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Curis(CRIS) - 2019 Q3 - Quarterly Report
2019-11-05 20:37
临床阶段候选药物进展 - 公司临床阶段候选药物有Fimepinostat、CA - 4948、CA - 170,预计2019年第四季度公布Fimepinostat和CA - 4948的初步临床数据,2019年11月公布CA - 170的初步数据[104][106] 公司资金状况 - 截至2019年9月30日,公司现有现金、现金等价物和投资共2800万美元,预计可维持运营至2020年下半年,但不足以支持未来12个月的当前运营[109][111][113] - 截至2019年9月30日,公司主要流动性来源为现金、现金等价物和投资共2800万美元,不包括受限投资20万美元[158] - 截至2019年9月30日,公司累计亏损约10亿美元,预计未来继续亏损,现有现金不足以支持未来12个月运营[165] 公司亏损情况 - 截至2019年9月30日,公司累计亏损10亿美元,2019年第三季度亏损2350万美元,运营使用现金2060万美元[111] 公司信贷协议情况 - 2012年12月,子公司Curis Royalty与BioPharma - II签订3000万美元信贷协议,年利率12.25% [117] - 2017年3月,公司和Curis Royalty与HealthCare Royalty签订新信贷协议,贷款4500万美元,年利率9.95%,用于偿还BioPharma - II剩余约1840万美元贷款,剩余2660万美元分配给公司[119][120] - 2019年3月22日,公司终止与HealthCare Royalty的信贷协议并全额偿还贷款[120] 公司特许权出售情况 - 2019年3月22日,公司和Curis Royalty与TPC Investments等签订Oberland Purchase Agreement,出售部分Erivedge特许权使用费权利,获得6500万美元预付款,支付相关费用后净收入约2750万美元[122] 公司收入预期 - 公司预计未来几年不会通过直接销售产品获得收入,主要收入来自战略合作伙伴和被许可方的许可费、研发付款和特许权使用费等[123] 公司成功关键驱动因素 - 公司成功的近期关键驱动因素包括成功开展临床试验、Aurigene推进候选药物、Genentech和Roche成功商业化Erivedge以及筹集额外资金[115] 公司费用支付情况 - 除澳大利亚外,公司需按从基因泰克获得特许权使用费的5%向大学许可方支付费用,为期10年;澳大利亚地区在2019年4月专利到期前按罗氏直接净销售额的2%支付,之后按特许权使用费的5%支付[125] 公司研发费用预期 - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加,因开展多项临床试验、准备监管申报等工作[130] 公司营收数据对比 - 2019年第三季度总营收为285.6万美元,2018年同期为284.7万美元,同比基本持平;2019年前九个月总营收为671.7万美元,2018年同期为767.3万美元,同比下降12%[139] 公司特许权使用费收入成本对比 - 2019年第三季度特许权使用费收入成本为14.5万美元,2018年同期为15.4万美元,同比下降6%;2019年前九个月为34.2万美元,2018年同期为41.7万美元,同比下降18%[139] 公司研发费用数据对比 - 2019年第三季度研发费用为514.7万美元,2018年同期为498.3万美元,同比增长3%;2019年前九个月为1484万美元,2018年同期为1970万美元,同比下降25%[139] 公司直接研发费用数据对比 - 2019年第三季度直接研发费用为331.3万美元,2018年同期为205.7万美元,同比增长61%;2019年前九个月为907.1万美元,2018年同期为890.1万美元,同比增长2%[142] 公司员工相关费用数据对比 - 2019年第三季度员工相关费用为142.6万美元,2018年同期为243.9万美元,同比下降42%;2019年前九个月为449.3万美元,2018年同期为915万美元,同比下降51%[142] 公司一般及行政费用数据对比 - 2019年第三季度一般及行政费用为288.7万美元,2018年同期为412.7万美元,同比下降30%;2019年前九个月为855.7万美元,2018年同期为1174.1万美元,同比下降27%[139] - 2019年前三季度一般及行政费用为860万美元,较2018年同期的1170万美元减少320万美元,降幅27%[148] 公司法律服务费数据对比 - 2019年第三季度法律服务费为26.2万美元,2018年同期为77.3万美元,同比下降66%;2019年前九个月为123.9万美元,2018年同期为223.4万美元,同比下降45%[147] 公司保险成本数据对比 - 2019年第三季度保险成本为13.4万美元,2018年同期为10.2万美元,同比增长31%;2019年前九个月为34.4万美元,2018年同期为30.4万美元,同比增长13%[147] 公司利息收入与费用数据对比 - 2019年和2018年第三季度利息收入均为20万美元,2019年第三季度未来特许权使用费的估算利息费用为130万美元,2018年同期为100万美元[149] - 2019年前三季度债务清偿损失为350万美元,利息收入为50万美元,未来特许权使用费的估算利息费用为270万美元,利息费用为80万美元,2018年前三季度利息费用为300万美元[150] 公司股权销售情况 - 截至2019年9月30日,公司通过股权销售协议累计出售420,796股普通股,净收益620万美元,Cowen公司的总报酬为普通股总销售价格的3%[153] 公司贷款与出售特许权资金情况 - 2012年12月子公司Curis Royalty获3000万美元贷款,年利率12.25%;2017年3月获HealthCare Royalty 4500万美元贷款,年利率9.95%;2019年前三季度向HealthCare Royalty付款3990万美元,其中3560万美元用于偿还本金;2019年3月出售部分特许权获得6500万美元[154] 公司合作里程碑付款情况 - 自2012年以来,公司从与Genentech的合作中获得总计5900万美元的里程碑付款[155] 公司现金流量情况 - 2019年前三季度经营活动净现金使用量为2060万美元,主要因净亏损2350万美元,非现金费用抵消300万美元;2018年前三季度为2510万美元,净亏损2660万美元,非现金费用抵消330万美元[160][161] - 2019年前三季度投资活动使用现金600万美元,2018年提供现金1670万美元;2019年前三季度融资活动提供现金2430万美元,2018年使用现金430万美元[163][164] 公司会计准则相关情况 - 有关近期发布的会计准则及其对公司简明合并财务报表预期影响的详细信息,见本10 - Q表第一部分第1项中简明合并财务报表附注的注释16“新会计准则”[172] 公司合同义务情况 - 截至2018年12月31日年度的10 - K表年度报告中“管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析 — 合同义务”项下所列的公司合同义务无重大变化[174] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2019年9月30日,公司无资产负债表外安排[175] 公司市场风险披露情况 - 无需进行关于市场风险的定量和定性披露[176] 公司特许权里程碑付款预期 - Curis Royalty可能获得里程碑付款,若2021年收到特许权使用费超1800万美元,获1720万美元;若2026年12月31日前收到付款超1.17亿美元,获5350万美元[122]
Curis (CRIS) Presents At Cantor Healthcare Conference - Slideshow
2019-10-04 02:08
业绩总结 - Curis截至2019年6月30日的现金余额为3500万美元[4] - Fimepinostat在MYC-altered癌症患者中显示出23%的客观缓解率(ORR),中位持续时间为16.6个月[9] - Fimepinostat在双击淋巴瘤(DHL)患者中显示出8例完全缓解(CR)和6例部分缓解(PR)[8] 用户数据 - CA-4948的目标是MYD88/TLR-altered疾病,具有强大的临床潜力[15] - CA-170在高VISTA表达的间皮瘤患者中进行的1期研究,预计在2019年下半年发布初步数据[24] - VISTA在约90%的间皮瘤细胞、20%的非小细胞肺癌细胞和14%的三阴性乳腺癌细胞中高度表达[22] 新产品和新技术研发 - CA-4948是首个针对IRAK4的抑制剂,预计在2025年之前获得市场批准[14] - Fimepinostat与venetoclax的组合在预临床研究中显示出高度协同作用,组合指数小于0.1[10] - CA-170是首个进入临床的口服小分子免疫检查点抑制剂,针对VISTA/PDL1表达的癌症[21] 市场扩张和并购 - Curis的研发团队曾成功开发出FDA批准的首个Hedgehog通路抑制剂Erivedge®[4] - Curis的投资论点包括开发具有重磅潜力的首个类药物,满足患者未满足的需求[4] - Curis的管线包括针对MYC和TLR通路的首创抑制剂,填补了未满足的患者需求[26] 未来展望 - CA-4948在不同剂量水平下显示出抗肿瘤活性,初步数据显示在50mg BID、100mg QD、200mg BID、400mg BID等剂量组均表现良好[18] - CA-4948的剂量递增研究将持续进行,直到确定推荐的2期剂量(RP2D)[18] - 预计在2019年下半年将发布CA-4948在DLBCL/WM研究中的疗效数据[26] 负面信息 - CA-170的EC50值为56nM,显示出对PD1和VISTA抗体的抑制活性[21] - CA-4948在MYD88突变的DLBCL模型中显示出强大的单药抗肿瘤活性,并与BTK抑制剂的协同作用显著[17] - Curis的临床试验包括针对MYC-altered癌症的安全性和有效性研究[11]
Curis(CRIS) - 2019 Q2 - Quarterly Report
2019-08-09 20:15
公司亏损情况 - 公司累计亏损达10亿美元,截至2019年6月30日[105] - 2019年第二季度公司亏损1710万美元,运营使用现金1270万美元[105] - 截至2019年6月30日,公司累计亏损约10亿美元,现有资金预计可维持运营至2020年下半年,未来需筹集额外资金[153] 信贷协议情况 - 2012年12月,子公司Curis Royalty与BioPharma - II签订3000万美元信贷协议,年利率12.25%[109] - 2017年3月,Curis Royalty与HealthCare Royalty签订4500万美元信贷协议,年利率9.95%,用于偿还BioPharma - II约1840万美元剩余贷款[111][112] - 2019年3月22日,公司终止与HealthCare Royalty信贷协议并全额还款,同时Curis Royalty与Purchasers签订协议出售部分特许权权利,获6500万美元预付款,净收益约2750万美元[112][113] - 2012年12月子公司Curis Royalty获3000万美元贷款,年利率12.25%;2017年3月再获4500万美元贷款,年利率9.95%;2019年3月终止信贷协议并还清欠款;2019年上半年还款3990万美元,其中3560万美元用于偿还本金[143] 里程碑付款情况 - 若2021年Purchasers和Curis Royalty收到特许权付款超1800万美元,Curis Royalty将获1720万美元里程碑付款;若2026年12月31日前Purchasers收到付款超1.17亿美元,Curis Royalty将获5350万美元里程碑付款[113] - 2019年3月公司出售部分Erivedge特许权使用费权利,获6500万美元预付款,Curis Royalty还有望获至多约7070万美元里程碑付款[143] - 自2012年与Genentech合作以来,公司获总计5900万美元里程碑付款,收到特许权使用费需向大学许可方支付一定比例费用[144] 特许权费用支付情况 - 除澳大利亚外,公司需向大学许可方支付从Genentech收到特许权付款的5%,为期10年;澳大利亚地区,2019年4月前支付Roche直接净销售额的2%,之后支付从Genentech收到特许权付款的5%[117] 产品临床数据预计公布情况 - Fimepinostat预计2019年下半年公布与venetoclax联合研究的初步临床数据[99] - CA - 170预计2019年下半年公布间皮瘤临床研究的初步临床数据[102] 公司产品开发计划 - 公司计划近期主要集中资源继续开发fimepinostat、CA - 4948和CA - 170[103] 财务数据关键指标变化 - 2019年第二季度总营收为209.4万美元,较2018年同期的235.8万美元下降11%;2019年上半年总营收为386.1万美元,较2018年同期的482.6万美元下降20%[127,130,131] - 2019年第二季度特许权使用费成本为8.9万美元,较2018年同期的13.4万美元下降34%;2019年上半年特许权使用费成本为19.7万美元,较2018年同期的26.3万美元下降25%[127] - 2019年第二季度研发费用为562万美元,较2018年同期的645.1万美元下降13%;2019年上半年研发费用为969.4万美元,较2018年同期的1471.7万美元下降34%[127,133,134] - 2019年第二季度一般及行政费用为252.6万美元,较2018年同期的363.3万美元下降30%;2019年上半年一般及行政费用为566.9万美元,较2018年同期的761.4万美元下降26%[127,137,138] - 2019年第二季度其他费用净额为107.2万美元,较2018年同期的80.4万美元增长33%;2019年上半年其他费用净额为539.8万美元,较2018年同期的164.3万美元增长超100%[127] - 2019年第二季度净亏损为721.3万美元,较2018年同期的866.4万美元下降17%;2019年上半年净亏损为1709.7万美元,较2018年同期的1941.1万美元下降12%[127] 研发费用预计情况 - 预计未来几年研发费用将大幅增加,因开展fimepinostat、CA - 4948和CA - 170临床试验等工作[121] 产品开发风险 - 产品候选药物的成功开发和商业化高度不确定,存在众多风险和不确定性[122] 公司融资方式 - 公司运营主要通过股权证券的私募和公开发行、许可费等方式融资[140] 财务报表编制情况 - 编制合并财务报表需进行估计和假设,实际结果可能与估计不同[126] 股权发售情况 - 公司可通过“市价发行”股权发售计划出售至多3000万美元普通股,Cowen为销售代理,报酬为总售价的3%,截至2019年6月30日已售420,796股,净收益620万美元[141] 公司资金流动性情况 - 截至2019年6月30日,公司主要流动性来源为3530万美元现金、现金等价物和投资,受限投资为20万美元[145] 公司现金流量情况 - 2019年上半年经营活动净现金使用量为1270万美元,主要因净亏损1710万美元,非现金费用抵消320万美元[148] - 2019年和2018年上半年投资活动分别使用现金750万美元和提供现金1200万美元[151] - 2019年上半年融资活动提供现金2380万美元,包括偿还贷款3560万美元和出售特许权使用费获6500万美元;2018年上半年使用现金300万美元[152] 公司合作排他期费用情况 - 公司与Aurigene的免疫肿瘤学合作排他期相关,2017年支付750万美元行使一年排他权,2018年未支付1000万美元,2019年未支付200万美元[155]
Curis(CRIS) - 2019 Q2 - Earnings Call Transcript
2019-08-07 07:32
财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度净亏损720万美元,即每股基本和摊薄亏损0.22美元,而2018年同期净亏损870万美元,即每股基本和摊薄亏损0.26美元 [28] - 2019年和2018年第二季度的收入分别为210万美元和240万美元,主要包括基因泰克和罗氏公司Erivedge净销售额的特许权使用费收入 [28][29] - 2019年第二季度运营费用为820万美元,2018年同期为1020万美元 [29] - 2019年第二季度研发费用为560万美元,2018年同期为650万美元,主要因员工相关费用减少 [29] - 2019年第二季度一般及行政费用为250万美元,2018年同期为360万美元,主要因人员、法律和基于股票的薪酬降低 [30] - 2019年第二季度其他费用为110万美元,2018年同期为80万美元,主要为与2019年第一季度向Oberland Capital出售未来特许权使用费相关的非现金、估算利息费用 [31] - 截至2019年6月30日,公司现金、现金等价物和投资总额为3530万美元,约有3320万股普通股流通在外,现有资金预计能维持计划运营至2020年下半年 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 CA - 4948项目 - 正在进行针对复发/难治性淋巴瘤患者的1期剂量递增研究,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和华氏巨球蛋白血症患者,美国9个研究点参与,每个剂量组至少有3名患者入组 [15] - 已从50毫克每日一次的剂量逐步递增至目前的400毫克每日两次,在200毫克每日两次的剂量下,CA - 4948显示出清晰的安全性、剂量比例药代动力学和对致癌信号通路的药效学抑制的有力证据 [15][16] - 在多个剂量水平的多名患者中观察到肿瘤负担减轻的抗癌活性,如在200毫克剂量水平,有疗效数据的3名患者中2名显示肿瘤负担下降 [10][16][36] fimepinostat项目 - 在MYC改变的淋巴瘤(特别是DLBCL)的临床研究中,总体缓解率为23%,中位缓解持续时间超过一年(13.6个月) [21] - 正在进行与venetoclax联合用药的试验,计划将患者分为两组入组,一组每日接受30毫克fimepinostat和400毫克venetoclax,另一组接受全剂量(60毫克fimepinostat和400毫克venetoclax),预计今年报告初步数据 [24] CA - 170项目 - 正在评估该药物在间皮瘤患者中的抗癌疗效,已在美国和英国的6个研究点招募了12名患者,随机分为两组,一组每日两次接受1200毫克CA - 170,另一组每日两次接受200毫克,未缓解或疾病进展的低剂量患者可转至高剂量组,预计年底前报告初步临床数据 [26][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2019年的目标是为三个临床项目实现关键临床里程碑,目前CA - 4948在NHL的疗效数据已取得首个里程碑,另外两个里程碑(fimepinostat和venetoclax联合用药耐受性确认、CA - 170治疗间皮瘤的疗效数据)也在按计划推进 [7][12] - 基于CA - 4948在NHL研究中的积极疗效,公司决定将其推进到急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)的临床研究中 [11] - 认为将fimepinostat与抗淋巴瘤药物联合使用是该药物首次获批的最快捷途径,因此选择与venetoclax联合进行试验 [21] - CA - 170是目前人类临床试验中唯一的抗VISTA候选药物,也是目前临床中首个口服靶向PDL1的分子,公司与合作伙伴Aurigene共同开发该候选药物 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2019年第四季度设定了雄心勃勃的目标,削减了近三分之一的人员开支,但承诺提高生产力并取得比过去20年更多的成果,目前已达到或超越了所有预期,认为2019年是令人兴奋和变革性的一年 [44] - 管理层对团队和合作伙伴的持续超额完成任务感到自豪,也为参与临床试验的患者和家庭感到高兴,期待尽快再次更新进展 [44] 问答环节所有提问和回答 问题1: 能否详细说明CA - 4948的数据,是否使用Cheson标准衡量反应,以及反应的轨迹如何,是否能在某些队列中看到正式反应? - 目前正在以基于临床前数据可能预期看到疗效的剂量水平给药,疗效信息主要通过测量肿瘤负担来评估,包括肿瘤大小和M - 峰等因素,在多个剂量水平观察到肿瘤减少,对于每种恶性肿瘤将使用标准报告标准来衡量正式反应,详细数据将在即将召开的会议上公布 [35][36] - 公司一般目标是在年底公布数据,美国血液学会(ASH)会议在12月,如果能在该会议公布也很好,但最终取决于研究者的意愿和数据准备情况,目前的数据是200毫克队列进行到一半时的数据,届时将有更完整的数据 [38][39] 问题2: 研究中是否确认有华氏巨球蛋白血症患者? - 研究中正在招募华氏巨球蛋白血症患者,该疾病患者中很大一部分有MYD88突变,可强烈激活致癌的髓样分化因子88(Myddosome),不需要进行患者选择就能使有该通路激活的患者入组,研究者将在即将召开的会议上详细讨论 [40] - 理想情况下希望有广泛的患者群体,由于该药物直接靶向Myddosome,华氏巨球蛋白血症患者中约95%有MYD88改变,希望能同时有该疾病患者和非该疾病患者进行对比,目前很高兴能招募到预期的广泛患者群体,数据也符合预期 [41][42]
Curis(CRIS) - 2019 Q1 - Earnings Call Transcript
2019-05-15 05:33
财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度净亏损990万美元,即每股基本和摊薄亏损0.30美元,而2018年同期净亏损1070万美元,即每股基本和摊薄亏损0.33美元 [18] - 2019年第一季度收入为180万美元,2018年同期为250万美元,收入主要来自基因泰克和罗氏销售Erivedge的特许权使用费 [19] - 2019年第一季度运营费用为730万美元,2018年同期为1240万美元 [19] - 2019年第一季度研发费用为410万美元,2018年同期为830万美元,主要因临床和制造活动成本及员工相关费用减少 [20] - 2019年第一季度一般及行政费用为310万美元,2018年同期为400万美元,主要因人员、法律和基于股票的薪酬降低 [21] - 2019年第一季度其他费用为430万美元,2018年同期为80万美元,主要包括350万美元的债务清偿损失和80万美元的与Curis特许权使用费相关的利息费用 [22] - 截至2019年3月31日,现金、现金等价物和投资总计4280万美元,流通在外的普通股约3320万股 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - Fimepinostat在临床研究中显示出23%的客观缓解率(ORR),中位缓解持续时间为13.6个月,即使在最难治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)双打击人群中也有明显益处 [8] - CA - 4948本季度推进到200毫克每日两次的剂量水平,该浓度在实验室中已显示出疗效,预计今年夏天公布研究数据 [11] - CA - 170与合作伙伴Aurigene共同开发,针对间皮瘤的临床研究提前完成患者招募,预计今年晚些时候公布初步临床数据 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司利用FDA的快速通道指定,加快临床执行,并与Oberland Capital建立独特的收入分成合作伙伴关系,筹集了超过市值的资金且无股权稀释 [6] - 公司设定目标削减27%的现金消耗,将季度现金消耗降至800万美元,实际2019年第一季度运营费用为730万美元 [14][15] - 公司出售部分Erivedge项目的未来特许权使用费给Oberland Capital,获得高达1.357亿美元,其中6500万美元为不可退还的预付款,还有可能获得高达7070万美元的未来里程碑付款 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年对公司来说是变革性的一年,新领导团队带领下开局良好,三个临床研究均按计划或提前进行 [6][15] - 与Oberland Capital的交易确保公司有足够现金支持三个项目达到创造价值的催化剂阶段及以后 [17] 其他重要信息 - 与Oberland Capital的交易在会计处理上需在资产负债表上记录为负债,但公司收到的预付款不可退还,该负债代表预期未来特许权使用费的现值 [25][26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 无 - 无提问,问答环节结束 [28]
Curis(CRIS) - 2019 Q1 - Quarterly Report
2019-05-15 04:14
公司整体亏损情况 - 公司累计亏损9.947亿美元,截至2019年3月31日[105] - 2019年第一季度亏损990万美元,运营使用现金1060万美元[105] - 截至2019年3月31日,公司累计亏损约9.947亿美元,现有资金预计可维持运营至2020年下半年,未来需筹集资金[146] 信贷协议相关 - 2012年12月,子公司Curis Royalty签订3000万美元信贷协议,年利率12.25%[108] - 2017年3月,Curis Royalty签订4500万美元信贷协议,年利率9.95%,用于偿还此前约1840万美元贷款[112] - 2019年3月22日,公司终止并全额偿还HealthCare Royalty贷款[112] - 2012年12月,公司子公司Curis Royalty获BioPharma - II 3000万美元贷款,年利率12.25%;2017年3月,与HealthCare Royalty签订信贷协议获4500万美元贷款,年利率9.95%,用于偿还BioPharma - II剩余贷款1840万美元[136] - 2019年3月22日,公司终止并偿还HealthCare Royalty全部贷款,截至2019年3月31日的三个月向其付款3660万美元,其中3560万美元用于偿还本金[136] 特许权相关 - 公司出售部分Erivedge特许权使用费权利,获6500万美元预付款,净收益约2750万美元[113] - 除澳大利亚外,公司需支付特许权使用费的5%给大学许可方,为期10年[116] - 2019年4月前,澳大利亚地区需支付Roche直接净销售额的2%,之后降至特许权使用费的5%[116] - 2019年3月,公司与Oberland Capital Management签订协议出售部分特许权权利,获6500万美元预付款,Curis Royalty还有望获最高约7070万美元里程碑付款[136] - 自2012年与Genentech合作,公司获总计5900万美元里程碑付款,收到特许权收入用于偿还贷款,部分收入将按协议支付给购买方[137] 产品临床研究计划 - Fimepinostat计划2019年上半年启动与venetoclax的1期联合研究,下半年公布初步临床数据[100] - CA - 4948预计2019年年中公布1期初步临床数据,CA - 170预计2019年下半年公布间皮瘤研究的初步临床数据[100] 财务数据关键指标变化 - 2019年第一季度总营收为1767000美元,较2018年同期的2468000美元下降28%[126] - 2019年第一季度特许权使用费成本为108000美元,较2018年同期的129000美元下降16%[126] - 2019年第一季度研发费用为4074000美元,较2018年同期的8266000美元下降51%[126][127] - 2019年第一季度一般及行政费用为3143000美元,较2018年同期的3981000美元下降21%[126][130] - 2019年第一季度其他费用净额为4326000美元,较2018年同期的839000美元增长超100%[126] - 2019年第一季度净亏损为9884000美元,较2018年同期的10747000美元收窄8%[126] - 2019年第一季度利息费用为800000美元,2018年同期为1000000美元[131] - 2019年第一季度利息收入为100000美元,2018年同期为200000美元[131] 股权销售情况 - 2017年9月18日公司公开发行4000000股普通股,净收益为35300000美元,发行费用为300000美元[133] - 截至2019年3月31日,公司通过股权销售协议累计出售420796股普通股,净收益为6200000美元[134] 公司流动性情况 - 2019年3月31日,公司主要流动性来源为现金、现金等价物和投资共4280万美元,受限投资20万美元[138] 现金流量情况 - 2019年第一季度,经营活动净现金使用1060万美元,主要因净亏损990万美元,非现金费用抵减100万美元[141] - 2018年第一季度,经营活动净现金使用1000万美元,主要因净亏损1070万美元,非现金费用抵减120万美元[142] - 2019年和2018年第一季度,投资活动分别提供现金60万美元和使用现金180万美元[144] - 2019年第一季度,融资活动提供现金2910万美元,偿还HealthCare Royalty贷款3560万美元,出售特许权获6500万美元;2018年第一季度融资活动使用现金180万美元[145]
Curis(CRIS) - 2018 Q4 - Annual Report
2019-03-27 05:04
公司收入来源 - 2018年和2017年,来自基因泰克的里程碑和特许权使用费分别占公司收入的100%(1040万美元)和99%(980万美元),均与Erivedge的开发和商业化有关[23] Fimepinostat临床数据 - Fimepinostat在MYC改变患者中的客观缓解率(ORR)为23%(14/60),中位缓解持续时间为13.6个月;在MYC阴性患者中ORR为13.6%(3/22),中位缓解持续时间为8.8个月;在MYC未知患者中ORR为8.7%(2/23),缓解持续时间为10.8个月[29] - 复发/难治性MYC改变的弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者两年总生存率(OS)为0%,非MYC改变患者为29.9%[30] Fimepinostat研究计划 - 公司计划在2019年上半年开始招募DLBCL双打击淋巴瘤患者进行Fimepinostat与维奈托克的1期联合研究,并预计在2019年下半年报告初步临床数据[13][32] - Fimepinostat的2期单药治疗复发或难治性DLBCL研究正在进行,计划招募多达100名MYC改变的DLBCL患者[27] Fimepinostat相关约定 - 公司与白血病和淋巴瘤协会(LLS)约定,若Fimepinostat项目达到特定目标,将向LLS支付最高170万美元[33] 其他药物临床数据报告预计时间 - 公司预计在2019年年中报告CA - 4948剂量递增临床试验的初步1期临床数据[13][35] - 公司预计在2019年下半年报告CA - 170针对间皮瘤患者研究的初步临床数据[13] Fimepinostat用药方案 - Fimepinostat的推荐剂量为每天一次口服60毫克,采用21天周期中5天用药/2天停药的方案[26] 与Aurigene合作协议情况 - 2015年1月公司与Aurigene签订合作协议,发行3424026股普通股,价值2430万美元[46][48] - 2016年9月合作协议修订,公司发行2041666股普通股,Aurigene放弃最多2450万美元潜在里程碑及其他付款[49] - 2017年第一季度公司行使一年独家选择权,费用750万美元,分两期支付;2018年未支付1000万美元额外独家费用[52] - 2018年3月,公司行使选择权,从合作方Aurigene处获得第四个免疫肿瘤学项目的许可[15][19] - 截至2018年12月31日,公司行使四个项目许可选择权,每个项目剩余未支付或未放弃付款义务4250万美元[50][53] - 自2015年1月以来,公司已支付1450万美元研究费用,根据2016年修订协议放弃1950万美元里程碑费用[53] - 公司同意按产品年净销售额向Aurigene支付分级特许权使用费,比例从高个位数到10%[54] - 公司与Aurigene就美国或欧盟许可项目的分许可收入,按不同阶段分享,比例从15%到25%[55] - 公司与Aurigene就亚洲许可项目的分许可收入,分享比例为50%[57] - 公司与Aurigene就美国、欧盟和亚洲以外许可项目的非特许权分许可收入,分享比例为30%到50%[57] Erivedge相关情况 - Erivedge适用于90%以上基底细胞癌(BCC)病例,因Hedgehog信号通路异常激活所致[44] - 公司与Genentech合作开发Erivedge,可获最高1.15亿美元里程碑付款,已收到5900万美元[71] - Curis Royalty对Erivedge净销售额享有5% - 7.5%的特许权使用费,特定情况下费率可降2% [72] - 2015年第四季度起,Genentech将美国市场Erivedge净销售额特许权使用费降低2% [74] - 公司需向大学许可方支付特许权使用费,美国市场为收到款项的5%,澳大利亚市场在2019年4月前为Roche直接净销售额的2%,之后为收到款项的5% [75] 公司贷款情况 - 2012年11月,Curis Royalty获BioPharma - II 3000万美元贷款,年利率12.25% [77] - 2017年3月,Curis Royalty获HealthCare Royalty 4500万美元贷款,年利率9.95%,用于偿还BioPharma - II剩余贷款1840万美元 [79] - 截至2018年12月31日,Curis Royalty欠HealthCare Royalty 3580万美元 [79] - 2019年3月22日,公司终止与HealthCare Royalty的贷款并全额偿还欠款 [79] Oberland Purchase Agreement相关 - 公司与TPC Investments等签订Oberland Purchase Agreement,Curis Royalty获6500万美元预付款,净收益2750万美元 [81] - Curis Royalty满足特定条件可获里程碑付款,2021年超1800万美元获1720万美元,2026年12月31日前超1.17亿美元获5350万美元 [81] 公司专利情况 - 截至2018年12月31日,公司在美国有80项已授权或已获批的专利,有效期至2019 - 2036年[87] - 截至2018年12月31日,公司有28项已授权的美国专利,涉及fimepinostat等,有效期至2027 - 2032年[88] - 截至2018年12月31日,公司在与Aurigene的合作项目中有10项已授权或已获批的美国专利[89] - 截至2018年12月31日,公司有36项已授权或已获批的美国专利与Hedgehog信号通路相关,有效期至2019 - 2033年[90] 公司研发团队情况 - 截至2018年12月31日,公司研发团队有21名员工[96] 美国新药上市申请流程 - 公司申请美国新药上市需完成临床前实验室测试、提交IND、获IRB批准等多项流程[99][101] - 提交IND后FDA有30天的审核期,期间可能下达临床搁置命令[105] - 临床搁置或部分临床搁置下达后,FDA需在30天内给出书面解释[107] - 非IND外国临床研究需符合GCP要求,包括IEC审查批准和受试者知情同意[108] - IRB需在临床试验开始前审查批准计划,并至少每年进行持续审查和重新批准[109] 美国新药申请费用及审查时间 - 2019财年提交需临床数据的新药申请用户费为260万美元,获批后年度计划费用为30万美元,部分费用有例外和豁免政策[122] - FDA收到新药申请后60天内进行初步审查,争取在第74天告知公司申请是否完整可进行实质性审查[123] - 多数新药申请预计在提交后10个月内审查完毕,“优先审查”的新分子实体产品申请预计在6个月内审查完毕,审查过程可延长3个月[123] 美国新药相关法案要求 - 21世纪治愈法案要求治疗严重疾病的研究性药物赞助商公开评估和回应扩大使用请求的政策,规定在2期或3期研究开始时或药物获得突破性疗法等指定后15天内公开[114][115] - 2018年5月30日《尝试权法案》签署成为法律,符合条件患者在特定情况下可不经临床试验和FDA许可使用完成1期临床试验的研究性新药,药企需制定内部政策并回应患者请求[116] 美国新药临床试验阶段 - 新药临床试验通常分4个阶段,包括在少量健康受试者或患者中测试的1期、在有限患者群体中评估的2期、在扩大患者群体中进行的关键3期和获批后研究的4期[118] 美国新药临床研究报告要求 - 临床研究进展报告至少每年提交给FDA一次,严重不良事件发生时需更频繁提交,出现特定情况需提交新药申请安全报告[119] 美国新药特殊指定待遇 - 若产品被指定为快速通道产品,公司可与FDA有更多互动,FDA可在申请未完成时启动部分审查,但审查时间从最后部分提交开始计算,指定可能因数据不支持被撤回[128][130] - 突破性疗法产品,FDA会在开发过程中与公司举行会议、提供及时建议等[131] - 优先审查产品可将FDA对营销申请采取行动的目标时间从10个月缩短至6个月[132] 美国新药获批后监管情况 - 新药申请获批后,FDA可能限制产品适应症、要求开展上市后研究等,变更获批产品需进一步测试和审批[138] - 获批药品受FDA持续监管,有记录保存、定期报告等要求,还有年度用户费和补充申请费[139] - 若未遵守监管要求或产品上市后出现问题,FDA可能撤回批准,有多种潜在后果[141] 美国处方药推广和分销规定 - 推广处方药有严格规定,禁止推广未获批用途,违规可能面临处罚[142][144] - 处方药分销受PDMA和DSCSA监管,限制样品分发,确保问责和识别非法产品[145] 美国新药申请类型及相关规定 - 505(b)(2)类新药申请可部分依赖FDA先前对类似产品的认定,可能加快获批[146] - 仿制药需提交ANDA,获批条件是与参比制剂活性成分等相同且生物等效[147][148] 美国药品独占期规定 - 新化学实体有5年非专利数据独占期,含新临床研究报告的药品有3年独占期[151][152] - 特定仿制药FDA需在8个月内完成审评,有加快审评“竞争仿制药”的规定[153] 美国仿制药申请认证及审批搁置 - ANDA申请人需对参比制剂专利进行认证,提交Paragraph IV认证可能引发30个月审批搁置[154][157] 美国孤儿药认定及排他期 - 罕见病药物在美国若影响少于20万人或开发成本无法通过销售收回,公司可申请孤儿药认定,获批产品有7年排他期[164][166] 美国新药专利延长规定 - 美国新药专利可根据哈奇 - 韦克斯曼法案最多延长5年,恢复期限通常为IND生效日与NDA提交日间隔的一半加上NDA提交日与最终批准日的间隔,且从产品批准日起总期限不超过14年[167] 美国新药儿科评估及营销保护期 - 美国公司提交NDA时若药物用于治疗成人癌症且针对FDA认定与儿童癌症生长或进展高度相关的分子靶点,需提交儿科评估[162] - 若NDA赞助商提交的儿科数据能回应FDA书面请求,可获得6个月营销保护期[163] 欧盟临床试验法规 - 欧盟新临床试验法规(EU)No 536/2014将于2019年适用,旧指令2001/20/EC在新法规适用后3年内仍适用于特定申请[170] 欧盟药品评估程序及时间 - 欧盟集中程序评估MAA最长210天,特殊情况加速评估可在150天内给出CHMP意见[175] - 欧盟分散程序中,参考成员国收到有效申请后210天内准备评估报告,相关成员国90天内决定是否批准[176] 欧盟药品排他期及市场授权有效期 - 欧盟创新药品有8年数据排他期和10年市场排他期,若前8年获得新治疗适应症授权且有显著临床益处,市场排他期最长可延至11年[180] - 欧盟营销授权原则上有效期5年,可续期,续期后有效期不限,除非有合理理由进行额外5年续期[181] 欧盟PRIME计划 - 欧盟PRIME计划于2016年3月启动,鼓励未满足医疗需求领域的药物开发,为产品提供加速评估等好处[173] 欧盟药品监管情况 - 欧盟药品营销授权持有人和制造商受EMA和成员国主管当局全面监管,生产需授权并遵守相关法规[182][185] 欧盟药品广告和促销规定 - 欧盟药品广告和促销需遵守成员国法律,禁止非适应症推广和处方药直接面向消费者广告[186] 欧盟药品专利保护期及PIP要求 - 欧盟获得营销授权前需符合EMA批准的PIP,符合条件药品可获6个月额外专利保护期[187] 欧盟孤儿药市场独占期 - 欧盟孤儿药获批后有10年市场独占期,特定情况可减至6年[188] 欧盟个人数据处理规定 - GDPR对欧盟个人数据处理有诸多要求,违规可处最高2000万欧元或全球年收入4%的罚款[191] 产品销售与支付方关系 - 产品销售依赖第三方支付方的覆盖和报销,支付方会审查产品价格和成本效益[192] - 为获产品覆盖和报销,公司可能需进行昂贵的药物经济学研究[193] 药品成本控制及定价监管 - 美国政府采取措施控制药品成本,州政府也加强药品定价监管[197][198] - 欧盟各国药品定价和报销方案差异大,新药品进入面临高壁垒[200][201] - 欧盟成员国的参考定价和平行贸易会进一步压低药品价格[203] 公司相关法律法规约束 - 公司与供应商、顾问、第三方付款人和客户的安排受广泛适用的欺诈和滥用法律法规及其他医疗保健法律法规约束[204] - 联邦反回扣法规禁止个人和实体为诱导或奖励推荐、购买、订购或推荐商品或服务而直接或间接给予报酬[204] - 联邦民事和刑事虚假索赔法禁止个人或实体向联邦政府提交虚假索赔或使用虚假记录以逃避付款义务[204] - 1996年联邦健康保险流通与责任法案(HIPAA)禁止欺诈医疗福利计划或作出与医疗事项有关的虚假陈述[204] - HIPAA经经济和临床健康信息技术法案修订后,对保护个人可识别健康信息的隐私、安全和传输施加义务[204] - 联邦虚假陈述法规禁止在医疗福利、物品或服务的交付或付款方面故意伪造、隐瞒重要事实或作出重大虚假陈述[204] - 反海外腐败法(FCPA)禁止公司及其中间人向非美国官员进行不当付款以获取或保留业务[204] - 联邦医师付款阳光法案要求某些药品、设备等制造商向美国医疗保险和医疗补助服务中心报告向医生和教学医院的付款等信息[204] 州和外国法律合规要求 - 一些州法律要求制药公司遵守行业自愿合规指南和联邦政府发布的相关合规指导[205] - 州和外国法律在某些情况下管理健康信息的隐私和安全,且许多与HIPAA不同,增加合规难度[205]