文章核心观点 - 公司本季度财报有盈利惊喜，股价年初至今表现不佳，未来表现取决于管理层财报电话会议评论及盈利预期变化，当前Zacks Rank为2（买入），同行业MacroGenics即将公布财报 [1][3][6] 公司盈利情况 - 本季度每股亏损0.16美元，优于Zacks共识预期的亏损0.31美元，去年同期每股亏损0.02美元，盈利惊喜为48.39% [1] - 上一季度预期每股亏损0.34美元，实际亏损0.38美元，盈利惊喜为 - 11.76% [1] - 过去四个季度仅一次超过共识每股收益预期 [2] 公司营收情况 - 截至2024年12月季度营收1113万美元，超过Zacks共识预期248.28%，去年同期营收1209万美元 [2] - 过去四个季度仅一次超过共识营收预期 [2] 公司股价表现 - 年初至今股价下跌约15.9%，而标准普尔500指数下跌 - 4.5% [3] 公司盈利展望 - 即将到来季度共识每股收益预期为 - 0.21美元，营收825万美元；本财年共识每股收益预期为 - 0.70美元，营收2078万美元 [7] - 财报发布前盈利预估修正趋势有利，当前Zacks Rank为2（买入），预计短期内股价跑赢市场 [6] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗产品行业目前处于250多个Zacks行业的后44%，研究显示排名前50%的行业表现比后50%的行业好两倍多 [8] 同行业公司情况 - 同行业MacroGenics预计3月20日公布2024年12月季度财报，预计每股亏损0.23美元，同比变化 + 69.3%，过去30天共识每股收益预估下调25% [9] - 预计营收4526万美元，较去年同期增长322.2% [10]

财务数据关键指标变化 - 现金、现金等价物和有价证券 - 2024年末现金、现金等价物和有价证券总额约为1.515亿美元，2023年末约为3950万美元[9] - 2024年12月31日现金、现金等价物和有价证券为1.51515877亿美元，2023年为3948.7703万美元，同比增长283.71%[28] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2024年第四季度收入约为1110万美元，2023年第四季度为1210万美元；2024年全年收入约为2230万美元，2023年为2520万美元[10] - 2024年全年总营收为2227.0465万美元，2023年为2517.8066万美元，同比下降11.55%[26] 财务数据关键指标变化 - 总运营费用 - 2024年第四季度总运营费用约为1880万美元，2023年第四季度为1340万美元；2024年全年总运营费用约为6480万美元，2023年为4930万美元[11] - 2024年全年总运营费用为6483.5307万美元，2023年为4925.5925万美元，同比增长31.63%[26] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2024年第四季度净亏损约为710万美元，合每股0.16美元，2023年第四季度净亏损80万美元，合每股0.02美元；2024年全年净亏损约为4050万美元，合每股1.15美元，2023年为2230万美元，合每股0.83美元[12] - 2024年全年净亏损为4046.7186万美元，2023年为2228.7542万美元，同比扩大81.57%[26] 财务数据关键指标变化 - 其他 - 2024年10月公司完成公开发行，净收益约为8080万美元[9] - 2025年1月公司收到日本新药株式会社1000万美元的第二笔开发里程碑付款[9] - 公司预计现有资金足够覆盖到2027年的预期费用和资本需求[13] - 2024年全年运营亏损为4256.4842万美元，2023年为2407.7859万美元，同比扩大76.78%[26] - 2024年全年综合亏损为3967.6044万美元，2023年为2215.6973万美元，同比扩大79.07%[26] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为1.15美元，2023年为0.83美元，同比扩大38.55%[26] - 2024年12月31日总资产为1.70481086亿美元，2023年为5873.4327万美元，同比增长190.26%[28] - 2024年12月31日总负债为2501.875万美元，2023年为3613.286万美元，同比下降30.76%[28] - 2024年12月31日股东权益为1.45462336亿美元，2023年为2260.1467万美元，同比增长543.59%[28] 业务线数据关键指标变化 - 药物试验 - HOPE - 2开放标签扩展试验显示，三年间疾病进展减缓52%[5] - 接受deramiocel治疗三年的患者上肢功能总评分平均下降3.46分，外部对照组下降7.19分，疾病进展减缓52%[14] 业务线数据关键指标变化 - 药物审评 - 美国FDA接受deramiocel生物制品许可申请并给予优先审评，目标行动日期为2025年8月31日[5]

文章核心观点 Capricor Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务业绩及公司进展 其主要产品deramiocel的生物制品许可申请获FDA优先审评 有望为杜氏肌营养不良症患者带来治疗方案 公司资金充足可支持运营至2027年 [1][2] 第四季度及近期进展 - 美国FDA接受deramiocel生物制品许可申请 用于治疗杜氏肌营养不良症心肌病 并获优先审评 目标行动日期为2025年8月31日 [4][5] - 2025年MDA会议公布HOPE - 2开放标签扩展试验积极数据 显示治疗3年可保存骨骼肌功能 使疾病进展减缓52% [4][6] - 从Nippon Shinyaku获得1000万美元里程碑付款 2024年底现金余额约1.52亿美元 预计支持当前计划运营至2027年 [4] - 2025年3月FDA接受deramiocel的BLA申请 该疗法由同种异体心球来源细胞组成 临床研究显示可保存心脏和骨骼肌功能 [5] - 2025年2月扩大deramiocel内部生产制造能力 租赁额外GMP空间 [5] - 欧洲药品管理局授予deramiocel孤儿药和先进治疗药物产品指定 有助于其在欧洲开发 [5] 2024年第四季度和全年财务结果 - 现金状况：截至2024年12月31日 现金、现金等价物和有价证券约1.515亿美元 2023年同期约3950万美元 2024年10月完成公开发行获净收益约8080万美元 2025年1月获Nippon Shinyaku 1000万美元里程碑付款 [7] - 收入：2024年第四季度收入约1110万美元 2023年同期约1210万美元 2024年全年收入约2230万美元 2023年约2520万美元 主要收入来自与Nippon Shinyaku协议的付款确认 [8] - 成本和费用：2024年第四季度总运营费用约1880万美元 2023年同期约1340万美元 2024年全年约6480万美元 2023年约4930万美元 [9] - 净亏损：2024年第四季度净亏损约710万美元 每股亏损0.16美元 2023年同期净亏损80万美元 每股亏损0.02美元 2024年全年净亏损约4050万美元 每股亏损1.15美元 2023年约2230万美元 每股亏损0.83美元 [10] - 财务展望：基于当前运营计划和财务资源 现有资金足以覆盖到2027年预期费用和资本需求 不包括潜在里程碑付款和战略资本使用 [11] 即将举行的活动 - 公司计划参加2025年4月1 - 2日Piper Sandler & Co. Cardio Day线上会议和4月8 - 9日JonesTrading技术与创新会议（拉斯维加斯） [15] - 公司今日（2025年3月19日）下午4:30举行电话会议和网络直播 [4] 杜氏肌营养不良症相关情况 - 杜氏肌营养不良症是一种毁灭性遗传疾病 特征为骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症 中位死亡年龄约30岁 美国患者约1.5 - 2万人 由功能性肌营养不良蛋白生成受损导致 治疗选择有限且无治愈方法 [16] 关于deramiocel - deramiocel由同种异体心球来源细胞组成 临床前和临床研究显示可保存心脏和骨骼肌功能 作用机制是分泌外泌体改变巨噬细胞表型 [5][17] - 该疗法已成为200多篇同行评审科学出版物的主题 并在多项临床试验中用于250多名人类受试者 [17] 关于Capricor Therapeutics - 公司是一家生物技术公司 致力于开发基于细胞和外泌体的疗法 主要产品deramiocel处于杜氏肌营养不良症后期开发阶段 [18] - 公司还利用其外泌体技术StealthX™平台进行临床前开发 涉及疫苗学、寡核苷酸靶向递送等领域 [18]

文章核心观点 Capricor Therapeutics公布HOPE - 2开放标签扩展临床试验长期积极数据，显示其主要资产deramiocel可延缓杜氏肌营养不良症（DMD）进展并保留上肢功能，公司已向FDA提交相关生物制品许可申请 [1][2] 分组1：公司信息 - 公司是开发细胞和外泌体疗法治疗罕见病的生物技术公司，主要候选产品deramiocel处于DMD后期开发阶段，还利用外泌体技术进行临床前开发 [8] - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.达成deramiocel在美国和日本独家商业化和分销协议，需监管批准 [10] 分组2：产品信息 - deramiocel由同种异体心球来源细胞组成，通过分泌外泌体发挥免疫调节和抗纤维化作用，已在超100篇同行评审科学出版物中被研究，在多项临床试验中用于超200名受试者 [4] 分组3：疾病信息 - DMD是毁灭性遗传疾病，特征为骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症，中位死亡年龄约30岁，美国患者约1.5 - 2万人，病因是功能性肌营养不良蛋白产生受损，治疗选择有限且无治愈方法 [5][7] 分组4：试验数据 - 队列匹配外部对照分析显示，接受deramiocel治疗三年的患者上肢功能总评分平均下降3.46分，外部对照组下降7.19分，疾病进展减缓52% [2] - 治疗效果逐年增加，患者第1年、第2年、第3年PUL 2.0平均年下降分别为1.8分、1.2分和1.1分 [6] - 有潜在疾病修饰作用，治疗中断1年时，原随机分配接受deramiocel治疗的患者下降速度（每年2.8分）慢于未治疗患者（每年3.7分） [6] - 安全性良好，无新安全信号，长期获益 - 风险比有利 [6] 分组5：监管进展 - 公司关于DMD相关心肌病的生物制品许可申请已被FDA受理，目标行动日期为2025年8月31日 [2] 分组6：其他信息 - 会议海报将在会议结束后在公司网站出版物板块公布 [3]

文章核心观点 Capricor Therapeutics将发布2024年第四季度和全年财务结果，并举办网络直播和电话会议 [1] 公司信息 - 公司是一家生物技术公司，致力于开发基于细胞和外泌体的疗法治疗罕见病 [3] - 公司的主要候选产品deramiocel是一种同种异体心脏源细胞疗法，目前处于治疗杜氏肌营养不良症的后期开发阶段 [3] - 公司利用其外泌体技术，使用专有的StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [3] 财务结果发布及会议安排 - 公司将于2025年3月19日美股收盘后发布2024年第四季度和全年财务结果 [1] - 管理层将于3月19日下午4:30（美国东部时间）举办网络直播和电话会议 [1][2] - 电话会议免费拨打号码为1 - 800 - 717 - 1738，国际拨打号码为1 - 646 - 307 - 1865，会议ID为98172 [2] - 网络直播链接可点击指定位置获取，直播结束后可在公司网站查看回放 [2] 商业合作 - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其在美国和日本独家商业化和分销deramiocel（CAP - 1002）用于治疗杜氏肌营养不良症的权利，需获得监管批准 [6] 产品审批情况 - deramiocel是一种研究性新药，尚未获得任何适应症的批准 [6] - 公司基于外泌体的候选产品均未获得临床研究批准 [6] 联系方式 - 媒体联系人：Raquel Cona，KCSA Strategic Communications，邮箱rcona@kcsa.com，电话212.896.1204 [7] - 公司联系人：首席财务官AJ Bergmann，邮箱abergmann@capricor.com，电话858.727.1755 [7]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）接受Capricor Therapeutics公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的研究性细胞疗法deramiocel的生物制品许可申请（BLA），并给予优先审评，目标行动日期为2025年8月31日 [1] 公司合作 - 2022年1月日本新药（Nippon Shinyaku）与Capricor就deramiocel在美国达成独家分销协议，NS Pharma将负责其在美国的商业化和分销 [2] 产品信息 - deramiocel由同种异体心脏球来源细胞（CDCs）组成，临床前和临床研究显示其在肌营养不良症和心力衰竭中具有免疫调节、抗纤维化和再生作用，通过分泌外泌体发挥作用，相关研究已发表超100篇同行评审科学论文，在多项临床试验中已用于超200名人类受试者 [3] 疾病信息 - 杜氏肌营养不良症主要发生于男性，会导致骨骼、心脏和呼吸肌肉进行性无力和丧失，早期可能出现坐、站或行走能力延迟，青少年时期可能需使用轮椅，心脏和呼吸肌肉问题始于青少年时期并会导致严重的危及生命的并发症 [4] 公司介绍 - Capricor是一家生物技术公司，致力于推进变革性细胞和外泌体疗法，重新定义罕见病治疗格局，还利用其专有StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [5] - NS Pharma是日本新药的全资子公司 [6]

文章核心观点 Capricor Therapeutics管理层将参加Leerink全球医疗保健会议2025，介绍其主要项目deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的进展及其他科学和公司最新情况 [1][2] 公司参会信息 - 公司管理层将参加2025年3月10 - 12日在佛罗里达州迈阿密举行的Leerink全球医疗保健会议2025 [1] - 会议上公司将介绍deramiocel治疗DMD的主要项目进展及其他科学和公司最新情况 [2] - 介绍时间为2025年3月12日星期三下午1:00 - 1:40（美国东部时间），可点击链接观看网络直播 [5] 公司业务情况 - 公司致力于开发基于细胞和外泌体的疗法，以重新定义罕见病的治疗格局 [3] - 主要候选产品deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，对肌营养不良症和心脏病有免疫调节、抗纤维化和再生作用，目前处于治疗DMD的后期开发阶段 [3] - 公司利用其外泌体技术，通过专有的StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [3] 产品合作情况 - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，在美国和日本独家商业化和分销用于DMD的deramiocel（CAP - 1002），需获得监管批准 [5] 产品审批情况 - deramiocel是一种研究性新药，尚未获得任何适应症的批准 [5] - 公司基于外泌体的候选产品均未获得临床研究批准 [6] 联系方式 - 媒体联系人：Raquel Cona，KCSA Strategic Communications，邮箱rcona@kcsa.com，电话212.896.1204 [7] - 公司联系人：首席财务官AJ Bergmann，邮箱abergmann@capricor.com，电话858.727.1755 [7]

文章核心观点 Capricor Therapeutics公司管理层将参加2025年Leerink全球医疗保健会议，介绍其主要项目deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的进展及其他科学和公司情况 [1][2] 会议信息 - 会议名称为Leerink's Global Healthcare Conference 2025 [2] - 会议时间为2025年3月10 - 12日 [1] - 会议地点在佛罗里达州迈阿密 [1] - Capricor管理层展示时间为3月12日下午1:00 - 1:40 ET [5] - 可点击链接观看网络直播 [5] 公司介绍 - Capricor Therapeutics是一家生物技术公司，致力于开发基于细胞和外泌体的疗法治疗罕见病 [1][3] - 公司主要候选产品deramiocel是一种同种异体心脏来源细胞疗法，对肌营养不良症和心脏病有免疫调节、抗纤维化和再生作用，目前处于治疗DMD的后期开发阶段 [3] - 公司利用外泌体技术，通过专有StealthX™平台进行临床前开发，涉及疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [3] 合作情况 - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其deramiocel（CAP - 1002）在美国和日本独家商业化和分销权，需获得监管批准 [5][6] 产品状态 - deramiocel是一种研究性新药，尚未获得任何适应症批准 [6] - 公司基于外泌体的候选产品均未获临床研究批准 [6] 联系方式 - 媒体联系人：Raquel Cona，KCSA Strategic Communications，邮箱rcona@kcsa.com，电话212.896.1204 [7] - 公司联系人：首席财务官AJ Bergmann，邮箱abergmann@capricor.com，电话858.727.1755 [7]

This article is published by Terry Chrisomalis, who runs the Biotech Analysis Central pharmaceutical service on Seeking Alpha Marketplace. If you like what you read here and would like to subscribe to, I'm currently offering a two-week free trial period for subscribers to take advantage of. My service offers a deep-dive analysis of many pharmaceutical companies. The Biotech Analysis Central SA marketplace is $49 per month, but for those who sign up for the yearly plan will be able to take advantage of a 33. ...

On Tuesday, the FDA accepted for review Capricor Therapeutics Inc’s CAPR Biologics License Application for deramiocel, an investigational cell therapy, as a treatment for patients diagnosed with Duchenne muscular dystrophy (DMD) cardiomyopathy.DMD cardiomyopathy is a heart condition characterized by cardiac fibrosis, arrhythmias, and heart failure. Additionally, the FDA granted the BLA Priority Review with a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date of August 31, 2025.The FDA has not identif ...