Perspective Therapeutics (CATX) Update / Briefing January 24, 2025 08:00 AM ET Company Participants Annie Cheng - Vice President of Investor RelationsThijs Spoor - CEO & Member of the Board of DirectorsMarkus Puhlmann - Chief Medical OfficerRichard Wahl - Professor of RadiologyAnish Nikhanj - Senior Associate - Biotechnology Equity ResearchYuan Zhi - Managing DirectorDavid Lai - Executive Director of Equity Capital Markets - AmericasChristopher Liu - Managing DirectorAlec Stranahan - Vice President - Equity ...

文章核心观点 公司公布[212Pb]VMT-α-NET正在进行的1/2a期临床试验的更新中期结果，显示该药物安全性良好且有抗肿瘤活性，支持继续进行剂量探索 [1][7] 试验基本信息 - 试验为多中心开放标签剂量递增和剂量扩展研究，针对未接受过放射性药物治疗且肿瘤在入组前12个月有放射学进展证据的不可切除或转移性生长抑素受体2型（SSTR2）阳性神经内分泌肿瘤（NETs）患者 [2] - 试验标识符为NCT05636618 [2] 患者治疗情况 - 队列1的2名患者和队列2的7名患者在2024年8月队列2重新开放前接受治疗，用于观察剂量限制性毒性 [3] - 截至2025年1月10日数据截止日期，9名患者均按研究方案完成治疗，且研究团队可获得所有患者最后一次治疗后的至少一次扫描结果 [4] 治疗效果 - 一名患者有确认的客观缓解，已缓解17周且仍在研究中，该患者前两剂剂量为5.0 mCi（相当于84.6 µCi/kg），后两剂因与药物无关不良事件降至2.5 mCi（相当于42.4 µCi/kg） [5] - 一名患者在首次给药后的第五次扫描（治疗期结束后的第一次扫描）出现初始（未确认）缓解，整个研究过程中肿瘤逐渐缩小，最近一次扫描变化幅度符合缓解标准，该患者接受四剂5.0 mCi（相当于68.7 µCi/kg）治疗 [6] - 一名患者在首次给药后的第七次扫描（治疗期结束后的第三次扫描）出现初始（未确认）缓解，首次在第五次扫描观察到肿瘤逐渐缩小，最近一次扫描变化幅度符合缓解标准，该患者接受四剂5.0 mCi（相当于31.7 µCi/kg）治疗 [7][9] - 队列2的7名患者中有3名出现研究者评估的根据RECIST v1.1定义的客观缓解，其中两名患者的首次缓解在治疗期结束后出现，有待确认，加上之前报告的确认缓解患者仍处于缓解状态 [7] - 队列1和2的另外5名之前病情稳定的患者仍病情稳定，一名患者在一剂治疗后根据RECIST v1.1被判定为疾病进展 [7][9] 安全性结果 - 自研究开始以来，未报告剂量限制性毒性（DLTs）、4级或5级治疗新发不良事件（TEAEs）或严重不良事件（SAEs） [8] - 除之前报告的两起事件外，未观察到新的3级不良事件（AEs），未观察到肾功能下降，血液学AEs如淋巴细胞计数减少和贫血均为1级和2级，无因AEs导致的治疗中断 [8] 后续计划 - 安全监测委员会（SMC）确定剂量限制性毒性（DLT）观察期的安全观察结果支持将剂量递增至队列3，并增加5 mCi剂量组的患者数量（最多增加40名患者） [10] - 公司已与FDA接触以寻求剂量递增，同时继续将患者纳入队列2，待与该机构达成一致后将提供最新情况 [11] - 公司将于2025年1月24日上午8点（美国东部时间）进行网络直播会议，讨论在ASCO - GI研讨会上展示的数据 [11] 药物相关信息 - VMT-α-NET是临床阶段的靶向α粒子疗法（TAT）放射性药物，用于治疗和诊断SSTR2阳性NETs患者，该药物结合公司专有的铅特异性螯合剂（PSC）以结合203Pb用于单光子发射计算机断层扫描（SPECT）成像，结合212Pb用于α粒子治疗 [12] - 公司基于SSTR2阳性NETs的临床前数据，该项目获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，公司还与多位意见领袖合作，通过美国及海外的研究者发起的研究进一步阐明[212Pb]VMT-α-NET的临床特征 [12] 疾病相关信息 - 神经内分泌肿瘤在与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体中形成，可起源于身体各个部位，最常见于肠道或肺部，可为良性或恶性，通常分为胰腺神经内分泌肿瘤或非胰腺神经内分泌肿瘤 [14] - 据cancer.net估计，美国每年有超过12,000人被诊断为NET，且与其他肿瘤相比，神经内分泌肿瘤患者生存期相对较长，因此有超过170,000人患有该疾病 [14] 公司相关信息 - 公司是一家放射性药物开发公司，开创了全身癌症的先进治疗应用，拥有利用α发射同位素212Pb通过专门靶向部分将强大辐射特异性输送到癌细胞的专有技术，还开发了结合相同靶向部分的互补成像诊断方法，采用“诊疗一体化”方法 [15] - 公司的黑色素瘤（VMT01）和神经内分泌肿瘤（VMT-α-NET）项目已在多家领先学术机构进入1/2a期成像和治疗试验，还开发了专有的212Pb发生器，以确保临床试验和商业运营所需的关键同位素 [16]

文章核心观点 - 透视治疗公司宣布其 [Pb]VMT-α-NET 1/2a 期试验更新中期结果摘要被 ASCO 胃肠道癌症研讨会接受为海报展示，并将举行电话会议讨论相关数据 [1][3] 会议信息 - 海报展示标题为 “[Pb]VMT-α-NET 在表达生长抑素受体 2 (SSTR2) 的神经内分泌肿瘤 (NETs) 中的中期安全性和有效性数据”，将于 2025 年 1 月 24 日在 ASCO-GI 研讨会 “海报会议 B：胰腺、小肠和肝胆道癌症” 环节展示（海报编号：F11） [2] - 公司将于 2025 年 1 月 24 日上午 8 点（美国东部时间）进行网络直播电话会议，讨论 ASCO-GI 研讨会将展示的数据，研究首席研究员 Richard L. Wahl 医学博士及公司管理团队成员将参会，正式展示后将有问答环节 [3] 研究情况 - 该研究初始结果曾于 2024 年 10 月 31 日数据截止时公布 [4] 公司概况 - 透视治疗公司是一家放射性药物开发公司，开创全身癌症先进治疗应用，拥有利用 α 发射同位素 Pb 通过特殊靶向部分将强大辐射精准输送到癌细胞的专有技术，还在开发结合相同靶向部分的互补成像诊断技术，采用 “诊疗一体化” 方法 [5] - 公司黑色素瘤 (VMT01) 和神经内分泌肿瘤 (VMT-α-NET) 项目已在多家领先学术机构进入 1/2a 期成像和治疗试验，还开发了专有 Pb 发生器以确保临床试验和商业运营的关键同位素供应 [6] 联系方式 - 媒体和投资者关系联系人：透视治疗公司 IR 的 Annie J. Cheng（邮箱：ir@perspectivetherapeutics.com）；Russo Partners, LLC 的 Nic Johnson（邮箱：PerspectiveIR@russopr.com） [9]

文章核心观点 公司宣布未来12 - 18个月战略重点，推进临床管线、扩充产品线、提升制造能力，预计现有资金可支持到2026年末 [1][6] 分组1：公司介绍 - 公司是放射性药物研发公司，利用212Pb同位素和靶向部分治疗癌症，采用“诊疗一体化”方法 [18] - 黑色素瘤和神经内分泌肿瘤项目已进入1/2a期成像和治疗试验，还开发了212Pb发生器 [19] 分组2：战略目标 - 未来12 - 18个月有多项临床进展，推进两个现有临床项目，启动一个新资产治疗剂量给药 [6] - 评估四个新资产进行IND开发，以首次人体成像为指导 [6] - 提高现有设施效率、建设新场地扩充制造能力，评估额外扩产机会 [6] 分组3：临床管线进展 VMT-α - NET - 对未接受过放射性药物治疗的SSTR2阳性神经内分泌肿瘤患者进行多中心开放标签剂量递增和扩展研究 [3] - 2024年第二季度完成队列2中七名患者剂量限制毒性观察期，安全监测委员会支持剂量递增至队列3并增加5 mCi剂量患者数量 [4] - 研究结果被接受在2025年ASCO胃肠道癌症研讨会上以海报形式展示，2024年11月已公布截至10月31日的初步结果 [5] - 截至2024年底队列2又有11名患者给药，共18名患者给药，开放队列3需与FDA协商一致 [7] VMT01 - 对经治的组织学确诊黑色素瘤且MC1R阳性成像扫描患者进行多中心开放标签剂量递增和扩展研究 [9] - 2024年10月公布截至9月4日的初步结果，安全监测委员会建议探索1.5 mCi/剂的较低剂量，单药和联合治疗队列均开放招募 [10] PSV359 - 设计用于靶向并向表达FAP - α的实体瘤部位递送212Pb，临床前成像、治疗及人体成像结果显示其有良好治疗指数 [11] - 2024年末提交IND申请，若获批，预计2025年年中左右开放招募 [12] 分组4：新增临床管线 - 发现团队准备今年对四个新资产进行首次人体成像，符合标准将进行IND前申报活动 [13] 分组5：资金情况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约2.278亿美元，预计可支持到2026年末 [14][15] 分组6：会议安排 - 公司CEO将于2025年1月15日下午3:45 PT在第43届摩根大通医疗保健大会上演讲，随后有问答环节，演讲和问答将在公司网站直播并存档90天 [17]

文章核心观点 透视治疗公司宣布首席执行官将在2025年1月15日的第43届摩根大通医疗保健大会上演讲，管理层还将参加同期的生物技术展示会，公司是放射性药物研发企业，有多项癌症治疗项目进入试验阶段 [1][3][4] 公司会议安排 - 第43届摩根大通医疗保健大会公司演讲时间为2025年1月15日下午3:45 - 4:25（太平洋时间），地点在加利福尼亚州旧金山威斯汀圣弗朗西斯酒店 [2] - 生物技术展示会公司演讲时间为2025年1月14日下午1:30（太平洋时间），地点在旧金山联合广场希尔顿酒店 [2] - 斯普尔先生和公司管理团队将在两场会议与投资者和战略合作伙伴进行一对一交流，可联系events@perspectivetherapeutics.com安排 [2] 公司业务介绍 - 透视治疗公司是放射性药物研发企业，开创全身癌症先进治疗应用，拥有利用α发射同位素Pb的专有技术，可通过特殊靶向部分将强大辐射输送到癌细胞 [3] - 公司正在开发结合相同靶向部分的互补成像诊断方法，采用“诊疗一体化”方法，有望改善疗效并降低毒性 [3] 公司项目进展 - 公司的黑色素瘤（VMT01）和神经内分泌肿瘤（VMT-α-NET）项目已在多家顶尖学术机构进入转移性黑色素瘤和神经内分泌肿瘤的1/2a期成像和治疗试验 [4] - 公司开发了专有Pb发生器，以确保临床试验和商业运营的关键同位素供应 [4] 媒体和投资者关系联系方式 - 透视治疗公司投资者关系：Annie J. Cheng，邮箱ir@perspectivetherapeutics.com [8] - Russo Partners, LLC：Nic Johnson，邮箱PerspectiveIR@russopr.com [8]

文章核心观点 - 透视治疗公司宣布任命胡安·格雷厄姆为首席财务官，乔纳森·亨特继续担任首席会计官，以加强财务职能支持公司发展 [1][2] 公司动态 - 2025年1月6日公司宣布任命胡安·格雷厄姆为首席财务官，乔纳森·亨特不再担任首席财务官但继续担任首席会计官 [1] 公司发展情况 - 不到18个月公司基于下一代靶向放射性药物技术平台为两种潜在新药提供了初步临床数据，未来18个月有望取得更多进展并建设制造基础设施 [2] - 公司正在推进两个临床项目，预计提供第三个临床项目的初步数据，并推动多个新项目进入临床 [2] 新首席财务官情况 - 胡安·格雷厄姆是有近25年生命科学领域全球经验的资深财务高管，曾担任FibroGen首席财务官，在强生有近20年工作经历 [2] 公司业务介绍 - 公司是一家放射性药物开发公司，利用发射α粒子的同位素Pb通过特殊靶向部分将强大辐射输送到癌细胞，还开发互补成像诊断技术，采用“诊疗一体化”方法 [3] - 公司的黑色素瘤（VMT01）和神经内分泌肿瘤（VMT-α-NET）项目已在多家领先学术机构进入1/2a期成像和治疗试验，还开发了专有Pb发生器以确保临床试验和商业运营的关键同位素供应 [4]

核心观点 - 文章作者Myriam Hernandez Alvarez和Edgar Torres H是独立分析师,与所提及公司无业务关系,也无股票或衍生品持仓,且未接受除Seeking Alpha外的任何补偿 [2] 分析师背景 - Myriam Hernandez Alvarez拥有电子与电信工程学士学位、计算机科学硕士学位、商业管理研究生学位和计算机应用博士学位 [2] - Myriam Hernandez Alvarez与Edgar Torres H在Seeking Alpha上合作,但分析独立进行,遵循Seeking Alpha的共享关联指南 [2] Seeking Alpha披露 - 过去表现不能保证未来结果,文章不构成投资建议,不代表Seeking Alpha整体观点 [3] - Seeking Alpha不是持牌证券交易商、经纪人或美国投资顾问或投资银行 [3] - Seeking Alpha的分析师包括专业投资者和未获任何机构或监管机构许可或认证的个人投资者 [3]

文章核心观点 - 今年早些时候分析师对Perspective Therapeutics公司采用新型肽受体放射性核素疗法（PRRT）的方法表示关注和乐观 [1] 分析师背景 - 分析师拥有生物化学博士学位，多年来一直从事临床试验和生物技术公司分析工作 [3] - 分析师热衷于向投资者普及投资业务背后的科学知识，致力于帮助投资者进行尽职调查，避免投资陷阱 [3]

公司动态 - 公司高级领导团队将参加即将举行的投资者会议，包括第36届Piper Healthcare Conference和第7届Evercore HealthCONx，并安排一对一投资者会议 [1][2] - 会议形式为炉边谈话，分别于2024年12月3日和12月5日举行，地点分别为纽约和科勒尔盖布尔斯 [2] - 网络直播活动可通过公司官网投资者页面访问，回放将存档90天 [2] 公司业务与技术 - 公司是一家放射性药物开发公司，专注于开发针对全身癌症的先进治疗应用 [3] - 公司拥有专有技术，利用α发射同位素212Pb通过特异性靶向肽向癌细胞递送强效辐射 [3] - 公司正在开发互补的成像诊断技术，结合相同的靶向肽，提供个性化治疗和优化患者预后的机会 [3] - 这种"诊疗一体化"方法能够看到特定肿瘤并进行治疗，可能提高疗效并减少毒性 [3] 研发进展 - 公司的黑色素瘤（VMT01）和神经内分泌肿瘤（VMT-α-NET）项目已进入1/2a期成像和治疗试验，用于治疗转移性黑色素瘤和神经内分泌肿瘤 [4] - 试验在多家领先学术机构进行 [4] - 公司开发了专有的212Pb发生器，以确保临床试验和商业运营所需的关键同位素供应 [4]

财务数据对比（2024年与2023年） - 2024年9月30日现金及现金等价物为226443000美元，2023年12月31日为9238000美元[10] - 2024年前三季度研发费用为28755000美元，2023年同期为14231000美元[13] - 2024年前三季度一般和管理费用为18367000美元，2023年同期为16124000美元[13] - 2024年三季度运营亏损18634000美元，2023年同期为9750000美元[13] - 2024年前三季度净亏损39110000美元，2023年同期为21833000美元[13] - 2024年9月30日已发行和流通普通股为67562781股，2023年12月31日为28180985股[11] - 2024年9月30日额外实收资本为519954000美元，2023年12月31日为227591000美元[11] - 2024年9月30日累计赤字为191550000美元，2023年12月31日为152440000美元[11] - 2024年9月30日总资产为391153000美元，2023年12月31日为97891000美元[10] - 2024年前九个月净亏损39110美元，2023年同期为21833美元[15] - 2024年前九个月经营活动提供的现金净额为8312美元，2023年同期为使用27905美元[15] - 2024年前九个月投资活动使用的现金净额为80329美元，2023年同期为提供24462美元[15] - 2024年前九个月融资活动提供的现金净额为289040美元，2023年同期为433美元[15] - 2024年前三季度销售额为217.8万美元，2023年同期为190.9万美元[67] - 2024年前三季度销售成本为156.4万美元，2023年同期为144.7万美元[67] - 2024年前三季度毛利润为61.4万美元，2023年同期为46.2万美元[67] - 2024年9月止九个月研发的股份补偿费用为1336千美元，2023年为763千美元[81] - 2024年9月止九个月一般及行政股份补偿费用为1825千美元，2023年为1687千美元[81] - 2024年9月止九个月总股份补偿费用为3161千美元，2023年为2450千美元[81] - 2024年9月30日止三个月的研发费用为1200万美元较2023年同期的560万美元增加640万美元，九个月的研发费用为2880万美元较2023年同期的1420万美元增加1460万美元[163] - 2024年9月30日止三个月的管理和行政费用为700万美元较2023年同期的450万美元增加250万美元，九个月的管理和行政费用为1840万美元较2023年同期的1610万美元增加230万美元[166][167] - 2024年9月30日止九个月经营活动提供的现金净额为830万美元主要源于与Lantheus Alpha Therapy LLC的协议应付账款和应计费用增加1490万美元非现金费用增加420万美元部分被约3910万美元的净亏损抵消，2023年9月30日止九个月经营活动使用的现金净额为2790万美元主要源于约2180万美元的净亏损和约640万美元的非现金活动调整部分被约30万美元的经营资产和负债变化抵消[170][171] - 2024年9月30日止九个月投资活动使用的现金净额为8030万美元主要源于购置房产设备和购买美国国债部分被短期投资到期收益抵消，2023年9月30日止九个月投资活动提供的现金净额为2450万美元主要源于固定资产购买交易和美国国债短期投资到期收益以及并购Viewpoint获得的现金[172][173] - 2024年9月30日止九个月融资活动提供的现金净额为2.89亿美元主要源于资本市场交易和其他协议部分被应付票据偿还抵消，2023年9月30日止九个月融资活动提供的现金净额为40万美元主要源于股票期权行使提供的现金部分被普通股发行成本和应付票据偿还抵消[174][175] 股权相关 - 2023年12月31日至2024年3月31日期间发行普通股交换Viewpoint普通股净发行13654507股[16] - 2024年3月31日普通股股数为27865783股[16] - 2024年9月30日已发行和流通普通股为67562781股，2023年12月31日为28180985股[11] - 2024年1月8日向Lantheus出售5634235股占当时已发行普通股19.99%[85] - 2024年3月6日Lantheus购买公司部分股票后其持股比例约达19.9%[87] - 2024年5月31日，股东批准股权激励计划，增加可发行普通股数量并调整相关条款[149] - 2024年1月17日公开发行股票和预筹认股权证总收益约6900万美元[188] - 2024年5月24日注册发行股票和预筹认股权证总收益约8000万美元[36][37] - 2024年3月4日与机构投资者私募发行股票总收益约8740万美元[39][40] - 2024年1月8日与Lantheus签订投资协议出售5634235股普通股占19.99%[185] 公司业务交易 - 2023年2月3日完成与Viewpoint的合并[20] - 2024年4月12日出售Cesium - 131近距离放射治疗业务[21] - 2024年6月14日进行1比10的反向股票分割[22] - 2024年1月8日与Lantheus签订投资协议[42] - 公司以800万美元现金收购Progenics制药公司的某些资产和相关租赁[47] - Lantheus向公司一次性支付2800万美元[48] - GT Medical于2024年4月12日完成交易[62] - GT Medical向Isoray发行279516股普通股占其已发行和流通股本的0.5%[63] - 根据GT Medical净销售额不同比例收取现金版税[65] - 2024年8月13日与Cantor Fitzgerald & Co.和RBC Capital Markets, LLC签订2024年ATM协议但截至9月30日尚未完成任何交易[30][35] - 2024年3月1日公司以800万美元完成与Progenics的交易[86] - 2024年公司经营租赁费用前三季度分别为0.3百万美元和0.5百万美元，2023年为0.2百万美元和0.4百万美元[94] - 2024年9月30日公司经营租赁未来应付总额为2940千美元，租赁负债为2579千美元[95] - 2023年2月3日公司以5460万美元收购Viewpoint公司[102] - 2024年3月收购新泽西州制造设施[209] - 2024年7月15日、8月2日、10月31日分别购买休斯顿、芝加哥、洛杉矶建筑用于制造[209] - 2024年9月18日与Comecer SpA达成协议购买设备和服务总价约4900万欧元[71] 公司研发相关 - 公司预计2024年末为PSV359提交IND，若可行美国1期研究将于2025年开始[128] - [212Pb]VMT - α - NET的相关研究中，9名患者48个病变的分析结果显示[203Pb]VMT - α - NET在注射后约4小时肿瘤摄取量达到峰值[112] - [203Pb]VMT - α - NET在注射后1小时观察到98%的最大摄取量[114] - [212Pb]VMT - α - NET治疗的10名患者中，接受氨基酸的患者平均肾剂量为0.46±0.20 Gy/mCi，未接受的为0.56±0.16 Gy/mCi，差异无统计学意义[116] - 印度研究中，截至2024年5月31日数据，13名患者接受[212Pb]VMT - α - NET治疗，1.1版实体瘤疗效评价标准下8名患者有确诊肿瘤反应，2名有未确诊反应[117] - 印度研究中，10名GEP - NETs患者接受[212Pb]VMT - α - NET治疗，1.1版实体瘤疗效评价标准下6名患者有确诊肿瘤反应[119] - [212Pb]VMT01的研究中，Cohort 1有3名患者接受3 mCi剂量，Cohort 2有7名患者接受5 mCi剂量[124] - [212Pb]VMT01研究中，未观察到剂量限制毒性，未出现导致治疗中断的不良事件[125] - [212Pb]VMT01研究中，Cohort 1中1名患者治疗后有未确诊的客观反应，2名患者病情稳定[126] - [212Pb]VMT01研究中，Cohort 2中3名患者在第一个周期后病情进展，4名患者在第二个周期后病情进展[126] - 2024年1月，公司与梅奥诊所达成前列腺特异性膜抗原相关技术的许可协议，重点关注前列腺疾病[133] - 2024年1月，公司获得石溪大学预靶向平台的全球知识产权独家授权[135] - 公司近期获得两项关键资产专利，加强知识产权组合[136] - 公司预计费用将增加，尤其是研发方面，以推进各项业务[137] 公司资金状况与规划 - 截至2024年9月30日的现金等可支撑当前计划运营至2026年中期[24] - 截至2024年1月8日出售的Lantheus股票数量为5634235股占普通股流通股的19.99%[43] - 2024年9月30日现金、现金等价物和短期投资为2.678亿美元，总累计赤字为1.916亿美元[23] - 预计2024财年有效所得税率为0%[19] - 若不筹集额外资金可能削减研发和行政支出[193] - 未来可能需要额外资本用于项目许可或收购[194] - 无法准确估计营运资金需求[195] - 未来可能通过多种方式融资会稀释股东权益[196] - 2024年9月30日有现金等价物和短期投资2.678亿美元[191] - 预计现金可支撑到2026年中运营和资本投资[191]