公司概况 - Capricor Therapeutics Inc 是一家专注于开发细胞和外泌体疗法的生物技术公司 主要针对罕见疾病如杜氏肌营养不良症 (DMD) [1] - 公司计划在2024年10月提交生物制品许可申请 (BLA) 寻求FDA全面批准其主打药物deramiocel (CAP-1002) 用于治疗DMD相关心肌病 [1] - 公司股票在宣布将寻求FDA全面批准后上涨超过100% [1] 疾病背景 - 杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病 会导致进行性肌肉退化和无力 [4] - 心肌病是DMD患者的主要死因 约30%-60%的DMD患者患有心肌病 [4] - 全球约有30万DMD患者 每3500名男孩中就有1人患有此病 [4] - DMD的总可寻址市场规模预计到2032年将达到55亿美元 [4] 竞争格局 - 公司在医疗领域与DMD治疗领域的领先企业Sarepta Therapeutics Inc 和PepGen Inc竞争 [5] 药物研发 - Deramiocel (CAP-1002) 是一种异体细胞疗法 使用心脏球衍生细胞 (CDCs) 具有再生特性 可减少炎症 刺激新血管形成 改善心脏组织血流 减少纤维化 维持更好的心脏结构和功能 [7] - 公司计划将HOPE-3临床试验的A组和B组合并 以支持标签扩展 治疗DMD骨骼肌肌病 [9] 临床试验进展 - 公司基于HOPE-2和HOPE-2开放标签扩展 (OLE) 试验的积极结果和FDA的正面反馈 认为可以获得FDA全面批准 而非加速批准 FDA表示不需要进一步试验 现有数据足以支持BLA提交 [8] 商业合作 - 公司与日本制药公司Nippon Shinyaku达成协议 后者将成为deramiocel在欧洲的商业化合作伙伴 Nippon Shinyaku以20%的溢价购买了150万美元的Capricor股票 并支付2000万美元预付款 潜在里程碑付款高达7.15亿美元 以及产品收入的两位数分成 [10] 股票表现 - 公司股票在宣布提交BLA后 成交量达到3000万和4100万股 股价最高涨至12.87美元 [12] - 公司平均共识目标价为22.80美元 最高分析师目标价为40.00美元 有5位分析师给予买入评级 [13] 市场预期 - 如果获得FDA全面批准 公司股票有可能达到共识目标价 类似DMD治疗提供商Sarepta Therapeutics在获得FDA批准后股价上涨十倍 [13]

文章核心观点 - Capricor Therapeutics公司宣布拟为治疗杜氏肌营养不良症心肌病的deramiocel提交生物制品许可申请 [2] 行业服务信息 - Biotech Analysis Central提供对众多制药公司的深度分析服务 ，在Seeking Alpha Marketplace平台上每月收费49美元 ，年度计划有33.50%的折扣 ，折后每年399美元 ，现提供两周免费试用 [1] - Biotech Analysis Central投资组有600多篇生物技术投资文章 、10多只中小盘股票的模型投资组合及详细分析 、实时聊天以及一系列分析和新闻报道 ，帮助医疗保健投资者做出明智决策 [2]

文章核心观点 - Capricor Therapeutics股价上一交易日上涨18.2%，或因预期监管更新及合作扩大，但盈利和营收预期不佳且盈利预估无趋势变化，需关注后续走势；MacroGenics股价上一交易日下跌6.7%，盈利预估同比有变化但近一月未变 [1][2][3][4][5] 股价表现 - Capricor Therapeutics上一交易日股价上涨18.2%，收于5.97美元，过去四周累计上涨10.8% [1] - MacroGenics上一交易日股价下跌6.7%，收于3.06美元，过去一个月累计下跌6% [4] 上涨原因 - Capricor Therapeutics股价上涨归因于9月24日投资者网络直播中预期的杜氏肌营养不良症药物deramiocel监管更新，以及与日本新药株式会社扩大合作至美国、欧盟和日本 [2] 业绩预期 - Capricor Therapeutics预计即将发布的季度报告中每股亏损0.34美元，同比变化-36%，营收431万美元，同比下降30.5% [3] - MacroGenics即将发布的报告中，共识每股收益预估过去一个月维持在0.08美元，较去年同期变化+115.4% [5] 盈利预估趋势 - Capricor Therapeutics近30天季度共识每股收益预估未变 [4] - MacroGenics过去一个月即将发布报告的共识每股收益预估未变 [5] 股票评级 - Capricor Therapeutics和MacroGenics目前均为Zacks Rank 3（持有） [4][5] 行业信息 - 两家公司均属于Zacks医疗产品行业 [4]

文章核心观点 Capricor Therapeutics宣布将于2024年9月24日上午8:30举办投资者网络直播，提供杜氏肌营养不良症（DMD）项目的最新监管进展 [1] 公司信息 - 公司是一家致力于开发基于细胞和外泌体疗法治疗罕见病的生物技术公司 [3] - 公司的主要候选产品deramiocel（CAP - 1002）是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，正处于治疗DMD的3期临床试验阶段 [3] - 公司利用其外泌体技术的StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [3] - 公司已与Nippon Shinyaku Co., Ltd.达成协议，授予其在美国和日本独家商业化和分销deramiocel（CAP - 1002）治疗DMD的权利，需获得监管批准 [5] 网络直播详情 - 网络直播时间为2024年9月24日上午8:30（美国东部时间） [1][2] - 电话会议国内免费拨打1 - 800 - 717 - 1738，国际拨打1 - 646 - 307 - 1865，会议ID为62574 [2] - 可点击链接观看网络直播幻灯片，直播结束后可在公司网站观看回放 [2] 联系方式 - 媒体联系人：Raquel Cona，KCSA Strategic Communications，邮箱rcona@kcsa.com，电话212.896.1204 [5] - 公司联系人：首席财务官AJ Bergmann，邮箱abergmann@capricor.com，电话858.727.1755 [5]

文章核心观点 - 生物技术公司Capricor Therapeutics与日本药企Nippon Shinyaku达成合作协议，Nippon Shinyaku将在欧洲商业化和分销Capricor的主要资产deramiocel，同时Nippon Shinyaku将以溢价购买Capricor股票，此次合作将为Capricor带来资金支持并推动deramiocel的开发和上市进程 [1][2][3] 合作协议内容 - Capricor与Nippon Shinyaku达成有约束力的条款书，预计在2024年第四季度敲定最终协议，Capricor负责deramiocel在欧盟、英国及其他地区国家的开发和制造，Nippon Shinyaku负责这些地区的销售和分销 [2] - Capricor将获得2000万美元预付款，还有高达7.15亿美元的潜在开发和销售里程碑付款，并获得两位数的产品收入份额 [2] - Nippon Shinyaku同意以每股5.36美元的价格购买2798507股Capricor普通股，总价约1500万美元，较60天成交量加权平均价格溢价20%，预计9月20日左右完成交易 [3] 合作意义 - Capricor首席执行官表示与Nippon Shinyaku在欧洲的合作是关键时刻，预付款和股权投资将使公司资金使用期延长至2026年，有助于推进deramiocel在美国及其他地区的潜在批准，为商业化推出、扩大生产规模和欧洲产品开发提供资金 [3] - Nippon Shinyaku总裁表示期待扩大deramiocel的全球商业版图，此次合作将继续投资该公司的DMD业务，并为有需要的患者推进改变生活的疗法 [3] 产品相关信息 deramiocel - 由同种异体心球来源细胞组成，临床前和临床研究显示其在肌营养不良症和心力衰竭中具有免疫调节、抗纤维化和再生作用，通过分泌外泌体发挥作用，已有超100篇同行评审科学出版物，在多项临床试验中已用于超200名人类受试者 [6] - 治疗DMD已获得孤儿药指定，监管途径得到RMAT支持，若获FDA营销批准，Capricor有资格获得优先审评券 [6] Duchenne muscular dystrophy - 是一种毁灭性遗传疾病，特征为骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症，中位死亡年龄约30岁，每3500名男婴中约有1例，美国患者人数约1.5 - 2万人，病因是功能性肌营养不良蛋白产生受损，治疗选择有限且无治愈方法 [7] 公司相关信息 Capricor Therapeutics - 是一家致力于推进基于细胞和外泌体疗法以重新定义罕见病治疗格局的生物技术公司，主要候选产品deramiocel正处于治疗DMD的3期临床开发阶段，还利用其外泌体技术的StealthX™平台进行临床前开发 [9] Nippon Shinyaku - 是一家在东京证券交易所上市的日本制药公司，秉持“帮助人们过上更健康、更幸福的生活”的经营理念，旨在通过创造独特药物为患者和家庭带来希望 [1][8]

SAN DIEGO, Sept. 06, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced that the Company is scheduled to present at various upcoming investor and scientific conferences. Capricor management will present updates on Capricor's recent progress on its lead program of deramiocel for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) as well as other general scienti ...

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和有价证券总额为2950万美元,较2023年12月31日的3950万美元减少[39] - 根据当前经营计划和预测,公司的现金储备预计将支持运营到2025年第一季度[39] - 第二季度收入约为400万美元,较2023年同期的390万美元增加[40] - 第二季度研发费用约1170万美元,较2023年同期的840万美元增加3300万美元,主要是由于杜氏肌肉营养不良症项目的临床和制造成本增加[41] - 第二季度净亏损约1100万美元,较2023年同期的740万美元增加[42] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进其主要资产deramiocel(之前称为CAP-1002)的生物制品许可申请(BLA)提交,以治疗杜氏肌肉营养不良症[8][10] - deramiocel在HOPE-2公开标签延长研究中显示出统计学显著的心脏功能改善,是目前唯一已知可以改善杜氏肌肉营养不良症相关心肌病的治疗[14][15][16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与FDA讨论加速审批或常规全面批准deramiocel的两种路径[19][20] - 公司已与FDA进行了积极的BLA前会议,并已获得FDA接受其滚动BLA提交[20] - 公司正在加快为商业市场进入做准备,包括市场准入、报销等方面[21][22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在准备与FDA讨论将deramiocel拓展至贝克尔肌营养不良症的机会[12] - 公司正在积极与欧洲监管机构和顾问进行沟通,计划在今年年底前完成deramiocel在欧洲的合作伙伴关系[55] - 公司正在加快推进其StealthX外泌体平台技术,作为下一代药物递送平台的一部分[23][24][25][26][27][28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信deramiocel可以成为杜氏肌肉营养不良症及其他疾病的变革性治疗[10][11][12][13] - 公司有信心能够实现与日本新药公司的里程碑付款,这将进一步支持公司的资产负债表[33] - 公司有信心能够在今年年底前完成欧洲合作伙伴关系,以加强资产负债表并支持deramiocel的批准和扩张[55] 其他重要信息 - 公司已获得FDA接受其滚动BLA提交,并计划在未来60天内开始提交[53] - 公司已被纳入罗素2000和罗素3000指数,这将提高公司的知名度[34] - 公司正在与美国政府的NextGen项目合作,开发用于COVID-19预防和未来大流行的疫苗候选药物[26] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joseph Pantginis 提问** FDA会议上,心血管因素在决定提交路径中起到了什么作用[44] **Linda Marban 回答** FDA开始重视杜氏肌肉营养不良症相关心肌病的影响,这是一个重要突破,deramiocel可能会被纳入治疗心肌病的标签[45][46] 问题2 **Leland Gershell 提问** 公司何时开始滚动提交BLA,HOPE-3数据对此的影响如何[51][52] **Linda Marban 回答** 公司计划在未来60天内开始滚动提交BLA,如果需要HOPE-3数据,预计将在2025年第一季度完成提交,但也在探讨不需要HOPE-3数据即可完成提交的可能性[53] 问题3 **Aydin Huseynov 提问** 公司是否考虑将deramiocel适应症拓展至贝克尔肌营养不良症,FDA的初步反馈如何[57][58][59] **Linda Marban 回答** 公司已向FDA提及此想法,但尚未深入讨论具体的临床试验设计,计划在今年年底前与FDA就此进行进一步沟通[58][59]

公司概况 - 公司专注于开发用于治疗杜氏肌肉营养不良症(DMD)的细胞治疗技术deramiocel[177] - 公司正在开发基于外泌体的精准工程平台技术,用于开发感染性疾病、单基因疾病等的疫苗和治疗药物[187][188] - 公司StealthX™疫苗候选药物获选参与美国卫生部"Project NextGen"计划,计划2024年底交付给国立过敏和传染病研究所进行I期临床试验[189] - 公司StealthX™新冠疫苗候选药物被美国卫生部选入下一代疫苗计划,计划于2024年底交付给NIAID[194] - 公司被纳入罗素2000指数和罗素3000指数[197] 临床试验进展 - deramiocel已完成多项临床试验,HOPE-2试验显示达到主要疗效终点[179] - 正在进行HOPE-3 III期临床试验,预计2024年第四季度公布顶线数据,用于支持生物制品许可申请[181][182] - HOPE-2 OLE研究3年结果显示,与对照组相比,肺功能评分(PUL v2.0)有统计学显著改善3.7分[193] - HOPE-3 III期临床试验(A组和B组)完成入组,共105例受试者[193] 财务情况 - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和可流通证券合计约29.5百万美元,预计可为运营和资本支出提供资金支持至2025年第一季度[190] - 公司持续亏损,2024年上半年净亏损约20.8百万美元,累计亏损约180.2百万美元[191] - 公司通过"at-the-market"发行方式筹集约4.3百万美元[192] - 公司2023年9月完成了约2300万美元的股权融资[243] - 公司自2021年6月启动了最高75百万美元的ATM发行计划,截至2024年8月7日共发行约4.27百万股,募集约23.6百万美元[244] - 公司2022年1月与日本新药公司签署了美国地区的独家分销协议,获得3000万美元预付款和最高1.05亿美元的里程碑付款[239][240] - 公司2023年2月与日本新药公司签署了日本地区的独家分销协议,获得1200万美元预付款和最高8900万美元的里程碑付款[241][242] - 公司可以将CIRM资助项目转换为贷款,贷款期限最长5年,利率为3个月美元LIBOR利率加1%[246] - 截至2024年6月30日,公司CIRM资助项目的负债余额约为340万美元[247] 会计政策 - 公司采用权益法确认租赁资产和负债,并根据租赁分类确认收益[250,251,252,253,254] - 公司适用新收入准则,根据五步法确认收入,包括识别合同、履约义务、交易价格、分摊交易价格和确认收入[255,256,257,258,259,260,261] - 公司将CIRM资助项目确认为负债,而非收益[262,263] - 公司研发费用主要包括人工费、临床试验费、租金等,采用估计的方法进行计提[264,265,266] - 公司股份支付费用采用Black-Scholes模型进行估值[267,268,269,270,271] - 公司需要根据临床试验进度和各项工作完成情况来估算应计费用[272] - 公司正在评估新会计准则ASU 2023-06对财务报表披露的影响[273] 投资管理 - 公司投资组合主要包括货币市场基金和银行活期存款等短期美国国债和银行存款[275,276] - 公司投资政策旨在将投资集中于信用评级较高的发行人,并限制信用风险敞口[276] - 由于投资组合主要为短期到期,因此利率变动不会对公允价值产生重大影响[276]

文章核心观点 - 分析Capricor Therapeutics季度财报表现、股价走势及未来展望，提及同行业Veru Inc.业绩预期 [1][3][9] Capricor Therapeutics财报情况 - 本季度每股亏损0.35美元，高于Zacks共识预期的0.32美元，去年同期每股亏损0.29美元，此次财报盈利意外为 -9.38% [1] - 上一季度预期每股亏损0.11美元，实际亏损0.31美元，盈利意外为 -181.82% [1] - 过去四个季度，公司两次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年6月季度营收397万美元，未达Zacks共识预期11.95%，去年同期营收392万美元，过去四个季度公司两次超出共识营收预期 [2] Capricor Therapeutics股价表现 - 自年初以来，Capricor股价下跌约20%，而标准普尔500指数上涨9.9% [3] Capricor Therapeutics未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预估修正趋势与短期股价走势有强相关性，可通过Zacks Rank跟踪 [5] - 财报发布前，公司盈利预估修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年的盈利预估变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预估为 -0.33美元，营收431万美元，本财年共识每股收益预估为 -1.04美元，营收2920万美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗产品行业目前处于250多个Zacks行业的前42%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] Veru Inc.业绩预期 - 预计8月8日公布截至2024年6月季度财报，预计本季度每股亏损0.06美元，同比变化 +53.9%，过去30天该季度共识每股收益预估未变 [9] - 预计营收350万美元，较去年同期增长4.8% [9]

临床试验进展 - 公司近期与FDA进行了积极的BLA前会议,旨在加快deramiocel用于治疗杜氏肌肉营养不良症的审批通道[1][4] - HOPE-3 III期临床试验已完成入组,计划于2024年第四季度公布Cohort A的主要结果[2][7] - 公司公布了HOPE-2公开标签延长试验的3年骨骼和心脏数据,显示了积极的安全性和疗效[2][7] 新冠疫苗研发 - 公司正在与NIAID合作开发基于StealthX平台的新型冠状病毒疫苗,目前正处于制造阶段[9][10] 资本市场动态 - 公司已完成向纳斯达克罗素2000和3000指数的纳入[11] - 公司预计2025年第一季度的现金储备可支持公司运营[17] 财务数据 - 公司总收入为1,063,266美元，较上年同期增长33.4%[1] - 公司净亏损为20,793,855美元，较上年同期增加37.4%[1] - 公司现金、现金等价物和有价证券总额为29,462,030美元，较上年末减少25.4%[2][3] - 公司总资产为38,277,453美元，较上年末减少34.8%[3] - 公司总负债为26,775,147美元，较上年末减少25.9%[3] - 公司总股东权益为11,502,306美元，较上年末减少49.1%[3] - 公司每股基本和稀释亏损为0.66美元，较上年同期增加10.0%[4] - 公司加权平均股数为31,598,296股，较上年同期增加24.9%[4] - 公司其他综合收益中的未实现证券损失为80,826美元[2]