文章核心观点 Capricor Therapeutics将在2024年8月7日美股收盘后发布2024年第二季度财报，并于同日下午4:30举行网络直播和电话会议 [2] 会议信息 - 会议主题为Capricor Therapeutics 2024年第二季度财务业绩和近期公司最新情况 [3] - 会议时间为2024年8月7日下午4:30（美国东部时间） [2][3] - 免费电话为1 - 800 - 717 - 1738，国际电话为1 - 646 - 307 - 1865，会议ID为30827 [3] - 参与者可使用上述嘉宾拨入号码或点击“Call me™”链接接入会议 [3] - 网络直播链接可点击指定位置获取，直播结束后可在公司网站查看回放 [3] 公司概况 - 公司是一家生物技术公司，致力于开发基于细胞和外泌体的疗法，以改变罕见病治疗格局 [2][4] - 公司的领先候选产品deramiocel（CAP - 1002）是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，对肌营养不良症和心脏病有免疫调节、抗纤维化和再生作用，目前正处于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的3期临床试验阶段 [4] - 公司利用外泌体技术，通过专有的StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域，以治疗和预防多种疾病 [4] 合作情况 - 公司与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，在获得监管批准的前提下，后者将在美国和日本独家商业化和分销用于治疗DMD的deramiocel（CAP - 1002） [7] 产品审批情况 - deramiocel是一种研究性新药，尚未获得任何适应症的批准 [7] - 公司基于外泌体的候选产品均未获得临床研究批准 [7] 公司联系方式 - 首席财务官为AJ Bergmann，邮箱为abergmann@capricor.com，联系电话为858.727.1755 [7]

文章核心观点 - 生物技术公司Capricor Therapeutics于2024年7月1日起加入罗素2000指数和罗素3000指数，反映公司在研发管线取得进展，有望增加在投资界的曝光度 [1][2] 公司动态 - 公司宣布于2024年7月1日起加入罗素2000指数和罗素3000指数 [1] - 公司首席执行官表示加入罗素2000指数证明公司研发管线取得进展，尤其在杜氏肌营养不良症的主要项目上有重大进展，加入指数有助于增加公司在投资界的曝光度 [2] - 公司与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其在美国和日本独家商业化和分销deramiocel（CAP - 1002）治疗杜氏肌营养不良症的权利，需获得监管批准 [7] 公司业务 - 公司致力于开发基于细胞和外泌体的疗法，以改变罕见病的治疗格局 [4] - 公司的主要候选产品deramiocel（CAP - 1002）是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，正在进行治疗杜氏肌营养不良症的3期临床试验，临床前和临床研究显示其具有免疫调节、抗纤维化和再生作用 [4] - 公司利用外泌体技术，通过专有的StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送，以治疗和预防多种疾病 [4] 指数相关 - 每年罗素指数重新调整会纳入4000只最大的美国股票，按总市值排名，加入罗素3000指数可自动加入罗素1000指数或罗素2000指数及相应的成长和价值风格指数 [2] - 富时罗素主要根据客观的市值排名和风格属性确定指数成员资格，罗素指数被投资经理和机构投资者广泛用于指数基金和主动投资策略的基准，约10.5万亿美元资产以罗素美国指数为基准 [2]

文章核心观点 - 公司公布HOPE - 2开放标签扩展（OLE）研究中主要资产deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的3年安全性和有效性结果，显示出积极效果，计划与FDA讨论加快生物制品许可申请（BLA）提交 [1][14] 公司情况 - 公司是一家生物技术公司，致力于开发基于细胞和外泌体的疗法治疗罕见病，主要候选产品deramiocel是同种异体心脏来源细胞疗法，正处于治疗DMD的3期临床开发阶段，还利用外泌体技术进行临床前开发 [5] - 公司与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销权，需经监管批准 [6] 研究情况 HOPE - 2研究 - HOPE - 2是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床研究，对患有DMD的男孩和年轻男性使用deramiocel或安慰剂治疗，每3个月静脉注射一次，12个月时分析20名患者数据并发表在《柳叶刀》上 [15] - 研究结束后有大约392天的间隔期，之后符合条件且希望继续治疗的患者进入HOPE - 2 - OLE研究，每3个月接受一次deramiocel治疗 [15] HOPE - 2 OLE研究 - 研究已进行到第四年，参与者继续接受安全、心脏和功能表现监测，此前在PUL v2.0上已达到一年时间点的主要终点（p = 0.02） [15] - 研究结果显示，在多个心脏指标上有改善，左心室射血分数（LVEF）提高1.2%，左心室收缩末期容积指数降低2.4 mL/m²，左心室舒张末期容积指数降低5.7 mL/m² [8] - 在HOPE - 2随机试验开始时射血分数较高（> 45%）的患者中观察到更大的心脏功能改善 [12] - 与外部对照数据集相比，患者在PUL v2.0总评分上有统计学显著益处（+3.7分，p < 0.001） [12][13] - 研究继续显示deramiocel长期治疗具有良好的安全性 [12] 行业情况 - DMD是一种毁灭性的遗传疾病，以骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症为特征，中位死亡年龄约30岁，美国患者人数约15000 - 20000人，治疗选择有限且无法治愈 [16] - 目前尚无专门针对DMD心肌病的批准治疗方法，需要更多治疗方法 [12] 后续计划 - 公司计划在2024年第三季度与FDA举行会前会议，讨论加快BLA提交的选项 [1] - 研究数据将在2024年6月29日佛罗里达州奥兰多举行的PPMD第30届年会上分享，公司计划在正式会议展示后将演示文稿发布在公司网站的出版物部分 [12][14]

文章核心观点 Capricor Therapeutics宣布FDA将于2024年第三季度与其就治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的deramiocel举行Pre - BLA会议，公司旨在确定BLA提交计划并与FDA商讨提交时间表，同时认为deramiocel可作为DMD潜在的基础疗法 [3][4] 公司情况 - Capricor Therapeutics是一家致力于开发基于细胞和外泌体疗法治疗罕见病的生物技术公司 [1][3] - 公司主要候选产品deramiocel是同种异体心脏源细胞疗法，对肌营养不良症和心脏病有免疫调节、抗纤维化和再生作用，正处于治疗DMD的3期临床开发阶段 [1] - 公司利用外泌体技术，通过专有StealthX™平台进行临床前开发，涉及疫苗学、寡核苷酸等靶向递送领域，以治疗和预防多种疾病 [1] - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.达成协议，后者获deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销权，需经监管批准 [8] 行业情况 - DMD是一种毁灭性遗传疾病，特征为骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症，患者中位死亡年龄约30岁 [5] - 美国每3500名男婴中约有1人患病，患者数量约1.5万至2万 [5] - DMD病理机制是功能性肌营养不良蛋白生成受损，导致细胞损伤、死亡和纤维化替代，治疗选择有限且无治愈方法 [5] 事件进展 - FDA将于2024年第三季度与公司就deramiocel治疗DMD举行Pre - BLA会议，公司目标是确定BLA提交计划并商讨滚动提交时间表 [3] - 公司首席执行官表示正快速推进deramiocel治疗DMD的潜在获批进程，认为需多种疗法有效对抗DMD，deramiocel可作为潜在基础疗法 [4] - 公司将在2024年6月27 - 29日举行的PPMD第30届年会上展示HOPE - 2开放标签扩展（OLE）36个月骨骼和心脏数据的最新情况 [4]

公司概况 - Capricor Therapeutics 是一家专注于开发细胞和外泌体疗法的生物技术公司 致力于为罕见疾病提供创新治疗方案 [1] - 公司主要产品 deramiocel (CAP-1002) 是一种同种异体心脏来源的细胞疗法 具有免疫调节 抗纤维化和再生作用 目前正在进行治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的 III 期临床试验 [1] - 公司还利用其专有的 StealthX™ 平台开发外泌体技术 专注于疫苗学 寡核苷酸 蛋白质和小分子药物的靶向递送 以治疗和预防多种疾病 [1] 产品进展 - deramiocel (CAP-1002) 已与美国和日本的 Nippon Shinyaku 公司达成独家商业化和分销协议 但需获得监管批准 [3] - 美国 FDA 已安排在 2024 年第三季度与公司举行 Pre-BLA 会议 以最终确定 BLA 提交计划并讨论加快提交的选项 [4] - 公司将在 2024 年 6 月 27-29 日举行的 Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) 第 30 届年会上展示 HOPE-2 开放标签扩展 (OLE) 36 个月的骨骼和心脏数据 [5] 疾病背景 - 杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种毁灭性的遗传性疾病 其特征是骨骼 心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症 患者中位死亡年龄约为 30 岁 [6] - DMD 的发病率约为每 3500 名男性新生儿中 1 例 美国患者人数估计在 15000 至 20000 人之间 [6] - DMD 的病理生理学主要由功能性肌营养不良蛋白的生成受损驱动 这导致显著的细胞损伤 最终导致肌细胞死亡和纤维化替代 目前治疗选择有限且无法治愈 [6]

文章核心观点 - 生物技术公司Capricor Therapeutics的主要候选产品deramiocel获FDA安排于2024年第三季度召开Pre - BLA会议，公司旨在确定BLA提交计划和时间表，认为该产品有望成为杜氏肌营养不良症（DMD）的潜在基础疗法 [1][8] 公司情况 - Capricor Therapeutics是一家致力于开发基于细胞和外泌体疗法治疗罕见病的生物技术公司，其主要候选产品deramiocel是一种异体心脏源细胞疗法，正处于治疗DMD的3期临床开发阶段，公司还利用外泌体技术的StealthX™平台进行临床前开发 [6] - 公司已与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销权，需经监管部门批准 [7] - 公司首席财务官为AJ Bergmann，联系邮箱为abergmann@capricor.com，联系电话为858.727.1755 [4] - 公司将在2024年6月27 - 29日举行的Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）第30届年会上展示HOPE - 2开放标签扩展（OLE）36个月的骨骼和心脏数据 [5] 行业情况 - DMD是一种毁灭性的遗传疾病，以骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症为特征，患者中位死亡年龄约为30岁，美国患者人数约为1.5万至2万，每3500名男婴中约有1人患病，病因是功能性肌营养不良蛋白产生受损，治疗选择有限且无法治愈 [2]

文章核心观点 Capricor Therapeutics宣布与FDA的B型会议成功完成，计划推进其主要资产CAP - 1002（Deramiocel）用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的生物制品许可申请（BLA）提交，有望为DMD治疗带来变革 [1][9] 关于Duchenne Muscular Dystrophy（DMD） - DMD是一种毁灭性遗传疾病，特征为骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症，患者中位死亡年龄约30岁 [4] - 约每3500名男婴中就有1人患病，美国患者人数约1.5 - 2万人 [4] - 病因是功能性肌营养不良蛋白产生受损，导致肌肉细胞损伤、死亡和纤维化替代，治疗选择有限且无治愈方法 [4] 关于Capricor Therapeutics - 是一家致力于开发基于细胞和外泌体疗法治疗罕见病的生物技术公司，其主要候选产品Deramiocel（CAP - 1002）是同种异体心脏来源细胞疗法 [5] - Deramiocel已进入治疗DMD的3期临床试验，临床前和临床研究显示其对肌营养不良症和心脏病有免疫调节、抗纤维化和再生作用 [5] - 公司利用专有StealthX™平台进行外泌体技术的临床前开发，用于疫苗学、寡核苷酸等靶向递送，以治疗和预防多种疾病 [5] - 公司与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其Deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销权，需经监管批准 [7] 关于BLA提交及进展 - 公司与FDA的B型会议成功完成，FDA同意基于HOPE - 2、HOPE - 2开放标签扩展（OLE）和HOPE - 3的数据进行BLA前会议 [1][9] - 采用滚动提交方式，可在组件完成后提交，简化监管审查流程并降低风险，计划在未来几个月与FDA进一步确定提交时间表 [2] - 计划于2024年第三季度开始滚动提交BLA，正在等待2024年第四季度HOPE - 3关键试验的最终数据，并为潜在商业化做准备 [9] 关于Deramiocel（CAP - 1002）的监管优势 - 已获得孤儿药认定，其监管途径得到再生医学先进疗法认定（RMAT）支持 [3] - 若获得FDA批准用于治疗DMD，公司有资格获得优先审评券（PRV），且保留其全部权利 [3]

公司进展 - Capricor Therapeutics 成功完成了与美国食品药品监督管理局（FDA）的 Type-B 会议，讨论了其主导资产 CAP-1002 用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的生物制品许可申请（BLA）提交的下一步计划 [1] - CAP-1002 的国际非专利名称（INN）已被世界卫生组织选定为 Deramiocel [1] - 公司计划在 2024 年第四季度获得 HOPE-3 关键试验的最终数据，并准备潜在的商业化，包括完成商业制造设施和积极准备 BLA 提交前的会议 [2] - 公司将在即将举行的 PPMD 会议上展示 HOPE-2 开放标签扩展（OLE）研究的额外 3 年数据，以进一步证明 CAP-1002 的疗效和安全性 [2] - FDA 已同意基于 HOPE-2、HOPE-2 OLE 和 HOPE-3 的临床数据进行 BLA 提交前的会议，并计划在 2024 年第三季度启动滚动提交 [10] 产品与研发 - CAP-1002（Deramiocel）是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，具有免疫调节、抗纤维化和再生作用，专门针对肌营养不良症和心脏病 [7] - CAP-1002 已获得孤儿药认定，并得到再生医学先进疗法认定（RMAT）的支持 [11] - 如果 CAP-1002 获得 FDA 批准用于治疗 DMD，公司将有机会获得优先审评券（PRV） [11] - 公司正在利用其专有的 StealthX™ 平台进行外泌体技术的临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子药物的靶向递送 [7] 市场与合作 - Capricor 已与 Nippon Shinyaku Co Ltd 达成协议，在美国和日本独家商业化和分销 CAP-1002，前提是获得监管批准 [14] 疾病背景 - 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种毁灭性的遗传性疾病，主要表现为骨骼肌、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症，患者中位死亡年龄约为 30 岁 [3] - DMD 的病理生理学主要由功能性肌营养不良蛋白的生成受损驱动，导致肌肉细胞损伤、死亡和纤维化替代 [3] - 目前 DMD 的治疗选择有限，且尚无治愈方法 [3]

文章核心观点 - 生物技术公司Capricor Therapeutics的CAP - 1002治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的三年研究结果积极，有望获批上市，DMD治疗市场前景广阔 [1][4][8] 研究成果 - HOPE - 2开放标签扩展（OLE）研究显示，与辛辛那提儿童医院医学中心的外部数据集相比，接受CAP - 1002治疗的患者上肢功能和心脏功能持续改善，有潜在长期益处 [1] - 研究揭示接受CAP - 1002治疗的患者三年内上肢功能下降显著减少，左心室射血分数稳定，与未治疗患者的预期下降形成鲜明对比，表明CAP - 1002可减缓疾病进展、提高生活质量 [2] - CAP - 1002在研究中表现出良好耐受性，其安全性数据支持继续用于治疗DMD [3] 审批进展 - Capricor在与FDA的B类会议中强调研究结果的重要性，有望加快生物制品许可申请（BLA）的审批和商业化进程，预计2024年第四季度公布3期HOPE - 3关键试验的 topline结果 [4] 市场前景 - DMD是严重遗传疾病，美国患者约1.5 - 2万人，2024年DMD治疗市场规模估计为34.2亿美元，预计到2029年将达81.9亿美元，复合年增长率为19.1% [7][8] 股价表现 - 过去一年，CAPR股价上涨12.7%，行业增长4.9% [9] 评级与其他推荐股票 - Capricor目前Zacks排名为4（卖出） [10] - Hims & Hers Health（HIMS）、Medpace（MEDP）和ResMed（RMD）目前Zacks排名为1（强力买入） [10] - Hims & Hers Heath过去一年股价飙升131.3%，2024年盈利预期稳定在18美分，2025年增长3.1%至33美分，过去四个季度平均盈利惊喜为79.2%，上一季度达150% [11] - Medpace过去30天2024年每股收益预期从11.23美元升至11.29美元，过去一年股价飙升84%，行业增长4.7%，过去四个季度平均盈利惊喜为12.8%，上一季度达30.6% [12] - ResMed过去30天2024财年每股收益预期从7.64美元升至7.70美元，过去一年股价下跌1.8%，行业上涨4.9%，过去四个季度平均盈利惊喜为2.8%，上一季度达10.9% [13]

文章核心观点 - 公司公布CAP - 1002治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的HOPE - 2开放标签扩展（OLE）研究3年积极结果，显示对骨骼肌功能和心脏功能有益，且安全性良好，计划在即将召开的会议上详细介绍结果，还预计在2024年第四季度公布HOPE - 3关键试验的 topline 结果 [1][2] 分组1：研究结果 - 3年HOPE - 2 OLE研究中，与外部对照数据集相比，CAP - 1002治疗3年后在PUL 2.0和LVEF指标上显示积极益处，PUL 2.0中CAP - 1002组较基线变化 - 4.1分，外部对照组 - 7.8分，差值 + 3.7分，p < 0.001；LVEF稳定表明心脏功能得以保留 [1][2] - CAP - 1002治疗在HOPE - 2 - OLE研究中始终具有良好耐受性的安全特征 [1] 分组2：研究介绍 - HOPE - 2是一项针对DMD男孩和年轻男性的随机、双盲、安慰剂对照2期临床研究，患者每3个月静脉注射一次CAP - 1002（每次1.5亿个细胞）或安慰剂，12个月时分析20名患者数据并发表在《柳叶刀》上 [3] - HOPE - 2研究结束后有一个约392天的间隔期，之后符合条件且希望继续治疗的患者进入HOPE - 2 - OLE研究，每3个月接受一次CAP - 1002治疗，该研究此前在1年时间点达到PUL 2.0主要终点（p = 0.02），目前仍在进行中 [3] 分组3：疾病介绍 - 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种毁灭性遗传疾病，以骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症为特征，中位死亡年龄约30岁，美国患者约1.5 - 2万人，每3500名男婴中约有1人患病，病因是功能性肌营养不良蛋白产生受损，治疗选择有限且无治愈方法 [4] 分组4：公司介绍 - 公司是一家致力于开发基于细胞和外泌体疗法治疗罕见病的生物技术公司，领先产品候选药物CAP - 1002是一种同种异体心脏来源细胞疗法，正在进行治疗DMD的3期临床开发 [5] - 公司还利用外泌体技术和专有StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [5] - 公司已与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成合作，在美国和日本独家商业化和分销用于DMD的CAP - 1002，但需获得监管批准 [7]