公司概况 * Compass Therapeutics 是一家位于波士顿的专注于肿瘤学的单克隆抗体发现和开发公司[2] * 公司目前有三种药物处于临床阶段，第四种药物即将进入临床[2] 核心管线进展与关键数据 主导项目：Tevesemig (DLL4/VEGF-A 双特异性抗体) * 针对胆道癌的二线治疗，预计2026年第一季度末公布无进展生存期和总生存期的次要终点数据[2] * 在一项随机研究中，与对照组相比，包含Tevesemig的联合治疗组将客观缓解率提高了两倍以上[5] * 关键数据：对照组在第8周疾病进展发生率为42%，而联合治疗组仅为16%[5] * 总生存期分析基于80%的预设事件数，但观察到实际死亡人数少于预期，表明患者生存期可能延长[7] * 在单臂二期研究中，观察到的中位无进展生存期为9.4个月，其95%置信区间下限为5.4个月[12] * 公司估计仅在美国，每年约有15,000名胆道癌患者进入二线治疗[14] * 假设治疗时长为6个月，结合近期肿瘤药物定价，该药物在胆道癌适应症上是一个价值数十亿美元的商业机会[14] * 公司已为Tevesemig开发了可用于商业化的生产工艺[20] 其他临床阶段资产 * **PD-1/PD-L1 双特异性抗体 (CTX-8371)**： * 在剂量递增研究的首批15名患者中观察到3例缓解，包括最低剂量组[2] * 作用机制独特：除标准阻断功能外，还能作为T细胞衔接器，并导致PD-1从效应T细胞上被切割[25] * 在0.1 mg/kg至10 mg/kg的五个剂量水平中，未观察到剂量限制性毒性[26] * 15名患者均为既往接受过检查点抑制剂治疗的患者，其中包含一例四线治疗的转移性非小细胞肺癌患者接近完全缓解，以及一例对Keytruda辅助治疗耐药的 triple-negative breast cancer 患者肿瘤负荷从87毫米缩小至约5毫米[28][29][31] * 基于上述结果，计划在非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌患者中进行队列扩展研究，预计2026年下半年获得数据并在上半年进行学术会议展示[3] * **PD-1/VEGF-A 双特异性抗体**： * 预计2026年初进入临床[3] * 临床前数据显示，其PD-1端阻断效力比同类药物（如Ivanacimab）强五倍[34] * 计划开展的1期临床试验适应症包括胃癌、肝细胞癌、肾细胞癌和子宫内膜癌[34] * **CD137激动剂抗体**： * 已发现反应生物标志物，计划在2026年上半年启动一项生物标志物驱动的篮子研究[4] 市场机会与拓展策略 * **胆道癌市场**：美国每年新诊断患者约25,000人，发病率呈上升趋势[11] * **前线治疗拓展**：MD Anderson正在开展一项将Tevesemig与TOPAZ-1方案联合用于一线治疗的 investigator-sponsored study，该研究已于2025年初启动[15] * 若进入一线治疗，患者池可能增加50%，治疗时间也可能延长，使该药物在胆道癌领域的商业机会进一步扩大[16][17] * **其他潜在适应症**：多种恶性肿瘤（如肝细胞癌、胃癌、卵巢癌、肾细胞癌、结直肠癌）的肿瘤组织富含DLL4表达，为Tevesemig提供了拓展机会[17] * 特别是在结直肠癌领域，公司考虑将Tevesemig与FOLFIRI化疗方案联合用于二线治疗，旨在成为“更好的阿瓦斯汀”，并最终在所有阿瓦斯汀获批的适应症中替代它[18][19] 商业化准备 * 已开始上市前准备工作，包括初步的商业化前期工作[20] * 公司的随机试验在众多顶级学术医疗中心开展，有助于提升处方医生认知度[20] * 计划在2026年全面启动商业化准备，以应对该药物可能在2027年获批上市[21] 技术与平台 * 公司开发了名为“StitchMabs”的技术平台，可在室温下15分钟内将任意两个单克隆抗体片段共价连接，从而构建小型抗体库并进行筛选[23] * 该平台被用于发现PD-1/PD-L1这一独特的双特异性抗体组合[23]

公司：Compass Therapeutics (CMPX) * **公司概况**：位于波士顿，专注于肿瘤学领域的单克隆抗体发现与开发[4] * **股价表现**：年初至今上涨290%，远超XBI指数30%的涨幅[3] * **研发管线**：拥有三款临床阶段药物，包括两款双特异性抗体和一款单克隆抗体，另有一款双特异性抗体将于明年初进入临床[4] 核心临床项目：Tevesemig (DLL4/VEGFA双特异性抗体) * **研发阶段与适应症**：最先进的在研药物，正在进行针对晚期胆道癌的二线治疗的随机试验[4] * **关键临床数据 (COMPANION-002试验)**： * **主要终点达成**：总体缓解率(ORR)超过对照组三倍以上[4] * **疾病控制率**：联合治疗组的疾病控制率接近对照组的两倍[10] * **无进展生存期(PFS)信号**：在联合治疗组，第8周时仅有16%的患者出现疾病进展，而对照组为42%，这预示着PFS曲线已显著分离[9][10] * **总生存期(OS)信号**：观察到研究中死亡人数少于最初预期，在18个月中位随访期后仍未达到预设的总事件数，对OS终点持乐观态度[11] * **交叉治疗**：对照组中约有一半患者交叉接受了Tevesemig治疗[16] * **统计分析计划**： * 将使用“秩保留结构失效时间”(RPSFT)模型来调整交叉治疗对OS分析的影响，该模型有FDA批准的监管先例(CLARIDY研究)[16][17] * 统计检验层级为：ORR → PFS → OS → 缓解持续时间(DOR)，采用分层检验控制α消耗[20] * **监管路径与预期时间线**： * 拥有快速通道资格，预计将获得优先审评[23] * PFS和OS数据预计在明年第一季度末公布[8][11] * 计划在明年第二季度与FDA进行关键沟通，目标在下半年提交上市申请(BLA)[23] * 若进展顺利，PDUFA日期可能在2027年上半年，意味着约18个月后可能在美国上市[23] * **市场潜力**： * 美国每年约有25,000名患者被诊断为胆道癌，且发病率在上升[24] * 公司研究估计，仅美国每年就有约15,000名患者适合接受此疗法，市场规模是铂耐药卵巢癌市场的三倍[24][25] * 考虑日本和欧盟，每年诊断患者总数可能超过100,000人[25] * **商业化策略**：计划在美国自主商业化，针对学术中心进行精准销售；正在就美国以外市场与潜在战略合作伙伴进行讨论[26] 核心临床项目：8371 (PD-1/PD-L1双特异性抗体) * **研发阶段**：已完成剂量递增一期研究，正进入队列扩展阶段[5][30] * **关键临床数据**： * **安全性**：剂量递增研究中未观察到剂量限制性毒性[5] * **有效性**：在15名接受过检查点抑制剂治疗的患者中，已观察到3例确认缓解，包括非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌患者[6][7] * **突出病例**：一名对Keytruda辅助治疗复发、随后接受过Trodelvy和两种化疗方案的三阴性乳腺癌患者，肿瘤负荷从约9厘米缩小至约5毫米，下降超过90%[6] * **后续开发计划**： * 将在非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌中开展队列扩展，每个适应症招募28名患者，随机接受3 mg/kg或10 mg/kg剂量[30] * 若在三阴性乳腺癌中确认疗效信号，计划在明年直接推进潜在的批准研究[31] * 在另一个未披露的适应症(黑色素瘤、头颈癌或霍奇金淋巴瘤之一)中也观察到缓解，可能直接进入二期研究[31][32] * 2026年可能启动两项潜在的批准试验[32] 早期研发项目：10726 (PD-1/VEGF双特异性抗体) * **研发阶段**：计划在明年上半年提交IND并启动一期研究[33] * **临床计划**：一期研究将针对肝细胞癌、胃癌、肾细胞癌和子宫内膜癌患者[33] * **合作意向**：公司表示对该资产有浓厚兴趣，未来将根据股东利益决定开发策略[33][34] --- 公司：REGENXBIO * **公司概况**：基因治疗领域的先驱[38] * **关键里程碑时间线 (2026年)**： * **第一季度 (2月)**：RGX-121 (Hunter综合征项目) 的PDUFA日期[39] * **第二季度初**：杜氏肌营养不良(DMD)项目顶线数据[39] * **明年晚些时候**：湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)项目顶线数据[39] 核心临床项目：RGX-121 (Hunter综合征基因治疗) * **监管状态**：PDUFA日期定于明年2月，滚动提交的BLA正在审评中，临床模块是当前审评重点[45] * **临床数据**：9月份公布了所有关键试验患者12个月的完整数据，结果令人振奋[46] * **生产与检查**：夏季生产设施检查无任何发现，降低了CMC方面的风险[46] * **商业化准备**： * 已与NS Pharma签署合作协议，由后者负责商业化，公司控制生产供应链[48] * 适应症为超罕见病，患者发现相对直接，预计约40%的州将在未来一年半内开展新生儿筛查，有助于识别患者[48] * **市场定位**：作为一次性基因疗法，与目前需要每周多次输注的酶替代疗法(ERT)相比，能显著减轻护理负担，预计会有很强的采纳率[50] * **竞争格局**：DNL310的PDUFA日期为4月26日，但公司认为其一次性治疗方式和在年轻患者中的数据是优势[51][52] 核心临床项目：RGX-202 (杜氏肌营养不良基因治疗) * **战略依据**：专注于罕见病；科学官在DMD领域有25年经验；构建体设计包含C末端，使其更接近天然抗肌萎缩蛋白，可能带来更好的功能获益[54] * **差异化优势**： * **安全性**：在一/二期研究中未出现严重不良事件(SAE)，预计在第二季度顶线数据中更新安全性信息[55] * **生产**：拥有80%的完整衣壳率，能最大化剂量[55] * **疗效信号**：在7岁及以上通常处于疾病衰退期的患者中观察到功能改善，而不仅仅是稳定[56] * **预期数据披露 (第二季度)**：将包括所有30名患者的安全性更新、主要终点(微抗肌萎缩蛋白表达≥10%的患者比例)数据，以及约三分之一患者的功能数据[57]

文章核心观点 - 人工智能是划时代的投资机遇 但AI发展面临能源危机 这为关键能源基础设施公司创造了巨大的“后门”投资机会 [1][2][3] - 一家鲜为人知的公司整合了AI能源需求、美国液化天然气出口、制造业回流及核能基础设施等多重趋势 且估值极具吸引力 [6][7][14] AI行业的能源挑战与机遇 - AI是史上最耗电的技术 每个驱动大型语言模型的数据中心耗电量堪比一座小型城市 [2] - AI的快速发展正在将全球电网推向崩溃边缘 [1][2] - OpenAI创始人Sam Altman警告 AI的未来取决于能源突破 [2] - 埃隆·马斯克更直言 AI将在明年耗尽电力 [2] - 电网压力、电价上涨及公用事业公司急于扩容 构成了潜在的能源危机 [2] - AI对能源的巨量需求 催生了为数字时代最重要商品——电力——提供服务的投资机会 [3] 目标公司的业务定位与优势 - 公司并非芯片制造商或云平台 而是拥有关键能源基础设施资产 定位于满足即将到来的AI能源激增需求 [3][7] - 公司是美国液化天然气出口领域的关键参与者 该行业在“美国优先”能源政策下即将爆发 [5][7] - 公司拥有关键的核能基础设施资产 处于美国下一代电力战略的核心 [7][14] - 公司是全球少数有能力在石油、天然气、可再生燃料和工业基础设施领域执行大型复杂EPC项目的企业之一 [7] - 随着特朗普关税政策推动制造业回流 公司将率先承接相关设施的重建、改造和重新设计工程 [5] - 公司业务横跨AI基础设施超级周期、制造业回流潮、美国液化天然气出口激增及核能领域 [6][14] 公司的财务状况与估值 - 公司完全无负债 而大多数能源和公用事业公司背负巨额债务并支付高昂利息 [8] - 公司坐拥大量现金 现金储备几乎相当于其总市值的三分之一 [8] - 排除现金和投资 公司的交易市盈率低于7倍 [10] - 公司持有一家热门AI公司的巨额股权 让投资者能以非溢价方式间接接触多个AI增长引擎 [9] - 该股未被市场关注 估值被严重低估 已引起部分隐秘对冲基金经理在闭门投资峰会上的推荐 [9] 促销内容摘要 - 内容提供方推广其付费订阅服务 月费9.99美元 可获取深度投资研究报告 [15][18] - 报告声称揭示了这家与AI、关税和核能相关的股票 具有12至24个月内超过100%的上涨潜力 [15][19] - 订阅服务附带一份关于某AI机器人公司的额外报告 声称有10000%的上涨潜力 [19] - 服务提供30天退款保证 并限制1000个订阅名额 [17][19]

股价表现与分析师目标价 - Compass Therapeutics (CMPX) 股价在过去四周上涨22.2%，收于5.01美元 [1] - 华尔街分析师给出的短期平均目标价为12.73美元，意味着154.1%的潜在上涨空间 [1] - 11个目标价范围从7.00美元到30.00美元，标准差为7.4美元，最低和最高估计分别对应39.7%和498.8%的上涨空间 [2] 分析师预期的一致性 - 分析师对该公司盈利能力的预期趋于一致，普遍上调了每股收益（EPS）预估 [4] - 目标价紧密聚集（低标准差）表明分析师对股价变动方向和幅度的共识度较高 [9] - 过去一个月内，Zacks对本年度的共识预期上调了18.7%，有七次上调且无下调 [12] 盈利预期修正与评级 - 盈利预期修正的积极趋势与短期股价走势存在强相关性 [11] - 公司目前Zacks评级为2（买入），位列基于盈利预期相关四因素排名的4000多只股票的前20% [13] - 盈利预期上调的强烈共识是预期股价上涨的合理理由 [4][11]

公司近期活动安排 - 公司将于2025年12月参加两场投资者会议：Piper Sandler第37届年度医疗保健会议（12月2日，纽约）和Evercore第8届年度医疗保健会议（12月4日，佛罗里达州科勒尔盖布尔斯）[1][2] - 两场会议的管理层演讲均提供网络直播，且录像将在公司活动页面存档90天[2] - 公司管理层在所有活动期间均可安排一对一会议[3] 公司业务与研发概况 - 公司是一家临床阶段、专注于肿瘤学的生物制药公司，致力于开发专有的基于抗体的疗法[4] - 公司的科学重点在于血管生成、免疫系统和肿瘤生长之间的关系，并已建立针对多种关键生物途径的丰富产品管线[4] - 研发途径包括通过靶向血管生成的药物调节微血管系统，通过激活肿瘤微环境中的效应细胞诱导有效的免疫反应，以及减轻肿瘤用于逃避免疫监视的免疫抑制机制[4] - 公司计划基于支持性的临床和非临床数据，将候选产品作为独立疗法或与专有管线抗体联合进行临床开发[4] - 公司成立于2014年，总部位于马萨诸塞州波士顿[4]

投资策略核心 - 积极投资策略专注于识别特定价格区间内的突破型股票 当股价跌破下边界时应卖出 当股价突破上边界时应持有以获取收益[1] - 突破型股票的筛选关键在于计算支撑位和阻力位 支撑位是股价波动的下限 阻力位是其在相当长一段时间内的最高交易价[2] - 真正的突破需满足条件 即股价早期的阻力位应转变为新的支撑位 这需要通过观察长期价格趋势来验证已建立的交易通道[5] 股票筛选标准 - 四周价格涨幅介于10%至20%之间 显示价格显著增长但涨幅不过度的股票[6] - 当前价格处于52周高点的90%或以上 即交易价格接近其52周高点的股票[6] - Zacks评级小于或等于2 只有强力买入和买入评级的股票能够入选[6] - 60个月贝塔值小于或等于2 股票波动幅度大于整体市场但在合理范围内[7] - 当前价格小于或等于20美元 定价合理的股票 该标准将超过6853只股票的范围缩小至仅12只[7] 重点突破型股票 - Orla Mining Ltd (ORLA) 业务为收购、勘探和开发矿产资产 专注于金银锌铅铜矿床 本财年预期盈利增长率为212% 当前Zacks评级为2[9] - FIGS Inc (FIGS) 通过其子公司FIGS Canada作为直接面向消费者的医疗保健服装和生活方式公司运营 业务遍及美国及国际 本财年预期盈利增长率为400% 当前Zacks评级为1[10] - Compass Therapeutics Inc (CMPX) 是一家临床阶段肿瘤学生物制药公司 从事开发用于多种人类疾病的抗体疗法 下一季度预期盈利增长率为16.7% 当前Zacks评级为2[11]

公司概况 * Compass Therapeutics 是一家位于波士顿的专注于肿瘤学领域的单克隆抗体及双特异性抗体发现和开发公司[4] * 公司目前有三种在研药物处于临床阶段 另有一种药物即将进入临床[4][5] 核心产品管线与关键催化剂 主要产品 Tovecimig (DLL4/VEGF-A 双抗) * 针对晚期胆道癌的随机试验已达到主要终点 客观缓解率提高超过三倍且具有统计学显著性[6] * 次要终点无进展生存期和总生存期的分析因死亡事件少于预期而推迟至2026年第一季度末进行[6] * 公司认为在肿瘤学中 PFS和OS的风险比小于0.7即具有临床意义 研究假设PFS对照组为3.0个月 联合用药组为5.4个月 风险比约0.6 OS对照组为6.2个月 联合用药组为10.9个月 风险比略低于0.6[7][8] * 约一半的对照组患者交叉到了活性药物治疗组 研究将使用RPSFT统计方法对总生存期数据进行交叉调整 该方法曾用于Tibsovo的获批[12][13] * 美国每年新诊断胆道癌患者约25,000名 约三分之二患者进入二线治疗 可治疗患者群体约15,000名 美国、欧盟和日本合计约60,000多名患者[29][30] * 参考近期药物定价 如Zanhera约36,000美元/月 假设患者平均用药6个月 每位患者费用约200,000美元 仅美国二线胆道癌市场年规模接近30亿美元[31][32] * 关键催化剂为2026年第一季度末的PFS和OS数据读出 若结果积极 将在2027年上半年进行监管申请和商业发布[20][52] 产品 CTX-8371 (PD-1/PD-L1 双抗) * 为first-in-class双特异性抗体 临床前数据显示其效力比单药强100至1,000倍 并具有独特的作用机制 可将效应T细胞上的PD-1剥离[40][41] * 已完成剂量递增阶段 五个剂量组均未观察到剂量限制性毒性 安全性良好[41] * 在首批15名患者中已观察到3例缓解 均发生在免疫检查点抑制剂治疗后 包括非小细胞肺癌和转移性三阴性乳腺癌患者[42][43] * 计划在本季度启动针对非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌的队列扩展研究 预计2026年上半年公布数据[44][47] 产品 10726 (PD-1/VEGF-A 双抗) * 已完成临床前工作并锁定生产工艺 研究用新药申请准备就绪 计划2026年初启动一期临床 针对胃癌、肝细胞癌、肾细胞癌和子宫内膜癌等适应症[49][50] 其他重要进展与战略 * 与MD Anderson合作开展Tovecimig联合化疗和度伐利尤单抗的一线胆道癌研究 计划入组50名患者[35][36] * 计划启动针对DLL4阳性患者的篮子试验 探索结直肠癌、胃癌、肝癌、肾癌、卵巢癌等其他适应症[37] * 关于美国以外市场的注册路径尚未与EMA等机构沟通 但已开始与潜在战略伙伴就海外权益进行讨论[38] 竞争格局 * 在胆道癌二线治疗领域 近期获批药物均为针对特定突变的药物 公司可能成为首个与突变无关的疗法[33] * 认为Akeso的ivonescimab一线研究结果尚远 预计在2030年代初读出[34]

公司评级与目标价 - Piper Sandler分析师Biren Amin重申买入评级 目标价12美元 [1] - HC Wainwright分析师Joseph Pantginis重申买入评级 目标价24美元 [2] 临床研发进展 - 公司在开发其临床管线方面取得显著进展 [1] - CTX-10726是一种四价抗体 可抑制肿瘤血管生成 [2] - 在晚期胆道癌患者中进行的tovecimig随机试验显示出更低的死亡率 [3] - 总生存期和无进展生存期数据预计在明年第一季度公布 [3] - 公司预计在2026年下半年提交首个生物制剂许可申请 [4] - 美国每年约有25,000名患者被诊断出胆道癌 [4] 第三季度2025财务业绩 - 公司公布净亏损1430万美元 每股亏损0.08美元 较去年同期的1050万美元净亏损有所扩大 [5] - 研发费用从去年同期的860万美元增加至1280万美元 [5] 公司业务概况 - 公司是一家临床阶段生物制药公司 专注于开发用于癌症的专有抗体疗法 [6] - 公司的科研重点在于血管生成、免疫系统与肿瘤生长之间的关系 [6]

纪要涉及的行业或公司 * Compass Therapeutics (NasdaqCM: CMPX) 一家生物技术公司 专注于开发双特异性抗体疗法 [1] * 行业为生物制药 特别是肿瘤免疫治疗领域 [22][36][48] 核心观点和论据：主要候选产品CTX-009 (Biliary Tract Cancer) * CTX-009是一种靶向DLL4和VEGF-A的双特异性抗体 正在进行名为COMPANION-002的关键二期临床试验 [2][3] * 试验针对晚期胆道癌的二线治疗患者 比较CTX-009联合紫杉醇与紫杉醇单药 共入组168名患者 [3] * 公司预计在2026年第一季度末公布顶线总生存期数据 该分析由80%的死亡事件触发 [2][4] * 数据公布时间点距第84位患者入组已近两年 距最后一位患者入组已有18个月 而该患者群体的历史中位总生存期仅为约6个月 暗示治疗可能显著延长了生存期 [2][3][4] * 支持有效性的论据包括：对照组的表现符合历史预期 紫杉醇组的最佳总体缓解率为5.3% 8周时42%的患者已进展 与FOLFOX方案历史数据一致 患者失访率极低 仅约5% 公司观察到Kaplan-Meier曲线正在形成长尾效应 [4][5] * 在CTX-009组中 根据最佳总体缓解率分析 70%的患者似乎从药物中获益 这支持了治疗有效的观点 [7][13] * 研究的首要终点总体缓解率已达到统计学显著性 CTX-009组的缓解率是对照组的三倍以上 [15] 核心观点和论据：早期研发管线及其他项目 * **CTX-8371 (PD-1/PD-L1双特异性抗体)**：在15名患者的1期研究中 包括首次人体剂量 已在三种不同适应症中观察到三个缓解 且在所有剂量水平均未观察到剂量限制性毒性 公司称其为"有史以来最好的1期检查点抑制剂数据" [35][36][43] * CTX-8371被认为机制独特 不仅是双重阻断剂 还是细胞衔接器 并能诱导PD-1从T细胞表面脱落 以及通过阻断PD-L1来激动CD28 [38][39] * 本季度将启动队列扩展 在非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌中招募56名更多患者 预计明年上半年公布数据 [42] * **CTX-10726 (VEGF-A/PD-1双特异性抗体)**：计划在2025年底前提交新药临床试验申请 临床前数据显示其PD-1阻断和结合效力优于同类药物 在小鼠模型中优于参照药物 [49][51][52] * 1期研究将针对胃癌 肝细胞癌 肾细胞癌和子宫内膜癌患者 [52] 其他重要内容：商业化与战略 * **胆道癌市场机会**：美国每年新诊断患者约25,000名 公司估算二线治疗的可及患者年约15,000名 市场机会巨大 年销售额远超过10亿美元 是铂耐药卵巢癌市场的三倍大 [28][29][30] * **商业化计划**：公司相信凭借相对精准的销售和营销团队 可以在美国自主上市CTX-009用于二线胆道癌 因患者多集中于学术医疗中心 [32] * **前线试验计划**：MD Anderson正在进行的1b期研究将CTX-009与一线标准疗法GemCis和durvalumab联用 公司希望验证联合用药的耐受性后 全力推进前线研究 [34] * 未来可能用自有的CTX-8371替代durvalumab 进行联合疗法研究 [35] * **业务发展**：公司承认就CTX-8371等资产正在进行对话 市场存在"错失恐惧症" [53] * **财务状况**：截至第三季度末 公司拥有约2.2亿美元现金 预计资金足以支撑运营至2028年 执行所有四个临床项目 [55]

涉及的行业或公司 * Compass Therapeutics 一家位于波士顿的专注于肿瘤学的单克隆抗体和双特异性抗体发现与开发公司[2] * 公司主要管线为肿瘤免疫疗法[2] 核心观点和论据 主导项目 Tuvesimig (DLL4/VEGFA 双特异性抗体) * 正在进行针对晚期胆道癌的二线治疗的随机试验 COMPANION-002[2][6] * 研究主要终点为客观缓解率 添加 Tuvesimig 到紫杉醇后 ORR 比紫杉醇单药对照组提高了三倍以上 p值为0.031[6] * 关键次要终点为无进展生存期和总生存期 预计在明年第一季度末报告分析结果[9][10] * 对照组患者在第八周时有42.1%出现疾病进展 而联合治疗组仅为16.2% 显示PFS曲线早期显著分离[7] * 公司认为如果达到预设的PFS风险比约0.6 将构成非常强大的监管申报数据包[11][15] 项目 8371 (PD-1/PD-L1 双特异性抗体) * 具有新颖的作用机制 可暴露PD-1上的金属蛋白酶切割位点 将PD-1阳性T细胞转化为PD-1阴性T细胞[17][18] * 在一项涉及15名患者的1期剂量递增研究中 未观察到剂量限制性毒性 并且在所有剂量水平均未出现[19][20] * 在已接受过检查点抑制剂治疗的患者群体中观察到3例缓解 包括一例对Keytruda耐药的晚期三阴性乳腺癌患者接近完全缓解[20][21] * 本季度将启动队列扩展 在非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌患者中招募56名患者 使用3mg/kg和10mg/kg两个最高剂量水平[21][23] 项目 10726 (PD-1/VEGFA 双特异性抗体) * 重申将在本季度提交新药临床试验申请 预计明年年初启动1期临床试验[2][24] * 临床前研究显示 在包括人非小细胞肺癌异种移植模型在内的某些模型中 其活性优于已获批药物Ivenesumab[24] * 1期试验将针对肾细胞癌、胃癌、肝细胞癌和子宫内膜癌患者 这些适应症对PD-1阻断和VEGF靶向单药治疗均有效[24] 项目 471 (CD137激动剂抗体) * 在1期研究中 对检查点抑制剂治疗后进展的多种肿瘤类型患者观察到5例缓解 包括一例小细胞肺癌完全缓解[25] * 基于生物标志物发现 计划在明年第一季度启动一项针对NCAM阳性肿瘤的篮子研究[25][26] 其他重要内容 * 公司财务状况良好 拥有足够资金执行所有项目计划至2028年[26] * 2026年将是公司的关键年份 预计将至少有三次、可能四次临床数据读出[3][26] * 针对Tuvesimig的对照组选择 公司明确表示使用紫杉醇是遵循美国FDA的具体要求 而非FOLFOX方案[14] * 市场调研显示 即使微小的临床获益也被医生认为对胆道癌二线治疗具有意义 降低了临床采纳的门槛[15][16] * Tuvesimig在美国二线胆道癌市场的年商业机会估计远超10亿美元[5]