公司总营收情况 - 2024年公司总营收28.539亿美元，2023年为24.192亿美元，2022年为20.96亿美元[360] - 2024年、2023年和2022年总营收分别为28.539亿、24.192亿和20.96亿美元，2024年较2023年增加4.347亿美元[373] 公司净收入情况 - 2024年公司净收入4.269亿美元，2023年为1.676亿美元，2022年为1.416亿美元[360] 净产品收入情况 - 2024年净产品收入28.094亿美元，较2023年增加4.369亿美元，主要因VOXZOGO等产品销量增加[365] 单一产品收入情况 - 2024年KUVAN产品收入下降，归因于市场独占权丧失带来的仿制药竞争加剧[367] 产品销售计价情况 - 2024年以美元计价的产品销售13.66亿美元，较2023年增加2.282亿美元；以外币计价的产品销售14.434亿美元，较2023年增加2.087亿美元[370] - 2024年约51%的净产品销售以外国货币计价，25%的运营费用（不包括销售成本）以外国货币计价[416] - 2024年约51%的净产品销售以外国货币计价，25%的运营费用（不包括销售成本）以外国货币计价[416] 外币汇率影响 - 2024年外币汇率对非美元计价产品销售产生1亿美元不利影响，主要因阿根廷比索和日元贬值[370] - 截至2024年12月31日，公司有净名义金额为14亿美元的未平仓远期合约，假设外币汇率相对于美元不利变动10%，这些合约剩余期限内收到的价值将减少约1.296亿美元[418] - 基于2024年12月31日的外币敞口，美元汇率近期波动10%可能导致公司净外币资产和负债（不包括投资和未平仓远期合约）的公允价值变动约3270万美元[419] 销售成本情况 - 2024年销售成本5.802亿美元，较2023年增加4810万美元，主要因销量增加[373] - 2024年、2023年和2022年销售成本分别为5.802亿、5.321亿和5.03亿美元，2024年较2023年增加0.481亿美元[373] 毛利率情况 - 2024年毛利率79.7%，较2023年的78.0%增加1.7个百分点，主要因酶产品单位制造成本降低[373] - 2024年、2023年和2022年毛利率分别为79.7%、78.0%和76.0%，2024年较2023年增加1.7%[373] 研发费用情况 - 2024年研发费用7.472亿美元，2023年为7.468亿美元，2022年为6.496亿美元[360] - 2024年研发费用为7.472亿美元，较2023年的7.468亿美元略有增加，主要因早期研发投入增加，后期临床项目投入减少[377] - 2024年、2023年和2022年研发费用分别为7.472亿、7.468亿和6.496亿美元，2024年较2023年增加0.04亿美元[377] 公司产品情况 - 公司有8种商业疗法，产品包括VIMIZIM、VOXZOGO等，用于治疗多种罕见病[359] 销售、一般和行政费用情况 - 2024年销售、一般和行政费用为10.09亿美元，较2023年的8.924亿美元增加，主要因一般和行政费用增加，销售和营销费用减少[379] - 2024年、2023年和2022年销售、一般和行政费用分别为10.09亿、8.924亿和8.232亿美元，2024年较2023年增加1.166亿美元[379] 无形资产摊销和或有对价情况 - 2024年无形资产摊销和或有对价为4330万美元，较2023年的6220万美元减少，主要因无形资产估计使用寿命增加和一项无形资产摊销完毕[381] - 2024年、2023年和2022年无形资产摊销和或有对价分别为4.33亿、6.22亿和6.72亿美元，2024年较2023年减少1.89亿美元[381] 非金融资产出售收益情况 - 2024年非金融资产出售收益为1000万美元，因第三方实现监管批准里程碑[381][382] - 2024年、2023年和2022年非金融资产出售收益分别为1亿、0和10.8亿美元，2024年较2023年增加1亿美元[381] 利息收入情况 - 2024年利息收入为7490万美元，较2023年的5830万美元增加，主要因现金等价物和投资组合余额及收益率提高[384] - 2024年、2023年和2022年利息收入分别为7490万、5830万和1800万美元，2024年较2023年增加1660万美元[384] 利息费用情况 - 2024年利息费用为1270万美元，较2023年的1730万美元减少，主要因可转换债券到期[385] - 2024年、2023年和2022年利息费用分别为1270万、1730万和1600万美元，2024年较2023年减少460万美元[385] 其他费用净额情况 - 2024年其他费用净额为470万美元，较2023年的3820万美元减少，主要因外汇交易损失和非上市证券损失减少[386] - 2024年其他净支出为470万美元，较2023年的3820万美元减少3350万美元，主要因外汇交易损失降低和非上市证券损失减少[386] 所得税拨备情况 - 2024年所得税拨备为1.149亿美元，较2023年的2090万美元增加，主要因收益增加和境外来源收入在美国纳税[387] - 2024年所得税拨备为1.149亿美元，较2023年的2090万美元增加9400万美元，主要因较高收益的税收和美国对外国来源收入征税[387] 现金、现金等价物和投资情况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为16.589亿美元，较2023年的16.849亿美元略有减少[392] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为9.428亿美元，较2023年的7.551亿美元增加1.877亿美元；短期投资为1.949亿美元，较2023年的3.187亿美元减少1.238亿美元；长期投资为5.212亿美元，较2023年的6.111亿美元减少8990万美元；现金、现金等价物和投资总额为16.589亿美元，较2023年的16.849亿美元减少2600万美元[392] 公司流动性及资金需求情况 - 公司认为商业产品销售产生的现金及现有现金、现金等价物和短期投资足以满足未来12个月的流动性需求，长期资金需求将通过经营活动现金流和现有现金及长期投资余额满足[392] 经营活动净现金情况 - 2024年经营活动提供的净现金为57280万美元，2023年为15930万美元，同比增加41350万美元[394] - 2024年经营活动提供的净现金为5.728亿美元，较2023年的1.593亿美元增加4.135亿美元，主要归因于经营业绩改善和客户现金收款时间[394] 投资活动净现金情况 - 2024年投资活动提供的净现金为13650万美元，2023年使用的净现金为11120万美元，同比增加24770万美元[394] - 2024年投资活动提供的净现金为1.365亿美元，较2023年使用的1.112亿美元增加2.477亿美元，主要归因于投资净购买减少、物业、厂房和设备购买减少以及收到1000万美元里程碑付款[395] 融资活动净现金情况 - 2024年融资活动使用的净现金为52640万美元，2023年为1870万美元，同比增加50770万美元[394] - 2024年融资活动使用的净现金为5.264亿美元，较2023年的1870万美元增加5.077亿美元，主要因2024年到期票据结算4.95亿美元[396] 可转换债务情况 - 截至2024年12月31日，公司有6亿美元（未折现）的可转换债务[397] - 截至2024年12月31日，公司有6亿美元可转换债务，包括2027年到期的1.250%高级次级可转换票据[397] - 公司有未偿还的2027年票据6亿美元（未折现），利率固定[423] - 截至2024年12月31日，公司可转换债券的公允价值为5.589亿美元[423] 无担保循环信贷安排情况 - 2024年8月，公司签订了一项6亿美元的无担保循环信贷安排[398] - 2024年8月，公司签订6亿美元无担保循环信贷安排，用于营运资金需求和一般公司用途，该信贷安排于2029年8月到期，截至2024年12月31日无未偿还金额且符合所有契约[398] 公司义务情况 - 截至2024年12月31日，公司有6.419亿美元的采购义务，其中4.82亿美元预计在2025年支付[400] - 截至2024年12月31日，公司有4800万美元的租赁付款义务，其中950万美元在2025年支付[401] - 截至2024年12月31日，公司有2.581亿美元的或有付款，其中若满足特定条件，2025年可能支付310万美元[402] - 截至2024年12月31日，公司有6.419亿美元采购义务，其中4.82亿美元预计在2025年支付；有4800万美元租赁付款义务，其中950万美元在2025年支付；或有付款可能为2.581亿美元，其中2025年可能支付310万美元；未确认税收优惠负债为3.25亿美元[400][401][402][403] 销售总额与净额调整情况 - 2024年销售总额与净额调整的年初余额为1.521亿美元，当期销售为4.351亿美元，付款为3.922亿美元，年末余额为1.95亿美元[408] 利率变动影响 - 假设利率上升100个基点，截至2024年12月31日公司投资组合的公允价值可能损失约850万美元[422] 生息投资及到期情况 - 截至2024年12月31日，生息投资总额7.161亿美元，平均利率4.6%，其中2025 - 2029年到期金额分别为1.948亿、3.178亿、1.724亿、0.186亿和0.079亿美元，对应平均利率为4.6%、4.5%、4.6%、4.7%和4.6%[423] - 截至2024年12月31日，可供出售债务证券总额为7.161亿美元，2025 - 2029年各年到期金额分别为1.948亿、3.178亿、1.724亿、0.186亿、0.079亿美元，平均利率为4.6%[423]

文章核心观点 - BioMarin Pharmaceutical公司股价近四周上涨10.6%，华尔街分析师短期目标价显示仍有上涨空间，但仅依赖目标价做投资决策不明智，分析师上调每股收益预期及公司Zacks排名显示其股价近期有上涨潜力 [1][3][9] 分析师目标价情况 - 25个短期目标价均值为95.92美元，暗示潜在涨幅40.5%，标准差16.71美元，最低目标价65美元意味着较当前价格下跌4.8%，最乐观目标价127美元，涨幅86.1% [1][2] - 价格目标常误导投资者，分析师因业务激励常设定过高目标价，但目标价集中（标准差低）可作为进一步研究起点，投资决策不应仅基于目标价 [5][6][7] 公司股价上涨原因 - 分析师上调每股收益预期显示对公司盈利前景乐观，盈利预期修正趋势与近期股价走势强相关，过去一个月当前年度Zacks共识预期提高1.1% [9][10] - 公司Zacks排名为2（买入），处于基于盈利预期排名的4000多只股票前20%，表明股价近期有上涨潜力 [11]

文章核心观点 - 公司公布2024年第四季度财报后股价上涨近5% 未来发展前景良好 [1][5] 2024年第四季度财报情况 - 公司2024年第四季度营收达7.47亿美元 较上年同期增长16% [2] - 非GAAP（调整后）净收入近翻倍 达1.8亿美元（每股0.92美元） 上年同期利润为9500万美元 [2] - 营收和调整后净收入均远超分析师预期 主要得益于全球对公司酶疗法需求上升及大规模政府订单 [2][3] 2025年展望 - 公司预计2025年总营收在31亿至32亿美元之间 调整后净收入为每股4.20至4.40美元 [4] - 分析师对这两项指标的共识预期分别为31亿美元和每股4.16美元 [4]

文章核心观点 - 百奥迈科制药（BioMarin Pharmaceutical）第四季度和2024年全年业绩表现良好，产品销售增长和运营费用降低推动盈利提升，2025年展望乐观，同时公司在研管线也有积极进展 [1][9] 第四季度财报情况 - 调整后每股收益92美分，超Zacks共识预期的73美分，同比增长88%，得益于产品销售增加和运营费用降低 [1] - 总营收7.473亿美元，按报告基础同比增长16%，按固定汇率计算同比增长21%，超Zacks共识预期的7.119亿美元，主要受Voxzogo强劲销售推动 [1] 产品营收情况 产品总营收 - 产品营收总计7.356亿美元，同比增长16%，主要来自Voxzogo、Vimizim、Naglazyme和Palynziq的收入增加，但Kuvan销售下降部分抵消了增长 [3] 各产品营收 - Voxzogo销售额2.08亿美元，同比增长42%，超Zacks共识预期和模型估计，美国市场约占26%，其余来自美国以外市场 [4] - Palynziq注射剂季度销售额1亿美元，同比增长14%，超Zacks共识预期和模型估计，得益于美国患者使用量增加 [5] - Vimizim销售额1.91亿美元，同比增长9%，超Zacks共识预期和模型估计 [6] - Naglazyme销售额1.1亿美元，同比增长12% [6] - Brineura销售额4800万美元，同比增长9% [6] - Aldurazyme产品营收3900万美元，同比下降9%，可能因向赛诺菲订单交付时间不利 [7] 其他营收 - 新基因疗法Roctavian销售额1100万美元，去年同期为300万美元，可能因公司聚焦美、德、意三国的策略 [8] - 苯丙酮尿症药物Kuvan营收2800万美元，下降24%，因2020年末失去美国市场独占权面临仿制药竞争 [8] 2024年全年业绩 - 总营收28.5亿美元，按报告基础同比增长18%，按固定汇率计算同比增长22% [9] - 报告每股收益3.52美元，较去年同期增长69% [9] 2025年展望 - 预计总营收在31 - 32亿美元之间，中点同比增长约10%，Zacks共识预期约30.7亿美元 [10] - 管理层重申到2027年实现总营收40亿美元的目标 [10] - 预计Voxzogo销售额在9 - 9.5亿美元之间，2023 - 2027年复合年增长率超25% [11] - 调整后营业利润率预计在32% - 33%之间 [11] - 预计调整后每股收益在4.2 - 4.4美元之间，中点较去年增长22%，Zacks共识预期4.01美元 [12] 在研管线进展 - Voxzogo正在招募软骨发育不全患者进行关键注册试验，也在特发性矮小症等四种矮小症相关疾病的临床研究中推进，目前所有项目招募正在进行 [14] - 预计2025年下半年公布评估Palynziq治疗青少年苯丙酮尿症的后期研究数据，若数据积极，计划2025年末在美国、2026年初在美国以外地区提交监管申请 [15] - 预计年底前公布下一代寡核苷酸药物BMN 351治疗杜氏肌营养不良症的早期概念验证数据 [16] 股票评级及其他生物科技股 - 百奥迈科目前Zacks评级为2（买入） [17] - argenx和Day One Biopharmaceuticals目前Zacks评级为1（强力买入） [18] - argenx 2025年和2026年每股收益估计上调，年初至今股价上涨4%，过去四个季度盈利两次超预期，平均惊喜率339.37% [18][19] - Day One Biopharmaceuticals 2025年和2026年每股亏损估计收窄，年初至今股价下跌7%，过去四个季度盈利两次超预期，平均惊喜率90.70% [19]

文章核心观点 BioMarin制药公司第四季度财报表现出色，对2025财年业绩有积极预期，但面临产品市场拓展限制和竞争挑战等情况，部分分析师维持对其买入或增持评级并上调目标价 [1][3][6][10] 财务表现 - 第四季度调整后每股收益92美分，高于去年同期49美分，超市场共识53美分 [1] - 第四季度销售额7.4731亿美元，超市场共识7.1344亿美元，总收入同比增长16% [1] - 第四季度酶疗法收入增长9%，受各地区患者需求增加和美国以外特定地区政府大订单时间影响 [2] 业绩指引 - 预计2025财年调整后每股收益4.20 - 4.40美元，高于市场共识3.04美元 [3] - 预计2025年销售额31 - 32亿美元，市场共识为31.1亿美元 [3] 公司战略与展望 - 预计2025年骨骼疾病业务部门将凭借VOXZOGO全球持续扩张实现强劲执行和增长 [4] - 2025年将继续实施2024年9月宣布的5亿美元成本转型计划，预计2026年充分实现效益并达到40%调整后运营利润率 [5] 产品市场情况 - 分析师认为Voxzogo市场在2030 - 2031年前拓展有限，2027年标签扩展至软骨发育不全可能带来小幅度增长 [6] - Ascendis Pharma的navepegritide可能对Voxzogo构成挑战，Ascendis在2025年初可能提交新药申请带来短期股价压力 [6] - 除Voxzogo外，酶疗法部门收入增长稳定但温和，2025年Palynziq面临竞争可能影响复合年增长率 [7] 分析师评级与股价表现 - BofA Securities维持买入评级，将目标价从99美元上调至103美元 [10] - Piper Sandler维持增持评级，将目标价从122美元上调至126美元 [10] - 周四最后一次检查时，BMRN股票上涨3.19%，报67.70美元 [8]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年总营收增长18%至28.5亿美元，第四季度营收同比增长16%至7.47亿美元 [9][16] - 2024年非GAAP运营利润率达到28.6%，较2023年提高9.2个百分点，第四季度非GAAP运营利润率为31.1% [21] - 2024年全年非GAAP摊薄后每股收益增长69%至3.52美元，第四季度非GAAP摊薄后每股收益增长88%至0.92美元 [22] - 2024年全年运营现金流为5.73亿美元，较2023年增长260% [22] - 预计2025年总营收在31 - 32亿美元之间，同比增长10% [23] - 预计2025年非GAAP运营利润率在32% - 33%之间，中点较2024年提高3.9个百分点 [26] - 预计2025年非GAAP摊薄后每股收益在4.20 - 4.40美元之间 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 VOXZOGO - 2024年全年收入7.35亿美元，同比增长56%，第四季度收入2.08亿美元 [11][32] - 2024年美国市场收入占比24%，国际市场占比76%；第四季度美国市场占比26%，国际市场占比74% [32] - 预计2025年贡献9 - 9.5亿美元收入 [25] 酶疗法业务 - 2024年全年收入超19亿美元，同比增长12% [17] - 第四季度PALYNZIQ收入实现两位数增长，NAGLAZYME、VIMIZIM和BRINEURA也有显著同比增长 [37][38] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - VOXZOGO增长得益于不断扩大的处方医生群体和0 - 5岁儿童家庭的强劲需求 [30] 国际市场 - VOXZOGO在德国等深度渗透市场专注于新发病例的早期诊断和治疗，在有较大扩张潜力的市场推动产品认知和使用 [31][32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2024年公司推出多项举措，包括优先发展最有前景的管线候选药物、重组运营模式和实施5亿美元成本转型计划 [8] - 业务发展战略聚焦于基因定义的疾病领域，加强在骨骼疾病和酶疗法领域的领导地位 [115] - 预计VOXZOGO到2027年将进入超60个国家，为治疗软骨发育不全和低软骨发育不全提供支持 [34][36] - 公司认为CNP是骨骼疾病领域持续领先的途径，对FGFR类药物替代CNP持谨慎态度 [116][117] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是创纪录的增长和盈利之年，公司战略和运营决策取得了切实成果，为患者、员工和股东带来更大影响 [9][13] - 2025年有望分享三个项目的临床数据，实现两位数全球收入增长，执行业务发展战略，朝着中长期财务目标迈进 [13] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中使用非GAAP财务指标，并提醒投资者不应孤立看待这些指标，相关GAAP调整可在公司网站投资者关系板块查询 [4] - 公司预计2025年研发费用将增加，主要用于BMN 351、BMN 333和VOXZOGO适应症扩展研究 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: VOXZOGO增长预期及影响因素 - 预计VOXZOGO增长将来自美国、德国和巴西等市场，美国市场增长源于0 - 5岁新患者启动和处方医生群体扩大，国际市场将继续渗透现有国家并进入新国家 [54][55][57] - 随着收入基数增加，增长速度会逐渐下降，但公司仍有望实现40亿美元营收和超25%的复合年增长率目标 [53] 问题2: 业务发展优先事项和临床风险偏好 - 业务发展聚焦于基因定义的疾病领域，考虑引入临床前和临床阶段的资产，以加强长期增长前景 [68][71] - 目前未观察到酶疗法业务特定的国际订单模式，预计2025年增长集中在下半年 [65][66] 问题3: 生长激素和CNP组合的耐久性和安全性及BMN 333数据关注点 - 公司目标是开发单药CNP疗法，提供最佳生长效果、便利性和安全性，目前暂无生长激素组合计划 [79][80] - BMN 333健康志愿者PK研究关注BMN 333和游离CNP的药代动力学，期望达到与动物模型相似的持续水平 [75][76] 问题4: DMD项目10%肌营养不良蛋白目标与25周活检数据的关系 - 25周活检数据将为评估6毫克/千克剂量组是否能达到10%肌营养不良蛋白水平提供清晰视角，公司还在进行9毫克/千克剂量组研究，有机会进一步提高剂量 [84][86] 问题5: 酶替代疗法业务诊断协调贡献及BMN 351数据时间 - 公司在酶替代疗法业务中通过基因检测和级联筛查等活动提高MPS和CLN2的诊断率，在巴西取得成功并计划推广到其他国家 [93][94] - PALYNZIQ在PKU治疗中实现17%的同比增长，预计2025年继续保持两位数增长，得益于美国和日本的新患者识别和治疗依从性计划 [96] - BMN 351数据将在年中公布，并在下半年的科学会议上全面展示 [92] 问题6: CNP产品线知识产权情况及BMN 349研究进展 - 公司已在慕尼黑统一专利法院对欧洲知识产权侵权行为采取行动，预计12 - 15个月内有结果，将在美国等地区捍卫知识产权 [100][101] - BMN 349正在进行健康志愿者多剂量递增研究，关注药代动力学和安全性，有望为Z蛋白和Z聚合物的药效学提供见解，公司正在与全球监管机构合作明确后续路径 [103][105] 问题7: DMD研究两次活检的收获及对10%肌营养不良蛋白目标的信心 - 两次活检表明药物能进入肌肉并产生预期的基因产物，可测量到接近全长的肌营养不良蛋白，为25周数据评估10%目标提供了积极信号 [109][110][111] 问题8: 公司对类似infigratinib药物的态度 - 公司业务发展聚焦于基因定义的疾病领域，对VOXZOGO的CNP疗法有信心，认为CNP在骨骼疾病治疗中具有安全性和有效性优势，目前专注于CNP疗法 [115][116][117] 问题9: VOXZOGO美国和国际市场收入贡献变化及美国未治疗患者情况 - 预计美国市场收入贡献将增加，目前美国市场占比约25% [121] - 未治疗患者可能由于认知不足和不知道合适的处方医生，公司通过提高认知度和增加商业化投入来解决这些问题 [124][125] 问题10: 对RNA编辑方法治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症的兴趣 - BMN 349专注于肝脏治疗，由于行业内解决肺部和肝脏问题的挑战，公司目前专注于肝脏机制，该疗法可能与酶替代疗法联合使用 [136][137] 问题11: DMD项目生物标志物及9毫克/千克剂量组启动原因 - 9毫克/千克剂量组是计划步骤，由独立数据监测委员会批准，表明安全性和获益情况良好 [142] - 公司使用多种检测方法测量肌营养不良蛋白水平，将在数据展示时保持透明，同时关注其他生物标志物和功能指标 [144][145] 问题12: 酶业务未来几年增长和利润率扩张情况 - 酶业务中期和长期目标是实现高个位数复合年增长率，支持2027年40亿美元营收目标 [150] - PALYNZIQ是增长的关键驱动力，预计将实现健康的两位数增长 [152] - 两个主要业务部门盈利能力强，运营利润率高于合并全球运营利润率，酶业务的可持续性得益于患者治疗的长期性 [154][155] 问题13: VOXZOGO潜在竞争对手推出后的市场动态 - 竞争已纳入公司预期，认为竞争有助于提高疾病认知度 [158] - VOXZOGO具有较高的患者粘性，因为患者和医护人员对其有积极体验，且公司拥有超过6000患者年的安全和疗效数据，全球平均依从率约95% [159][160][161] - 公司在国际市场有战略优势，68%的潜在患者群体位于美国以外，公司了解当地市场动态 [162]

文章核心观点 - 介绍BioMarin Pharmaceutical 2024年第四季度财报情况，包括营收、每股收益等指标与去年同期及市场预期对比，还提及关键指标对判断公司表现的作用和公司股票表现 [1][2][3] 公司财务表现 - 2024年第四季度营收7.4731亿美元，同比增长15.7%，每股收益0.92美元，去年同期为0.49美元，营收超Zacks共识预期4.97%，每股收益超预期26.03% [1] 公司关键指标表现 - 过去一个月BioMarin股价回报率为3.7%，Zacks标准普尔500综合指数变化为2.4%，股票目前Zacks排名为2（买入），短期内可能跑赢大盘 [3] 公司各业务营收情况 - 净产品营收7.3563亿美元，高于10位分析师平均预估的7.0350亿美元，同比增长16.2% [4] - 特许权使用费和其他营收1168万美元，低于9位分析师平均预估的1007万美元，同比下降10.6% [4] - NAGLAZYME净产品营收1.1亿美元，低于8位分析师平均预估的1.2260亿美元，同比增长11.9% [4] - VIMIZIM净产品营收1.91亿美元，高于8位分析师平均预估的1.8170亿美元，同比增长8.8% [4] - PALYNZIQ净产品营收1亿美元，高于8位分析师平均预估的9403万美元，同比增长13.9% [4] - VOXZOGO净产品营收2.08亿美元，高于8位分析师平均预估的2.0190亿美元，同比增长42.8% [4] - ROCTAVIAN净产品营收1100万美元，高于8位分析师平均预估的806万美元 [4] - KUVAN净产品营收2800万美元，高于8位分析师平均预估的2355万美元，同比下降23.7% [4] - ALDURAZYME净产品营收3900万美元，高于8位分析师平均预估的2813万美元，同比下降8.7% [4] - BRINEURA净产品营收4800万美元，高于8位分析师平均预估的4336万美元，同比增长10.1% [4]

文章核心观点 BioMarin Pharmaceutical本季度财报表现出色，盈利和营收均超预期，虽年初以来股价表现逊于市场，但当前Zacks Rank显示为买入评级，未来有望跑赢市场，同时还提及同行业Werewolf Therapeutics的业绩预期情况 [1][2][6] 公司业绩情况 - BioMarin Pharmaceutical本季度每股收益0.92美元，超Zacks共识预期的0.73美元，去年同期为0.49美元，本季度盈利惊喜为26.03% [1] - 上一季度公司预期每股收益0.78美元，实际为0.91美元，盈利惊喜为16.67% [1] - 过去四个季度公司四次超共识每股收益预期，本季度截至2024年12月营收7.4731亿美元，超Zacks共识预期4.97%，去年同期为6.4621亿美元，过去四个季度三次超共识营收预期 [2] - Werewolf Therapeutics预计即将发布的报告中本季度每股亏损0.43美元，同比变化-30.3%，过去30天该季度共识每股收益预期上调7.6%，营收预计为100万美元，较去年同期下降33.3% [9] 公司股价表现 - BioMarin年初以来股价下跌约1.3%，而标准普尔500指数上涨4.2% [3] 公司未来展望 - BioMarin股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化情况 [4] - 近期盈利预测修正趋势与短期股价走势有强相关性，BioMarin盈利预测修正趋势向好，当前Zacks Rank为2（买入），预计短期内股票将跑赢市场 [5][6] - 未来几个季度和本财年的盈利预期变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为0.87美元，营收7.1982亿美元，本财年共识每股收益预期为4.01美元，营收30.7亿美元 [7] 行业情况 - BioMarin所属的Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业目前在250多个Zacks行业中排名前28%，排名前50%的行业表现优于后50%的行业两倍多 [8]

业绩总结 - BioMarin在2024年第四季度的总收入为7.47亿美元，同比增长16%[11] - 2024财年的总收入为28.54亿美元，同比增长18%[11] - 2024年第四季度的非GAAP稀释每股收益（EPS）为0.92美元，同比增长88%[12] - 2024财年的非GAAP稀释每股收益（EPS）为3.52美元，同比增长69%[12] - 2024年第四季度的非GAAP运营利润率为31.1%，同比提升13.9个百分点[12] - 2024财年的非GAAP运营利润率为28.6%，同比提升9.2个百分点[12] 未来展望 - BioMarin预计2025年总收入将在31亿至32亿美元之间[19] - 预计2025年非GAAP运营利润率将在32%至33%之间[19] - VOXZOGO预计在2025年为总收入贡献9亿至9.5亿美元[19] 现金流与运营收入 - 2024年运营现金流为5.73亿美元，同比增长260%[14] - 2024年第四季度GAAP运营收入为161百万美元，占总收入的21.6%[21] - 2023年第四季度GAAP运营收入为27百万美元，占总收入的4.2%[21] - 2024年全年GAAP运营收入为484百万美元，占总收入的17.0%[21] - 2023年全年GAAP运营收入为186百万美元，占总收入的7.7%[21] - 2024年第四季度非GAAP运营收入为232百万美元，占总收入的31.1%[21] - 2023年第四季度非GAAP运营收入为111百万美元，占总收入的17.2%[21] - 2024年全年非GAAP运营收入为815百万美元，占总收入的28.6%[21] - 2023年全年非GAAP运营收入为469百万美元，占总收入的19.4%[21] 每股收益 - 2024年第四季度GAAP稀释每股收益为0.64美元，2023年为0.11美元[24] - 2024年全年GAAP稀释每股收益为2.21美元，2023年为0.87美元[24]

文章核心观点 - BioMarin Pharmaceutical 2024年第四季度财务业绩超预期，凭借产品线战略扩张实现强劲增长，未来有望持续增长 [1][2][3] 公司概况 - 公司专注于为罕见遗传病提供治疗方案，在全球市场战略性增长，Voxzogo是收入增长关键驱动力，注重研发和拓展全球市场 [5] - 公司收入主要来自Voxzogo和酶疗法等关键产品，通过监管批准和市场扩张举措实现增长，需管理竞争格局和运营成本 [6] 第四季度财务表现 - 调整后每股收益达0.92美元，远超预期的0.53美元，同比增长88%；收入达7.47亿美元，超预期的7.12亿美元，同比增长16%；调整后收入1.8亿美元，同比增长90%；净利润1.25亿美元，同比增长525% [2][4] 第四季度业务回顾 - 第四季度增长由Voxzogo驱动，其季度收入同比增长42%，贡献2.08亿美元；政府订单和新患者获取推动酶疗法收入增长9% [7] - 公司取得显著监管进展，包括软骨发育不全筛查指南和将Voxzogo推广至47个国家，计划到2027年覆盖60个市场；研发管线也有进展，BMN 333有新剂量，Canopy项目有临床进展，BMN 351和BMN 333预计2025年有临床结果 [8] - 公司承认成本上升，SG&A费用增加部分抵消了收益，运营挑战部分源于竞争压力和库存调整导致的销售成本增加，但公司积极扩大利润率并应对市场竞争威胁 [9] 未来展望 - 公司预计2025年营收将持续强劲增长，预计增长10%，由Voxzogo和酶产品组合推动；管理层预计效率将大幅提升，目标是到2026年实现40%的非GAAP运营利润率，到2027年实现40亿美元的年收入 [11] - 投资者应关注公司研发管线的进一步扩张，特别是骨骼疾病业务部门的几何扩张和创新进展；公司有计划的监管里程碑和精细的成本管理策略，有望实现持续增长，同时公司将警惕竞争，管理风险并开拓新市场和治疗领域 [12]