BioMarin Pharmaceutical's (BMRN) dwarfism drug Voxzogo is driving the company's top line on the back of strong demand. The recent label expansion to Voxzogo for use in infants with achondroplasia is likely to boost sales further in the days ahead. Meanwhile, after several delays, the FDA approved BMRN's Roctavian, a gene therapy for treating hemophilia A last June. The company also has an attractive early-stage pipeline with a focus on gene therapies. Here are some reasons why investors should consider bett ...

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BioMarin Pharmaceutical Inc. BMRN announced an update on its Roctavian business to focus commercial operations on three markets: the U.S., Germany and Italy. These markets are where the medicine is approved and reimbursed as a severe hemophilia A treatment. The company will adjust its Roctavian efforts and reduce additional investments in development and manufacturing. BioMarin anticipates reducing annual direct Roctavian expenses to approximately $60 million beginning in 2025. The company has already begun ...

文章核心观点 - 公司第二季度业绩超预期,调整后每股收益为96美分,高于市场预期的57美分 [1] - 公司总收入达7.12亿美元,同比增长20%,超出市场预期 [2] - 公司主要产品Voxzogo销售强劲,带动整体收入增长 [4] - 公司上调了2024年全年收入和利润指引 [11][12][13] 产品销售情况 - Voxzogo销售额为1.839亿美元,同比增长62%,超出市场预期 [4] - Vimizim销售额为1.78亿美元,略低于市场预期 [6] - Palynziq销售额为8830万美元,同比增长18%,超出市场预期 [7] - Naglazyme销售额为1.32亿美元,同比增长47% [8] - Kuvan销售额下降43%,受到仿制药竞争的影响 [9] - Roctavian新产品销售额为740万美元,环比增长 [9] - Aldurazyme销售额下降4% [10] 研发进展 - 公司正在推进Voxzogo在其他矮小症状适应症的临床试验 [14] - 公司正在优化管线,重点发展BMN 333、BMN 349和BMN 351等项目 [15] - 公司决定终止BMN 293基因疗法的开发 [16]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度实现了20%的总收入增长和78%的非GAAP每股收益增长,这证明了公司能够推动增长、实现成本效率并加快盈利能力 [18][19] - VOXZOGO收入同比增长62%至1.84亿美元,截至第二季度末已有3,500名儿童接受VOXZOGO治疗 [24][47] - 酶治疗产品组合(NAGLAZYME、PALYNZIQ等)同比增长15% [29] - 公司将2024年全年收入指引上调至27.5亿-28.25亿美元,同比增长约15% [46][55] - 公司将2024年非GAAP营业利润率指引上调至26%-27%,同比扩张7个百分点 [55] - 公司将2024年非GAAP每股收益指引上调至3.10-3.25美元 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO在所有年龄段的患者中均实现了强劲需求,尤其是5岁以下儿童的新处方占大多数 [11] - 公司正在加快推进VOXZOGO在缺骨发育不良、特发性矮小症、努南综合征、特纳综合征和SHOX缺乏症等5个新适应症的开发 [12][37] - ROCTAVIAN在美国、德国和意大利三个重点市场取得了一定进展,第二季度实现了约700万美元的收入 [30][31][32] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国这个最大的潜在市场,VOXZOGO在所有年龄段的患者中均实现了强劲需求,5岁以下儿童的新处方占大多数 [11] - 在美国以外的其他重点战略市场,VOXZOGO已实现了显著渗透,但仍有进一步增长空间 [11] - ROCTAVIAN在美国、德国和意大利三个重点市场取得了一定进展,但公司将把资源集中在这三个市场,以降低ROCTAVIAN相关开支至2025年约6000万美元 [30][31][32][34][120][136] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在加快推进VOXZOGO在缺骨发育不良、特发性矮小症、努南综合征、特纳综合征和SHOX缺乏症等5个新适应症的开发 [12] - 公司决定调整ROCTAVIAN的策略,将资源集中在美国、德国和意大利三个重点市场,以降低ROCTAVIAN相关开支,预计到2025年底ROCTAVIAN将实现盈利 [13][14][15][16] - 公司将重点推进BMN 351(杜氏肌营养不良症)、BMN 349(α1抗胰蛋白酶缺乏症)和BMN 333(长效CMP制剂)三个管线项目的开发 [43] - 公司将停止BMN 293(肥厚型心肌病基因疗法)的开发,以确保资源集中在有最大潜在影响力的项目上 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对VOXZOGO在多个生长相关疾病领域的可持续领导地位充满信心,因为其安全性概况、作用机制以及在多个属性方面的扩展数据 [12] - 公司相信ROCTAVIAN的治疗特征和在血友病A治疗中的作用,并有信心通过调整资源配置,使ROCTAVIAN在2025年底前实现盈利 [13][14][15] - 公司对未来几年的收入和利润增长以及营业利润率的提升充满信心,这一点从本季度的强劲业绩和大幅提升的全年指引中可见一斑 [19][60] 其他重要信息 - 公司获得了BRINEURA适应症扩大至3岁以下CLN2病患儿童的批准,这将有助于尽早开始治疗,改善疾病自然进程 [20] - 公司将于下月举行投资者日,届时将分享公司的新愿景和战略,包括提高运营效率和成本管理的框架,以及管线和生命周期管理计划、长期财务目标和资本配置策略等 [61] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Phil Nadeau 提问** 关于调整ROCTAVIAN策略,除了缩减地理覆盖范围,公司是否还调整了在重点市场的投资策略和方式? [63] **Alexander Hardy 回答** 公司将把地理重点放在美国、德国和意大利这三个市场,并将投资集中在这些市场的患者转化活动上,这是公司根据经验认为对ROCTAVIAN成功最关键的。同时公司也将减少ROCTAVIAN的研发和制造开支。这些调整使公司有信心到2025年ROCTAVIAN能够实现盈利。 [64][65][66] 问题2 **Salveen Richter 提问** 公司对2025年ROCTAVIAN实现盈利的信心来自哪些方面?是需求还是340B动态的改善等? [70] **Cristin Hubbard 回答** 公司在美国、意大利和德国这三个重点市场看到了一些积极进展,包括美国有更多治疗中心开始给患者输注,意大利和德国也取得了一些进展。加上公司将ROCTAVIAN相关开支控制在约6000万美元的水平,这些因素让公司有信心ROCTAVIAN能在2025年实现盈利。 [71][72][73] 问题3 **Cory Kasimov 提问** 公司对VOXZOGO在其他适应症的竞争格局有何预期?以及是否考虑过VOXZOGO与生长激素的联合使用? [83] **Alexander Hardy 和 Hank Fuchs 回答** 公司对VOXZOGO在缺骨发育不良及后续适应症的竞争地位充满信心,因为VOXZOGO具有良好的安全性和持久疗效,且可以尽早用于0-5岁儿童,发挥最大治疗效果。 至于联合生长激素,公司认为单一使用VOXZOGO就能将患者身高恢复到正常人的90%左右,如果需要进一步优化疗效,公司更倾向于开发长效CMP制剂BMN

收入增长 - 总收入增长至7.12亿美元，同比增长19.6%[129] - VOXZOGO销售额增长70.6%至1.839亿美元，新患者数量增加带动销售增长[139] - NAGLAZYME销售额增长41.9%至1.32亿美元，主要由于中东、欧洲和拉丁美洲等地政府大订单的时间性影响[139] - PALYNZIQ销售额增长13.4%至8830万美元，主要由于美国新患者数量增加[139] - KUVAN销售额下降22%至2860万美元，受专利到期后仿制药竞争加剧的影响[139,144] 产能和成本管理 - 公司正在采取措施增加VOXZOGO的产能以满足强劲需求，预计不会对收入产生重大影响[145] - 2024年上半年毛利率为81.2%，同比提高3.5个百分点[155] 汇率风险管理 - 公司面临汇率波动风险，使用远期合约对冲部分外汇风险[146,149] 收入波动 - 政府大订单的时间性影响导致公司收入存在较大期间波动[143] 战略优化 - 公司正在执行战略优化计划，重点投资具有最大转化潜力的研发项目[133,134] 财务数据 - 2024年上半年总收入为13.609亿美元，同比增长14.2%[155] - 2024年上半年研发费用为3.888亿美元，同比增加39.6百万美元[161][163] - 2024年上半年销售及管理费用为4.889亿美元，同比增加7.18百万美元[166] - 2024年第二季度确认了1000万美元的非金融资产出售收益[174][176] - 2024年上半年利息收入为3.92亿美元，同比增加1460万美元[178][179] - 利息费用在2024年上半年和2023年上半年相对平稳[181][182] - 其他费用净额在2024年第二季度同比增加0.9百万美元,主要由于非上市证券损失增加,部分被2023年同期外汇交易损失减少所抵消[184][186] - 其他费用净额在2024年上半年同比减少14.2百万美元,主要由于非上市证券损失减少,部分被外汇交易损失减少所抵消[184][186] - 所得税费用在2024年第二季度和上半年同比分别增加10.2百万美元和21.1百万美元,主要由于税前利润增加以及与股票期权行权相关的税收抵免减少[187][188] - 公司现金、现金等价物和投资总额从2023年12月31日的16.85亿美元增加到2024年6月30日的17.81亿美元,增加9650万美元[190][191] - 2024年上半年经营活动产生的现金净流入为1.657亿美元,较2023年上半年增加1.696亿美元,主要由于经营业绩改善和客户回款时间的变化[195][196] - 2024年上半年投资活动产生的现金净流入为7620万美元,较2023年上半年增加7670万美元,主要由于购买可供出售债务证券净额减少以及收到与先前出售无形资产相关的1000万美元里程碑付款[195][197] - 2024年上半年筹资活动产生的现金净流出为3020万美元,较2023年上半年增加140万美元,主要由于股票期权行权收入减少,部分被不再支付第三方里程碑付款所抵消[195][198] - 公司将于2024年8月1日偿还到期的4.95亿美元2024年可转换票据[199][200]

财务业绩 - 第二季度总收入为7.12亿美元，同比增长20%，按固定汇率计算同比增长25%[2] - 第二季度GAAP每股摊薄收益为0.55美元，同比增长90%[3] - 第二季度非GAAP每股摊薄收益为0.96美元，同比增长78%[4] - 2024年全年财务指引:总收入27亿美元至28.25亿美元[32] - 非GAAP营业利润率为26%至27%[33] - 非GAAP每股摊薄收益为3.10美元至3.25美元[33] - 2024年第二季度财务业绩电话会议将于8月5日举行[35] - 2024年上半年BioMarin公司总收入同比增长14%，达到13.55亿美元[50] - 2024年上半年非GAAP营业利润率为27.6%，较2023年同期提高5.9个百分点[52] - 2024年上半年非GAAP每股收益为1.67美元，较2023年同期增长46.5%[53] - 2024年第二季度总收入同比增长20%，达到7.14亿美元[50] - 2024年第二季度非GAAP营业利润率为31.2%，较2023年同期提高9.5个百分点[52] - 2024年第二季度非GAAP每股收益为0.96美元，较2023年同期增长77.8%[53] 产品进展 - VOXZOGO需求强劲，第二季度接受治疗的儿童人数同比增长73%[5] - VOXZOGO在治疗亚kondroplasia、Noonan综合征、特发性矮小等多种生长相关疾病方面取得积极进展[15][16][17][19] - 公司将ROCTAVIAN的商业化和研发重点集中在美国、德国和意大利三个国家,预计2025年ROCTAVIAN的年度直接费用将降至约6000万美元[21] - 公司预计VOXZOGO产品销售将继续快速增长[38] 业务调整 - 公司提高了2024年全年总收入、非GAAP营业利润率和非GAAP每股收益的指引[26] - 公司终止了BMN 293基因治疗高肥厚型心肌病的研发,集中资源投入最有潜力的管线产品[24] - 公司正在进行战略组合和业务运营模式的审查,可能会对未来的GAAP财务指引产生影响[32] - 公司正在加速VOXZOGO的机会,并更新ROCTAVIAN的策略,预计从2025年开始可以减少ROCTAVIAN的年度直接费用,并在2025年底实现盈利[38] - 公司计划在2024年底前获得BMN 351首剂量队列的数据,并计划在今年晚些时候启动BMN 349的首次人体试验,以及在2025年初启动BMN 333的临床项目[38] 其他 - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和投资总额为17.81亿美元[31] - 2024年上半年公司完成了一项非金融资产的出售,获得1000万美元收益[49] - 2024年上半年公司进行了组织重组,计提了4250万美元的裁员和重组费用[49] - 2024年上半年公司投资组合中的部分非上市股权证券出现了450万美元的跌价[49] - 2024年上半年公司经营活动产生的现金流入为1.66亿美元,较2023年同期大幅改善[45] - 公司的可转换债券在计算GAAP加权平均稀释股份时被排除在外,因为它们具有反稀释作用。如果转换,在前一年同期,公司将根据2027年到期的可转换票据发行440万股[57] - 公司在前一年同期发行了440万股可转换债券[57]

Analysts on Wall Street project that BioMarin Pharmaceutical (BMRN) will announce quarterly earnings of $0.57 per share in its forthcoming report, representing an increase of 5.6% year over year. Revenues are projected to reach $660.51 million, increasing 11% from the same quarter last year. While investors typically use consensus earnings and revenue estimates as a yardstick to evaluate the company's quarterly performance, scrutinizing analysts' projections for some of the company's key metrics can offer a ...

Now Approved for Children of All Ages with CLN2 Batten Disease, Regardless of Whether They Yet Show Symptoms The sBLA is supported by data from Study 190-203, a Phase 2, open-label, multicenter trial evaluating BRINEURA treatment over the span of approximately three years in children aged 1-6 years at baseline, including eight children less than 3 years of age. Results from Study 190-203, which were presented at the 20th Annual We're Organizing Research on Lysosomal Diseases meeting (WORLDSymposium) in Febr ...