；投资活动使用的净现金为2823.8万美元，2024年同期为1423.6万美元；融资活动使用的净现金为3877.9万美元，2024年同期为4279.3万美元[30] - 2025年3月31日止三个月GAAP报告净收入为1.86亿美元，2024年同期为8900万美元[36] - 2025年3月31日止三个月Non - GAAP收入为2.21亿美元，2024年同期为1.4亿美元[36] - 2025年GAAP总营收变化为9600万美元，增幅15%；2024年为5200万美元，增幅9%[36] - 2025年Non - GAAP按固定汇率计算的总营收变化为1.1亿美元，增幅17%；2024年为7500万美元，增幅13%[36] - 2025年3月31日止三个月GAAP运营收入为2.24亿美元，占GAAP总收入30.0%；2024年为8800万美元，占比13.6%[37] - 2025年3月31日止三个月Non - GAAP运营收入为2.66亿美元，占GAAP总收入35.7%；2024年为1.54亿美元，占比23.8%[37] - 2025年GAAP摊薄每股收益为0.95美元，2024年为0.46美元[37] - 2025年Non - GAAP摊薄每股收益为1.13美元，2024年为0.71美元[37] - 2025年3月31日止三个月Non - GAAP加权平均摊薄流通股为1.965亿股，2024年为1.993亿股[39] - 2025年3月31日止三个月GAAP研发费用为1.59亿美元，销售、一般及行政费用为2.06亿美元；2024年研发费用为2.05亿美元，销售、一般及行政费用为2.26亿美元[36] 各条业务线数据关键指标变化 - 2025年第一季度VOXZOGO营收同比增长40%，酶疗法收入同比增长8%，KUVAN产品收入因仿制药竞争下降31%，ROCTAVIAN营收同比增长1000%[7][11] - 预计2025年VOXZOGO对全年总营收的贡献在9亿至9.5亿美元之间[16] 产品研发与业务计划 - 2025年4月，PALYNZIQ治疗12至17岁青少年苯丙酮尿症的3期研究达到主要疗效终点，计划下半年提交扩大年龄适用范围的申请[7] - 2025年4月，VOXZOGO治疗软骨发育不全的关键3期研究完成入组，预计2026年公布topline数据，2027年可能上市[7] - 预计2025年下半年BMN 351有初始数据读出，2026年上半年BMN 333有数据及数据展示，并计划在2026年启动BMN 333的注册启用研究[21] - 计划2025年下半年在美国和欧洲提交申请，扩大PALYNZIQ治疗12至17岁苯丙酮尿症青少年的年龄范围[21] - 预计2026年获得软骨发育不全关键研究的topline数据，2027年推出产品[21] - 预计2025年下半年VOXZOGO在美国的扩张速度将加快，并推进CANOPY临床项目的五个新适应症[21] - 计划让公司的酶疗法覆盖全球更多患者[21] 财务评估方法 - 公司使用GAAP和Non - GAAP结果评估财务运营表现和决策，认为Non - GAAP信息有助于投资者和分析师比较公司各期结果及识别运营趋势[31][32]