临床试验结果 - ACTR707在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）中的初步结果显示，14名患者中有36%（5/14）达到完全缓解[23] - ACTR707的整体反应率为64%（9/14），其中Cohort 1的反应率为50%（3/6），Cohort 2为67%（2/3），Cohort 3为80%（4/5）[23] - ACTR707的初步试验结果显示，93%的患者被诊断为弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），57%的患者接受过三次或更多次的治疗[23] - ACTR707的总体反应率(OR)为72%，完全反应率(CR)为51%[29] - 在6个月时，ACTR707的持续OR为44%，持续CR为39%[29] - ACTR707的≥3级细胞因子释放综合症(CRS)发生率为94%[29] 安全性与耐受性 - 在ACTR707的初步安全性结果中，所有三组均未出现剂量限制性毒性（DLTs）和严重神经毒性事件[25] - ACTR707的初步数据截止日期为2019年5月，显示出良好的耐受性和有效性[25] - ACTR707的剂量范围为每位患者25M（23-38M）、40M（30-50M）和55M（45-55M）[22] 研发与未来展望 - ACTR707的临床试验设计为单臂试验，测试ACTR+ T细胞与利妥昔单抗的联合使用，主要目标为安全性和最大耐受剂量（MTD）的确定[19] - 公司计划在2019年第四季度报告ACTR707的初步安全性和有效性数据[40] - ACTR707在治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤(r/r NHL)方面的注册试验将于2020年推进[40] - 公司在2019年将其临床阶段项目从三个扩展到四个[41] - ACTR707在HER2+固体肿瘤的临床试验中，正在进行剂量递增研究[35] - BOXR1030在小鼠模型中显示出显著的抗肿瘤活性，肿瘤体积显著低于传统GPC3 CAR[39] - BOXR1030的预临床数据将在2019年第四季度报告[40] 技术验证 - ACTR707的初步结果为ACTR技术提供了临床概念验证，显示出与KYMRIAH™和YESCARTA™相比的潜在可比抗肿瘤活性和改善的安全性[18]

临床试验结果 - ACTR707在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤中显示出竞争力，预计具有与KYMRIAH™和YESCARTA™相当的抗肿瘤活性和改善的安全性[20] - ACTR707的初步临床试验结果显示，14名患者中有36%达到完全缓解，整体反应率为64%[25] - ACTR707的总体反应率为72%，完全反应率为51%[31] - 在6个月时，ACTR707的持续总体反应率为44%，持续完全反应率为39%[31] - ACTR707的临床试验设计为单臂试验，测试不同剂量的ACTR+ T细胞与利妥昔单抗联合使用[21] - ACTR707的剂量递增试验中，第一至第三组患者的细胞剂量范围为25M至55M[24] - ACTR707的初步结果显示，患者在接受治疗后表现出显著的细胞因子分泌和增殖能力[13] - ACTR707在≥3级细胞因子释放综合征发生率为94%（13%为严重病例）[31] 安全性与耐受性 - 在ACTR707的初步安全性评估中，所有剂量组均未出现剂量限制性毒性和严重神经毒性事件[27] - ACTR087的主要目标是安全性、耐受性，并确定推荐的二期剂量[32] - ACTR707在HER2+固体肿瘤的安全性数据支持进一步的剂量递增[37] 研发与市场扩张 - BOXR1030在小鼠模型中显示出显著的抗肿瘤活性，肿瘤体积显著低于传统GPC3 CAR[42] - 预计在2019年第四季度报告BOXR1030的临床前数据[43] - 预计在2020年推进BOXR1030的IND申请[43] - 公司拥有广泛的管道，当前有三个临床阶段项目，预计到2019年将增加到四个[44] - 公司具备快速且具成本效益的扩展管道能力[44]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度实现合作收入310万美元，2018年同期为170万美元，收入增长源于确认与西雅图遗传学公司合作协议的部分预付款以及合作协议相关研发成本的报销 [32] - 2019年第二季度研发费用为1060万美元，2018年同期为910万美元，增长主要因活跃的1期临床试验成本增加以及支持这些试验的人员相关成本增加 [33] - 2019年第二季度一般及行政费用为310万美元，2018年同期为200万美元，增长主要与人员增加导致的人员相关成本增加以及作为上市公司运营的费用增加有关 [34] - 2019年第二季度净亏损1050万美元，2018年同期净亏损900万美元，截至第二季度末，公司现金及现金等价物为5590万美元，预计可支持运营费用和资本支出至2021年初 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 ACTR平台 - ACTR707在ATTCK - 20 - 03试验中，前三个队列治疗的14名患者中有5人实现完全缓解，前两个队列总体缓解率超50%，队列3的5名患者中1人完全缓解、4人总体缓解，且有病情加深缓解情况，无细胞因子释放综合征或严重神经毒性等不良事件 [17][18] - ACTR087在多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤的1期试验中，与西雅图遗传学公司合作的ATTCK - 17 - 01试验剂量递增持续进行，队列4和5的患者入组和给药完成，预计2019年下半年报告数据；ATTCK - 20 - 2试验因一名患者出现严重不良事件包括严重神经毒性，后因感染性休克死亡，于2019年7月被FDA部分临床搁置，计划2019年底报告数据 [20][21] - ACTR707在实体瘤方面，基于临床前研究结果开展HER2阳性晚期实体瘤癌症的1期试验ATTCK - 34 - 01，已启动5个临床试验点，计划2019年底报告患者入组状态和初步安全性数据 [24][25] BOXR平台 - BOXR1030是BOXR平台首个候选产品，由靶向GPC3的Car和未披露的增强代谢的附加转基因组成，临床前研究中表达代谢附加转基因在一系列严格的异种移植模型中实现完全肿瘤消退，IND启用活动包括毒理学测试和支持GMP生产的工艺开发进展顺利，计划今年晚些时候提供更多临床前数据 [29][31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司基于ACTR和BOXR平台推进临床前和管线项目，ACTR可将同一ACTR T细胞产品用于多种癌症，还能控制其活性水平；BOXR旨在改善工程化T细胞功能，克服实体瘤微环境对T细胞攻击的抵抗 [7][9] - 公司期望推进BOXR1030进入临床试验治疗肝癌和肺癌，利用ACTR和BOXR平台生成新型候选产品，推进四条独立临床试验 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对本季度ACTR和BOXR平台的进展感到兴奋，期待在未来6 - 12个月报告这些项目的进展 [36] 其他重要信息 - 公司新任命首席医疗官Jessica Sachs、首席财务官Matt Osborne和业务与企业发展主管Mert Aktar，还任命两名新独立董事Arlene Morris和Matthew Ros [11][13][14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于Cohort 3的DLBCL数据，部分缓解是否会随时间转为完全缓解，为何剂量增加时完全缓解率降低，以及HER2研究到年底能提供多少数据、已入组多少患者 - 公司不预测部分缓解的未来进程，会持续监测患者并更新状态；各队列样本量小，难以推断统计意义，重要的是试验呈现出一致的强效肿瘤活性和差异化的安全特征；ATTCK - 34 - 01试验采用自适应贝叶斯设计剂量递增，已启动5个试验点，正在第一队列招募和治疗患者，预计年底报告入组状态和初始安全性数据，有意义的疗效数据预计2020年报告 [38][39][42] 问题2: Cohort 1、2或3的缓解持久性如何，剂量增加缓解持久性是否会增加，部分缓解转为完全缓解情况如何，BOXR1030的IND何时提交 - 公司将在今年晚些时候合适场合报告包括缓解持久性、疗效和安全性等更完整数据；目前推测剂量增加缓解持久性是否增加为时尚早，将继续剂量递增并观察疗效和安全性变化；在ATTCK - 20 - 03研究最新队列中看到病情加深缓解情况；公司按计划完成提交IND的工作，但未确定具体提交时间 [45][46][48] 问题3: ATTCK - 17 - 01扩展队列是否有变化，ATTCK - 34 - 01是否也是自适应设计，自适应设计有何帮助 - ATTCK - 17 - 01是与西雅图遗传学公司的合作项目，需联合沟通提供运营细节；公司目前所有试验均为自适应设计，可灵活调整队列大小和剂量递增，有助于高效确定剂量参数以提高疗效和安全性；ATTCK - 17 - 01队列4和5已完成入组和治疗，预计今年晚些时候报告数据 [49][51][52]

公司融资情况 - 2018年4月3日公司完成首次公开募股，发行并出售577万股普通股，发行价每股12美元，净收益约6150万美元；同时完成与西雅图遗传学公司的500万美元普通股私募配售，发行416,666股[106] - 2018年4月25日，承销商部分行使超额配售权，公司额外发行21.5万股普通股，净收益240万美元[107] - 2018年4月3日公司完成首次公开募股，发行577万股普通股，净收益6150万美元；同时完成私募配售，出售41.6666万股普通股，收益500万美元；4月25日额外发行21.5万股普通股，额外净收益240万美元[147] 公司亏损情况 - 2019年上半年净亏损2220万美元，截至2019年6月30日累计亏损1.143亿美元[108] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月，公司净亏损分别为2220万美元和1580万美元，亏损增加645万美元[138] 公司资金状况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为5590万美元，贷款和担保协议下可用借款为1500万美元，预计现金及现金等价物足以支持运营至2021年初[113] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为5590万美元，贷款及担保协议下可用借款为1500万美元[147][163] - 公司预计现金及现金等价物足以支持运营费用和资本支出至2021年初，不考虑贷款及担保协议下可用借款[163] 公司合作收入情况 - 2019年和2018年第二季度，公司与西雅图遗传学公司合作协议确认的收入分别为310万美元和170万美元；2019年和2018年上半年分别为620万美元和390万美元[116] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，公司合作收入分别为310万美元和170万美元，增长主要因推进项目的努力增加[129][131] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月，公司合作收入分别为620万美元和390万美元，增长主要因推进项目的努力增加[138][139] 公司业务平台及项目进展 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发细胞疗法治疗癌症，拥有ACTR和BOXR两个平台[97] - ACTR087和ACTR707与利妥昔单抗联用治疗复发或难治性CD20 +非霍奇金淋巴瘤的组合，正在两项1期临床试验中测试，已证明临床概念验证[99] - 2019年7月，美国FDA对ATTCK - 20 - 2试验实施部分临床搁置，原因是一名患者出现严重不良事件死亡[101] - ACTR087与SEA - BCMA联用治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的1期试验正在招募和给药，预计2019年下半年报告多剂量组数据[102][103] - BOXR1030已启动临床前开发活动，计划2019年下半年展示临床前数据[105] 公司税收抵免及亏损结转情况 - 截至2018年12月31日，公司美国联邦和州净运营亏损结转额分别为6980万美元和7170万美元，将于2035年开始到期；2018年联邦净运营亏损3960万美元可无限期结转，但每年只能抵消80%的应纳税所得额[127] - 截至2018年12月31日，公司美国联邦和州研发税收抵免结转额分别为400万美元和90万美元，分别将于2034年和2030年开始到期；马萨诸塞州投资税收抵免为20万美元，一般有3年结转期[127] 公司各项费用情况 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，公司研发费用分别为1060万美元和910万美元，增长主要因正在进行的1期临床试验的临床活动增加[129][132] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，公司一般及行政费用分别为310万美元和200万美元，增长主要因人员成本增加30万美元和专业及咨询费用增加70万美元[129][134] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，公司利息收入分别不到10万美元和30万美元，减少主要因使用IPO和私募所得现金资助当前运营导致当年投资余额降低[129][135] - 2018年截至6月30日的三个月，公司其他收入净额为20万美元，主要因转租收入[137] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月，公司研发费用分别为2300万美元和1730万美元，运营费用增加575万美元[138] - 2019年上半年研发费用从2018年同期的1730万美元增至2300万美元，增长575.2万美元[140] - 2019年上半年一般及行政费用从2018年同期的300万美元增至560万美元，增长260万美元[143] - 2019年和2018年上半年利息收入分别为20万美元和30万美元，减少10万美元[144] - 2018年上半年其他收入净额为30万美元，主要源于转租收入[145] 公司现金流量情况 - 2019年上半年经营活动使用现金2290万美元，2018年同期为1590万美元[148][150][151] - 2019年上半年投资活动提供现金2290万美元，2018年同期使用现金3540万美元[148][154] - 2019年上半年融资活动提供现金10.8万美元，2018年同期为6980万美元[148][155] 公司财务报表及政策相关 - 合并财务报表编制需进行影响资产、负债等报告金额的估计、假设和判断[166] - 关键会计政策包括合作协议收入确认、应计研发费用和股份支付[166] - 若实际结果与政策应用中的估计等有重大差异，财务状况和经营成果可能受重大影响[167] - 报告期内及目前无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[168] - 季度报告其他地方的合并财务报表附注2披露了可能影响财务状况和经营成果的新发布会计准则[169] - 公司已不可撤销地选择不利用《2012年创业企业融资法案》的延期过渡期条款，将按非新兴成长型上市公司要求采用新或修订会计准则[170] - 本报告期公司为较小报告公司，无需提供市场风险相关定量和定性披露信息[171]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度实现合作收入310万美元，2018年同期为220万美元，增长源于确认从西雅图遗传学公司获得的2500万美元前期付款的一部分，以及合作协议的研发成本报销 [29] - 2019年第一季度研发费用为1240万美元，2018年同期为810万美元，增长因ACTR一期临床试验成本增加，以及扩大制造流程相关的人员、材料、设施成本和咨询成本增加 [30] - 2019年第一季度一般及行政费用为250万美元，2018年同期为110万美元，增长主要因员工人数增加带来的人事成本上升，以及作为上市公司运营的费用增加 [31] - 2019年第一季度净亏损1170万美元，2018年同期为680万美元，截至2019年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券6710万美元，预计在不考虑贷款和证券协议下的可用借款时，足以支持运营费用和资本支出至2021年初 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 血液学项目 - ACTR707联合利妥昔单抗治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤的ATTCK - 20 - 03一期研究，已完成剂量水平三的患者入组，所有患者接受5500万ACTR707剂量治疗且无剂量限制性毒性，正以8000万ACTR + T细胞剂量在剂量水平四入组和治疗患者，计划2019年下半年完成剂量递增，并提交ACTR707的初步推荐二期剂量 [13][14] - ACTR087联合利妥昔单抗的ATTCK - 20 - 2一期试验即将结束，已完成初步推荐二期剂量3500万ACTR + T细胞的扩展队列入组，截至上周扩展队列未观察到严重不良事件，计划2019年底报告所有入组患者数据 [16] - ACTR087联合SEA - BCMA治疗多发性骨髓瘤的ATTCK - 17 - 01研究，已完成剂量递增阶段前三组患者评估，治疗耐受性良好，截至上周无剂量限制性毒性或严重不良事件，今年继续进行剂量递增，已完成剂量水平四患者入组和给药（3000万ACTR + T细胞和2毫克/千克SEA - BCMA），剂量水平五（5000万ACTR + T细胞和2毫克/千克SEA - BCMA）入组和给药正在进行，计划今年继续入组和给药，并在2019年下半年报告更新数据 [17][18][19] 实体瘤项目 - ACTR707联合曲妥珠单抗治疗HER2过表达晚期癌症的ATTCK - 34 - 01一期剂量探索研究，2018年12月启动首个临床站点，持续启动更多站点，正在评估第一剂量组患者，该组患者接受2500万ACTR + T细胞和约为批准剂量50%的曲妥珠单抗治疗，截至上周无剂量限制性毒性和严重不良事件，计划2019年底报告初始临床数据 [20][21] - BOXR平台的首个候选产品BOXR1030，正在进行进一步验证其T细胞活性特异性的测试和临床前安全性综合评估，已启动产品开发以优化制造方法，计划在2019年下半年的主要科学会议上分享更多项目细节 [26][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在血液学和实体瘤项目管线中按计划推进关键里程碑，血液学项目继续进行剂量递增，目标是建立潜在的同类最佳产品概况，以有效竞争其他获批和研究中的产品 [6] - 实体瘤项目的ACTR和BOXR两个技术平台，有望解决T细胞疗法面临的许多疗效和安全性挑战 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对产品候选药物的潜力以及ACTR平台的生产力感到兴奋，该平台为血液学和实体瘤项目管线提供了深度 [12] - 公司期待在全年报告各项目的进展，并概述了多个关键未来里程碑，包括淋巴瘤、骨髓瘤、HER2 + 癌症项目的剂量递增、数据报告，以及BOXR平台的临床前特征报告 [33][34][35] 问答环节所有提问和回答 问题1: 何时能获得临床获益更新，以及目前是否有临床反应未公布 - 公司在电话会议中主要提供运营更新和各研究的安全观察概况，分享研究数据的惯例是在医学会议上，会为每个项目提供大致的结果展示时间，目前没有关于疗效观察的额外信息，将在科学会议上展示 [36] 问题2: ATTCK - 17 - 01项目中较高剂量水平的情况 - 公司不讨论个别患者的具体情况，高剂量水平反映的是整个项目的安全观察情况 [37] 问题3: ATTCK - 34 - 01项目的入组状态，以及年底将分享多少队列或患者的数据 - 公司不提供特定试验中个别患者的具体信息，目前正在第一剂量组入组和治疗患者，最终将根据入组进度推进到更多队列，并在2019年底报告该研究的数据 [40]

公司产品线情况 - 公司拥有五条产品线，四条基于ACTR平台，一条基于BOXR平台[91][96] 公司上市及股票发行情况 - 2018年4月3日，公司完成首次公开募股，发行并出售577万股普通股，每股发行价12美元，净收益约6150万美元；同时完成500万美元普通股私募配售[98] - 2018年4月25日，公司根据承销商部分行使购买额外普通股的选择权，额外发行并出售21.5万股普通股，每股发行价12美元，额外净收益240万美元[99] - 2018年4月3日公司完成首次公开募股，发行577万股普通股，净收益6150万美元；同时完成私募配售，出售41.6666万股普通股，收益500万美元；4月25日额外发行21.5万股普通股，额外净收益240万美元[127] 公司亏损情况 - 2019年第一季度，公司净亏损1170万美元；截至2019年3月31日，累计亏损1.038亿美元[100] - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为1169.1万美元和673.5万美元，增加495.6万美元[119] 公司资金状况 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为6710万美元，贷款和担保协议下可用借款为1500万美元[105] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券足以支持运营和资本支出至2021年初，不考虑贷款和担保协议下的可用借款[105] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为6710万美元，贷款和担保协议下可用借款为1500万美元[128] - 截至2019年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券6710万美元，贷款协议下可用借款为1500万美元[141] - 预计现有现金、现金等价物和有价证券足以支持运营费用和资本支出至2021年初，未考虑贷款协议下可用借款[141] 公司合作收入情况 - 公司与西雅图遗传学公司的合作协议下，2019年和2018年第一季度分别确认收入310万美元和220万美元[108] - 公司预计未来几年的收入主要来自与西雅图遗传学公司的合作以及未来可能达成的其他合作[106] - 2019年和2018年第一季度合作收入分别为305.3万美元和222万美元，增长83.3万美元[119] 公司费用及收入变化情况 - 公司预计研发费用将随着临床和临床前开发活动的开展而大幅增加[112] - 2019年和2018年第一季度研发费用分别为1240.3万美元和814.2万美元，增长426.1万美元[119][121] - 2019年和2018年第一季度一般及行政费用分别为250万美元和106.4万美元，增长142.7万美元[119][123] - 2019年和2018年第一季度利息收入分别为15万美元和8.1万美元，增长6.9万美元[119][124] - 2018年第一季度其他收入净额为17万美元，主要来自转租收入[119][125] 公司运营资金来源预计 - 公司预计在产生大量产品收入前，通过股权发行、债务融资、合作等方式为运营融资[143] 公司税务抵免及亏损结转情况 - 截至2018年12月31日，公司美国联邦和州净运营亏损结转额分别为6980万美元和7170万美元，联邦研发税收抵免结转额为400万美元，州研发税收抵免结转额为90万美元，马萨诸塞州投资税收抵免为20万美元[117] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2019年和2018年第一季度经营活动使用现金分别为1151.8万美元和798.1万美元，投资活动提供现金分别为1495万美元和592.5万美元，融资活动提供（使用）现金分别为1.1万美元和 - 53.5万美元[129] 公司关键会计政策 - 公司认为关键会计政策包括合作协议收入确认、应计研发费用和基于股票的薪酬[144] 公司资产负债表外安排情况 - 公司目前没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[146] 公司会计准则遵守情况 - 公司已不可撤销地选择不利用《JOBS法案》的延期过渡期，将与非新兴成长型上市公司同步遵守新的或修订的会计准则[148] 公司报告相关规定情况 - 本报告期公司为较小报告公司，无需提供市场风险相关信息[149] 公司披露控制和程序情况 - 截至2019年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[150] 公司财务报告内部控制情况 - 2019年第一季度公司财务报告内部控制没有发生重大影响的变化[151] 公司产品开发风险情况 - 公司产品候选药物的成功开发和商业化存在高度不确定性，可能无法获得监管批准[112]

财务数据和关键指标变化 - 2018年第四季度合作收入为380万美元，较2017年同期的210万美元增长，主要由于与Seattle Genetics合作的前期付款2500万美元的部分确认以及ATTCK-17-01研究的研发成本报销 [26] - 2018年第四季度研发费用为1080万美元，较2017年同期的760万美元增加，主要由于临床试验成本、人员和咨询费用增加以及制造能力扩展 [27] - 2018年第四季度净亏损为860万美元，较2017年同期的670万美元增加，主要由于运营成本上升 [28] - 截至2018年12月31日，公司现金及等价物和可交易证券为7860万美元，预计可支持运营至2021年初 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在非霍奇金淋巴瘤项目中，ACTR707与利妥昔单抗联合治疗的ATTCK-20-03研究已完成前三个剂量水平的剂量递增，未观察到剂量限制性毒性或严重不良事件 [10][11] - 在多发性骨髓瘤项目中，ATTCK-17-01研究已完成前三个剂量水平的安全性评估，未观察到剂量限制性毒性或严重不良事件 [13][14] - 在实体瘤项目中，ATTCK-34-01研究于2018年底启动，正在测试ACTR707与曲妥珠单抗联合治疗HER2阳性癌症 [16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在淋巴瘤、多发性骨髓瘤和实体瘤领域均取得进展，特别是在实体瘤领域，BOXR1030项目已进入临床前开发阶段 [8][22] - 公司在2018年ASH会议上展示了ACTR707在非霍奇金淋巴瘤中的初步数据，显示出良好的安全性和活性 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2019年继续推进淋巴瘤、多发性骨髓瘤和实体瘤项目的剂量递增和临床数据报告 [30][31][32] - 公司通过BOXR平台扩展技术能力，旨在克服实体瘤微环境中的免疫抑制，提升T细胞疗法的效果 [19][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2019年充满期待，预计将在多个项目中取得进展，并计划在2019年下半年报告多个剂量递增阶段的临床数据 [30][31][32] - 管理层强调BOXR平台的重要性，认为其能够补充ACTR技术，提升T细胞疗法在实体瘤中的应用潜力 [24][25] 其他重要信息 - 公司预计2019年总现金消耗为3630万美元，资金充足，预计可支持运营至2021年初 [28] - 公司计划在2019年下半年披露BOXR1030的更多临床前数据，包括其作用机制 [23][37] 问答环节所有的提问和回答 问题: ATTCK-20-03研究的进展和数据发布时间 - 公司计划在2019年下半年完成剂量递增阶段，并报告相关数据 [35] 问题: BOXR1030项目的进展和预期数据 - 公司计划在2019年下半年披露BOXR1030的更多临床前数据，包括其作用机制 [37] 问题: 公司在淋巴瘤和多发性骨髓瘤项目中选择不同ACTR产品的原因 - 公司选择ACTR707用于淋巴瘤项目，而ACTR087用于多发性骨髓瘤项目，主要基于不同项目的临床前数据和安全性评估 [42][44] 问题: ATTCK-34-01研究的早期信号 - 公司尚未报告ATTCK-34-01研究的早期疗效或毒性信号，预计将在2019年底分享相关数据 [45] 问题: ATTCK-34-01研究的剂量设计 - 公司在该研究中从曲妥珠单抗标准剂量的50%开始，计划逐步增加剂量 [47][48]

新兴成长公司相关 - 公司符合新兴成长公司标准，可享受特定的披露减免和其他要求，最长可享受五年[257][258] - 公司若满足年总收入达10.7亿美元等条件之一，将不再是新兴成长公司[258] 财务数据对比（2018年与2017年） - 2018年和2017年公司总资产分别为8.5927亿美元和4.9115亿美元[613] - 2018年和2017年公司净亏损分别为3453.2万美元和2549.2万美元[615] - 2018年和2017年公司合作收入分别为973.4万美元和836万美元[615] - 2018年和2017年公司研发费用分别为3828.5万美元和2983.2万美元[615] - 2018年和2017年公司普通股股东应占净亏损分别为3454.8万美元和2555.7万美元[615] - 2018年和2017年公司综合亏损分别为3452.8万美元和2548.4万美元[615] - 2018年净亏损3453.2万美元，2017年净亏损2549.2万美元[623] - 2018年经营活动净现金使用量为3248.9万美元，2017年为2583.5万美元[623] - 2018年投资活动净现金使用量为1053.1万美元，2017年为提供1358.8万美元[623] - 2018年融资活动净现金提供量为7034.6万美元，2017年为使用729万美元[623] - 2018年底现金、现金等价物和受限现金为5692.6万美元，2017年底为2960万美元[623] - 2018年和2017年折旧和摊销费用分别为130万美元和120万美元[697] - 2018年和2017年12月31日应计费用和其他流动负债分别为547.7万美元和295.3万美元[698] - 2018年和2017年公司根据合作协议分别确认收入970万美元和840万美元[708] - 截至2018年和2017年12月31日，合作协议相关递延收入分别为1790万美元和1560万美元[708] - 2018年和2017年行使期权的总内在价值分别为160万美元和不足10万美元[734] - 2018年和2017年授予奖励的加权平均授予日公允价值分别为每股6.50美元和每股5.39美元[734] - 2018年和2017年公司记录的基于股份的薪酬费用分别为308.8万美元和134.1万美元[735] - 2018年和2017年归属普通股股东的净亏损分别为3454.8万美元和2555.7万美元[754] - 2018年和2017年归属普通股股东的基本和摊薄后每股净亏损分别为1.39美元和2.51美元[754] - 2018年和2017年排除计算摊薄后每股净亏损的潜在普通股分别为366.1982万股和1638.6301万股[754] - 2018年第四季度收入为380.5万美元，2017年第四季度收入为212.3万美元[757] - 2018年第四季度运营亏损为900.4万美元，2017年第四季度运营亏损为688万美元[757] - 2018年第四季度净亏损为860.6万美元，2017年第四季度净亏损为669万美元[757] - 2018年第四季度归属普通股股东的基本和摊薄后每股净亏损为0.29美元，2017年第四季度为0.66美元[757] - 2018年和2017年公司租赁费用均为180万美元，2018年和2017年转租收入均为30万美元[746][747] 融资与资金情况 - 公司将需要额外融资以支持未来运营[608] - 2018年4月3日完成首次公开募股，发行577万股普通股，净收益6150万美元[628] - 2018年4月25日增发21.5万股普通股，额外净收益240万美元[630] - 公司预计现有资金至少可支持未来12个月的运营和资本支出[633] - 公司将与进行中的股权融资直接相关的第三方费用资本化，作为递延发行成本，融资完成后从股东权益中扣除；若融资放弃，费用立即计入运营费用[639][641] - 公司将与信贷安排获取资本相关的第三方费用资本化，计入预付费用和其他流动资产，并在信贷安排有效期内摊销；与已确认债务负债相关的费用直接减少债务负债账面价值[642] 会计政策与准则 - 公司在2018年改变了客户合同收入的会计处理方式[604] - 2018年1月1日起，公司采用新收入标准，按五步框架确认收入，仅对款项可收回性可能的合同应用该模型[655] - 公司根据相对独立售价基础分配安排对价，满足履约义务时确认收入；若合同为合并履约义务，采用成本 - 成本法确认收入[661][662] - 研发成本在发生时计入费用，包括与西雅图遗传学联合开发产品的成本；技术许可的前期付款和里程碑付款在发生时计入研发费用[666][667] - 公司与美国国内外公司签订研发合同，相关付款在发生时记为研发费用，并对持续研发成本计提应计费用[668] - 公司对专利申请相关成本在发生时费用化，归类为一般和行政费用[669] - 公司对员工和董事的股票奖励按授予日公允价值计量，费用在归属期确认；对非员工顾问的股票奖励，在服务期内按当时公允价值重新计量[670][671] - 公司采用资产负债法核算所得税，评估递延所得税资产可收回性，对不确定所得税采用两步法确定可确认税额[676][677] - 公司IPO前计算每股净收益采用两类别法，IPO后基本每股净收益按净收益除以加权平均流通股数计算，稀释每股净收益考虑潜在稀释股份[674][675] - 2018年1月1日采用新收入准则，递延收入当前部分从2017年12月31日的1560.5万美元调整为2179.3万美元，累计亏损从5133.9万美元调整为5752.7万美元[680][681] - 新收入准则下，2018年12月31日递延收入当前部分为1794.9万美元，较旧准则增加983.9万美元；累计亏损为9205.9万美元，较旧准则增加771.1万美元[684] - 新收入准则下，2018年合作收入为973.4万美元，较旧准则减少152.3万美元；净亏损为3453.2万美元，较旧准则增加152.3万美元[685] - 新收入准则下，2018年净亏损为3453.2万美元，较旧准则增加152.3万美元；递延收入变化为 - 384.4万美元，较旧准则增加152.3万美元[686] - 2018年第一季度采用将受限现金纳入现金流量表的准则，使2017年现金流量表期初和期末余额增加130万美元[687] - 公司计划于2019年1月1日采用新租赁标准，预计确认约750万美元租赁负债和约660万美元使用权资产[690] - 公司计划于2019年1月1日采用ASU No. 2017 - 11，预计对合并财务报表无重大影响[691] - 公司预计采用ASU No. 2018 - 07对合并财务报表无重大影响[692] 公司业务与资产 - 公司按单一业务部门管理运营，专注癌症免疫疗法产品的开发和商业化，所有有形资产位于美国[652] - 2018年公司从递延收入余额中确认970万美元收入，截至2018年12月31日，合作相关递延收入为1790万美元[663] - 截至2018年12月31日，公司根据合作协议最多可获得4亿美元未来合作和里程碑付款[699] - 截至2018年12月31日，合作协议中临床前研究和临床开发活动剩余履约义务交易价格约为5410万美元，预计2022年12月31日前确认为收入[708] - 2018年12月31日美国国债和票据摊销成本为2293.5万美元，2017年为500.7万美元[694] 股权与优先股 - 截至2017年12月31日，A类和B类可赎回可转换优先股合计授权2079.1407万股，已发行和流通2077.185万股，账面价值7715.1万美元，清算优先权7729.7万美元，转换后可发行普通股1322.9362万股[714] - 2018年4月3日公司完成普通股首次公开募股，发行577万股，发行价每股12美元，净收益6150万美元，同时西雅图遗传学公司以相同价格私募500万美元股票，即41.6666万股，IPO完成后普通股授权增加至1.5亿股，还授权1000万股未指定优先股[725] - 2018年4月25日公司按IPO价格每股12美元额外发行21.5万股普通股，扣除承销折扣和佣金后净收益240万美元[726] - 公司2015年股票激励计划可发行普通股414.4876万股，2018年3月2018年股票期权和激励计划生效后，2015年计划剩余股份可在2018年计划中发行，2015年计划不再发行新股[727] - 2018年股票期权和激励计划初始预留发行股份280.0721万股加上2015年计划剩余股份，每年1月1日增加前一年12月31日流通股数量的4%或董事会确定的较少数量，截至2018年12月31日，279.3738万股可用于未来发行，2019年1月1日预留发行股份增加120.2319万股[729] - 2018年员工股票购买计划预留发行31.4万股普通股，2019年1月1日起至2027年1月1日每年自动增加50万股、前一年12月31日流通股数量的1%或管理员确定的较少数量，2019年1月1日授权发行股份增加30.058万股[730] - 优先股在IPO完成时按1:1.5701314513884的比例转换为普通股[713] - 优先股股东有权与普通股股东一起对提交股东投票的事项进行投票，A类优先股股东可单独选举两名董事，B类优先股股东可单独选举一名董事[715] 贷款协议 - 2017年1月公司与贷方签订贷款和担保协议，可借款最高1500万美元，借款年利率为优惠利率加0.25%或3.75%中的较高者，截至2018年12月31日未借款，2019年1月修订协议延长借款、只付利息和还款期限[709][711] - 借款以公司除知识产权外的几乎所有资产作为抵押，贷款和担保协议包含肯定和否定契约，违约事件包括未按时付款、破产、未遵守契约和对公司产生重大不利影响等[712] - 2019年1月公司修订贷款协议，将借款可用日期从2019年1月19日延长至2019年6月30日[758] - 公司将仅付息期从2019年1月19日延长至2020年6月30日，满足条件可进一步延长至2021年3月31日[758] - 贷款还款期为仅付息期结束后的24个月[758] 其他财务信息 - 截至2018年12月31日，公司累计亏损9210万美元[633] - 公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损[633] - 公司将购买时原始期限为三个月或更短的高流动性投资视为现金等价物[643] - 公司市场able证券为债务证券，分类为可供出售，按公允价值报告；未实现损益计入累计其他综合收益（损失），已实现损益和非暂时性减值计入其他收入（费用）净额[649] - 公司将可赎回可转换优先股分类在股东权益（赤字）之外，其账面价值从发行日到最早赎回日逐步增加至赎回价值[651] - 2018年12月31日，与未归属股份奖励相关的未确认薪酬成本为860万美元，预计在2.6年的加权平均期间内确认[735] - 2018年1月1日起，联邦企业所得税税率从34%永久降至21% [736] - 2018年和2017年公司均未就净运营亏损或研发税收抵免记录当期或递延所得税收益[737] - 2018年12月31日，公司拥有美国联邦和州净运营亏损结转额分别为6980万美元和7170万美元，研发税收抵免结转额分别为400万美元和90万美元[740] - 公司需根据许可协议支付许可维护费、最高达400万美元的里程碑付款以及低个位数百分比的特许权使用费[748] - 截至2018年12月31日，公司在合同制造协议下有150万美元的不可撤销最低采购承诺[750]

业绩总结 - Unum的产品候选者均为研究性产品，尚未获得任何市场批准[3] - 2018年截至9月30日的运营现金流为负2350万美元[44] - 截至2023年9月30日，公司现金余额为8700万美元，预计可支持运营至2020年第二季度[44] - 自公司成立以来，累计筹集资金达到1.54亿美元[44] - 公司在2018年4月完成首次公开募股和同时的私募，筹集了7700万美元的总收入[44] 用户数据 - 预计美国每年有超过2万名患者可从Unum的治疗中受益，特别是在复发/难治性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤患者中[24] 新产品和新技术研发 - ACTR707在治疗复发/难治性CD20+ B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）中显示出强大的抗肿瘤活性，初步数据显示在第一剂量水平中有50%的完全反应率[21] - 目前，ACTR707在NHL的初步数据表明，其完全反应率与已批准的CD19 CAR-T疗法相当，但安全性更佳[23] - Unum的治疗方案有潜力在安全性方面优于现有的CAR-T疗法，且能够更快进入早期治疗阶段[24] - ACTR087的主要目标是安全性、耐受性，并确定推荐的二期剂量[28] - 目前正在进行的ATTCK-20-03试验中，已对14名患者进行了给药，正在进行剂量扩展[18] - ACTR087与SEA-BCMA的ATTCK-17-01试验已完成三个剂量水平的测试，未观察到剂量限制性毒性[30] - ACTR707与曲妥珠单抗的ATTCK-34-01试验目前正在招募患者[33] 市场扩张和并购 - 与西雅图基因公司（Seattle Genetics）的战略合作已提供约3700万美元的非稀释性资金[44] - Unum的产品管线正在快速扩展，涵盖血液肿瘤和实体肿瘤[11] 未来展望 - 2019年将有四个临床试验的结果发布，标志着多个里程碑的实现[5] - 公司在多个项目中预计在2019年进行多次数据发布[46] - ACTR087和ACTR707在共刺激域上存在差异，ACTR087使用4-1BB，而ACTR707使用CD28[11] - 在ACTR707的第一和第二剂量水平中，未观察到剂量限制性毒性（DLT）和显著的细胞因子释放综合症（CRS）或神经毒性事件[19] 负面信息 - 公司在运营现金流方面面临挑战，2018年截至9月30日的运营现金流为负2350万美元[44]