公司概况 - 公司成立于1997年，是一家全球生物技术公司，致力于通过基因发现改善生活[186] 财务表现 - 2023年总收入为24.19亿美元，较2022年增长15.6%，主要来源于酶类产品和其他产品[187] - 2023年净产品收入为23.72亿美元，较2022年增长16.2%，主要受益于VOXZOGO、PALYNZIQ和VIMIZIM的销售增长[190] - 预计2024年上半年将面临VOXZOGO供应挑战，可能导致收入增长减缓[191] 风险管理 - 预计未来将继续面临外汇汇率波动风险，已使用外汇远期合同对一部分外汇风险进行对冲[193] 利润预期 - 预计未来净利润率将略有增加，因产品组合预计将转向更高毛利润的商业产品[196] 费用支出 - 研发支出在2023年相比2022年增加，主要是由于在研究和早期管线方面的支出增加，包括为计划在美国和欧盟提交临床试验申请的前期活动[201] - 销售和市场(S&M)支出在2023年相比2022年增加，主要是由于支持ROCTAVIAN在欧洲和美国的商业推出活动增加[202] - 预计未来期间SG&A支出将增加，主要是由于我们商业产品的市场扩张和全球业务增长的支持[203] 资产负债 - 无形资产摊销和待定对价以及非金融资产出售收益在2023年相比2022年有所变化，主要是由于无形资产摊销相对平稳[204] - 待定对价的变化主要是由于2022年达成最终商业里程碑的原因，导致2023年支出减少[205] 利息情况 - 利息收入在2023年相比2022年增加，主要是由于投资组合中货币市场和可供出售债务证券余额增加以及投资组合收益率提高[206] - 利息支出在2023年相比2022年基本持平，预计在未来12个月内将会减少[207] 其他收入 - 其他收入(费用)，净额在2023年相比2022年有所变化，主要是由于对股权投资和可转换票据的减值损失，部分抵消了延期薪酬计划中资产公允价值增值和2023年录得的退税抵免[208] 税务 - 所得税费用在2023年相比2022年增加，主要是由于更高的收入和在美国征税的外国来源收入的税收，部分抵消了研发税收抵免的增加和未来版税收入相关的减值准备释放[209] 现金流 - 我们相信通过销售商业产品产生的现金，加上我们的现金、现金等价物和投资，将足以满足至少未来12个月的流动性需求[211] 财务义务 - 公司于2023年12月31日的未确认税务义务为2.775亿美元[216] - 公司于2023年12月31日的现金需求包括购买和租赁义务，购买义务约为3.541亿美元，其中3.259亿美元预计将在2024年支付[214] - 公司于2023年12月31日面临可能支付的潜在性合同义务为7.633亿美元，其中如果满足某些条件，公司可能在2024年支付3010万美元[215] 销售情况 - 公司于2023年12月31日的毛利率为78.7%，较2022年增长1.8%[197] - 公司于2023年12月31日的产品销售中，美元销售额为1137.8亿美元，外币销售额为1234.7亿美元，外币汇率对销售产生了不利影响[193] - 公司于2023年12月31日的销售净额为2419.2亿美元，较2022年增长了323.2亿美元[197] - 公司于2023年12月31日的销售净额中，外币汇率对除美元以外的货币销售产生了不利影响，主要受阿根廷比索、欧元、日元和俄罗斯卢布的影响[193] 研发支出 - 公司于2023年12月31日的研发支出主要分为研究和早期管线、后期临床项目和市场产品三个类别[198] - 公司于2023年12月31日的研发支出主要用于支持早期研究到第二阶段临床试验的活动，包括药物发现、毒理学、药代动力学和药物代谢等[199] - 公司于2023年12月31日的研发支出管理通过确定预计在特定期间内进行的研发活动，然后根据科学数据、成功开发的可能性、市场潜力、可用人力和资本资源等因素进行优先排序[200] - 研发支出在2023年相比2022年增加了97.2百万美元，主要是由于在研究和早期管线方面的支出增加，包括为计划在美国和欧盟提交临床试验申请而进行的前临床活动[201] 销售和营销支出 - 销售和营销支出在2023年相比2022年增加了83.3百万美元，主要是由于支持ROCTAVIAN在欧美市场的商业推出活动增加[202] 未来展望 - 预计未来期间销售、一般和行政支出将增加，主要是由于我们商业产品的市场扩张和全球业务的增长[203] 公司债务 - 2023年我们的总可转换债务为11亿美元，将影响我们的流动性，因为需要半年支付一次现金利息，以及未转换时的本金偿还，2024年8月到期的2024年票据[212] 会计准则 - 公司在编制财务报表时做出了一些假设、判断和估计，这些对净收入/亏损有重大影响，包括资产、负债、收入和费用的报告金额[217] 产品销售 - 公司对产品收入和相关减值进行了详细说明，包括全球净ALDURAZYME销售的收

业绩总结 - 公司预期2024年全年总收入[3] - 2023年第四季度VOXZOGO净收入环比增长118%，同比增长178%[8] - 2023年第四季度总收入为6.462亿美元，环比增长20%[8] - 2023年全年非通用会计净每股收益同比增长36%[8] - 2023年第四季度总收入同比增长26%[9] - 2023年全年总收入同比增长20%[11] - 2023年VOXZOGO收入超出预期，达到4.7亿美元[12] - 2023年总收入达到2.419亿美元，超出预期[12] - 2023年毛利率达到79%，符合预期[12] - 2023年非通用会计净收入达到4.05亿美元，超出预期[12] - 2023年非通用每股 diluted EPS 达到2.08美元，超出预期[12] - 截至2024年2月22日，公司预计总收入为27亿至28亿美元[15] - 非通用会计净利润为94.9百万美元，较去年同期63.1百万美元增长[16] - 非通用稀释每股收益为2.08美元，较去年同期1.53美元增长[17] 用户数据 - 非通用稀释每股收益的加权平均摊薄股数为2亿股[18] 未来展望 - 公司的战略重点和预期收益增长机会[6] - 公司的重点发展方向和利润增长机会[7] - 公司的研发重点和资产投资策略[7] - 公司的利润增长和利润率扩大策略[7] 新产品和新技术研发 - 公司在2023年第四季度决定停止开发VOXZOGO笔设备，导致资产减值损失为14百万美元[16] 市场扩张和并购 - 公司在2023年第四季度出售非金融资产导致亏损为1.08亿美元[16] 负面信息 - 公司在2023年第四季度进行了组织重组，导致SG&A部门的离职和员工终止福利支出[16] - 公司在2023年第四季度对非市场股权证券和可转换票据进行了减值损失，共计24.5百万美元[16] - 公司在2023年第四季度对工具和固定资产进行了减值，共计14百万美元[16]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度总收入同比增长20%,全年总收入同比增长15% [9] - 2023年第四季度非GAAP每股收益同比增长48%,全年非GAAP每股收益同比增长36% [10] - 公司正在向财务自我可持续的业务转型,能够实现收入增长、利润率扩张和每股收益加速 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO收入同比增长178%,第四季度新增近300名患者 [11][12] - VIMIZIM和PALYNZIQ收入也实现了双位数增长,但KUVAN收入有所下降 [44][45] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和欧盟批准VOXZOGO适用于婴幼儿,有利于成为多年增长动力 [12][13] - VOXZOGO在美国5岁以下儿童新增处方占比达70% [12] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将加快和最大化VOXZOGO机会,并计划拓展至其他生长障碍适应症 [16][18] - 公司正在评估基因疗法在整体管线中的定位,并将在投资者日分享结果 [78][123][176] - 公司将提高研发投资回报,集中资源于最有潜力的项目 [23][32][71] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有望实现2024年双位数收入增长,非GAAP利润率也将扩张 [54][58] - 公司将在2024年实现ROCTAVIAN收入,但不会提供具体预期 [22][54] - 公司正制定更长期的财务目标,将在投资者日分享 [28][137][148] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Salveen Richter 提问** 询问2024年非GAAP每股收益指引中是否包含了成本优化措施 [64][65] **Henry Fuchs 回答** 公司正在进行战略性的管线评估和优先级排序,将在投资者日分享结果 [71][72][73] 问题2 **Akash Tewari 提问** 询问是否考虑剥离基因疗法业务或ROCTAVIAN [76][77][78][79] **Alexander Hardy 回答** 公司仍在评估基因疗法在整体战略中的定位,将在投资者日分享结果 [78][123][176] 问题3 **Gena Wang 提问** 询问VOXZOGO在已进入市场的41个国家的总患者数量及定价情况 [128][129] **Jeffrey Ajer 回答** 这41个市场的总合格患者数约为20,000人,公司不会提供具体定价信息 [131][132]

BioMarin Pharmaceutical (BMRN) reported $646.21 million in revenue for the quarter ended December 2023, representing a year-over-year increase of 20.2%. EPS of $0.49 for the same period compares to $0.36 a year ago.The reported revenue compares to the Zacks Consensus Estimate of $636.71 million, representing a surprise of +1.49%. The company delivered an EPS surprise of +11.36%, with the consensus EPS estimate being $0.44.While investors scrutinize revenue and earnings changes year-over-year and how they co ...

BioMarin Pharmaceutical (BMRN) came out with quarterly earnings of $0.49 per share, beating the Zacks Consensus Estimate of $0.44 per share. This compares to earnings of $0.36 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of 11.36%. A quarter ago, it was expected that this rare disease biopharmaceutical would post earnings of $0.46 per share when it actually produced earnings of $0.46, delivering no surprise.Over the last four ...

Exhibit 99.1 BioMarin Reports Record Financial Results for the Fourth Quarter and Full-year 2023 and Provides Financial Guidance for 2024 SAN RAFAEL, Calif., February 22, 2024 – BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) today announced financial results for the fourth quarter and full year ended December 31, 2023. 1 | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | |----------------------------------------------|-------|----------------|-------------|------------------------------------- ...

Wall Street expects a year-over-year increase in earnings on higher revenues when BioMarin Pharmaceutical (BMRN) reports results for the quarter ended December 2023. While this widely-known consensus outlook is important in gauging the company's earnings picture, a powerful factor that could impact its near-term stock price is how the actual results compare to these estimates.The earnings report, which is expected to be released on February 22, 2024, might help the stock move higher if these key numbers are ...

New Seven-Year Follow-Up Phase 2 Study Results Showed Durable Hemostatic Benefit for Adults with Severe Hemophilia A SAN RAFAEL, Calif., Feb. 6, 2024 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN), a global biotechnology company dedicated to transforming lives through genetic discovery, today announced that new data on ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec-rvox) will be presented at the 2024 European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) Congress, Feb. 6-9, 2024. Results fro ...

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) develops treatments for serious life-threatening medical conditions, mainly affecting children. The company’s top line is currently being driven by strong demand for its marketed products, especially new dwarfism drug, Voxzogo. Also, the recent approval of Roctavian (valoctocogene roxaparvovec, or valrox), a gene therapy for treating adults with severe hemophilia A, has opened up a key sales opportunity.BioMarin has an attractive early-stage pipeline primarily focusing on ...

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